Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus profylaktisen emitsitsumabin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi hemofilia A -potilailla, joilla on estäjiä (STASEY)

maanantai 17. toukokuuta 2021 päivittänyt: Hoffmann-La Roche

Yksihaarainen, monikeskusfaasi IIIB:n kliininen tutkimus profylaktisen emitsitsumabin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi hemofilia A -potilailla, joilla on estäjiä

Tämä on vaiheen IIIb, yksihaarainen, avoin, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan emitsitsumabin turvallisuutta ja siedettävyyttä osallistujilla, joilla on synnynnäinen hemofilia A, joilla on dokumentoitu tekijä VIII:n (FVIII) estäjiä ilmoittautumisen yhteydessä. Noin 200 osallistujaa, vähintään 12-vuotias, otetaan mukaan tähän tutkimukseen, ja heidän odotetaan osallistuvan noin 85 paikkaan maailmanlaajuisesti. Osallistujat saavat viikoittaisen alkuannoksen profylaktista emitsitsumabia ihonalaisesti 4 viikon ajan, minkä jälkeen viikoittainen ylläpitoannos ihon alle jäljellä olevan 2 vuoden hoitojakson ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

195

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Rotterdam, Alankomaat, 3015 GJ
        • Erasmus MC / location Sophia Kinderziekenhuis
      • Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital; Haematology
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • Brasilia
    • PR
      • Curitiba, PR, Brasilia, 80045-145
        • Centro de Hematologia E Hemoterapia Do Parana - Hemepar
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brasilia, 20211-030
        • Instituto Estadual de Hema
    • SP
      • Campinas, SP, Brasilia, 13083-888
        • Hospital das Clinicas - UNICAMP
      • Ribeirao Preto, SP, Brasilia, 14051-140
        • Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - Universidade de Sao Paulo
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Hospital Universitario Vall de Hebron; Unidad de Hemofília
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Hospital Universitario la Paz; Servicio de Hematologia
      • Malaga, Espanja, 29010
        • Hospital Regional Universitario Carlos Haya; Servicio de Hematologia
      • Sevilla, Espanja, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Hematologia
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Hospital Universitario la Fe; Servicio de Hematologia
  • Guatemala
      • Guatemala, Guatemala, 01010
        • Oncomedica
  • Intia
      • Pune, Intia, 411001
        • Grant Medical Foundation, Ruby Hall Clinic
    • Karnataka
      • Bengaluru, Karnataka, Intia, 560034
        • St. John's Medical College & Hospital; Department of Medicine
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Intia, 400012
        • King Edward Memorial Hospital and Seth G.S. Medical College; Department of Hematology
      • Mumbai, Maharashtra, Intia, 400078
        • Fortis Hospitals Limited
      • Pune, Maharashtra, Intia, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital; Hematology & Bone Marrow Unit
      • Vellore, Maharashtra, Intia, 632004
        • Christian Medical College & Hospital; Department of Haematology
    • WEST Bengal
      • Kolkata, WEST Bengal, Intia, 700014
        • Nil Ratan Sircar Medical College and Hospital; Department of Hematology
  • Israel
      • Tel Hashomer, Israel, 5262100
        • Sheba Medical Center - National Hemophilia Center
  • Italia
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italia, 80131
        • AOU Federico II; Medicina Clinica Chirurgia Centro Emocoaugulopatie e Emofilia
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italia, 40138
        • AOU Policlinico S. Orsola Malpighi; U.O. Angiologia e Malattie della Coagulazione Marino Golinelli
      • Parma, Emilia-Romagna, Italia, 43126
        • AOU di Parma; Dip Emergenza-Urgenza Centro Riferimento Regionale per l'emofilia
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 00161
        • Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia; Dip Biot Cel e Ematol
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20122
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
    • Piemonte
      • Torino, Piemonte, Italia, 10126
        • AO Città Salute e Scienza D-Osp S. G. Battista Molinette; SSCVD Malattie Tromboti e Emorragiche
    • Sicilia
      • Palermo, Sicilia, Italia, 90127
        • Azienda Uni Ria Policlinico P. Giaccone ; Divisione Di Ematologia E Trapianto
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italia, 50134
        • AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
    • Veneto
      • Padova, Veneto, Italia, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova; Centro Emofilia
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2V2
        • Kaye Edmonton Clinic
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R2H 2A6
        • CancerCare Manitoba; Neuro-Oncology
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Health Sciences Center
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Kolumbia
      • Localidad Puente Aranda, Kolumbia, 111611
        • Centro de Atención e Investigación Médica CAIMED S.A.S
      • Medellin, Kolumbia, 050034
        • Hospital Pablo Tobón Uribe
  • Meksiko
      • Mexico City, Meksiko, 02990
        • Hospital de Especialidades Centro Medico Nacional La Raza; Haematology
    • Mexico CITY (federal District)
      • Distrito Federal, Mexico CITY (federal District), Meksiko, 06726
        • Hospital General de Mexico
      • Mexico City, Mexico CITY (federal District), Meksiko, 06720
        • CENTRO MEDICO NACIONAL SIGLO XXI; Banco de Sangre
  • Panama
      • Panama City, Panama, 0824
        • Complejo Hospitalario Arnulfo Arias Madrid; Servicio de Hematología
  • Portugali
      • Coimbra, Portugali, 3041-853
        • Hospital Geral; Servico de Imuno-Hemoterapia
      • Lisboa, Portugali, 1649-035
        • Hospital de Santa Maria; Servico de Imuno-Hemoterapia; Servico de Imuno-Hemoterapia
      • Porto, Portugali, 4200-319
        • Hospital de Sao Joao; Servico de Imuno-Hemoterapia; Servico de Imuno-Hemoterapia
  • Puola
      • Warsaw, Puola, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii; Klinika Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych
  • Romania
      • Timisoara, Romania, 300011
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Hospital for Children; First Pediatric Clinic
  • Ruotsi
      • Göteborg, Ruotsi, 413 45
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset; Koagulationscentrum
      • Solna, Ruotsi, 171 64
        • Karolinska Universitetssjukhuset; Koagulationsmottagningen
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee, Angiologie und Hämostaseologie
      • Bonn, Saksa, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn; Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
      • Frankfurt/M., Saksa, 60590
        • Hämophiliezentrum Med. Klinik III/Institut für Transfusionsmedizin; Johann Wolfgang Goethe-Univers.
      • Leipzig, Saksa, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig, Innere Medizin, Neurologie, Dermatologie; Zentrum für Hämostaseologie
      • Mörfelden-Walldorf, Saksa, 64546
        • Hämophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
      • München, Saksa, 80336
        • Klinikum der Universität München, Campus Innenstadt; Hämostaseologische Ambulanz/Hämophiliezentrum
  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre; Oncology
  • Suomi
      • Helsinki, Suomi, 00290
        • Helsingin yliopistollinen keskussairaala, Meilahden sairaala
  • Sveitsi
      • Bern, Sveitsi, 3010
        • Inselspital Bern; Hämatologie und Hämatologisches Zentrallabor
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, 1134
        • Magyar Honvédség Egészségügyi Központ; Országos Haemophilia Központ
      • Győr, Unkari, 9023
        • Országos Vérellátó Szolgálat - Győri Regionális Vérellátó Központ
      • Pecs, Unkari, 7624
        • University of Pecs, I st Dept of Internal Medicine
  • Venäjän federaatio
      • Moscow, Venäjän federaatio, 125167
        • "Hematological Scientific Center
      • Moscow, Venäjän federaatio, 119049
        • Morozov Children's Municipal Clinical Hospital. Haematology department
      • Saint Petersburg, Venäjän federaatio, 191186
        • City Outpatient Clinic #37, City Hemophilia Treatment Center
      • Samara, Venäjän federaatio, 443099
        • Samara State Medical University
    • Altaj
      • Barnaul, Altaj, Venäjän federaatio, 656024
        • Regional State Budgetary Institution of Healthcare "Regional Cinilcal Hospital"; Pulmonology
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QS
        • Royal Free Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 2ES
        • The Royal London Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary; Non-Malignant Haematology Research
      • Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tutkijan arvion mukaan halu ja kyky noudattaa suunniteltuja käyntejä, hoitosuunnitelmia, laboratoriotutkimuksia ja muita tutkimusmenettelyjä, mukaan lukien potilaiden raportoimat tuloskyselyt (PRO) ja verenvuotopäiväkirjat käyttämällä elektronista laitetta tai paperia
  • Tietoisen suostumuksen ajankohtana vähintään 12-vuotias
  • Synnynnäisen hemofilia A:n diagnoosi pysyvillä FVIII:n estäjillä
  • Dokumentoitu hoito ohitusaineilla tai FVIII-konsentraateilla viimeisen 6 kuukauden aikana (tilauksesta tai ennaltaehkäisystä). Ennaltaehkäisy on lopetettava viimeistään päivää ennen emitistsumabihoidon aloittamista
  • Riittävä hematologinen, maksan ja munuaisten toiminta
  • Hedelmällisessä iässä olevat naiset: suostumus pysymään pidättäytymisestä (välttämättä heteroseksuaalista yhdyntää) tai käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää, jonka epäonnistumisprosentti on < 1 % vuodessa hoitojakson aikana ja vähintään viiden eliminaation puoliintumisajan (24 viikkoa) ajan viimeisen emitistsumabiannoksen jälkeen

Poissulkemiskriteerit:

  • Muu perinnöllinen tai hankittu verenvuotohäiriö kuin hemofilia A
  • Käynnissä oleva (tai aiot saada tutkimuksen aikana) immuunitoleranssin induktiohoito (ITI) (profylaksiahoito FVIII:lla ja/tai ohituslääkkeillä on lopetettava ennen osallistumista). ITI-hoitoa saavat potilaat ovat kelvollisia, kun 72 tunnin pesujakso on suoritettu ennen ensimmäistä emitsitsumabin antoa
  • Anamneesi laittomien huumeiden tai alkoholin väärinkäyttöä 12 kuukauden aikana ennen seulontaa tutkijan arvion mukaan
  • Suuri tromboottisen mikroangiopatian (TMA) riski (esim. sinulla on aiemmin ollut TMA:ta tai suvussa) tutkijan arvion mukaan
  • Aiempi (viimeisten 12 kuukauden aikana) tai nykyinen tromboembolisen sairauden hoito (lukuun ottamatta aikaisempaa katetriin liittyvää tromboosia, jolle antitromboottista hoitoa ei ole parhaillaan käynnissä) tai tämänhetkiset tromboembolisen sairauden merkit
  • Muut sairaudet (esim. tietyt autoimmuunisairaudet), jotka voivat lisätä verenvuodon tai tromboosin riskiä
  • Aiemmin kliinisesti merkittävä yliherkkyysreaktio, joka liittyy monoklonaalisiin vasta-ainehoitoihin tai emitistsumabi-injektion komponentteihin
  • Tunnettu ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio, jonka CD4-määrä <200 solua/μl 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa
  • Systeemisten immunomodulaattoreiden (esim. interferonin tai rituksimabin) käyttö tutkimuksen yhteydessä tai suunnitellun käytön aikana tutkimuksen aikana, lukuun ottamatta antiretroviraalista hoitoa
  • Samanaikainen sairaus, hoito tai poikkeavuus kliinisissä laboratoriotutkimuksissa, jotka voivat häiritä tutkimuksen suorittamista tai jotka tutkijan tai sponsorin mielestä estävät potilaan turvallisen osallistumisen tutkimukseen ja sen loppuun saattamisen tai tutkimustulosten tulkinnan
  • Vastaanotto: Emisitsumabi aikaisemmassa tutkimustutkimuksessa; Tutkimuslääke hemofiilisen verenvuodon hoitoon tai riskin vähentämiseen viiden puoliintumisajan sisällä viimeisestä lääkkeen annosta; Ei-hemofiliaan liittyvä tutkimuslääke viimeisten 30 päivän tai viiden puoliintumisajan aikana sen mukaan, kumpi on lyhyempi; tai mikä tahansa samanaikainen tutkimuslääke.
  • Raskaus tai imetys tai aikomus tulla raskaaksi tutkimuksen aikana
  • Positiivinen seerumin raskaustestitulos 7 päivän sisällä ennen emitsitsumabihoidon aloittamista (vain naiset)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: 1,5 mg/kg Emitistsumabi QW
Osallistujat saavat viikoittaiset alkuannokset profylaktista emitistsumabia ihonalaisesti 4 viikon ajan, minkä jälkeen ylläpitoannokset, jotka koostuvat puolesta aloitusannoksesta, annetaan ihonalaisesti jäljellä olevan 2 vuoden hoitojakson ajan.
Lääke: Emisitsumabi
Aloitusannostus on 3 mg/kg/viikko ihonalaisesti 4 viikon ajan; Ylläpitoannostus on 1,5 mg/kg/viikko ihonalaisesti jäljellä olevan 2 vuoden hoitojakson ajan.
Muut nimet:
  • Hemlibra
  • RO5534262
  • ACE910

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Yleinen yhteenveto haittatapahtumia saaneiden osallistujien lukumäärästä, vakavuus arvioitu Maailman terveysjärjestön (WHO) toksisuusasteikon mukaan
Aikaikkuna: Perustasosta opintojen päättymiseen (enintään 2 vuotta)
Tutkijat etsivät tietoa haittatapahtumista (AE) jokaisessa kontaktissa osallistujien kanssa. WHO:n toksisuusluokitusasteikkoa käytettiin AE:n vakavuuden (eli AE:n intensiteetin) arvioimiseen; Kaikki haittavaikutukset, joita ei ole erityisesti lueteltu WHO:n toksisuusluokitusasteikolla, arvioitiin vakavuuden suhteen seuraavien asteikkojen mukaan: Aste 1 on lievä; Aste 2 on kohtalainen, aste 3 on vaikea; Aste 4 on hengenvaarallinen; ja luokka 5 on kuolema. Vakavuudesta riippumatta jotkin haittavaikutukset ovat saattaneet täyttää myös vakavuuskriteerit. Termit "vakava" ja "vakava" eivät ole synonyymejä; vakavuus ja vakavuus arvioitiin riippumattomasti kunkin AE:n osalta. aPCC = aktivoitu protrombiinikompleksikonsentraatti
Perustasosta opintojen päättymiseen (enintään 2 vuotta)
Haittatapahtumien (AE) määrä 100 potilasvuotta kohden kaikkien asteen haittavaikutusten, vakavien ja ≥3 asteen haittavaikutusten osalta
Aikaikkuna: Perustasosta opintojen päättymiseen (enintään 2 vuotta)
Tutkijat etsivät tietoa haittatapahtumista (AE) jokaisessa kontaktissa osallistujien kanssa. WHO:n toksisuusluokitusasteikkoa käytettiin AE:n vakavuuden (eli AE:n intensiteetin) arvioimiseen; Kaikki haittavaikutukset, joita ei ole erityisesti lueteltu WHO:n toksisuusluokitusasteikolla, arvioitiin vakavuuden suhteen seuraavien asteikkojen mukaan: Aste 1 on lievä; Aste 2 on kohtalainen, aste 3 on vaikea; Aste 4 on hengenvaarallinen; ja luokka 5 on kuolema. Vakavuudesta riippumatta jotkin haittavaikutukset ovat saattaneet täyttää myös vakavuuskriteerit. Termit "vakava" ja "vakava" eivät ole synonyymejä; vakavuus ja vakavuus arvioitiin riippumattomasti kunkin AE:n osalta. AE-tiheys 100 potilasvuotta kohden laskettiin seuraavasti: AE Rate = (havaittujen haittavaikutusten määrä/riskipotilasvuosien kokonaismäärä)*100. Riskipotilasvuodet yhteensä on tutkimushoidon aloittamisen (tutkimuspäivä 1) ja seurannan päättymisen välisten ajanjaksojen (vuosina) summa kaikkien potilaiden kesken.
Perustasosta opintojen päättymiseen (enintään 2 vuotta)
Osallistujien määrä hematologian ja biokemian laboratorioparametritestin tulosten mukaan siirtymänä WHO:n toksisuusasteesta lähtötilanteessa huonoimpaan WHO:n toksisuusasteeseen lähtötilanteen jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 2, 3 ja 5; Kuukaudet 3, 6, 9, 12 ja 18; ja ennenaikaisen lopettamisen/opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Maailman terveysjärjestön (WHO) myrkyllisyysluokitusasteikkoa käytettiin laboratoriopoikkeavuuksien vakavuuden määrittämiseen (eli vertailualueen ulkopuolisten testitulosten) hematologisille ja biokemiallisille parametreille; Arvosana 0 on normaali ja asteet 1–4 edustavat parametrin pahenemistasoja normaalialueen ulkopuolella poikkeavuuden määritetyssä suunnassa (korkea ja matala ovat vastaavasti alueen ylä- ja alapuolella). Kaikkia laboratoriopoikkeavuuksia ei pidetty haittatapahtumana (AE). Laboratoriotestitulos ilmoitettiin AE:ksi, jos se täytti jonkin seuraavista kriteereistä: siihen liittyi kliinisiä oireita; johti muutokseen tutkimushoidossa; johtanut lääketieteelliseen toimenpiteeseen tai muutokseen samanaikaisessa hoidossa; tai se oli kliinisesti merkittävä tutkijan arvioiden mukaan. Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi saatavilla olevaksi arvioksi ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä vastaanottamista. Abs = absoluuttinen määrä; SGOT/AST = aspartaattiaminotransferaasi; SGPT/ALT = alaniiniaminotransferaasi
Lähtötilanne, viikot 2, 3 ja 5; Kuukaudet 3, 6, 9, 12 ja 18; ja ennenaikaisen lopettamisen/opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Muutos lähtötilanteesta kehon lämpötilassa määritettyinä ajankohtina
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 2, 3 ja 5; Kuukaudet 3, 6, 9, 12 ja 18; ja ennenaikaisen lopettamisen/opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Mitattuja elintärkeitä merkkejä olivat ruumiinlämpö, ​​pulssi ja hengitystiheys, systolinen ja diastolinen verenpaine sekä paino. Hoitopäivinä mittaukset suoritettiin ennen emitsitsumabin antamista.
Lähtötilanne, viikot 2, 3 ja 5; Kuukaudet 3, 6, 9, 12 ja 18; ja ennenaikaisen lopettamisen/opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Muutos lähtötasosta systolisessa verenpaineessa määritettyinä ajankohtina
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 2, 3 ja 5; Kuukaudet 3, 6, 9, 12 ja 18; ja ennenaikaisen lopettamisen/opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Mitattuja elintärkeitä merkkejä olivat ruumiinlämpö, ​​pulssi ja hengitystiheys, systolinen ja diastolinen verenpaine sekä paino. Hoitopäivinä mittaukset suoritettiin ennen emitsitsumabin antamista.
Lähtötilanne, viikot 2, 3 ja 5; Kuukaudet 3, 6, 9, 12 ja 18; ja ennenaikaisen lopettamisen/opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Diastolisen verenpaineen muutos lähtötilanteesta tiettyinä ajankohtina
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 2, 3 ja 5; Kuukaudet 3, 6, 9, 12 ja 18; ja ennenaikaisen lopettamisen/opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Mitattuja elintärkeitä merkkejä olivat ruumiinlämpö, ​​pulssi ja hengitystiheys, systolinen ja diastolinen verenpaine sekä paino. Hoitopäivinä mittaukset suoritettiin ennen emitsitsumabin antamista.
Lähtötilanne, viikot 2, 3 ja 5; Kuukaudet 3, 6, 9, 12 ja 18; ja ennenaikaisen lopettamisen/opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Muutos lähtötasosta sykenopeudessa määritetyissä aikapisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 2, 3 ja 5; Kuukaudet 3, 6, 9, 12 ja 18; ja ennenaikaisen lopettamisen/opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Mitattuja elintärkeitä merkkejä olivat ruumiinlämpö, ​​pulssi ja hengitystiheys, systolinen ja diastolinen verenpaine sekä paino. Hoitopäivinä mittaukset suoritettiin ennen emitsitsumabin antamista.
Lähtötilanne, viikot 2, 3 ja 5; Kuukaudet 3, 6, 9, 12 ja 18; ja ennenaikaisen lopettamisen/opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Hengitystiheyden muutos lähtötasosta määrättyinä ajankohtina
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 2, 3 ja 5; Kuukaudet 3, 6, 9, 12 ja 18; ja ennenaikaisen lopettamisen/opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Mitattuja elintärkeitä merkkejä olivat ruumiinlämpö, ​​pulssi ja hengitystiheys, systolinen ja diastolinen verenpaine sekä paino. Hoitopäivinä mittaukset suoritettiin ennen emitsitsumabin antamista.
Lähtötilanne, viikot 2, 3 ja 5; Kuukaudet 3, 6, 9, 12 ja 18; ja ennenaikaisen lopettamisen/opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Muutos lähtötasosta kehon painossa määritettyinä ajankohtina
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 2, 3 ja 5; Kuukaudet 3, 6, 9, 12 ja 18; ja ennenaikaisen lopettamisen/opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Mitattuja elintärkeitä merkkejä olivat ruumiinlämpö, ​​pulssi ja hengitystiheys, systolinen ja diastolinen verenpaine sekä paino. Hoitopäivinä mittaukset suoritettiin ennen emitsitsumabin antamista.
Lähtötilanne, viikot 2, 3 ja 5; Kuukaudet 3, 6, 9, 12 ja 18; ja ennenaikaisen lopettamisen/opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Mallipohjaiset vuosittaiset verenvuodot (ABR) hoidetuille verenvuodoille, kaikille verenvuodoille, hoidetuille nivelvuotoille, hoidetuille kohdenivelten verenvuodoille ja hoidetuille spontaaneille verenvuodoille
Aikaikkuna: Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta annoksen suurentamiseen tai hoidon lopettamiseen (mediaani [min-max] tehokkuusjakso: 103,14 [1,1-108,3] viikkoa)
Verenvuotojen lukumäärä tehokkuusjakson aikana analysoitiin ABR:nä käyttämällä negatiivista binomiaalista regressiomallia. Hoidetut verenvuodot: verenvuodot, joita seuraa hemofilialääkitys, jonka on raportoitu olevan "verenvuotoa koskeva hoito". Kaikki verenvuodot: sisältävät sekä käsitellyt että käsittelemättömät verenvuodot. Hoidetut nivelverenvuodot: hoidetut verenvuodot, joissa verenvuodon tyyppi oli "nivelverenvuoto", johon liittyy vähintään yksi seuraavista oireista: "ihon lisääntynyt turvotus tai lämpö nivelellä", "kivun lisääntyminen" tai "pienentynyt liikerata tai vaikeus käyttää liitos perusviivaan verrattuna". Käsitellyt kohdenivelverenvuodot: hoidetut nivelverenvuodot, jotka ilmenivät kohdenivelessä, joka määritellään niveleksi, jossa esiintyi ≥3 hoidettua nivelvuotoa 24 viikon aikana ennen tutkimukseen osallistumista. Hoidetut spontaanit verenvuodot: hoidetut verenvuodot, joihin ei ole tunnettuja muita vaikuttavia tekijöitä, kuten trauma tai toimenpide/leikkaus. Kaikista verenvuototyypeistä leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot suljettiin pois. Annoksen suurentamisen jälkeen esiintyvät verenvuotot on suljettu pois.
Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta annoksen suurentamiseen tai hoidon lopettamiseen (mediaani [min-max] tehokkuusjakso: 103,14 [1,1-108,3] viikkoa)
Keskimääräiset lasketut vuotuiset verenvuodot (ABR) hoidetuille verenvuodoille, kaikille verenvuodoille, hoidetuille nivelvuotoille, hoidetuille kohdenivelten verenvuodoille ja hoidetuille spontaaneille verenvuodoille
Aikaikkuna: Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta annoksen suurentamiseen tai hoidon lopettamiseen (mediaani [min-max] tehokkuusjakso: 103,14 [1,1-108,3] viikkoa)
Verenvuotojen lukumäärä tehojakson aikana laskettiin seuraavasti: ABR = (vuotojen lukumäärä/päivien lukumäärä tehojakson aikana) x 365,25. Hoidetut verenvuodot: verenvuodot, joita seuraa hemofilialääkitys, jonka on raportoitu olevan "verenvuotoa koskeva hoito". Kaikki verenvuodot: sisältävät sekä käsitellyt että käsittelemättömät verenvuodot. Hoidetut nivelverenvuodot: hoidetut verenvuodot, joissa verenvuodon tyyppi oli "nivelverenvuoto", johon liittyy vähintään yksi seuraavista oireista: "ihon lisääntynyt turvotus tai lämpö nivelellä", "kivun lisääntyminen" tai "pienentynyt liikerata tai vaikeus käyttää liitos perusviivaan verrattuna". Käsitellyt kohdenivelverenvuodot: hoidetut nivelverenvuodot, jotka ilmenivät kohdenivelessä, joka määritellään niveleksi, jossa esiintyi ≥3 hoidettua nivelvuotoa 24 viikon aikana ennen tutkimukseen osallistumista. Hoidetut spontaanit verenvuodot: hoidetut verenvuodot, joihin ei ole tunnettuja muita vaikuttavia tekijöitä, kuten trauma tai toimenpide/leikkaus. Kaikilla tyypeillä leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot ja annoksen suurentamisen jälkeen ilmenevät verenvuodot suljettiin pois.
Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta annoksen suurentamiseen tai hoidon lopettamiseen (mediaani [min-max] tehokkuusjakso: 103,14 [1,1-108,3] viikkoa)
Laskettujen vuotuisten verenvuotojen mediaani (ABR) hoidetuille verenvuodoille, kaikille verenvuodoille, hoidetuille nivelvuotoille, hoidetuille kohdenivelten verenvuodoille ja hoidetuille spontaaneille verenvuodoille
Aikaikkuna: Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta annoksen suurentamiseen tai hoidon lopettamiseen (mediaani [min-max] tehokkuusjakso: 103,14 [1,1-108,3] viikkoa)
Verenvuotojen lukumäärä tehojakson aikana laskettiin seuraavasti: ABR = (vuotojen lukumäärä/päivien lukumäärä tehojakson aikana) x 365,25. Hoidetut verenvuodot: verenvuodot, joita seuraa hemofilialääkitys, jonka on raportoitu olevan "verenvuotoa koskeva hoito". Kaikki verenvuodot: sisältävät sekä käsitellyt että käsittelemättömät verenvuodot. Hoidetut nivelverenvuodot: hoidetut verenvuodot, joissa verenvuodon tyyppi oli "nivelverenvuoto", johon liittyy vähintään yksi seuraavista oireista: "ihon lisääntynyt turvotus tai lämpö nivelellä", "kivun lisääntyminen" tai "pienentynyt liikerata tai vaikeus käyttää liitos perusviivaan verrattuna". Käsitellyt kohdenivelverenvuodot: hoidetut nivelverenvuodot, jotka ilmenivät kohdenivelessä, joka määritellään niveleksi, jossa esiintyi ≥3 hoidettua nivelvuotoa 24 viikon aikana ennen tutkimukseen osallistumista. Hoidetut spontaanit verenvuodot: hoidetut verenvuodot, joihin ei ole tunnettuja muita vaikuttavia tekijöitä, kuten trauma tai toimenpide/leikkaus. Kaikilla tyypeillä leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot ja annoksen suurentamisen jälkeen ilmenevät verenvuodot suljettiin pois.
Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta annoksen suurentamiseen tai hoidon lopettamiseen (mediaani [min-max] tehokkuusjakso: 103,14 [1,1-108,3] viikkoa)
Osallistujien prosenttiosuus hoidettujen verenvuotojen luokitellun verenvuodon mukaan
Aikaikkuna: Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta annoksen suurentamiseen tai hoidon lopettamiseen (mediaani [min-max] tehokkuusjakso: 103,14 [1,1-108,3] viikkoa)
Hoidetut verenvuodot: verenvuodot, joita seuraa hemofilialääkitys, jonka on raportoitu olevan "verenvuotoa koskeva hoito". Leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot jätettiin pois. 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön: kaksi samantyyppistä ja samassa anatomisessa paikassa tapahtuvaa verenvuotoa lasketaan yhdeksi, jos toinen vuoto tapahtuu 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta. Mukana tiedot ennen titrausta vain niille osallistujille, joiden annosta on titrattu.
Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta annoksen suurentamiseen tai hoidon lopettamiseen (mediaani [min-max] tehokkuusjakso: 103,14 [1,1-108,3] viikkoa)
Osallistujien prosenttiosuus kaikkien vuotojen luokitellun vuotojen lukumäärän mukaan
Aikaikkuna: Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta annoksen suurentamiseen tai hoidon lopettamiseen (mediaani [min-max] tehokkuusjakso: 103,14 [1,1-108,3] viikkoa)
Kaikki verenvuodot: sisältävät sekä käsitellyt että käsittelemättömät verenvuodot. Leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot jätettiin pois. 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön: kaksi samantyyppistä ja samassa anatomisessa paikassa tapahtuvaa verenvuotoa lasketaan yhdeksi, jos toinen vuoto tapahtuu 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta. Mukana tiedot ennen titrausta vain niille osallistujille, joiden annosta on titrattu.
Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta annoksen suurentamiseen tai hoidon lopettamiseen (mediaani [min-max] tehokkuusjakso: 103,14 [1,1-108,3] viikkoa)
Osallistujien prosenttiosuus hoidettujen spontaanien verenvuotojen luokitellun lukumäärän mukaan
Aikaikkuna: Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta annoksen suurentamiseen tai hoidon lopettamiseen (mediaani [min-max] tehokkuusjakso: 103,14 [1,1-108,3] viikkoa)
Hoidetut spontaanit verenvuodot: hoidetut verenvuodot, joihin ei ole tunnettuja muita vaikuttavia tekijöitä, kuten trauma tai toimenpide/leikkaus. Leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot jätettiin pois. 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön: kaksi samantyyppistä ja samassa anatomisessa paikassa tapahtuvaa verenvuotoa lasketaan yhdeksi, jos toinen vuoto tapahtuu 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta. Mukana tiedot ennen titrausta vain niille osallistujille, joiden annosta on titrattu.
Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta annoksen suurentamiseen tai hoidon lopettamiseen (mediaani [min-max] tehokkuusjakso: 103,14 [1,1-108,3] viikkoa)
Osallistujien prosenttiosuus hoidettujen verenvuotojen luokiteltujen laskettujen vuotuisten verenvuotomäärien (ABR) mukaan
Aikaikkuna: Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta annoksen suurentamiseen tai hoidon lopettamiseen (mediaani [min-max] tehokkuusjakso: 103,14 [1,1-108,3] viikkoa)
Vuotojen määrä tehokkuusjakson aikana laskettiin ABR:nä kullekin osallistujalle käyttämällä seuraavaa kaavaa: ABR = (vuotojen lukumäärä / päivien lukumäärä tehokkuusjakson aikana) x 365,25. Hoidetut verenvuodot: verenvuodot, joita seuraa hemofilialääkitys, jonka on raportoitu olevan "verenvuotoa koskeva hoito". Leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot jätettiin pois. 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön: kaksi samantyyppistä ja samassa anatomisessa paikassa tapahtuvaa verenvuotoa lasketaan yhdeksi, jos toinen vuoto tapahtuu 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta. Mukana tiedot ennen titrausta vain niille osallistujille, joiden annosta on titrattu.
Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta annoksen suurentamiseen tai hoidon lopettamiseen (mediaani [min-max] tehokkuusjakso: 103,14 [1,1-108,3] viikkoa)
Osallistujien prosenttiosuus kaikkien vuotojen luokitellun lasketun vuosittaisen vuotuisen määrän (ABR) mukaan
Aikaikkuna: Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta annoksen suurentamiseen tai hoidon lopettamiseen (mediaani [min-max] tehokkuusjakso: 103,14 [1,1-108,3] viikkoa)
Vuotojen määrä tehokkuusjakson aikana laskettiin ABR:nä kullekin osallistujalle käyttämällä seuraavaa kaavaa: ABR = (vuotojen lukumäärä / päivien lukumäärä tehokkuusjakson aikana) x 365,25. Kaikki verenvuodot: sisältävät sekä käsitellyt että käsittelemättömät verenvuodot. Leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot jätettiin pois. 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön: kaksi samantyyppistä ja samassa anatomisessa paikassa tapahtuvaa verenvuotoa lasketaan yhdeksi, jos toinen vuoto tapahtuu 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta. Mukana tiedot ennen titrausta vain niille osallistujille, joiden annosta on titrattu.
Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta annoksen suurentamiseen tai hoidon lopettamiseen (mediaani [min-max] tehokkuusjakso: 103,14 [1,1-108,3] viikkoa)
Osallistujien prosenttiosuus hoidettujen spontaanin verenvuodon luokiteltujen laskettujen vuotuisten verenvuotojen mukaan
Aikaikkuna: Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta annoksen suurentamiseen tai hoidon lopettamiseen (mediaani [min-max] tehokkuusjakso: 103,14 [1,1-108,3] viikkoa)
Vuotojen määrä tehokkuusjakson aikana laskettiin ABR:nä kullekin osallistujalle käyttämällä seuraavaa kaavaa: ABR = (vuotojen lukumäärä / päivien lukumäärä tehokkuusjakson aikana) x 365,25. Hoidetut spontaanit verenvuodot: hoidetut verenvuodot, joihin ei ole tunnettuja muita vaikuttavia tekijöitä, kuten trauma tai toimenpide/leikkaus. Leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot jätettiin pois. 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön: kaksi samantyyppistä ja samassa anatomisessa paikassa tapahtuvaa verenvuotoa lasketaan yhdeksi, jos toinen vuoto tapahtuu 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta. Mukana tiedot ennen titrausta vain niille osallistujille, joiden annosta on titrattu.
Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta annoksen suurentamiseen tai hoidon lopettamiseen (mediaani [min-max] tehokkuusjakso: 103,14 [1,1-108,3] viikkoa)
Muutos lähtötasosta hemofilia-aikuisten elämänlaatua (Haem-A-QoL) koskevassa kyselylomakkeessa kokonaispistemäärä määrättyinä ajankohtina, aikuiset osallistujat
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Haem-A-QoL-kyselylomake suunniteltiin aikuisille osallistujille (yli 18-vuotiaille), joilla on hemofilia. Se koostuu 46 kohteesta, jotka käsittävät 10 aluetta: fyysinen terveys, hoito, työ ja koulu, hemofilian käsitteleminen, tunteet, perhesuunnittelu, tulevaisuus, kumppanuussuhteet ja seksuaalisuus, urheilu ja vapaa-aika sekä näkemys itsestäsi. Osallistujat arvioivat kohteet yhdellä viidestä vastausvaihtoehdosta: ei koskaan, harvoin, joskus, usein ja aina; vaikka joissakin kohteissa on myös "ei sovellettavissa" -vaihtoehto. Kokonaispistemäärä perustuu kunkin verkkotunnuksen pisteisiin ja vaihtelee välillä 0–100, ja alhaisemmat pisteet heijastavat parempaa elämänlaatua.
Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden lähtötasosta suurempi kuin vastaajien kynnys hemofilia-aikuisten elämänlaadun (Haem-A-QoL) -kyselylomakkeen kokonaispistemäärässä tiettyinä ajankohtina
Aikaikkuna: 3, 6, 12 ja 18 kuukauden iässä
Haem-A-QoL-kyselylomake suunniteltiin aikuisille osallistujille (yli 18-vuotiaille), joilla on hemofilia. Se koostuu 46 kohteesta, jotka käsittävät 10 aluetta: fyysinen terveys, hoito, työ ja koulu, hemofilian käsitteleminen, tunteet, perhesuunnittelu, tulevaisuus, kumppanuussuhteet ja seksuaalisuus, urheilu ja vapaa-aika sekä näkemys itsestäsi. Osallistujat arvioivat kohteet yhdellä viidestä vastausvaihtoehdosta: ei koskaan, harvoin, joskus, usein ja aina; vaikka joissakin kohteissa on myös "ei sovellettavissa" -vaihtoehto. Kokonaispistemäärä perustuu kunkin verkkotunnuksen pisteisiin ja vaihtelee välillä 0–100, ja alhaisemmat pisteet heijastavat parempaa elämänlaatua. Vastaajan kynnystä suurempi parannus määriteltiin vähintään 7 pisteen laskuna lähtötasosta Haem-A-QoL-kokonaispisteissä.
3, 6, 12 ja 18 kuukauden iässä
Muutos lähtötasosta hemofilia-aikuisten elämänlaadun (Haem-A-QoL) -kyselylomakkeen fyysisen terveyden toimialueen pistemäärässä määritettyinä ajankohtina, aikuiset osallistujat
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Haem-A-QoL-kyselylomake suunniteltiin aikuisille osallistujille (yli 18-vuotiaille), joilla on hemofilia. Se koostuu 46 kohteesta, jotka käsittävät 10 aluetta: fyysinen terveys, hoito, työ ja koulu, hemofilian käsitteleminen, tunteet, perhesuunnittelu, tulevaisuus, kumppanuussuhteet ja seksuaalisuus, urheilu ja vapaa-aika sekä näkemys itsestäsi. Osallistujat arvioivat kohteet yhdellä viidestä vastausvaihtoehdosta: ei koskaan, harvoin, joskus, usein ja aina; vaikka joissakin kohteissa on myös "ei sovellettavissa" -vaihtoehto. Kunkin verkkotunnuksen pistemäärät vaihtelevat välillä 0–100, ja alhaisemmat pisteet heijastavat parempaa elämänlaatua.
Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden lähtötasosta on suurempi kuin vastauskynnys hemofilia-aikuisten elämänlaadun (Haem-A-QoL) -kyselylomakkeen fyysisen terveyden verkkoalueen pistemäärässä tiettyinä ajankohtina
Aikaikkuna: 3, 6, 12 ja 18 kuukauden iässä
Haem-A-QoL-kyselylomake suunniteltiin aikuisille osallistujille (yli 18-vuotiaille), joilla on hemofilia. Se koostuu 46 kohteesta, jotka käsittävät 10 aluetta: fyysinen terveys, hoito, työ ja koulu, hemofilian käsitteleminen, tunteet, perhesuunnittelu, tulevaisuus, kumppanuussuhteet ja seksuaalisuus, urheilu ja vapaa-aika sekä näkemys itsestäsi. Osallistujat arvioivat kohteet yhdellä viidestä vastausvaihtoehdosta: ei koskaan, harvoin, joskus, usein ja aina; vaikka joissakin kohteissa on myös "ei sovellettavissa" -vaihtoehto. Kunkin verkkotunnuksen pistemäärät vaihtelevat välillä 0–100, ja alhaisemmat pisteet heijastavat parempaa elämänlaatua. Parannus, joka oli suurempi kuin vastauskynnys, määriteltiin vähintään 10 pisteen laskuna lähtötasosta Haem-A-QoL Physical Health -alueen pistemäärässä.
3, 6, 12 ja 18 kuukauden iässä
Muutos lähtötasosta hemofilia-aikuisten elämänlaadun (Haem-A-QoL) -kyselylomakkeen hoitoalueen pistemäärässä tiettyinä ajankohtina, aikuiset osallistujat
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Haem-A-QoL-kyselylomake suunniteltiin aikuisille osallistujille (yli 18-vuotiaille), joilla on hemofilia. Se koostuu 46 kohteesta, jotka käsittävät 10 aluetta: fyysinen terveys, hoito, työ ja koulu, hemofilian käsitteleminen, tunteet, perhesuunnittelu, tulevaisuus, kumppanuussuhteet ja seksuaalisuus, urheilu ja vapaa-aika sekä näkemys itsestäsi. Osallistujat arvioivat kohteet yhdellä viidestä vastausvaihtoehdosta: ei koskaan, harvoin, joskus, usein ja aina; vaikka joissakin kohteissa on myös "ei sovellettavissa" -vaihtoehto. Kunkin verkkotunnuksen pistemäärät vaihtelevat välillä 0–100, ja alhaisemmat pisteet heijastavat parempaa elämänlaatua.
Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Muutos lähtötasosta hemofilia-aikuisten elämänlaatua (Haem-A-QoL) koskevassa kyselylomakkeessa työ- ja koulualueen pisteet määrättyinä ajankohtina, aikuiset osallistujat
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Haem-A-QoL-kyselylomake suunniteltiin aikuisille osallistujille (yli 18-vuotiaille), joilla on hemofilia. Se koostuu 46 kohteesta, jotka käsittävät 10 aluetta: fyysinen terveys, hoito, työ ja koulu, hemofilian käsitteleminen, tunteet, perhesuunnittelu, tulevaisuus, kumppanuussuhteet ja seksuaalisuus, urheilu ja vapaa-aika sekä näkemys itsestäsi. Osallistujat arvioivat kohteet yhdellä viidestä vastausvaihtoehdosta: ei koskaan, harvoin, joskus, usein ja aina; vaikka joissakin kohteissa on myös "ei sovellettavissa" -vaihtoehto. Kunkin verkkotunnuksen pistemäärät vaihtelevat välillä 0–100, ja alhaisemmat pisteet heijastavat parempaa elämänlaatua.
Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Muutos lähtötilanteesta hemofilia-aikuisten elämänlaatua (Haem-A-QoL) koskevassa kyselyssä, jossa käsitellään hemofiliadomainin pistemäärää tiettyinä ajankohtina, aikuiset osallistujat
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Haem-A-QoL-kyselylomake suunniteltiin aikuisille osallistujille (yli 18-vuotiaille), joilla on hemofilia. Se koostuu 46 kohteesta, jotka käsittävät 10 aluetta: fyysinen terveys, hoito, työ ja koulu, hemofilian käsitteleminen, tunteet, perhesuunnittelu, tulevaisuus, kumppanuussuhteet ja seksuaalisuus, urheilu ja vapaa-aika sekä näkemys itsestäsi. Osallistujat arvioivat kohteet yhdellä viidestä vastausvaihtoehdosta: ei koskaan, harvoin, joskus, usein ja aina; vaikka joissakin kohteissa on myös "ei sovellettavissa" -vaihtoehto. Kunkin verkkotunnuksen pistemäärät vaihtelevat välillä 0–100, ja alhaisemmat pisteet heijastavat parempaa elämänlaatua.
Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Muutos lähtötasosta aikuisten hemofilia-aikuisten elämänlaadun (Haem-A-QoL) -kyselylomakkeen tuntemusten verkkotunnuksen pistemäärässä määritettyinä ajankohtina, aikuiset osallistujat
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Haem-A-QoL-kyselylomake suunniteltiin aikuisille osallistujille (yli 18-vuotiaille), joilla on hemofilia. Se koostuu 46 kohteesta, jotka käsittävät 10 aluetta: fyysinen terveys, hoito, työ ja koulu, hemofilian käsitteleminen, tunteet, perhesuunnittelu, tulevaisuus, kumppanuussuhteet ja seksuaalisuus, urheilu ja vapaa-aika sekä näkemys itsestäsi. Osallistujat arvioivat kohteet yhdellä viidestä vastausvaihtoehdosta: ei koskaan, harvoin, joskus, usein ja aina; vaikka joissakin kohteissa on myös "ei sovellettavissa" -vaihtoehto. Kunkin verkkotunnuksen pistemäärät vaihtelevat välillä 0–100, ja alhaisemmat pisteet heijastavat parempaa elämänlaatua.
Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Muutos lähtötasosta hemofilia-aikuisten elämänlaadun (Haem-A-QoL) -kyselylomakkeen perhesuunnittelutoimialueen pistemäärässä määritettyinä ajankohtina, aikuiset osallistujat
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Haem-A-QoL-kyselylomake suunniteltiin aikuisille osallistujille (yli 18-vuotiaille), joilla on hemofilia. Se koostuu 46 kohteesta, jotka käsittävät 10 aluetta: fyysinen terveys, hoito, työ ja koulu, hemofilian käsitteleminen, tunteet, perhesuunnittelu, tulevaisuus, kumppanuussuhteet ja seksuaalisuus, urheilu ja vapaa-aika sekä näkemys itsestäsi. Osallistujat arvioivat kohteet yhdellä viidestä vastausvaihtoehdosta: ei koskaan, harvoin, joskus, usein ja aina; vaikka joissakin kohteissa on myös "ei sovellettavissa" -vaihtoehto. Kunkin verkkotunnuksen pistemäärät vaihtelevat välillä 0–100, ja alhaisemmat pisteet heijastavat parempaa elämänlaatua.
Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Muutos lähtötasosta hemofilia aikuisten elämänlaatua (Haem-A-QoL) koskevassa kyselylomakkeessa tulevan verkkotunnuksen pisteet määrättyinä ajankohtina, aikuiset osallistujat
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Haem-A-QoL-kyselylomake suunniteltiin aikuisille osallistujille (yli 18-vuotiaille), joilla on hemofilia. Se koostuu 46 kohteesta, jotka käsittävät 10 aluetta: fyysinen terveys, hoito, työ ja koulu, hemofilian käsitteleminen, tunteet, perhesuunnittelu, tulevaisuus, kumppanuussuhteet ja seksuaalisuus, urheilu ja vapaa-aika sekä näkemys itsestäsi. Osallistujat arvioivat kohteet yhdellä viidestä vastausvaihtoehdosta: ei koskaan, harvoin, joskus, usein ja aina; vaikka joissakin kohteissa on myös "ei sovellettavissa" -vaihtoehto. Kunkin verkkotunnuksen pistemäärät vaihtelevat välillä 0–100, ja alhaisemmat pisteet heijastavat parempaa elämänlaatua.
Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Muutos lähtötasosta hemofilia-aikuisten elämänlaatua (Haem-A-QoL) koskevassa kyselylomakkeessa kumppanuus- ja seksuaalisuusalueen pisteet määrättyinä ajankohtina, aikuiset osallistujat
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Haem-A-QoL-kyselylomake suunniteltiin aikuisille osallistujille (yli 18-vuotiaille), joilla on hemofilia. Se koostuu 46 kohteesta, jotka käsittävät 10 aluetta: fyysinen terveys, hoito, työ ja koulu, hemofilian käsitteleminen, tunteet, perhesuunnittelu, tulevaisuus, kumppanuussuhteet ja seksuaalisuus, urheilu ja vapaa-aika sekä näkemys itsestäsi. Osallistujat arvioivat kohteet yhdellä viidestä vastausvaihtoehdosta: ei koskaan, harvoin, joskus, usein ja aina; vaikka joissakin kohteissa on myös "ei sovellettavissa" -vaihtoehto. Kunkin verkkotunnuksen pistemäärät vaihtelevat välillä 0–100, ja alhaisemmat pisteet heijastavat parempaa elämänlaatua.
Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Muutos lähtötasosta aikuisten hemofilia-aikuisten elämänlaadun (Haem-A-QoL) -kyselylomakkeen urheilu- ja vapaa-ajan pistemäärässä tiettyinä ajankohtina, aikuiset osallistujat
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Haem-A-QoL-kyselylomake suunniteltiin aikuisille osallistujille (yli 18-vuotiaille), joilla on hemofilia. Se koostuu 46 kohteesta, jotka käsittävät 10 aluetta: fyysinen terveys, hoito, työ ja koulu, hemofilian käsitteleminen, tunteet, perhesuunnittelu, tulevaisuus, kumppanuussuhteet ja seksuaalisuus, urheilu ja vapaa-aika sekä näkemys itsestäsi. Osallistujat arvioivat kohteet yhdellä viidestä vastausvaihtoehdosta: ei koskaan, harvoin, joskus, usein ja aina; vaikka joissakin kohteissa on myös "ei sovellettavissa" -vaihtoehto. Kunkin verkkotunnuksen pistemäärät vaihtelevat välillä 0–100, ja alhaisemmat pisteet heijastavat parempaa elämänlaatua.
Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Muutos lähtötilanteesta hemofilia-aikuisten elämänlaadun (Haem-A-QoL) -kyselylomakkeen näkemyksessä itsesi verkkotunnuksen pisteistä määrättyinä ajankohtina, aikuiset osallistujat
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Haem-A-QoL-kyselylomake suunniteltiin aikuisille osallistujille (yli 18-vuotiaille), joilla on hemofilia. Se koostuu 46 kohteesta, jotka käsittävät 10 aluetta: fyysinen terveys, hoito, työ ja koulu, hemofilian käsitteleminen, tunteet, perhesuunnittelu, tulevaisuus, kumppanuussuhteet ja seksuaalisuus, urheilu ja vapaa-aika sekä näkemys itsestäsi. Osallistujat arvioivat kohteet yhdellä viidestä vastausvaihtoehdosta: ei koskaan, harvoin, joskus, usein ja aina; vaikka joissakin kohteissa on myös "ei sovellettavissa" -vaihtoehto. Kunkin verkkotunnuksen pistemäärät vaihtelevat välillä 0–100, ja alhaisemmat pisteet heijastavat parempaa elämänlaatua.
Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Muutos lähtötasosta hemofilia-elämänlaadun lyhyen lomakkeen (Haemo-QoL-SF) kyselylomakkeen kokonaispistemäärän määrättyinä ajankohtina, nuoret osallistujat
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Haemo-QoL-SF suunniteltiin sarjaksi ikään liittyviä kyselylomakkeita, joilla mitataan hemofiliaa sairastavien lasten ja nuorten (12-17-vuotiaiden) terveyteen liittyvää elämänlaatua. Tämä versio sisältää 35 kohdetta ja kattaa yhdeksän lasten terveyteen liittyvän elämänlaadun kannalta merkityksellistä aluetta: fyysinen terveys, hoito, urheilu ja koulu, hemofilian käsitteleminen, tunteet, perhe, ystävät, muut ihmiset ja näkemys itsestäsi. Osallistujat arvioivat kohteet yhdellä viidestä vastausvaihtoehdosta: ei koskaan, harvoin, joskus, usein ja aina. Kokonaispistemäärä on johdettu kaikkien alojen pisteistä, ja asteikkopisteet vaihtelevat välillä 0–100, ja alhaisempi pistemäärä heijastaa parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden lähtötasosta on parempi kuin vastaajien kynnys hemofilia-elämänlaadun lyhyen lomakkeen (Haemo-QoL-SF) kyselylomakkeen kokonaispistemäärään tiettyinä ajankohtina
Aikaikkuna: 3, 6, 12 ja 18 kuukauden iässä
Haemo-QoL-SF suunniteltiin sarjaksi ikään liittyviä kyselylomakkeita, joilla mitataan hemofiliaa sairastavien lasten ja nuorten (12-17-vuotiaiden) terveyteen liittyvää elämänlaatua. Tämä versio sisältää 35 kohdetta ja kattaa yhdeksän lasten terveyteen liittyvän elämänlaadun kannalta merkityksellistä aluetta: fyysinen terveys, hoito, urheilu ja koulu, hemofilian käsitteleminen, tunteet, perhe, ystävät, muut ihmiset ja näkemys itsestäsi. Osallistujat arvioivat kohteet yhdellä viidestä vastausvaihtoehdosta: ei koskaan, harvoin, joskus, usein ja aina. Kokonaispistemäärä on johdettu kaikkien alojen pisteistä, ja asteikkopisteet vaihtelevat välillä 0–100, ja alhaisempi pistemäärä heijastaa parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua. Vastaajan kynnystä suurempi parannus määriteltiin vähintään 5 pisteen laskuksi Haemo-QoL-SF kokonaispistemäärässä.
3, 6, 12 ja 18 kuukauden iässä
Muutos lähtötasosta hemofilia-elämänlaadun lyhyen lomakkeen (Haemo-QoL-SF) kyselylomakkeen fyysisen terveyden toimialueen pistemäärässä määritettyinä ajankohtina, nuoret osallistujat
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Haemo-QoL-SF suunniteltiin sarjaksi ikään liittyviä kyselylomakkeita, joilla mitataan hemofiliaa sairastavien lasten ja nuorten (12-17-vuotiaiden) terveyteen liittyvää elämänlaatua. Tämä versio sisältää 35 kohdetta ja kattaa yhdeksän lasten terveyteen liittyvän elämänlaadun kannalta merkityksellistä aluetta: fyysinen terveys, hoito, urheilu ja koulu, hemofilian käsitteleminen, tunteet, perhe, ystävät, muut ihmiset ja näkemys itsestäsi. Osallistujat arvioivat kohteet yhdellä viidestä vastausvaihtoehdosta: ei koskaan, harvoin, joskus, usein ja aina. Asteikkopisteet vaihtelevat välillä 0–100, ja pienempi pistemäärä heijastaa parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden lähtötasosta on suurempi kuin vastaajien kynnys hemofilia-elämänlaadun lyhytmuotoisen (Haemo-QoL-SF) -kyselylomakkeen fyysisen terveyden verkkotunnuksen pistemäärälle määrättyinä ajankohtina
Aikaikkuna: 3, 6, 12 ja 18 kuukauden iässä
Haemo-QoL-SF suunniteltiin sarjaksi ikään liittyviä kyselylomakkeita, joilla mitataan hemofiliaa sairastavien lasten ja nuorten (12-17-vuotiaiden) terveyteen liittyvää elämänlaatua. Tämä versio sisältää 35 kohdetta ja kattaa yhdeksän lasten terveyteen liittyvän elämänlaadun kannalta merkityksellistä aluetta: fyysinen terveys, hoito, urheilu ja koulu, hemofilian käsitteleminen, tunteet, perhe, ystävät, muut ihmiset ja näkemys itsestäsi. Osallistujat arvioivat kohteet yhdellä viidestä vastausvaihtoehdosta: ei koskaan, harvoin, joskus, usein ja aina. Asteikkopisteet vaihtelevat välillä 0–100, ja pienempi pistemäärä heijastaa parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua. Vastaajien kynnystä suurempi parannus määriteltiin vähintään 10 pisteen laskuksi Haemo-QoL-SF Physical Health -alueen pisteissä.
3, 6, 12 ja 18 kuukauden iässä
Muutos lähtötilanteesta hemofilian elämänlaadun lyhyen lomakkeen (Haemo-QoL-SF) kyselylomakkeen hoitoalueen pistemäärässä tiettyinä ajankohtina, nuoret osallistujat
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Haemo-QoL-SF suunniteltiin sarjaksi ikään liittyviä kyselylomakkeita, joilla mitataan hemofiliaa sairastavien lasten ja nuorten (12-17-vuotiaiden) terveyteen liittyvää elämänlaatua. Tämä versio sisältää 35 kohdetta ja kattaa yhdeksän lasten terveyteen liittyvän elämänlaadun kannalta merkityksellistä aluetta: fyysinen terveys, hoito, urheilu ja koulu, hemofilian käsitteleminen, tunteet, perhe, ystävät, muut ihmiset ja näkemys itsestäsi. Osallistujat arvioivat kohteet yhdellä viidestä vastausvaihtoehdosta: ei koskaan, harvoin, joskus, usein ja aina. Asteikkopisteet vaihtelevat välillä 0–100, ja pienempi pistemäärä heijastaa parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Muutos lähtötasosta hemofilia-elämänlaadun lyhyen lomakkeen (Haemo-QoL-SF) kyselylomakkeen Urheilu- ja koulualueen pisteet määrättyinä ajankohtina, nuoret osallistujat
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Haemo-QoL-SF suunniteltiin sarjaksi ikään liittyviä kyselylomakkeita, joilla mitataan hemofiliaa sairastavien lasten ja nuorten (12-17-vuotiaiden) terveyteen liittyvää elämänlaatua. Tämä versio sisältää 35 kohdetta ja kattaa yhdeksän lasten terveyteen liittyvän elämänlaadun kannalta merkityksellistä aluetta: fyysinen terveys, hoito, urheilu ja koulu, hemofilian käsitteleminen, tunteet, perhe, ystävät, muut ihmiset ja näkemys itsestäsi. Osallistujat arvioivat kohteet yhdellä viidestä vastausvaihtoehdosta: ei koskaan, harvoin, joskus, usein ja aina. Asteikkopisteet vaihtelevat välillä 0–100, ja pienempi pistemäärä heijastaa parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Muutos lähtötasosta hemofilia-elämänlaadun lyhyen lomakkeen (Haemo-QoL-SF) -kyselylomakkeessa, jossa käsitellään hemofilia-alueen pistemäärää tiettyinä aikoina, nuoret osallistujat
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Haemo-QoL-SF suunniteltiin sarjaksi ikään liittyviä kyselylomakkeita, joilla mitataan hemofiliaa sairastavien lasten ja nuorten (12-17-vuotiaiden) terveyteen liittyvää elämänlaatua. Tämä versio sisältää 35 kohdetta ja kattaa yhdeksän lasten terveyteen liittyvän elämänlaadun kannalta merkityksellistä aluetta: fyysinen terveys, hoito, urheilu ja koulu, hemofilian käsitteleminen, tunteet, perhe, ystävät, muut ihmiset ja näkemys itsestäsi. Osallistujat arvioivat kohteet yhdellä viidestä vastausvaihtoehdosta: ei koskaan, harvoin, joskus, usein ja aina. Asteikkopisteet vaihtelevat välillä 0–100, ja pienempi pistemäärä heijastaa parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Muutos lähtötilanteesta hemofilia-elämänlaadun lyhyen lomakkeen (Haemo-QoL-SF) kyselylomakkeen tuntemusten verkkotunnuksen pisteet määrättyinä ajankohtina, nuoret osallistujat
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Haemo-QoL-SF suunniteltiin sarjaksi ikään liittyviä kyselylomakkeita, joilla mitataan hemofiliaa sairastavien lasten ja nuorten (12-17-vuotiaiden) terveyteen liittyvää elämänlaatua. Tämä versio sisältää 35 kohdetta ja kattaa yhdeksän lasten terveyteen liittyvän elämänlaadun kannalta merkityksellistä aluetta: fyysinen terveys, hoito, urheilu ja koulu, hemofilian käsitteleminen, tunteet, perhe, ystävät, muut ihmiset ja näkemys itsestäsi. Osallistujat arvioivat kohteet yhdellä viidestä vastausvaihtoehdosta: ei koskaan, harvoin, joskus, usein ja aina. Asteikkopisteet vaihtelevat välillä 0–100, ja pienempi pistemäärä heijastaa parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Muutos lähtötasosta hemofilia-elämänlaadun lyhyen lomakkeen (Haemo-QoL-SF) -kyselylomakkeen perheverkkotunnuksen pistemäärässä määritettyinä ajankohtina, nuoret osallistujat
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Haemo-QoL-SF suunniteltiin sarjaksi ikään liittyviä kyselylomakkeita, joilla mitataan hemofiliaa sairastavien lasten ja nuorten (12-17-vuotiaiden) terveyteen liittyvää elämänlaatua. Tämä versio sisältää 35 kohdetta ja kattaa yhdeksän lasten terveyteen liittyvän elämänlaadun kannalta merkityksellistä aluetta: fyysinen terveys, hoito, urheilu ja koulu, hemofilian käsitteleminen, tunteet, perhe, ystävät, muut ihmiset ja näkemys itsestäsi. Osallistujat arvioivat kohteet yhdellä viidestä vastausvaihtoehdosta: ei koskaan, harvoin, joskus, usein ja aina. Asteikkopisteet vaihtelevat välillä 0–100, ja pienempi pistemäärä heijastaa parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Muutos lähtötasosta hemofilia-elämänlaadun lyhyessä lomakkeessa (Haemo-QoL-SF) -kyselylomakkeen ystäväverkkotunnuksen pisteet määrättyinä ajankohtina, nuoret osallistujat
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Haemo-QoL-SF suunniteltiin sarjaksi ikään liittyviä kyselylomakkeita, joilla mitataan hemofiliaa sairastavien lasten ja nuorten (12-17-vuotiaiden) terveyteen liittyvää elämänlaatua. Tämä versio sisältää 35 kohdetta ja kattaa yhdeksän lasten terveyteen liittyvän elämänlaadun kannalta merkityksellistä aluetta: fyysinen terveys, hoito, urheilu ja koulu, hemofilian käsitteleminen, tunteet, perhe, ystävät, muut ihmiset ja näkemys itsestäsi. Osallistujat arvioivat kohteet yhdellä viidestä vastausvaihtoehdosta: ei koskaan, harvoin, joskus, usein ja aina. Asteikkopisteet vaihtelevat välillä 0–100, ja pienempi pistemäärä heijastaa parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Muutos lähtötilanteesta hemofilia-elämänlaadun lyhyessä lomakkeessa (Haemo-QoL-SF) -kyselyssä muiden ihmisten verkkotunnuksen pisteet määrättyinä ajankohtina, nuoret osallistujat
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Haemo-QoL-SF suunniteltiin sarjaksi ikään liittyviä kyselylomakkeita, joilla mitataan hemofiliaa sairastavien lasten ja nuorten (12-17-vuotiaiden) terveyteen liittyvää elämänlaatua. Tämä versio sisältää 35 kohdetta ja kattaa yhdeksän lasten terveyteen liittyvän elämänlaadun kannalta merkityksellistä aluetta: fyysinen terveys, hoito, urheilu ja koulu, hemofilian käsitteleminen, tunteet, perhe, ystävät, muut ihmiset ja näkemys itsestäsi. Osallistujat arvioivat kohteet yhdellä viidestä vastausvaihtoehdosta: ei koskaan, harvoin, joskus, usein ja aina. Asteikkopisteet vaihtelevat välillä 0–100, ja pienempi pistemäärä heijastaa parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Muutos lähtötasosta hemofilia-elämänlaadun lyhyen lomakkeen (Haemo-QoL-SF) -kyselylomakkeen näkemys itsesi verkkotunnuksen pisteistä määrättyinä ajankohtina, nuoret osallistujat
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Haemo-QoL-SF suunniteltiin sarjaksi ikään liittyviä kyselylomakkeita, joilla mitataan hemofiliaa sairastavien lasten ja nuorten (12-17-vuotiaiden) terveyteen liittyvää elämänlaatua. Tämä versio sisältää 35 kohdetta ja kattaa yhdeksän lasten terveyteen liittyvän elämänlaadun kannalta merkityksellistä aluetta: fyysinen terveys, hoito, urheilu ja koulu, hemofilian käsitteleminen, tunteet, perhe, ystävät, muut ihmiset ja näkemys itsestäsi. Osallistujat arvioivat kohteet yhdellä viidestä vastausvaihtoehdosta: ei koskaan, harvoin, joskus, usein ja aina. Asteikkopisteet vaihtelevat välillä 0–100, ja pienempi pistemäärä heijastaa parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Muutos lähtötasosta EuroQoL:n viisiulotteisen viiden tason kyselylomakkeessa (EQ-5D-5L) indeksin hyödyllisyyspisteet tietyissä aikapisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
EQ-5D-5L on yleinen, itseraportoitu, mieltymyksiin perustuva terveyshyötymittari, joka koostuu kuudesta kysymyksestä ja jota käytetään terveydentilan arvioimiseen ja farmakotaloudellisiin arviointeihin. Indeksin hyödyllisyyspisteet perustuvat osallistujan arvioon terveydestä viidellä asteikolla: liikkuvuus, itsehoito, tavanomaiset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus. Se vaihtelee välillä -0,224 ja 1, jolloin 0 vastaa kuolemaa ja 1 vastaa täydellistä terveyttä; negatiiviset arvot vastaavat kuolemaa huonompia terveystiloja. Korkeammat pisteet kertovat parempaa elämänlaatua.
Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Muutos lähtötasosta EuroQoL:n viisiulotteisen viiden tason kyselylomakkeen (EQ-5D-5L) elämänlaadun visuaalisen analogisen asteikon (VAS) pistemäärässä määritetyillä aikapisteillä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
EQ-5D-5L on yleinen, itseraportoitu, mieltymyksiin perustuva terveyshyötymittari, joka koostuu kuudesta kysymyksestä ja jota käytetään terveydentilan arvioimiseen ja farmakotaloudellisiin arviointeihin. Visuaalinen analoginen asteikko (VAS) on 0–100 pistettä, jolla osallistuja arvioi itse tämänhetkistä terveydentilaansa; 0 on huonoin terveys mitä voit kuvitella ja 100 on paras terveys, jonka voit kuvitella. Korkeammat pisteet heijastavat parempaa terveyttä.
Lähtötilanne (viikko 1), 3, 6, 12 ja 18 kuukautta ja ennenaikaisen lopettamisen tai opintojen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Prosenttiosuus osallistujista, jotka pitivät parempana uutta emitsitsumabihoitoa tai vanhaa hemofiliahoitoa tai ilman hoitoa, EmiPref-kyselyn mukaan
Aikaikkuna: Kuukausi 3
EmiPref-kyselyssä osallistujia pyydettiin määrittämään hoito, jonka he haluaisivat jatkaa sen jälkeen, kun he olivat saaneet hoidon aiemmalla episodisella tai profylaktisella hoito-ohjelmallaan ja ihonalaisella (SC) emisitsumabilla tai jos he eivät halunneet. 95 %:n luottamusvälit laskettiin yhdelle näytteen binomiaalille käyttäen Pearson-Clopper-menetelmää.
Kuukausi 3
Niiden osallistujien määrä ja prosenttiosuus, joilla on lääkeainevasta-aineita (ADA) emitistsumabia vastaan ​​milloin tahansa lähtötilanteen jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1), viikko 5 ja 3, 6, 9, 12 ja 18 kuukauden iässä sekä ennenaikaisen lopettamisen/tutkimuksen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
"ADA negatiivinen yhteensä" on kaikkien sellaisten koehenkilöiden summa, joiden ADA-testi oli negatiivinen kahdessa seuraavassa kategoriassa: "ADA-negatiivinen", ne, jotka ovat ennen annosta negatiiviset tai joista puuttuu ennen annosta edeltäviä ADA-tietoja ja joilla on kaikki negatiiviset ADA:n jälkeen. annos ADA tulokset; ja "ADA negatiivinen (hoitoon ei vaikuta)", alaryhmä, joka on ADA-positiivinen ennen annosta, mutta joilla ei ole ≥ 4-kertaista nousua annoksen jälkeisissä ADA-tasoissa verrattuna lähtötilanteen mittaukseen. "ADA-positiivinen kokonaismäärä" on kaikkien sellaisten koehenkilöiden summa, joiden ADA-testi oli positiivinen kahdessa seuraavassa kategoriassa: "ADA-positiivinen (tehostettu hoito)", ne, jotka ovat ADA-positiivisia ennen annosta ja joilla on ≥ 4-kertainen lisääntyminen hoidon jälkeen. ADA-annoksen tasot verrattuna lähtötason mittaukseen; ja "ADA Positive (Treatment Induced)": ne, jotka ovat ennen annosta negatiivisia tai puuttuvat tiedot ja joilla on vähintään yksi annoksen jälkeinen ADA-positiivinen näyte.
Lähtötilanne (viikko 1), viikko 5 ja 3, 6, 9, 12 ja 18 kuukauden iässä sekä ennenaikaisen lopettamisen/tutkimuksen päätyttyä (enintään 24 kuukautta)
Emitsitsumabin keskimääräiset plasmapitoisuudet määrättyinä ajankohtina
Aikaikkuna: Ennakkoannos viikoilla 2, 3 ja 5, kuukausilla 3, 6, 12 ja 18 sekä hoidon lopettamisen yhteydessä (enintään 2 vuotta)
Pienin pitoisuus on tutkimuslääkkeen plasmapitoisuuden mitta annosvälin lopussa.
Ennakkoannos viikoilla 2, 3 ja 5, kuukausilla 3, 6, 12 ja 18 sekä hoidon lopettamisen yhteydessä (enintään 2 vuotta)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hoffmann-La Roche

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Tiistai 5. syyskuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 19. marraskuuta 2020

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 19. marraskuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 15. kesäkuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 15. kesäkuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Maanantai 19. kesäkuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Perjantai 11. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 17. toukokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. toukokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MO39129
  • 2016-004366-25 (EUDRACT_NUMBER)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia A

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Gambia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa