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一项评估预防性 Emicizumab 在具有抑制剂的血友病 A 患者中的安全性和耐受性的研究 (STASEY)

2021年5月17日 更新者：Hoffmann-La Roche

一项单臂、多中心 IIIB 期临床试验，以评估预防性 Emicizumab 在具有抑制剂的血友病 A 患者中的安全性和耐受性

这是一项 IIIb 期、单臂、开放标签、多中心研究，旨在评估 emicizumab 在患有先天性血友病 A 的参与者中的安全性和耐受性，这些参与者在入组时已证明存在因子 VIII (FVIII) 抑制剂。 大约 200 名 12 岁或以上的参与者将参加这项研究，预计将在全球约 85 个地点参加。 参与者将在 4 周内接受每周一次的预防性 emicizumab 皮下注射，然后在 2 年治疗期的剩余时间内接受每周一次皮下维持剂量。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

195

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 以色列
      • Tel Hashomer、以色列、5262100
        • Sheba Medical Center - National Hemophilia Center
  • 俄罗斯联邦
      • Moscow、俄罗斯联邦、125167
        • "Hematological Scientific Center
      • Moscow、俄罗斯联邦、119049
        • Morozov Children's Municipal Clinical Hospital. Haematology department
      • Saint Petersburg、俄罗斯联邦、191186
        • City Outpatient Clinic #37, City Hemophilia Treatment Center
      • Samara、俄罗斯联邦、443099
        • Samara State Medical University
    • Altaj
      • Barnaul、Altaj、俄罗斯联邦、656024
        • Regional State Budgetary Institution of Healthcare "Regional Cinilcal Hospital"; Pulmonology
  • 加拿大
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2V2
        • Kaye Edmonton Clinic
    • Manitoba
      • Winnipeg、Manitoba、加拿大、R2H 2A6
        • CancerCare Manitoba; Neuro-Oncology
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、加拿大、L8N 3Z5
        • McMaster University Health Sciences Center
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、1134
        • Magyar Honvédség Egészségügyi Központ; Országos Haemophilia Központ
      • Győr、匈牙利、9023
        • Országos Vérellátó Szolgálat - Győri Regionális Vérellátó Központ
      • Pecs、匈牙利、7624
        • University of Pecs, I st Dept of Internal Medicine
  • 印度
      • Pune、印度、411001
        • Grant Medical Foundation, Ruby Hall Clinic
    • Karnataka
      • Bengaluru、Karnataka、印度、560034
        • St. John's Medical College & Hospital; Department of Medicine
    • Maharashtra
      • Mumbai、Maharashtra、印度、400012
        • King Edward Memorial Hospital and Seth G.S. Medical College; Department of Hematology
      • Mumbai、Maharashtra、印度、400078
        • Fortis Hospitals Limited
      • Pune、Maharashtra、印度、411004
        • Sahyadri Speciality Hospital; Hematology & Bone Marrow Unit
      • Vellore、Maharashtra、印度、632004
        • Christian Medical College & Hospital; Department of Haematology
    • WEST Bengal
      • Kolkata、WEST Bengal、印度、700014
        • Nil Ratan Sircar Medical College and Hospital; Department of Hematology
  • 危地马拉
      • Guatemala、危地马拉、01010
        • Oncomedica
  • 哥伦比亚
      • Localidad Puente Aranda、哥伦比亚、111611
        • Centro de Atención e Investigación Médica CAIMED S.A.S
      • Medellin、哥伦比亚、050034
        • Hospital Pablo Tobón Uribe
  • 墨西哥
      • Mexico City、墨西哥、02990
        • Hospital de Especialidades Centro Medico Nacional La Raza; Haematology
    • Mexico CITY (federal District)
      • Distrito Federal、Mexico CITY (federal District)、墨西哥、06726
        • Hospital General de Mexico
      • Mexico City、Mexico CITY (federal District)、墨西哥、06720
        • CENTRO MEDICO NACIONAL SIGLO XXI; Banco de Sangre
  • 巴拿马
      • Panama City、巴拿马、0824
        • Complejo Hospitalario Arnulfo Arias Madrid; Servicio de Hematología
  • 巴西
    • PR
      • Curitiba、PR、巴西、80045-145
        • Centro de Hematologia E Hemoterapia Do Parana - Hemepar
    • RJ
      • Rio de Janeiro、RJ、巴西、20211-030
        • Instituto Estadual de Hema
    • SP
      • Campinas、SP、巴西、13083-888
        • Hospital das Clinicas - UNICAMP
      • Ribeirao Preto、SP、巴西、14051-140
        • Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - Universidade de Sao Paulo
  • 德国
      • Berlin、德国、10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee, Angiologie und Hämostaseologie
      • Bonn、德国、53127
        • Universitätsklinikum Bonn; Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
      • Frankfurt/M.、德国、60590
        • Hämophiliezentrum Med. Klinik III/Institut für Transfusionsmedizin; Johann Wolfgang Goethe-Univers.
      • Leipzig、德国、04103
        • Universitätsklinikum Leipzig, Innere Medizin, Neurologie, Dermatologie; Zentrum für Hämostaseologie
      • Mörfelden-Walldorf、德国、64546
        • Hämophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
      • München、德国、80336
        • Klinikum der Universität München, Campus Innenstadt; Hämostaseologische Ambulanz/Hämophiliezentrum
  • 意大利
    • Campania
      • Napoli、Campania、意大利、80131
        • AOU Federico II; Medicina Clinica Chirurgia Centro Emocoaugulopatie e Emofilia
    • Emilia-Romagna
      • Bologna、Emilia-Romagna、意大利、40138
        • AOU Policlinico S. Orsola Malpighi; U.O. Angiologia e Malattie della Coagulazione Marino Golinelli
      • Parma、Emilia-Romagna、意大利、43126
        • AOU di Parma; Dip Emergenza-Urgenza Centro Riferimento Regionale per l'emofilia
    • Lazio
      • Roma、Lazio、意大利、00161
        • Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia; Dip Biot Cel e Ematol
    • Lombardia
      • Milano、Lombardia、意大利、20122
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
    • Piemonte
      • Torino、Piemonte、意大利、10126
        • AO Città Salute e Scienza D-Osp S. G. Battista Molinette; SSCVD Malattie Tromboti e Emorragiche
    • Sicilia
      • Palermo、Sicilia、意大利、90127
        • Azienda Uni Ria Policlinico P. Giaccone ; Divisione Di Ematologia E Trapianto
    • Toscana
      • Firenze、Toscana、意大利、50134
        • AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
    • Veneto
      • Padova、Veneto、意大利、35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova; Centro Emofilia
  • 比利时
      • Leuven、比利时、3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • 沙特阿拉伯
      • Riyadh、沙特阿拉伯、11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre; Oncology
  • 波兰
      • Warsaw、波兰、02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii; Klinika Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Camperdown、New South Wales、澳大利亚、2050
        • Royal Prince Alfred Hospital; Haematology
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、澳大利亚、3004
        • Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch、Western Australia、澳大利亚、6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • 瑞典
      • Göteborg、瑞典、413 45
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset; Koagulationscentrum
      • Solna、瑞典、171 64
        • Karolinska Universitetssjukhuset; Koagulationsmottagningen
  • 瑞士
      • Bern、瑞士、3010
        • Inselspital Bern; Hämatologie und Hämatologisches Zentrallabor
  • 罗马尼亚
      • Timisoara、罗马尼亚、300011
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Hospital for Children; First Pediatric Clinic
  • 芬兰
      • Helsinki、芬兰、00290
        • Helsingin yliopistollinen keskussairaala, Meilahden sairaala
  • 英国
      • Birmingham、英国、B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London、英国、NW3 2QS
        • Royal Free Hospital
      • London、英国、E1 2ES
        • The Royal London Hospital
      • Newcastle upon Tyne、英国、NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary; Non-Malignant Haematology Research
      • Sheffield、英国、S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
  • 荷兰
      • Rotterdam、荷兰、3015 GJ
        • Erasmus MC / location Sophia Kinderziekenhuis
      • Utrecht、荷兰、3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • 葡萄牙
      • Coimbra、葡萄牙、3041-853
        • Hospital Geral; Servico de Imuno-Hemoterapia
      • Lisboa、葡萄牙、1649-035
        • Hospital de Santa Maria; Servico de Imuno-Hemoterapia; Servico de Imuno-Hemoterapia
      • Porto、葡萄牙、4200-319
        • Hospital de Sao Joao; Servico de Imuno-Hemoterapia; Servico de Imuno-Hemoterapia
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08035
        • Hospital Universitario Vall de Hebron; Unidad de Hemofília
      • Madrid、西班牙、28046
        • Hospital Universitario la Paz; Servicio de Hematologia
      • Malaga、西班牙、29010
        • Hospital Regional Universitario Carlos Haya; Servicio de Hematologia
      • Sevilla、西班牙、41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Hematologia
      • Valencia、西班牙、46026
        • Hospital Universitario la Fe; Servicio de Hematologia

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年 及以上 (成人、OLDER_ADULT、孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 根据研究者的判断，愿意并有能力遵守预定的访视、治疗计划、实验室测试和其他研究程序，包括患者报告结果 (PRO) 问卷和通过使用电子设备或纸张进行的采血日记
  • 知情同意时年满 12 岁
  • 具有持续性 FVIII 抑制剂的先天性血友病 A 的诊断
  • 记录在过去 6 个月内使用旁路剂或 FVIII 浓缩物进行的治疗（按需或预防）。 最迟需要在开始使用 emicizumab 前一天停止预防
  • 足够的血液学、肝和肾功能
  • 对于有生育能力的女性：同意保持禁欲（避免异性性交）或使用高效避孕方法，治疗期间每年失败率 <1%，并且至少有五个消除半衰期（24 周）最后一次服用 emicizumab 后

排除标准：

  • 除血友病 A 外的遗传性或获得性出血性疾病
  • 正在进行（或计划在研究期间接受）免疫耐受诱导 (ITI) 治疗（必须在入组前停止使用 FVIII 和/或旁路剂的预防方案）。 接受 ITI 治疗的患者将在首次 emicizumab 给药前完成 72 小时清除期后符合条件
  • 根据研究者的判断，筛选前 12 个月内有非法药物或酒精滥用史
  • 根据研究者的判断，血栓性微血管病 (TMA) 的高风险（例如，有 TMA 的既往病史或家族史）
  • 既往（过去 12 个月内）或目前接受过血栓栓塞性疾病治疗（既往导管相关血栓形成除外，目前尚未进行抗血栓治疗）或目前有血栓栓塞性疾病迹象
  • 可能增加出血或血栓形成风险的其他情况（例如，某些自身免疫性疾病）
  • 与单克隆抗体疗法或 emicizumab 注射液成分相关的临床显着超敏反应史
  • 筛选前 6 个月内已知人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染且 CD4 计数 <200 个细胞/μL
  • 入组时使用全身免疫调节剂（例如干扰素或利妥昔单抗）或计划在研究期间使用，抗逆转录病毒治疗除外
  • 并发疾病、治疗或临床实验室检查异常可能会干扰研究的进行，或者研究者或申办者认为会妨碍患者安全参与和完成研究或研究结果的解释
  • 收据：Emicizumab 在先前的研究中；在最后一次给药的五个半衰期内治疗或降低血友病出血风险的研究药物；最近 30 天或五个半衰期内的非血友病相关研究药物，以较短者为准；或者，任何同时进行的研究药物。
  • 怀孕或哺乳，或打算在研究期间怀孕
  • emicizumab 开始前 7 天内血清妊娠试验结果呈阳性（仅限女性）

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：北美
  • 介入模型：单组
  • 屏蔽：没有任何

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：1.5 毫克/千克 Emicizumab QW
参与者将每周皮下注射预防性 emicizumab 初始剂量，持续 4 周，然后在 2 年治疗期的剩余时间内皮下注射由初始剂量一半组成的维持剂量
药品：艾美珠单抗
初始剂量为 3 mg/kg/周皮下注射，持续 4 周；在 2 年治疗期的剩余时间内，皮下注射维持剂量为 1.5 mg/kg/周
其他名称：
  • 天秤座
  • RO5534262
  • ACE910

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
根据世界卫生组织 (WHO) 毒性分级量表评估的不良事件参与者人数的总体总结
大体时间：从基线到研究完成（最长 2 年）
调查人员在与参与者的每次接触中寻找有关不良事件 (AE) 的信息。 WHO 毒性分级量表用于评估 AE 的严重程度（即 AE 的强度）；根据以下等级评估未在 WHO 毒性分级量表中具体列出的任何 AE 的严重程度： 1 级为轻度； 2级为中度，3级为重度； 4级有生命危险； 5级是死亡。 无论严重程度如何，一些 AE 可能也符合严重性标准。 “严重”和“严重”这两个词不是同义词；对每个 AE 的严重性和严重性进行了独立评估。 aPCC = 活化的凝血酶原复合物浓缩物
从基线到研究完成（最长 2 年）
所有级别 AE、严重 AE 和 ≥ 3 级 AE 的每 100 名患者年的不良事件 (AE) 发生率
大体时间：从基线到研究完成（最长 2 年）
调查人员在与参与者的每次接触中寻找有关不良事件 (AE) 的信息。 WHO 毒性分级量表用于评估 AE 的严重程度（即 AE 的强度）；根据以下等级评估未在 WHO 毒性分级量表中具体列出的任何 AE 的严重程度： 1 级为轻度； 2级为中度，3级为重度； 4级有生命危险； 5级是死亡。 无论严重程度如何，一些 AE 可能也符合严重性标准。 “严重”和“严重”这两个词不是同义词；对每个 AE 的严重性和严重性进行了独立评估。 每 100 患者年的 AE 率计算如下：AE 率 =（观察到的 AE 数/风险患者年总数）*100。 总患者风险年是研究治疗开始（研究第 1 天）和随访结束之间的时间间隔（以年为单位）的所有患者的总和。
从基线到研究完成（最长 2 年）
按血液学和生物化学实验室参数测试结果划分的参与者人数从 WHO 基线毒性等级转变为 WHO 基线后最差毒性等级
大体时间：基线，第 2、3 和 5 周；第 3、6、9、12 和 18 个月；和提前终止/研究完成（最多 24 个月）
世界卫生组织（WHO）毒性分级量表用于确定血液学和生化参数的实验室异常（即测试结果超出参考范围）的严重程度； 0 级是正常的，1 到 4 级表示在异常的指定方向上超出正常范围的参数恶化水平（高和低分别高于和低于范围）。 并非所有实验室异常都符合不良事件 (AE) 的条件。 如果实验室测试结果满足以下任何标准，则报告为 AE： 伴有临床症状；导致研究治疗发生变化；导致医疗干预或伴随治疗的改变；或在研究者的判断中具有临床意义。 基线定义为首次接受研究药物之前的最后一次可用评估。 Abs = 绝对计数； SGOT/AST = 天冬氨酸转氨酶； SGPT/ALT = 谷丙转氨酶
基线，第 2、3 和 5 周；第 3、6、9、12 和 18 个月；和提前终止/研究完成（最多 24 个月）
特定时间点体温基线的变化
大体时间：基线，第 2、3 和 5 周；第 3、6、9、12 和 18 个月；和提前终止/研究完成（最多 24 个月）
测量的生命体征包括体温、脉搏和呼吸频率、收缩压和舒张压以及体重。 在治疗日，测量发生在 emicizumab 给药之前。
基线，第 2、3 和 5 周；第 3、6、9、12 和 18 个月；和提前终止/研究完成（最多 24 个月）
指定时间点收缩压相对于基线的变化
大体时间：基线，第 2、3 和 5 周；第 3、6、9、12 和 18 个月；和提前终止/研究完成（最多 24 个月）
测量的生命体征包括体温、脉搏和呼吸频率、收缩压和舒张压以及体重。 在治疗日，测量发生在 emicizumab 给药之前。
基线，第 2、3 和 5 周；第 3、6、9、12 和 18 个月；和提前终止/研究完成（最多 24 个月）
特定时间点舒张压相对于基线的变化
大体时间：基线，第 2、3 和 5 周；第 3、6、9、12 和 18 个月；和提前终止/研究完成（最多 24 个月）
测量的生命体征包括体温、脉搏和呼吸频率、收缩压和舒张压以及体重。 在治疗日，测量发生在 emicizumab 给药之前。
基线，第 2、3 和 5 周；第 3、6、9、12 和 18 个月；和提前终止/研究完成（最多 24 个月）
指定时间点脉率相对于基线的变化
大体时间：基线，第 2、3 和 5 周；第 3、6、9、12 和 18 个月；和提前终止/研究完成（最多 24 个月）
测量的生命体征包括体温、脉搏和呼吸频率、收缩压和舒张压以及体重。 在治疗日，测量发生在 emicizumab 给药之前。
基线，第 2、3 和 5 周；第 3、6、9、12 和 18 个月；和提前终止/研究完成（最多 24 个月）
特定时间点呼吸频率相对于基线的变化
大体时间：基线，第 2、3 和 5 周；第 3、6、9、12 和 18 个月；和提前终止/研究完成（最多 24 个月）
测量的生命体征包括体温、脉搏和呼吸频率、收缩压和舒张压以及体重。 在治疗日，测量发生在 emicizumab 给药之前。
基线，第 2、3 和 5 周；第 3、6、9、12 和 18 个月；和提前终止/研究完成（最多 24 个月）
指定时间点体重相对于基线的变化
大体时间：基线，第 2、3 和 5 周；第 3、6、9、12 和 18 个月；和提前终止/研究完成（最多 24 个月）
测量的生命体征包括体温、脉搏和呼吸频率、收缩压和舒张压以及体重。 在治疗日，测量发生在 emicizumab 给药之前。
基线，第 2、3 和 5 周；第 3、6、9、12 和 18 个月；和提前终止/研究完成（最多 24 个月）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
已治疗出血、所有出血、已治疗关节出血、已治疗目标关节出血和已治疗自发性出血的基于模型的年化出血率 (ABR)
大体时间：从第一次服用 emicizumab 到剂量递增或退出治疗（中位 [最小-最大] 疗效期：103.14 [1.1-108.3] 周）
使用负二项式回归模型将有效期内的出血次数作为 ABR 进行分析。 经治疗的出血：出血后使用据报道为“治疗出血”的血友病药物。 所有出血：包括治疗和未治疗的出血。 经治疗的关节出血：经治疗的出血类型为“关节出血”并伴有以下至少一种症状：“关节处皮肤肿胀或发热加剧”、“疼痛加剧”或“运动范围缩小或使用关节困难”联合与基线相比”。 经治疗的目标关节出血：发生在目标关节中的经治疗的关节出血，定义为在进入研究之前的 24 周内发生≥3 次经治疗的关节出血的关节。 经治疗的自发性出血：经治疗的出血没有其他已知的促成因素，例如外伤或手术/手术。 对于所有出血类型，排除了由于手术/程序引起的出血。 排除了剂量递增后发生的出血。
从第一次服用 emicizumab 到剂量递增或退出治疗（中位 [最小-最大] 疗效期：103.14 [1.1-108.3] 周）
经治疗的出血、所有出血、经治疗的关节出血、经治疗的目标关节出血和经治疗的自发性出血的平均计算年出血率 (ABR)
大体时间：从第一次服用 emicizumab 到剂量递增或退出治疗（中位 [最小-最大] 疗效期：103.14 [1.1-108.3] 周）
效力期间的出血次数计算如下：ABR =（出血次数/效力期间的天数）x 365.25。 经治疗的出血：出血后使用据报道为“治疗出血”的血友病药物。 所有出血：包括治疗和未治疗的出血。 经治疗的关节出血：经治疗的出血类型为“关节出血”并伴有以下至少一种症状：“关节处皮肤肿胀或发热加剧”、“疼痛加剧”或“运动范围缩小或使用关节困难”联合与基线相比”。 经治疗的目标关节出血：发生在目标关节中的经治疗的关节出血，定义为在进入研究之前的 24 周内发生≥3 次经治疗的关节出血的关节。 经治疗的自发性出血：经治疗的出血没有其他已知的促成因素，例如外伤或手术/手术。 对于所有类型，排除了由于手术/程序引起的出血和剂量递增后发生的出血。
从第一次服用 emicizumab 到剂量递增或退出治疗（中位 [最小-最大] 疗效期：103.14 [1.1-108.3] 周）
经治疗的出血、所有出血、经治疗的关节出血、经治疗的靶关节出血和经治疗的自发性出血的中位计算年化出血率 (ABR)
大体时间：从第一次服用 emicizumab 到剂量递增或退出治疗（中位 [最小-最大] 疗效期：103.14 [1.1-108.3] 周）
效力期间的出血次数计算如下：ABR =（出血次数/效力期间的天数）x 365.25。 经治疗的出血：出血后使用据报道为“治疗出血”的血友病药物。 所有出血：包括治疗和未治疗的出血。 经治疗的关节出血：经治疗的出血类型为“关节出血”并伴有以下至少一种症状：“关节处皮肤肿胀或发热加剧”、“疼痛加剧”或“运动范围缩小或使用关节困难”联合与基线相比”。 经治疗的目标关节出血：发生在目标关节中的经治疗的关节出血，定义为在进入研究之前的 24 周内发生≥3 次经治疗的关节出血的关节。 经治疗的自发性出血：经治疗的出血没有其他已知的促成因素，例如外伤或手术/手术。 对于所有类型，排除了由于手术/程序引起的出血和剂量递增后发生的出血。
从第一次服用 emicizumab 到剂量递增或退出治疗（中位 [最小-最大] 疗效期：103.14 [1.1-108.3] 周）
按已治疗出血的分类出血数划分的参与者百分比
大体时间：从第一次服用 emicizumab 到剂量递增或退出治疗（中位 [最小-最大] 疗效期：103.14 [1.1-108.3] 周）
经治疗的出血：出血后使用据报道为“治疗出血”的血友病药物。 排除因手术/过程引起的出血。 实施 72 小时规则：如果第二次出血发生在第一次出血的最后一次治疗后 72 小时内，则两次相同类型和相同解剖位置的出血计为一次出血。 仅包括上滴定前的数据，适用于剂量被上调的参与者。
从第一次服用 emicizumab 到剂量递增或退出治疗（中位 [最小-最大] 疗效期：103.14 [1.1-108.3] 周）
所有出血的分类出血数的参与者百分比
大体时间：从第一次服用 emicizumab 到剂量递增或退出治疗（中位 [最小-最大] 疗效期：103.14 [1.1-108.3] 周）
所有出血：包括治疗和未治疗的出血。 排除因手术/过程引起的出血。 实施 72 小时规则：如果第二次出血发生在第一次出血的最后一次治疗后 72 小时内，则两次相同类型和相同解剖位置的出血计为一次出血。 仅包括上滴定前的数据，适用于剂量被上调的参与者。
从第一次服用 emicizumab 到剂量递增或退出治疗（中位 [最小-最大] 疗效期：103.14 [1.1-108.3] 周）
按已治疗自发性出血的分类出血次数划分的参与者百分比
大体时间：从第一次服用 emicizumab 到剂量递增或退出治疗（中位 [最小-最大] 疗效期：103.14 [1.1-108.3] 周）
经治疗的自发性出血：经治疗的出血没有其他已知的促成因素，例如外伤或手术/手术。 排除因手术/过程引起的出血。 实施 72 小时规则：如果第二次出血发生在第一次出血的最后一次治疗后 72 小时内，则两次相同类型和相同解剖位置的出血计为一次出血。 仅包括上滴定前的数据，适用于剂量被上调的参与者。
从第一次服用 emicizumab 到剂量递增或退出治疗（中位 [最小-最大] 疗效期：103.14 [1.1-108.3] 周）
按治疗出血分类计算的年化出血率 (ABR) 的参与者百分比
大体时间：从第一次服用 emicizumab 到剂量递增或退出治疗（中位 [最小-最大] 疗效期：103.14 [1.1-108.3] 周）
使用以下公式计算每个参与者在疗效期间的出血次数作为 ABR：ABR =（出血次数/疗效期间的天数）x 365.25。 经治疗的出血：出血后使用据报道为“治疗出血”的血友病药物。 排除因手术/过程引起的出血。 实施 72 小时规则：如果第二次出血发生在第一次出血的最后一次治疗后 72 小时内，则两次相同类型和相同解剖位置的出血计为一次出血。 仅包括上滴定前的数据，适用于剂量被上调的参与者。
从第一次服用 emicizumab 到剂量递增或退出治疗（中位 [最小-最大] 疗效期：103.14 [1.1-108.3] 周）
按所有出血分类计算的年化出血率 (ABR) 的参与者百分比
大体时间：从第一次服用 emicizumab 到剂量递增或退出治疗（中位 [最小-最大] 疗效期：103.14 [1.1-108.3] 周）
使用以下公式计算每个参与者在疗效期间的出血次数作为 ABR：ABR =（出血次数/疗效期间的天数）x 365.25。 所有出血：包括治疗和未治疗的出血。 排除因手术/过程引起的出血。 实施 72 小时规则：如果第二次出血发生在第一次出血的最后一次治疗后 72 小时内，则两次相同类型和相同解剖位置的出血计为一次出血。 仅包括上滴定前的数据，适用于剂量被上调的参与者。
从第一次服用 emicizumab 到剂量递增或退出治疗（中位 [最小-最大] 疗效期：103.14 [1.1-108.3] 周）
按治疗的自发性出血分类计算的年化出血率 (ABR) 的参与者百分比
大体时间：从第一次服用 emicizumab 到剂量递增或退出治疗（中位 [最小-最大] 疗效期：103.14 [1.1-108.3] 周）
使用以下公式计算每个参与者在疗效期间的出血次数作为 ABR：ABR =（出血次数/疗效期间的天数）x 365.25。 经治疗的自发性出血：经治疗的出血没有其他已知的促成因素，例如外伤或手术/手术。 排除因手术/过程引起的出血。 实施 72 小时规则：如果第二次出血发生在第一次出血的最后一次治疗后 72 小时内，则两次相同类型和相同解剖位置的出血计为一次出血。 仅包括上滴定前的数据，适用于剂量被上调的参与者。
从第一次服用 emicizumab 到剂量递增或退出治疗（中位 [最小-最大] 疗效期：103.14 [1.1-108.3] 周）
血友病成人生活质量 (Haem-A-QoL) 问卷总分在特定时间点的基线变化，成人参与者
大体时间：基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
Haem-A-QoL 问卷专为患有血友病的成年参与者（大于或等于 18 岁）设计。 它由 46 个项目组成，包括 10 个领域：身体健康、治疗、工作和学校、处理血友病、感受、计划生育、未来、伙伴关系和性行为、运动和休闲以及对自己的看法。 项目由参与者使用五个选项之一进行评分：从不、很少、有时、经常和总是；不过，对于某些项目，还有一个“不适用”选项。 总分基于每个领域的分数，范围从 0 到 100，分数越低，生活质量越好。
基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
血友病成人生活质量 (Haem-A-QoL) 问卷总分在指定时间点的基线改善大于响应者阈值的参与者百分比
大体时间：在 3、6、12 和 18 个月时
Haem-A-QoL 问卷专为患有血友病的成年参与者（大于或等于 18 岁）设计。 它由 46 个项目组成，包括 10 个领域：身体健康、治疗、工作和学校、处理血友病、感受、计划生育、未来、伙伴关系和性行为、运动和休闲以及对自己的看法。 项目由参与者使用五个选项之一进行评分：从不、很少、有时、经常和总是；不过，对于某些项目，还有一个“不适用”选项。 总分基于每个领域的分数，范围从 0 到 100，分数越低，生活质量越好。 大于反应者阈值的改善定义为血红素-A-QoL 总分从基线下降至少 7 分。
在 3、6、12 和 18 个月时
血友病成人生活质量 (Haem-A-QoL) 问卷身体健康领域得分在特定时间点的基线变化，成人参与者
大体时间：基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
Haem-A-QoL 问卷专为患有血友病的成年参与者（大于或等于 18 岁）设计。 它由 46 个项目组成，包括 10 个领域：身体健康、治疗、工作和学校、处理血友病、感受、计划生育、未来、伙伴关系和性行为、运动和休闲以及对自己的看法。 项目由参与者使用五个选项之一进行评分：从不、很少、有时、经常和总是；不过，对于某些项目，还有一个“不适用”选项。 每个领域的量表分数从 0 到 100 不等，分数越低，生活质量越好。
基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
在指定时间点，血友病成人生活质量 (Haem-A-QoL) 问卷身体健康领域得分从基线改善超过响应者阈值的参与者百分比
大体时间：在 3、6、12 和 18 个月时
Haem-A-QoL 问卷专为患有血友病的成年参与者（大于或等于 18 岁）设计。 它由 46 个项目组成，包括 10 个领域：身体健康、治疗、工作和学校、处理血友病、感受、计划生育、未来、伙伴关系和性行为、运动和休闲以及对自己的看法。 项目由参与者使用五个选项之一进行评分：从不、很少、有时、经常和总是；不过，对于某些项目，还有一个“不适用”选项。 每个领域的量表分数从 0 到 100 不等，分数越低，生活质量越好。 大于响应者阈值的改善被定义为在血红素-A-QoL 身体健康领域评分中从基线下降至少 10 分。
在 3、6、12 和 18 个月时
特定时间点血友病成人生活质量 (Haem-A-QoL) 问卷治疗领域评分相对于基线的变化，成人参与者
大体时间：基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
Haem-A-QoL 问卷专为患有血友病的成年参与者（大于或等于 18 岁）设计。 它由 46 个项目组成，包括 10 个领域：身体健康、治疗、工作和学校、处理血友病、感受、计划生育、未来、伙伴关系和性行为、运动和休闲以及对自己的看法。 项目由参与者使用五个选项之一进行评分：从不、很少、有时、经常和总是；不过，对于某些项目，还有一个“不适用”选项。 每个领域的量表分数从 0 到 100 不等，分数越低，生活质量越好。
基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
血友病成人生活质量 (Haem-A-QoL) 问卷工作和学校领域得分在指定时间点的基线变化，成人参与者
大体时间：基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
Haem-A-QoL 问卷是为成年血友病参与者（大于或等于 18 岁）设计的。 它由 46 个项目组成，包括 10 个领域：身体健康、治疗、工作和学校、处理血友病、感受、计划生育、未来、伙伴关系和性行为、运动和休闲以及对自己的看法。 项目由参与者使用五个选项之一进行评分：从不、很少、有时、经常和总是；不过，对于某些项目，还有一个“不适用”选项。 每个领域的量表分数从 0 到 100 不等，分数越低，生活质量越好。
基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
血友病成人生活质量 (Haem-A-QoL) 问卷基线的变化处理特定时间点的血友病领域得分，成人参与者
大体时间：基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
Haem-A-QoL 问卷专为患有血友病的成年参与者（大于或等于 18 岁）设计。 它由 46 个项目组成，包括 10 个领域：身体健康、治疗、工作和学校、处理血友病、感受、计划生育、未来、伙伴关系和性行为、运动和休闲以及对自己的看法。 项目由参与者使用五个选项之一进行评分：从不、很少、有时、经常和总是；不过，对于某些项目，还有一个“不适用”选项。 每个领域的量表分数从 0 到 100 不等，分数越低，生活质量越好。
基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
成人参与者在指定时间点的血友病成人生活质量 (Haem-A-QoL) 问卷调查感受领域得分相对于基线的变化
大体时间：基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
Haem-A-QoL 问卷专为患有血友病的成年参与者（大于或等于 18 岁）设计。 它由 46 个项目组成，包括 10 个领域：身体健康、治疗、工作和学校、处理血友病、感受、计划生育、未来、伙伴关系和性行为、运动和休闲以及对自己的看法。 项目由参与者使用五个选项之一进行评分：从不、很少、有时、经常和总是；不过，对于某些项目，还有一个“不适用”选项。 每个领域的量表分数从 0 到 100 不等，分数越低，生活质量越好。
基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
血友病成人生活质量 (Haem-A-QoL) 问卷计划生育领域评分在特定时间点的基线变化，成人参与者
大体时间：基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
Haem-A-QoL 问卷专为患有血友病的成年参与者（大于或等于 18 岁）设计。 它由 46 个项目组成，包括 10 个领域：身体健康、治疗、工作和学校、处理血友病、感受、计划生育、未来、伙伴关系和性行为、运动和休闲以及对自己的看法。 项目由参与者使用五个选项之一进行评分：从不、很少、有时、经常和总是；不过，对于某些项目，还有一个“不适用”选项。 每个领域的量表分数从 0 到 100 不等，分数越低，生活质量越好。
基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
血友病成人生活质量 (Haem-A-QoL) 问卷未来领域得分在特定时间点的基线变化，成人参与者
大体时间：基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
Haem-A-QoL 问卷专为患有血友病的成年参与者（大于或等于 18 岁）设计。 它由 46 个项目组成，包括 10 个领域：身体健康、治疗、工作和学校、处理血友病、感受、计划生育、未来、伙伴关系和性行为、运动和休闲以及对自己的看法。 项目由参与者使用五个选项之一进行评分：从不、很少、有时、经常和总是；不过，对于某些项目，还有一个“不适用”选项。 每个领域的量表分数从 0 到 100 不等，分数越低，生活质量越好。
基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
成人参与者在特定时间点的血友病成人生活质量 (Haem-A-QoL) 调查问卷伙伴关系和性行为领域评分相对于基线的变化
大体时间：基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
Haem-A-QoL 问卷专为患有血友病的成年参与者（大于或等于 18 岁）设计。 它由 46 个项目组成，包括 10 个领域：身体健康、治疗、工作和学校、处理血友病、感受、计划生育、未来、伙伴关系和性行为、运动和休闲以及对自己的看法。 项目由参与者使用五个选项之一进行评分：从不、很少、有时、经常和总是；不过，对于某些项目，还有一个“不适用”选项。 每个领域的量表分数从 0 到 100 不等，分数越低，生活质量越好。
基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
血友病成人生活质量 (Haem-A-QoL) 问卷运动和休闲领域得分在特定时间点的基线变化，成人参与者
大体时间：基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
Haem-A-QoL 问卷专为患有血友病的成年参与者（大于或等于 18 岁）设计。 它由 46 个项目组成，包括 10 个领域：身体健康、治疗、工作和学校、处理血友病、感受、计划生育、未来、伙伴关系和性行为、运动和休闲以及对自己的看法。 项目由参与者使用五个选项之一进行评分：从不、很少、有时、经常和总是；不过，对于某些项目，还有一个“不适用”选项。 每个领域的量表分数从 0 到 100 不等，分数越低，生活质量越好。
基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
血友病成人生活质量 (Haem-A-QoL) 问卷基线的变化 特定时间点您自己领域得分的问卷调查，成人参与者
大体时间：基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
Haem-A-QoL 问卷专为患有血友病的成年参与者（大于或等于 18 岁）设计。 它由 46 个项目组成，包括 10 个领域：身体健康、治疗、工作和学校、处理血友病、感受、计划生育、未来、伙伴关系和性行为、运动和休闲以及对自己的看法。 项目由参与者使用五个选项之一进行评分：从不、很少、有时、经常和总是；不过，对于某些项目，还有一个“不适用”选项。 每个领域的量表分数从 0 到 100 不等，分数越低，生活质量越好。
基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
血友病生活质量简表 (Haemo-QoL-SF) 问卷总分在特定时间点的基线变化，青少年参与者
大体时间：基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
Haemo-QoL-SF 设计为一系列与年龄相关的问卷，用于衡量患有血友病的儿童和青少年（12-17 岁）的健康相关生活质量。 该版本包含 35 个条目，涵盖九个被认为与儿童健康相关生活质量相关的领域：身体健康、治疗、运动和学校、处理血友病、感受、家庭、朋友、其他人和对自己的看法。 项目由参与者使用五个选项之一进行评分：从不、很少、有时、经常和总是。 总分来自所有领域的分数，量表分数范围为 0 到 100，较低的分数反映了更好的健康相关生活质量。
基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
血友病生活质量简表 (Haemo-QoL-SF) 问卷总分在指定时间点的基线改善大于响应者阈值的参与者百分比
大体时间：在 3、6、12 和 18 个月时
Haemo-QoL-SF 设计为一系列与年龄相关的问卷，用于衡量患有血友病的儿童和青少年（12-17 岁）的健康相关生活质量。 该版本包含 35 个条目，涵盖九个被认为与儿童健康相关生活质量相关的领域：身体健康、治疗、运动和学校、处理血友病、感受、家庭、朋友、其他人和对自己的看法。 项目由参与者使用五个选项之一进行评分：从不、很少、有时、经常和总是。 总分来自所有领域的分数，量表分数范围为 0 到 100，较低的分数反映了更好的健康相关生活质量。 改善大于反应者阈值被定义为在 Haemo-QoL-SF 总分中至少减少 5 分。
在 3、6、12 和 18 个月时
血友病生活质量简表 (Haemo-QoL-SF) 调查问卷身体健康领域得分在特定时间点的基线变化，青少年参与者
大体时间：基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
Haemo-QoL-SF 设计为一系列与年龄相关的问卷，用于衡量患有血友病的儿童和青少年（12-17 岁）的健康相关生活质量。 该版本包含 35 个条目，涵盖九个被认为与儿童健康相关生活质量相关的领域：身体健康、治疗、运动和学校、处理血友病、感受、家庭、朋友、其他人和对自己的看法。 项目由参与者使用五个选项之一进行评分：从不、很少、有时、经常和总是。 量表分数范围从 0 到 100，较低的分数反映更好的健康相关生活质量。
基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
在特定时间点，血友病生活质量简表 (Haemo-QoL-SF) 问卷身体健康领域得分从基线改善超过响应者阈值的参与者百分比
大体时间：在 3、6、12 和 18 个月时
Haemo-QoL-SF 设计为一系列与年龄相关的问卷，用于衡量患有血友病的儿童和青少年（12-17 岁）的健康相关生活质量。 该版本包含 35 个条目，涵盖九个被认为与儿童健康相关生活质量相关的领域：身体健康、治疗、运动和学校、处理血友病、感受、家庭、朋友、其他人和对自己的看法。 项目由参与者使用五个选项之一进行评分：从不、很少、有时、经常和总是。 量表分数范围从 0 到 100，较低的分数反映更好的健康相关生活质量。 大于响应者阈值的改善被定义为在 Haemo-QoL-SF 身体健康领域评分中至少减少 10 分。
在 3、6、12 和 18 个月时
青少年参与者在特定时间点的血友病生活质量简表 (Haemo-QoL-SF) 问卷治疗领域评分相对于基线的变化
大体时间：基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
Haemo-QoL-SF 设计为一系列与年龄相关的问卷，用于衡量患有血友病的儿童和青少年（12-17 岁）的健康相关生活质量。 该版本包含 35 个条目，涵盖九个被认为与儿童健康相关生活质量相关的领域：身体健康、治疗、运动和学校、处理血友病、感受、家庭、朋友、其他人和对自己的看法。 项目由参与者使用五个选项之一进行评分：从不、很少、有时、经常和总是。 量表分数范围从 0 到 100，较低的分数反映更好的健康相关生活质量。
基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
血友病生活质量简表 (Haemo-QoL-SF) 调查问卷运动和学校领域得分在特定时间点的基线变化，青少年参与者
大体时间：基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
Haemo-QoL-SF 设计为一系列与年龄相关的问卷，用于衡量患有血友病的儿童和青少年（12-17 岁）的健康相关生活质量。 该版本包含 35 个条目，涵盖九个被认为与儿童健康相关生活质量相关的领域：身体健康、治疗、运动和学校、处理血友病、感受、家庭、朋友、其他人和对自己的看法。 项目由参与者使用五个选项之一进行评分：从不、很少、有时、经常和总是。 量表分数范围从 0 到 100，较低的分数反映更好的健康相关生活质量。
基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
血友病生活质量简表 (Haemo-QoL-SF) 问卷基线的变化处理特定时间点的血友病领域评分，青少年参与者
大体时间：基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
Haemo-QoL-SF 设计为一系列与年龄相关的问卷，用于衡量患有血友病的儿童和青少年（12-17 岁）的健康相关生活质量。 该版本包含 35 个条目，涵盖九个被认为与儿童健康相关生活质量相关的领域：身体健康、治疗、运动和学校、处理血友病、感受、家庭、朋友、其他人和对自己的看法。 项目由参与者使用五个选项之一进行评分：从不、很少、有时、经常和总是。 量表分数范围从 0 到 100，较低的分数反映更好的健康相关生活质量。
基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
血友病生活质量简表 (Haemo-QoL-SF) 调查问卷的基线变化在特定时间点的感受领域得分，青少年参与者
大体时间：基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
Haemo-QoL-SF 设计为一系列与年龄相关的问卷，用于衡量患有血友病的儿童和青少年（12-17 岁）的健康相关生活质量。 该版本包含 35 个条目，涵盖九个被认为与儿童健康相关生活质量相关的领域：身体健康、治疗、运动和学校、处理血友病、感受、家庭、朋友、其他人和对自己的看法。 项目由参与者使用五个选项之一进行评分：从不、很少、有时、经常和总是。 量表分数范围从 0 到 100，较低的分数反映更好的健康相关生活质量。
基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
血友病生活质量简表 (Haemo-QoL-SF) 调查问卷家庭领域评分在特定时间点的基线变化，青少年参与者
大体时间：基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
Haemo-QoL-SF 设计为一系列与年龄相关的问卷，用于衡量患有血友病的儿童和青少年（12-17 岁）的健康相关生活质量。 该版本包含 35 个条目，涵盖九个被认为与儿童健康相关生活质量相关的领域：身体健康、治疗、运动和学校、处理血友病、感受、家庭、朋友、其他人和对自己的看法。 项目由参与者使用五个选项之一进行评分：从不、很少、有时、经常和总是。 量表分数范围从 0 到 100，较低的分数反映更好的健康相关生活质量。
基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
血友病生活质量简表 (Haemo-QoL-SF) 问卷朋友领域分数在特定时间点的基线变化，青少年参与者
大体时间：基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
Haemo-QoL-SF 设计为一系列与年龄相关的问卷，用于衡量患有血友病的儿童和青少年（12-17 岁）的健康相关生活质量。 该版本包含 35 个条目，涵盖九个被认为与儿童健康相关生活质量相关的领域：身体健康、治疗、运动和学校、处理血友病、感受、家庭、朋友、其他人和对自己的看法。 项目由参与者使用五个选项之一进行评分：从不、很少、有时、经常和总是。 量表分数范围从 0 到 100，较低的分数反映更好的健康相关生活质量。
基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
血友病生活质量简表 (Haemo-QoL-SF) 调查问卷的基线变化 其他人在指定时间点的领域得分，青少年参与者
大体时间：基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
Haemo-QoL-SF 设计为一系列与年龄相关的问卷，用于衡量患有血友病的儿童和青少年（12-17 岁）的健康相关生活质量。 该版本包含 35 个条目，涵盖九个被认为与儿童健康相关生活质量相关的领域：身体健康、治疗、运动和学校、处理血友病、感受、家庭、朋友、其他人和对自己的看法。 项目由参与者使用五个选项之一进行评分：从不、很少、有时、经常和总是。 量表分数范围从 0 到 100，较低的分数反映更好的健康相关生活质量。
基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
血友病生活质量简表 (Haemo-QoL-SF) 自我领域得分在特定时间点的调查问卷从基线的变化，青少年参与者
大体时间：基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
Haemo-QoL-SF 设计为一系列与年龄相关的问卷，用于衡量患有血友病的儿童和青少年（12-17 岁）的健康相关生活质量。 该版本包含 35 个条目，涵盖九个被认为与儿童健康相关生活质量相关的领域：身体健康、治疗、运动和学校、处理血友病、感受、家庭、朋友、其他人和对自己的看法。 项目由参与者使用五个选项之一进行评分：从不、很少、有时、经常和总是。 量表分数范围从 0 到 100，较低的分数反映更好的健康相关生活质量。
基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
EuroQoL 五维五级问卷 (EQ-5D-5L) 指数效用分数在指定时间点的基线变化
大体时间：基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
EQ-5D-5L 是一种通用的、自我报告的、基于偏好的健康效用衡量标准，由六个问题组成，用于评估健康状况并为药物经济学评估提供信息。 该指数效用分数基于参与者在五个量表上对其健康状况的评估：活动能力、自我护理、日常活动、疼痛/不适和焦虑/抑郁。 取值范围从-0.224到1，0对应死亡，1对应满血；负值对应于比死亡更糟糕的健康状态。 分数越高表明生活质量越好。
基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
EuroQoL 五维五级问卷 (EQ-5D-5L) 生活质量视觉模拟量表 (VAS) 评分在指定时间点的基线变化
大体时间：基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
EQ-5D-5L 是一种通用的、自我报告的、基于偏好的健康效用衡量标准，由六个问题组成，用于评估健康状况并为药物经济学评估提供信息。 视觉模拟量表 (VAS) 的范围从 0 到 100 分，参与者自我评估他们目前的健康状况； 0 是您能想象到的最差健康状况，100 是您能想象到的最佳健康状况。 较高的分数反映了更好的健康状况。
基线（第 1 周）、第 3、6、12 和 18 个月，以及在提前终止或研究完成时（最多 24 个月）
根据 EmiPref 问卷评估，参与者更喜欢新的 Emicizumab 治疗或旧的血友病治疗，或没有治疗偏好的百分比
大体时间：第 3 个月
EmiPref 问卷要求参与者说明他们在接受之前的偶发性或预防性方案和皮下 (SC) emicizumab 治疗后希望继续接受的治疗，或者如果他们没有偏好。 使用 Pearson-Clopper 方法计算一个样本二项式的 95% 置信区间。
第 3 个月
基线后任何时间具有针对 Emicizumab 的抗药物抗体 (ADA) 的参与者的数量和百分比
大体时间：基线（第 1 周）、第 5 周、第 3、6、9、12 和 18 个月，以及提前终止/研究完成（最多 24 个月）
“总 ADA 阴性”是以下 2 类 ADA 检测呈阴性的所有受试者的总和：“ADA 阴性”，即给药前 ADA 阴性或给药前 ADA 数据缺失且给药后所有阴性的受试者剂量 ADA 结果；和“ADA 阴性（治疗未受影响）”，这是给药前 ADA 阳性但给药后 ADA 水平与基线测量值相比没有增加 ≥ 4 倍的子集。 “总 ADA 阳性”是以下 2 个类别中 ADA 检测呈阳性的所有受试者的总和：“ADA 阳性（治疗增强）”，即给药前 ADA 阳性且给药后 ADA 增加≥4 倍的受试者剂量 ADA 水平与基线测量值相比；和“ADA 阳性（治疗诱导）”，即给药前 ADA 阴性或数据缺失且至少有一份给药后 ADA 阳性样本的人。
基线（第 1 周）、第 5 周、第 3、6、9、12 和 18 个月，以及提前终止/研究完成（最多 24 个月）
指定时间点 Emicizumab 的平均谷血浆浓度
大体时间：在第 2、3 和 5 周、第 3、6、12 和 18 个月以及停止治疗时（最多 2 年）给药前
谷浓度是研究药物在剂量间隔结束时的血浆浓度的量度。
在第 2、3 和 5 周、第 3、6、12 和 18 个月以及停止治疗时（最多 2 年）给药前

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Hoffmann-La Roche

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年9月5日

初级完成 (实际的)

2020年11月19日

研究完成 (实际的)

2020年11月19日

研究注册日期

首次提交

2017年6月15日

首先提交符合 QC 标准的

2017年6月15日

首次发布 (实际的)

2017年6月19日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年6月11日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年5月17日

最后验证

2021年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • MO39129
  • 2016-004366-25 (EUDRACT_NUMBER 个)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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