インヒビターを有する血友病 A 患者における予防的エミシズマブの安全性と忍容性を評価する研究 (STASEY)
2021年5月17日 更新者：Hoffmann-La Roche
インヒビターを有する血友病 A 患者における予防的エミシズマブの安全性と忍容性を評価するための単群多施設第 IIIB 相臨床試験
これは、登録時に第VIII因子（FVIII）に対する阻害剤が記録されている先天性血友病Aの参加者におけるエミシズマブの安全性と忍容性を評価する第IIIb相、単群、非盲検、多施設試験です。
12 歳以上の約 200 人の参加者がこの研究に登録され、世界中の約 85 施設に登録される予定です。
参加者は、予防的エミシズマブの最初の週 1 回の投与を 4 週間皮下投与し、その後、残りの 2 年間の皮下投与で週 1 回の維持投与を行います。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
195
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Birmingham、イギリス、B15 2TH
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
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London、イギリス、NW3 2QS
- Royal Free Hospital
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London、イギリス、E1 2ES
- The Royal London Hospital
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Newcastle upon Tyne、イギリス、NE1 4LP
- Royal Victoria Infirmary; Non-Malignant Haematology Research
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Sheffield、イギリス、S10 2JF
- Royal Hallamshire Hospital Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
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Tel Hashomer、イスラエル、5262100
- Sheba Medical Center - National Hemophilia Center
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Campania
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Napoli、Campania、イタリア、80131
- AOU Federico II; Medicina Clinica Chirurgia Centro Emocoaugulopatie e Emofilia
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Emilia-Romagna
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Bologna、Emilia-Romagna、イタリア、40138
- AOU Policlinico S. Orsola Malpighi; U.O. Angiologia e Malattie della Coagulazione Marino Golinelli
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Parma、Emilia-Romagna、イタリア、43126
- AOU di Parma; Dip Emergenza-Urgenza Centro Riferimento Regionale per l'emofilia
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Lazio
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Roma、Lazio、イタリア、00161
- Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia; Dip Biot Cel e Ematol
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Lombardia
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Milano、Lombardia、イタリア、20122
- IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
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Piemonte
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Torino、Piemonte、イタリア、10126
- AO Città Salute e Scienza D-Osp S. G. Battista Molinette; SSCVD Malattie Tromboti e Emorragiche
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Sicilia
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Palermo、Sicilia、イタリア、90127
- Azienda Uni Ria Policlinico P. Giaccone ; Divisione Di Ematologia E Trapianto
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Toscana
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Firenze、Toscana、イタリア、50134
- AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
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Veneto
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Padova、Veneto、イタリア、35128
- Azienda Ospedaliera di Padova; Centro Emofilia
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Pune、インド、411001
- Grant Medical Foundation, Ruby Hall Clinic
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Karnataka
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Bengaluru、Karnataka、インド、560034
- St. John's Medical College & Hospital; Department of Medicine
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Maharashtra
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Mumbai、Maharashtra、インド、400012
- King Edward Memorial Hospital and Seth G.S. Medical College; Department of Hematology
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Mumbai、Maharashtra、インド、400078
- Fortis Hospitals Limited
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Pune、Maharashtra、インド、411004
- Sahyadri Speciality Hospital; Hematology & Bone Marrow Unit
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Vellore、Maharashtra、インド、632004
- Christian Medical College & Hospital; Department of Haematology
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WEST Bengal
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Kolkata、WEST Bengal、インド、700014
- Nil Ratan Sircar Medical College and Hospital; Department of Hematology
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Rotterdam、オランダ、3015 GJ
- Erasmus MC / location Sophia Kinderziekenhuis
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Utrecht、オランダ、3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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New South Wales
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Camperdown、New South Wales、オーストラリア、2050
- Royal Prince Alfred Hospital; Haematology
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Victoria
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Melbourne、Victoria、オーストラリア、3004
- Alfred Hospital
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Western Australia
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Murdoch、Western Australia、オーストラリア、6150
- Fiona Stanley Hospital
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2V2
- Kaye Edmonton Clinic
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Manitoba
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Winnipeg、Manitoba、カナダ、R2H 2A6
- CancerCare Manitoba; Neuro-Oncology
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Ontario
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Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 3Z5
- McMaster University Health Sciences Center
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Toronto、Ontario、カナダ、M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
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Guatemala、グアテマラ、01010
- Oncomedica
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Localidad Puente Aranda、コロンビア、111611
- Centro de Atención e Investigación Médica CAIMED S.A.S
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Medellin、コロンビア、050034
- Hospital Pablo Tobon Uribe
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Riyadh、サウジアラビア、11211
- King Faisal Specialist Hospital & Research Centre; Oncology
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Bern、スイス、3010
- Inselspital Bern; Hämatologie und Hämatologisches Zentrallabor
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Göteborg、スウェーデン、413 45
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset; Koagulationscentrum
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Solna、スウェーデン、171 64
- Karolinska Universitetssjukhuset; Koagulationsmottagningen
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Barcelona、スペイン、08035
- Hospital Universitario Vall de Hebron; Unidad de Hemofília
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Madrid、スペイン、28046
- Hospital Universitario la Paz; Servicio de Hematologia
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Malaga、スペイン、29010
- Hospital Regional Universitario Carlos Haya; Servicio de Hematologia
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Sevilla、スペイン、41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Hematologia
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Valencia、スペイン、46026
- Hospital Universitario la Fe; Servicio de Hematologia
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Berlin、ドイツ、10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee, Angiologie und Hämostaseologie
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Bonn、ドイツ、53127
- Universitätsklinikum Bonn; Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
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Frankfurt/M.、ドイツ、60590
- Hämophiliezentrum Med. Klinik III/Institut für Transfusionsmedizin; Johann Wolfgang Goethe-Univers.
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Leipzig、ドイツ、04103
- Universitätsklinikum Leipzig, Innere Medizin, Neurologie, Dermatologie; Zentrum für Hämostaseologie
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Mörfelden-Walldorf、ドイツ、64546
- Hämophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
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München、ドイツ、80336
- Klinikum der Universität München, Campus Innenstadt; Hämostaseologische Ambulanz/Hämophiliezentrum
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Budapest、ハンガリー、1134
- Magyar Honvédség Egészségügyi Központ; Országos Haemophilia Központ
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Győr、ハンガリー、9023
- Országos Vérellátó Szolgálat - Győri Regionális Vérellátó Központ
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Pecs、ハンガリー、7624
- University of Pecs, I st Dept of Internal Medicine
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Panama City、パナマ、0824
- Complejo Hospitalario Arnulfo Arias Madrid; Servicio de Hematología
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Helsinki、フィンランド、00290
- Helsingin yliopistollinen keskussairaala, Meilahden sairaala
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PR
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Curitiba、PR、ブラジル、80045-145
- Centro de Hematologia E Hemoterapia Do Parana - Hemepar
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RJ
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Rio de Janeiro、RJ、ブラジル、20211-030
- Instituto Estadual de Hema
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SP
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Campinas、SP、ブラジル、13083-888
- Hospital das Clinicas - UNICAMP
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Ribeirao Preto、SP、ブラジル、14051-140
- Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - Universidade de Sao Paulo
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Leuven、ベルギー、3000
- UZ Leuven Gasthuisberg
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Coimbra、ポルトガル、3041-853
- Hospital Geral; Servico de Imuno-Hemoterapia
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Lisboa、ポルトガル、1649-035
- Hospital de Santa Maria; Servico de Imuno-Hemoterapia; Servico de Imuno-Hemoterapia
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Porto、ポルトガル、4200-319
- Hospital de Sao Joao; Servico de Imuno-Hemoterapia; Servico de Imuno-Hemoterapia
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Warsaw、ポーランド、02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii; Klinika Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych
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Mexico City、メキシコ、02990
- Hospital de Especialidades Centro Medico Nacional La Raza; Haematology
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Mexico CITY (federal District)
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Distrito Federal、Mexico CITY (federal District)、メキシコ、06726
- Hospital General de Mexico
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Mexico City、Mexico CITY (federal District)、メキシコ、06720
- CENTRO MEDICO NACIONAL SIGLO XXI; Banco de Sangre
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Timisoara、ルーマニア、300011
- Louis Turcanu Emergency Clinical Hospital for Children; First Pediatric Clinic
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Moscow、ロシア連邦、125167
- "Hematological Scientific Center
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Moscow、ロシア連邦、119049
- Morozov Children's Municipal Clinical Hospital. Haematology department
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Saint Petersburg、ロシア連邦、191186
- City Outpatient Clinic #37, City Hemophilia Treatment Center
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Samara、ロシア連邦、443099
- Samara State Medical University
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Altaj
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Barnaul、Altaj、ロシア連邦、656024
- Regional State Budgetary Institution of Healthcare "Regional Cinilcal Hospital"; Pulmonology
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 研究者の判断によると、予定された訪問、治療計画、臨床検査、および電子デバイスまたは紙の使用による患者報告結果（PRO）アンケートおよび採血日誌を含むその他の研究手順を遵守する意欲と能力
- -インフォームドコンセントの時点で12歳以上
- FVIIIに対する持続的阻害剤を有する先天性血友病Aの診断
- -過去6か月間のバイパス剤またはFVIII濃縮物による治療の記録（オンデマンドまたは予防）。 予防は、遅くともエミシズマブ開始の前日までに中止する必要があります
- -十分な血液、肝臓、および腎機能
- 出産の可能性のある女性の場合：治療期間中および少なくとも5回の排泄半減期（24週間）の間、禁欲を続ける（異性間性交を控える）か、失敗率が1年あたり1％未満の非常に効果的な避妊方法を使用することに同意するエミシズマブの最後の投与後
除外基準:
- 血友病A以外の遺伝性または後天性出血性疾患
- -進行中の（または研究中に受ける予定の）免疫寛容誘導（ITI）療法（FVIIIおよび/またはバイパス剤による予防レジメンは、登録前に中止する必要があります）。 ITI療法を受けている患者は、最初のエミシズマブ投与前に72時間のウォッシュアウト期間が完了した後に適格となります
- -調査官の判断によると、スクリーニング前の12か月以内の違法薬物またはアルコール乱用の履歴
- -血栓性微小血管症（TMA）のリスクが高い（例えば、TMAの以前の病歴または家族歴がある）、調査官の判断による
- -以前（過去12か月）または現在の血栓塞栓性疾患の治療（抗血栓治療が現在進行中ではない以前のカテーテル関連血栓症を除く）または血栓塞栓性疾患の現在の兆候
- 出血や血栓症のリスクを高める可能性があるその他の状態 (例: 特定の自己免疫疾患)
- -モノクローナル抗体療法またはエミシズマブ注射の成分に関連する臨床的に重大な過敏症反応の病歴
- -スクリーニング前の6か月以内にCD4数が200細胞/μL未満の既知のヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染
- -抗レトロウイルス療法を除いて、登録時または研究中の計画された使用時の全身性免疫調節剤（例えば、インターフェロンまたはリツキシマブ）の使用
- -研究の実施を妨げる可能性がある、または治験責任医師またはスポンサーの意見では、患者の安全な参加および研究の完了または研究結果の解釈を妨げる可能性のある、臨床検査における同時疾患、治療、または異常
- 領収書: 以前の調査研究におけるエミシズマブ。最後の薬物投与から 5 半減期以内に血友病性出血を治療またはリスクを軽減するための治験薬。 -過去30日または5半減期のいずれか短い方以内の非血友病関連の治験薬;または、 任意の同時治験薬。
- -妊娠または授乳中、または研究中に妊娠する意図
- -エミシズマブの開始前7日以内の血清妊娠検査結果が陽性（女性のみ）
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：1.5 mg/kg エミシズマブ QW
参加者は、予防的エミシズマブの最初の毎週の投与量を4週間皮下投与し、その後、初期投与量の半分からなる維持量を皮下投与し、2年間の治療期間の残りを投与します。
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初期投与量は 3 mg/kg/週を 4 週間皮下投与します。維持投与は、2年間の治療期間の残りの間、皮下に1.5 mg / kg /週で続きます
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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世界保健機関（WHO）の毒性等級尺度に従って評価された、有害事象のある参加者数の全体的な要約、重症度
時間枠：ベースラインから試験完了まで（最長2年）
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研究者は、参加者と接触するたびに、有害事象 (AE) に関する情報を求めました。
AE の重症度 (すなわち、AE の強度) を評価するために、WHO 毒性等級付けスケールが使用されました。 WHO 毒性等級付けスケールに具体的に記載されていない AE は、次の等級に従って重症度が評価されました。等級 1 は軽度です。グレード 2 は中程度、グレード 3 は重度です。グレード 4 は生命を脅かすものです。グレード 5 は死です。
重大度に関係なく、一部の AE は重大度の基準も満たしている可能性があります。
「重度」と「深刻」という用語は同義語ではありません。重症度と深刻度は、各 AE について個別に評価されました。
aPCC = 活性化プロトロンビン複合体濃縮物
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ベースラインから試験完了まで（最長2年）
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全グレードの AE、重篤な AE、およびグレード 3 以上の AE の 100 患者年あたりの有害事象（AE）率
時間枠：ベースラインから試験完了まで（最長2年）
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研究者は、参加者と接触するたびに、有害事象 (AE) に関する情報を求めました。
AE の重症度 (すなわち、AE の強度) を評価するために、WHO 毒性等級付けスケールが使用されました。 WHO 毒性等級付けスケールに具体的に記載されていない AE は、次の等級に従って重症度が評価されました。等級 1 は軽度です。グレード 2 は中程度、グレード 3 は重度です。グレード 4 は生命を脅かすものです。グレード 5 は死です。
重大度に関係なく、一部の AE は重大度の基準も満たしている可能性があります。
「重度」と「深刻」という用語は同義語ではありません。重症度と深刻度は、各 AE について個別に評価されました。
100 患者年あたりの AE 率は次のように計算されました。
危険にさらされている総患者年は、研究治療の開始（研究1日目）とフォローアップの終了の間の時間間隔（年単位）のすべての患者の合計です。
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ベースラインから試験完了まで（最長2年）
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ベースライン時のWHO毒性グレードからベースライン後の最悪のWHO毒性グレードへのシフトとしての血液学および生化学検査パラメータテスト結果による参加者数
時間枠：ベースライン、2、3、および 5 週目。 3、6、9、12、および 18 か月目。および早期終了/研究完了時 (最大 24 か月)
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世界保健機関 (WHO) の毒性評価尺度を使用して、血液学および生化学パラメータの検査異常 (基準範囲外の検査結果) の重症度を判定しました。グレード 0 は正常であり、グレード 1 ～ 4 は異常の指定された方向で正常範囲外のパラメーターの悪化レベルを表します (高と低はそれぞれ範囲の上と下です)。
すべての臨床検査値異常が有害事象 (AE) とみなされるわけではありません。
以下の基準のいずれかを満たす場合、臨床検査結果は AE として報告されました。臨床症状を伴う。試験治療の変更をもたらしました。医学的介入または併用療法の変更をもたらした;または研究者の判断で臨床的に重要でした。
ベースラインは、治験薬を最初に受け取る前の最後の利用可能な評価として定義されました。
Abs = 絶対数; SGOT/AST = アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ。 SGPT/ALT = アラニンアミノトランスフェラーゼ
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ベースライン、2、3、および 5 週目。 3、6、9、12、および 18 か月目。および早期終了/研究完了時 (最大 24 か月)
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指定された時点での体温のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、2、3、および 5 週目。 3、6、9、12、および 18 か月目。および早期終了/研究完了時 (最大 24 か月)
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測定されたバイタル サインには、体温、脈拍数と呼吸数、収縮期血圧と拡張期血圧、体重が含まれます。
治療日には、エミシズマブ投与前に測定を行った。
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ベースライン、2、3、および 5 週目。 3、6、9、12、および 18 か月目。および早期終了/研究完了時 (最大 24 か月)
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指定された時点での収縮期血圧のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、2、3、および 5 週目。 3、6、9、12、および 18 か月目。および早期終了/研究完了時 (最大 24 か月)
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測定されたバイタル サインには、体温、脈拍数と呼吸数、収縮期血圧と拡張期血圧、体重が含まれます。
治療日には、エミシズマブ投与前に測定を行った。
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ベースライン、2、3、および 5 週目。 3、6、9、12、および 18 か月目。および早期終了/研究完了時 (最大 24 か月)
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指定された時点での拡張期血圧のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、2、3、および 5 週目。 3、6、9、12、および 18 か月目。および早期終了/研究完了時 (最大 24 か月)
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測定されたバイタル サインには、体温、脈拍数と呼吸数、収縮期血圧と拡張期血圧、体重が含まれます。
治療日には、エミシズマブ投与前に測定を行った。
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ベースライン、2、3、および 5 週目。 3、6、9、12、および 18 か月目。および早期終了/研究完了時 (最大 24 か月)
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指定された時点での脈拍数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、2、3、および 5 週目。 3、6、9、12、および 18 か月目。および早期終了/研究完了時 (最大 24 か月)
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測定されたバイタル サインには、体温、脈拍数と呼吸数、収縮期血圧と拡張期血圧、体重が含まれます。
治療日には、エミシズマブ投与前に測定を行った。
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ベースライン、2、3、および 5 週目。 3、6、9、12、および 18 か月目。および早期終了/研究完了時 (最大 24 か月)
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指定された時点での呼吸数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、2、3、および 5 週目。 3、6、9、12、および 18 か月目。および早期終了/研究完了時 (最大 24 か月)
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測定されたバイタル サインには、体温、脈拍数と呼吸数、収縮期血圧と拡張期血圧、体重が含まれます。
治療日には、エミシズマブ投与前に測定を行った。
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ベースライン、2、3、および 5 週目。 3、6、9、12、および 18 か月目。および早期終了/研究完了時 (最大 24 か月)
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指定された時点での体重のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、2、3、および 5 週目。 3、6、9、12、および 18 か月目。および早期終了/研究完了時 (最大 24 か月)
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測定されたバイタル サインには、体温、脈拍数と呼吸数、収縮期血圧と拡張期血圧、体重が含まれます。
治療日には、エミシズマブ投与前に測定を行った。
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ベースライン、2、3、および 5 週目。 3、6、9、12、および 18 か月目。および早期終了/研究完了時 (最大 24 か月)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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治療された出血、すべての出血、治療された関節出血、治療された標的関節出血、および治療された自然出血のモデルベースの年間出血率 (ABR)
時間枠：エミシズマブの初回投与から用量漸増または治療中止まで（中央値[最小-最大]有効期間：103.14 [1.1-108.3]週間）
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有効期間中の出血数は、負の二項回帰モデルを使用して ABR として分析されました。
治療された出血：「出血の治療」であると報告されている血友病の薬が続く出血。
すべての出血：治療された出血と治療されていない出血の両方が含まれます。
治療された関節出血：出血タイプが「関節出血」であり、以下の症状の少なくとも1つを伴う治療された出血：「関節上の皮膚の腫れまたは熱の増加」、「痛みの増加」または「可動域の減少または使用困難」ベースラインと比較した関節」。
処置された標的関節出血：標的関節で発生した処置された関節出血、研究登録前の24週間の間に3回以上の処置された関節出血が発生した関節として定義される。
治療された自然出血：外傷や処置/手術などの他の既知の寄与因子のない治療された出血。
すべての出血タイプについて、手術/処置による出血は除外されました。
用量漸増後に発生する出血は除外されています。
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エミシズマブの初回投与から用量漸増または治療中止まで（中央値[最小-最大]有効期間：103.14 [1.1-108.3]週間）
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治療された出血、すべての出血、治療された関節出血、治療された標的関節出血、および治療された自然出血について計算された平均年間出血率（ABR）
時間枠：エミシズマブの初回投与から用量漸増または治療中止まで（中央値[最小-最大]有効期間：103.14 [1.1-108.3]週間）
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有効期間中の出血回数は、ABR = (出血回数/有効期間中の日数) x 365.25 として計算されました。
治療された出血：「出血の治療」であると報告されている血友病の薬が続く出血。
すべての出血：治療された出血と治療されていない出血の両方が含まれます。
治療された関節出血：出血タイプが「関節出血」であり、以下の症状の少なくとも1つを伴う治療された出血：「関節上の皮膚の腫れまたは熱の増加」、「痛みの増加」または「可動域の減少または使用困難」ベースラインと比較した関節」。
処置された標的関節出血：標的関節で発生した処置された関節出血、研究登録前の24週間の間に3回以上の処置された関節出血が発生した関節として定義される。
治療された自然出血：外傷や処置/手術などの他の既知の寄与因子のない治療された出血。
すべてのタイプについて、手術/手順による出血、および用量漸増後に発生した出血は除外されました。
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エミシズマブの初回投与から用量漸増または治療中止まで（中央値[最小-最大]有効期間：103.14 [1.1-108.3]週間）
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治療された出血、すべての出血、治療された関節出血、治療された標的関節出血、および治療された自然出血について計算された年間出血率（ABR）の中央値
時間枠：エミシズマブの初回投与から用量漸増または治療中止まで（中央値[最小-最大]有効期間：103.14 [1.1-108.3]週間）
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有効期間中の出血回数は、ABR = (出血回数/有効期間中の日数) x 365.25 として計算されました。
治療された出血：「出血の治療」であると報告されている血友病の薬が続く出血。
すべての出血：治療された出血と治療されていない出血の両方が含まれます。
治療された関節出血：出血タイプが「関節出血」であり、以下の症状の少なくとも1つを伴う治療された出血：「関節上の皮膚の腫れまたは熱の増加」、「痛みの増加」または「可動域の減少または使用困難」ベースラインと比較した関節」。
処置された標的関節出血：標的関節で発生した処置された関節出血、研究登録前の24週間の間に3回以上の処置された関節出血が発生した関節として定義される。
治療された自然出血：外傷や処置/手術などの他の既知の寄与因子のない治療された出血。
すべてのタイプについて、手術/手順による出血、および用量漸増後に発生した出血は除外されました。
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エミシズマブの初回投与から用量漸増または治療中止まで（中央値[最小-最大]有効期間：103.14 [1.1-108.3]週間）
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治療された出血の分類された出血数による参加者の割合
時間枠：エミシズマブの初回投与から用量漸増または治療中止まで（中央値[最小-最大]有効期間：103.14 [1.1-108.3]週間）
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治療された出血：「出血の治療」であると報告されている血友病の薬が続く出血。
手術/手順による出血は除外されました。
72 時間ルールが実装されました。最初の出血に対する最後の治療から 72 時間以内に 2 回目の出血が発生した場合、同じタイプの同じ解剖学的位置での 2 回の出血は 1 回の出血としてカウントされます。
用量が漸増された参加者についてのみ、漸増前のデータが含まれていました。
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エミシズマブの初回投与から用量漸増または治療中止まで（中央値[最小-最大]有効期間：103.14 [1.1-108.3]週間）
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すべての出血の分類された出血数による参加者の割合
時間枠：エミシズマブの初回投与から用量漸増または治療中止まで（中央値[最小-最大]有効期間：103.14 [1.1-108.3]週間）
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すべての出血：治療された出血と治療されていない出血の両方が含まれます。
手術/手順による出血は除外されました。
72 時間ルールが実装されました。最初の出血に対する最後の治療から 72 時間以内に 2 回目の出血が発生した場合、同じタイプの同じ解剖学的位置での 2 回の出血は 1 回の出血としてカウントされます。
用量が漸増された参加者についてのみ、漸増前のデータが含まれていました。
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エミシズマブの初回投与から用量漸増または治療中止まで（中央値[最小-最大]有効期間：103.14 [1.1-108.3]週間）
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治療された自然出血の分類された出血数による参加者の割合
時間枠：エミシズマブの初回投与から用量漸増または治療中止まで（中央値[最小-最大]有効期間：103.14 [1.1-108.3]週間）
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治療された自然出血：外傷や処置/手術などの他の既知の寄与因子のない治療された出血。
手術/手順による出血は除外されました。
72 時間ルールが実装されました。最初の出血に対する最後の治療から 72 時間以内に 2 回目の出血が発生した場合、同じタイプの同じ解剖学的位置での 2 回の出血は 1 回の出血としてカウントされます。
用量が漸増された参加者についてのみ、漸増前のデータが含まれていました。
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エミシズマブの初回投与から用量漸増または治療中止まで（中央値[最小-最大]有効期間：103.14 [1.1-108.3]週間）
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治療された出血の分類された計算された年間出血率（ABR）による参加者の割合
時間枠：エミシズマブの初回投与から用量漸増または治療中止まで（中央値[最小-最大]有効期間：103.14 [1.1-108.3]週間）
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有効期間中の出血数は、次の式を使用して各参加者の ABR として計算されました: ABR = (有効期間中の出血数/日数) x 365.25。
治療された出血：「出血の治療」であると報告されている血友病の薬が続く出血。
手術/手順による出血は除外されました。
72 時間ルールが実装されました。最初の出血に対する最後の治療から 72 時間以内に 2 回目の出血が発生した場合、同じタイプの同じ解剖学的位置での 2 回の出血は 1 回の出血としてカウントされます。
用量が漸増された参加者についてのみ、漸増前のデータが含まれていました。
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エミシズマブの初回投与から用量漸増または治療中止まで（中央値[最小-最大]有効期間：103.14 [1.1-108.3]週間）
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すべての出血の分類された計算された年間出血率 (ABR) による参加者の割合
時間枠：エミシズマブの初回投与から用量漸増または治療中止まで（中央値[最小-最大]有効期間：103.14 [1.1-108.3]週間）
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有効期間中の出血数は、次の式を使用して各参加者の ABR として計算されました: ABR = (有効期間中の出血数/日数) x 365.25。
すべての出血：治療された出血と治療されていない出血の両方が含まれます。
手術/手順による出血は除外されました。
72 時間ルールが実装されました。最初の出血に対する最後の治療から 72 時間以内に 2 回目の出血が発生した場合、同じタイプの同じ解剖学的位置での 2 回の出血は 1 回の出血としてカウントされます。
用量が漸増された参加者についてのみ、漸増前のデータが含まれていました。
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エミシズマブの初回投与から用量漸増または治療中止まで（中央値[最小-最大]有効期間：103.14 [1.1-108.3]週間）
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治療された自然出血の分類された計算された年間出血率（ABR）による参加者の割合
時間枠：エミシズマブの初回投与から用量漸増または治療中止まで（中央値[最小-最大]有効期間：103.14 [1.1-108.3]週間）
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有効期間中の出血数は、次の式を使用して各参加者の ABR として計算されました: ABR = (有効期間中の出血数/日数) x 365.25。
治療された自然出血：外傷や処置/手術などの他の既知の寄与因子のない治療された出血。
手術/手順による出血は除外されました。
72 時間ルールが実装されました。最初の出血に対する最後の治療から 72 時間以内に 2 回目の出血が発生した場合、同じタイプの同じ解剖学的位置での 2 回の出血は 1 回の出血としてカウントされます。
用量が漸増された参加者についてのみ、漸増前のデータが含まれていました。
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エミシズマブの初回投与から用量漸増または治療中止まで（中央値[最小-最大]有効期間：103.14 [1.1-108.3]週間）
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血友病成人の生活の質（Haem-A-QoL）アンケートのベースラインからの変化 特定の時点での合計スコア、成人参加者
時間枠：ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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Haem-A-QoL アンケートは、血友病の成人参加者 (18 歳以上) を対象に作成されました。
身体の健康、治療、仕事と学校、血友病への対処、感情、家族計画、将来、パートナーシップとセクシュアリティ、スポーツとレジャー、自分自身の見方の10領域からなる46項目で構成されています。
項目は参加者によって 5 つの選択肢のいずれかで評価されます。ただし、一部のアイテムには「該当なし」オプションもあります。
合計スコアは、各ドメインのスコアに基づいており、0 から 100 の範囲であり、スコアが低いほど生活の質が高いことを示しています。
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ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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ベースラインからの改善が、血友病成人の生活の質 (Haem-A-QoL) アンケートの応答者のしきい値を超える参加者の割合 指定された時点での合計スコア
時間枠：3、6、12、および 18 か月
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Haem-A-QoL アンケートは、血友病の成人参加者 (18 歳以上) を対象に作成されました。
身体の健康、治療、仕事と学校、血友病への対処、感情、家族計画、将来、パートナーシップとセクシュアリティ、スポーツとレジャー、自分自身の見方の10領域からなる46項目で構成されています。
項目は参加者によって 5 つの選択肢のいずれかで評価されます。ただし、一部のアイテムには「該当なし」オプションもあります。
合計スコアは、各ドメインのスコアに基づいており、0 から 100 の範囲であり、スコアが低いほど生活の質が高いことを示しています。
レスポンダーの閾値を超える改善は、Haem-A-QoL Total スコアがベースラインから 7 ポイント以上低下した場合と定義されました。
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3、6、12、および 18 か月
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血友病成人の生活の質 (Haem-A-QoL) アンケートにおけるベースラインからの変化 特定の時点での身体的健康ドメインスコア、成人参加者
時間枠：ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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Haem-A-QoL アンケートは、血友病の成人参加者 (18 歳以上) を対象に作成されました。
身体の健康、治療、仕事と学校、血友病への対処、感情、家族計画、将来、パートナーシップとセクシュアリティ、スポーツとレジャー、自分自身の見方の10領域からなる46項目で構成されています。
項目は参加者によって 5 つの選択肢のいずれかで評価されます。ただし、一部のアイテムには「該当なし」オプションもあります。
各ドメインのスケール スコアは 0 ～ 100 の範囲で、スコアが低いほど生活の質が高いことを示します。
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ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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ベースラインからの改善が、血友病成人の生活の質 (Haem-A-QoL) アンケートの回答者のしきい値を超える参加者の割合 指定された時点での身体的健康ドメイン スコア
時間枠：3、6、12、および 18 か月
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Haem-A-QoL アンケートは、血友病の成人参加者 (18 歳以上) を対象に作成されました。
身体の健康、治療、仕事と学校、血友病への対処、感情、家族計画、将来、パートナーシップとセクシュアリティ、スポーツとレジャー、自分自身の見方の10領域からなる46項目で構成されています。
項目は参加者によって 5 つの選択肢のいずれかで評価されます。ただし、一部のアイテムには「該当なし」オプションもあります。
各ドメインのスケール スコアは 0 ～ 100 の範囲で、スコアが低いほど生活の質が高いことを示します。
応答者のしきい値よりも大きな改善は、Haem-A-QoL Physical Health ドメイン スコアのベースラインからの少なくとも 10 ポイントの減少として定義されました。
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3、6、12、および 18 か月
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血友病成人の生活の質（Haem-A-QoL）のベースラインからの変化 特定の時点でのアンケート治療ドメインスコア、成人参加者
時間枠：ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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Haem-A-QoL アンケートは、血友病の成人参加者 (18 歳以上) を対象に作成されました。
身体の健康、治療、仕事と学校、血友病への対処、感情、家族計画、将来、パートナーシップとセクシュアリティ、スポーツとレジャー、自分自身の見方の10領域からなる46項目で構成されています。
項目は参加者によって 5 つの選択肢のいずれかで評価されます。ただし、一部のアイテムには「該当なし」オプションもあります。
各ドメインのスケール スコアは 0 ～ 100 の範囲で、スコアが低いほど生活の質が高いことを示します。
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ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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血友病成人の生活の質 (Haem-A-QoL) アンケートのベースラインからの変化 特定の時点での仕事と学校のドメインスコア、成人参加者
時間枠：ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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Haem-A-QoL アンケートは、血友病の成人参加者 (18 歳以上) を対象に作成されました。
身体の健康、治療、仕事と学校、血友病への対処、感情、家族計画、将来、パートナーシップとセクシュアリティ、スポーツとレジャー、自分自身の見方の10領域からなる46項目で構成されています。
項目は参加者によって 5 つの選択肢のいずれかで評価されます。ただし、一部のアイテムには「該当なし」オプションもあります。
各ドメインのスケール スコアは 0 ～ 100 の範囲で、スコアが低いほど生活の質が高いことを示します。
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ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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血友病成人の生活の質 (Haem-A-QoL) アンケートのベースラインからの変化 指定された時点での血友病ドメインスコア、成人参加者を扱うアンケート
時間枠：ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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Haem-A-QoL アンケートは、血友病の成人参加者 (18 歳以上) を対象に作成されました。
身体の健康、治療、仕事と学校、血友病への対処、感情、家族計画、将来、パートナーシップとセクシュアリティ、スポーツとレジャー、自分自身の見方の10領域からなる46項目で構成されています。
項目は参加者によって 5 つの選択肢のいずれかで評価されます。ただし、一部のアイテムには「該当なし」オプションもあります。
各ドメインのスケール スコアは 0 ～ 100 の範囲で、スコアが低いほど生活の質が高いことを示します。
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ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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血友病成人の生活の質 (Haem-A-QoL) アンケートのベースラインからの変化 特定の時点での感情ドメインスコア、成人参加者
時間枠：ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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Haem-A-QoL アンケートは、血友病の成人参加者 (18 歳以上) を対象に作成されました。
身体の健康、治療、仕事と学校、血友病への対処、感情、家族計画、将来、パートナーシップとセクシュアリティ、スポーツとレジャー、自分自身の見方の10領域からなる46項目で構成されています。
項目は参加者によって 5 つの選択肢のいずれかで評価されます。ただし、一部のアイテムには「該当なし」オプションもあります。
各ドメインのスケール スコアは 0 ～ 100 の範囲で、スコアが低いほど生活の質が高いことを示します。
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ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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血友病成人の生活の質 (Haem-A-QoL) アンケートのベースラインからの変化 家族計画ドメインの指定された時点でのスコア、成人参加者
時間枠：ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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Haem-A-QoL アンケートは、血友病の成人参加者 (18 歳以上) を対象に作成されました。
身体の健康、治療、仕事と学校、血友病への対処、感情、家族計画、将来、パートナーシップとセクシュアリティ、スポーツとレジャー、自分自身の見方の10領域からなる46項目で構成されています。
項目は参加者によって 5 つの選択肢のいずれかで評価されます。ただし、一部のアイテムには「該当なし」オプションもあります。
各ドメインのスケール スコアは 0 ～ 100 の範囲で、スコアが低いほど生活の質が高いことを示します。
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ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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血友病成人の生活の質 (Haem-A-QoL) アンケートにおけるベースラインからの変化 特定の時点での将来のドメインスコア、成人参加者
時間枠：ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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Haem-A-QoL アンケートは、血友病の成人参加者 (18 歳以上) を対象に作成されました。
身体の健康、治療、仕事と学校、血友病への対処、感情、家族計画、将来、パートナーシップとセクシュアリティ、スポーツとレジャー、自分自身の見方の10領域からなる46項目で構成されています。
項目は参加者によって 5 つの選択肢のいずれかで評価されます。ただし、一部のアイテムには「該当なし」オプションもあります。
各ドメインのスケール スコアは 0 ～ 100 の範囲で、スコアが低いほど生活の質が高いことを示します。
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ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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血友病の成人の生活の質 (Haem-A-QoL) アンケートのベースラインからの変化 特定の時点でのパートナーシップとセクシュアリティ ドメインのスコア、成人の参加者
時間枠：ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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Haem-A-QoL アンケートは、血友病の成人参加者 (18 歳以上) を対象に作成されました。
身体の健康、治療、仕事と学校、血友病への対処、感情、家族計画、将来、パートナーシップとセクシュアリティ、スポーツとレジャー、自分自身の見方の10領域からなる46項目で構成されています。
項目は参加者によって 5 つの選択肢のいずれかで評価されます。ただし、一部のアイテムには「該当なし」オプションもあります。
各ドメインのスケール スコアは 0 ～ 100 の範囲で、スコアが低いほど生活の質が高いことを示します。
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ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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血友病成人の生活の質 (Haem-A-QoL) アンケートのベースラインからの変化 特定の時点でのスポーツおよびレジャー領域のスコア、成人参加者
時間枠：ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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Haem-A-QoL アンケートは、血友病の成人参加者 (18 歳以上) を対象に作成されました。
身体の健康、治療、仕事と学校、血友病への対処、感情、家族計画、将来、パートナーシップとセクシュアリティ、スポーツとレジャー、自分自身の見方の10領域からなる46項目で構成されています。
項目は参加者によって 5 つの選択肢のいずれかで評価されます。ただし、一部のアイテムには「該当なし」オプションもあります。
各ドメインのスケール スコアは 0 ～ 100 の範囲で、スコアが低いほど生活の質が高いことを示します。
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ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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血友病のベースラインからの変化 成人の生活の質 (Haem-A-QoL) アンケート 自分自身の見方 指定された時点でのドメインスコア、成人参加者
時間枠：ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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Haem-A-QoL アンケートは、血友病の成人参加者 (18 歳以上) を対象に作成されました。
身体の健康、治療、仕事と学校、血友病への対処、感情、家族計画、将来、パートナーシップとセクシュアリティ、スポーツとレジャー、自分自身の見方の10領域からなる46項目で構成されています。
項目は参加者によって 5 つの選択肢のいずれかで評価されます。ただし、一部のアイテムには「該当なし」オプションもあります。
各ドメインのスケール スコアは 0 ～ 100 の範囲で、スコアが低いほど生活の質が高いことを示します。
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ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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血友病 QOL 簡易フォーム (Haemo-QoL-SF) アンケートのベースラインからの変化 指定された時点での合計スコア、青年期の参加者
時間枠：ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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Haemo-QoL-SF は、血友病の小児および青年 (12 ～ 17 歳) の健康関連の生活の質を測定するための一連の年齢関連アンケートとして設計されました。
このバージョンには 35 の項目が含まれており、子どもの健康に関連する生活の質に関連すると考えられる 9 つの領域をカバーしています。身体の健康、治療、スポーツと学校、血友病への対処、感情、家族、友人、他者、自分自身の見方などです。
項目は、5 つの回答オプション (まったくない、ほとんどない、時々、頻繁、常に) のいずれかで参加者によって評価されます。
合計スコアは、すべてのドメインのスコアから導き出され、スケール スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが低いほど健康関連の生活の質が向上します。
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ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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ベースラインからの改善が、血友病 QOL 簡易フォーム (Haemo-QoL-SF) アンケートのレスポンダーしきい値を超える参加者の割合 指定された時点での合計スコア
時間枠：3、6、12、および 18 か月
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Haemo-QoL-SF は、血友病の小児および青年 (12 ～ 17 歳) の健康関連の生活の質を測定するための一連の年齢関連アンケートとして設計されました。
このバージョンには 35 の項目が含まれており、子どもの健康に関連する生活の質に関連すると考えられる 9 つの領域をカバーしています。身体の健康、治療、スポーツと学校、血友病への対処、感情、家族、友人、他者、自分自身の見方などです。
項目は、5 つの回答オプション (まったくない、ほとんどない、時々、頻繁、常に) のいずれかで参加者によって評価されます。
合計スコアは、すべてのドメインのスコアから導き出され、スケール スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが低いほど健康関連の生活の質が向上します。
レスポンダーの閾値を超える改善は、Haemo-QoL-SF Total スコアが 5 ポイント以上低下した場合と定義されました。
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3、6、12、および 18 か月
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血友病の QOL 簡易フォーム (Haemo-QoL-SF) アンケートのベースラインからの変化 指定された時点での身体的健康ドメイン スコア、思春期の参加者
時間枠：ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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Haemo-QoL-SF は、血友病の小児および青年 (12 ～ 17 歳) の健康関連の生活の質を測定するための一連の年齢関連アンケートとして設計されました。
このバージョンには 35 の項目が含まれており、子どもの健康に関連する生活の質に関連すると考えられる 9 つの領域をカバーしています。身体の健康、治療、スポーツと学校、血友病への対処、感情、家族、友人、他者、自分自身の見方などです。
項目は、5 つの回答オプション (まったくない、ほとんどない、時々、頻繁、常に) のいずれかで参加者によって評価されます。
スケール スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが低いほど健康関連の生活の質が高いことを示します。
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ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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ベースラインからの改善が、血友病 QOL 簡易フォーム (Haemo-QoL-SF) アンケートの応答者のしきい値を超える参加者の割合 指定された時点での身体的健康ドメイン スコア
時間枠：3、6、12、および 18 か月
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Haemo-QoL-SF は、血友病の小児および青年 (12 ～ 17 歳) の健康関連の生活の質を測定するための一連の年齢関連アンケートとして設計されました。
このバージョンには 35 の項目が含まれており、子どもの健康に関連する生活の質に関連すると考えられる 9 つの領域をカバーしています。身体の健康、治療、スポーツと学校、血友病への対処、感情、家族、友人、他者、自分自身の見方などです。
項目は、5 つの回答オプション (まったくない、ほとんどない、時々、頻繁、常に) のいずれかで参加者によって評価されます。
スケール スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが低いほど健康関連の生活の質が高いことを示します。
レスポンダーの閾値よりも大きな改善は、Haemo-QoL-SF Physical Health ドメイン スコアの少なくとも 10 ポイントの減少として定義されました。
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3、6、12、および 18 か月
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血友病 QOL 簡易フォーム (Haemo-QoL-SF) アンケート治療ドメインスコアのベースラインからの変化 (指定された時点、思春期の参加者)
時間枠：ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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Haemo-QoL-SF は、血友病の小児および青年 (12 ～ 17 歳) の健康関連の生活の質を測定するための一連の年齢関連アンケートとして設計されました。
このバージョンには 35 の項目が含まれており、子どもの健康に関連する生活の質に関連すると考えられる 9 つの領域をカバーしています。身体の健康、治療、スポーツと学校、血友病への対処、感情、家族、友人、他者、自分自身の見方などです。
項目は、5 つの回答オプション (まったくない、ほとんどない、時々、頻繁、常に) のいずれかで参加者によって評価されます。
スケール スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが低いほど健康関連の生活の質が高いことを示します。
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ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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血友病の QOL 簡易フォーム (Haemo-QoL-SF) アンケートのベースラインからの変化 特定の時点でのスポーツおよび学校のドメインスコア、思春期の参加者
時間枠：ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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Haemo-QoL-SF は、血友病の小児および青年 (12 ～ 17 歳) の健康関連の生活の質を測定するための一連の年齢関連アンケートとして設計されました。
このバージョンには 35 の項目が含まれており、子どもの健康に関連する生活の質に関連すると考えられる 9 つの領域をカバーしています。身体の健康、治療、スポーツと学校、血友病への対処、感情、家族、友人、他者、自分自身の見方などです。
項目は、5 つの回答オプション (まったくない、ほとんどない、時々、頻繁、常に) のいずれかで参加者によって評価されます。
スケール スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが低いほど健康関連の生活の質が高いことを示します。
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ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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血友病 QOL 簡易フォーム (Haemo-QoL-SF) アンケートのベースラインからの変化 指定された時点での血友病ドメイン スコアを扱う、思春期の参加者
時間枠：ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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Haemo-QoL-SF は、血友病の小児および青年 (12 ～ 17 歳) の健康関連の生活の質を測定するための一連の年齢関連アンケートとして設計されました。
このバージョンには 35 の項目が含まれており、子どもの健康に関連する生活の質に関連すると考えられる 9 つの領域をカバーしています。身体の健康、治療、スポーツと学校、血友病への対処、感情、家族、友人、他者、自分自身の見方などです。
項目は、5 つの回答オプション (まったくない、ほとんどない、時々、頻繁、常に) のいずれかで参加者によって評価されます。
スケール スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが低いほど健康関連の生活の質が高いことを示します。
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ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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血友病 QOL 簡易フォーム (Haemo-QoL-SF) アンケートのベースラインからの変化 特定の時点でのフィーリング ドメイン スコア、思春期の参加者
時間枠：ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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Haemo-QoL-SF は、血友病の小児および青年 (12 ～ 17 歳) の健康関連の生活の質を測定するための一連の年齢関連アンケートとして設計されました。
このバージョンには 35 の項目が含まれており、子どもの健康に関連する生活の質に関連すると考えられる 9 つの領域をカバーしています。身体の健康、治療、スポーツと学校、血友病への対処、感情、家族、友人、他者、自分自身の見方などです。
項目は、5 つの回答オプション (まったくない、ほとんどない、時々、頻繁、常に) のいずれかで参加者によって評価されます。
スケール スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが低いほど健康関連の生活の質が高いことを示します。
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ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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血友病 QOL 簡易フォーム (Haemo-QoL-SF) アンケートのベースラインからの変化 指定された時点でのファミリー ドメイン スコア、思春期の参加者
時間枠：ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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Haemo-QoL-SF は、血友病の小児および青年 (12 ～ 17 歳) の健康関連の生活の質を測定するための一連の年齢関連アンケートとして設計されました。
このバージョンには 35 の項目が含まれており、子どもの健康に関連する生活の質に関連すると考えられる 9 つの領域をカバーしています。身体の健康、治療、スポーツと学校、血友病への対処、感情、家族、友人、他者、自分自身の見方などです。
項目は、5 つの回答オプション (まったくない、ほとんどない、時々、頻繁、常に) のいずれかで参加者によって評価されます。
スケール スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが低いほど健康関連の生活の質が高いことを示します。
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ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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血友病 QOL 簡易フォーム (Haemo-QoL-SF) アンケートのベースラインからの変化 特定の時点での友人ドメインスコア、思春期の参加者
時間枠：ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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Haemo-QoL-SF は、血友病の小児および青年 (12 ～ 17 歳) の健康関連の生活の質を測定するための一連の年齢関連アンケートとして設計されました。
このバージョンには 35 の項目が含まれており、子どもの健康に関連する生活の質に関連すると考えられる 9 つの領域をカバーしています。身体の健康、治療、スポーツと学校、血友病への対処、感情、家族、友人、他者、自分自身の見方などです。
項目は、5 つの回答オプション (まったくない、ほとんどない、時々、頻繁、常に) のいずれかで参加者によって評価されます。
スケール スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが低いほど健康関連の生活の質が高いことを示します。
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ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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血友病 QOL 簡易フォーム (Haemo-QoL-SF) アンケートのベースラインからの変化 特定の時点での他の人々のドメインスコア、思春期の参加者
時間枠：ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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Haemo-QoL-SF は、血友病の小児および青年 (12 ～ 17 歳) の健康関連の生活の質を測定するための一連の年齢関連アンケートとして設計されました。
このバージョンには 35 の項目が含まれており、子どもの健康に関連する生活の質に関連すると考えられる 9 つの領域をカバーしています。身体の健康、治療、スポーツと学校、血友病への対処、感情、家族、友人、他者、自分自身の見方などです。
項目は、5 つの回答オプション (まったくない、ほとんどない、時々、頻繁、常に) のいずれかで参加者によって評価されます。
スケール スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが低いほど健康関連の生活の質が高いことを示します。
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ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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血友病 QOL 簡易フォーム (Haemo-QoL-SF) アンケートのベースラインからの変化 指定された時点でのドメイン スコア、思春期の参加者の自分自身のビュー
時間枠：ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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Haemo-QoL-SF は、血友病の小児および青年 (12 ～ 17 歳) の健康関連の生活の質を測定するための一連の年齢関連アンケートとして設計されました。
このバージョンには 35 の項目が含まれており、子どもの健康に関連する生活の質に関連すると考えられる 9 つの領域をカバーしています。身体の健康、治療、スポーツと学校、血友病への対処、感情、家族、友人、他者、自分自身の見方などです。
項目は、5 つの回答オプション (まったくない、ほとんどない、時々、頻繁、常に) のいずれかで参加者によって評価されます。
スケール スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが低いほど健康関連の生活の質が高いことを示します。
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ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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指定された時点での EuroQoL 5 次元 5 レベル アンケート (EQ-5D-5L) インデックス ユーティリティ スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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EQ-5D-5L は、一般的な自己申告型の嗜好ベースの健康効用指標であり、6 つの質問で構成され、健康状態を評価し、薬剤経済学的評価を通知するために使用されます。
インデックス ユーティリティ スコアは、可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/抑うつの 5 つのスケールでの参加者の健康評価に基づいています。
-0.224 から 1 の範囲で、0 は死亡に対応し、1 は完全な健康状態に対応します。負の値は、死亡よりも悪い健康状態に対応します。
スコアが高いほど、生活の質が高いことを示します。
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ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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指定された時点での EuroQoL 5 次元 5 レベル アンケート (EQ-5D-5L) 生活の質視覚的アナログ スケール (VAS) スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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EQ-5D-5L は、一般的な自己申告型の嗜好ベースの健康効用指標であり、6 つの質問で構成され、健康状態を評価し、薬剤経済学的評価を通知するために使用されます。
ビジュアル アナログ スケール (VAS) の範囲は 0 ～ 100 ポイントで、参加者は現在の健康状態を自己評価します。 0 は想像できる最悪の健康状態、100 は想像できる最高の健康状態です。
スコアが高いほど、健康状態が良好であることを示します。
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ベースライン (第 1 週)、3、6、12、および 18 か月、および早期終了時または試験完了時 (最大 24 か月)
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EmiPrefアンケートで評価された、新しいエミシズマブ治療または古い血友病治療を好む、または治療を好まない参加者の割合
時間枠：月 3
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EmiPref アンケートでは、参加者に、以前の一時的または予防的レジメンと皮下 (SC) エミシズマブによる治療を受けた後、引き続き受ける治療を希望するか、または希望しないかを指定するよう求めました。
Pearson-Clopper 法を使用して、1 つのサンプル二項式について 95% 信頼区間を計算しました。
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月 3
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ベースライン後の任意の時点でのエミシズマブに対する抗薬物抗体（ADA）を持つ参加者の数と割合
時間枠：ベースライン（第 1 週）、第 5 週、および 3、6、9、12、および 18 か月、および早期終了/試験完了時（最大 24 か月）
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「合計 ADA 陰性」は、次の 2 つのカテゴリーで ADA の検査が陰性であったすべての被験者の合計です。線量ADAの結果;および「ADA 陰性 (治療は影響を受けない)」、投与前に ADA 陽性であるが、ベースライン測定値と比較して投与後の ADA レベルが 4 倍以上増加していないサブセット。
「合計 ADA 陽性」は、次の 2 つのカテゴリで ADA 陽性であると検査されたすべての被験者の合計です。ベースライン測定値と比較した線量ADAレベル。および「ADA陽性（治療誘発）」、投与前にADA陰性またはデータが欠落しており、投与後に少なくとも1つのADA陽性サンプルがある人。
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ベースライン（第 1 週）、第 5 週、および 3、6、9、12、および 18 か月、および早期終了/試験完了時（最大 24 か月）
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指定された時点でのエミシズマブの平均トラフ血漿濃度
時間枠：2、3、および 5 週目、3、6、12、および 18 か月目の投与前、および治療中止時 (最長 2 年)
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トラフ濃度は、投与間隔の終わりにおける治験薬の血漿濃度の尺度です。
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2、3、および 5 週目、3、6、12、および 18 か月目の投与前、および治療中止時 (最長 2 年)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年9月5日
一次修了 (実際)
2020年11月19日
研究の完了 (実際)
2020年11月19日
試験登録日
最初に提出
2017年6月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年6月15日
最初の投稿 (実際)
2017年6月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年6月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年5月17日
最終確認日
2021年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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