En studie for å evaluere sikkerheten og toleransen til profylaktisk emicizumab ved hemofili A-pasienter med hemmere (STASEY)
17. mai 2021 oppdatert av: Hoffmann-La Roche
En enarms, multisenter fase IIIB klinisk studie for å evaluere sikkerheten og toleransen til profylaktisk emicizumab ved hemofili A-pasienter med inhibitorer
Dette er en fase IIIb, enkeltarms, åpen, multisenterstudie for å evaluere sikkerheten og toleransen til emicizumab hos deltakere med medfødt hemofili A som har dokumentert hemmere mot faktor VIII (FVIII) ved registrering.
Omtrent 200 deltakere, 12 år eller eldre, vil bli registrert i denne studien og forventes å bli registrert på omtrent 85 steder globalt.
Deltakerne vil motta en initial ukentlig dose av profylaktisk emicizumab subkutant i 4 uker, etterfulgt av en ukentlig vedlikeholdsdose subkutant for resten av den 2-årige behandlingsperioden.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
195
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital; Haematology
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Alfred Hospital
-
-
Western Australia
-
Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
- Fiona Stanley Hospital
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven Gasthuisberg
-
-
-
-
PR
-
Curitiba, PR, Brasil, 80045-145
- Centro de Hematologia E Hemoterapia Do Parana - Hemepar
-
-
RJ
-
Rio de Janeiro, RJ, Brasil, 20211-030
- Instituto Estadual de Hema
-
-
SP
-
Campinas, SP, Brasil, 13083-888
- Hospital das Clinicas - UNICAMP
-
Ribeirao Preto, SP, Brasil, 14051-140
- Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - Universidade de Sao Paulo
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2V2
- Kaye Edmonton Clinic
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Canada, R2H 2A6
- CancerCare Manitoba; Neuro-Oncology
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- McMaster University Health Sciences Center
-
Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
-
-
-
Localidad Puente Aranda, Colombia, 111611
- Centro de Atención e Investigación Médica CAIMED S.A.S
-
Medellin, Colombia, 050034
- Hospital Pablo Tobón Uribe
-
-
-
-
-
Moscow, Den russiske føderasjonen, 125167
- "Hematological Scientific Center
-
Moscow, Den russiske føderasjonen, 119049
- Morozov Children's Municipal Clinical Hospital. Haematology department
-
Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen, 191186
- City Outpatient Clinic #37, City Hemophilia Treatment Center
-
Samara, Den russiske føderasjonen, 443099
- Samara State Medical University
-
-
Altaj
-
Barnaul, Altaj, Den russiske føderasjonen, 656024
- Regional State Budgetary Institution of Healthcare "Regional Cinilcal Hospital"; Pulmonology
-
-
-
-
-
Helsinki, Finland, 00290
- Helsingin yliopistollinen keskussairaala, Meilahden sairaala
-
-
-
-
-
Guatemala, Guatemala, 01010
- Oncomedica
-
-
-
-
-
Pune, India, 411001
- Grant Medical Foundation, Ruby Hall Clinic
-
-
Karnataka
-
Bengaluru, Karnataka, India, 560034
- St. John's Medical College & Hospital; Department of Medicine
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, India, 400012
- King Edward Memorial Hospital and Seth G.S. Medical College; Department of Hematology
-
Mumbai, Maharashtra, India, 400078
- Fortis Hospitals Limited
-
Pune, Maharashtra, India, 411004
- Sahyadri Speciality Hospital; Hematology & Bone Marrow Unit
-
Vellore, Maharashtra, India, 632004
- Christian Medical College & Hospital; Department of Haematology
-
-
WEST Bengal
-
Kolkata, WEST Bengal, India, 700014
- Nil Ratan Sircar Medical College and Hospital; Department of Hematology
-
-
-
-
-
Tel Hashomer, Israel, 5262100
- Sheba Medical Center - National Hemophilia Center
-
-
-
-
Campania
-
Napoli, Campania, Italia, 80131
- AOU Federico II; Medicina Clinica Chirurgia Centro Emocoaugulopatie e Emofilia
-
-
Emilia-Romagna
-
Bologna, Emilia-Romagna, Italia, 40138
- AOU Policlinico S. Orsola Malpighi; U.O. Angiologia e Malattie della Coagulazione Marino Golinelli
-
Parma, Emilia-Romagna, Italia, 43126
- AOU di Parma; Dip Emergenza-Urgenza Centro Riferimento Regionale per l'emofilia
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Italia, 00161
- Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia; Dip Biot Cel e Ematol
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Italia, 20122
- IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
-
-
Piemonte
-
Torino, Piemonte, Italia, 10126
- AO Città Salute e Scienza D-Osp S. G. Battista Molinette; SSCVD Malattie Tromboti e Emorragiche
-
-
Sicilia
-
Palermo, Sicilia, Italia, 90127
- Azienda Uni Ria Policlinico P. Giaccone ; Divisione Di Ematologia E Trapianto
-
-
Toscana
-
Firenze, Toscana, Italia, 50134
- AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
-
-
Veneto
-
Padova, Veneto, Italia, 35128
- Azienda Ospedaliera di Padova; Centro Emofilia
-
-
-
-
-
Mexico City, Mexico, 02990
- Hospital de Especialidades Centro Medico Nacional La Raza; Haematology
-
-
Mexico CITY (federal District)
-
Distrito Federal, Mexico CITY (federal District), Mexico, 06726
- Hospital General de Mexico
-
Mexico City, Mexico CITY (federal District), Mexico, 06720
- CENTRO MEDICO NACIONAL SIGLO XXI; Banco de Sangre
-
-
-
-
-
Rotterdam, Nederland, 3015 GJ
- Erasmus MC / location Sophia Kinderziekenhuis
-
Utrecht, Nederland, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Panama City, Panama, 0824
- Complejo Hospitalario Arnulfo Arias Madrid; Servicio de Hematología
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen, 02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii; Klinika Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal, 3041-853
- Hospital Geral; Servico de Imuno-Hemoterapia
-
Lisboa, Portugal, 1649-035
- Hospital de Santa Maria; Servico de Imuno-Hemoterapia; Servico de Imuno-Hemoterapia
-
Porto, Portugal, 4200-319
- Hospital de Sao Joao; Servico de Imuno-Hemoterapia; Servico de Imuno-Hemoterapia
-
-
-
-
-
Timisoara, Romania, 300011
- Louis Turcanu Emergency Clinical Hospital for Children; First Pediatric Clinic
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudi-Arabia, 11211
- King Faisal Specialist Hospital & Research Centre; Oncology
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08035
- Hospital Universitario Vall de Hebron; Unidad de Hemofília
-
Madrid, Spania, 28046
- Hospital Universitario la Paz; Servicio de Hematologia
-
Malaga, Spania, 29010
- Hospital Regional Universitario Carlos Haya; Servicio de Hematologia
-
Sevilla, Spania, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Hematologia
-
Valencia, Spania, 46026
- Hospital Universitario la Fe; Servicio de Hematologia
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannia, B15 2TH
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannia, NW3 2QS
- Royal Free Hospital
-
London, Storbritannia, E1 2ES
- The Royal London Hospital
-
Newcastle upon Tyne, Storbritannia, NE1 4LP
- Royal Victoria Infirmary; Non-Malignant Haematology Research
-
Sheffield, Storbritannia, S10 2JF
- Royal Hallamshire Hospital Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Bern, Sveits, 3010
- Inselspital Bern; Hämatologie und Hämatologisches Zentrallabor
-
-
-
-
-
Göteborg, Sverige, 413 45
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset; Koagulationscentrum
-
Solna, Sverige, 171 64
- Karolinska Universitetssjukhuset; Koagulationsmottagningen
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee, Angiologie und Hämostaseologie
-
Bonn, Tyskland, 53127
- Universitätsklinikum Bonn; Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
-
Frankfurt/M., Tyskland, 60590
- Hämophiliezentrum Med. Klinik III/Institut für Transfusionsmedizin; Johann Wolfgang Goethe-Univers.
-
Leipzig, Tyskland, 04103
- Universitätsklinikum Leipzig, Innere Medizin, Neurologie, Dermatologie; Zentrum für Hämostaseologie
-
Mörfelden-Walldorf, Tyskland, 64546
- Hämophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
-
München, Tyskland, 80336
- Klinikum der Universität München, Campus Innenstadt; Hämostaseologische Ambulanz/Hämophiliezentrum
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, 1134
- Magyar Honvédség Egészségügyi Központ; Országos Haemophilia Központ
-
Győr, Ungarn, 9023
- Országos Vérellátó Szolgálat - Győri Regionális Vérellátó Központ
-
Pecs, Ungarn, 7624
- University of Pecs, I st Dept of Internal Medicine
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- I henhold til etterforskerens vurdering, en vilje og evne til å overholde planlagte besøk, behandlingsplaner, laboratorietester og andre studieprosedyrer, inkludert spørreskjemaer for pasientrapportert utfall (PRO) og blødningsdagbøker ved bruk av en elektronisk enhet eller papir
- 12 år eller eldre på tidspunktet for informert samtykke
- Diagnose av medfødt hemofili A med vedvarende inhibitorer mot FVIII
- Dokumentert behandling med bypassmidler eller FVIII-konsentrater siste 6 måneder (på forespørsel eller profylakse). Profylakse må seponeres senest en dag før oppstart av emicizumab
- Tilstrekkelig hematologisk, lever- og nyrefunksjon
- For kvinner i fertil alder: avtale om å forbli avholdende (avstå fra heteroseksuelt samleie) eller bruke en svært effektiv prevensjonsmetode med en feilrate på <1 % per år i løpet av behandlingsperioden og i minst fem eliminasjonshalveringstider (24 uker) etter siste dose med emicizumab
Ekskluderingskriterier:
- Arvelig eller ervervet blødningsforstyrrelse annet enn hemofili A
- Pågående (eller planlegger å motta i løpet av studien) behandling med immuntoleranseinduksjon (ITI) (profylakseregimer med FVIII og/eller bypassmidler må avbrytes før registrering). Pasienter som mottar ITI-behandling vil være kvalifisert etter fullføring av en 72-timers utvaskingsperiode før den første emicizumab-administrasjonen
- Historie om ulovlig narkotika- eller alkoholmisbruk innen 12 måneder før screening, i henhold til etterforskerens vurdering
- Høy risiko for trombotisk mikroangiopati (TMA) (f.eks. har en tidligere medisinsk eller familiehistorie med TMA), i henhold til etterforskerens vurdering
- Tidligere (i de siste 12 månedene) eller nåværende behandling for tromboembolisk sykdom (med unntak av tidligere kateterassosiert trombose der antitrombotisk behandling for øyeblikket ikke pågår) eller nåværende tegn på tromboembolisk sykdom
- Andre tilstander (f.eks. visse autoimmune sykdommer) som kan øke risikoen for blødning eller trombose
- Anamnese med klinisk signifikant overfølsomhetsreaksjon assosiert med monoklonale antistoffbehandlinger eller komponenter av emicizumab-injeksjonen
- Kjent infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV) med CD4-tall <200 celler/μL innen 6 måneder før screening
- Bruk av systemiske immunmodulatorer (f.eks. interferon eller rituximab) ved påmelding eller planlagt bruk under studien, med unntak av antiretroviral terapi
- Samtidig sykdom, behandling eller abnormitet i kliniske laboratorietester som kan forstyrre gjennomføringen av studien eller som etter etterforskerens eller sponsorens mening vil utelukke pasientens trygge deltakelse i og fullføring av studien eller tolkning av studieresultatene
- Mottak av: Emicizumab i en tidligere undersøkelsesstudie; Et undersøkelseslegemiddel for å behandle eller redusere risikoen for hemofile blødninger innen fem halveringstider etter siste legemiddeladministrering; Et ikke-hemofilirelatert undersøkelsesmiddel innen de siste 30 dagene eller fem halveringstider, avhengig av hva som er kortest; eller, ethvert samtidig undersøkelsesmiddel.
- Graviditet eller amming, eller intensjon om å bli gravid under studien
- Positivt resultat av serumgraviditetstest innen 7 dager før oppstart av emicizumab (kun kvinner)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: 1,5 mg/kg Emicizumab QW
Deltakerne vil motta første ukentlige doser av profylaktisk emicizumab subkutant i 4 uker, etterfulgt av vedlikeholdsdoser bestående av halvparten av startdosen, administrert subkutant for resten av den 2-årige behandlingsperioden
|
Initial dosering vil være 3 mg/kg/uke subkutant i 4 uker; Vedlikeholdsdosering vil følge med 1,5 mg/kg/uke subkutant for resten av den 2-årige behandlingsperioden
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samlet oppsummering av antall deltakere med uønskede hendelser, alvorlighetsgrad vurdert i henhold til Verdens helseorganisasjons (WHO) toksisitetsskala
Tidsramme: Fra baseline til studiet er fullført (opptil 2 år)
|
Etterforskerne søkte informasjon om uønskede hendelser (AE) ved hver kontakt med deltakerne.
WHO-toksisitetsgraderingsskalaen ble brukt for å vurdere alvorlighetsgraden av AE (dvs. intensiteten til en AE); eventuelle bivirkninger som ikke er spesifikt oppført i WHOs toksisitetsskala, ble vurdert for alvorlighetsgrad i henhold til følgende karakterer: Grad 1 er mild; Grad 2 er moderat, grad 3 er alvorlig; Grad 4 er livstruende; og klasse 5 er døden.
Uavhengig av alvorlighetsgrad kan noen bivirkninger også ha oppfylt alvorlighetskriteriene.
Begrepene "alvorlig" og "alvorlig" er ikke synonyme; alvorlighetsgrad og alvorlighetsgrad ble uavhengig vurdert for hver AE.
aPCC = aktivert protrombinkomplekskonsentrat
|
Fra baseline til studiet er fullført (opptil 2 år)
|
|
Uønskede hendelser (AE)-rater per 100 pasientår for all-grade AE, alvorlig AE og grad ≥3 AE
Tidsramme: Fra baseline til studiet er fullført (opptil 2 år)
|
Etterforskerne søkte informasjon om uønskede hendelser (AE) ved hver kontakt med deltakerne.
WHO-toksisitetsgraderingsskalaen ble brukt for å vurdere alvorlighetsgraden av AE (dvs. intensiteten til en AE); eventuelle bivirkninger som ikke er spesifikt oppført i WHOs toksisitetsskala, ble vurdert for alvorlighetsgrad i henhold til følgende karakterer: Grad 1 er mild; Grad 2 er moderat, grad 3 er alvorlig; Grad 4 er livstruende; og klasse 5 er døden.
Uavhengig av alvorlighetsgrad kan noen bivirkninger også ha oppfylt alvorlighetskriteriene.
Begrepene "alvorlig" og "alvorlig" er ikke synonyme; alvorlighetsgrad og alvorlighetsgrad ble uavhengig vurdert for hver AE.
AE-frekvensen per 100 pasientår ble beregnet som følger: AE-rate = (Antall AE-er observert/ Totale pasientår med risiko)*100.
Totale pasientår i risiko er summen over alle pasienter av tidsintervallene (i år) mellom start av studieterapi (studiedag 1) og slutten av oppfølgingen.
|
Fra baseline til studiet er fullført (opptil 2 år)
|
|
Antall deltakere etter hematologi- og biokjemilaboratorieparametertestresultater som skift fra WHOs toksisitetsgrad ved baseline til dårligste WHO-toksisitetsgrad etter baseline
Tidsramme: Baseline, uke 2, 3 og 5; Måned 3, 6, 9, 12 og 18; og ved tidlig avslutning/studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
Verdens helseorganisasjons (WHO) toksisitetsgraderingsskala ble brukt for å bestemme alvorlighetsgraden av laboratorieavvik (dvs. testresultater utenfor referanseområdet) for hematologi- og biokjemiparametre; Grad 0 er normal og grad 1 til 4 representerer forverrede nivåer av parameteren utenfor normalområdet i den angitte retningen for unormaliteten (høy og lav er henholdsvis over og under området).
Ikke alle laboratorieavvik kvalifiserte som en uønsket hendelse (AE).
Et laboratorietestresultat ble rapportert som en AE hvis det oppfylte noen av følgende kriterier: var ledsaget av kliniske symptomer; resulterte i en endring i studiebehandlingen; resulterte i en medisinsk intervensjon eller en endring i samtidig behandling; eller var klinisk signifikant etter etterforskerens vurdering.
Baseline ble definert som den siste tilgjengelige vurderingen før første mottak av studiemedikamentet.
Abs = absolutt antall; SGOT/AST = aspartataminotransferase; SGPT/ALT = alaninaminotransferase
|
Baseline, uke 2, 3 og 5; Måned 3, 6, 9, 12 og 18; og ved tidlig avslutning/studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
|
Endring fra baseline i kroppstemperatur på angitte tidspunkter
Tidsramme: Baseline, uke 2, 3 og 5; Måned 3, 6, 9, 12 og 18; og ved tidlig avslutning/studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
Vitale tegn som ble målt inkluderer kroppstemperatur, puls og respirasjonsfrekvens, systolisk og diastolisk blodtrykk og vekt.
På behandlingsdager skjedde måling før emicizumab-administrasjon.
|
Baseline, uke 2, 3 og 5; Måned 3, 6, 9, 12 og 18; og ved tidlig avslutning/studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
|
Endring fra baseline i systolisk blodtrykk ved spesifiserte tidspunkter
Tidsramme: Baseline, uke 2, 3 og 5; Måned 3, 6, 9, 12 og 18; og ved tidlig avslutning/studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
Vitale tegn som ble målt inkluderer kroppstemperatur, puls og respirasjonsfrekvens, systolisk og diastolisk blodtrykk og vekt.
På behandlingsdager skjedde måling før emicizumab-administrasjon.
|
Baseline, uke 2, 3 og 5; Måned 3, 6, 9, 12 og 18; og ved tidlig avslutning/studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
|
Endring fra baseline i diastolisk blodtrykk ved spesifiserte tidspunkter
Tidsramme: Baseline, uke 2, 3 og 5; Måned 3, 6, 9, 12 og 18; og ved tidlig avslutning/studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
Vitale tegn som ble målt inkluderer kroppstemperatur, puls og respirasjonsfrekvens, systolisk og diastolisk blodtrykk og vekt.
På behandlingsdager skjedde måling før emicizumab-administrasjon.
|
Baseline, uke 2, 3 og 5; Måned 3, 6, 9, 12 og 18; og ved tidlig avslutning/studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
|
Endring fra baseline i pulsfrekvens på angitte tidspunkter
Tidsramme: Baseline, uke 2, 3 og 5; Måned 3, 6, 9, 12 og 18; og ved tidlig avslutning/studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
Vitale tegn som ble målt inkluderer kroppstemperatur, puls og respirasjonsfrekvens, systolisk og diastolisk blodtrykk og vekt.
På behandlingsdager skjedde måling før emicizumab-administrasjon.
|
Baseline, uke 2, 3 og 5; Måned 3, 6, 9, 12 og 18; og ved tidlig avslutning/studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
|
Endring fra baseline i respirasjonsfrekvens ved spesifiserte tidspunkter
Tidsramme: Baseline, uke 2, 3 og 5; Måned 3, 6, 9, 12 og 18; og ved tidlig avslutning/studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
Vitale tegn som ble målt inkluderer kroppstemperatur, puls og respirasjonsfrekvens, systolisk og diastolisk blodtrykk og vekt.
På behandlingsdager skjedde måling før emicizumab-administrasjon.
|
Baseline, uke 2, 3 og 5; Måned 3, 6, 9, 12 og 18; og ved tidlig avslutning/studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
|
Endring fra baseline i kroppsvekt på angitte tidspunkter
Tidsramme: Baseline, uke 2, 3 og 5; Måned 3, 6, 9, 12 og 18; og ved tidlig avslutning/studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
Vitale tegn som ble målt inkluderer kroppstemperatur, puls og respirasjonsfrekvens, systolisk og diastolisk blodtrykk og vekt.
På behandlingsdager skjedde måling før emicizumab-administrasjon.
|
Baseline, uke 2, 3 og 5; Måned 3, 6, 9, 12 og 18; og ved tidlig avslutning/studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Modellbaserte årlige blødningsrater (ABR) for behandlede blødninger, alle blødninger, behandlede leddblødninger, behandlede målleddblødninger og behandlede spontane blødninger
Tidsramme: Fra første dose av emicizumab til doseopptitrering eller seponering fra behandling (median [min-maks] effektperiode: 103,14 [1,1-108,3] uker)
|
Antall blødninger over effektperioden ble analysert som en ABR ved bruk av en negativ binomial regresjonsmodell.
Behandlede blødninger: blødninger etterfulgt av hemofilimedisiner rapportert å være en "behandling for blødning".
Alle blødninger: inkludert både behandlede og ikke-behandlede blødninger.
Behandlede leddblødninger: behandlede blødninger der blødningstypen var "leddblødning" ledsaget av minst ett av følgende symptomer: "økt hevelse eller varme i huden over leddet", "økende smerte" eller "redusert bevegelsesområde eller problemer med å bruke felles sammenlignet med baseline".
Behandlede leddblødninger: behandlede leddblødninger som oppsto i et målledd, definert som et ledd der ≥3 behandlede leddblødninger oppsto i løpet av de 24 ukene før studiestart.
Behandlede spontane blødninger: behandlede blødninger uten annen kjent medvirkende faktor som traumer eller prosedyre/kirurgi.
For alle blødningstyper ble blødninger på grunn av operasjon/prosedyre ekskludert.
Blødninger som oppstår etter doseopptitrering er utelukket.
|
Fra første dose av emicizumab til doseopptitrering eller seponering fra behandling (median [min-maks] effektperiode: 103,14 [1,1-108,3] uker)
|
|
Gjennomsnittlig beregnede årlige blødningsrater (ABR) for behandlede blødninger, alle blødninger, behandlede leddblødninger, behandlede målleddblødninger og behandlede spontane blødninger
Tidsramme: Fra første dose av emicizumab til doseopptitrering eller seponering fra behandling (median [min-maks] effektperiode: 103,14 [1,1-108,3] uker)
|
Antall blødninger i løpet av effektperioden ble beregnet som: ABR = (antall blødninger/antall dager i løpet av effektperioden) x 365,25.
Behandlede blødninger: blødninger etterfulgt av hemofilimedisiner rapportert å være en "behandling for blødning".
Alle blødninger: inkludert både behandlede og ikke-behandlede blødninger.
Behandlede leddblødninger: behandlede blødninger der blødningstypen var "leddblødning" ledsaget av minst ett av følgende symptomer: "økt hevelse eller varme i huden over leddet", "økende smerte" eller "redusert bevegelsesområde eller problemer med å bruke felles sammenlignet med baseline".
Behandlede leddblødninger: behandlede leddblødninger som oppsto i et målledd, definert som et ledd der ≥3 behandlede leddblødninger oppsto i løpet av de 24 ukene før studiestart.
Behandlede spontane blødninger: behandlede blødninger uten annen kjent medvirkende faktor som traumer eller prosedyre/kirurgi.
For alle typer ble blødninger på grunn av operasjon/prosedyre og blødninger som oppstod etter doseopptitrering ekskludert.
|
Fra første dose av emicizumab til doseopptitrering eller seponering fra behandling (median [min-maks] effektperiode: 103,14 [1,1-108,3] uker)
|
|
Median beregnet årlig blødningsfrekvens (ABR) for behandlede blødninger, alle blødninger, behandlede leddblødninger, behandlede målleddblødninger og behandlede spontane blødninger
Tidsramme: Fra første dose av emicizumab til doseopptitrering eller seponering fra behandling (median [min-maks] effektperiode: 103,14 [1,1-108,3] uker)
|
Antall blødninger i løpet av effektperioden ble beregnet som: ABR = (antall blødninger/antall dager i løpet av effektperioden) x 365,25.
Behandlede blødninger: blødninger etterfulgt av hemofilimedisiner rapportert å være en "behandling for blødning".
Alle blødninger: inkludert både behandlede og ikke-behandlede blødninger.
Behandlede leddblødninger: behandlede blødninger der blødningstypen var "leddblødning" ledsaget av minst ett av følgende symptomer: "økt hevelse eller varme i huden over leddet", "økende smerte" eller "redusert bevegelsesområde eller problemer med å bruke felles sammenlignet med baseline".
Behandlede leddblødninger: behandlede leddblødninger som oppsto i et målledd, definert som et ledd der ≥3 behandlede leddblødninger oppsto i løpet av de 24 ukene før studiestart.
Behandlede spontane blødninger: behandlede blødninger uten annen kjent medvirkende faktor som traumer eller prosedyre/kirurgi.
For alle typer ble blødninger på grunn av operasjon/prosedyre og blødninger som oppstod etter doseopptitrering ekskludert.
|
Fra første dose av emicizumab til doseopptitrering eller seponering fra behandling (median [min-maks] effektperiode: 103,14 [1,1-108,3] uker)
|
|
Prosentandel av deltakere etter kategorisert antall blødninger for behandlede blødninger
Tidsramme: Fra første dose av emicizumab til doseopptitrering eller seponering fra behandling (median [min-maks] effektperiode: 103,14 [1,1-108,3] uker)
|
Behandlede blødninger: blødninger etterfulgt av hemofilimedisiner rapportert å være en "behandling for blødning".
Blødninger på grunn av operasjon/prosedyre ble utelukket.
72-timersregelen ble implementert: to blødninger av samme type og på samme anatomiske plassering regnes som én blødning dersom den andre blødningen oppstår innen 72 timer fra siste behandling for den første blødningen.
Inkluderte kun data før opptitrering, for deltakere hvis dose ble opptitrert.
|
Fra første dose av emicizumab til doseopptitrering eller seponering fra behandling (median [min-maks] effektperiode: 103,14 [1,1-108,3] uker)
|
|
Prosentandel av deltakere etter kategorisert antall blødninger for alle blødninger
Tidsramme: Fra første dose av emicizumab til doseopptitrering eller seponering fra behandling (median [min-maks] effektperiode: 103,14 [1,1-108,3] uker)
|
Alle blødninger: inkludert både behandlede og ikke-behandlede blødninger.
Blødninger på grunn av operasjon/prosedyre ble utelukket.
72-timersregelen ble implementert: to blødninger av samme type og på samme anatomiske plassering regnes som én blødning dersom den andre blødningen oppstår innen 72 timer fra siste behandling for den første blødningen.
Inkluderte kun data før opptitrering, for deltakere hvis dose ble opptitrert.
|
Fra første dose av emicizumab til doseopptitrering eller seponering fra behandling (median [min-maks] effektperiode: 103,14 [1,1-108,3] uker)
|
|
Prosentandel av deltakere etter kategorisert antall blødninger for behandlede spontane blødninger
Tidsramme: Fra første dose av emicizumab til doseopptitrering eller seponering fra behandling (median [min-maks] effektperiode: 103,14 [1,1-108,3] uker)
|
Behandlede spontane blødninger: behandlede blødninger uten annen kjent medvirkende faktor som traumer eller prosedyre/kirurgi.
Blødninger på grunn av operasjon/prosedyre ble utelukket.
72-timersregelen ble implementert: to blødninger av samme type og på samme anatomiske plassering regnes som én blødning dersom den andre blødningen oppstår innen 72 timer fra siste behandling for den første blødningen.
Inkluderte kun data før opptitrering, for deltakere hvis dose ble opptitrert.
|
Fra første dose av emicizumab til doseopptitrering eller seponering fra behandling (median [min-maks] effektperiode: 103,14 [1,1-108,3] uker)
|
|
Prosentandel av deltakere etter de kategoriserte beregnede årlige blødningsratene (ABR) for behandlede blødninger
Tidsramme: Fra første dose av emicizumab til doseopptitrering eller seponering fra behandling (median [min-maks] effektperiode: 103,14 [1,1-108,3] uker)
|
Antall blødninger i løpet av effektperioden ble beregnet som en ABR for hver deltaker ved å bruke følgende formel: ABR = (antall blødninger/antall dager i løpet av effektperioden) x 365,25.
Behandlede blødninger: blødninger etterfulgt av hemofilimedisiner rapportert å være en "behandling for blødning".
Blødninger på grunn av operasjon/prosedyre ble utelukket.
72-timersregelen ble implementert: to blødninger av samme type og på samme anatomiske plassering regnes som én blødning dersom den andre blødningen oppstår innen 72 timer fra siste behandling for den første blødningen.
Inkluderte kun data før opptitrering, for deltakere hvis dose ble opptitrert.
|
Fra første dose av emicizumab til doseopptitrering eller seponering fra behandling (median [min-maks] effektperiode: 103,14 [1,1-108,3] uker)
|
|
Prosentandel av deltakere etter de kategoriserte, beregnede årlige blødningsratene (ABR) for alle blødninger
Tidsramme: Fra første dose av emicizumab til doseopptitrering eller seponering fra behandling (median [min-maks] effektperiode: 103,14 [1,1-108,3] uker)
|
Antall blødninger i løpet av effektperioden ble beregnet som en ABR for hver deltaker ved å bruke følgende formel: ABR = (antall blødninger/antall dager i løpet av effektperioden) x 365,25.
Alle blødninger: inkludert både behandlede og ikke-behandlede blødninger.
Blødninger på grunn av operasjon/prosedyre ble utelukket.
72-timersregelen ble implementert: to blødninger av samme type og på samme anatomiske plassering regnes som én blødning dersom den andre blødningen oppstår innen 72 timer fra siste behandling for den første blødningen.
Inkluderte kun data før opptitrering, for deltakere hvis dose ble opptitrert.
|
Fra første dose av emicizumab til doseopptitrering eller seponering fra behandling (median [min-maks] effektperiode: 103,14 [1,1-108,3] uker)
|
|
Prosentandel av deltakere etter de kategoriserte, beregnede årlige blødningsratene (ABR) for behandlede spontane blødninger
Tidsramme: Fra første dose av emicizumab til doseopptitrering eller seponering fra behandling (median [min-maks] effektperiode: 103,14 [1,1-108,3] uker)
|
Antall blødninger i løpet av effektperioden ble beregnet som en ABR for hver deltaker ved å bruke følgende formel: ABR = (antall blødninger/antall dager i løpet av effektperioden) x 365,25.
Behandlede spontane blødninger: behandlede blødninger uten annen kjent medvirkende faktor som traumer eller prosedyre/kirurgi.
Blødninger på grunn av operasjon/prosedyre ble utelukket.
72-timersregelen ble implementert: to blødninger av samme type og på samme anatomiske plassering regnes som én blødning dersom den andre blødningen oppstår innen 72 timer fra siste behandling for den første blødningen.
Inkluderte kun data før opptitrering, for deltakere hvis dose ble opptitrert.
|
Fra første dose av emicizumab til doseopptitrering eller seponering fra behandling (median [min-maks] effektperiode: 103,14 [1,1-108,3] uker)
|
|
Endring fra baseline i hemofili voksen livskvalitet (Haem-A-QoL) spørreskjema total poengsum på spesifiserte tidspunkter, voksne deltakere
Tidsramme: Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
Haem-A-QoL-spørreskjemaet ble designet for voksne deltakere (over eller lik 18 år) med hemofili.
Den består av 46 elementer som omfatter 10 domener: fysisk helse, behandling, arbeid og skole, håndtering av hemofili, følelser, familieplanlegging, fremtid, partnerskap og seksualitet, sport og fritid, og syn på deg selv.
Elementer blir vurdert av deltakere med ett av fem svaralternativer: aldri, sjelden, noen ganger, ofte og alltid; selv om det for noen varer også er et "ikke aktuelt"-alternativ.
Den totale poengsummen er basert på poengsummene for hvert domene og varierer fra 0 til 100, med lavere poengsum som reflekterer bedre livskvalitet.
|
Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
|
Prosentandel av deltakere med en forbedring fra baseline større enn svarterskelen for hemofili voksen livskvalitet (Haem-A-QoL) spørreskjema total poengsum på angitte tidspunkter
Tidsramme: Ved 3, 6, 12 og 18 måneder
|
Haem-A-QoL-spørreskjemaet ble designet for voksne deltakere (over eller lik 18 år) med hemofili.
Den består av 46 elementer som omfatter 10 domener: fysisk helse, behandling, arbeid og skole, håndtering av hemofili, følelser, familieplanlegging, fremtid, partnerskap og seksualitet, sport og fritid, og syn på deg selv.
Elementer blir vurdert av deltakere med ett av fem svaralternativer: aldri, sjelden, noen ganger, ofte og alltid; selv om det for noen varer også er et "ikke aktuelt"-alternativ.
Den totale poengsummen er basert på poengsummene for hvert domene og varierer fra 0 til 100, med lavere poengsum som reflekterer bedre livskvalitet.
En forbedring større enn responsterskelen ble definert som en reduksjon fra baseline på minst 7 poeng i Haem-A-QoL Total-score.
|
Ved 3, 6, 12 og 18 måneder
|
|
Endring fra baseline i hemofili voksen livskvalitet (Haem-A-QoL) spørreskjema Fysisk helsedomenepoeng på spesifiserte tidspunkter, voksne deltakere
Tidsramme: Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
Haem-A-QoL-spørreskjemaet ble designet for voksne deltakere (over eller lik 18 år) med hemofili.
Den består av 46 elementer som omfatter 10 domener: fysisk helse, behandling, arbeid og skole, håndtering av hemofili, følelser, familieplanlegging, fremtid, partnerskap og seksualitet, sport og fritid, og syn på deg selv.
Elementer blir vurdert av deltakere med ett av fem svaralternativer: aldri, sjelden, noen ganger, ofte og alltid; selv om det for noen varer også er et "ikke aktuelt"-alternativ.
Skalapoeng for hvert domene varierer fra 0 til 100, med lavere poengsum som reflekterer bedre livskvalitet.
|
Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
|
Prosentandel av deltakere med en forbedring fra baseline større enn svarterskelen for hemofili voksen livskvalitet (Haem-A-QoL) Spørreskjema Fysisk helsedomenepoeng på angitte tidspunkter
Tidsramme: Ved 3, 6, 12 og 18 måneder
|
Haem-A-QoL-spørreskjemaet ble designet for voksne deltakere (over eller lik 18 år) med hemofili.
Den består av 46 elementer som omfatter 10 domener: fysisk helse, behandling, arbeid og skole, håndtering av hemofili, følelser, familieplanlegging, fremtid, partnerskap og seksualitet, sport og fritid, og syn på deg selv.
Elementer blir vurdert av deltakere med ett av fem svaralternativer: aldri, sjelden, noen ganger, ofte og alltid; selv om det for noen varer også er et "ikke aktuelt"-alternativ.
Skalapoeng for hvert domene varierer fra 0 til 100, med lavere poengsum som reflekterer bedre livskvalitet.
En forbedring større enn responsterskelen ble definert som en reduksjon fra baseline på minst 10 poeng i Haem-A-QoL Physical Health-domenepoengsummen.
|
Ved 3, 6, 12 og 18 måneder
|
|
Endring fra baseline i hemofili voksenlivskvalitet (Haem-A-QoL) spørreskjema behandlingsdomenepoeng på spesifiserte tidspunkter, voksne deltakere
Tidsramme: Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
Haem-A-QoL-spørreskjemaet ble designet for voksne deltakere (over eller lik 18 år) med hemofili.
Den består av 46 elementer som omfatter 10 domener: fysisk helse, behandling, arbeid og skole, håndtering av hemofili, følelser, familieplanlegging, fremtid, partnerskap og seksualitet, sport og fritid, og syn på deg selv.
Elementer blir vurdert av deltakere med ett av fem svaralternativer: aldri, sjelden, noen ganger, ofte og alltid; selv om det for noen varer også er et "ikke aktuelt"-alternativ.
Skalapoeng for hvert domene varierer fra 0 til 100, med lavere poengsum som reflekterer bedre livskvalitet.
|
Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
|
Endring fra baseline i hemofili Adult Quality of Life (Haem-A-QoL) spørreskjema Arbeid og skoledomenepoengsum på spesifiserte tidspunkter, voksne deltakere
Tidsramme: Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
Haem-A-QoL-spørreskjemaet ble designet for voksne deltakere (over eller lik 18 år) med hemofili.
Den består av 46 elementer som omfatter 10 domener: fysisk helse, behandling, arbeid og skole, håndtering av hemofili, følelser, familieplanlegging, fremtid, partnerskap og seksualitet, sport og fritid, og syn på deg selv.
Elementer blir vurdert av deltakere med ett av fem svaralternativer: aldri, sjelden, noen ganger, ofte og alltid; selv om det for noen varer også er et "ikke aktuelt"-alternativ.
Skalapoeng for hvert domene varierer fra 0 til 100, med lavere poengsum som reflekterer bedre livskvalitet.
|
Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
|
Endring fra baseline i hemofili voksen livskvalitet (Haem-A-QoL) spørreskjema som omhandler hemofili domenepoeng på spesifiserte tidspunkter, voksne deltakere
Tidsramme: Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
Haem-A-QoL-spørreskjemaet ble designet for voksne deltakere (over eller lik 18 år) med hemofili.
Den består av 46 elementer som omfatter 10 domener: fysisk helse, behandling, arbeid og skole, håndtering av hemofili, følelser, familieplanlegging, fremtid, partnerskap og seksualitet, sport og fritid, og syn på deg selv.
Elementer blir vurdert av deltakere med ett av fem svaralternativer: aldri, sjelden, noen ganger, ofte og alltid; selv om det for noen varer også er et "ikke aktuelt"-alternativ.
Skalapoeng for hvert domene varierer fra 0 til 100, med lavere poengsum som reflekterer bedre livskvalitet.
|
Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
|
Endring fra baseline i hemofili voksen livskvalitet (Haem-A-QoL) spørreskjema Følelser Domenepoengsum på spesifiserte tidspunkter, voksne deltakere
Tidsramme: Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
Haem-A-QoL-spørreskjemaet ble designet for voksne deltakere (over eller lik 18 år) med hemofili.
Den består av 46 elementer som omfatter 10 domener: fysisk helse, behandling, arbeid og skole, håndtering av hemofili, følelser, familieplanlegging, fremtid, partnerskap og seksualitet, sport og fritid, og syn på deg selv.
Elementer blir vurdert av deltakere med ett av fem svaralternativer: aldri, sjelden, noen ganger, ofte og alltid; selv om det for noen varer også er et "ikke aktuelt"-alternativ.
Skalapoeng for hvert domene varierer fra 0 til 100, med lavere poengsum som reflekterer bedre livskvalitet.
|
Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
|
Endring fra baseline i hemofili voksen livskvalitet (Haem-A-QoL) spørreskjema Familieplanleggingsdomenepoeng på spesifiserte tidspunkter, voksne deltakere
Tidsramme: Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
Haem-A-QoL-spørreskjemaet ble designet for voksne deltakere (over eller lik 18 år) med hemofili.
Den består av 46 elementer som omfatter 10 domener: fysisk helse, behandling, arbeid og skole, håndtering av hemofili, følelser, familieplanlegging, fremtid, partnerskap og seksualitet, sport og fritid, og syn på deg selv.
Elementer blir vurdert av deltakere med ett av fem svaralternativer: aldri, sjelden, noen ganger, ofte og alltid; selv om det for noen varer også er et "ikke aktuelt"-alternativ.
Skalapoeng for hvert domene varierer fra 0 til 100, med lavere poengsum som reflekterer bedre livskvalitet.
|
Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
|
Endring fra baseline i hemofili voksen livskvalitet (Haem-A-QoL) spørreskjema Fremtidig domenepoengsum på spesifiserte tidspunkter, voksne deltakere
Tidsramme: Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
Haem-A-QoL-spørreskjemaet ble designet for voksne deltakere (over eller lik 18 år) med hemofili.
Den består av 46 elementer som omfatter 10 domener: fysisk helse, behandling, arbeid og skole, håndtering av hemofili, følelser, familieplanlegging, fremtid, partnerskap og seksualitet, sport og fritid, og syn på deg selv.
Elementer blir vurdert av deltakere med ett av fem svaralternativer: aldri, sjelden, noen ganger, ofte og alltid; selv om det for noen varer også er et "ikke aktuelt"-alternativ.
Skalapoeng for hvert domene varierer fra 0 til 100, med lavere poengsum som reflekterer bedre livskvalitet.
|
Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
|
Endring fra baseline i hemofili voksenlivskvalitet (Haem-A-QoL) spørreskjema Partnerskap og seksualitetsdomenepoeng på spesifiserte tidspunkter, voksne deltakere
Tidsramme: Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
Haem-A-QoL-spørreskjemaet ble designet for voksne deltakere (over eller lik 18 år) med hemofili.
Den består av 46 elementer som omfatter 10 domener: fysisk helse, behandling, arbeid og skole, håndtering av hemofili, følelser, familieplanlegging, fremtid, partnerskap og seksualitet, sport og fritid, og syn på deg selv.
Elementer blir vurdert av deltakere med ett av fem svaralternativer: aldri, sjelden, noen ganger, ofte og alltid; selv om det for noen varer også er et "ikke aktuelt"-alternativ.
Skalapoeng for hvert domene varierer fra 0 til 100, med lavere poengsum som reflekterer bedre livskvalitet.
|
Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
|
Endring fra baseline i hemofili Adult Quality of Life (Haem-A-QoL) spørreskjema Sport og fritidsdomeneresultat på spesifiserte tidspunkter, voksne deltakere
Tidsramme: Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
Haem-A-QoL-spørreskjemaet ble designet for voksne deltakere (over eller lik 18 år) med hemofili.
Den består av 46 elementer som omfatter 10 domener: fysisk helse, behandling, arbeid og skole, håndtering av hemofili, følelser, familieplanlegging, fremtid, partnerskap og seksualitet, sport og fritid, og syn på deg selv.
Elementer blir vurdert av deltakere med ett av fem svaralternativer: aldri, sjelden, noen ganger, ofte og alltid; selv om det for noen varer også er et "ikke aktuelt"-alternativ.
Skalapoeng for hvert domene varierer fra 0 til 100, med lavere poengsum som reflekterer bedre livskvalitet.
|
Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
|
Endring fra baseline i hemofili voksen livskvalitet (Haem-A-QoL) spørreskjema Visning av deg selv domenepoengsum på spesifiserte tidspunkter, voksne deltakere
Tidsramme: Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
Haem-A-QoL-spørreskjemaet ble designet for voksne deltakere (over eller lik 18 år) med hemofili.
Den består av 46 elementer som omfatter 10 domener: fysisk helse, behandling, arbeid og skole, håndtering av hemofili, følelser, familieplanlegging, fremtid, partnerskap og seksualitet, sport og fritid, og syn på deg selv.
Elementer blir vurdert av deltakere med ett av fem svaralternativer: aldri, sjelden, noen ganger, ofte og alltid; selv om det for noen varer også er et "ikke aktuelt"-alternativ.
Skalapoeng for hvert domene varierer fra 0 til 100, med lavere poengsum som reflekterer bedre livskvalitet.
|
Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
|
Endring fra baseline i hemofili Quality of Life Short Form (Haemo-QoL-SF) spørreskjema totalt poengsum på spesifiserte tidspunkter, ungdomsdeltakere
Tidsramme: Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
Haemo-QoL-SF ble designet som en serie aldersrelaterte spørreskjemaer for å måle helserelatert livskvalitet hos barn og ungdom (12-17 år) med hemofili.
Denne versjonen inneholder 35 elementer og dekker ni domener som anses som relevante for barns helserelaterte livskvalitet: fysisk helse, behandling, sport og skole, håndtering av hemofili, følelser, familie, venner, andre mennesker og syn på deg selv.
Elementer blir vurdert av deltakere med ett av fem svaralternativer: aldri, sjelden, noen ganger, ofte og alltid.
Den totale poengsummen er utledet fra poengsummene for alle domener, og skalaen varierer fra 0 til 100, med en lavere poengsum som reflekterer bedre helserelatert livskvalitet.
|
Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
|
Prosentandel av deltakere med en forbedring fra baseline større enn svarterskelen for hemofili livskvalitet kort form (Haemo-QoL-SF) spørreskjema total poengsum på angitte tidspunkter
Tidsramme: Ved 3, 6, 12 og 18 måneder
|
Haemo-QoL-SF ble designet som en serie aldersrelaterte spørreskjemaer for å måle helserelatert livskvalitet hos barn og ungdom (12-17 år) med hemofili.
Denne versjonen inneholder 35 elementer og dekker ni domener som anses som relevante for barns helserelaterte livskvalitet: fysisk helse, behandling, sport og skole, håndtering av hemofili, følelser, familie, venner, andre mennesker og syn på deg selv.
Elementer blir vurdert av deltakere med ett av fem svaralternativer: aldri, sjelden, noen ganger, ofte og alltid.
Den totale poengsummen er utledet fra poengsummene for alle domener, og skalaen varierer fra 0 til 100, med en lavere poengsum som reflekterer bedre helserelatert livskvalitet.
En forbedring større enn responsterskelen ble definert som en reduksjon på minst 5 poeng i Haemo-QoL-SF Total-skåren.
|
Ved 3, 6, 12 og 18 måneder
|
|
Endring fra baseline i hemofili Quality of Life Short Form (Haemo-QoL-SF) spørreskjema Fysisk helsedomenepoeng på spesifiserte tidspunkter, ungdomsdeltakere
Tidsramme: Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
Haemo-QoL-SF ble designet som en serie aldersrelaterte spørreskjemaer for å måle helserelatert livskvalitet hos barn og ungdom (12-17 år) med hemofili.
Denne versjonen inneholder 35 elementer og dekker ni domener som anses som relevante for barns helserelaterte livskvalitet: fysisk helse, behandling, sport og skole, håndtering av hemofili, følelser, familie, venner, andre mennesker og syn på deg selv.
Elementer blir vurdert av deltakere med ett av fem svaralternativer: aldri, sjelden, noen ganger, ofte og alltid.
Skalaskår varierer fra 0 til 100, med en lavere skåre som reflekterer bedre helserelatert livskvalitet.
|
Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
|
Prosentandel av deltakere med en forbedring fra baseline større enn svarterskelen for hemofili livskvalitet kort form (Haemo-QoL-SF) Spørreskjema Fysisk helsedomenepoeng på angitte tidspunkter
Tidsramme: Ved 3, 6, 12 og 18 måneder
|
Haemo-QoL-SF ble designet som en serie aldersrelaterte spørreskjemaer for å måle helserelatert livskvalitet hos barn og ungdom (12-17 år) med hemofili.
Denne versjonen inneholder 35 elementer og dekker ni domener som anses som relevante for barns helserelaterte livskvalitet: fysisk helse, behandling, sport og skole, håndtering av hemofili, følelser, familie, venner, andre mennesker og syn på deg selv.
Elementer blir vurdert av deltakere med ett av fem svaralternativer: aldri, sjelden, noen ganger, ofte og alltid.
Skalaskår varierer fra 0 til 100, med en lavere skåre som reflekterer bedre helserelatert livskvalitet.
En forbedring større enn responsterskelen ble definert som en reduksjon på minst 10 poeng i Haemo-QoL-SF Physical Health-domenepoengsummen.
|
Ved 3, 6, 12 og 18 måneder
|
|
Endring fra baseline i hemofili Quality of Life Short Form (Haemo-QoL-SF) spørreskjema behandling domenepoengsum på spesifiserte tidspunkter, ungdomsdeltakere
Tidsramme: Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
Haemo-QoL-SF ble designet som en serie aldersrelaterte spørreskjemaer for å måle helserelatert livskvalitet hos barn og ungdom (12-17 år) med hemofili.
Denne versjonen inneholder 35 elementer og dekker ni domener som anses som relevante for barns helserelaterte livskvalitet: fysisk helse, behandling, sport og skole, håndtering av hemofili, følelser, familie, venner, andre mennesker og syn på deg selv.
Elementer blir vurdert av deltakere med ett av fem svaralternativer: aldri, sjelden, noen ganger, ofte og alltid.
Skalaskår varierer fra 0 til 100, med en lavere skåre som reflekterer bedre helserelatert livskvalitet.
|
Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
|
Endring fra baseline i hemofili Quality of Life Short Form (Haemo-QoL-SF) spørreskjema Sport og skoledomeneresultat på spesifiserte tidspunkter, ungdomsdeltakere
Tidsramme: Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
Haemo-QoL-SF ble designet som en serie aldersrelaterte spørreskjemaer for å måle helserelatert livskvalitet hos barn og ungdom (12-17 år) med hemofili.
Denne versjonen inneholder 35 elementer og dekker ni domener som anses som relevante for barns helserelaterte livskvalitet: fysisk helse, behandling, sport og skole, håndtering av hemofili, følelser, familie, venner, andre mennesker og syn på deg selv.
Elementer blir vurdert av deltakere med ett av fem svaralternativer: aldri, sjelden, noen ganger, ofte og alltid.
Skalaskår varierer fra 0 til 100, med en lavere skåre som reflekterer bedre helserelatert livskvalitet.
|
Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
|
Endring fra baseline i hemofili livskvalitet kort form (Haemo-QoL-SF) spørreskjema som omhandler hemofili domenepoeng på spesifiserte tidspunkter, ungdomsdeltakere
Tidsramme: Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
Haemo-QoL-SF ble designet som en serie aldersrelaterte spørreskjemaer for å måle helserelatert livskvalitet hos barn og ungdom (12-17 år) med hemofili.
Denne versjonen inneholder 35 elementer og dekker ni domener som anses som relevante for barns helserelaterte livskvalitet: fysisk helse, behandling, sport og skole, håndtering av hemofili, følelser, familie, venner, andre mennesker og syn på deg selv.
Elementer blir vurdert av deltakere med ett av fem svaralternativer: aldri, sjelden, noen ganger, ofte og alltid.
Skalaskår varierer fra 0 til 100, med en lavere skåre som reflekterer bedre helserelatert livskvalitet.
|
Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
|
Endring fra baseline i hemofili livskvalitet kort form (Haemo-QoL-SF) spørreskjema Følelser Domenepoengsum på spesifiserte tidspunkter, ungdomsdeltakere
Tidsramme: Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
Haemo-QoL-SF ble designet som en serie aldersrelaterte spørreskjemaer for å måle helserelatert livskvalitet hos barn og ungdom (12-17 år) med hemofili.
Denne versjonen inneholder 35 elementer og dekker ni domener som anses som relevante for barns helserelaterte livskvalitet: fysisk helse, behandling, sport og skole, håndtering av hemofili, følelser, familie, venner, andre mennesker og syn på deg selv.
Elementer blir vurdert av deltakere med ett av fem svaralternativer: aldri, sjelden, noen ganger, ofte og alltid.
Skalaskår varierer fra 0 til 100, med en lavere skåre som reflekterer bedre helserelatert livskvalitet.
|
Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
|
Endring fra baseline i hemofili Quality of Life Short Form (Haemo-QoL-SF) spørreskjema Familiedomenepoengsum på spesifiserte tidspunkter, ungdomsdeltakere
Tidsramme: Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
Haemo-QoL-SF ble designet som en serie aldersrelaterte spørreskjemaer for å måle helserelatert livskvalitet hos barn og ungdom (12-17 år) med hemofili.
Denne versjonen inneholder 35 elementer og dekker ni domener som anses som relevante for barns helserelaterte livskvalitet: fysisk helse, behandling, sport og skole, håndtering av hemofili, følelser, familie, venner, andre mennesker og syn på deg selv.
Elementer blir vurdert av deltakere med ett av fem svaralternativer: aldri, sjelden, noen ganger, ofte og alltid.
Skalaskår varierer fra 0 til 100, med en lavere skåre som reflekterer bedre helserelatert livskvalitet.
|
Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
|
Endring fra baseline i hemofili Quality of Life Short Form (Haemo-QoL-SF) Spørreskjema Friends Domain Score på spesifiserte tidspunkter, ungdomsdeltakere
Tidsramme: Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
Haemo-QoL-SF ble designet som en serie aldersrelaterte spørreskjemaer for å måle helserelatert livskvalitet hos barn og ungdom (12-17 år) med hemofili.
Denne versjonen inneholder 35 elementer og dekker ni domener som anses som relevante for barns helserelaterte livskvalitet: fysisk helse, behandling, sport og skole, håndtering av hemofili, følelser, familie, venner, andre mennesker og syn på deg selv.
Elementer blir vurdert av deltakere med ett av fem svaralternativer: aldri, sjelden, noen ganger, ofte og alltid.
Skalaskår varierer fra 0 til 100, med en lavere skåre som reflekterer bedre helserelatert livskvalitet.
|
Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
|
Endring fra baseline i hemofili Quality of Life Short Form (Haemo-QoL-SF) spørreskjema Andre personers domenepoengsum på spesifiserte tidspunkter, ungdomsdeltakere
Tidsramme: Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
Haemo-QoL-SF ble designet som en serie aldersrelaterte spørreskjemaer for å måle helserelatert livskvalitet hos barn og ungdom (12-17 år) med hemofili.
Denne versjonen inneholder 35 elementer og dekker ni domener som anses som relevante for barns helserelaterte livskvalitet: fysisk helse, behandling, sport og skole, håndtering av hemofili, følelser, familie, venner, andre mennesker og syn på deg selv.
Elementer blir vurdert av deltakere med ett av fem svaralternativer: aldri, sjelden, noen ganger, ofte og alltid.
Skalaskår varierer fra 0 til 100, med en lavere skåre som reflekterer bedre helserelatert livskvalitet.
|
Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
|
Endring fra baseline i hemofili Quality of Life Short Form (Haemo-QoL-SF) spørreskjema Visning av deg selv domenepoeng på spesifiserte tidspunkter, ungdomsdeltakere
Tidsramme: Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
Haemo-QoL-SF ble designet som en serie aldersrelaterte spørreskjemaer for å måle helserelatert livskvalitet hos barn og ungdom (12-17 år) med hemofili.
Denne versjonen inneholder 35 elementer og dekker ni domener som anses som relevante for barns helserelaterte livskvalitet: fysisk helse, behandling, sport og skole, håndtering av hemofili, følelser, familie, venner, andre mennesker og syn på deg selv.
Elementer blir vurdert av deltakere med ett av fem svaralternativer: aldri, sjelden, noen ganger, ofte og alltid.
Skalaskår varierer fra 0 til 100, med en lavere skåre som reflekterer bedre helserelatert livskvalitet.
|
Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
|
Endring fra baseline i EuroQoL Fem-Dimensjon-Fem nivåer spørreskjema (EQ-5D-5L) Index Utility Score på spesifiserte tidspunkter
Tidsramme: Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
EQ-5D-5L er et generisk, selvrapportert, preferansebasert helseverktøysmål som består av seks spørsmål og brukes til å vurdere helsestatus og informere om farmakoøkonomiske evalueringer.
Indeksens nyttepoengsum er basert på deltakerens vurdering av sin helse på fem skalaer: mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon.
Den varierer fra -0,224 til 1, med 0 tilsvarer død og 1 tilsvarer full helse; negative verdier tilsvarer helsetilstander verre enn død.
Høyere score indikerer bedre livskvalitet.
|
Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
|
Endring fra baseline i EuroQoL Fem-dimensjons-fem nivåer spørreskjema (EQ-5D-5L) Livskvalitet Visual Analogue Scale (VAS)-poengsum på spesifiserte tidspunkter
Tidsramme: Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
EQ-5D-5L er et generisk, selvrapportert, preferansebasert helseverktøysmål som består av seks spørsmål og brukes til å vurdere helsestatus og informere om farmakoøkonomiske evalueringer.
Den visuelle analoge skalaen (VAS) varierer fra 0 til 100 poeng, der deltakeren selv vurderer sin nåværende helsestatus; 0 er den verste helsen du kan forestille deg og 100 er den beste helsen du kan forestille deg.
Høyere score reflekterer bedre helse.
|
Baseline (uke 1), 3, 6, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning eller studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
|
Prosentandel av deltakere som foretrakk den nye Emicizumab-behandlingen eller den gamle hemofilibehandlingen, eller uten behandlingspreferanse, som vurdert av EmiPref-spørreskjemaet
Tidsramme: Måned 3
|
EmiPref-spørreskjemaet ba deltakerne spesifisere behandlingen de foretrekker å fortsette å motta etter å ha mottatt behandling med sitt tidligere episodiske eller profylaktiske regime og subkutan (SC) emicizumab, eller hvis de ikke hadde noen preferanse.
Konfidensintervallene på 95 % ble beregnet for én prøve binomial ved bruk av Pearson-Clopper-metoden.
|
Måned 3
|
|
Antall og prosentandel av deltakere med antistoff-antistoffer (ADA) mot Emicizumab når som helst etter baseline
Tidsramme: Baseline (uke 1), uke 5 og ved 3, 6, 9, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning/studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
'Totalt ADA-negativ' er summen av alle forsøkspersoner som testet negativt for ADA i de to følgende kategoriene: 'ADA-negative', de som er ADA-negative før dosering eller mangler ADA-data før dosering og som har alle negative post- dose ADA resultater; og 'ADA Negative (Behandling upåvirket)', en undergruppe som er pre-dose ADA positive, men som ikke har en ≥4 ganger økning i post-dose ADA nivåer sammenlignet med baseline måling.
'Total ADA Positive' er summen av alle forsøkspersoner som testet positivt for ADA i de to følgende kategoriene: 'ADA Positive (Treatment Boosted)', de som er pre-dose ADA positive og har en ≥4 ganger økning i post- dose ADA-nivåer sammenlignet med baseline-måling; og 'ADA Positive (Treatment Induced)', de som er pre-dose ADA negative eller mangler data og som har minst én post-dose ADA positiv prøve.
|
Baseline (uke 1), uke 5 og ved 3, 6, 9, 12 og 18 måneder, og ved tidlig avslutning/studiefullføring (opptil 24 måneder)
|
|
Gjennomsnittlige bunnplasmakonsentrasjoner av Emicizumab ved spesifiserte tidspunkter
Tidsramme: Fordosering ved uke 2, 3 og 5, måned 3, 6, 12 og 18, og ved seponering av behandlingen (opptil 2 år)
|
Bunnkonsentrasjonen er et mål på plasmakonsentrasjonen til et studiemedikament ved slutten av doseringsintervallet.
|
Fordosering ved uke 2, 3 og 5, måned 3, 6, 12 og 18, og ved seponering av behandlingen (opptil 2 år)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
5. september 2017
Primær fullføring (FAKTISKE)
19. november 2020
Studiet fullført (FAKTISKE)
19. november 2020
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. juni 2017
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
15. juni 2017
Først lagt ut (FAKTISKE)
19. juni 2017
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
11. juni 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. mai 2021
Sist bekreftet
1. mai 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- MO39129
- 2016-004366-25 (EUDRACT_NUMBER)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Hemofili A
-
Changi General HospitalPåmelding etter invitasjonLipoprotein(a) | Lipoprotein(a), Hyper-Lp(a)-EmiaSingapore, Australia, Malaysia
-
Polish Mother Memorial Hospital Research InstituteRekruttering
-
Second Affiliated Hospital, School of Medicine,...Tongji Hospital; The Affiliated Hospital of Qingdao University; The Affiliated... og andre samarbeidspartnereHar ikke rekruttert ennåStanford Type A Aortadisseksjon | Akutt type A aortadisseksjon | Postoperative Aortic Dissection Follow-up
-
Guangdong Raynovent Biotech Co., LtdAktiv, ikke rekrutterende
-
King Saud UniversityFullført
-
Merck Sharp & Dohme LLCHar ikke rekruttert ennå
-
Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy AgencyHar ikke rekruttert ennå
-
National Institute of Environmental Health Sciences...TilbaketrukketBisfenol A
-
Guangdong Raynovent Biotech Co., LtdAktiv, ikke rekrutterende
-
Medical University of ViennaFullførtImmunoglobulin AØsterrike
Kliniske studier på Emicizumab
-
VersitiHar ikke rekruttert ennåHemofili A med inhibitorForente stater
-
Chulalongkorn UniversityAktiv, ikke rekrutterende
-
Bleeding and Clotting Disorders Institute Peoria...Genentech, Inc.RekrutteringVon Willebrands sykdom, type 3 | Samtidig VWD og hemofiliForente stater
-
Wayne State UniversityGenentech, Inc.Rekruttering
-
Hoffmann-La RocheChugai PharmaceuticalRekrutteringHemofili AJapan, Forente stater, Israel
-
Montefiore Medical CenterGenentech, Inc.; Rutgers Robert Wood Johnson Medical School; Regional Comprehensive... og andre samarbeidspartnereFullførtHemofili AForente stater
-
Hoffmann-La RocheFullførtHemofili A | Friske FrivilligeKina
-
Hoffmann-La RocheAktiv, ikke rekrutterendeAlvorlig hemofili A | Moderat hemofili ATyskland, Spania, Forente stater, Serbia, Storbritannia, Italia, Canada, Marokko, Ungarn, Brasil, Tunisia, Tyrkia (Türkiye)
-
Hoffmann-La RocheFullførtHemofili AHong Kong, Kina, Thailand, Malaysia
-
Hoffmann-La RocheFullførtHemofili A | Mild arvelig faktor VIII mangelsykdom uten inhibitor | Moderat arvelig faktor VIII mangelsykdom uten inhibitorTyskland, Spania, Nederland, Belgia, Storbritannia, Frankrike, Canada, Forente stater, Polen, Sør-Afrika