Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​profylaktisk emicizumab i hæmofili A-patienter med hæmmere (STASEY)

17. maj 2021 opdateret af: Hoffmann-La Roche

Et enkelt-arm, multicenter fase IIIB klinisk forsøg til evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​profylaktisk emicizumab i hæmofili A-patienter med hæmmere

Dette er et fase IIIb, enkeltarm, åbent, multicenter studie til evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​emicizumab hos deltagere med medfødt hæmofili A, som har dokumenteret hæmmere mod Faktor VIII (FVIII) ved indskrivning. Ca. 200 deltagere på 12 år eller ældre vil blive tilmeldt denne undersøgelse og forventes at blive tilmeldt omkring 85 steder globalt. Deltagerne vil modtage en indledende ugentlig dosis af profylaktisk emicizumab subkutant i 4 uger, efterfulgt af en ugentlig vedligeholdelsesdosis subkutant i resten af ​​den 2-årige behandlingsperiode.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

195

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital; Haematology
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australien, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • Brasilien
    • PR
      • Curitiba, PR, Brasilien, 80045-145
        • Centro de Hematologia E Hemoterapia Do Parana - Hemepar
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brasilien, 20211-030
        • Instituto Estadual de Hema
    • SP
      • Campinas, SP, Brasilien, 13083-888
        • Hospital das Clinicas - UNICAMP
      • Ribeirao Preto, SP, Brasilien, 14051-140
        • Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - Universidade de Sao Paulo
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2V2
        • Kaye Edmonton Clinic
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R2H 2A6
        • CancerCare Manitoba; Neuro-Oncology
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Health Sciences Center
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Colombia
      • Localidad Puente Aranda, Colombia, 111611
        • Centro de Atención e Investigación Médica CAIMED S.A.S
      • Medellin, Colombia, 050034
        • Hospital Pablo Tobón Uribe
  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 125167
        • "Hematological Scientific Center
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 119049
        • Morozov Children's Municipal Clinical Hospital. Haematology department
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation, 191186
        • City Outpatient Clinic #37, City Hemophilia Treatment Center
      • Samara, Den Russiske Føderation, 443099
        • Samara State Medical University
    • Altaj
      • Barnaul, Altaj, Den Russiske Føderation, 656024
        • Regional State Budgetary Institution of Healthcare "Regional Cinilcal Hospital"; Pulmonology
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QS
        • Royal Free Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, E1 2ES
        • The Royal London Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary; Non-Malignant Haematology Research
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00290
        • Helsingin yliopistollinen keskussairaala, Meilahden sairaala
  • Guatemala
      • Guatemala, Guatemala, 01010
        • Oncomedica
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3015 GJ
        • Erasmus MC / location Sophia Kinderziekenhuis
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Indien
      • Pune, Indien, 411001
        • Grant Medical Foundation, Ruby Hall Clinic
    • Karnataka
      • Bengaluru, Karnataka, Indien, 560034
        • St. John's Medical College & Hospital; Department of Medicine
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indien, 400012
        • King Edward Memorial Hospital and Seth G.S. Medical College; Department of Hematology
      • Mumbai, Maharashtra, Indien, 400078
        • Fortis Hospitals Limited
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital; Hematology & Bone Marrow Unit
      • Vellore, Maharashtra, Indien, 632004
        • Christian Medical College & Hospital; Department of Haematology
    • WEST Bengal
      • Kolkata, WEST Bengal, Indien, 700014
        • Nil Ratan Sircar Medical College and Hospital; Department of Hematology
  • Israel
      • Tel Hashomer, Israel, 5262100
        • Sheba Medical Center - National Hemophilia Center
  • Italien
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italien, 80131
        • AOU Federico II; Medicina Clinica Chirurgia Centro Emocoaugulopatie e Emofilia
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italien, 40138
        • AOU Policlinico S. Orsola Malpighi; U.O. Angiologia e Malattie della Coagulazione Marino Golinelli
      • Parma, Emilia-Romagna, Italien, 43126
        • AOU di Parma; Dip Emergenza-Urgenza Centro Riferimento Regionale per l'emofilia
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00161
        • Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia; Dip Biot Cel e Ematol
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20122
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
    • Piemonte
      • Torino, Piemonte, Italien, 10126
        • AO Città Salute e Scienza D-Osp S. G. Battista Molinette; SSCVD Malattie Tromboti e Emorragiche
    • Sicilia
      • Palermo, Sicilia, Italien, 90127
        • Azienda Uni Ria Policlinico P. Giaccone ; Divisione Di Ematologia E Trapianto
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italien, 50134
        • AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
    • Veneto
      • Padova, Veneto, Italien, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova; Centro Emofilia
  • Mexico
      • Mexico City, Mexico, 02990
        • Hospital de Especialidades Centro Medico Nacional La Raza; Haematology
    • Mexico CITY (federal District)
      • Distrito Federal, Mexico CITY (federal District), Mexico, 06726
        • Hospital General de Mexico
      • Mexico City, Mexico CITY (federal District), Mexico, 06720
        • CENTRO MEDICO NACIONAL SIGLO XXI; Banco de Sangre
  • Panama
      • Panama City, Panama, 0824
        • Complejo Hospitalario Arnulfo Arias Madrid; Servicio de Hematología
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii; Klinika Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3041-853
        • Hospital Geral; Servico de Imuno-Hemoterapia
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Hospital de Santa Maria; Servico de Imuno-Hemoterapia; Servico de Imuno-Hemoterapia
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Hospital de Sao Joao; Servico de Imuno-Hemoterapia; Servico de Imuno-Hemoterapia
  • Rumænien
      • Timisoara, Rumænien, 300011
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Hospital for Children; First Pediatric Clinic
  • Saudi Arabien
      • Riyadh, Saudi Arabien, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre; Oncology
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Inselspital Bern; Hämatologie und Hämatologisches Zentrallabor
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall de Hebron; Unidad de Hemofília
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario la Paz; Servicio de Hematologia
      • Malaga, Spanien, 29010
        • Hospital Regional Universitario Carlos Haya; Servicio de Hematologia
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Hematologia
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitario la Fe; Servicio de Hematologia
  • Sverige
      • Göteborg, Sverige, 413 45
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset; Koagulationscentrum
      • Solna, Sverige, 171 64
        • Karolinska Universitetssjukhuset; Koagulationsmottagningen
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee, Angiologie und Hämostaseologie
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn; Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
      • Frankfurt/M., Tyskland, 60590
        • Hämophiliezentrum Med. Klinik III/Institut für Transfusionsmedizin; Johann Wolfgang Goethe-Univers.
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig, Innere Medizin, Neurologie, Dermatologie; Zentrum für Hämostaseologie
      • Mörfelden-Walldorf, Tyskland, 64546
        • Hämophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
      • München, Tyskland, 80336
        • Klinikum der Universität München, Campus Innenstadt; Hämostaseologische Ambulanz/Hämophiliezentrum
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1134
        • Magyar Honvédség Egészségügyi Központ; Országos Haemophilia Központ
      • Győr, Ungarn, 9023
        • Országos Vérellátó Szolgálat - Győri Regionális Vérellátó Központ
      • Pecs, Ungarn, 7624
        • University of Pecs, I st Dept of Internal Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • I henhold til efterforskerens vurdering, en vilje og evne til at overholde planlagte besøg, behandlingsplaner, laboratorietests og andre undersøgelsesprocedurer, herunder de patientrapporterede udfaldsspørgeskemaer (PRO) og blødningsdagbøger ved brug af en elektronisk enhed eller papir
  • Er 12 år eller ældre på tidspunktet for informeret samtykke
  • Diagnose af medfødt hæmofili A med vedvarende inhibitorer mod FVIII
  • Dokumenteret behandling med bypassmidler eller FVIII-koncentrater inden for de sidste 6 måneder (on-demand eller profylakse). Profylakse skal seponeres senest en dag før påbegyndelse af emicizumab
  • Tilstrækkelig hæmatologisk, lever- og nyrefunktion
  • For kvinder i den fødedygtige alder: aftale om at forblive afholdende (afstå fra heteroseksuelt samleje) eller bruge en yderst effektiv præventionsmetode med en fejlrate på <1 % om året i behandlingsperioden og i mindst fem eliminationshalveringstider (24 uger) efter den sidste dosis emicizumab

Ekskluderingskriterier:

  • Arvelig eller erhvervet blødningssygdom bortset fra hæmofili A
  • Igangværende (eller planlægger at modtage i løbet af undersøgelsen) behandling med immuntoleranceinduktion (ITI) (profylakseregimer med FVIII og/eller bypass-midler skal afbrydes før optagelse). Patienter, der modtager ITI-behandling, vil være berettigede efter afslutningen af ​​en 72-timers udvaskningsperiode før den første emicizumab-administration
  • Anamnese med ulovligt stof- eller alkoholmisbrug inden for 12 måneder før screening ifølge efterforskerens vurdering
  • Høj risiko for trombotisk mikroangiopati (TMA) (f.eks. har en tidligere medicinsk eller familiehistorie med TMA), i henhold til efterforskerens vurdering
  • Tidligere (i de seneste 12 måneder) eller nuværende behandling for tromboembolisk sygdom (med undtagelse af tidligere kateter-associeret trombose, for hvilken antitrombotisk behandling ikke er i gang i øjeblikket) eller aktuelle tegn på tromboembolisk sygdom
  • Andre tilstande (f.eks. visse autoimmune sygdomme), der kan øge risikoen for blødning eller trombose
  • Anamnese med klinisk signifikant overfølsomhedsreaktion forbundet med monoklonale antistofbehandlinger eller komponenter i emicizumab-injektionen
  • Kendt human immundefektvirus (HIV) infektion med CD4-tal <200 celler/μL inden for 6 måneder før screening
  • Brug af systemiske immunmodulatorer (f.eks. interferon eller rituximab) ved optagelse eller planlagt brug under undersøgelsen, med undtagelse af antiretroviral behandling
  • Samtidig sygdom, behandling eller abnormitet i kliniske laboratorietests, der kunne forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen, eller som efter investigatorens eller sponsorens mening ville udelukke patientens sikre deltagelse i og færdiggørelse af undersøgelsen eller fortolkning af undersøgelsesresultaterne
  • Modtagelse af: Emicizumab i en tidligere undersøgelse; Et forsøgslægemiddel til at behandle eller reducere risikoen for hæmofile blødninger inden for fem halveringstider efter sidste lægemiddeladministration; Et ikke-hæmofili-relateret forsøgslægemiddel inden for de sidste 30 dage eller fem halveringstider, alt efter hvad der er kortest; eller ethvert samtidig forsøgslægemiddel.
  • Graviditet eller amning, eller hensigt om at blive gravid under undersøgelsen
  • Positivt resultat af serumgraviditetstest inden for 7 dage før påbegyndelse af emicizumab (kun kvinder)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: 1,5 mg/kg Emicizumab QW
Deltagerne vil modtage initiale ugentlige doser af profylaktisk emicizumab subkutant i 4 uger, efterfulgt af vedligeholdelsesdoser bestående af halvdelen af ​​initialdosis, administreret subkutant i resten af ​​den 2-årige behandlingsperiode
Medicin: Emicizumab
Initial dosering vil være 3 mg/kg/uge subkutant i 4 uger; Vedligeholdelsesdosering vil følge med 1,5 mg/kg/uge subkutant i resten af ​​den 2-årige behandlingsperiode
Andre navne:
  • Hemlibra
  • RO5534262
  • ACE910

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet oversigt over antallet af deltagere med uønskede hændelser, sværhedsgrad vurderet i henhold til Verdenssundhedsorganisationens (WHO) toksicitetsskala
Tidsramme: Fra baseline indtil studieafslutning (op til 2 år)
Efterforskerne søgte information om uønskede hændelser (AE'er) ved hver kontakt med deltagerne. WHO-toksicitetsklassificeringsskalaen blev brugt til at vurdere AE-alvorligheden (dvs. intensiteten af ​​en AE); eventuelle AE'er, der ikke er specifikt opført i WHO's toksicitetsskala, blev vurderet for sværhedsgrad i henhold til følgende grader: Grad 1 er mild; Grad 2 er moderat, grad 3 er svær; Grad 4 er livstruende; og 5. klasse er døden. Uanset sværhedsgraden kan nogle bivirkninger også have opfyldt alvorlighedskriterierne. Udtrykkene "alvorlig" og "alvorlig" er ikke synonyme; sværhedsgrad og alvor blev uafhængigt vurderet for hver AE. aPCC = aktiveret prothrombinkomplekskoncentrat
Fra baseline indtil studieafslutning (op til 2 år)
Hyppigheder for uønskede hændelser (AE'er) pr. 100 patientår for alle-grads AE'er, alvorlige AE'er og grad ≥3 AE'er
Tidsramme: Fra baseline indtil studieafslutning (op til 2 år)
Efterforskerne søgte information om uønskede hændelser (AE'er) ved hver kontakt med deltagerne. WHO-toksicitetsklassificeringsskalaen blev brugt til at vurdere AE-alvorligheden (dvs. intensiteten af ​​en AE); eventuelle AE'er, der ikke er specifikt opført i WHO's toksicitetsskala, blev vurderet for sværhedsgrad i henhold til følgende grader: Grad 1 er mild; Grad 2 er moderat, grad 3 er svær; Grad 4 er livstruende; og 5. klasse er døden. Uanset sværhedsgraden kan nogle bivirkninger også have opfyldt alvorlighedskriterierne. Udtrykkene "alvorlig" og "alvorlig" er ikke synonyme; sværhedsgrad og alvor blev uafhængigt vurderet for hver AE. AE-frekvensen pr. 100 patientår blev beregnet som følger: AE-rate = (Antal observerede AE'er/Samlet patientår i risiko)*100. Samlede patientår i risiko er summen over alle patienter af tidsintervallerne (i år) mellem start af studieterapi (undersøgelsesdag 1) og afslutningen af ​​opfølgning.
Fra baseline indtil studieafslutning (op til 2 år)
Antal deltagere efter hæmatologi- og biokemilaboratorieparametertestresultater som skift fra WHO-toksicitetsgraden ved baseline til den værste WHO-toksicitetsgrad post-baseline
Tidsramme: Baseline, uge ​​2, 3 og 5; Måned 3, 6, 9, 12 og 18; og ved tidlig afslutning/afslutning af studiet (op til 24 måneder)
Verdenssundhedsorganisationens (WHO) toksicitetsskala blev brugt til at bestemme sværhedsgraden af ​​laboratorieabnormaliteter (dvs. testresultater uden for referenceområdet) for hæmatologi og biokemiske parametre; Grad 0 er normal, og grad 1 til 4 repræsenterer forværrede niveauer af parameteren uden for normalområdet i den angivne retning af abnormiteten (høj og lav er henholdsvis over og under området). Ikke alle laboratorieabnormiteter kvalificerede som en bivirkning (AE). Et laboratorietestresultat blev rapporteret som en AE, hvis det opfyldte et af følgende kriterier: var ledsaget af kliniske symptomer; resulterede i en ændring i studiebehandlingen; resulterede i en medicinsk intervention eller en ændring i samtidig behandling; eller var klinisk signifikant efter investigatorens vurdering. Baseline blev defineret som den sidste tilgængelige vurdering før første modtagelse af undersøgelseslægemidlet. Abs = absolut antal; SGOT/AST = aspartataminotransferase; SGPT/ALT = alaninaminotransferase
Baseline, uge ​​2, 3 og 5; Måned 3, 6, 9, 12 og 18; og ved tidlig afslutning/afslutning af studiet (op til 24 måneder)
Ændring fra basislinje i kropstemperatur på angivne tidspunkter
Tidsramme: Baseline, uge ​​2, 3 og 5; Måned 3, 6, 9, 12 og 18; og ved tidlig afslutning/afslutning af studiet (op til 24 måneder)
Vitale tegn, der blev målt, omfattede kropstemperatur, puls og respirationsfrekvenser, systolisk og diastolisk blodtryk og vægt. På behandlingsdage forekom måling før administration af emicizumab.
Baseline, uge ​​2, 3 og 5; Måned 3, 6, 9, 12 og 18; og ved tidlig afslutning/afslutning af studiet (op til 24 måneder)
Ændring fra baseline i systolisk blodtryk på specificerede tidspunkter
Tidsramme: Baseline, uge ​​2, 3 og 5; Måned 3, 6, 9, 12 og 18; og ved tidlig afslutning/afslutning af studiet (op til 24 måneder)
Vitale tegn, der blev målt, omfattede kropstemperatur, puls og respirationsfrekvenser, systolisk og diastolisk blodtryk og vægt. På behandlingsdage forekom måling før administration af emicizumab.
Baseline, uge ​​2, 3 og 5; Måned 3, 6, 9, 12 og 18; og ved tidlig afslutning/afslutning af studiet (op til 24 måneder)
Ændring fra baseline i diastolisk blodtryk på specificerede tidspunkter
Tidsramme: Baseline, uge ​​2, 3 og 5; Måned 3, 6, 9, 12 og 18; og ved tidlig afslutning/afslutning af studiet (op til 24 måneder)
Vitale tegn, der blev målt, omfattede kropstemperatur, puls og respirationsfrekvenser, systolisk og diastolisk blodtryk og vægt. På behandlingsdage forekom måling før administration af emicizumab.
Baseline, uge ​​2, 3 og 5; Måned 3, 6, 9, 12 og 18; og ved tidlig afslutning/afslutning af studiet (op til 24 måneder)
Ændring fra baseline i pulsfrekvens på specificerede tidspunkter
Tidsramme: Baseline, uge ​​2, 3 og 5; Måned 3, 6, 9, 12 og 18; og ved tidlig afslutning/afslutning af studiet (op til 24 måneder)
Vitale tegn, der blev målt, omfattede kropstemperatur, puls og respirationsfrekvenser, systolisk og diastolisk blodtryk og vægt. På behandlingsdage forekom måling før administration af emicizumab.
Baseline, uge ​​2, 3 og 5; Måned 3, 6, 9, 12 og 18; og ved tidlig afslutning/afslutning af studiet (op til 24 måneder)
Ændring fra baseline i respirationsfrekvens på specificerede tidspunkter
Tidsramme: Baseline, uge ​​2, 3 og 5; Måned 3, 6, 9, 12 og 18; og ved tidlig afslutning/afslutning af studiet (op til 24 måneder)
Vitale tegn, der blev målt, omfattede kropstemperatur, puls og respirationsfrekvenser, systolisk og diastolisk blodtryk og vægt. På behandlingsdage forekom måling før administration af emicizumab.
Baseline, uge ​​2, 3 og 5; Måned 3, 6, 9, 12 og 18; og ved tidlig afslutning/afslutning af studiet (op til 24 måneder)
Ændring fra baseline i kropsvægt på angivne tidspunkter
Tidsramme: Baseline, uge ​​2, 3 og 5; Måned 3, 6, 9, 12 og 18; og ved tidlig afslutning/afslutning af studiet (op til 24 måneder)
Vitale tegn, der blev målt, omfattede kropstemperatur, puls og respirationsfrekvenser, systolisk og diastolisk blodtryk og vægt. På behandlingsdage forekom måling før administration af emicizumab.
Baseline, uge ​​2, 3 og 5; Måned 3, 6, 9, 12 og 18; og ved tidlig afslutning/afslutning af studiet (op til 24 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Modelbaserede årlige blødningsrater (ABR) for behandlede blødninger, alle blødninger, behandlede ledblødninger, behandlede målledsblødninger og behandlede spontane blødninger
Tidsramme: Fra første dosis af emicizumab til optitrering af dosis eller seponering af behandling (median [min-max] effektperiode: 103,14 [1,1-108,3] uger)
Antallet af blødninger i løbet af effektivitetsperioden blev analyseret som en ABR under anvendelse af en negativ binomial regressionsmodel. Behandlede blødninger: blødninger efterfulgt af en hæmofili medicin rapporteret at være en "behandling for blødning". Alle blødninger: inkluderede både behandlede og ikke-behandlede blødninger. Behandlede ledblødninger: behandlede blødninger, hvor blødningstypen var "ledblødning" ledsaget af mindst et af følgende symptomer: "øget hævelse eller varme i huden over leddet", "øgende smerter" eller "nedsat bevægelsesområde eller besvær med at bruge fælles sammenlignet med baseline". Behandlede ledblødninger: behandlede ledblødninger, der opstod i et led, defineret som et led, hvor ≥3 behandlede ledblødninger forekom i løbet af de 24 uger forud for undersøgelsens start. Behandlede spontane blødninger: behandlede blødninger uden anden kendt medvirkende faktor såsom traumer eller procedure/kirurgi. For alle blødningstyper var blødninger på grund af operation/indgreb udelukket. Blødninger, der opstår efter dosisoptitrering, er blevet udelukket.
Fra første dosis af emicizumab til optitrering af dosis eller seponering af behandling (median [min-max] effektperiode: 103,14 [1,1-108,3] uger)
Gennemsnitlig beregnede årlige blødningsrater (ABR) for behandlede blødninger, alle blødninger, behandlede ledblødninger, behandlede målledsblødninger og behandlede spontane blødninger
Tidsramme: Fra første dosis af emicizumab til optitrering af dosis eller seponering af behandling (median [min-max] effektperiode: 103,14 [1,1-108,3] uger)
Antallet af blødninger i løbet af virkningsperioden blev beregnet som: ABR = (antal blødninger/antal dage i virkningsperioden) x 365,25. Behandlede blødninger: blødninger efterfulgt af en hæmofili medicin rapporteret at være en "behandling for blødning". Alle blødninger: inkluderede både behandlede og ikke-behandlede blødninger. Behandlede ledblødninger: behandlede blødninger, hvor blødningstypen var "ledblødning" ledsaget af mindst et af følgende symptomer: "øget hævelse eller varme i huden over leddet", "øgende smerter" eller "nedsat bevægelsesområde eller besvær med at bruge fælles sammenlignet med baseline". Behandlede ledblødninger: behandlede ledblødninger, der opstod i et led, defineret som et led, hvor ≥3 behandlede ledblødninger forekom i løbet af de 24 uger forud for undersøgelsens start. Behandlede spontane blødninger: behandlede blødninger uden anden kendt medvirkende faktor såsom traumer eller procedure/kirurgi. For alle typer blev blødninger som følge af operation/procedure og blødninger, der opstod efter dosisoptitrering, udelukket.
Fra første dosis af emicizumab til optitrering af dosis eller seponering af behandling (median [min-max] effektperiode: 103,14 [1,1-108,3] uger)
Median beregnede årlige blødningsrater (ABR) for behandlede blødninger, alle blødninger, behandlede ledblødninger, behandlede målledsblødninger og behandlede spontane blødninger
Tidsramme: Fra første dosis af emicizumab til optitrering af dosis eller seponering af behandling (median [min-max] effektperiode: 103,14 [1,1-108,3] uger)
Antallet af blødninger i løbet af virkningsperioden blev beregnet som: ABR = (antal blødninger/antal dage i virkningsperioden) x 365,25. Behandlede blødninger: blødninger efterfulgt af en hæmofili medicin rapporteret at være en "behandling for blødning". Alle blødninger: inkluderede både behandlede og ikke-behandlede blødninger. Behandlede ledblødninger: behandlede blødninger, hvor blødningstypen var "ledblødning" ledsaget af mindst et af følgende symptomer: "øget hævelse eller varme i huden over leddet", "øgende smerter" eller "nedsat bevægelsesområde eller besvær med at bruge fælles sammenlignet med baseline". Behandlede ledblødninger: behandlede ledblødninger, der opstod i et led, defineret som et led, hvor ≥3 behandlede ledblødninger forekom i løbet af de 24 uger forud for undersøgelsens start. Behandlede spontane blødninger: behandlede blødninger uden anden kendt medvirkende faktor såsom traumer eller procedure/kirurgi. For alle typer blev blødninger som følge af operation/procedure og blødninger, der opstod efter dosisoptitrering, udelukket.
Fra første dosis af emicizumab til optitrering af dosis eller seponering af behandling (median [min-max] effektperiode: 103,14 [1,1-108,3] uger)
Procentdel af deltagere efter det kategoriserede antal blødninger for behandlede blødninger
Tidsramme: Fra første dosis af emicizumab til optitrering af dosis eller seponering af behandling (median [min-max] effektperiode: 103,14 [1,1-108,3] uger)
Behandlede blødninger: blødninger efterfulgt af en hæmofili medicin rapporteret at være en "behandling for blødning". Blødninger på grund af operation/procedure blev udelukket. 72-timers reglen blev implementeret: to blødninger af samme type og på samme anatomiske placering tælles som én blødning, hvis den anden blødning opstår inden for 72 timer fra sidste behandling for den første blødning. Inkluderede kun data før optitrering for deltagere, hvis dosis blev optitreret.
Fra første dosis af emicizumab til optitrering af dosis eller seponering af behandling (median [min-max] effektperiode: 103,14 [1,1-108,3] uger)
Procentdel af deltagere efter det kategoriserede antal blødninger for alle blødninger
Tidsramme: Fra første dosis af emicizumab til optitrering af dosis eller seponering af behandling (median [min-max] effektperiode: 103,14 [1,1-108,3] uger)
Alle blødninger: inkluderede både behandlede og ikke-behandlede blødninger. Blødninger på grund af operation/procedure blev udelukket. 72-timers reglen blev implementeret: to blødninger af samme type og på samme anatomiske placering tælles som én blødning, hvis den anden blødning opstår inden for 72 timer fra sidste behandling for den første blødning. Inkluderede kun data før optitrering for deltagere, hvis dosis blev optitreret.
Fra første dosis af emicizumab til optitrering af dosis eller seponering af behandling (median [min-max] effektperiode: 103,14 [1,1-108,3] uger)
Procentdel af deltagere efter det kategoriserede antal blødninger for behandlede spontane blødninger
Tidsramme: Fra første dosis af emicizumab til optitrering af dosis eller seponering af behandling (median [min-max] effektperiode: 103,14 [1,1-108,3] uger)
Behandlede spontane blødninger: behandlede blødninger uden anden kendt medvirkende faktor såsom traumer eller procedure/kirurgi. Blødninger på grund af operation/procedure blev udelukket. 72-timers reglen blev implementeret: to blødninger af samme type og på samme anatomiske placering tælles som én blødning, hvis den anden blødning opstår inden for 72 timer fra sidste behandling for den første blødning. Inkluderede kun data før optitrering for deltagere, hvis dosis blev optitreret.
Fra første dosis af emicizumab til optitrering af dosis eller seponering af behandling (median [min-max] effektperiode: 103,14 [1,1-108,3] uger)
Procentdel af deltagere efter de kategoriserede beregnede årlige blødningsrater (ABR) for behandlede blødninger
Tidsramme: Fra første dosis af emicizumab til optitrering af dosis eller seponering af behandling (median [min-max] effektperiode: 103,14 [1,1-108,3] uger)
Antallet af blødninger i løbet af virkningsperioden blev beregnet som en ABR for hver deltager ved hjælp af følgende formel: ABR = (antal blødninger/antal dage i virkningsperioden) x 365,25. Behandlede blødninger: blødninger efterfulgt af en hæmofili medicin rapporteret at være en "behandling for blødning". Blødninger på grund af operation/procedure blev udelukket. 72-timers reglen blev implementeret: to blødninger af samme type og på samme anatomiske placering tælles som én blødning, hvis den anden blødning opstår inden for 72 timer fra sidste behandling for den første blødning. Inkluderede kun data før optitrering for deltagere, hvis dosis blev optitreret.
Fra første dosis af emicizumab til optitrering af dosis eller seponering af behandling (median [min-max] effektperiode: 103,14 [1,1-108,3] uger)
Procentdel af deltagere efter de kategoriserede beregnede årlige blødningsrater (ABR) for alle blødninger
Tidsramme: Fra første dosis af emicizumab til optitrering af dosis eller seponering af behandling (median [min-max] effektperiode: 103,14 [1,1-108,3] uger)
Antallet af blødninger i løbet af virkningsperioden blev beregnet som en ABR for hver deltager ved hjælp af følgende formel: ABR = (antal blødninger/antal dage i virkningsperioden) x 365,25. Alle blødninger: inkluderede både behandlede og ikke-behandlede blødninger. Blødninger på grund af operation/procedure blev udelukket. 72-timers reglen blev implementeret: to blødninger af samme type og på samme anatomiske placering tælles som én blødning, hvis den anden blødning opstår inden for 72 timer fra sidste behandling for den første blødning. Inkluderede kun data før optitrering for deltagere, hvis dosis blev optitreret.
Fra første dosis af emicizumab til optitrering af dosis eller seponering af behandling (median [min-max] effektperiode: 103,14 [1,1-108,3] uger)
Procentdel af deltagere efter de kategoriserede beregnede årlige blødningsrater (ABR) for behandlede spontane blødninger
Tidsramme: Fra første dosis af emicizumab til optitrering af dosis eller seponering af behandling (median [min-max] effektperiode: 103,14 [1,1-108,3] uger)
Antallet af blødninger i løbet af virkningsperioden blev beregnet som en ABR for hver deltager ved hjælp af følgende formel: ABR = (antal blødninger/antal dage i virkningsperioden) x 365,25. Behandlede spontane blødninger: behandlede blødninger uden anden kendt medvirkende faktor såsom traumer eller procedure/kirurgi. Blødninger på grund af operation/procedure blev udelukket. 72-timers reglen blev implementeret: to blødninger af samme type og på samme anatomiske placering tælles som én blødning, hvis den anden blødning opstår inden for 72 timer fra sidste behandling for den første blødning. Inkluderede kun data før optitrering for deltagere, hvis dosis blev optitreret.
Fra første dosis af emicizumab til optitrering af dosis eller seponering af behandling (median [min-max] effektperiode: 103,14 [1,1-108,3] uger)
Ændring fra baseline i hæmofili voksen livskvalitet (Haem-A-QoL) spørgeskema Samlet score på specificerede tidspunkter, voksne deltagere
Tidsramme: Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Haem-A-QoL-spørgeskemaet blev designet til voksne deltagere (over eller lig med 18 år) med hæmofili. Den består af 46 emner, der omfatter 10 domæner: fysisk sundhed, behandling, arbejde og skole, håndtering af hæmofili, følelser, familieplanlægning, fremtid, partnerskaber og seksualitet, sport og fritid og syn på dig selv. Elementer bedømmes af deltagere med en af ​​fem svarmuligheder: aldrig, sjældent, nogle gange, ofte og altid; selvom der for nogle varer også er en "ikke anvendelig" mulighed. Den samlede score er baseret på scorerne for hvert domæne og varierer fra 0 til 100, med lavere score, der afspejler bedre livskvalitet.
Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Procentdel af deltagere med en forbedring fra baseline større end svartærsklen for hæmofili Voksen livskvalitet (Haem-A-QoL) Spørgeskema totalscore på specificerede tidspunkter
Tidsramme: Ved 3, 6, 12 og 18 måneder
Haem-A-QoL-spørgeskemaet blev designet til voksne deltagere (over eller lig med 18 år) med hæmofili. Den består af 46 emner, der omfatter 10 domæner: fysisk sundhed, behandling, arbejde og skole, håndtering af hæmofili, følelser, familieplanlægning, fremtid, partnerskaber og seksualitet, sport og fritid og syn på dig selv. Elementer bedømmes af deltagere med en af ​​fem svarmuligheder: aldrig, sjældent, nogle gange, ofte og altid; selvom der for nogle varer også er en "ikke anvendelig" mulighed. Den samlede score er baseret på scorerne for hvert domæne og varierer fra 0 til 100, med lavere score, der afspejler bedre livskvalitet. En forbedring større end responder-tærsklen blev defineret som et fald fra baseline på mindst 7 point i Haem-A-QoL Total-scoren.
Ved 3, 6, 12 og 18 måneder
Ændring fra baseline i hæmofili voksenlivskvalitet (Haem-A-QoL) spørgeskema Fysisk sundhedsdomæneresultat på angivne tidspunkter, voksne deltagere
Tidsramme: Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Haem-A-QoL-spørgeskemaet blev designet til voksne deltagere (over eller lig med 18 år) med hæmofili. Den består af 46 emner, der omfatter 10 domæner: fysisk sundhed, behandling, arbejde og skole, håndtering af hæmofili, følelser, familieplanlægning, fremtid, partnerskaber og seksualitet, sport og fritid og syn på dig selv. Elementer bedømmes af deltagere med en af ​​fem svarmuligheder: aldrig, sjældent, nogle gange, ofte og altid; selvom der for nogle varer også er en "ikke anvendelig" mulighed. Skalaer for hvert domæne spænder fra 0 til 100, med lavere score afspejler bedre livskvalitet.
Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Procentdel af deltagere med en forbedring fra baseline, der er større end svartærsklen for hæmofili voksenlivskvalitet (Haem-A-QoL) Spørgeskema Fysisk sundhedsdomæneresultat på angivne tidspunkter
Tidsramme: Ved 3, 6, 12 og 18 måneder
Haem-A-QoL-spørgeskemaet blev designet til voksne deltagere (over eller lig med 18 år) med hæmofili. Den består af 46 emner, der omfatter 10 domæner: fysisk sundhed, behandling, arbejde og skole, håndtering af hæmofili, følelser, familieplanlægning, fremtid, partnerskaber og seksualitet, sport og fritid og syn på dig selv. Elementer bedømmes af deltagere med en af ​​fem svarmuligheder: aldrig, sjældent, nogle gange, ofte og altid; selvom der for nogle varer også er en "ikke anvendelig" mulighed. Skalaer for hvert domæne spænder fra 0 til 100, med lavere score afspejler bedre livskvalitet. En forbedring, der var større end responder-tærsklen, blev defineret som et fald fra baseline på mindst 10 point i Haem-A-QoL Physical Health-domænets score.
Ved 3, 6, 12 og 18 måneder
Ændring fra baseline i hæmofili voksenlivskvalitet (Haem-A-QoL) spørgeskemabehandlingsdomæneresultat på angivne tidspunkter, voksne deltagere
Tidsramme: Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Haem-A-QoL-spørgeskemaet blev designet til voksne deltagere (over eller lig med 18 år) med hæmofili. Den består af 46 emner, der omfatter 10 domæner: fysisk sundhed, behandling, arbejde og skole, håndtering af hæmofili, følelser, familieplanlægning, fremtid, partnerskaber og seksualitet, sport og fritid og syn på dig selv. Elementer bedømmes af deltagere med en af ​​fem svarmuligheder: aldrig, sjældent, nogle gange, ofte og altid; selvom der for nogle varer også er en "ikke anvendelig" mulighed. Skalaer for hvert domæne spænder fra 0 til 100, med lavere score afspejler bedre livskvalitet.
Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Ændring fra baseline i hæmofili voksenlivskvalitet (Haem-A-QoL) spørgeskema Arbejds- og skoledomæneresultat på angivne tidspunkter, voksne deltagere
Tidsramme: Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Haem-A-QoL-spørgeskemaet blev designet til voksne deltagere (over eller lig med 18 år) med hæmofili. Den består af 46 emner, der omfatter 10 domæner: fysisk sundhed, behandling, arbejde og skole, håndtering af hæmofili, følelser, familieplanlægning, fremtid, partnerskaber og seksualitet, sport og fritid og syn på dig selv. Elementer bedømmes af deltagere med en af ​​fem svarmuligheder: aldrig, sjældent, nogle gange, ofte og altid; selvom der for nogle varer også er en "ikke anvendelig" mulighed. Skalaer for hvert domæne spænder fra 0 til 100, med lavere score afspejler bedre livskvalitet.
Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Ændring fra baseline i hæmofili voksenlivskvalitet (Haem-A-QoL) spørgeskema, der omhandler hæmofili domænescore på angivne tidspunkter, voksne deltagere
Tidsramme: Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Haem-A-QoL-spørgeskemaet blev designet til voksne deltagere (over eller lig med 18 år) med hæmofili. Den består af 46 emner, der omfatter 10 domæner: fysisk sundhed, behandling, arbejde og skole, håndtering af hæmofili, følelser, familieplanlægning, fremtid, partnerskaber og seksualitet, sport og fritid og syn på dig selv. Elementer bedømmes af deltagere med en af ​​fem svarmuligheder: aldrig, sjældent, nogle gange, ofte og altid; selvom der for nogle varer også er en "ikke anvendelig" mulighed. Skalaer for hvert domæne spænder fra 0 til 100, med lavere score afspejler bedre livskvalitet.
Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Ændring fra baseline i hæmofili voksenlivskvalitet (Haem-A-QoL) Spørgeskema Feelings Domain Score på specificerede tidspunkter, voksne deltagere
Tidsramme: Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Haem-A-QoL-spørgeskemaet blev designet til voksne deltagere (over eller lig med 18 år) med hæmofili. Den består af 46 emner, der omfatter 10 domæner: fysisk sundhed, behandling, arbejde og skole, håndtering af hæmofili, følelser, familieplanlægning, fremtid, partnerskaber og seksualitet, sport og fritid og syn på dig selv. Elementer bedømmes af deltagere med en af ​​fem svarmuligheder: aldrig, sjældent, nogle gange, ofte og altid; selvom der for nogle varer også er en "ikke anvendelig" mulighed. Skalaer for hvert domæne spænder fra 0 til 100, med lavere score afspejler bedre livskvalitet.
Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Ændring fra baseline i hæmofili voksenlivskvalitet (Haem-A-QoL) spørgeskema Familieplanlægningsdomæneresultat på angivne tidspunkter, voksne deltagere
Tidsramme: Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Haem-A-QoL-spørgeskemaet blev designet til voksne deltagere (over eller lig med 18 år) med hæmofili. Den består af 46 emner, der omfatter 10 domæner: fysisk sundhed, behandling, arbejde og skole, håndtering af hæmofili, følelser, familieplanlægning, fremtid, partnerskaber og seksualitet, sport og fritid og syn på dig selv. Elementer bedømmes af deltagere med en af ​​fem svarmuligheder: aldrig, sjældent, nogle gange, ofte og altid; selvom der for nogle varer også er en "ikke anvendelig" mulighed. Skalaer for hvert domæne spænder fra 0 til 100, med lavere score afspejler bedre livskvalitet.
Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Ændring fra baseline i hæmofili voksenlivskvalitet (Haem-A-QoL) spørgeskema Fremtidig domæneresultat på angivne tidspunkter, voksne deltagere
Tidsramme: Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Haem-A-QoL-spørgeskemaet blev designet til voksne deltagere (over eller lig med 18 år) med hæmofili. Den består af 46 emner, der omfatter 10 domæner: fysisk sundhed, behandling, arbejde og skole, håndtering af hæmofili, følelser, familieplanlægning, fremtid, partnerskaber og seksualitet, sport og fritid og syn på dig selv. Elementer bedømmes af deltagere med en af ​​fem svarmuligheder: aldrig, sjældent, nogle gange, ofte og altid; selvom der for nogle varer også er en "ikke anvendelig" mulighed. Skalaer for hvert domæne spænder fra 0 til 100, med lavere score afspejler bedre livskvalitet.
Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Ændring fra baseline i hæmofili voksenlivskvalitet (Haem-A-QoL) spørgeskemapartnerskab og seksualitetsdomæneresultat på angivne tidspunkter, voksne deltagere
Tidsramme: Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Haem-A-QoL-spørgeskemaet blev designet til voksne deltagere (over eller lig med 18 år) med hæmofili. Den består af 46 emner, der omfatter 10 domæner: fysisk sundhed, behandling, arbejde og skole, håndtering af hæmofili, følelser, familieplanlægning, fremtid, partnerskaber og seksualitet, sport og fritid og syn på dig selv. Elementer bedømmes af deltagere med en af ​​fem svarmuligheder: aldrig, sjældent, nogle gange, ofte og altid; selvom der for nogle varer også er en "ikke anvendelig" mulighed. Skalaer for hvert domæne spænder fra 0 til 100, med lavere score afspejler bedre livskvalitet.
Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Ændring fra baseline i hæmofili voksenlivskvalitet (Haem-A-QoL) spørgeskema Sports- og fritidsdomæneresultat på angivne tidspunkter, voksne deltagere
Tidsramme: Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Haem-A-QoL-spørgeskemaet blev designet til voksne deltagere (over eller lig med 18 år) med hæmofili. Den består af 46 emner, der omfatter 10 domæner: fysisk sundhed, behandling, arbejde og skole, håndtering af hæmofili, følelser, familieplanlægning, fremtid, partnerskaber og seksualitet, sport og fritid og syn på dig selv. Elementer bedømmes af deltagere med en af ​​fem svarmuligheder: aldrig, sjældent, nogle gange, ofte og altid; selvom der for nogle varer også er en "ikke anvendelig" mulighed. Skalaer for hvert domæne spænder fra 0 til 100, med lavere score afspejler bedre livskvalitet.
Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Ændring fra baseline i hæmofili voksenlivskvalitet (Haem-A-QoL) spørgeskema Visning af dig selv domæneresultat på angivne tidspunkter, voksne deltagere
Tidsramme: Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Haem-A-QoL-spørgeskemaet blev designet til voksne deltagere (over eller lig med 18 år) med hæmofili. Den består af 46 emner, der omfatter 10 domæner: fysisk sundhed, behandling, arbejde og skole, håndtering af hæmofili, følelser, familieplanlægning, fremtid, partnerskaber og seksualitet, sport og fritid og syn på dig selv. Elementer bedømmes af deltagere med en af ​​fem svarmuligheder: aldrig, sjældent, nogle gange, ofte og altid; selvom der for nogle varer også er en "ikke anvendelig" mulighed. Skalaer for hvert domæne spænder fra 0 til 100, med lavere score afspejler bedre livskvalitet.
Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Ændring fra baseline i hæmofili livskvalitet kort form (Haemo-QoL-SF) spørgeskema Samlet score på specificerede tidspunkter, unge deltagere
Tidsramme: Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Haemo-QoL-SF blev designet som en række aldersrelaterede spørgeskemaer til måling af sundhedsrelateret livskvalitet hos børn og unge (12-17-årige) med hæmofili. Denne version indeholder 35 genstande og dækker ni domæner, der anses for relevante for børns sundhedsrelaterede livskvalitet: fysisk sundhed, behandling, sport og skole, håndtering af hæmofili, følelser, familie, venner, andre mennesker og syn på dig selv. Elementer bedømmes af deltagere med en af ​​fem svarmuligheder: aldrig, sjældent, nogle gange, ofte og altid. Den samlede score er afledt af scorerne for alle domæner, og skalaen varierer fra 0 til 100, med en lavere score, der afspejler bedre sundhedsrelateret livskvalitet.
Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Procentdel af deltagere med en forbedring fra baseline, der er større end svartærsklen for hæmofili livskvalitet kort form (Haemo-QoL-SF) spørgeskema totalscore på angivne tidspunkter
Tidsramme: Ved 3, 6, 12 og 18 måneder
Haemo-QoL-SF blev designet som en række aldersrelaterede spørgeskemaer til måling af sundhedsrelateret livskvalitet hos børn og unge (12-17-årige) med hæmofili. Denne version indeholder 35 genstande og dækker ni domæner, der anses for relevante for børns sundhedsrelaterede livskvalitet: fysisk sundhed, behandling, sport og skole, håndtering af hæmofili, følelser, familie, venner, andre mennesker og syn på dig selv. Elementer bedømmes af deltagere med en af ​​fem svarmuligheder: aldrig, sjældent, nogle gange, ofte og altid. Den samlede score er afledt af scorerne for alle domæner, og skalaen varierer fra 0 til 100, med en lavere score, der afspejler bedre sundhedsrelateret livskvalitet. En forbedring større end responder-tærsklen blev defineret som et fald på mindst 5 point i Haemo-QoL-SF Total-score.
Ved 3, 6, 12 og 18 måneder
Ændring fra baseline i hæmofili livskvalitet kort form (Haemo-QoL-SF) Spørgeskema Fysisk sundhedsdomæneresultat på angivne tidspunkter, unge deltagere
Tidsramme: Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Haemo-QoL-SF blev designet som en række aldersrelaterede spørgeskemaer til måling af sundhedsrelateret livskvalitet hos børn og unge (12-17-årige) med hæmofili. Denne version indeholder 35 genstande og dækker ni domæner, der anses for relevante for børns sundhedsrelaterede livskvalitet: fysisk sundhed, behandling, sport og skole, håndtering af hæmofili, følelser, familie, venner, andre mennesker og syn på dig selv. Elementer bedømmes af deltagere med en af ​​fem svarmuligheder: aldrig, sjældent, nogle gange, ofte og altid. Skala-score varierer fra 0 til 100, med en lavere score, der afspejler bedre sundhedsrelateret livskvalitet.
Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Procentdel af deltagere med en forbedring fra baseline større end svartærsklen for hæmofili livskvalitet kort form (Haemo-QoL-SF) Spørgeskema Physical Health Domain Score på specificerede tidspunkter
Tidsramme: Ved 3, 6, 12 og 18 måneder
Haemo-QoL-SF blev designet som en række aldersrelaterede spørgeskemaer til måling af sundhedsrelateret livskvalitet hos børn og unge (12-17-årige) med hæmofili. Denne version indeholder 35 genstande og dækker ni domæner, der anses for relevante for børns sundhedsrelaterede livskvalitet: fysisk sundhed, behandling, sport og skole, håndtering af hæmofili, følelser, familie, venner, andre mennesker og syn på dig selv. Elementer bedømmes af deltagere med en af ​​fem svarmuligheder: aldrig, sjældent, nogle gange, ofte og altid. Skala-score varierer fra 0 til 100, med en lavere score, der afspejler bedre sundhedsrelateret livskvalitet. En forbedring, der var større end responder-tærsklen, blev defineret som et fald på mindst 10 point i Haemo-QoL-SF Physical Health-domænets score.
Ved 3, 6, 12 og 18 måneder
Ændring fra baseline i hæmofili livskvalitet kort form (Haemo-QoL-SF) spørgeskemabehandlingsdomæneresultat på angivne tidspunkter, unge deltagere
Tidsramme: Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Haemo-QoL-SF blev designet som en række aldersrelaterede spørgeskemaer til måling af sundhedsrelateret livskvalitet hos børn og unge (12-17-årige) med hæmofili. Denne version indeholder 35 genstande og dækker ni domæner, der anses for relevante for børns sundhedsrelaterede livskvalitet: fysisk sundhed, behandling, sport og skole, håndtering af hæmofili, følelser, familie, venner, andre mennesker og syn på dig selv. Elementer bedømmes af deltagere med en af ​​fem svarmuligheder: aldrig, sjældent, nogle gange, ofte og altid. Skala-score varierer fra 0 til 100, med en lavere score, der afspejler bedre sundhedsrelateret livskvalitet.
Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Ændring fra baseline i hæmofili livskvalitet kort form (Haemo-QoL-SF) spørgeskema Sport og skoledomæneresultat på angivne tidspunkter, unge deltagere
Tidsramme: Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Haemo-QoL-SF blev designet som en række aldersrelaterede spørgeskemaer til måling af sundhedsrelateret livskvalitet hos børn og unge (12-17-årige) med hæmofili. Denne version indeholder 35 genstande og dækker ni domæner, der anses for relevante for børns sundhedsrelaterede livskvalitet: fysisk sundhed, behandling, sport og skole, håndtering af hæmofili, følelser, familie, venner, andre mennesker og syn på dig selv. Elementer bedømmes af deltagere med en af ​​fem svarmuligheder: aldrig, sjældent, nogle gange, ofte og altid. Skala-score varierer fra 0 til 100, med en lavere score, der afspejler bedre sundhedsrelateret livskvalitet.
Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Ændring fra baseline i hæmofili-livskvalitetskortform (Haemo-QoL-SF) spørgeskema, der omhandler hæmofili-domænescore på angivne tidspunkter, unge deltagere
Tidsramme: Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Haemo-QoL-SF blev designet som en række aldersrelaterede spørgeskemaer til måling af sundhedsrelateret livskvalitet hos børn og unge (12-17-årige) med hæmofili. Denne version indeholder 35 genstande og dækker ni domæner, der anses for relevante for børns sundhedsrelaterede livskvalitet: fysisk sundhed, behandling, sport og skole, håndtering af hæmofili, følelser, familie, venner, andre mennesker og syn på dig selv. Elementer bedømmes af deltagere med en af ​​fem svarmuligheder: aldrig, sjældent, nogle gange, ofte og altid. Skala-score varierer fra 0 til 100, med en lavere score, der afspejler bedre sundhedsrelateret livskvalitet.
Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Ændring fra baseline i hæmofili livskvalitet kort form (Haemo-QoL-SF) Spørgeskema Feelings Domain Score på specificerede tidspunkter, unge deltagere
Tidsramme: Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Haemo-QoL-SF blev designet som en række aldersrelaterede spørgeskemaer til måling af sundhedsrelateret livskvalitet hos børn og unge (12-17-årige) med hæmofili. Denne version indeholder 35 genstande og dækker ni domæner, der anses for relevante for børns sundhedsrelaterede livskvalitet: fysisk sundhed, behandling, sport og skole, håndtering af hæmofili, følelser, familie, venner, andre mennesker og syn på dig selv. Elementer bedømmes af deltagere med en af ​​fem svarmuligheder: aldrig, sjældent, nogle gange, ofte og altid. Skala-score varierer fra 0 til 100, med en lavere score, der afspejler bedre sundhedsrelateret livskvalitet.
Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Ændring fra baseline i hæmofili livskvalitet kort form (Haemo-QoL-SF) spørgeskema Familiedomæne-score på angivne tidspunkter, unge deltagere
Tidsramme: Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Haemo-QoL-SF blev designet som en række aldersrelaterede spørgeskemaer til måling af sundhedsrelateret livskvalitet hos børn og unge (12-17-årige) med hæmofili. Denne version indeholder 35 genstande og dækker ni domæner, der anses for relevante for børns sundhedsrelaterede livskvalitet: fysisk sundhed, behandling, sport og skole, håndtering af hæmofili, følelser, familie, venner, andre mennesker og syn på dig selv. Elementer bedømmes af deltagere med en af ​​fem svarmuligheder: aldrig, sjældent, nogle gange, ofte og altid. Skala-score varierer fra 0 til 100, med en lavere score, der afspejler bedre sundhedsrelateret livskvalitet.
Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Ændring fra baseline i hæmofili livskvalitet kort form (Haemo-QoL-SF) Spørgeskema Friends Domain Score på specificerede tidspunkter, unge deltagere
Tidsramme: Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Haemo-QoL-SF blev designet som en række aldersrelaterede spørgeskemaer til måling af sundhedsrelateret livskvalitet hos børn og unge (12-17-årige) med hæmofili. Denne version indeholder 35 genstande og dækker ni domæner, der anses for relevante for børns sundhedsrelaterede livskvalitet: fysisk sundhed, behandling, sport og skole, håndtering af hæmofili, følelser, familie, venner, andre mennesker og syn på dig selv. Elementer bedømmes af deltagere med en af ​​fem svarmuligheder: aldrig, sjældent, nogle gange, ofte og altid. Skala-score varierer fra 0 til 100, med en lavere score, der afspejler bedre sundhedsrelateret livskvalitet.
Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Ændring fra baseline i hæmofili livskvalitet kort form (Haemo-QoL-SF) spørgeskema Andre personers domæneresultat på angivne tidspunkter, unge deltagere
Tidsramme: Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Haemo-QoL-SF blev designet som en række aldersrelaterede spørgeskemaer til måling af sundhedsrelateret livskvalitet hos børn og unge (12-17-årige) med hæmofili. Denne version indeholder 35 genstande og dækker ni domæner, der anses for relevante for børns sundhedsrelaterede livskvalitet: fysisk sundhed, behandling, sport og skole, håndtering af hæmofili, følelser, familie, venner, andre mennesker og syn på dig selv. Elementer bedømmes af deltagere med en af ​​fem svarmuligheder: aldrig, sjældent, nogle gange, ofte og altid. Skala-score varierer fra 0 til 100, med en lavere score, der afspejler bedre sundhedsrelateret livskvalitet.
Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Ændring fra baseline i hæmofili livskvalitet kort form (Haemo-QoL-SF) Spørgeskema View of Yourself Domain Score på specificerede tidspunkter, teenagere deltagere
Tidsramme: Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Haemo-QoL-SF blev designet som en række aldersrelaterede spørgeskemaer til måling af sundhedsrelateret livskvalitet hos børn og unge (12-17-årige) med hæmofili. Denne version indeholder 35 genstande og dækker ni domæner, der anses for relevante for børns sundhedsrelaterede livskvalitet: fysisk sundhed, behandling, sport og skole, håndtering af hæmofili, følelser, familie, venner, andre mennesker og syn på dig selv. Elementer bedømmes af deltagere med en af ​​fem svarmuligheder: aldrig, sjældent, nogle gange, ofte og altid. Skala-score varierer fra 0 til 100, med en lavere score, der afspejler bedre sundhedsrelateret livskvalitet.
Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Ændring fra baseline i EuroQoL Five-Dimension-Five Levels Questionnaire (EQ-5D-5L) Index Utility Score på specificerede tidspunkter
Tidsramme: Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
EQ-5D-5L er et generisk, selvrapporteret, præferencebaseret sundhedshjælpemål, der består af seks spørgsmål og bruges til at vurdere sundhedstilstand og informere om farmakoøkonomiske evalueringer. Indeks nytte-score er baseret på deltagerens vurdering af deres helbred på fem skalaer: mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerter/ubehag og angst/depression. Det går fra -0,224 til 1, hvor 0 svarer til døden og 1 svarer til fuld sundhed; negative værdier svarer til sundhedstilstande værre end døden. Højere score indikerer bedre livskvalitet.
Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Ændring fra baseline i EuroQoL Five-Dimension-Five Levels Questionnaire (EQ-5D-5L) Quality-of-Life Visual Analogue Scale (VAS)-score på specificerede tidspunkter
Tidsramme: Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
EQ-5D-5L er et generisk, selvrapporteret, præferencebaseret sundhedshjælpemål, der består af seks spørgsmål og bruges til at vurdere sundhedstilstand og informere om farmakoøkonomiske evalueringer. Den visuelle analoge skala (VAS) går fra 0 til 100 point, hvorpå deltageren selv vurderer deres nuværende helbredstilstand; 0 er det værste helbred, du kan forestille dig, og 100 er det bedste helbred, du kan forestille dig. Højere score afspejler bedre helbred.
Baseline (uge 1), 3, 6, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning eller studieafslutning (op til 24 måneder)
Procentdel af deltagere, der foretrak den nye Emicizumab-behandling eller den gamle hæmofili-behandling, eller uden behandlingspræference, som vurderet af EmiPref-spørgeskemaet
Tidsramme: Måned 3
EmiPref-spørgeskemaet bad deltagerne om at specificere den behandling, de ville foretrække at fortsætte med at modtage efter at have modtaget behandling med deres tidligere episodiske eller profylaktiske regime og subkutan (SC) emicizumab, eller hvis de ikke havde nogen præference. Konfidensintervallerne på 95 % blev beregnet for én prøve binomial ved hjælp af Pearson-Clopper-metoden.
Måned 3
Antal og procentdel af deltagere med antistof-antistoffer (ADA'er) mod Emicizumab på et hvilket som helst tidspunkt post-baseline
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​5 og efter 3, 6, 9, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning/afslutning af studiet (op til 24 måneder)
'Total ADA Negative' er summen af ​​alle forsøgspersoner, der testede negative for ADA i de 2 følgende kategorier: 'ADA Negative', dem, der er præ-dosis ADA-negative eller mangler før-dosis ADA-data, og som har alle negative post- dosis ADA resultater; og 'ADA Negative (Behandling upåvirket)', en undergruppe, der er præ-dosis ADA-positive, men som ikke har en ≥4 gange stigning i post-dosis ADA-niveauer sammenlignet med baseline-måling. 'Total ADA Positive' er summen af ​​alle forsøgspersoner, der er testet positive for ADA i de 2 følgende kategorier: 'ADA Positive (Treatment Boosted)', dem, der er præ-dosis ADA positive og har en ≥4 gange stigning i post- dosis ADA niveauer sammenlignet med baseline måling; og 'ADA Positive (Treatment Induced)', dem, der er ADA-negative før dosis eller mangler data, og som har mindst én post-dosis ADA-positiv prøve.
Baseline (uge 1), uge ​​5 og efter 3, 6, 9, 12 og 18 måneder og ved tidlig afslutning/afslutning af studiet (op til 24 måneder)
Gennemsnitlige laveste plasmakoncentrationer af Emicizumab på specificerede tidspunkter
Tidsramme: Før dosis i uge 2, 3 og 5, måned 3, 6, 12 og 18 og ved seponering af behandlingen (op til 2 år)
Lavkoncentrationen er et mål for plasmakoncentrationen af ​​et undersøgelseslægemiddel ved slutningen af ​​dosisintervallet.
Før dosis i uge 2, 3 og 5, måned 3, 6, 12 og 18 og ved seponering af behandlingen (op til 2 år)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

5. september 2017

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

19. november 2020

Studieafslutning (FAKTISKE)

19. november 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. juni 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. juni 2017

Først opslået (FAKTISKE)

19. juni 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

11. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MO39129
  • 2016-004366-25 (EUDRACT_NUMBER)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med Emicizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Angola

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner