Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке безопасности и переносимости профилактического применения эмицизумаба у пациентов с гемофилией А с ингибиторами (STASEY)

17 мая 2021 г. обновлено: Hoffmann-La Roche

Одногрупповое многоцентровое клиническое исследование фазы IIIB для оценки безопасности и переносимости профилактического применения эмицизумаба у пациентов с гемофилией А с ингибиторами

Это открытое многоцентровое исследование фазы IIIb с одной группой для оценки безопасности и переносимости эмицизумаба у участников с врожденной гемофилией А, у которых при включении в исследование были зарегистрированы ингибиторы фактора VIII (FVIII). Приблизительно 200 участников в возрасте 12 лет и старше будут зарегистрированы в этом исследовании, и ожидается, что они будут зарегистрированы примерно в 85 центрах по всему миру. Участники будут получать начальную еженедельную дозу профилактического эмицизумаба подкожно в течение 4 недель, а затем еженедельную поддерживающую дозу подкожно в течение оставшейся части 2-летнего периода лечения.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

195

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Австралия, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital; Haematology
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Австралия, 3004
        • Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Австралия, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Бельгия
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • Бразилия
    • PR
      • Curitiba, PR, Бразилия, 80045-145
        • Centro de Hematologia E Hemoterapia Do Parana - Hemepar
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Бразилия, 20211-030
        • Instituto Estadual de Hema
    • SP
      • Campinas, SP, Бразилия, 13083-888
        • Hospital das Clinicas - UNICAMP
      • Ribeirao Preto, SP, Бразилия, 14051-140
        • Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - Universidade de Sao Paulo
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, 1134
        • Magyar Honvédség Egészségügyi Központ; Országos Haemophilia Központ
      • Győr, Венгрия, 9023
        • Országos Vérellátó Szolgálat - Győri Regionális Vérellátó Központ
      • Pecs, Венгрия, 7624
        • University of Pecs, I st Dept of Internal Medicine
  • Гватемала
      • Guatemala, Гватемала, 01010
        • Oncomedica
  • Германия
      • Berlin, Германия, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee, Angiologie und Hämostaseologie
      • Bonn, Германия, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn; Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
      • Frankfurt/M., Германия, 60590
        • Hämophiliezentrum Med. Klinik III/Institut für Transfusionsmedizin; Johann Wolfgang Goethe-Univers.
      • Leipzig, Германия, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig, Innere Medizin, Neurologie, Dermatologie; Zentrum für Hämostaseologie
      • Mörfelden-Walldorf, Германия, 64546
        • Hämophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
      • München, Германия, 80336
        • Klinikum der Universität München, Campus Innenstadt; Hämostaseologische Ambulanz/Hämophiliezentrum
  • Израиль
      • Tel Hashomer, Израиль, 5262100
        • Sheba Medical Center - National Hemophilia Center
  • Индия
      • Pune, Индия, 411001
        • Grant Medical Foundation, Ruby Hall Clinic
    • Karnataka
      • Bengaluru, Karnataka, Индия, 560034
        • St. John's Medical College & Hospital; Department of Medicine
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Индия, 400012
        • King Edward Memorial Hospital and Seth G.S. Medical College; Department of Hematology
      • Mumbai, Maharashtra, Индия, 400078
        • Fortis Hospitals Limited
      • Pune, Maharashtra, Индия, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital; Hematology & Bone Marrow Unit
      • Vellore, Maharashtra, Индия, 632004
        • Christian Medical College & Hospital; Department of Haematology
    • WEST Bengal
      • Kolkata, WEST Bengal, Индия, 700014
        • Nil Ratan Sircar Medical College and Hospital; Department of Hematology
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Hospital Universitario Vall de Hebron; Unidad de Hemofília
      • Madrid, Испания, 28046
        • Hospital Universitario la Paz; Servicio de Hematologia
      • Malaga, Испания, 29010
        • Hospital Regional Universitario Carlos Haya; Servicio de Hematologia
      • Sevilla, Испания, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Hematologia
      • Valencia, Испания, 46026
        • Hospital Universitario la Fe; Servicio de Hematologia
  • Италия
    • Campania
      • Napoli, Campania, Италия, 80131
        • AOU Federico II; Medicina Clinica Chirurgia Centro Emocoaugulopatie e Emofilia
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Италия, 40138
        • AOU Policlinico S. Orsola Malpighi; U.O. Angiologia e Malattie della Coagulazione Marino Golinelli
      • Parma, Emilia-Romagna, Италия, 43126
        • AOU di Parma; Dip Emergenza-Urgenza Centro Riferimento Regionale per l'emofilia
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Италия, 00161
        • Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia; Dip Biot Cel e Ematol
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Италия, 20122
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
    • Piemonte
      • Torino, Piemonte, Италия, 10126
        • AO Città Salute e Scienza D-Osp S. G. Battista Molinette; SSCVD Malattie Tromboti e Emorragiche
    • Sicilia
      • Palermo, Sicilia, Италия, 90127
        • Azienda Uni Ria Policlinico P. Giaccone ; Divisione Di Ematologia E Trapianto
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Италия, 50134
        • AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
    • Veneto
      • Padova, Veneto, Италия, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova; Centro Emofilia
  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2V2
        • Kaye Edmonton Clinic
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Канада, R2H 2A6
        • CancerCare Manitoba; Neuro-Oncology
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Канада, L8N 3Z5
        • McMaster University Health Sciences Center
      • Toronto, Ontario, Канада, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Колумбия
      • Localidad Puente Aranda, Колумбия, 111611
        • Centro de Atención e Investigación Médica CAIMED S.A.S
      • Medellin, Колумбия, 050034
        • Hospital Pablo Tobón Uribe
  • Мексика
      • Mexico City, Мексика, 02990
        • Hospital de Especialidades Centro Medico Nacional La Raza; Haematology
    • Mexico CITY (federal District)
      • Distrito Federal, Mexico CITY (federal District), Мексика, 06726
        • Hospital General de Mexico
      • Mexico City, Mexico CITY (federal District), Мексика, 06720
        • CENTRO MEDICO NACIONAL SIGLO XXI; Banco de Sangre
  • Нидерланды
      • Rotterdam, Нидерланды, 3015 GJ
        • Erasmus MC / location Sophia Kinderziekenhuis
      • Utrecht, Нидерланды, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Панама
      • Panama City, Панама, 0824
        • Complejo Hospitalario Arnulfo Arias Madrid; Servicio de Hematología
  • Польша
      • Warsaw, Польша, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii; Klinika Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych
  • Португалия
      • Coimbra, Португалия, 3041-853
        • Hospital Geral; Servico de Imuno-Hemoterapia
      • Lisboa, Португалия, 1649-035
        • Hospital de Santa Maria; Servico de Imuno-Hemoterapia; Servico de Imuno-Hemoterapia
      • Porto, Португалия, 4200-319
        • Hospital de Sao Joao; Servico de Imuno-Hemoterapia; Servico de Imuno-Hemoterapia
  • Российская Федерация
      • Moscow, Российская Федерация, 125167
        • "Hematological Scientific Center
      • Moscow, Российская Федерация, 119049
        • Morozov Children's Municipal Clinical Hospital. Haematology department
      • Saint Petersburg, Российская Федерация, 191186
        • City Outpatient Clinic #37, City Hemophilia Treatment Center
      • Samara, Российская Федерация, 443099
        • Samara State Medical University
    • Altaj
      • Barnaul, Altaj, Российская Федерация, 656024
        • Regional State Budgetary Institution of Healthcare "Regional Cinilcal Hospital"; Pulmonology
  • Румыния
      • Timisoara, Румыния, 300011
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Hospital for Children; First Pediatric Clinic
  • Саудовская Аравия
      • Riyadh, Саудовская Аравия, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre; Oncology
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Соединенное Королевство, NW3 2QS
        • Royal Free Hospital
      • London, Соединенное Королевство, E1 2ES
        • The Royal London Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Соединенное Королевство, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary; Non-Malignant Haematology Research
      • Sheffield, Соединенное Королевство, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
  • Финляндия
      • Helsinki, Финляндия, 00290
        • Helsingin yliopistollinen keskussairaala, Meilahden sairaala
  • Швейцария
      • Bern, Швейцария, 3010
        • Inselspital Bern; Hämatologie und Hämatologisches Zentrallabor
  • Швеция
      • Göteborg, Швеция, 413 45
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset; Koagulationscentrum
      • Solna, Швеция, 171 64
        • Karolinska Universitetssjukhuset; Koagulationsmottagningen

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • По мнению исследователя, готовность и способность соблюдать запланированные визиты, планы лечения, лабораторные тесты и другие процедуры исследования, включая опросники результатов, сообщаемых пациентами (PRO), и дневники кровотечений с использованием электронного устройства или бумаги.
  • Возраст 12 лет и старше на момент информированного согласия
  • Диагностика врожденной гемофилии А с персистентными ингибиторами фактора VIII
  • Документально подтвержденное лечение шунтирующими агентами или концентратами FVIII в течение последних 6 месяцев (по требованию или в целях профилактики). Профилактика должна быть прекращена не позднее, чем за день до начала приема эмицизумаба.
  • Адекватная гематологическая, печеночная и почечная функция
  • Для женщин детородного возраста: согласие оставаться воздержанными (воздерживаться от гетеросексуальных контактов) или использовать высокоэффективный метод контрацепции с частотой неудач <1% в год в течение периода лечения и в течение не менее пяти периодов полувыведения (24 недели). после последней дозы эмицизумаба

Критерий исключения:

  • Наследственное или приобретенное нарушение свертываемости крови, отличное от гемофилии А
  • Текущая (или планируемая во время исследования) терапия индукции иммунологической толерантности (ITI) (схемы профилактики с FVIII и/или шунтирующими агентами должны быть прекращены до включения в исследование). Пациенты, получающие терапию ИИТ, будут иметь право на участие после завершения 72-часового периода вымывания перед первым введением эмицизумаба.
  • История злоупотребления запрещенными наркотиками или алкоголем в течение 12 месяцев до скрининга, согласно решению следователя.
  • Высокий риск тромботической микроангиопатии (ТМА) (например, наличие ТМА в анамнезе или в семейном анамнезе), по мнению исследователя
  • Предшествующее (в течение последних 12 месяцев) или текущее лечение тромбоэмболического заболевания (за исключением предшествующего катетер-ассоциированного тромбоза, антитромботическое лечение которого в настоящее время не проводится) или текущие признаки тромбоэмболического заболевания
  • Другие состояния (например, некоторые аутоиммунные заболевания), которые могут увеличить риск кровотечения или тромбоза.
  • История клинически значимой реакции гиперчувствительности, связанной с терапией моноклональными антителами или компонентами инъекции эмицизумаба.
  • Известная инфекция вируса иммунодефицита человека (ВИЧ) с количеством CD4 <200 клеток/мкл в течение 6 месяцев до скрининга
  • Использование системных иммуномодуляторов (например, интерферона или ритуксимаба) при включении в исследование или запланированное применение во время исследования, за исключением антиретровирусной терапии.
  • Сопутствующее заболевание, лечение или отклонения в клинических лабораторных тестах, которые могут помешать проведению исследования или которые, по мнению исследователя или спонсора, препятствуют безопасному участию пациента и его завершению или интерпретации результатов исследования.
  • Получение: эмицизумаба в предыдущем исследовательском исследовании; Исследуемый препарат для лечения или снижения риска гемофильных кровотечений в течение пяти периодов полувыведения с момента последнего приема препарата; Исследуемый препарат, не связанный с гемофилией, в течение последних 30 дней или пяти периодов полураспада, в зависимости от того, что короче; или Любое параллельное исследуемое лекарство.
  • Беременность или лактация, или намерение забеременеть во время исследования
  • Положительный результат сывороточного теста на беременность в течение 7 дней до начала приема эмицизумаба (только у женщин)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: 1,5 мг/кг эмицизумаба QW
Участники будут получать начальные еженедельные дозы эмицизумаба в профилактических целях подкожно в течение 4 недель, а затем поддерживающие дозы, состоящие из половины начальной дозы, которые будут вводиться подкожно в течение оставшейся части 2-летнего периода лечения.
Лекарство: Эмицизумаб
Начальная доза будет составлять 3 мг/кг/неделю подкожно в течение 4 недель; Поддерживающая доза будет составлять 1,5 мг/кг/неделю подкожно в течение оставшейся части 2-летнего периода лечения.
Другие имена:
  • Гемлибра
  • РО5534262
  • ACE910

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общая сводка количества участников с нежелательными явлениями, серьезность которых оценивалась в соответствии со шкалой оценки токсичности Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ)
Временное ограничение: От исходного уровня до завершения исследования (до 2 лет)
Исследователи запрашивали информацию о нежелательных явлениях (НЯ) при каждом контакте с участниками. Шкала оценки токсичности ВОЗ использовалась для оценки тяжести НЯ (т.е. интенсивности НЯ); любые НЯ, не указанные конкретно в шкале оценки токсичности ВОЗ, оценивались по степени тяжести в соответствии со следующими степенями тяжести: степень 1 — легкая; 2-я степень – умеренная, 3-я – тяжелая; 4 степень опасна для жизни; и 5 степень - смерть. Независимо от тяжести, некоторые НЯ также могли соответствовать критериям серьезности. Термины «тяжелый» и «серьезный» не являются синонимами; тяжесть и серьезность оценивались независимо для каждого НЯ. aPCC = концентрат активированного протромбинового комплекса
От исходного уровня до завершения исследования (до 2 лет)
Частота нежелательных явлений (НЯ) на 100 пациенто-лет для НЯ всех степеней, серьезных НЯ и НЯ ≥3 степени
Временное ограничение: От исходного уровня до завершения исследования (до 2 лет)
Исследователи запрашивали информацию о нежелательных явлениях (НЯ) при каждом контакте с участниками. Шкала оценки токсичности ВОЗ использовалась для оценки тяжести НЯ (т.е. интенсивности НЯ); любые НЯ, не указанные конкретно в шкале оценки токсичности ВОЗ, оценивались по степени тяжести в соответствии со следующими степенями тяжести: степень 1 — легкая; 2-я степень – умеренная, 3-я – тяжелая; 4 степень опасна для жизни; и 5 степень - смерть. Независимо от тяжести, некоторые НЯ также могли соответствовать критериям серьезности. Термины «тяжелый» и «серьезный» не являются синонимами; тяжесть и серьезность оценивались независимо для каждого НЯ. Частота НЯ на 100 пациенто-лет рассчитывалась следующим образом: Частота НЯ = (Количество наблюдаемых НЯ / Общее количество пациенто-лет риска) * 100. Общее количество пациенто-лет риска представляет собой сумму временных интервалов (в годах) для всех пациентов между началом исследуемой терапии (1-й день исследования) и окончанием наблюдения.
От исходного уровня до завершения исследования (до 2 лет)
Количество участников по гематологическим и биохимическим лабораторным параметрам. Результаты испытаний в виде сдвигов от уровня токсичности ВОЗ на исходном уровне к наихудшему уровню токсичности ВОЗ после исходного уровня.
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 2, 3 и 5; Месяцы 3, 6, 9, 12 и 18; и при досрочном прекращении/завершении исследования (до 24 месяцев)
Шкала оценки токсичности Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ) использовалась для определения серьезности лабораторных отклонений (т. е. результатов анализов за пределами референтного диапазона) для гематологических и биохимических параметров; Степень 0 соответствует норме, а степени от 1 до 4 представляют ухудшение уровня параметра за пределами нормального диапазона в указанном направлении отклонения (высокий и низкий уровень выше и ниже диапазона соответственно). Не каждое лабораторное отклонение квалифицируется как нежелательное явление (НЯ). Результат лабораторного исследования регистрировали как НЯ, если он соответствовал любому из следующих критериев: сопровождался клиническими симптомами; привело к изменению исследуемого лечения; привели к медицинскому вмешательству или изменению сопутствующей терапии; или было клинически значимым, по мнению исследователя. Исходный уровень определяли как последнюю доступную оценку до первого приема исследуемого препарата. Abs = абсолютное количество; SGOT/AST = аспартатаминотрансфераза; SGPT/ALT = аланинаминотрансфераза
Исходный уровень, недели 2, 3 и 5; Месяцы 3, 6, 9, 12 и 18; и при досрочном прекращении/завершении исследования (до 24 месяцев)
Изменение по сравнению с исходным уровнем температуры тела в указанные моменты времени
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 2, 3 и 5; Месяцы 3, 6, 9, 12 и 18; и при досрочном прекращении/завершении исследования (до 24 месяцев)
Измеряемые жизненные показатели включали температуру тела, частоту пульса и дыхания, систолическое и диастолическое кровяное давление и массу тела. В дни лечения измерение проводили до введения эмицизумаба.
Исходный уровень, недели 2, 3 и 5; Месяцы 3, 6, 9, 12 и 18; и при досрочном прекращении/завершении исследования (до 24 месяцев)
Изменение по сравнению с исходным уровнем систолического артериального давления в указанные моменты времени
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 2, 3 и 5; Месяцы 3, 6, 9, 12 и 18; и при досрочном прекращении/завершении исследования (до 24 месяцев)
Измеряемые жизненные показатели включали температуру тела, частоту пульса и дыхания, систолическое и диастолическое кровяное давление и массу тела. В дни лечения измерение проводили до введения эмицизумаба.
Исходный уровень, недели 2, 3 и 5; Месяцы 3, 6, 9, 12 и 18; и при досрочном прекращении/завершении исследования (до 24 месяцев)
Изменение диастолического артериального давления по сравнению с исходным уровнем в указанные моменты времени
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 2, 3 и 5; Месяцы 3, 6, 9, 12 и 18; и при досрочном прекращении/завершении исследования (до 24 месяцев)
Измеряемые жизненные показатели включали температуру тела, частоту пульса и дыхания, систолическое и диастолическое кровяное давление и массу тела. В дни лечения измерение проводили до введения эмицизумаба.
Исходный уровень, недели 2, 3 и 5; Месяцы 3, 6, 9, 12 и 18; и при досрочном прекращении/завершении исследования (до 24 месяцев)
Изменение по сравнению с исходным уровнем частоты пульса в указанные моменты времени
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 2, 3 и 5; Месяцы 3, 6, 9, 12 и 18; и при досрочном прекращении/завершении исследования (до 24 месяцев)
Измеряемые жизненные показатели включали температуру тела, частоту пульса и дыхания, систолическое и диастолическое кровяное давление и массу тела. В дни лечения измерение проводили до введения эмицизумаба.
Исходный уровень, недели 2, 3 и 5; Месяцы 3, 6, 9, 12 и 18; и при досрочном прекращении/завершении исследования (до 24 месяцев)
Изменение частоты дыхания по сравнению с исходным уровнем в указанные моменты времени
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 2, 3 и 5; Месяцы 3, 6, 9, 12 и 18; и при досрочном прекращении/завершении исследования (до 24 месяцев)
Измеряемые жизненные показатели включали температуру тела, частоту пульса и дыхания, систолическое и диастолическое кровяное давление и массу тела. В дни лечения измерение проводили до введения эмицизумаба.
Исходный уровень, недели 2, 3 и 5; Месяцы 3, 6, 9, 12 и 18; и при досрочном прекращении/завершении исследования (до 24 месяцев)
Изменение массы тела по сравнению с исходным уровнем в указанные моменты времени
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 2, 3 и 5; Месяцы 3, 6, 9, 12 и 18; и при досрочном прекращении/завершении исследования (до 24 месяцев)
Измеряемые жизненные показатели включали температуру тела, частоту пульса и дыхания, систолическое и диастолическое кровяное давление и массу тела. В дни лечения измерение проводили до введения эмицизумаба.
Исходный уровень, недели 2, 3 и 5; Месяцы 3, 6, 9, 12 и 18; и при досрочном прекращении/завершении исследования (до 24 месяцев)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Годовая частота кровотечений (ABR) на основе модели для леченных кровотечений, всех кровотечений, леченных кровотечений из суставов, леченных целевых кровотечений в суставах и леченных спонтанных кровотечений
Временное ограничение: От первой дозы эмицизумаба до повышения дозы или отмены лечения (медиана [мин-макс] периода эффективности: 103,14 [1,1–108,3] недели)
Количество кровотечений за период эффективности анализировали как ABR с использованием модели отрицательной биномиальной регрессии. Леченные кровотечения: кровотечения, сопровождаемые приемом лекарства от гемофилии, которое, как сообщается, является «лечением кровотечения». Все кровотечения: включены как пролеченные, так и нелеченные кровотечения. Леченные суставные кровотечения: леченные кровотечения, при которых тип кровотечения был «кровотечение из сустава», сопровождающееся как минимум одним из следующих симптомов: «повышенный отек или повышение температуры кожи над суставом», «усиление боли» или «уменьшение диапазона движений или затруднение при использовании сустава». сустав по сравнению с исходным уровнем». Кровотечения из леченых суставов-мишеней: кровотечения из леченных суставов, возникшие в целевом суставе, определяемом как сустав, в котором в течение 24 недель до включения в исследование произошло ≥3 кровоизлияний в суставы, которым лечили. Пролеченные спонтанные кровотечения: пролеченные кровотечения без других известных способствующих факторов, таких как травма или процедура/операция. Для всех типов кровотечений были исключены кровотечения из-за операции/процедуры. Кровотечения, возникающие после повышения дозы, были исключены.
От первой дозы эмицизумаба до повышения дозы или отмены лечения (медиана [мин-макс] периода эффективности: 103,14 [1,1–108,3] недели)
Средняя рассчитанная годовая частота кровотечений (ABR) для пролеченных кровотечений, всех кровотечений, пролеченных кровотечений из суставов, пролеченных целевых кровотечений в суставах и пролеченных спонтанных кровотечений
Временное ограничение: От первой дозы эмицизумаба до повышения дозы или отмены лечения (медиана [мин-макс] периода эффективности: 103,14 [1,1–108,3] недели)
Количество кровотечений за период эффективности рассчитывали как: ABR = (количество кровотечений/количество дней в течение периода эффективности) x 365,25. Леченные кровотечения: кровотечения, сопровождаемые приемом лекарства от гемофилии, которое, как сообщается, является «лечением кровотечения». Все кровотечения: включены как пролеченные, так и нелеченные кровотечения. Леченные суставные кровотечения: леченные кровотечения, при которых тип кровотечения был «кровотечение из сустава», сопровождающееся как минимум одним из следующих симптомов: «повышенный отек или повышение температуры кожи над суставом», «усиление боли» или «уменьшение диапазона движений или затруднение при использовании сустава». сустав по сравнению с исходным уровнем». Кровотечения из леченых суставов-мишеней: кровотечения из леченных суставов, возникшие в целевом суставе, определяемом как сустав, в котором в течение 24 недель до включения в исследование произошло ≥3 кровоизлияний в суставы, которым лечили. Пролеченные спонтанные кровотечения: пролеченные кровотечения без других известных способствующих факторов, таких как травма или процедура/операция. Для всех типов кровотечения из-за операции/процедуры и кровотечения, возникающие после повышения дозы, были исключены.
От первой дозы эмицизумаба до повышения дозы или отмены лечения (медиана [мин-макс] периода эффективности: 103,14 [1,1–108,3] недели)
Медиана Расчетная годовая частота кровотечений (ABR) для леченных кровотечений, всех кровотечений, леченных кровотечений из суставов, леченных целевых кровотечений из суставов и леченных спонтанных кровотечений
Временное ограничение: От первой дозы эмицизумаба до повышения дозы или отмены лечения (медиана [мин-макс] периода эффективности: 103,14 [1,1–108,3] недели)
Количество кровотечений за период эффективности рассчитывали как: ABR = (количество кровотечений/количество дней в течение периода эффективности) x 365,25. Леченные кровотечения: кровотечения, сопровождаемые приемом лекарства от гемофилии, которое, как сообщается, является «лечением кровотечения». Все кровотечения: включены как пролеченные, так и нелеченные кровотечения. Леченные суставные кровотечения: леченные кровотечения, при которых тип кровотечения был «кровотечение из сустава», сопровождающееся как минимум одним из следующих симптомов: «повышенный отек или повышение температуры кожи над суставом», «усиление боли» или «уменьшение диапазона движений или затруднение при использовании сустава». сустав по сравнению с исходным уровнем». Кровотечения из леченых суставов-мишеней: кровотечения из леченных суставов, возникшие в целевом суставе, определяемом как сустав, в котором в течение 24 недель до включения в исследование произошло ≥3 кровоизлияний в суставы, которым лечили. Пролеченные спонтанные кровотечения: пролеченные кровотечения без других известных способствующих факторов, таких как травма или процедура/операция. Для всех типов кровотечения из-за операции/процедуры и кровотечения, возникающие после повышения дозы, были исключены.
От первой дозы эмицизумаба до повышения дозы или отмены лечения (медиана [мин-макс] периода эффективности: 103,14 [1,1–108,3] недели)
Процент участников по классифицированному количеству кровотечений для пролеченных кровотечений
Временное ограничение: От первой дозы эмицизумаба до повышения дозы или отмены лечения (медиана [мин-макс] периода эффективности: 103,14 [1,1–108,3] недели)
Леченные кровотечения: кровотечения, сопровождаемые приемом лекарства от гемофилии, которое, как сообщается, является «лечением кровотечения». Кровотечения из-за операции/процедуры были исключены. Было реализовано правило 72 часов: два кровотечения одного типа и в одном и том же анатомическом месте считаются одним кровотечением, если второе кровотечение произошло в течение 72 часов после последней обработки первого кровотечения. Включены данные только до повышения дозы для участников, чья доза была увеличена.
От первой дозы эмицизумаба до повышения дозы или отмены лечения (медиана [мин-макс] периода эффективности: 103,14 [1,1–108,3] недели)
Процент участников по классифицированному количеству кровотечений для всех кровотечений
Временное ограничение: От первой дозы эмицизумаба до повышения дозы или отмены лечения (медиана [мин-макс] периода эффективности: 103,14 [1,1–108,3] недели)
Все кровотечения: включены как пролеченные, так и нелеченные кровотечения. Кровотечения из-за операции/процедуры были исключены. Было реализовано правило 72 часов: два кровотечения одного типа и в одном и том же анатомическом месте считаются одним кровотечением, если второе кровотечение произошло в течение 72 часов после последней обработки первого кровотечения. Включены данные только до повышения дозы для участников, чья доза была увеличена.
От первой дозы эмицизумаба до повышения дозы или отмены лечения (медиана [мин-макс] периода эффективности: 103,14 [1,1–108,3] недели)
Процент участников по категоризированному количеству кровотечений для пролеченных спонтанных кровотечений
Временное ограничение: От первой дозы эмицизумаба до повышения дозы или отмены лечения (медиана [мин-макс] периода эффективности: 103,14 [1,1–108,3] недели)
Пролеченные спонтанные кровотечения: пролеченные кровотечения без других известных способствующих факторов, таких как травма или процедура/операция. Кровотечения из-за операции/процедуры были исключены. Было реализовано правило 72 часов: два кровотечения одного типа и в одном и том же анатомическом месте считаются одним кровотечением, если второе кровотечение произошло в течение 72 часов после последней обработки первого кровотечения. Включены данные только до повышения дозы для участников, чья доза была увеличена.
От первой дозы эмицизумаба до повышения дозы или отмены лечения (медиана [мин-макс] периода эффективности: 103,14 [1,1–108,3] недели)
Процент участников по рассчитанной годовой частоте кровотечений (ABR) для пролеченных кровотечений
Временное ограничение: От первой дозы эмицизумаба до повышения дозы или отмены лечения (медиана [мин-макс] периода эффективности: 103,14 [1,1–108,3] недели)
Количество кровотечений за период эффективности рассчитывали как ABR для каждого участника по следующей формуле: ABR = (количество кровотечений/количество дней в течение периода эффективности) x 365,25. Леченные кровотечения: кровотечения, сопровождаемые приемом лекарства от гемофилии, которое, как сообщается, является «лечением кровотечения». Кровотечения из-за операции/процедуры были исключены. Было реализовано правило 72 часов: два кровотечения одного типа и в одном и том же анатомическом месте считаются одним кровотечением, если второе кровотечение произошло в течение 72 часов после последней обработки первого кровотечения. Включены данные только до повышения дозы для участников, чья доза была увеличена.
От первой дозы эмицизумаба до повышения дозы или отмены лечения (медиана [мин-макс] периода эффективности: 103,14 [1,1–108,3] недели)
Процент участников по рассчитанной годовой частоте кровотечений (ABR) по категориям для всех кровотечений
Временное ограничение: От первой дозы эмицизумаба до повышения дозы или отмены лечения (медиана [мин-макс] периода эффективности: 103,14 [1,1–108,3] недели)
Количество кровотечений за период эффективности рассчитывали как ABR для каждого участника по следующей формуле: ABR = (количество кровотечений/количество дней в течение периода эффективности) x 365,25. Все кровотечения: включены как пролеченные, так и нелеченные кровотечения. Кровотечения из-за операции/процедуры были исключены. Было реализовано правило 72 часов: два кровотечения одного типа и в одном и том же анатомическом месте считаются одним кровотечением, если второе кровотечение произошло в течение 72 часов после последней обработки первого кровотечения. Включены данные только до повышения дозы для участников, чья доза была увеличена.
От первой дозы эмицизумаба до повышения дозы или отмены лечения (медиана [мин-макс] периода эффективности: 103,14 [1,1–108,3] недели)
Процент участников по категоризированной расчетной годовой частоте кровотечений (ABR) для пролеченных спонтанных кровотечений
Временное ограничение: От первой дозы эмицизумаба до повышения дозы или отмены лечения (медиана [мин-макс] периода эффективности: 103,14 [1,1–108,3] недели)
Количество кровотечений за период эффективности рассчитывали как ABR для каждого участника по следующей формуле: ABR = (количество кровотечений/количество дней в течение периода эффективности) x 365,25. Пролеченные спонтанные кровотечения: пролеченные кровотечения без других известных способствующих факторов, таких как травма или процедура/операция. Кровотечения из-за операции/процедуры были исключены. Было реализовано правило 72 часов: два кровотечения одного типа и в одном и том же анатомическом месте считаются одним кровотечением, если второе кровотечение произошло в течение 72 часов после последней обработки первого кровотечения. Включены данные только до повышения дозы для участников, чья доза была увеличена.
От первой дозы эмицизумаба до повышения дозы или отмены лечения (медиана [мин-макс] периода эффективности: 103,14 [1,1–108,3] недели)
Изменение по сравнению с исходным уровнем в опроснике качества жизни взрослых с гемофилией (Haem-A-QoL), общий балл в указанные моменты времени, взрослые участники
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Опросник Haem-A-QoL был разработан для взрослых участников (старше или равно 18 лет) с гемофилией. Он состоит из 46 пунктов, включающих 10 доменов: физическое здоровье, лечение, работа и учеба, лечение гемофилии, чувства, планирование семьи, будущее, партнерские отношения и сексуальность, спорт и отдых, взгляд на себя. Элементы оцениваются участниками с одним из пяти вариантов ответа: никогда, редко, иногда, часто и всегда; хотя для некоторых предметов также есть вариант «не применимо». Общий балл основан на баллах для каждой области и варьируется от 0 до 100, при этом более низкие баллы отражают лучшее качество жизни.
Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Процент участников с улучшением по сравнению с исходным уровнем, превышающим порог респондента для опросника качества жизни взрослых с гемофилией (Haem-A-QoL) Общий балл в указанные моменты времени
Временное ограничение: В 3, 6, 12 и 18 мес.
Опросник Haem-A-QoL был разработан для взрослых участников (старше или равно 18 лет) с гемофилией. Он состоит из 46 пунктов, включающих 10 доменов: физическое здоровье, лечение, работа и учеба, лечение гемофилии, чувства, планирование семьи, будущее, партнерские отношения и сексуальность, спорт и отдых, взгляд на себя. Элементы оцениваются участниками с одним из пяти вариантов ответа: никогда, редко, иногда, часто и всегда; хотя для некоторых предметов также есть вариант «не применимо». Общий балл основан на баллах для каждой области и варьируется от 0 до 100, при этом более низкие баллы отражают лучшее качество жизни. Улучшение, превышающее порог респондента, определялось как снижение общего балла Haem-A-QoL по сравнению с исходным уровнем не менее чем на 7 баллов.
В 3, 6, 12 и 18 мес.
Изменение по сравнению с исходным уровнем оценки качества жизни взрослых пациентов с гемофилией (Haem-A-QoL) в домене физического здоровья в указанные моменты времени, взрослые участники
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Опросник Haem-A-QoL был разработан для взрослых участников (старше или равно 18 лет) с гемофилией. Он состоит из 46 пунктов, включающих 10 доменов: физическое здоровье, лечение, работа и учеба, лечение гемофилии, чувства, планирование семьи, будущее, партнерские отношения и сексуальность, спорт и отдых, взгляд на себя. Элементы оцениваются участниками с одним из пяти вариантов ответа: никогда, редко, иногда, часто и всегда; хотя для некоторых предметов также есть вариант «не применимо». Баллы по шкале для каждой области варьируются от 0 до 100, при этом более низкие баллы отражают лучшее качество жизни.
Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Процент участников с улучшением по сравнению с исходным уровнем, превышающим пороговое значение респондента для опросника качества жизни взрослых с гемофилией (Haem-A-QoL) Оценка домена физического здоровья в указанные моменты времени
Временное ограничение: В 3, 6, 12 и 18 мес.
Опросник Haem-A-QoL был разработан для взрослых участников (старше или равно 18 лет) с гемофилией. Он состоит из 46 пунктов, включающих 10 доменов: физическое здоровье, лечение, работа и учеба, лечение гемофилии, чувства, планирование семьи, будущее, партнерские отношения и сексуальность, спорт и отдых, взгляд на себя. Элементы оцениваются участниками с одним из пяти вариантов ответа: никогда, редко, иногда, часто и всегда; хотя для некоторых предметов также есть вариант «не применимо». Баллы по шкале для каждой области варьируются от 0 до 100, при этом более низкие баллы отражают лучшее качество жизни. Улучшение, превышающее порог респондента, определялось как снижение по сравнению с исходным уровнем не менее чем на 10 баллов в оценке домена физического здоровья Haem-A-QoL.
В 3, 6, 12 и 18 мес.
Изменение по сравнению с исходным уровнем оценки качества жизни взрослых пациентов с гемофилией (Haem-A-QoL) в области лечения в определенные моменты времени, взрослые участники
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Опросник Haem-A-QoL был разработан для взрослых участников (старше или равно 18 лет) с гемофилией. Он состоит из 46 пунктов, включающих 10 доменов: физическое здоровье, лечение, работа и учеба, лечение гемофилии, чувства, планирование семьи, будущее, партнерские отношения и сексуальность, спорт и отдых, взгляд на себя. Элементы оцениваются участниками с одним из пяти вариантов ответа: никогда, редко, иногда, часто и всегда; хотя для некоторых предметов также есть вариант «не применимо». Баллы по шкале для каждой области варьируются от 0 до 100, при этом более низкие баллы отражают лучшее качество жизни.
Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Изменение по сравнению с исходным уровнем в опроснике качества жизни взрослых пациентов с гемофилией (Haem-A-QoL) Оценка работы и школьной области в указанные моменты времени, взрослые участники
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Опросник Haem-A-QoL был разработан для взрослых участников (старше или равно 18 лет) с гемофилией. Он состоит из 46 пунктов, включающих 10 доменов: физическое здоровье, лечение, работа и учеба, лечение гемофилии, чувства, планирование семьи, будущее, партнерские отношения и сексуальность, спорт и отдых, взгляд на себя. Элементы оцениваются участниками с одним из пяти вариантов ответа: никогда, редко, иногда, часто и всегда; хотя для некоторых предметов также есть вариант «не применимо». Баллы по шкале для каждой области варьируются от 0 до 100, при этом более низкие баллы отражают лучшее качество жизни.
Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Изменение по сравнению с исходным уровнем в вопроснике качества жизни взрослых с гемофилией (Haem-A-QoL), касающемся оценки домена гемофилии в определенные моменты времени, взрослые участники
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Опросник Haem-A-QoL был разработан для взрослых участников (старше или равно 18 лет) с гемофилией. Он состоит из 46 пунктов, включающих 10 доменов: физическое здоровье, лечение, работа и учеба, лечение гемофилии, чувства, планирование семьи, будущее, партнерские отношения и сексуальность, спорт и отдых, взгляд на себя. Элементы оцениваются участниками с одним из пяти вариантов ответа: никогда, редко, иногда, часто и всегда; хотя для некоторых предметов также есть вариант «не применимо». Баллы по шкале для каждой области варьируются от 0 до 100, при этом более низкие баллы отражают лучшее качество жизни.
Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Изменение по сравнению с исходным уровнем оценки качества жизни взрослых пациентов с гемофилией (Haem-A-QoL) в области чувств в указанные моменты времени, взрослые участники
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Опросник Haem-A-QoL был разработан для взрослых участников (старше или равно 18 лет) с гемофилией. Он состоит из 46 пунктов, включающих 10 доменов: физическое здоровье, лечение, работа и учеба, лечение гемофилии, чувства, планирование семьи, будущее, партнерские отношения и сексуальность, спорт и отдых, взгляд на себя. Элементы оцениваются участниками с одним из пяти вариантов ответа: никогда, редко, иногда, часто и всегда; хотя для некоторых предметов также есть вариант «не применимо». Баллы по шкале для каждой области варьируются от 0 до 100, при этом более низкие баллы отражают лучшее качество жизни.
Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Изменение по сравнению с исходным уровнем в опроснике качества жизни взрослых пациентов с гемофилией (Haem-A-QoL). Оценка домена планирования семьи в указанные моменты времени, взрослые участники
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Опросник Haem-A-QoL был разработан для взрослых участников (старше или равно 18 лет) с гемофилией. Он состоит из 46 пунктов, включающих 10 доменов: физическое здоровье, лечение, работа и учеба, лечение гемофилии, чувства, планирование семьи, будущее, партнерские отношения и сексуальность, спорт и отдых, взгляд на себя. Элементы оцениваются участниками с одним из пяти вариантов ответа: никогда, редко, иногда, часто и всегда; хотя для некоторых предметов также есть вариант «не применимо». Баллы по шкале для каждой области варьируются от 0 до 100, при этом более низкие баллы отражают лучшее качество жизни.
Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Изменение по сравнению с исходным уровнем в опроснике качества жизни взрослых пациентов с гемофилией (Haem-A-QoL) Оценка будущей области в указанные моменты времени, взрослые участники
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Опросник Haem-A-QoL был разработан для взрослых участников (старше или равно 18 лет) с гемофилией. Он состоит из 46 пунктов, включающих 10 доменов: физическое здоровье, лечение, работа и учеба, лечение гемофилии, чувства, планирование семьи, будущее, партнерские отношения и сексуальность, спорт и отдых, взгляд на себя. Элементы оцениваются участниками с одним из пяти вариантов ответа: никогда, редко, иногда, часто и всегда; хотя для некоторых предметов также есть вариант «не применимо». Баллы по шкале для каждой области варьируются от 0 до 100, при этом более низкие баллы отражают лучшее качество жизни.
Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Изменение по сравнению с исходным уровнем в опроснике качества жизни взрослых пациентов с гемофилией (Haem-A-QoL). Оценка партнерских отношений и домена сексуальности в указанные моменты времени, взрослые участники
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Опросник Haem-A-QoL был разработан для взрослых участников (старше или равно 18 лет) с гемофилией. Он состоит из 46 пунктов, включающих 10 доменов: физическое здоровье, лечение, работа и учеба, лечение гемофилии, чувства, планирование семьи, будущее, партнерские отношения и сексуальность, спорт и отдых, взгляд на себя. Элементы оцениваются участниками с одним из пяти вариантов ответа: никогда, редко, иногда, часто и всегда; хотя для некоторых предметов также есть вариант «не применимо». Баллы по шкале для каждой области варьируются от 0 до 100, при этом более низкие баллы отражают лучшее качество жизни.
Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Изменение по сравнению с исходным уровнем в опроснике качества жизни взрослых пациентов с гемофилией (Haem-A-QoL). Оценка домена спорта и досуга в указанные моменты времени, взрослые участники
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Опросник Haem-A-QoL был разработан для взрослых участников (старше или равно 18 лет) с гемофилией. Он состоит из 46 пунктов, включающих 10 доменов: физическое здоровье, лечение, работа и учеба, лечение гемофилии, чувства, планирование семьи, будущее, партнерские отношения и сексуальность, спорт и отдых, взгляд на себя. Элементы оцениваются участниками с одним из пяти вариантов ответа: никогда, редко, иногда, часто и всегда; хотя для некоторых предметов также есть вариант «не применимо». Баллы по шкале для каждой области варьируются от 0 до 100, при этом более низкие баллы отражают лучшее качество жизни.
Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Изменение по сравнению с исходным уровнем в вопроснике качества жизни взрослых пациентов с гемофилией (Haem-A-QoL) Представление вашей оценки домена в указанные моменты времени, взрослые участники
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Опросник Haem-A-QoL был разработан для взрослых участников (старше или равно 18 лет) с гемофилией. Он состоит из 46 пунктов, включающих 10 доменов: физическое здоровье, лечение, работа и учеба, лечение гемофилии, чувства, планирование семьи, будущее, партнерские отношения и сексуальность, спорт и отдых, взгляд на себя. Элементы оцениваются участниками с одним из пяти вариантов ответа: никогда, редко, иногда, часто и всегда; хотя для некоторых предметов также есть вариант «не применимо». Баллы по шкале для каждой области варьируются от 0 до 100, при этом более низкие баллы отражают лучшее качество жизни.
Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Изменение по сравнению с исходным уровнем в краткой форме опросника качества жизни при гемофилии (Haemo-QoL-SF) Общий балл в указанные моменты времени, участники-подростки
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Haemo-QoL-SF был разработан как серия возрастных опросников для измерения качества жизни, связанного со здоровьем, у детей и подростков (12–17 лет) с гемофилией. Эта версия содержит 35 пунктов и охватывает девять областей, которые считаются важными для качества жизни детей, связанного со здоровьем: физическое здоровье, лечение, спорт и школа, борьба с гемофилией, чувства, семья, друзья, другие люди и представление о себе. Элементы оцениваются участниками с одним из пяти вариантов ответа: никогда, редко, иногда, часто и всегда. Общий балл выводится из баллов по всем доменам, а баллы по шкале варьируются от 0 до 100, при этом более низкий балл отражает лучшее качество жизни, связанное со здоровьем.
Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Процент участников с улучшением по сравнению с исходным уровнем, превышающим порог респондента для краткой формы опросника качества жизни гемофилии (Haemo-QoL-SF) Общий балл в указанные моменты времени
Временное ограничение: В 3, 6, 12 и 18 мес.
Haemo-QoL-SF был разработан как серия возрастных опросников для измерения качества жизни, связанного со здоровьем, у детей и подростков (12–17 лет) с гемофилией. Эта версия содержит 35 пунктов и охватывает девять областей, которые считаются важными для качества жизни детей, связанного со здоровьем: физическое здоровье, лечение, спорт и школа, борьба с гемофилией, чувства, семья, друзья, другие люди и представление о себе. Элементы оцениваются участниками с одним из пяти вариантов ответа: никогда, редко, иногда, часто и всегда. Общий балл выводится из баллов по всем доменам, а баллы по шкале варьируются от 0 до 100, при этом более низкий балл отражает лучшее качество жизни, связанное со здоровьем. Улучшение, превышающее порог респондента, определялось как снижение не менее чем на 5 баллов по шкале Haemo-QoL-SF Total.
В 3, 6, 12 и 18 мес.
Изменение по сравнению с исходным уровнем в краткой форме опросника качества жизни при гемофилии (Haemo-QoL-SF) Оценка домена физического здоровья в определенные моменты времени, участники-подростки
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Haemo-QoL-SF был разработан как серия возрастных опросников для измерения качества жизни, связанного со здоровьем, у детей и подростков (12–17 лет) с гемофилией. Эта версия содержит 35 пунктов и охватывает девять областей, которые считаются важными для качества жизни детей, связанного со здоровьем: физическое здоровье, лечение, спорт и школа, борьба с гемофилией, чувства, семья, друзья, другие люди и представление о себе. Элементы оцениваются участниками с одним из пяти вариантов ответа: никогда, редко, иногда, часто и всегда. Баллы по шкале варьируются от 0 до 100, при этом более низкий балл отражает лучшее качество жизни, связанное со здоровьем.
Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Процент участников с улучшением по сравнению с исходным уровнем, превышающим порог респондента для краткой формы опросника качества жизни гемофилии (Haemo-QoL-SF) Домен физического здоровья Оценка в указанные моменты времени
Временное ограничение: В 3, 6, 12 и 18 мес.
Haemo-QoL-SF был разработан как серия возрастных опросников для измерения качества жизни, связанного со здоровьем, у детей и подростков (12–17 лет) с гемофилией. Эта версия содержит 35 пунктов и охватывает девять областей, которые считаются важными для качества жизни детей, связанного со здоровьем: физическое здоровье, лечение, спорт и школа, борьба с гемофилией, чувства, семья, друзья, другие люди и представление о себе. Элементы оцениваются участниками с одним из пяти вариантов ответа: никогда, редко, иногда, часто и всегда. Баллы по шкале варьируются от 0 до 100, при этом более низкий балл отражает лучшее качество жизни, связанное со здоровьем. Улучшение, превышающее порог респондента, определялось как снижение не менее чем на 10 баллов в оценке домена физического здоровья Haemo-QoL-SF.
В 3, 6, 12 и 18 мес.
Изменение по сравнению с исходным уровнем в краткой форме опросника качества жизни при гемофилии (Haemo-QoL-SF) Оценка домена лечения в указанные моменты времени, участники-подростки
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Haemo-QoL-SF был разработан как серия возрастных опросников для измерения качества жизни, связанного со здоровьем, у детей и подростков (12–17 лет) с гемофилией. Эта версия содержит 35 пунктов и охватывает девять областей, которые считаются важными для качества жизни детей, связанного со здоровьем: физическое здоровье, лечение, спорт и школа, борьба с гемофилией, чувства, семья, друзья, другие люди и представление о себе. Элементы оцениваются участниками с одним из пяти вариантов ответа: никогда, редко, иногда, часто и всегда. Баллы по шкале варьируются от 0 до 100, при этом более низкий балл отражает лучшее качество жизни, связанное со здоровьем.
Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Изменение по сравнению с исходным уровнем в краткой форме опросника качества жизни при гемофилии (Haemo-QoL-SF) Оценка спортивной и школьной области в указанные моменты времени, участники-подростки
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Haemo-QoL-SF был разработан как серия возрастных опросников для измерения качества жизни, связанного со здоровьем, у детей и подростков (12–17 лет) с гемофилией. Эта версия содержит 35 пунктов и охватывает девять областей, которые считаются важными для качества жизни детей, связанного со здоровьем: физическое здоровье, лечение, спорт и школа, борьба с гемофилией, чувства, семья, друзья, другие люди и представление о себе. Элементы оцениваются участниками с одним из пяти вариантов ответа: никогда, редко, иногда, часто и всегда. Баллы по шкале варьируются от 0 до 100, при этом более низкий балл отражает лучшее качество жизни, связанное со здоровьем.
Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Изменение по сравнению с исходным уровнем в краткой форме опросника качества жизни при гемофилии (Haemo-QoL-SF), касающегося показателя домена гемофилии в определенные моменты времени, участники-подростки
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Haemo-QoL-SF был разработан как серия возрастных опросников для измерения качества жизни, связанного со здоровьем, у детей и подростков (12–17 лет) с гемофилией. Эта версия содержит 35 пунктов и охватывает девять областей, которые считаются важными для качества жизни детей, связанного со здоровьем: физическое здоровье, лечение, спорт и школа, борьба с гемофилией, чувства, семья, друзья, другие люди и представление о себе. Элементы оцениваются участниками с одним из пяти вариантов ответа: никогда, редко, иногда, часто и всегда. Баллы по шкале варьируются от 0 до 100, при этом более низкий балл отражает лучшее качество жизни, связанное со здоровьем.
Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Изменение по сравнению с исходным уровнем в краткой форме опросника качества жизни при гемофилии (Haemo-QoL-SF) Оценка домена чувств в указанные моменты времени, участники-подростки
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Haemo-QoL-SF был разработан как серия возрастных опросников для измерения качества жизни, связанного со здоровьем, у детей и подростков (12–17 лет) с гемофилией. Эта версия содержит 35 пунктов и охватывает девять областей, которые считаются важными для качества жизни детей, связанного со здоровьем: физическое здоровье, лечение, спорт и школа, борьба с гемофилией, чувства, семья, друзья, другие люди и представление о себе. Элементы оцениваются участниками с одним из пяти вариантов ответа: никогда, редко, иногда, часто и всегда. Баллы по шкале варьируются от 0 до 100, при этом более низкий балл отражает лучшее качество жизни, связанное со здоровьем.
Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Изменение по сравнению с исходным уровнем в краткой форме опросника качества жизни при гемофилии (Haemo-QoL-SF) Оценка семейного домена в указанные моменты времени, участники-подростки
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Haemo-QoL-SF был разработан как серия возрастных опросников для измерения качества жизни, связанного со здоровьем, у детей и подростков (12–17 лет) с гемофилией. Эта версия содержит 35 пунктов и охватывает девять областей, которые считаются важными для качества жизни детей, связанного со здоровьем: физическое здоровье, лечение, спорт и школа, борьба с гемофилией, чувства, семья, друзья, другие люди и представление о себе. Элементы оцениваются участниками с одним из пяти вариантов ответа: никогда, редко, иногда, часто и всегда. Баллы по шкале варьируются от 0 до 100, при этом более низкий балл отражает лучшее качество жизни, связанное со здоровьем.
Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Изменение по сравнению с исходным уровнем в краткой форме опросника качества жизни при гемофилии (Haemo-QoL-SF) Оценка домена друзей в указанные моменты времени, участники-подростки
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Haemo-QoL-SF был разработан как серия возрастных опросников для измерения качества жизни, связанного со здоровьем, у детей и подростков (12–17 лет) с гемофилией. Эта версия содержит 35 пунктов и охватывает девять областей, которые считаются важными для качества жизни детей, связанного со здоровьем: физическое здоровье, лечение, спорт и школа, борьба с гемофилией, чувства, семья, друзья, другие люди и представление о себе. Элементы оцениваются участниками с одним из пяти вариантов ответа: никогда, редко, иногда, часто и всегда. Баллы по шкале варьируются от 0 до 100, при этом более низкий балл отражает лучшее качество жизни, связанное со здоровьем.
Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Изменение по сравнению с исходным уровнем в краткой форме опросника качества жизни при гемофилии (Haemo-QoL-SF) Оценка домена других людей в указанные моменты времени, участники-подростки
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Haemo-QoL-SF был разработан как серия возрастных опросников для измерения качества жизни, связанного со здоровьем, у детей и подростков (12–17 лет) с гемофилией. Эта версия содержит 35 пунктов и охватывает девять областей, которые считаются важными для качества жизни детей, связанного со здоровьем: физическое здоровье, лечение, спорт и школа, борьба с гемофилией, чувства, семья, друзья, другие люди и представление о себе. Элементы оцениваются участниками с одним из пяти вариантов ответа: никогда, редко, иногда, часто и всегда. Баллы по шкале варьируются от 0 до 100, при этом более низкий балл отражает лучшее качество жизни, связанное со здоровьем.
Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Изменение по сравнению с исходным уровнем в краткой форме анкеты качества жизни при гемофилии (Haemo-QoL-SF) Представление вашей оценки домена в указанные моменты времени, участники-подростки
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Haemo-QoL-SF был разработан как серия возрастных опросников для измерения качества жизни, связанного со здоровьем, у детей и подростков (12–17 лет) с гемофилией. Эта версия содержит 35 пунктов и охватывает девять областей, которые считаются важными для качества жизни детей, связанного со здоровьем: физическое здоровье, лечение, спорт и школа, борьба с гемофилией, чувства, семья, друзья, другие люди и представление о себе. Элементы оцениваются участниками с одним из пяти вариантов ответа: никогда, редко, иногда, часто и всегда. Баллы по шкале варьируются от 0 до 100, при этом более низкий балл отражает лучшее качество жизни, связанное со здоровьем.
Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Изменение по сравнению с исходным уровнем в опроснике EuroQoL Five-Dimension-Five Levels Questionnaire (EQ-5D-5L) Index Utility Score в указанные моменты времени
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
EQ-5D-5L — это общая оценка полезности для здоровья, о которой сообщают сами пациенты, основанная на предпочтениях, которая состоит из шести вопросов и используется для оценки состояния здоровья и предоставления информации для фармакоэкономических оценок. Оценка полезности индекса основана на оценке участником своего здоровья по пяти шкалам: подвижность, самообслуживание, обычная деятельность, боль/дискомфорт и тревога/депрессия. Он варьируется от -0,224 до 1, где 0 соответствует смерти, а 1 соответствует полному здоровью; отрицательные значения соответствуют состояниям здоровья хуже, чем смерть. Более высокие баллы указывают на лучшее качество жизни.
Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Изменение по сравнению с исходным уровнем в опроснике EuroQoL Five-Dimension-Five Levels (EQ-5D-5L) Оценка качества жизни по визуальной аналоговой шкале (ВАШ) в указанные моменты времени
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
EQ-5D-5L — это общая оценка полезности для здоровья, о которой сообщают сами пациенты, основанная на предпочтениях, которая состоит из шести вопросов и используется для оценки состояния здоровья и предоставления информации для фармакоэкономических оценок. Визуально-аналоговая шкала (ВАШ) колеблется от 0 до 100 баллов, по которой участник самостоятельно оценивает свое текущее состояние здоровья; 0 — худшее здоровье, которое вы можете себе представить, а 100 — лучшее здоровье, которое вы можете себе представить. Более высокие баллы отражают лучшее здоровье.
Исходный уровень (неделя 1), 3, 6, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении или завершении исследования (до 24 месяцев)
Процент участников, которые предпочли новое лечение эмицизумабом или старое лечение гемофилии, или не предпочли лечение, по оценке вопросника EmiPref
Временное ограничение: Месяц 3
В анкете EmiPref участникам было предложено указать лечение, которое они предпочли бы продолжать получать после лечения с их предыдущим эпизодическим или профилактическим режимом и подкожным (п/к) эмицизумабом, или если у них не было предпочтений. 95% доверительные интервалы были рассчитаны для одного выборочного бинома с использованием метода Пирсона-Клоппера.
Месяц 3
Количество и процент участников с антилекарственными антителами (ADA) против эмицизумаба в любое время после исходного уровня
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 1), неделя 5 и через 3, 6, 9, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении/завершении исследования (до 24 месяцев)
«Общее количество отрицательных результатов на АДА» представляет собой сумму всех субъектов с отрицательным результатом теста на АДА в 2 следующих категориях: «Отрицательные на АДА», те, у кого отрицательный результат на АДА до введения дозы или у которых отсутствуют данные об АДА до введения дозы, и у которых все отрицательные результаты после результаты дозирования ADA; и «ADA-отрицательные (лечение не повлияло)», подгруппа, у которых ADA-положительны до введения дозы, но у которых нет ≥4-кратного увеличения уровней ADA после введения дозы по сравнению с исходным измерением. «Общее количество положительных результатов на АДА» представляет собой сумму всех субъектов с положительным результатом теста на АДА в 2 следующих категориях: «Положительные на АДА (усиленное лечение)», те, у кого положительный результат на АДА до введения дозы и ≥4-кратное увеличение после- уровни дозы ADA по сравнению с исходным измерением; и «ADA положительный (вызванный лечением)», те, у кого отрицательные ADA до введения дозы или отсутствуют данные, и у которых есть по крайней мере один положительный образец ADA после введения дозы.
Исходный уровень (неделя 1), неделя 5 и через 3, 6, 9, 12 и 18 месяцев, а также при досрочном прекращении/завершении исследования (до 24 месяцев)
Средние минимальные концентрации эмицизумаба в плазме в указанные моменты времени
Временное ограничение: Предварительно на 2-й, 3-й и 5-й неделях, 3-м, 6-м, 12-м и 18-м месяцах и при прекращении лечения (до 2 лет)
Минимальная концентрация представляет собой меру концентрации исследуемого препарата в плазме в конце интервала дозирования.
Предварительно на 2-й, 3-й и 5-й неделях, 3-м, 6-м, 12-м и 18-м месяцах и при прекращении лечения (до 2 лет)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Hoffmann-La Roche

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

5 сентября 2017 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

19 ноября 2020 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

19 ноября 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 июня 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 июня 2017 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

19 июня 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

11 июня 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 мая 2021 г.

Последняя проверка

1 мая 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MO39129
  • 2016-004366-25 (EUDRACT_NUMBER)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Гемофилия А

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться