Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av profylaktisk Emicizumab vid hemofili A-patienter med inhibitorer (STASEY)

17 maj 2021 uppdaterad av: Hoffmann-La Roche

En enarmad multicenter fas IIIB klinisk prövning för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av profylaktisk emicizumab vid hemofili A-patienter med inhibitorer

Detta är en fas IIIb, enarms, öppen, multicenterstudie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av emicizumab hos deltagare med medfödd hemofili A som har dokumenterat hämmare mot Faktor VIII (FVIII) vid inskrivningen. Ungefär 200 deltagare, 12 år eller äldre, kommer att registreras i denna studie och förväntas bli registrerade på cirka 85 platser globalt. Deltagarna kommer att få en initial veckodos av profylaktisk emicizumab subkutant under 4 veckor, följt av en veckovis underhållsdos subkutant under resten av den 2-åriga behandlingsperioden.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

195

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital; Haematology
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australien, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • Brasilien
    • PR
      • Curitiba, PR, Brasilien, 80045-145
        • Centro de Hematologia E Hemoterapia Do Parana - Hemepar
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brasilien, 20211-030
        • Instituto Estadual de Hema
    • SP
      • Campinas, SP, Brasilien, 13083-888
        • Hospital das Clinicas - UNICAMP
      • Ribeirao Preto, SP, Brasilien, 14051-140
        • Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - Universidade de Sao Paulo
  • Colombia
      • Localidad Puente Aranda, Colombia, 111611
        • Centro de Atención e Investigación Médica CAIMED S.A.S
      • Medellin, Colombia, 050034
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00290
        • Helsingin yliopistollinen keskussairaala, Meilahden sairaala
  • Guatemala
      • Guatemala, Guatemala, 01010
        • Oncomedica
  • Indien
      • Pune, Indien, 411001
        • Grant Medical Foundation, Ruby Hall Clinic
    • Karnataka
      • Bengaluru, Karnataka, Indien, 560034
        • St. John's Medical College & Hospital; Department of Medicine
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indien, 400012
        • King Edward Memorial Hospital and Seth G.S. Medical College; Department of Hematology
      • Mumbai, Maharashtra, Indien, 400078
        • Fortis Hospitals Limited
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital; Hematology & Bone Marrow Unit
      • Vellore, Maharashtra, Indien, 632004
        • Christian Medical College & Hospital; Department of Haematology
    • WEST Bengal
      • Kolkata, WEST Bengal, Indien, 700014
        • Nil Ratan Sircar Medical College and Hospital; Department of Hematology
  • Israel
      • Tel Hashomer, Israel, 5262100
        • Sheba Medical Center - National Hemophilia Center
  • Italien
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italien, 80131
        • AOU Federico II; Medicina Clinica Chirurgia Centro Emocoaugulopatie e Emofilia
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italien, 40138
        • AOU Policlinico S. Orsola Malpighi; U.O. Angiologia e Malattie della Coagulazione Marino Golinelli
      • Parma, Emilia-Romagna, Italien, 43126
        • AOU di Parma; Dip Emergenza-Urgenza Centro Riferimento Regionale per l'emofilia
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00161
        • Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia; Dip Biot Cel e Ematol
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20122
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
    • Piemonte
      • Torino, Piemonte, Italien, 10126
        • AO Città Salute e Scienza D-Osp S. G. Battista Molinette; SSCVD Malattie Tromboti e Emorragiche
    • Sicilia
      • Palermo, Sicilia, Italien, 90127
        • Azienda Uni Ria Policlinico P. Giaccone ; Divisione Di Ematologia E Trapianto
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italien, 50134
        • AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
    • Veneto
      • Padova, Veneto, Italien, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova; Centro Emofilia
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2V2
        • Kaye Edmonton Clinic
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R2H 2A6
        • CancerCare Manitoba; Neuro-Oncology
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Health Sciences Center
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Mexiko
      • Mexico City, Mexiko, 02990
        • Hospital de Especialidades Centro Medico Nacional La Raza; Haematology
    • Mexico CITY (federal District)
      • Distrito Federal, Mexico CITY (federal District), Mexiko, 06726
        • Hospital General de Mexico
      • Mexico City, Mexico CITY (federal District), Mexiko, 06720
        • CENTRO MEDICO NACIONAL SIGLO XXI; Banco de Sangre
  • Nederländerna
      • Rotterdam, Nederländerna, 3015 GJ
        • Erasmus MC / location Sophia Kinderziekenhuis
      • Utrecht, Nederländerna, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Panama
      • Panama City, Panama, 0824
        • Complejo Hospitalario Arnulfo Arias Madrid; Servicio de Hematología
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii; Klinika Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3041-853
        • Hospital Geral; Servico de Imuno-Hemoterapia
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Hospital de Santa Maria; Servico de Imuno-Hemoterapia; Servico de Imuno-Hemoterapia
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Hospital de Sao Joao; Servico de Imuno-Hemoterapia; Servico de Imuno-Hemoterapia
  • Rumänien
      • Timisoara, Rumänien, 300011
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Hospital for Children; First Pediatric Clinic
  • Ryska Federationen
      • Moscow, Ryska Federationen, 125167
        • "Hematological Scientific Center
      • Moscow, Ryska Federationen, 119049
        • Morozov Children's Municipal Clinical Hospital. Haematology department
      • Saint Petersburg, Ryska Federationen, 191186
        • City Outpatient Clinic #37, City Hemophilia Treatment Center
      • Samara, Ryska Federationen, 443099
        • Samara State Medical University
    • Altaj
      • Barnaul, Altaj, Ryska Federationen, 656024
        • Regional State Budgetary Institution of Healthcare "Regional Cinilcal Hospital"; Pulmonology
  • Saudiarabien
      • Riyadh, Saudiarabien, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre; Oncology
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Inselspital Bern; Hämatologie und Hämatologisches Zentrallabor
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall de Hebron; Unidad de Hemofília
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario la Paz; Servicio de Hematologia
      • Malaga, Spanien, 29010
        • Hospital Regional Universitario Carlos Haya; Servicio de Hematologia
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Hematologia
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitario la Fe; Servicio de Hematologia
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannien, NW3 2QS
        • Royal Free Hospital
      • London, Storbritannien, E1 2ES
        • The Royal London Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannien, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary; Non-Malignant Haematology Research
      • Sheffield, Storbritannien, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
  • Sverige
      • Göteborg, Sverige, 413 45
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset; Koagulationscentrum
      • Solna, Sverige, 171 64
        • Karolinska Universitetssjukhuset; Koagulationsmottagningen
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee, Angiologie und Hämostaseologie
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn; Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
      • Frankfurt/M., Tyskland, 60590
        • Hämophiliezentrum Med. Klinik III/Institut für Transfusionsmedizin; Johann Wolfgang Goethe-Univers.
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig, Innere Medizin, Neurologie, Dermatologie; Zentrum für Hämostaseologie
      • Mörfelden-Walldorf, Tyskland, 64546
        • Hämophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
      • München, Tyskland, 80336
        • Klinikum der Universität München, Campus Innenstadt; Hämostaseologische Ambulanz/Hämophiliezentrum
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1134
        • Magyar Honvédség Egészségügyi Központ; Országos Haemophilia Központ
      • Győr, Ungern, 9023
        • Országos Vérellátó Szolgálat - Győri Regionális Vérellátó Központ
      • Pecs, Ungern, 7624
        • University of Pecs, I st Dept of Internal Medicine

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Enligt utredarens bedömning, en vilja och förmåga att följa schemalagda besök, behandlingsplaner, laboratorietester och andra studieprocedurer, inklusive frågeformulären för patientrapporterade resultat (PRO) och blödningsdagböcker genom användning av en elektronisk enhet eller papper
  • 12 år eller äldre vid tidpunkten för informerat samtycke
  • Diagnos av medfödd hemofili A med ihållande hämmare mot FVIII
  • Dokumenterad behandling med bypassmedel eller FVIII-koncentrat under de senaste 6 månaderna (on-demand eller profylax). Profylax måste avbrytas senast en dag innan emicizumab påbörjas
  • Tillräcklig hematologisk, lever- och njurfunktion
  • För fertila kvinnor: enighet om att förbli abstinenta (avstå från heterosexuellt samlag) eller använda en mycket effektiv preventivmetod med en misslyckandefrekvens på <1 % per år under behandlingsperioden och under minst fem halveringstider för eliminering (24 veckor) efter den sista dosen av emicizumab

Exklusions kriterier:

  • Ärftlig eller förvärvad blödningsstörning annan än hemofili A
  • Pågående (eller planerar att få under studien) behandling med immuntoleransinduktion (ITI) (profylaxbehandlingar med FVIII och/eller bypassmedel måste avbrytas före inskrivning). Patienter som får ITI-behandling kommer att vara berättigade efter avslutad 72-timmars uttvättningsperiod före den första administreringen av emicizumab
  • Historik av olaglig drog- eller alkoholmissbruk inom 12 månader före screening, enligt utredarens bedömning
  • Hög risk för trombotisk mikroangiopati (TMA) (t.ex. har en tidigare medicinsk eller familjehistoria av TMA), enligt utredarens bedömning
  • Tidigare (under de senaste 12 månaderna) eller pågående behandling för tromboembolisk sjukdom (med undantag för tidigare kateterassocierad trombos för vilken antitrombotisk behandling för närvarande inte pågår) eller nuvarande tecken på tromboembolisk sjukdom
  • Andra tillstånd (t.ex. vissa autoimmuna sjukdomar) som kan öka risken för blödning eller trombos
  • Historik med kliniskt signifikant överkänslighetsreaktion associerad med monoklonala antikroppsterapier eller komponenter i emicizumab-injektionen
  • Känd humant immunbristvirus (HIV)-infektion med CD4-antal <200 celler/μL inom 6 månader före screening
  • Användning av systemiska immunmodulatorer (t.ex. interferon eller rituximab) vid inskrivning eller planerad användning under studien, med undantag för antiretroviral terapi
  • Samtidig sjukdom, behandling eller abnormitet i kliniska laboratorietester som skulle kunna störa genomförandet av studien eller som, enligt utredarens eller sponsorns åsikt, skulle förhindra patientens säker deltagande i och slutförande av studien eller tolkning av studieresultaten
  • Mottagande av: Emicizumab i en tidigare studie; Ett prövningsläkemedel för att behandla eller minska risken för hemofila blödningar inom fem halveringstider efter senaste läkemedelsadministrering; Ett icke-hemofilirelaterat prövningsläkemedel inom de senaste 30 dagarna eller fem halveringstider, beroende på vilket som är kortast; eller, något samtidig prövningsläkemedel.
  • Graviditet eller amning, eller avsikt att bli gravid under studien
  • Positivt serumgraviditetstestresultat inom 7 dagar före påbörjad behandling med emicizumab (endast kvinnor)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: 1,5 mg/kg Emicizumab QW
Deltagarna kommer att få initiala veckodoser av profylaktisk emicizumab subkutant i 4 veckor, följt av underhållsdoser bestående av halva initialdosen, administrerade subkutant under resten av den 2-åriga behandlingsperioden
Läkemedel: Emicizumab
Initial dosering kommer att vara 3 mg/kg/vecka subkutant i 4 veckor; Underhållsdosering kommer att följa med 1,5 mg/kg/vecka subkutant under resten av den 2-åriga behandlingsperioden
Andra namn:
  • Hemlibra
  • RO5534262
  • ACE910

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Övergripande sammanfattning av antalet deltagare med biverkningar, svårighetsgrad bedömd enligt Världshälsoorganisationens (WHO) toxicitetsskala
Tidsram: Från baslinjen tills studien är klar (upp till 2 år)
Utredarna sökte information om biverkningar (AE) vid varje kontakt med deltagarna. WHO:s toxicitetsskala användes för att bedöma AE-allvarlighet (dvs. intensiteten av en AE); eventuella biverkningar som inte är specifikt listade i WHO:s toxicitetsskala bedömdes för svårighetsgrad enligt följande grader: Grad 1 är mild; Grad 2 är måttlig, grad 3 är svår; Grad 4 är livshotande; och årskurs 5 är döden. Oavsett svårighetsgrad kan vissa biverkningar också ha uppfyllt allvarlighetskriterierna. Termerna "allvarlig" och "allvarlig" är inte synonyma; svårighetsgrad och allvarlighetsgrad bedömdes oberoende för varje AE. aPCC = aktiverat protrombinkomplexkoncentrat
Från baslinjen tills studien är klar (upp till 2 år)
Frekvenser för biverkningar (AE) per 100 patientår för biverkningar av alla klasser, allvarliga biverkningar och biverkningar av grad ≥3
Tidsram: Från baslinjen tills studien är klar (upp till 2 år)
Utredarna sökte information om biverkningar (AE) vid varje kontakt med deltagarna. WHO:s toxicitetsskala användes för att bedöma AE-allvarlighet (dvs. intensiteten av en AE); eventuella biverkningar som inte är specifikt listade i WHO:s toxicitetsskala bedömdes för svårighetsgrad enligt följande grader: Grad 1 är mild; Grad 2 är måttlig, grad 3 är svår; Grad 4 är livshotande; och årskurs 5 är döden. Oavsett svårighetsgrad kan vissa biverkningar också ha uppfyllt allvarlighetskriterierna. Termerna "allvarlig" och "allvarlig" är inte synonyma; svårighetsgrad och allvarlighetsgrad bedömdes oberoende för varje AE. AE-frekvensen per 100 patientår beräknades enligt följande: AE-frekvens = (Antal observerade AE/Totalt patientår med risk)*100. Totalt antal patientår med risk är summan över alla patienter av tidsintervallen (i år) mellan start av studieterapi (studiedag 1) och slutet av uppföljningen.
Från baslinjen tills studien är klar (upp till 2 år)
Antal deltagare efter hematologi- och biokemilaboratorieparametertestresultat som förskjutningar från WHO:s toxicitetsgrad vid baslinjen till den sämsta WHO-toxicitetsgraden efter baslinjen
Tidsram: Baslinje, vecka 2, 3 och 5; Månad 3, 6, 9, 12 och 18; och vid tidig uppsägning/avslutad studie (upp till 24 månader)
Världshälsoorganisationens (WHO) toxicitetsskala användes för att bestämma svårighetsgraden av laboratorieavvikelser (d.v.s. testresultat utanför referensintervallet) för hematologi och biokemiparametrar; Grad 0 är normal och grad 1 till 4 representerar försämrade nivåer av parametern utanför det normala intervallet i den angivna riktningen för avvikelsen (hög och låg är över respektive under intervallet). Inte alla laboratorieavvikelser kvalificerade sig som en biverkning (AE). Ett laboratorietestresultat rapporterades som en AE om det uppfyllde något av följande kriterier: åtföljdes av kliniska symtom; resulterade i en förändring i studiebehandlingen; resulterade i en medicinsk intervention eller en förändring av samtidig behandling; eller var kliniskt signifikant enligt utredarens bedömning. Baslinje definierades som den sista tillgängliga bedömningen före första mottagandet av studieläkemedlet. Abs = absolut antal; SGOT/AST = aspartataminotransferas; SGPT/ALT = alaninaminotransferas
Baslinje, vecka 2, 3 och 5; Månad 3, 6, 9, 12 och 18; och vid tidig uppsägning/avslutad studie (upp till 24 månader)
Ändring från baslinjen i kroppstemperatur vid angivna tidpunkter
Tidsram: Baslinje, vecka 2, 3 och 5; Månad 3, 6, 9, 12 och 18; och vid tidig uppsägning/avslutad studie (upp till 24 månader)
Vitala tecken som mättes var kroppstemperatur, puls och andningsfrekvens, systoliskt och diastoliskt blodtryck och vikt. På behandlingsdagar skedde mätning före administrering av emicizumab.
Baslinje, vecka 2, 3 och 5; Månad 3, 6, 9, 12 och 18; och vid tidig uppsägning/avslutad studie (upp till 24 månader)
Ändring från baslinjen i systoliskt blodtryck vid specificerade tidpunkter
Tidsram: Baslinje, vecka 2, 3 och 5; Månad 3, 6, 9, 12 och 18; och vid tidig uppsägning/avslutad studie (upp till 24 månader)
Vitala tecken som mättes var kroppstemperatur, puls och andningsfrekvens, systoliskt och diastoliskt blodtryck och vikt. På behandlingsdagar skedde mätning före administrering av emicizumab.
Baslinje, vecka 2, 3 och 5; Månad 3, 6, 9, 12 och 18; och vid tidig uppsägning/avslutad studie (upp till 24 månader)
Ändring från baslinjen i diastoliskt blodtryck vid specificerade tidpunkter
Tidsram: Baslinje, vecka 2, 3 och 5; Månad 3, 6, 9, 12 och 18; och vid tidig uppsägning/avslutad studie (upp till 24 månader)
Vitala tecken som mättes var kroppstemperatur, puls och andningsfrekvens, systoliskt och diastoliskt blodtryck och vikt. På behandlingsdagar skedde mätning före administrering av emicizumab.
Baslinje, vecka 2, 3 och 5; Månad 3, 6, 9, 12 och 18; och vid tidig uppsägning/avslutad studie (upp till 24 månader)
Ändring från baslinjen i pulsfrekvens vid angivna tidpunkter
Tidsram: Baslinje, vecka 2, 3 och 5; Månad 3, 6, 9, 12 och 18; och vid tidig uppsägning/avslutad studie (upp till 24 månader)
Vitala tecken som mättes var kroppstemperatur, puls och andningsfrekvens, systoliskt och diastoliskt blodtryck och vikt. På behandlingsdagar skedde mätning före administrering av emicizumab.
Baslinje, vecka 2, 3 och 5; Månad 3, 6, 9, 12 och 18; och vid tidig uppsägning/avslutad studie (upp till 24 månader)
Ändring från baslinjen i andningsfrekvens vid specificerade tidpunkter
Tidsram: Baslinje, vecka 2, 3 och 5; Månad 3, 6, 9, 12 och 18; och vid tidig uppsägning/avslutad studie (upp till 24 månader)
Vitala tecken som mättes var kroppstemperatur, puls och andningsfrekvens, systoliskt och diastoliskt blodtryck och vikt. På behandlingsdagar skedde mätning före administrering av emicizumab.
Baslinje, vecka 2, 3 och 5; Månad 3, 6, 9, 12 och 18; och vid tidig uppsägning/avslutad studie (upp till 24 månader)
Ändring från baslinjen i kroppsvikt vid angivna tidpunkter
Tidsram: Baslinje, vecka 2, 3 och 5; Månad 3, 6, 9, 12 och 18; och vid tidig uppsägning/avslutad studie (upp till 24 månader)
Vitala tecken som mättes var kroppstemperatur, puls och andningsfrekvens, systoliskt och diastoliskt blodtryck och vikt. På behandlingsdagar skedde mätning före administrering av emicizumab.
Baslinje, vecka 2, 3 och 5; Månad 3, 6, 9, 12 och 18; och vid tidig uppsägning/avslutad studie (upp till 24 månader)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Modellbaserade årliga blödningar (ABR) för behandlade blödningar, alla blödningar, behandlade ledblödningar, behandlade målledsblödningar och behandlade spontana blödningar
Tidsram: Från första dosen av emicizumab tills dosupptitrering eller avbrytande av behandling (median [min-max] effektperiod: 103,14 [1,1-108,3] veckor)
Antalet blödningar under effektivitetsperioden analyserades som en ABR med användning av en negativ binomial regressionsmodell. Behandlade blödningar: blödningar följt av en hemofilimedicin som rapporteras vara en "Behandling för blödning". Alla blödningar: inkluderade både behandlade och obehandlade blödningar. Behandlade ledblödningar: behandlade blödningar där blödningstypen var "ledblödning" åtföljda av minst ett av följande symtom: "ökad svullnad eller värme i huden över leden", "ökande smärta" eller "minskat rörelseomfång eller svårigheter att använda led jämfört med baslinjen". Behandlade ledblödningar: behandlade ledblödningar som inträffade i en målled, definierade som en led där ≥3 behandlade ledblödningar inträffade under de 24 veckorna före studiestart. Behandlade spontana blödningar: behandlade blödningar utan någon annan känd bidragande faktor såsom trauma eller ingrepp/kirurgi. För alla blödningstyper uteslöts blödningar på grund av operation/ingrepp. Blödningar som inträffar efter dosupptitrering har uteslutits.
Från första dosen av emicizumab tills dosupptitrering eller avbrytande av behandling (median [min-max] effektperiod: 103,14 [1,1-108,3] veckor)
Genomsnittlig beräknad årlig blödningsfrekvens (ABR) för behandlade blödningar, alla blödningar, behandlade ledblödningar, behandlade målblödningar och behandlade spontana blödningar
Tidsram: Från första dosen av emicizumab tills dosupptitrering eller avbrytande av behandling (median [min-max] effektperiod: 103,14 [1,1-108,3] veckor)
Antalet blödningar under effektperioden beräknades som: ABR = (antal blödningar/antal dagar under effektperioden) x 365,25. Behandlade blödningar: blödningar följt av en hemofilimedicin som rapporteras vara en "Behandling för blödning". Alla blödningar: inkluderade både behandlade och obehandlade blödningar. Behandlade ledblödningar: behandlade blödningar där blödningstypen var "ledblödning" åtföljda av minst ett av följande symtom: "ökad svullnad eller värme i huden över leden", "ökande smärta" eller "minskat rörelseomfång eller svårigheter att använda led jämfört med baslinjen". Behandlade ledblödningar: behandlade ledblödningar som inträffade i en målled, definierade som en led där ≥3 behandlade ledblödningar inträffade under de 24 veckorna före studiestart. Behandlade spontana blödningar: behandlade blödningar utan någon annan känd bidragande faktor såsom trauma eller ingrepp/kirurgi. För alla typer uteslöts blödningar på grund av operation/ingrepp och blödningar som inträffade efter dosupptitrering.
Från första dosen av emicizumab tills dosupptitrering eller avbrytande av behandling (median [min-max] effektperiod: 103,14 [1,1-108,3] veckor)
Medianberäknade årliga blödningar (ABR) för behandlade blödningar, alla blödningar, behandlade ledblödningar, behandlade målblödningar och behandlade spontana blödningar
Tidsram: Från första dosen av emicizumab tills dosupptitrering eller avbrytande av behandling (median [min-max] effektperiod: 103,14 [1,1-108,3] veckor)
Antalet blödningar under effektperioden beräknades som: ABR = (antal blödningar/antal dagar under effektperioden) x 365,25. Behandlade blödningar: blödningar följt av en hemofilimedicin som rapporteras vara en "Behandling för blödning". Alla blödningar: inkluderade både behandlade och obehandlade blödningar. Behandlade ledblödningar: behandlade blödningar där blödningstypen var "ledblödning" åtföljda av minst ett av följande symtom: "ökad svullnad eller värme i huden över leden", "ökande smärta" eller "minskat rörelseomfång eller svårigheter att använda led jämfört med baslinjen". Behandlade ledblödningar: behandlade ledblödningar som inträffade i en målled, definierade som en led där ≥3 behandlade ledblödningar inträffade under de 24 veckorna före studiestart. Behandlade spontana blödningar: behandlade blödningar utan någon annan känd bidragande faktor såsom trauma eller ingrepp/kirurgi. För alla typer uteslöts blödningar på grund av operation/ingrepp och blödningar som inträffade efter dosupptitrering.
Från första dosen av emicizumab tills dosupptitrering eller avbrytande av behandling (median [min-max] effektperiod: 103,14 [1,1-108,3] veckor)
Procentandel av deltagare efter kategoriserat antal blödningar för behandlade blödningar
Tidsram: Från första dosen av emicizumab tills dosupptitrering eller avbrytande av behandling (median [min-max] effektperiod: 103,14 [1,1-108,3] veckor)
Behandlade blödningar: blödningar följt av en hemofilimedicin som rapporteras vara en "Behandling för blödning". Blödningar på grund av operation/ingrepp uteslöts. 72-timmarsregeln implementerades: två blödningar av samma typ och på samma anatomiska plats räknas som en blödning om den andra blödningen inträffar inom 72 timmar från den senaste behandlingen för den första blödningen. Inkluderade endast data före upptitrering, för deltagare vars dos upptitrerades.
Från första dosen av emicizumab tills dosupptitrering eller avbrytande av behandling (median [min-max] effektperiod: 103,14 [1,1-108,3] veckor)
Procentandel av deltagare efter kategoriserat antal blödningar för alla blödningar
Tidsram: Från första dosen av emicizumab tills dosupptitrering eller avbrytande av behandling (median [min-max] effektperiod: 103,14 [1,1-108,3] veckor)
Alla blödningar: inkluderade både behandlade och obehandlade blödningar. Blödningar på grund av operation/ingrepp uteslöts. 72-timmarsregeln implementerades: två blödningar av samma typ och på samma anatomiska plats räknas som en blödning om den andra blödningen inträffar inom 72 timmar från den senaste behandlingen för den första blödningen. Inkluderade endast data före upptitrering, för deltagare vars dos upptitrerades.
Från första dosen av emicizumab tills dosupptitrering eller avbrytande av behandling (median [min-max] effektperiod: 103,14 [1,1-108,3] veckor)
Andel deltagare efter kategoriserat antal blödningar för behandlade spontana blödningar
Tidsram: Från första dosen av emicizumab tills dosupptitrering eller avbrytande av behandling (median [min-max] effektperiod: 103,14 [1,1-108,3] veckor)
Behandlade spontana blödningar: behandlade blödningar utan någon annan känd bidragande faktor såsom trauma eller ingrepp/kirurgi. Blödningar på grund av operation/ingrepp uteslöts. 72-timmarsregeln implementerades: två blödningar av samma typ och på samma anatomiska plats räknas som en blödning om den andra blödningen inträffar inom 72 timmar från den senaste behandlingen för den första blödningen. Inkluderade endast data före upptitrering, för deltagare vars dos upptitrerades.
Från första dosen av emicizumab tills dosupptitrering eller avbrytande av behandling (median [min-max] effektperiod: 103,14 [1,1-108,3] veckor)
Andel deltagare efter de kategoriserade beräknade årliga blödningsfrekvenserna (ABR) för behandlade blödningar
Tidsram: Från första dosen av emicizumab tills dosupptitrering eller avbrytande av behandling (median [min-max] effektperiod: 103,14 [1,1-108,3] veckor)
Antalet blödningar under effektperioden beräknades som en ABR för varje deltagare med hjälp av följande formel: ABR = (antal blödningar/antal dagar under effektperioden) x 365,25. Behandlade blödningar: blödningar följt av en hemofilimedicin som rapporteras vara en "Behandling för blödning". Blödningar på grund av operation/ingrepp uteslöts. 72-timmarsregeln implementerades: två blödningar av samma typ och på samma anatomiska plats räknas som en blödning om den andra blödningen inträffar inom 72 timmar från den senaste behandlingen för den första blödningen. Inkluderade endast data före upptitrering, för deltagare vars dos upptitrerades.
Från första dosen av emicizumab tills dosupptitrering eller avbrytande av behandling (median [min-max] effektperiod: 103,14 [1,1-108,3] veckor)
Andel deltagare efter de kategoriserade beräknade årliga blödningsfrekvenserna (ABR) för alla blödningar
Tidsram: Från första dosen av emicizumab tills dosupptitrering eller avbrytande av behandling (median [min-max] effektperiod: 103,14 [1,1-108,3] veckor)
Antalet blödningar under effektperioden beräknades som en ABR för varje deltagare med hjälp av följande formel: ABR = (antal blödningar/antal dagar under effektperioden) x 365,25. Alla blödningar: inkluderade både behandlade och obehandlade blödningar. Blödningar på grund av operation/ingrepp uteslöts. 72-timmarsregeln implementerades: två blödningar av samma typ och på samma anatomiska plats räknas som en blödning om den andra blödningen inträffar inom 72 timmar från den senaste behandlingen för den första blödningen. Inkluderade endast data före upptitrering, för deltagare vars dos upptitrerades.
Från första dosen av emicizumab tills dosupptitrering eller avbrytande av behandling (median [min-max] effektperiod: 103,14 [1,1-108,3] veckor)
Andel deltagare efter de kategoriserade beräknade årliga blödningsfrekvenserna (ABR) för behandlade spontana blödningar
Tidsram: Från första dosen av emicizumab tills dosupptitrering eller avbrytande av behandling (median [min-max] effektperiod: 103,14 [1,1-108,3] veckor)
Antalet blödningar under effektperioden beräknades som en ABR för varje deltagare med hjälp av följande formel: ABR = (antal blödningar/antal dagar under effektperioden) x 365,25. Behandlade spontana blödningar: behandlade blödningar utan någon annan känd bidragande faktor såsom trauma eller ingrepp/kirurgi. Blödningar på grund av operation/ingrepp uteslöts. 72-timmarsregeln implementerades: två blödningar av samma typ och på samma anatomiska plats räknas som en blödning om den andra blödningen inträffar inom 72 timmar från den senaste behandlingen för den första blödningen. Inkluderade endast data före upptitrering, för deltagare vars dos upptitrerades.
Från första dosen av emicizumab tills dosupptitrering eller avbrytande av behandling (median [min-max] effektperiod: 103,14 [1,1-108,3] veckor)
Förändring från baslinjen i frågeformuläret Hemophilia Adult Life Quality of Life (Haem-A-QoL) totalt resultat vid specificerade tidpunkter, vuxna deltagare
Tidsram: Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Haem-A-QoL-frågeformuläret utformades för vuxna deltagare (över eller lika med 18 år) med blödarsjuka. Den består av 46 artiklar som omfattar 10 domäner: fysisk hälsa, behandling, arbete och skola, hantering av blödarsjuka, känslor, familjeplanering, framtid, partnerskap och sexualitet, sport och fritid samt syn på dig själv. Objekt bedöms av deltagarna med ett av fem svarsalternativ: aldrig, sällan, ibland, ofta och alltid; men för vissa artiklar finns det också ett "ej tillämpligt" alternativ. Totalpoängen baseras på poängen för varje domän och sträcker sig från 0 till 100, med lägre poäng som återspeglar bättre livskvalitet.
Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Andel deltagare med en förbättring från baslinjen större än svarströskeln för hemofili vuxen livskvalitet (Haem-A-QoL) frågeformulär Totalpoäng vid specificerade tidpunkter
Tidsram: Vid 3, 6, 12 och 18 månader
Haem-A-QoL-frågeformuläret utformades för vuxna deltagare (över eller lika med 18 år) med blödarsjuka. Den består av 46 artiklar som omfattar 10 domäner: fysisk hälsa, behandling, arbete och skola, hantering av blödarsjuka, känslor, familjeplanering, framtid, partnerskap och sexualitet, sport och fritid samt syn på dig själv. Objekt bedöms av deltagarna med ett av fem svarsalternativ: aldrig, sällan, ibland, ofta och alltid; men för vissa artiklar finns det också ett "ej tillämpligt" alternativ. Totalpoängen baseras på poängen för varje domän och sträcker sig från 0 till 100, med lägre poäng som återspeglar bättre livskvalitet. En förbättring större än svarströskeln definierades som en minskning från baslinjen med minst 7 poäng i Haem-A-QoL Total-poängen.
Vid 3, 6, 12 och 18 månader
Förändring från baslinjen i hemofili vuxen livskvalitet (Haem-A-QoL) frågeformulär Physical Health Domain Poäng vid specificerade tidpunkter, vuxna deltagare
Tidsram: Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Haem-A-QoL-frågeformuläret utformades för vuxna deltagare (över eller lika med 18 år) med blödarsjuka. Den består av 46 artiklar som omfattar 10 domäner: fysisk hälsa, behandling, arbete och skola, hantering av blödarsjuka, känslor, familjeplanering, framtid, partnerskap och sexualitet, sport och fritid samt syn på dig själv. Objekt bedöms av deltagarna med ett av fem svarsalternativ: aldrig, sällan, ibland, ofta och alltid; men för vissa artiklar finns det också ett "ej tillämpligt" alternativ. Skala poäng för varje domän sträcker sig från 0 till 100, med lägre poäng återspeglar bättre livskvalitet.
Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Andel deltagare med en förbättring från baslinjen högre än svarströskeln för hemofili vuxen livskvalitet (Haem-A-QoL) Frågeformulär Fysisk hälsodomänresultat vid specificerade tidpunkter
Tidsram: Vid 3, 6, 12 och 18 månader
Haem-A-QoL-frågeformuläret utformades för vuxna deltagare (över eller lika med 18 år) med blödarsjuka. Den består av 46 artiklar som omfattar 10 domäner: fysisk hälsa, behandling, arbete och skola, hantering av blödarsjuka, känslor, familjeplanering, framtid, partnerskap och sexualitet, sport och fritid samt syn på dig själv. Objekt bedöms av deltagarna med ett av fem svarsalternativ: aldrig, sällan, ibland, ofta och alltid; men för vissa artiklar finns det också ett "ej tillämpligt" alternativ. Skala poäng för varje domän sträcker sig från 0 till 100, med lägre poäng återspeglar bättre livskvalitet. En förbättring större än svarströskeln definierades som en minskning från baslinjen med minst 10 poäng i Haem-A-QoL Physical Health-domänpoängen.
Vid 3, 6, 12 och 18 månader
Ändring från baslinjen i hemofili vuxen livskvalitet (Haem-A-QoL) frågeformulär för behandlingsdomänresultat vid specificerade tidpunkter, vuxna deltagare
Tidsram: Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Haem-A-QoL-frågeformuläret utformades för vuxna deltagare (över eller lika med 18 år) med blödarsjuka. Den består av 46 artiklar som omfattar 10 domäner: fysisk hälsa, behandling, arbete och skola, hantering av blödarsjuka, känslor, familjeplanering, framtid, partnerskap och sexualitet, sport och fritid samt syn på dig själv. Objekt bedöms av deltagarna med ett av fem svarsalternativ: aldrig, sällan, ibland, ofta och alltid; men för vissa artiklar finns det också ett "ej tillämpligt" alternativ. Skala poäng för varje domän sträcker sig från 0 till 100, med lägre poäng återspeglar bättre livskvalitet.
Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Förändring från baslinjen i hemofili vuxen livskvalitet (Haem-A-QoL) frågeformulär Arbete och skoldomänresultat vid specificerade tidpunkter, vuxna deltagare
Tidsram: Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Haem-A-QoL-frågeformuläret utformades för vuxna deltagare (över eller lika med 18 år) med blödarsjuka. Den består av 46 artiklar som omfattar 10 domäner: fysisk hälsa, behandling, arbete och skola, hantering av blödarsjuka, känslor, familjeplanering, framtid, partnerskap och sexualitet, sport och fritid samt syn på dig själv. Objekt bedöms av deltagarna med ett av fem svarsalternativ: aldrig, sällan, ibland, ofta och alltid; men för vissa artiklar finns det också ett "ej tillämpligt" alternativ. Skala poäng för varje domän sträcker sig från 0 till 100, med lägre poäng återspeglar bättre livskvalitet.
Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Förändring från baslinjen i frågeformuläret Hemophilia Adult Life Quality of Life (Haem-A-QoL) som handlar om hemofilidomänresultat vid specificerade tidpunkter, vuxna deltagare
Tidsram: Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Haem-A-QoL-frågeformuläret utformades för vuxna deltagare (över eller lika med 18 år) med blödarsjuka. Den består av 46 artiklar som omfattar 10 domäner: fysisk hälsa, behandling, arbete och skola, hantering av blödarsjuka, känslor, familjeplanering, framtid, partnerskap och sexualitet, sport och fritid samt syn på dig själv. Objekt bedöms av deltagarna med ett av fem svarsalternativ: aldrig, sällan, ibland, ofta och alltid; men för vissa artiklar finns det också ett "ej tillämpligt" alternativ. Skala poäng för varje domän sträcker sig från 0 till 100, med lägre poäng återspeglar bättre livskvalitet.
Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Förändring från baslinjen i hemofili vuxen livskvalitet (Haem-A-QoL) frågeformuläret Feelings Domänresultat vid specificerade tidpunkter, vuxna deltagare
Tidsram: Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Haem-A-QoL-frågeformuläret utformades för vuxna deltagare (över eller lika med 18 år) med blödarsjuka. Den består av 46 artiklar som omfattar 10 domäner: fysisk hälsa, behandling, arbete och skola, hantering av blödarsjuka, känslor, familjeplanering, framtid, partnerskap och sexualitet, sport och fritid samt syn på dig själv. Objekt bedöms av deltagarna med ett av fem svarsalternativ: aldrig, sällan, ibland, ofta och alltid; men för vissa artiklar finns det också ett "ej tillämpligt" alternativ. Skala poäng för varje domän sträcker sig från 0 till 100, med lägre poäng återspeglar bättre livskvalitet.
Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Förändring från baslinjen i hemofili vuxen livskvalitet (Haem-A-QoL) frågeformulär Familjeplaneringsdomänresultat vid specificerade tidpunkter, vuxna deltagare
Tidsram: Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Haem-A-QoL-frågeformuläret utformades för vuxna deltagare (över eller lika med 18 år) med blödarsjuka. Den består av 46 artiklar som omfattar 10 domäner: fysisk hälsa, behandling, arbete och skola, hantering av blödarsjuka, känslor, familjeplanering, framtid, partnerskap och sexualitet, sport och fritid samt syn på dig själv. Objekt bedöms av deltagarna med ett av fem svarsalternativ: aldrig, sällan, ibland, ofta och alltid; men för vissa artiklar finns det också ett "ej tillämpligt" alternativ. Skala poäng för varje domän sträcker sig från 0 till 100, med lägre poäng återspeglar bättre livskvalitet.
Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Förändring från baslinjen i frågeformuläret för hemofili vuxen livskvalitet (Haem-A-QoL) Framtida domänresultat vid specificerade tidpunkter, vuxna deltagare
Tidsram: Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Haem-A-QoL-frågeformuläret utformades för vuxna deltagare (över eller lika med 18 år) med blödarsjuka. Den består av 46 artiklar som omfattar 10 domäner: fysisk hälsa, behandling, arbete och skola, hantering av blödarsjuka, känslor, familjeplanering, framtid, partnerskap och sexualitet, sport och fritid samt syn på dig själv. Objekt bedöms av deltagarna med ett av fem svarsalternativ: aldrig, sällan, ibland, ofta och alltid; men för vissa artiklar finns det också ett "ej tillämpligt" alternativ. Skala poäng för varje domän sträcker sig från 0 till 100, med lägre poäng återspeglar bättre livskvalitet.
Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Förändring från baslinjen i hemofili vuxen livskvalitet (Haem-A-QoL) frågeformulär Partnerskap och sexualitetsdomänresultat vid specificerade tidpunkter, vuxna deltagare
Tidsram: Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Haem-A-QoL-frågeformuläret utformades för vuxna deltagare (över eller lika med 18 år) med blödarsjuka. Den består av 46 artiklar som omfattar 10 domäner: fysisk hälsa, behandling, arbete och skola, hantering av blödarsjuka, känslor, familjeplanering, framtid, partnerskap och sexualitet, sport och fritid samt syn på dig själv. Objekt bedöms av deltagarna med ett av fem svarsalternativ: aldrig, sällan, ibland, ofta och alltid; men för vissa artiklar finns det också ett "ej tillämpligt" alternativ. Skala poäng för varje domän sträcker sig från 0 till 100, med lägre poäng återspeglar bättre livskvalitet.
Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Förändring från baslinjen i hemofili vuxen livskvalitet (Haem-A-QoL) frågeformulär Sport- och fritidsdomänresultat vid specificerade tidpunkter, vuxna deltagare
Tidsram: Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Haem-A-QoL-frågeformuläret utformades för vuxna deltagare (över eller lika med 18 år) med blödarsjuka. Den består av 46 artiklar som omfattar 10 domäner: fysisk hälsa, behandling, arbete och skola, hantering av blödarsjuka, känslor, familjeplanering, framtid, partnerskap och sexualitet, sport och fritid samt syn på dig själv. Objekt bedöms av deltagarna med ett av fem svarsalternativ: aldrig, sällan, ibland, ofta och alltid; men för vissa artiklar finns det också ett "ej tillämpligt" alternativ. Skala poäng för varje domän sträcker sig från 0 till 100, med lägre poäng återspeglar bättre livskvalitet.
Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Förändring från baslinjen i hemofili Adult Life Quality of Life (Haem-A-QoL) frågeformulär View of Yourself Domänresultat vid specificerade tidpunkter, vuxna deltagare
Tidsram: Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Haem-A-QoL-frågeformuläret utformades för vuxna deltagare (över eller lika med 18 år) med blödarsjuka. Den består av 46 artiklar som omfattar 10 domäner: fysisk hälsa, behandling, arbete och skola, hantering av blödarsjuka, känslor, familjeplanering, framtid, partnerskap och sexualitet, sport och fritid samt syn på dig själv. Objekt bedöms av deltagarna med ett av fem svarsalternativ: aldrig, sällan, ibland, ofta och alltid; men för vissa artiklar finns det också ett "ej tillämpligt" alternativ. Skala poäng för varje domän sträcker sig från 0 till 100, med lägre poäng återspeglar bättre livskvalitet.
Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Förändring från baslinjen i hemofilis livskvalitetskortform (Haemo-QoL-SF) frågeformulär Totalpoäng vid specificerade tidpunkter, ungdomars deltagare
Tidsram: Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Haemo-QoL-SF utformades som en serie åldersrelaterade frågeformulär för att mäta hälsorelaterad livskvalitet hos barn och ungdomar (12-17 år) med hemofili. Den här versionen innehåller 35 föremål och täcker nio domäner som anses relevanta för barns hälsorelaterade livskvalitet: fysisk hälsa, behandling, sport och skola, hantering av blödarsjuka, känslor, familj, vänner, andra människor och synen på dig själv. Föremål bedöms av deltagarna med ett av fem svarsalternativ: aldrig, sällan, ibland, ofta och alltid. Totalpoängen härleds från poängen för alla domäner och skalpoängen sträcker sig från 0 till 100, med en lägre poäng som reflekterar bättre hälsorelaterad livskvalitet.
Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Andel deltagare med en förbättring från baslinjen högre än svarströskeln för hemofili livskvalitet kort form (Haemo-QoL-SF) Frågeformulär Totalt resultat vid specificerade tidpunkter
Tidsram: Vid 3, 6, 12 och 18 månader
Haemo-QoL-SF utformades som en serie åldersrelaterade frågeformulär för att mäta hälsorelaterad livskvalitet hos barn och ungdomar (12-17 år) med hemofili. Den här versionen innehåller 35 föremål och täcker nio domäner som anses relevanta för barns hälsorelaterade livskvalitet: fysisk hälsa, behandling, sport och skola, hantering av blödarsjuka, känslor, familj, vänner, andra människor och synen på dig själv. Föremål bedöms av deltagarna med ett av fem svarsalternativ: aldrig, sällan, ibland, ofta och alltid. Totalpoängen härleds från poängen för alla domäner och skalpoängen sträcker sig från 0 till 100, med en lägre poäng som reflekterar bättre hälsorelaterad livskvalitet. En förbättring större än svarströskeln definierades som en minskning med minst 5 poäng i Haemo-QoL-SF Totalpoäng.
Vid 3, 6, 12 och 18 månader
Förändring från baslinjen i hemofili livskvalitet kort form (Haemo-QoL-SF) frågeformulär Fysisk hälsa domänresultat vid specificerade tidpunkter, ungdomars deltagare
Tidsram: Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Haemo-QoL-SF utformades som en serie åldersrelaterade frågeformulär för att mäta hälsorelaterad livskvalitet hos barn och ungdomar (12-17 år) med hemofili. Den här versionen innehåller 35 föremål och täcker nio domäner som anses relevanta för barns hälsorelaterade livskvalitet: fysisk hälsa, behandling, sport och skola, hantering av blödarsjuka, känslor, familj, vänner, andra människor och synen på dig själv. Föremål bedöms av deltagarna med ett av fem svarsalternativ: aldrig, sällan, ibland, ofta och alltid. Skalpoäng varierar från 0 till 100, med en lägre poäng som reflekterar bättre hälsorelaterad livskvalitet.
Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Andel deltagare med en förbättring från baslinjen större än svarströskeln för hemofili livskvalitet kort form (Haemo-QoL-SF) enkätresultat för fysiska hälsodomäner vid angivna tidpunkter
Tidsram: Vid 3, 6, 12 och 18 månader
Haemo-QoL-SF utformades som en serie åldersrelaterade frågeformulär för att mäta hälsorelaterad livskvalitet hos barn och ungdomar (12-17 år) med hemofili. Den här versionen innehåller 35 föremål och täcker nio domäner som anses relevanta för barns hälsorelaterade livskvalitet: fysisk hälsa, behandling, sport och skola, hantering av blödarsjuka, känslor, familj, vänner, andra människor och synen på dig själv. Föremål bedöms av deltagarna med ett av fem svarsalternativ: aldrig, sällan, ibland, ofta och alltid. Skalpoäng varierar från 0 till 100, med en lägre poäng som reflekterar bättre hälsorelaterad livskvalitet. En förbättring större än svarströskeln definierades som en minskning med minst 10 poäng i Haemo-QoL-SF Physical Health-domänpoängen.
Vid 3, 6, 12 och 18 månader
Förändring från baslinjen i hemofili livskvalitet kort form (Haemo-QoL-SF) frågeformulär Behandlingsdomänresultat vid specificerade tidpunkter, ungdomars deltagare
Tidsram: Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Haemo-QoL-SF utformades som en serie åldersrelaterade frågeformulär för att mäta hälsorelaterad livskvalitet hos barn och ungdomar (12-17 år) med hemofili. Den här versionen innehåller 35 föremål och täcker nio domäner som anses relevanta för barns hälsorelaterade livskvalitet: fysisk hälsa, behandling, sport och skola, hantering av blödarsjuka, känslor, familj, vänner, andra människor och synen på dig själv. Föremål bedöms av deltagarna med ett av fem svarsalternativ: aldrig, sällan, ibland, ofta och alltid. Skalpoäng varierar från 0 till 100, med en lägre poäng som reflekterar bättre hälsorelaterad livskvalitet.
Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Förändring från baslinjen i hemofilis livskvalitet kortform (Haemo-QoL-SF) frågeformulär Sport och skoldomänresultat vid specificerade tidpunkter, ungdomars deltagare
Tidsram: Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Haemo-QoL-SF utformades som en serie åldersrelaterade frågeformulär för att mäta hälsorelaterad livskvalitet hos barn och ungdomar (12-17 år) med hemofili. Den här versionen innehåller 35 föremål och täcker nio domäner som anses relevanta för barns hälsorelaterade livskvalitet: fysisk hälsa, behandling, sport och skola, hantering av blödarsjuka, känslor, familj, vänner, andra människor och synen på dig själv. Föremål bedöms av deltagarna med ett av fem svarsalternativ: aldrig, sällan, ibland, ofta och alltid. Skalpoäng varierar från 0 till 100, med en lägre poäng som reflekterar bättre hälsorelaterad livskvalitet.
Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Förändring från baslinjen i hemofilis livskvalitetskortform (Haemo-QoL-SF) frågeformulär som handlar om hemofilidomänresultat vid specificerade tidpunkter, ungdomars deltagare
Tidsram: Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Haemo-QoL-SF utformades som en serie åldersrelaterade frågeformulär för att mäta hälsorelaterad livskvalitet hos barn och ungdomar (12-17 år) med hemofili. Den här versionen innehåller 35 föremål och täcker nio domäner som anses relevanta för barns hälsorelaterade livskvalitet: fysisk hälsa, behandling, sport och skola, hantering av blödarsjuka, känslor, familj, vänner, andra människor och synen på dig själv. Föremål bedöms av deltagarna med ett av fem svarsalternativ: aldrig, sällan, ibland, ofta och alltid. Skalpoäng varierar från 0 till 100, med en lägre poäng som reflekterar bättre hälsorelaterad livskvalitet.
Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Förändring från baslinjen i hemofilis livskvalitet kortform (Haemo-QoL-SF) frågeformulär Känslor Domänresultat vid specificerade tidpunkter, ungdomars deltagare
Tidsram: Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Haemo-QoL-SF utformades som en serie åldersrelaterade frågeformulär för att mäta hälsorelaterad livskvalitet hos barn och ungdomar (12-17 år) med hemofili. Den här versionen innehåller 35 föremål och täcker nio domäner som anses relevanta för barns hälsorelaterade livskvalitet: fysisk hälsa, behandling, sport och skola, hantering av blödarsjuka, känslor, familj, vänner, andra människor och synen på dig själv. Föremål bedöms av deltagarna med ett av fem svarsalternativ: aldrig, sällan, ibland, ofta och alltid. Skalpoäng varierar från 0 till 100, med en lägre poäng som reflekterar bättre hälsorelaterad livskvalitet.
Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Förändring från baslinjen i hemofilis livskvalitet kortform (Haemo-QoL-SF) frågeformulär Familjedomänresultat vid specificerade tidpunkter, ungdomars deltagare
Tidsram: Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Haemo-QoL-SF utformades som en serie åldersrelaterade frågeformulär för att mäta hälsorelaterad livskvalitet hos barn och ungdomar (12-17 år) med hemofili. Den här versionen innehåller 35 föremål och täcker nio domäner som anses relevanta för barns hälsorelaterade livskvalitet: fysisk hälsa, behandling, sport och skola, hantering av blödarsjuka, känslor, familj, vänner, andra människor och synen på dig själv. Föremål bedöms av deltagarna med ett av fem svarsalternativ: aldrig, sällan, ibland, ofta och alltid. Skalpoäng varierar från 0 till 100, med en lägre poäng som reflekterar bättre hälsorelaterad livskvalitet.
Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Förändring från baslinjen i hemofilis livskvalitetskortform (Haemo-QoL-SF) frågeformulär Friends Domain Poäng vid specificerade tidpunkter, ungdomars deltagare
Tidsram: Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Haemo-QoL-SF utformades som en serie åldersrelaterade frågeformulär för att mäta hälsorelaterad livskvalitet hos barn och ungdomar (12-17 år) med hemofili. Den här versionen innehåller 35 föremål och täcker nio domäner som anses relevanta för barns hälsorelaterade livskvalitet: fysisk hälsa, behandling, sport och skola, hantering av blödarsjuka, känslor, familj, vänner, andra människor och synen på dig själv. Föremål bedöms av deltagarna med ett av fem svarsalternativ: aldrig, sällan, ibland, ofta och alltid. Skalpoäng varierar från 0 till 100, med en lägre poäng som reflekterar bättre hälsorelaterad livskvalitet.
Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Förändring från baslinjen i hemofilis livskvalitet kortform (Haemo-QoL-SF) frågeformulär Andra personers domänresultat vid specificerade tidpunkter, ungdomars deltagare
Tidsram: Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Haemo-QoL-SF utformades som en serie åldersrelaterade frågeformulär för att mäta hälsorelaterad livskvalitet hos barn och ungdomar (12-17 år) med hemofili. Den här versionen innehåller 35 föremål och täcker nio domäner som anses relevanta för barns hälsorelaterade livskvalitet: fysisk hälsa, behandling, sport och skola, hantering av blödarsjuka, känslor, familj, vänner, andra människor och synen på dig själv. Föremål bedöms av deltagarna med ett av fem svarsalternativ: aldrig, sällan, ibland, ofta och alltid. Skalpoäng varierar från 0 till 100, med en lägre poäng som reflekterar bättre hälsorelaterad livskvalitet.
Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Förändring från baslinjen i hemofilis livskvalitet kortform (Haemo-QoL-SF) frågeformulär View of Yourself Domänresultat vid specificerade tidpunkter, ungdomars deltagare
Tidsram: Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Haemo-QoL-SF utformades som en serie åldersrelaterade frågeformulär för att mäta hälsorelaterad livskvalitet hos barn och ungdomar (12-17 år) med hemofili. Den här versionen innehåller 35 föremål och täcker nio domäner som anses relevanta för barns hälsorelaterade livskvalitet: fysisk hälsa, behandling, sport och skola, hantering av blödarsjuka, känslor, familj, vänner, andra människor och synen på dig själv. Föremål bedöms av deltagarna med ett av fem svarsalternativ: aldrig, sällan, ibland, ofta och alltid. Skalpoäng varierar från 0 till 100, med en lägre poäng som reflekterar bättre hälsorelaterad livskvalitet.
Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Ändra från baslinjen i EuroQoL Five-Dimension-Five Levels Questionnaire (EQ-5D-5L) Index Utility Score vid specificerade tidpunkter
Tidsram: Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
EQ-5D-5L är ett generiskt, självrapporterat, preferensbaserat hälsoverktygsmått som består av sex frågor och används för att bedöma hälsotillstånd och informera om farmakoekonomiska utvärderingar. Indexets nyttopoäng baseras på deltagarens bedömning av sin hälsa på fem skalor: rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression. Det sträcker sig från -0,224 till 1, där 0 motsvarar döden och 1 motsvarar full hälsa; negativa värden motsvarar hälsotillstånd värre än dödsfall. Högre poäng tyder på bättre livskvalitet.
Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Förändring från baslinjen i EuroQoL femdimensionella fem nivåer frågeformulär (EQ-5D-5L) livskvalitet Visual Analogue Scale (VAS) poäng vid specificerade tidpunkter
Tidsram: Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
EQ-5D-5L är ett generiskt, självrapporterat, preferensbaserat hälsoverktygsmått som består av sex frågor och används för att bedöma hälsotillstånd och informera om farmakoekonomiska utvärderingar. Den visuella analoga skalan (VAS) sträcker sig från 0 till 100 poäng, där deltagaren själv bedömer sin nuvarande hälsostatus; 0 är den sämsta hälsa du kan föreställa dig och 100 är den bästa hälsa du kan föreställa dig. Högre poäng återspeglar bättre hälsa.
Baslinje (vecka 1), 3, 6, 12 och 18 månader, och vid tidig avslutning eller avslutad studie (upp till 24 månader)
Andel deltagare som föredrog den nya Emicizumab-behandlingen eller den gamla hemofilibehandlingen, eller utan behandlingspreferens, enligt bedömningen av EmiPref-enkäten
Tidsram: Månad 3
EmiPref-enkäten bad deltagarna att ange vilken behandling de skulle föredra att fortsätta att få efter att ha fått behandling med sin tidigare episodiska eller profylaktiska regim och subkutan (SC) emicizumab, eller om de inte hade någon preferens. Konfidensintervallen på 95 % beräknades för ett binomiskt prov med Pearson-Clopper-metoden.
Månad 3
Antal och andel deltagare med anti-drogantikroppar (ADA) mot Emicizumab när som helst efter baslinjen
Tidsram: Baslinje (vecka 1), vecka 5 och vid 3, 6, 9, 12 och 18 månader och vid tidig avslutning/studieavslut (upp till 24 månader)
'Totalt ADA-negativt' är summan av alla försökspersoner som testade negativt för ADA i de två följande kategorierna: 'ADA-negativa', de som är ADA-negativa före dosering eller saknar ADA-data före dosering och som har alla negativa post- dos ADA resultat; och 'ADA Negative (Behandling opåverkad)', en undergrupp som är ADA-positiva före dosering men inte har en ≥4-faldig ökning av ADA-nivåer efter dosering jämfört med baslinjemätning. 'Totalt ADA-positivt' är summan av alla försökspersoner som testade positivt för ADA i de två följande kategorierna: 'ADA-positiv (behandlingsförstärkt)', de som är ADA-positiva före dosering och har en ≥4-faldig ökning av post- dos ADA-nivåer jämfört med baslinjemätning; och 'ADA Positive (Treatment Induced)', de som är ADA-negativa före dosen eller saknar data och som har minst ett ADA-positivt prov efter dosering.
Baslinje (vecka 1), vecka 5 och vid 3, 6, 9, 12 och 18 månader och vid tidig avslutning/studieavslut (upp till 24 månader)
Genomsnittliga dalplasmakoncentrationer av Emicizumab vid specificerade tidpunkter
Tidsram: Fördos vid vecka 2, 3 och 5, månader 3, 6, 12 och 18 och vid avbrytande av behandlingen (upp till 2 år)
Läkemedelskoncentrationen är ett mått på plasmakoncentrationen av ett studieläkemedel i slutet av doseringsintervallet.
Fördos vid vecka 2, 3 och 5, månader 3, 6, 12 och 18 och vid avbrytande av behandlingen (upp till 2 år)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

5 september 2017

Primärt slutförande (FAKTISK)

19 november 2020

Avslutad studie (FAKTISK)

19 november 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 juni 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 juni 2017

Första postat (FAKTISK)

19 juni 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

11 juni 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 maj 2021

Senast verifierad

1 maj 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MO39129
  • 2016-004366-25 (EUDRACT_NUMBER)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Blödarsjuka A

Kliniska prövningar på Emicizumab

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Ukraine

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera