Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A ravulizumab vizsgálata atípusos hemolitikus urémiás szindrómában (aHUS) szenvedő gyermekeknél és serdülőknél

2024. március 14. frissítette: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

3. fázis, nyílt, többközpontú vizsgálat az ALXN1210-ről atípusos hemolitikus urémiás szindrómában (aHUS) szenvedő gyermekeknél és serdülőknél

A vizsgálat célja a ravulizumab hatékonyságának felmérése a betegség aktivitásának szabályozásában olyan aHUS-ban szenvedő gyermekeknél és serdülőknél, akik korábban nem alkalmaztak komplement inhibitort (korábban komplementgátló kezelésben nem részesültek), valamint olyan betegeknél, akik korábban már komplementgátlót kaptak (ekulizumabot már kezeltek). ) serdülő résztvevők.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

34

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Belgium
      • Brussels, Belgium, 1020
        • Research Site
  • Egyesült Királyság
      • Glasgow, Egyesült Királyság, G3 8SJ
        • Research Site
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
        • Research Site
  • Egyesült Államok
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Egyesült Államok, 33021
        • Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Research Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
        • Research Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68198
        • Research Site
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Egyesült Államok, 07601
        • Research Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28203
        • Research Site
  • Koreai Köztársaság
      • Jeju-do, Koreai Köztársaság, 63241
        • Research Site
      • Seoul, Koreai Köztársaság, 03080
        • Research Site
      • Yangsan-si, Koreai Köztársaság, 50612
        • Research Site
  • Németország
      • Heidelberg, Németország, 69120
        • Research Site
  • Olaszország
      • Milano, Olaszország, 20122
        • Research Site
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 8035
        • Research Site
      • Esplugues de Llobregat, Spanyolország, 8950
        • Research Site
      • La Coruna, Spanyolország, 15006
        • Research Site
      • Valencia, Spanyolország, 46026
        • Research Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 17 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

Kiegészítő gátló kezelés naiv:

  1. Születéstől 18 évesnél fiatalabb résztvevők, akik a beleegyezés időpontjában 5 kg-nál nagyobb súlyúak.
  2. A résztvevőket korábban nem kezelték komplementgátlókkal.
  3. A thromboticus microangiopathia (TMA) bizonyítéka, beleértve az alacsony vérlemezkeszámot, a hemolízist (a vörösvértestek felbomlása az erekben) és a csökkent veseműködést.
  4. Dokumentált meningococcus elleni védőoltás az adagolás előtt legfeljebb 3 évvel, valamint Streptococcus pneumoniae és b típusú Haemophilus influenzae elleni védőoltás.
  5. A fogamzóképes korú női résztvevőknek és a fogamzóképes korú női partnerekkel rendelkező férfi résztvevőknek rendkívül hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazniuk a szűréstől kezdve, és legalább 8 hónapig a ravulizumab utolsó adagját követően.

Tapasztalt ekulizumab:

  1. 12 és 18 év közötti (nem japán helyszínek) vagy 18 évesnél fiatalabb (japán telephelyek) résztvevők, akiket a szűrést megelőzően legalább 90 napig ekulizumabbal kezeltek az aHUS-ra vonatkozó felcímkézett adagolási ajánlás szerint.
  2. Az aHUS dokumentált diagnózisával rendelkező résztvevők.
  3. Azok a résztvevők, akiknél az ekulizumabra adott válasz klinikai bizonyítéka volt, és a szűréskor stabil TMA-paraméterek jelezték.
  4. Dokumentált meningococcus elleni védőoltás az adagolás előtt legfeljebb 3 évvel, valamint Streptococcus pneumoniae és b típusú Haemophilus influenzae elleni védőoltás.
  5. A fogamzóképes korú nőknek és a fogamzóképes korú női partnerekkel rendelkező férfi résztvevőknek rendkívül hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazniuk a szűréstől kezdve, és a ravulizumab utolsó adagját követő legalább 8 hónapig.

Kizárási kritériumok:

  1. Ismert családi vagy szerzett ADAMTS13 ("egy dezintegrin és metalloproteináz 1-es típusú trombospondin motívummal, 13. tag") hiány (aktivitás <5%).
  2. Ismert Shiga-toxinnal kapcsolatos hemolitikus urémiás szindróma.
  3. Pozitív közvetlen Coombs-teszt.
  4. Nők, akik terhességet terveztek a vizsgálat során, vagy éppen terhesek vagy szoptattak.
  5. Azonosított gyógyszerexpozícióval kapcsolatos hemolitikus urémiás szindróma.
  6. Csontvelő-transzplantáció/hematopoetikus őssejt-transzplantáció a szűrés megkezdése előtti utolsó 6 hónapban.
  7. A kobalamin C metabolizmusának ismert genetikai hibáihoz kapcsolódó hemolitikus urémiás szindróma.
  8. Ismert szisztémás szklerózis (szkleroderma), szisztémás lupus erythematosus vagy antifoszfolipid antitest-pozitivitás vagy szindróma.
  9. Krónikus dialízis (a definíció szerint a rendszeres dialízis a végstádiumú vesebetegség vesepótló terápiájaként).
  10. Az ekulizumabot már tapasztalt résztvevők esetében az ekulizumabon kívüli komplement inhibitorok előzetes alkalmazása.
  11. Az ekulizumabot már tapasztalt résztvevők esetében a szűrést megelőző 90 napon belül bármely ismert kóros TMA-paraméter.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Ravulizumab

A résztvevőknek ezt követően a 20 kg-nál nagyobb testtömegű résztvevők esetében 8 hetente, a 20 kg-nál kisebb testtömegű résztvevőknek pedig 4 hetente egyszer adták be a ravulizumabot, a kezdeti értékelési időszakban összesen 26 hetes vizsgálati kezelés alatt.

A kezdeti értékelési időszak után a résztvevők egy meghosszabbítási időszakra váltottak, amelyben minden résztvevő folytatta a testtömeg-alapú fenntartó adagját a termék regisztrációjáig vagy jóváhagyásáig (az országspecifikus szabályozásnak megfelelően), vagy legfeljebb 4,5 évig, attól függően, hogy melyik következett be előbb.
Biológiai: Ravulizumab
A résztvevő a kezdeti értékelési időszak alatt 26 hétig testtömeg-alapú adagokat kapott. A résztvevők telítő adagot kaptak az 1. napon, majd fenntartó adagolást a 15. napon, majd ezt követően 8 hetente egyszer a 20 kg-nál nagyobb testtömegű résztvevők esetében, vagy 4 hetente egyszer a 20 kg-nál kisebb testtömegű résztvevők esetében.
Más nevek:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Komplementinhibitor-kezelésben még nem részesült, teljes thromboticus mikroangiopátiára (TMA) reagáló résztvevők százalékos aránya a 26. héten
Időkeret: 26. hét
A teljes TMA-válasz a 26 hetes kezdeti értékelési periódus során egy olyan összetett eredménymérték, amely a hematológiai paraméterek (thrombocytaszám és laktát-dehidrogenáz [LDH]) normalizálását és a vesefunkció javulását (a szérum kreatininszintjének ≥25%-os csökkenése a kiindulási értékhez képest) követelte meg. a dializált résztvevők esetében az alapvonalat legalább 6 nappal a dialízis befejezése után állapították meg. A résztvevőknek meg kellett felelniük ezeknek a kritériumoknak 2 külön értékelésnél, amelyeket legalább 4 hét (28 nap) különbséggel végeztek, és a közöttük lévő méréseket. Ahhoz, hogy a résztvevő a 26 hetes kezdeti értékelési időszak során válaszadónak minősüljön, a legkésőbbi időpont, amikor a résztvevő először teljesítette a válaszadási kritériumokat, 28 nappal a 26. heti (183. nap) értékelés előtt volt. Formális statisztikai összehasonlító elemzéseket nem terveztek ehhez a tanulmányhoz. Százalék a kezelt résztvevők válaszadói alapján. A megbízhatósági intervallum (CI) pontos konfidenciahatárokon alapul, a Clopper Pearson módszerrel.
26. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Résztvevők, akiknek a kiindulási állapothoz képest megváltozott a CKD stádiuma a 26. és az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 26. hét és 52. hét
A krónikus vesebetegség stádiuma a kiindulási állapothoz képest javult (kivéve azokat, akiknek az 1. stádiumban [normál vesefunkció] a kiindulási állapotban, mivel nem tudnak javulni), romlott (kivéve azokat, akiknek a kiindulási állapota 5. stádiumban van, mivel nem romolhat) és A kiindulási CKD-stádiumhoz képest ugyanaz maradt. Az alapértéket a kezelés megkezdése előtti utolsó elérhető eGFR alapján határozták meg. Az 5. szakaszt a legrosszabb, míg az 1. szakaszt a legjobb kategóriának tekintették. A Clopper-Pearson módszerrel pontos megbízhatósági határokon alapuló, kétoldalú 95%-os CI-t minden kategóriára megadtunk. A krónikus vesebetegség stádiumát az Országos Vesealapítvány krónikus vesebetegség stádiuma alapján osztályozták.
Alapállapot, 26. hét és 52. hét
A vérlemezkeszám változása a kiindulási értékhez képest a 26. és az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 26. hét és 52. hét
A vérlemezkeszám hematológiai TMA-paraméterét a kiinduláskor, valamint a 26. és az 52. héten összegeztük a kiindulási értékhez képesti változás folyamatos változóira vonatkozó leíró statisztikák felhasználásával. Az eredményeket vérlemezkék*10^9/liter (L) vérben adják meg.
Alapállapot, 26. hét és 52. hét
A komplement inhibitor kezelésben még nem részesült résztvevők százalékos aránya, akiknél a hemoglobin a kiindulási értékhez képest 20 g/l-nél magasabb a 26. és 52. héten keresztül
Időkeret: Kiindulási állapot a 26. hétig és az 52. hétig
Azon résztvevők százalékos arányát, akiknél a hemoglobinszint ≥20 g/l-rel emelkedett a kiindulási értékhez képest, amelyet két, legalább 4 hetes (28 napos) különbséggel végzett mérések során figyeltek meg, és a közöttük lévő méréseket a 26. és az 52. hétig értékelték, és bemutatják. a válaszadók százalékos aránya, valamint a kétoldali 95%-os CI. A 95%-os CI-k pontos megbízhatósági határokon alapulnak a Clopper-Pearson módszerrel. Ahhoz, hogy a résztvevő a 26 hetes és az 52 hetes meghosszabbítási időszak során válaszadónak minősüljön, a legkésőbbi időpont, amikor a résztvevő először teljesíthette a válaszadási kritériumokat, 28 nappal a megfelelő 26. és 52. heti értékelés előtt volt (a válasz összetevői legalábbis megmaradtak 28 nap).
Kiindulási állapot a 26. hétig és az 52. hétig
Ideje befejezni a TMA-választ a komplementinhibitor-kezelésben még nem részesült résztvevőknél
Időkeret: Kiindulási állapot legalább az 52. hétig és a 111. hétig
Azokat a résztvevőket, akik nem válaszoltak, cenzúrázták az utolsó látogatás vagy a vizsgálat megszakításának időpontjában, amikor az elemzést elvégezték. A TMA válasz befejezésének ideje napokban van megadva. A megerősített teljes TMA-válasz eseményének időpontját tekintettük az első időpontnak, amikor a teljes TMA-válasz minden kritériuma teljesült. A résztvevőknek teljesíteniük kellett az összes teljes TMA válaszkritériumot 2 külön értékelés során, amelyeket legalább 4 hét (28 nap) különbséggel végeztek, és minden mérés közben.
Kiindulási állapot legalább az 52. hétig és a 111. hétig
Azok a résztvevők, akik nem igényelnek dialízist a 26. és az 52. héten
Időkeret: 26. és 52. hét
Azon résztvevők esetében, akiknek az ALXN1210 kezelés megkezdése előtt 5 napon belül dialízisre volt szükségük, a jelentésben szerepel azoknak a résztvevőknek a száma, akiknek már nincs szükségük dialízisre.
26. és 52. hét
Komplementinhibitor-kezelésben még nem részesült, teljes TMA-reakciót mutató résztvevők aránya az 52. héten
Időkeret: 52. hét
A Clopper Pearson-módszert alkalmazó pontos megbízhatósági határokon alapuló kétoldalú 95%-os CI-vel együtt a válaszadónak tekintett résztvevők arányát közölték.
52. hét
Változás az alapvonalhoz képest az eGFR-ben a 26. és az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 26. hét és 52. hét
Az eGFR által értékelt veseműködést a kiinduláskor, valamint a 26. és 52. heti időpontokban összegeztük a megfigyelt érték folytonos változóira vonatkozó leíró statisztikák felhasználásával, valamint a kiindulási értékhez képesti változást. A kiindulási értéket az első vizsgálati gyógyszer-infúzió előtt végzett értékelések átlagaként határozták meg (ezek magukban foglalhatják a szűrés és az 1. napi vizit eredményeit). 10 ml/perc/1,73 érték Az eGFR m^2 értékét az akut vesekárosodás miatt dialízisre szoruló résztvevők esetében imputáltuk. A megfigyelt értéket és az alapvonalhoz viszonyított változást ml/perc/1,73 egységben adtuk meg m^2. A növekedés a vesefunkció javulását jelezte.
Alapállapot, 26. hét és 52. hét
Változás az LDH kiindulási értékéhez képest a 26. és az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 26. hét és 52. hét
A szérum LDH hematológiai TMA-paraméterét a kiinduláskor, valamint a 26. és az 52. héten összegeztük a kiindulási értékhez képesti változás folyamatos változóira vonatkozó leíró statisztikák segítségével. Az eredményeket egységben (U)/L szérumban adjuk meg.
Alapállapot, 26. hét és 52. hét
A hemoglobin kiindulási értékének változása a 26. és az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 26. hét és 52. hét
A hemoglobinszint hematológiai TMA-paraméterét a kiinduláskor, valamint a 26. és az 52. héten összegeztük a kiindulási értékhez képesti változás folyamatos változóira vonatkozó leíró statisztikák felhasználásával. Az eredményeket gramm (g)/l vérben adjuk meg.
Alapállapot, 26. hét és 52. hét
Változás a kiindulási életminőségben a krónikus betegségek terápiájának funkcionális értékelése (FACIT) – fáradtság 4. verziójú kérdőív (4. verziójú résztvevők) mérése alapján (5 évesnél idősebb résztvevők) a 26. és az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 26. hét és 52. hét
Az 5 évesnél idősebb résztvevők életminőségét a gyermekgyógyászati ​​FACIT-fáradtság kérdőív segítségével értékelték (ezt a 8 évesnél idősebb résztvevők jelentették a beiratkozáskor; a gondozó jelentett vagy a gondozói segítség az 5 és 8 év közötti résztvevők esetében életkor a beiratkozáskor). A FACIT fáradtság adatait az alapvonalon és minden alapvonal utáni időpontban összegezték a megfigyelt érték folyamatos változóinak leíró statisztikáinak, valamint az alapvonalhoz képesti változásnak a segítségével. A FACIT Fatigue Version 4 kérdőívet a kiinduláskor és minden egyes infúzió utáni időpontban standard pontozási algoritmusokkal értékelték. A pontszám 0 és 52 között mozog, a magasabb pontszám kevesebb fáradtságot jelez. A pontszám növekedése az életminőség javulását jelezte.
Alapállapot, 26. hét és 52. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. augusztus 31.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. december 20.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. december 20.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. április 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. április 24.

Első közzététel (Tényleges)

2017. április 27.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. március 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 14.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ALXN1210-aHUS-312
  • 2016-002499-29 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Ravulizumab

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Iran

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel