Estudo do Ravulizumabe em Crianças e Adolescentes com Síndrome Hemolítico-Urêmica Atípica (SHUa)

Critério de inclusão:

Tratamento Inibidor do Complemento Naïve:

1. Participantes desde o nascimento até <18 anos de idade e pesando ≥5 quilos (kg) no momento do consentimento.
2. Os participantes não haviam sido previamente tratados com inibidores do complemento.
3. Evidência de microangiopatia trombótica (TMA), incluindo baixa contagem de plaquetas, hemólise (quebra de glóbulos vermelhos dentro dos vasos sanguíneos) e diminuição da função renal.
4. Vacinação meningocócica documentada não mais de 3 anos antes da administração e vacinação contra Streptococcus pneumoniae e Haemophilus influenzae tipo b.
5. Participantes do sexo feminino com potencial para engravidar e participantes do sexo masculino com parceiras do sexo feminino com potencial para engravidar devem ter usado contracepção altamente eficaz desde a triagem e continuando até pelo menos 8 meses após a última dose de ravulizumabe.

Experiência com Eculizumabe:

1. Participantes entre 12 e <18 anos de idade (locais não japoneses) ou <18 anos de idade (locais japoneses) que foram tratados com eculizumabe de acordo com a recomendação de dosagem rotulada para SHUa por pelo menos 90 dias antes da triagem.
2. Participantes com diagnóstico documentado de SHUa.
3. Participantes com evidência clínica de resposta ao eculizumabe indicado por parâmetros de TMA estáveis ​​na triagem.
4. Vacinação meningocócica documentada não mais de 3 anos antes da administração e vacinação contra Streptococcus pneumoniae e Haemophilus influenzae tipo b.
5. Mulheres com potencial para engravidar e participantes do sexo masculino com parceiras com potencial para engravidar devem ter usado contracepção altamente eficaz desde a triagem e continuando até pelo menos 8 meses após a última dose de ravulizumabe.

Critério de exclusão:

1. Deficiência de ADAMTS13 familiar ou adquirida conhecida ("uma desintegrina e metaloproteinase com um motivo de trombospondina tipo 1, membro 13") (atividade <5%).
2. Conhecida síndrome hemolítico-urêmica relacionada à toxina Shiga.
3. Teste de Coombs direto positivo.
4. Mulheres que planejaram engravidar durante o estudo ou estavam atualmente grávidas ou amamentando.
5. Síndrome hemolítico-urêmica relacionada à exposição a drogas identificada.
6. Transplante de medula óssea/transplante de células-tronco hematopoiéticas nos últimos 6 meses antes do início da triagem.
7. Síndrome hemolítico-urêmica relacionada a defeitos genéticos conhecidos do metabolismo da cobalamina C.
8. Esclerose sistêmica conhecida (esclerodermia), lúpus eritematoso sistêmico ou positividade ou síndrome de anticorpos antifosfolípides.
9. Diálise crônica (definida como diálise regular como terapia de substituição renal para doença renal terminal.
10. Para participantes com experiência em eculizumabe, uso anterior de inibidores do complemento além do eculizumabe.
11. Para participantes com experiência em eculizumabe, quaisquer parâmetros de TMA anormais conhecidos dentro de 90 dias antes da triagem.