Pegyloitu interferoni ALFA-2b lapsilla, joilla on nuorten pilosyyttinen astrosytooma ja optisen polun glioomia
Vaiheen II tutkimus pegyloidusta interferoni ALFA-2b:stä lapsilla, joilla on uusiutuvia tai refraktorisia ja radiografisesti tai kliinisesti progressiivisia nuorten pilosyyttisiä astrosytoomoja ja optisen reitin glioomia
Tämä on vaiheen II tutkimus lääkkeestä, pegyloidusta interferoni alfa-2b:stä (PEG-Intron), jota käytetään lasten aivokasvainten hoitoon. Tutkijat haluavat nähdä, pysäyttääkö PEG-Intron-hoito kasvaimen kasvun potilailla, joilla on nuorten pilosyyttinen astrosytooma tai optisen reitin gliooma.
Tämän tutkimuksen tavoitteet ovat:
- Lisätietoja vasteesta pegyloituun interferoniin
- Lisätietoja pegyloidun interferonin sivuvaikutuksista
- Lisätietoja MRI-kuvista potilailla, joilla on nuorten pilosyyttinen astrosytooma tai optisen polun glioomia.
- Lisätietoja pegyloidulla interferonilla hoidettujen potilaiden elämänlaadusta
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Matala-asteiset glioomat ovat yleisimpiä lasten keskushermoston pahanlaatuisia kasvaimia, ja niitä voi esiintyä aivojen eri osissa. Potilailla, joille tehdään kokonaisresektio, yleensä niillä, joilla on puolipallon kasvaimia, on erinomainen ennuste pelkällä kirurgisella resektiolla. Potilailla, joille kokonaisresektio ei ole mahdollista, on merkittävä riski taudin etenemisestä. Siksi nämä potilaat hyötyvät adjuvanttihoidosta. Useat solunsalpaajahoito-ohjelmat ovat osoittaneet jonkin verran tehoa jäännöskasvaimessa, mutta yli 50 %:lla potilaista uusiutuu. Säteilyn on osoitettu olevan tehokas hoito näiden kasvainten hoidossa. Säteilymyrkyllisyyteen liittyvien huolenaiheiden vuoksi erityisesti pienten lasten kohdalla ja etenemisestä kemoterapiasta huolimatta tarvitaan uusia lähestymistapoja. Tämä protokolla edustaa yritystä mitata pegyloidun interferonin käytön tehokkuutta ja turvallisuutta potilailla, joilla on uusiutuvia, refraktaarisia Juvenile Pilocytic Astrocytomas (JPA) tai optisen reitin glioomia. Se tarjoaa erilaisen lähestymistavan yleisesti käytettyihin hoitomuotoihin. Tämän tutkimuksen tavoitteena on määrittää lasten, joilla on kemoterapia-refraktorinen progressiivinen JPA tai optisen reitin gliooma (OPG) vaste viikoittain pegyloituun alfa-2b-interferoniin. Toissijaisiin tavoitteisiin kuuluu viikoittain pegyloidun alfa-2b-interferoni (PEG-Intron™) toksisuuden parempi tunnistaminen lapsipotilailla, joilla on leikkauskelvoton, refraktorinen, uusiutuva JPA tai optisen reitin gliooma, sekä arvioida erilaisia magneettikuvaustekniikoita aineenvaihdunnan ja aineenvaihdunnan noninvasiiviseen seurantaan. biologisia muutoksia kasvaimissa ja arvioida niiden potilaiden elämänlaatua, joilla on toistuvia, refraktaarisia JPA:ita ja jotka saavat hoitoa pegyloidulla interferoni alfa-2b:llä (PEG-Intron™).
Ensisijainen päätepiste on määrittää vastausprosentti. Vastausprosentin arvioimiseksi on valittu kaksivaiheinen malli. Jos hoito osoittaa vähintään 25 prosentin vasteprosentin, tutkijat pitävät sitä lupaavana hoito-ohjelmana lisätutkimuksia varten. Alle 5 %:n vasteprosentti katsotaan todisteeksi lupaamattomasta hoito-ohjelmasta. Seitsemäntoista arvioitavaa lapsipotilasta, joilla on JPA tai OPG, kertyy. Jos 17 potilaan joukossa havaitaan vähintään 3 vastetta, tämä katsotaan todisteeksi lupaavasta vasteprosentista lisäarviointia varten.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaiden tulee olla yli 3-vuotiaita ja alle 25-vuotiaita ilmoittautumishetkellä
- Potilaat, joilla on neurofibromatoosi, ovat kelvollisia
- Histologista vahvistusta ei vaadita tähän, jos potilaalla on tyypin 1 neurofibromatoosi (NF-1) ja MRI-löydökset ovat yhtäpitäviä optisen reitin gliooman tai JPA:n kanssa. Kaikki muut kasvaimet tarvitsevat histologisen vahvistuksen joko diagnoosin yhteydessä tai uusiutumisen yhteydessä. Histologinen diagnoosi sisältää Maailman terveysjärjestön (WHO) luokan I JPA:n
- Potilailla on oltava mitattavissa oleva jäännössairaus, joka määritellään kasvaimeksi, joka on mitattavissa kahdessa tai kolmessa kohtisuorassa magneettikuvauksessa. Jotta leesio voidaan katsoa mitattavaksi, sen on oltava vähintään kaksi kertaa MRI:n viipaleen paksuus (eli näkyvä useammassa kuin yhdessä viipaleessa)
- Kaikilla potilailla on oltava aivojen MRI varjoaineen (gadolinium) kanssa ja ilman sitä 30 päivän kuluessa ennen tutkimukseen ilmoittautumista. Kaikille potilaille, joilla on ollut selkärangan tai leptomeningeaalinen sairaus, ja niille potilaille, joilla on selkärangan sairaudesta epäilyttäviä oireita, on tehtävä selkärangan magneettikuvaus varjoaineella (gadolinium) 30 päivän kuluessa ennen tutkimukseen ilmoittautumista. Lannepunktio on tarpeen, jos selkärangan magneettikuvauksessa on todisteita kasvaimen leviämisestä
- Suorituskykytaso: Karnofsky > tai yhtä suuri kuin 50 % yli 10-vuotiaille potilaille tai Lansky > tai yhtä suuri kuin 50 alle 10-vuotiaille potilaille
Potilaiden on oltava toipuneet (Common Toxicity Criteria (CTC) v.5.0 ≤ Grade 1, ellei alla mainita) kaiken aikaisemman kemoterapian, immunoterapian akuuteista toksisista vaikutuksista ennen tähän tutkimukseen osallistumista, lukuun ottamatta hiustenlähtöä, painonmuutoksia ja asteen I tai II lymfopenia
- Ei saa olla saanut myelosuppressiivista kemoterapiaa 3 viikon kuluessa tähän tutkimukseen ilmoittautumisesta (6 viikkoa, jos aikaisempi nitrosourea)
- Vähintään 7 päivää on kulunut muiden biologisten aineiden hoidon päättymisestä. Muiden biologisten aineiden osalta, joilla on havaittu haittavaikutuksia yli 7 päivän kuluttua annosta, tätä ajanjaksoa on pidennettävä sen ajan jälkeen, jonka aikana haittavaikutuksia tiedetään esiintyvän.
- Vähintään 3 vasta-aineen puoliintumisaikaa monoklonaalisen vasta-aineen viimeisen annoksen jälkeen. Erityisesti bevasitsumabille 36 päivää viimeisen annoksen jälkeen
- Vähintään 3 viikkoa viimeisestä kirurgisesta resektiosta ennen tutkimuslääkkeen aloittamista
- Vähintään 42 päivää minkä tahansa immunoterapian, esim. kasvainrokotteet
- Potilaiden on täytynyt saada viimeinen osa kallon tai selkärangan säteilystä ≥ 24 kuukautta ennen tutkimukseen tuloa
- Potilaat, jotka ovat saaneet polyinosiini-polysytidyylihappo-polylysiini-karboksimetyyliselluloosaa (Poly-ICLC), ovat kelvollisia tähän tutkimukseen, jos kaikki akuutti poly-ICLC-toksisuus on hävinnyt
- Potilaat eivät saa olla aiemmin saaneet pegyloitua interferonia
- Ei saa olla saanut kasvutekijää 2 viikon sisällä tähän tutkimukseen osallistumisesta
- Potilaiden, jotka saavat kortikosteroideja, on oltava vakaalla tai alenevalla annoksella vähintään 1 viikon ajan ennen tutkimukseen ilmoittautumista
- Riittävä elinten, hematologinen, munuaisten ja keuhkojen toiminta
- Jos sinulla on ollut masennusta tai psykiatrista sairautta, se on oltava hyvin hallinnassa masennuslääkkeillä ja/tai psykiatrin/psykologin hoidossa
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, jotka saavat samanaikaisesti kemoterapiaa tai jotka saavat parhaillaan muita tutkittavia kemoterapeuttisia aineita tai saavat samanaikaisesti säteilyä
- Potilaat, joiden tiedetään olevan yliherkkiä interferoni-alfalle
- Pegyloidun interferonin tai interferonin aikaisempi käyttö
- Alle 2 vuotta sädehoidon päättymisestä
- Raskaana olevat tai imettävät naiset eivät sisälly tähän
- Potilaat, joilla on kliinisesti merkittävä systeeminen sairaus
- Hammastuet tai proteesit, jotka häiritsevät magneettikuvausta (MR).
- Lääketieteellisten ohjeiden noudattamatta jättäminen historiassa
- Potilaat, jotka eivät halua tai pysty noudattamaan protokollaa
- Potilaat, joilla on positiivinen hepatiitti B tai hepatiitti C
- Miespotilas, jonka seksikumppani(t) ovat hedelmällisessä iässä olevia naisia, jotka eivät ole halukkaita käyttämään asianmukaista ehkäisyä tutkimuksen aikana ja 8 viikon ajan hoidon päättymisen jälkeen
- Potilaita ei tule immunisoida heikennetyillä elävillä rokotteilla viikon kuluessa tutkimukseen osallistumisesta tai tutkimusjakson aikana
- Potilas, jolla on diagnosoitu diffuusi sisäinen Pontine Gliooma
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Pegyloitu interferoni alfa-2b
Koehenkilöt saavat PEG-Intronia painonsa perusteella (1 mcg/kg/annos) kerran viikossa
|
PEG-Intron 1mcg/kg/annos viikoittain injektiona ihon alle samana päivänä joka viikko
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitoon reagoineiden lasten määrä
Aikaikkuna: Kuukausi 12
|
Tutkimukseen osallistuneiden objektiivinen vaste luokiteltiin täydelliseksi vasteeksi, osittaiseksi vasteeksi tai stabiiliksi sairaudeksi.
Kasvainvasteen tai etenemisen määrittäminen perustuu tutkimusta edeltävään perusskannaukseen, joka suoritettiin lähinnä tutkimukseen tuloa.
Kokonaisvasteen arvioinnissa otetaan huomioon vaste sekä kohde- että ei-kohdevauriossa sekä uusien leesioiden ilmaantuminen.
Täydellinen vaste määritellään kaikkien kohdeleesioiden ja ei-kohdeleesioiden katoamiseksi eikä uusiksi vaurioiksi.
Osittainen vaste määritellään ≥ 65 %:n laskuksi kaikkien kohdeleesioiden kolmen kohtisuoran halkaisijan tulojen summassa, eikä uusien leesioiden kehittymistä.
Stabiili sairaus määritellään siten, että kaikkien kohdevaurioiden kolmen kohtisuorassa olevan halkaisijan tulojen summa ei ole riittävä osittaisen vasteen saamiseksi, eikä yksittäisen kohdeleesion riittävä lisääntyminen etenevän taudin saamiseksi, eikä uusia vaurioita.
|
Kuukausi 12
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien lukumäärä, jotka täyttävät tapahtuman ilmaiset selviytymiskriteerit
Aikaikkuna: Kuukausi 12, kuukausi 24
|
Tapahtumavapaa eloonjääminen on aika hoidon epäonnistumiseen tutkimukseen ilmoittautumisesta kasvaimen etenemiseen, kasvaimen uusiutumiseen, kuolemaan mistä tahansa syystä tai toisen pahanlaatuisen kasvaimen esiintymisestä.
|
Kuukausi 12, kuukausi 24
|
|
Yleiset selviytymiskriteerit täyttävien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Kuukausi 12, kuukausi 24
|
Kokonaiseloonjäämistä mitataan ajanjaksona tutkimukseen ilmoittautumisesta mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan.
|
Kuukausi 12, kuukausi 24
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Dolly Aguilera, MD, Children's Healthcare of Atlanta/Emory University
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplasmat
- Neoplasmat sivustoittain
- Kasvaimet, rauhas- ja epiteelikasvaimet
- Silmäsairaudet
- Neoplasmat, neuroepiteliaaliset
- Neuroektodermaaliset kasvaimet
- Neoplasmat, sukusolut ja alkiot
- Kasvaimet, hermokudos
- Hermoston kasvaimet
- Näköhermon sairaudet
- Kraniaalihermoston sairaudet
- Ääreishermoston kasvaimet
- Aivohermon kasvaimet
- Näköhermon kasvaimet
- Glioma
- Astrosytooma
- Näköhermon gliooma
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Infektiota estävät aineet
- Viruksenvastaiset aineet
- Antineoplastiset aineet
- Immunologiset tekijät
- Interferonit
- Interferoni-alfa
- Interferoni alfa-2
- Peginterferoni alfa-2b
Muut tutkimustunnusnumerot
- IRB00074563
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .