Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ravulitsumabitutkimus lapsilla ja nuorilla, joilla on epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä (aHUS)

torstai 14. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Vaihe 3, avoin, monikeskustutkimus ALXN1210:stä lapsilla ja nuorilla, joilla on epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä (aHUS)

Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ravulitsumabin tehoa taudin hallinnassa lapsilla ja nuorilla, joilla on aHUS ja jotka eivät ole aiemmin käyttäneet komplementin estäjää (ei ole aiemmin käyttäneet komplementin estäjähoitoa), sekä potilailla, jotka ovat aiemmin saaneet komplementin estäjähoitoa (ekulitsumabia saaneet). ) nuoret osallistujat.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

34

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1020
        • Research Site
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 8035
        • Research Site
      • Esplugues de Llobregat, Espanja, 8950
        • Research Site
      • La Coruna, Espanja, 15006
        • Research Site
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Research Site
  • Italia
      • Milano, Italia, 20122
        • Research Site
  • Korean tasavalta
      • Jeju-do, Korean tasavalta, 63241
        • Research Site
      • Seoul, Korean tasavalta, 03080
        • Research Site
      • Yangsan-si, Korean tasavalta, 50612
        • Research Site
  • Saksa
      • Heidelberg, Saksa, 69120
        • Research Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G3 8SJ
        • Research Site
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Research Site
  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Yhdysvallat, 33021
        • Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Research Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Research Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198
        • Research Site
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
        • Research Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28203
        • Research Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 17 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Täydennyksen estäjähoito ei ollut käytössä:

  1. Osallistujat syntymästä alle 18-vuotiaisiin ja painavat ≥5 kilogrammaa (kg) suostumushetkellä.
  2. Osallistujia ei ollut aiemmin hoidettu komplementin estäjillä.
  3. Todisteita tromboottisesta mikroangiopatiasta (TMA), mukaan lukien alhainen verihiutaleiden määrä, hemolyysi (punasolujen hajoaminen verisuonten sisällä) ja munuaisten toiminnan heikkeneminen.
  4. Dokumentoitu meningokokkirokotus enintään 3 vuotta ennen annostelua ja rokotus Streptococcus pneumoniaea ja Haemophilus influenzae tyyppi b:tä vastaan.
  5. Hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten osallistujien ja miespuolisten osallistujien, joiden naiskumppani on hedelmällisessä iässä, on täytynyt käyttää erittäin tehokasta ehkäisyä seulonnasta alkaen ja sitä on jatkettava vähintään 8 kuukautta viimeisen ravulitsumabiannoksen jälkeen.

Kokenut ekulitsumabi:

  1. Osallistujat 12–<18-vuotiaat (muut kuin japanilaiset paikat) tai <18-vuotiaat (japanilaiset paikat), joita oli hoidettu ekulitsumabilla aHUS:n annostelusuosituksen mukaisesti vähintään 90 päivää ennen seulontaa.
  2. Osallistujat, joilla on dokumentoitu aHUS-diagnoosi.
  3. Osallistujat, joilla oli kliinisiä todisteita vasteesta ekulitsumabiin, jotka osoittivat vakaat TMA-parametrit seulonnassa.
  4. Dokumentoitu meningokokkirokotus enintään 3 vuotta ennen annostelua ja rokotus Streptococcus pneumoniaea ja Haemophilus influenzae tyyppi b:tä vastaan.
  5. Hedelmällisessä iässä olevien naisten ja miespuolisten osallistujien, joiden naiskumppani on hedelmällisessä iässä, on täytynyt käyttää erittäin tehokasta ehkäisyä seulonnasta alkaen ja sitä on jatkettava vähintään 8 kuukautta viimeisen ravulitsumabiannoksen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Tunnettu familiaalinen tai hankittu ADAMTS13 ("disintegriini ja metalloproteinaasi, jossa on trombospondiinityyppi 1 motiivi, jäsen 13") puutos (aktiivisuus <5 %).
  2. Tunnettu Shiga-toksiiniin liittyvä hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä.
  3. Positiivinen suora Coombsin testi.
  4. Naiset, jotka suunnittelivat raskautta tutkimuksen aikana tai olivat parhaillaan raskaana tai imettävät.
  5. Tunnistettu lääkkeen altistumiseen liittyvä hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä.
  6. Luuydinsiirto/hematopoieettinen kantasolusiirto viimeisen 6 kuukauden aikana ennen seulonnan alkamista.
  7. Hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä, joka liittyy kobalamiini C:n aineenvaihdunnan tunnettuihin geneettisiin vaurioihin.
  8. Tunnettu systeeminen skleroosi (skleroderma), systeeminen lupus erythematosus tai antifosfolipidivasta-ainepositiivisuus tai -oireyhtymä.
  9. Krooninen dialyysi (määritelty säännölliseksi dialyysiksi loppuvaiheen munuaissairauden munuaiskorvaushoitona.
  10. Ekulitsumabia kokeneille osallistujille muiden komplementin estäjien kuin ekulitsumabin aiempi käyttö.
  11. Ekulitsumabia kokeneiden osallistujien tiedossa olevat epänormaalit TMA-parametrit 90 päivän sisällä ennen seulontaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ravulitsumabi

Osallistujille annettiin painoon perustuvia annoksia ravulitsumabia 8 viikon välein ≥ 20 kg painaville osallistujille tai 4 viikon välein alle 20 kg painaville osallistujille yhteensä 26 viikon tutkimushoidon aikana alkuperäisen arviointijakson aikana.

Alkuarviointijakson jälkeen osallistujat siirtyivät jatkojaksolle, jossa kaikki osallistujat jatkoivat painoon perustuvaa ylläpitoannostaan, kunnes tuote rekisteröitiin tai hyväksyttiin (maakohtaisten määräysten mukaisesti) tai enintään 4,5 vuoden ajan sen mukaan, kumpi tapahtui ensin.
Biologinen: Ravulitsumabi
Osallistuja sai painoon perustuvia annoksia 26 viikon ajan alkuarviointijakson aikana. Osallistujat saivat kyllästysannoksen päivänä 1, jota seurasi ylläpitoannostus päivänä 15 ja sen jälkeen kerran 8 viikon välein osallistujille, jotka painavat ≥ 20 kg, tai kerran neljässä viikossa, jos osallistuja painaa < 20 kg.
Muut nimet:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttiosuus komplementin estäjähoitoa aiemmin saamattomista osallistujista, joilla on täydellinen tromboottinen mikroangiopatia (TMA) vaste viikolla 26
Aikaikkuna: Viikko 26
Täydellinen TMA-vaste 26 viikon alkuarviointijakson aikana on yhdistetty tulosmittaus, joka vaati hematologisten parametrien (verihiutalemäärä ja laktaattidehydrogenaasi [LDH]) normalisointia ja munuaisten toiminnan parantamista (seerumin kreatiniinin lasku ≥ 25 % lähtötasosta); dialyysipotilaiden lähtötaso määritettiin vähintään 6 päivää dialyysin päättymisen jälkeen. Osallistujien oli täytettävä nämä kriteerit kahdessa erillisessä arvioinnissa, jotka tehtiin vähintään 4 viikon (28 päivän) välein, ja kaikki mittaukset niiden välillä. Jotta osallistuja voitaisiin katsoa vastaajaksi 26 viikon alkuarviointijakson aikana, viimeisin aika, jolloin osallistuja saattoi täyttää vastauskriteerit, oli 28 päivää ennen viikon 26 (päivä 183) arviointia. Tässä tutkimuksessa ei suunniteltu virallisia tilastollisia vertailuanalyysejä. Prosenttiosuus vastaajien perusteella hoidettujen osallistujien joukossa. Luottamusväli (CI) perustuu tarkkoihin luottamusrajoihin käyttämällä Clopper Pearson -menetelmää.
Viikko 26

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujat, joiden CKD-vaihe on muuttunut perustilasta viikoilla 26 ja 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 26 ja viikko 52
CKD-vaihe esitetään muutoksena lähtötasosta osallistujilla, jotka paranivat (pois lukien ne, joilla on vaihe 1 [normaali munuaisten toiminta] lähtötilanteessa, koska he eivät voi parantua), pahenevat (pois lukien ne, joilla oli vaihe 5 lähtötasolla, koska ne eivät voi pahentua) ja Pysyi samana verrattuna CKD-vaiheeseen lähtötilanteessa. Lähtötaso johdettiin viimeisimmän saatavilla olevan eGFR:n perusteella ennen hoidon aloittamista. Vaihe 5 pidettiin pahimpana kategoriana, kun taas vaihe 1 parhaana. Jokaiselle kategorialle annettiin osuuden kaksipuolinen 95 % luottamusväli, joka perustui tarkkoihin luottamusrajoihin Clopper-Pearsonin menetelmää käyttäen. CKD-vaihe luokiteltiin National Kidney Foundationin kroonisen munuaistaudin vaiheen perusteella.
Perustaso, viikko 26 ja viikko 52
Verihiutaleiden määrän muutos lähtötasosta viikoilla 26 ja 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26 ja viikko 52
Verihiutaleiden määrän hematologinen TMA-parametri tehtiin yhteenveto lähtötasolla sekä viikolla 26 ja viikolla 52 käyttämällä kuvaavia tilastoja jatkuville muuttujille lähtötasosta muutokselle. Tulokset ilmoitetaan verihiutaleina*10^9/litra (L) verta.
Lähtötilanne, viikko 26 ja viikko 52
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka eivät ole aiemmin saaneet komplementti-inhibiittorihoitoa, joiden hemoglobiini nousi lähtötasosta ≥20 g/l viikkojen 26 ja 52 aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26 ja viikolle 52 asti
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden hemoglobiini nousi lähtötasosta ≥ 20 g/l, joka havaittiin kahdessa erillisessä arvioinnissa, jotka tehtiin vähintään 4 viikon (28 päivän) välein, ja kaikki mittaukset näiden välissä, arvioitiin viikkojen 26 ja 52 aikana ja esitetään. vastaajien prosenttiosuutena sekä kaksipuolinen 95 % luottamusväli. 95 %:n luottamusvälit perustuvat Clopper-Pearson-menetelmän tarkkoihin luottamusrajoihin. Jotta osallistujaa pidettäisiin vastaajana 26 viikon ja 52 viikon jatkojaksojen aikana, viimeisin aika, jolloin osallistuja saattoi ensimmäisen kerran täyttää vastauskriteerit, oli 28 päivää ennen vastaavia viikon 26 ja 52 arvioita (vastauksen osat säilyivät vähintään 28 päivää).
Lähtötilanne viikolle 26 ja viikolle 52 asti
Aika suorittaa TMA-vaste komplementti-inhibiittorihoitoa aiemmin saamatta oleville osallistujille
Aikaikkuna: Lähtötilanne vähintään viikolle 52 ja viikkoon 111 asti
Osallistujat, jotka eivät saaneet vastausta, sensuroitiin viimeisen käynnin tai tutkimuksen keskeytymispäivänä analyysin suorittamishetkellä. TMA-vastauksen valmistumisaika ilmoitetaan päivinä. Vahvistetun täydellisen TMA-vasteen tapahtuma-aikaa pidettiin ensimmäisenä ajankohtana, jolloin kaikki täydellisen TMA-vasteen kriteerit täyttyivät. Osallistujien oli täytettävä kaikki täydelliset TMA-vastekriteerit kahdessa erillisessä arvioinnissa, jotka tehtiin vähintään 4 viikon (28 päivän) välein, ja kaikki mittaukset niiden välillä.
Lähtötilanne vähintään viikolle 52 ja viikkoon 111 asti
Osallistujat, jotka eivät tarvitse dialyysiä viikoilla 26 ja 52
Aikaikkuna: Viikko 26 ja viikko 52
Osallistujien, jotka tarvitsevat dialyysihoitoa 5 päivän sisällä ennen ALXN1210-hoidon aloittamista, raportoitujen osallistujien määrä, jotka eivät enää tarvitse dialyysiä.
Viikko 26 ja viikko 52
Täydellisen TMA-vasteen saaneiden komplementin estäjähoitoa aiemmin saaneiden osallistujien osuus viikolla 52
Aikaikkuna: Viikko 52
Raportoidaan vastaajiksi katsottujen osallistujien osuus sekä kaksipuolinen 95 % luottamusväli, joka perustuu Clopper Pearsonin menetelmää käyttäviin tarkkoihin luottamusrajoihin.
Viikko 52
Muutos lähtötasosta eGFR:ssä viikoilla 26 ja 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26 ja viikko 52
EGFR:n arvioimasta munuaisten toiminnasta tehtiin yhteenveto lähtötilanteessa ja viikkojen 26 ja 52 aikapisteissä käyttäen kuvaavia tilastoja jatkuville muuttujille havaittulle arvolle sekä muutokselle lähtötasosta. Perustason arvo määriteltiin ennen ensimmäistä tutkimuslääkeinfuusiota suoritettujen arvioiden arvojen keskiarvona (näihin voi sisältyä tuloksia seulonnasta ja 1. päivän käynnistä). Arvo 10 ml/min/1,73 m^2 eGFR:lle laskettiin osallistujille, jotka tarvitsivat dialyysiä akuutin munuaisvaurion vuoksi. Havaittu arvo ja muutos lähtötilanteesta ilmoitetaan ml/min/1,73 m^2. Lisääntyminen osoitti munuaisten toiminnan paranemista.
Lähtötilanne, viikko 26 ja viikko 52
Muutos lähtötasosta LDH:ssa viikoilla 26 ja 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26 ja viikko 52
Seerumin LDH:n hematologinen TMA-parametri tehtiin yhteenveto lähtötasolla sekä viikolla 26 ja viikolla 52 käyttämällä kuvaavia tilastoja jatkuville muuttujille lähtötasosta muutokselle. Tulokset ilmoitetaan yksiköissä (U)/l seerumia.
Lähtötilanne, viikko 26 ja viikko 52
Hemoglobiinin muutos lähtötasosta viikoilla 26 ja 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26 ja viikko 52
Hematologinen TMA-parametri hemoglobiinitasosta tehtiin yhteenveto lähtötasolla sekä viikolla 26 ja viikolla 52 käyttämällä kuvaavia tilastoja jatkuville muuttujille lähtötasosta muutokselle. Tulokset ilmoitetaan grammoina (g)/l verta.
Lähtötilanne, viikko 26 ja viikko 52
Muutos elämänlaadun perustasosta mitattuna kroonisen sairauden hoidon (FACIT) toiminnallisella arvioinnilla - väsymysversion 4 kyselylomake (osallistujat ≥ 5-vuotiaat) viikoilla 26 ja 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26 ja viikko 52
Yli 5-vuotiaiden osallistujien elämänlaatua arvioitiin lasten FACIT-väsymyskyselyllä (raportoivat osallistujat, jotka olivat ilmoittautumishetkellä ≥ 8-vuotiaita; omaishoitajan raportoitu tai hoitajan apu osallistujille, jotka olivat 5–<8-vuotiaita täyttänyt ilmoittautumishetkellä). FACIT-väsymystiedot tehtiin yhteenvetona lähtötilanteessa ja jokaisessa lähtötilanteen jälkeisessä aikapisteessä käyttämällä kuvaavia tilastoja jatkuville muuttujille havaittulle arvolle sekä muutokselle lähtötasosta. FACIT Fatigue Version 4 -kyselylomake lähtötilanteessa ja jokainen infuusion jälkeinen aikapiste pisteytettiin käyttämällä tavallisia pisteytysalgoritmeja. Pistemäärä vaihtelee välillä 0–52, ja korkeampi pistemäärä tarkoittaa vähemmän väsymystä. Pisteiden nousu osoitti elämänlaadun paranemista.
Lähtötilanne, viikko 26 ja viikko 52

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 31. elokuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 20. joulukuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 20. joulukuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 24. huhtikuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 24. huhtikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 27. huhtikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 15. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 14. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ALXN1210-aHUS-312
  • 2016-002499-29 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Ravulitsumabi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Gambia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa