Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti profylaktického emicizumabu u pacientů s hemofilií A s inhibitory (STASEY)

17. května 2021 aktualizováno: Hoffmann-La Roche

Jednoramenná, multicentrická klinická studie fáze IIIB k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti profylaktického emicizumabu u pacientů s hemofilií A s inhibitory

Jedná se o fázi IIIb, jednoramennou, otevřenou, multicentrickou studii k hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti emicizumabu u účastníků s vrozenou hemofilií A, kteří při zařazení do studie prokázali inhibitory faktoru VIII (FVIII). Do této studie bude zapsáno přibližně 200 účastníků ve věku 12 let a starších a očekává se, že budou zapsáni na přibližně 85 místech po celém světě. Účastníci budou dostávat úvodní týdenní dávku profylaktického emicizumabu subkutánně po dobu 4 týdnů, po které bude následovat týdenní udržovací dávka subkutánně po zbytek 2letého léčebného období.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

195

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital; Haematology
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
        • Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Austrálie, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Belgie
      • Leuven, Belgie, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • Brazílie
    • PR
      • Curitiba, PR, Brazílie, 80045-145
        • Centro de Hematologia E Hemoterapia Do Parana - Hemepar
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brazílie, 20211-030
        • Instituto Estadual de Hema
    • SP
      • Campinas, SP, Brazílie, 13083-888
        • Hospital das Clinicas - UNICAMP
      • Ribeirao Preto, SP, Brazílie, 14051-140
        • Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - Universidade de Sao Paulo
  • Finsko
      • Helsinki, Finsko, 00290
        • Helsingin yliopistollinen keskussairaala, Meilahden sairaala
  • Guatemala
      • Guatemala, Guatemala, 01010
        • Oncomedica
  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko, 3015 GJ
        • Erasmus MC / location Sophia Kinderziekenhuis
      • Utrecht, Holandsko, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Indie
      • Pune, Indie, 411001
        • Grant Medical Foundation, Ruby Hall Clinic
    • Karnataka
      • Bengaluru, Karnataka, Indie, 560034
        • St. John's Medical College & Hospital; Department of Medicine
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indie, 400012
        • King Edward Memorial Hospital and Seth G.S. Medical College; Department of Hematology
      • Mumbai, Maharashtra, Indie, 400078
        • Fortis Hospitals Limited
      • Pune, Maharashtra, Indie, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital; Hematology & Bone Marrow Unit
      • Vellore, Maharashtra, Indie, 632004
        • Christian Medical College & Hospital; Department of Haematology
    • WEST Bengal
      • Kolkata, WEST Bengal, Indie, 700014
        • Nil Ratan Sircar Medical College and Hospital; Department of Hematology
  • Itálie
    • Campania
      • Napoli, Campania, Itálie, 80131
        • AOU Federico II; Medicina Clinica Chirurgia Centro Emocoaugulopatie e Emofilia
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Itálie, 40138
        • AOU Policlinico S. Orsola Malpighi; U.O. Angiologia e Malattie della Coagulazione Marino Golinelli
      • Parma, Emilia-Romagna, Itálie, 43126
        • AOU di Parma; Dip Emergenza-Urgenza Centro Riferimento Regionale per l'emofilia
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Itálie, 00161
        • Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia; Dip Biot Cel e Ematol
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Itálie, 20122
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
    • Piemonte
      • Torino, Piemonte, Itálie, 10126
        • AO Città Salute e Scienza D-Osp S. G. Battista Molinette; SSCVD Malattie Tromboti e Emorragiche
    • Sicilia
      • Palermo, Sicilia, Itálie, 90127
        • Azienda Uni Ria Policlinico P. Giaccone ; Divisione Di Ematologia E Trapianto
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Itálie, 50134
        • AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
    • Veneto
      • Padova, Veneto, Itálie, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova; Centro Emofilia
  • Izrael
      • Tel Hashomer, Izrael, 5262100
        • Sheba Medical Center - National Hemophilia Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2V2
        • Kaye Edmonton Clinic
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R2H 2A6
        • CancerCare Manitoba; Neuro-Oncology
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Health Sciences Center
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Kolumbie
      • Localidad Puente Aranda, Kolumbie, 111611
        • Centro de Atención e Investigación Médica CAIMED S.A.S
      • Medellin, Kolumbie, 050034
        • Hospital Pablo Tobón Uribe
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1134
        • Magyar Honvédség Egészségügyi Központ; Országos Haemophilia Központ
      • Győr, Maďarsko, 9023
        • Országos Vérellátó Szolgálat - Győri Regionális Vérellátó Központ
      • Pecs, Maďarsko, 7624
        • University of Pecs, I st Dept of Internal Medicine
  • Mexiko
      • Mexico City, Mexiko, 02990
        • Hospital de Especialidades Centro Medico Nacional La Raza; Haematology
    • Mexico CITY (federal District)
      • Distrito Federal, Mexico CITY (federal District), Mexiko, 06726
        • Hospital General de Mexico
      • Mexico City, Mexico CITY (federal District), Mexiko, 06720
        • CENTRO MEDICO NACIONAL SIGLO XXI; Banco de Sangre
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee, Angiologie und Hämostaseologie
      • Bonn, Německo, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn; Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
      • Frankfurt/M., Německo, 60590
        • Hämophiliezentrum Med. Klinik III/Institut für Transfusionsmedizin; Johann Wolfgang Goethe-Univers.
      • Leipzig, Německo, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig, Innere Medizin, Neurologie, Dermatologie; Zentrum für Hämostaseologie
      • Mörfelden-Walldorf, Německo, 64546
        • Hämophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
      • München, Německo, 80336
        • Klinikum der Universität München, Campus Innenstadt; Hämostaseologische Ambulanz/Hämophiliezentrum
  • Panama
      • Panama City, Panama, 0824
        • Complejo Hospitalario Arnulfo Arias Madrid; Servicio de Hematología
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii; Klinika Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych
  • Portugalsko
      • Coimbra, Portugalsko, 3041-853
        • Hospital Geral; Servico de Imuno-Hemoterapia
      • Lisboa, Portugalsko, 1649-035
        • Hospital de Santa Maria; Servico de Imuno-Hemoterapia; Servico de Imuno-Hemoterapia
      • Porto, Portugalsko, 4200-319
        • Hospital de Sao Joao; Servico de Imuno-Hemoterapia; Servico de Imuno-Hemoterapia
  • Rumunsko
      • Timisoara, Rumunsko, 300011
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Hospital for Children; First Pediatric Clinic
  • Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace, 125167
        • "Hematological Scientific Center
      • Moscow, Ruská Federace, 119049
        • Morozov Children's Municipal Clinical Hospital. Haematology department
      • Saint Petersburg, Ruská Federace, 191186
        • City Outpatient Clinic #37, City Hemophilia Treatment Center
      • Samara, Ruská Federace, 443099
        • Samara State Medical University
    • Altaj
      • Barnaul, Altaj, Ruská Federace, 656024
        • Regional State Budgetary Institution of Healthcare "Regional Cinilcal Hospital"; Pulmonology
  • Saudská arábie
      • Riyadh, Saudská arábie, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre; Oncology
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království, NW3 2QS
        • Royal Free Hospital
      • London, Spojené království, E1 2ES
        • The Royal London Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary; Non-Malignant Haematology Research
      • Sheffield, Spojené království, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hospital Universitario Vall de Hebron; Unidad de Hemofília
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Hospital Universitario la Paz; Servicio de Hematologia
      • Malaga, Španělsko, 29010
        • Hospital Regional Universitario Carlos Haya; Servicio de Hematologia
      • Sevilla, Španělsko, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Hematologia
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital Universitario la Fe; Servicio de Hematologia
  • Švédsko
      • Göteborg, Švédsko, 413 45
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset; Koagulationscentrum
      • Solna, Švédsko, 171 64
        • Karolinska Universitetssjukhuset; Koagulationsmottagningen
  • Švýcarsko
      • Bern, Švýcarsko, 3010
        • Inselspital Bern; Hämatologie und Hämatologisches Zentrallabor

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Podle úsudku zkoušejícího ochota a schopnost dodržovat plánované návštěvy, léčebné plány, laboratorní testy a další studijní postupy, včetně dotazníků o výsledku hlášených pacientem (PRO) a krevních deníků pomocí elektronického zařízení nebo papíru
  • Věk 12 let nebo starší v době informovaného souhlasu
  • Diagnóza vrozené hemofilie A s perzistentními inhibitory proti FVIII
  • Zdokumentovaná léčba bypassovými látkami nebo koncentráty FVIII v posledních 6 měsících (na vyžádání nebo profylaxe). Profylaxi je třeba přerušit nejpozději den před zahájením léčby emicizumabem
  • Přiměřená hematologická, jaterní a renální funkce
  • Pro ženy ve fertilním věku: souhlas zůstat abstinent (zdržet se heterosexuálního styku) nebo používat vysoce účinnou antikoncepční metodu s mírou selhání < 1 % za rok během léčebného období a po dobu nejméně pěti eliminačních poločasů (24 týdnů) po poslední dávce emicizumabu

Kritéria vyloučení:

  • Dědičná nebo získaná porucha krvácení jiná než hemofilie A
  • Probíhající (nebo plánovaná léčba v průběhu studie) indukce imunitní tolerance (ITI) (režimy profylaxe s FVIII a/nebo bypassovými látkami musí být před zařazením ukončeny). Pacienti léčení ITI budou způsobilí po dokončení 72hodinového vymývacího období před prvním podáním emicizumabu
  • Anamnéza zneužívání nelegálních drog nebo alkoholu během 12 měsíců před screeningem, podle úsudku vyšetřovatele
  • Vysoké riziko trombotické mikroangiopatie (TMA) (např. máte předchozí lékařskou nebo rodinnou anamnézu TMA), podle úsudku zkoušejícího
  • Předchozí (v posledních 12 měsících) nebo současná léčba tromboembolické nemoci (s výjimkou předchozí trombózy spojené s katétrem, u které antitrombotická léčba v současné době neprobíhá) nebo současné příznaky tromboembolické nemoci
  • Jiné stavy (např. některá autoimunitní onemocnění), které mohou zvýšit riziko krvácení nebo trombózy
  • Anamnéza klinicky významné hypersenzitivní reakce spojené s terapií monoklonálními protilátkami nebo složkami injekce emicizumabu
  • Známá infekce virem lidské imunodeficience (HIV) s počtem CD4 <200 buněk/μl během 6 měsíců před screeningem
  • Použití systémových imunomodulátorů (např. interferon nebo rituximab) při zařazení nebo plánovaném použití během studie, s výjimkou antiretrovirové terapie
  • Souběžné onemocnění, léčba nebo abnormalita v klinických laboratorních testech, které by mohly narušit provádění studie nebo které by podle názoru zkoušejícího nebo sponzora znemožnily pacientovi bezpečnou účast ve studii a dokončení studie nebo interpretaci výsledků studie
  • Příjem: Emicizumab v předchozí výzkumné studii; Testovaný lék k léčbě nebo snížení rizika hemofilického krvácení během pěti poločasů od posledního podání léku; Testovaný lék nesouvisející s hemofilií během posledních 30 dnů nebo pěti poločasů, podle toho, co je kratší; nebo Jakýkoli souběžně zkoumaný lék.
  • Těhotenství nebo kojení nebo záměr otěhotnět během studie
  • Pozitivní výsledek těhotenského testu v séru během 7 dnů před zahájením léčby emicizumabem (pouze ženy)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: 1,5 mg/kg Emicizumabu QW
Účastníci budou dostávat úvodní týdenní dávky profylaktického emicizumabu subkutánně po dobu 4 týdnů, po nichž budou následovat udržovací dávky skládající se z poloviny počáteční dávky, podávané subkutánně po zbytek 2letého léčebného období
Lék: Emicizumab
Počáteční dávka bude 3 mg/kg/týden subkutánně po dobu 4 týdnů; Udržovací dávka bude následovat v dávce 1,5 mg/kg/týden subkutánně po zbytek 2letého léčebného období
Ostatní jména:
  • Hemlibra
  • RO5534262
  • ACE910

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové shrnutí počtu účastníků s nežádoucími příhodami, závažnost hodnocená podle stupnice hodnocení toxicity Světové zdravotnické organizace (WHO)
Časové okno: Od základního stavu až po dokončení studia (až 2 roky)
Vyšetřovatelé hledali informace o nežádoucích účincích (AE) při každém kontaktu s účastníky. Stupnice hodnocení toxicity WHO byla použita pro hodnocení závažnosti AE (tj. intenzity AE); jakékoli AE, které nejsou konkrétně uvedeny ve stupnici hodnocení toxicity WHO, byly hodnoceny z hlediska závažnosti podle následujících stupňů: Stupeň 1 je mírný; 2. stupeň je střední, 3. stupeň je těžký; 4. stupeň je život ohrožující; a stupeň 5 je smrt. Bez ohledu na závažnost mohou některé AE také splňovat kritéria závažnosti. Termíny "vážný" a "vážný" nejsou synonyma; závažnost a závažnost byly nezávisle hodnoceny pro každou AE. aPCC = koncentrát aktivovaného protrombinového komplexu
Od základního stavu až po dokončení studia (až 2 roky)
Míra nežádoucích příhod (AE) na 100 pacientských let pro AE všech stupňů, vážné AE a stupně ≥3 AE
Časové okno: Od základního stavu až po dokončení studia (až 2 roky)
Vyšetřovatelé hledali informace o nežádoucích účincích (AE) při každém kontaktu s účastníky. Stupnice hodnocení toxicity WHO byla použita pro hodnocení závažnosti AE (tj. intenzity AE); jakékoli AE, které nejsou konkrétně uvedeny ve stupnici hodnocení toxicity WHO, byly hodnoceny z hlediska závažnosti podle následujících stupňů: Stupeň 1 je mírný; 2. stupeň je střední, 3. stupeň je těžký; 4. stupeň je život ohrožující; a stupeň 5 je smrt. Bez ohledu na závažnost mohou některé AE také splňovat kritéria závažnosti. Termíny "vážný" a "vážný" nejsou synonyma; závažnost a závažnost byly nezávisle hodnoceny pro každou AE. Četnost AE na 100 pacientoroků byla vypočtena následovně: AE Rate = (počet pozorovaných AE/celkový rizikový pacient-roky)*100. Celkový rizikový pacient-roky je součet časových intervalů (v letech) za všechny pacienty mezi zahájením studijní terapie (1. den studie) a koncem sledování.
Od základního stavu až po dokončení studia (až 2 roky)
Počet účastníků podle výsledků laboratorních testů parametrů hematologie a biochemie jako posuny ze stupně toxicity WHO ve výchozím stavu k nejhoršímu stupni toxicity WHO po základním stavu
Časové okno: Výchozí stav, týdny 2, 3 a 5; měsíce 3, 6, 9, 12 a 18; a při předčasném ukončení/dokončení studia (až 24 měsíců)
Stupnice hodnocení toxicity Světové zdravotnické organizace (WHO) byla použita pro stanovení závažnosti laboratorních abnormalit (tj. výsledků testů mimo referenční rozmezí) pro hematologické a biochemické parametry; Stupeň 0 je normální a stupně 1 až 4 představují zhoršující se úrovně parametru mimo normální rozsah ve specifikovaném směru abnormality (vysoké a nízké jsou nad rozsahem a pod rozsahem). Ne každá laboratorní abnormalita je kvalifikována jako nežádoucí příhoda (AE). Výsledek laboratorního testu byl hlášen jako AE, pokud splňoval některé z následujících kritérií: byl doprovázen klinickými příznaky; vedlo ke změně studijní léčby; vedlo k lékařskému zásahu nebo změně souběžné terapie; nebo byl klinicky významný podle úsudku zkoušejícího. Výchozí stav byl definován jako poslední dostupné hodnocení před prvním obdržením studovaného léku. Abs = absolutní počet; SGOT/AST = aspartátaminotransferáza; SGPT/ALT = alaninaminotransferáza
Výchozí stav, týdny 2, 3 a 5; měsíce 3, 6, 9, 12 a 18; a při předčasném ukončení/dokončení studia (až 24 měsíců)
Změna tělesné teploty od základní linie ve specifikovaných časových bodech
Časové okno: Výchozí stav, týdny 2, 3 a 5; měsíce 3, 6, 9, 12 a 18; a při předčasném ukončení/dokončení studia (až 24 měsíců)
Vitální funkce, které byly měřeny, zahrnovaly tělesnou teplotu, tepovou a dechovou frekvenci, systolický a diastolický krevní tlak a hmotnost. Ve dnech léčby proběhlo měření před podáním emicizumabu.
Výchozí stav, týdny 2, 3 a 5; měsíce 3, 6, 9, 12 a 18; a při předčasném ukončení/dokončení studia (až 24 měsíců)
Změna systolického krevního tlaku od výchozí hodnoty ve specifikovaných časových bodech
Časové okno: Výchozí stav, týdny 2, 3 a 5; měsíce 3, 6, 9, 12 a 18; a při předčasném ukončení/dokončení studia (až 24 měsíců)
Vitální funkce, které byly měřeny, zahrnovaly tělesnou teplotu, tepovou a dechovou frekvenci, systolický a diastolický krevní tlak a hmotnost. Ve dnech léčby proběhlo měření před podáním emicizumabu.
Výchozí stav, týdny 2, 3 a 5; měsíce 3, 6, 9, 12 a 18; a při předčasném ukončení/dokončení studia (až 24 měsíců)
Změna diastolického krevního tlaku od výchozí hodnoty ve specifikovaných časových bodech
Časové okno: Výchozí stav, týdny 2, 3 a 5; měsíce 3, 6, 9, 12 a 18; a při předčasném ukončení/dokončení studia (až 24 měsíců)
Vitální funkce, které byly měřeny, zahrnovaly tělesnou teplotu, tepovou a dechovou frekvenci, systolický a diastolický krevní tlak a hmotnost. Ve dnech léčby proběhlo měření před podáním emicizumabu.
Výchozí stav, týdny 2, 3 a 5; měsíce 3, 6, 9, 12 a 18; a při předčasném ukončení/dokončení studia (až 24 měsíců)
Změna tepové frekvence od základní linie ve specifikovaných časových bodech
Časové okno: Výchozí stav, týdny 2, 3 a 5; měsíce 3, 6, 9, 12 a 18; a při předčasném ukončení/dokončení studia (až 24 měsíců)
Vitální funkce, které byly měřeny, zahrnovaly tělesnou teplotu, tepovou a dechovou frekvenci, systolický a diastolický krevní tlak a hmotnost. Ve dnech léčby proběhlo měření před podáním emicizumabu.
Výchozí stav, týdny 2, 3 a 5; měsíce 3, 6, 9, 12 a 18; a při předčasném ukončení/dokončení studia (až 24 měsíců)
Změna dechové frekvence od výchozí hodnoty ve specifikovaných časových bodech
Časové okno: Výchozí stav, týdny 2, 3 a 5; měsíce 3, 6, 9, 12 a 18; a při předčasném ukončení/dokončení studia (až 24 měsíců)
Vitální funkce, které byly měřeny, zahrnovaly tělesnou teplotu, tepovou a dechovou frekvenci, systolický a diastolický krevní tlak a hmotnost. Ve dnech léčby proběhlo měření před podáním emicizumabu.
Výchozí stav, týdny 2, 3 a 5; měsíce 3, 6, 9, 12 a 18; a při předčasném ukončení/dokončení studia (až 24 měsíců)
Změna tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty ve specifikovaných časových bodech
Časové okno: Výchozí stav, týdny 2, 3 a 5; měsíce 3, 6, 9, 12 a 18; a při předčasném ukončení/dokončení studia (až 24 měsíců)
Vitální funkce, které byly měřeny, zahrnovaly tělesnou teplotu, tepovou a dechovou frekvenci, systolický a diastolický krevní tlak a hmotnost. Ve dnech léčby proběhlo měření před podáním emicizumabu.
Výchozí stav, týdny 2, 3 a 5; měsíce 3, 6, 9, 12 a 18; a při předčasném ukončení/dokončení studia (až 24 měsíců)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Modelovaná anualizovaná míra krvácení (ABR) pro léčená krvácení, všechna krvácení, léčená krvácení z kloubů, léčená krvácení z cílových kloubů a léčená spontánní krvácení
Časové okno: Od první dávky emicizumabu do zvýšení dávky nebo ukončení léčby (medián [min-max] období účinnosti: 103,14 [1,1-108,3] týdnů)
Počet krvácení během období účinnosti byl analyzován jako ABR s použitím modelu negativní binomické regrese. Léčené krvácení: krvácení následované medikací na hemofilii, která byla označena jako „Léčba krvácení“. Všechna krvácení: zahrnovala léčené i neléčené krvácení. Léčená krvácení z kloubů: léčená krvácení, kdy typem krvácení bylo „krvácení z kloubů“ doprovázené alespoň jedním z následujících příznaků: „zvýšený otok nebo zahřátí kůže na kloubu“, „zvyšující se bolest“ nebo „snížený rozsah pohybu nebo potíže s používáním kloub ve srovnání se základní linií“. Krvácení z léčeného cílového kloubu: léčená krvácení do kloubu, která se vyskytla v cílovém kloubu, definovaná jako kloub, ve kterém došlo k >3 léčeným krvácením do kloubu během 24 týdnů před vstupem do studie. Léčené spontánní krvácení: léčené krvácení bez dalších známých přispívajících faktorů, jako je trauma nebo zákrok/operace. U všech typů krvácení bylo vyloučeno krvácení v důsledku chirurgického zákroku/zákroku. Krvácení vyskytující se po titraci dávky nahoru bylo vyloučeno.
Od první dávky emicizumabu do zvýšení dávky nebo ukončení léčby (medián [min-max] období účinnosti: 103,14 [1,1-108,3] týdnů)
Průměrná vypočtená anualizovaná míra krvácení (ABR) pro léčená krvácení, všechna krvácení, léčená krvácení do kloubů, léčená cílová krvácení do kloubů a léčená spontánní krvácení
Časové okno: Od první dávky emicizumabu do zvýšení dávky nebo ukončení léčby (medián [min-max] období účinnosti: 103,14 [1,1-108,3] týdnů)
Počet krvácení za dobu účinnosti byl vypočten jako: ABR = (počet krvácení/počet dní během doby účinnosti) x 365,25. Léčené krvácení: krvácení následované medikací na hemofilii, která byla označena jako „Léčba krvácení“. Všechna krvácení: zahrnovala léčené i neléčené krvácení. Léčená krvácení z kloubů: léčená krvácení, kdy typem krvácení bylo „krvácení z kloubů“ doprovázené alespoň jedním z následujících příznaků: „zvýšený otok nebo zahřátí kůže na kloubu“, „zvyšující se bolest“ nebo „snížený rozsah pohybu nebo potíže s používáním kloub ve srovnání se základní linií“. Krvácení z léčeného cílového kloubu: léčená krvácení do kloubu, která se vyskytla v cílovém kloubu, definovaná jako kloub, ve kterém došlo k >3 léčeným krvácením do kloubu během 24 týdnů před vstupem do studie. Léčené spontánní krvácení: léčené krvácení bez dalších známých přispívajících faktorů, jako je trauma nebo zákrok/operace. U všech typů bylo vyloučeno krvácení v důsledku chirurgického zákroku/zákroku a krvácení, ke kterému došlo po titraci dávky.
Od první dávky emicizumabu do zvýšení dávky nebo ukončení léčby (medián [min-max] období účinnosti: 103,14 [1,1-108,3] týdnů)
Střední vypočtená anualizovaná míra krvácení (ABR) pro léčená krvácení, všechna krvácení, léčená krvácení z kloubů, léčená krvácení z cílových kloubů a léčená spontánní krvácení
Časové okno: Od první dávky emicizumabu do zvýšení dávky nebo ukončení léčby (medián [min-max] období účinnosti: 103,14 [1,1-108,3] týdnů)
Počet krvácení za dobu účinnosti byl vypočten jako: ABR = (počet krvácení/počet dní během doby účinnosti) x 365,25. Léčené krvácení: krvácení následované medikací na hemofilii, která byla označena jako „Léčba krvácení“. Všechna krvácení: zahrnovala léčené i neléčené krvácení. Léčená krvácení z kloubů: léčená krvácení, kdy typem krvácení bylo „krvácení z kloubů“ doprovázené alespoň jedním z následujících příznaků: „zvýšený otok nebo zahřátí kůže na kloubu“, „zvyšující se bolest“ nebo „snížený rozsah pohybu nebo potíže s používáním kloub ve srovnání se základní linií“. Krvácení z léčeného cílového kloubu: léčená krvácení do kloubu, která se vyskytla v cílovém kloubu, definovaná jako kloub, ve kterém došlo k >3 léčeným krvácením do kloubu během 24 týdnů před vstupem do studie. Léčené spontánní krvácení: léčené krvácení bez dalších známých přispívajících faktorů, jako je trauma nebo zákrok/operace. U všech typů bylo vyloučeno krvácení v důsledku chirurgického zákroku/zákroku a krvácení, ke kterému došlo po titraci dávky.
Od první dávky emicizumabu do zvýšení dávky nebo ukončení léčby (medián [min-max] období účinnosti: 103,14 [1,1-108,3] týdnů)
Procento účastníků podle kategorizovaného počtu krvácení pro léčená krvácení
Časové okno: Od první dávky emicizumabu do zvýšení dávky nebo ukončení léčby (medián [min-max] období účinnosti: 103,14 [1,1-108,3] týdnů)
Léčené krvácení: krvácení následované medikací na hemofilii, která byla označena jako „Léčba krvácení“. Krvácení v důsledku chirurgického zákroku/zákroku bylo vyloučeno. Bylo implementováno pravidlo 72 hodin: dvě krvácení stejného typu a na stejném anatomickém místě se počítají jako jedno krvácení, pokud se druhé krvácení objeví do 72 hodin od posledního ošetření pro první krvácení. Zahrnuty údaje pouze před titrací nahoru, pro účastníky, jejichž dávka byla titrována nahoru.
Od první dávky emicizumabu do zvýšení dávky nebo ukončení léčby (medián [min-max] období účinnosti: 103,14 [1,1-108,3] týdnů)
Procento účastníků podle kategorizovaného počtu krvácení pro všechna krvácení
Časové okno: Od první dávky emicizumabu do zvýšení dávky nebo ukončení léčby (medián [min-max] období účinnosti: 103,14 [1,1-108,3] týdnů)
Všechna krvácení: zahrnovala léčené i neléčené krvácení. Krvácení v důsledku chirurgického zákroku/zákroku bylo vyloučeno. Bylo implementováno pravidlo 72 hodin: dvě krvácení stejného typu a na stejném anatomickém místě se počítají jako jedno krvácení, pokud se druhé krvácení objeví do 72 hodin od posledního ošetření pro první krvácení. Zahrnuty údaje pouze před titrací nahoru, pro účastníky, jejichž dávka byla titrována nahoru.
Od první dávky emicizumabu do zvýšení dávky nebo ukončení léčby (medián [min-max] období účinnosti: 103,14 [1,1-108,3] týdnů)
Procento účastníků podle kategorizovaného počtu krvácení pro léčené spontánní krvácení
Časové okno: Od první dávky emicizumabu do zvýšení dávky nebo ukončení léčby (medián [min-max] období účinnosti: 103,14 [1,1-108,3] týdnů)
Léčené spontánní krvácení: léčené krvácení bez dalších známých přispívajících faktorů, jako je trauma nebo zákrok/operace. Krvácení v důsledku chirurgického zákroku/zákroku bylo vyloučeno. Bylo implementováno pravidlo 72 hodin: dvě krvácení stejného typu a na stejném anatomickém místě se počítají jako jedno krvácení, pokud se druhé krvácení objeví do 72 hodin od posledního ošetření pro první krvácení. Zahrnuty údaje pouze před titrací nahoru, pro účastníky, jejichž dávka byla titrována nahoru.
Od první dávky emicizumabu do zvýšení dávky nebo ukončení léčby (medián [min-max] období účinnosti: 103,14 [1,1-108,3] týdnů)
Procento účastníků podle kategorizovaných vypočtených ročních hodnot krvácení (ABR) pro léčená krvácení
Časové okno: Od první dávky emicizumabu do zvýšení dávky nebo ukončení léčby (medián [min-max] období účinnosti: 103,14 [1,1-108,3] týdnů)
Počet krvácení za období účinnosti byl vypočten jako ABR pro každého účastníka pomocí následujícího vzorce: ABR = (počet krvácení/počet dní během období účinnosti) x 365,25. Léčené krvácení: krvácení následované medikací na hemofilii, která byla označena jako „Léčba krvácení“. Krvácení v důsledku chirurgického zákroku/zákroku bylo vyloučeno. Bylo implementováno pravidlo 72 hodin: dvě krvácení stejného typu a na stejném anatomickém místě se počítají jako jedno krvácení, pokud se druhé krvácení objeví do 72 hodin od posledního ošetření pro první krvácení. Zahrnuty údaje pouze před titrací nahoru, pro účastníky, jejichž dávka byla titrována nahoru.
Od první dávky emicizumabu do zvýšení dávky nebo ukončení léčby (medián [min-max] období účinnosti: 103,14 [1,1-108,3] týdnů)
Procento účastníků podle kategorizovaných vypočtených anualizovaných hodnot krvácení (ABR) pro všechna krvácení
Časové okno: Od první dávky emicizumabu do zvýšení dávky nebo ukončení léčby (medián [min-max] období účinnosti: 103,14 [1,1-108,3] týdnů)
Počet krvácení za období účinnosti byl vypočten jako ABR pro každého účastníka pomocí následujícího vzorce: ABR = (počet krvácení/počet dní během období účinnosti) x 365,25. Všechna krvácení: zahrnovala léčené i neléčené krvácení. Krvácení v důsledku chirurgického zákroku/zákroku bylo vyloučeno. Bylo implementováno pravidlo 72 hodin: dvě krvácení stejného typu a na stejném anatomickém místě se počítají jako jedno krvácení, pokud se druhé krvácení objeví do 72 hodin od posledního ošetření pro první krvácení. Zahrnuty údaje pouze před titrací nahoru, pro účastníky, jejichž dávka byla titrována nahoru.
Od první dávky emicizumabu do zvýšení dávky nebo ukončení léčby (medián [min-max] období účinnosti: 103,14 [1,1-108,3] týdnů)
Procento účastníků podle kategorizovaných vypočtených ročních hodnot krvácení (ABR) pro léčená spontánní krvácení
Časové okno: Od první dávky emicizumabu do zvýšení dávky nebo ukončení léčby (medián [min-max] období účinnosti: 103,14 [1,1-108,3] týdnů)
Počet krvácení za období účinnosti byl vypočten jako ABR pro každého účastníka pomocí následujícího vzorce: ABR = (počet krvácení/počet dní během období účinnosti) x 365,25. Léčené spontánní krvácení: léčené krvácení bez dalších známých přispívajících faktorů, jako je trauma nebo zákrok/operace. Krvácení v důsledku chirurgického zákroku/zákroku bylo vyloučeno. Bylo implementováno pravidlo 72 hodin: dvě krvácení stejného typu a na stejném anatomickém místě se počítají jako jedno krvácení, pokud se druhé krvácení objeví do 72 hodin od posledního ošetření pro první krvácení. Zahrnuty údaje pouze před titrací nahoru, pro účastníky, jejichž dávka byla titrována nahoru.
Od první dávky emicizumabu do zvýšení dávky nebo ukončení léčby (medián [min-max] období účinnosti: 103,14 [1,1-108,3] týdnů)
Změna od výchozího stavu v dotazníku o hemofilické kvalitě života dospělých (Haem-A-QoL) Celkové skóre ve stanovených časových bodech, dospělí účastníci
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Dotazník Haem-A-QoL byl navržen pro dospělé účastníky (starší nebo rovné 18 let) s hemofilií. Skládá se ze 46 položek zahrnujících 10 oblastí: fyzické zdraví, léčba, práce a škola, zabývající se hemofilií, pocity, plánování rodiny, budoucnost, partnerství a sexualita, sport a volný čas a pohled na sebe. Položky hodnotí účastníci jednou z pěti možností odpovědi: nikdy, zřídka, někdy, často a vždy; ačkoli u některých položek existuje také možnost „nepoužije se“. Celkové skóre je založeno na skóre pro každou doménu a pohybuje se od 0 do 100, přičemž nižší skóre odráží lepší kvalitu života.
Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Procento účastníků se zlepšením oproti výchozí hodnotě větším než je práh respondenta pro dotazník hemofilie pro kvalitu života dospělých (Haem-A-QoL) Celkové skóre ve stanovených časových bodech
Časové okno: Ve 3, 6, 12 a 18 měsících
Dotazník Haem-A-QoL byl navržen pro dospělé účastníky (starší nebo rovné 18 let) s hemofilií. Skládá se ze 46 položek zahrnujících 10 oblastí: fyzické zdraví, léčba, práce a škola, zabývající se hemofilií, pocity, plánování rodiny, budoucnost, partnerství a sexualita, sport a volný čas a pohled na sebe. Položky hodnotí účastníci jednou z pěti možností odpovědi: nikdy, zřídka, někdy, často a vždy; ačkoli u některých položek existuje také možnost „nepoužije se“. Celkové skóre je založeno na skóre pro každou doménu a pohybuje se od 0 do 100, přičemž nižší skóre odráží lepší kvalitu života. Zlepšení větší než práh respondérů bylo definováno jako snížení celkového skóre Haem-A-QoL od výchozí hodnoty o nejméně 7 bodů.
Ve 3, 6, 12 a 18 měsících
Změna od výchozí hodnoty v dotazníku kvality života dospělých (Haem-A-QoL) u hemofilie Skóre fyzického zdraví ve stanovených časových bodech, dospělí účastníci
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Dotazník Haem-A-QoL byl navržen pro dospělé účastníky (starší nebo rovné 18 let) s hemofilií. Skládá se ze 46 položek zahrnujících 10 oblastí: fyzické zdraví, léčba, práce a škola, zabývající se hemofilií, pocity, plánování rodiny, budoucnost, partnerství a sexualita, sport a volný čas a pohled na sebe. Položky hodnotí účastníci jednou z pěti možností odpovědi: nikdy, zřídka, někdy, často a vždy; ačkoli u některých položek existuje také možnost „nepoužije se“. Skóre stupnice pro každou doménu se pohybuje od 0 do 100, přičemž nižší skóre odráží lepší kvalitu života.
Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Procento účastníků se zlepšením od výchozí hodnoty větším než je práh respondenta pro dotazník hemofilie pro kvalitu života dospělých (Haem-A-QoL) Skóre fyzického zdraví domény ve stanovených časových bodech
Časové okno: Ve 3, 6, 12 a 18 měsících
Dotazník Haem-A-QoL byl navržen pro dospělé účastníky (starší nebo rovné 18 let) s hemofilií. Skládá se ze 46 položek zahrnujících 10 oblastí: fyzické zdraví, léčba, práce a škola, zabývající se hemofilií, pocity, plánování rodiny, budoucnost, partnerství a sexualita, sport a volný čas a pohled na sebe. Položky hodnotí účastníci jednou z pěti možností odpovědi: nikdy, zřídka, někdy, často a vždy; ačkoli u některých položek existuje také možnost „nepoužije se“. Skóre stupnice pro každou doménu se pohybuje od 0 do 100, přičemž nižší skóre odráží lepší kvalitu života. Zlepšení větší než práh respondérů bylo definováno jako snížení od výchozí hodnoty alespoň o 10 bodů ve skóre domény fyzického zdraví Haem-A-QoL.
Ve 3, 6, 12 a 18 měsících
Změna od výchozího stavu v dotazníku o léčbě hemofilie v kvalitě života dospělých (Haem-A-QoL) ve skóre domény léčby ve stanovených časových bodech, dospělí účastníci
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Dotazník Haem-A-QoL byl navržen pro dospělé účastníky (starší nebo rovné 18 let) s hemofilií. Skládá se ze 46 položek zahrnujících 10 oblastí: fyzické zdraví, léčba, práce a škola, zabývající se hemofilií, pocity, plánování rodiny, budoucnost, partnerství a sexualita, sport a volný čas a pohled na sebe. Položky hodnotí účastníci jednou z pěti možností odpovědi: nikdy, zřídka, někdy, často a vždy; ačkoli u některých položek existuje také možnost „nepoužije se“. Skóre stupnice pro každou doménu se pohybuje od 0 do 100, přičemž nižší skóre odráží lepší kvalitu života.
Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Změna od výchozí hodnoty v dotazníku o kvalitě života dospělých (Haem-A-QoL) s hemofilií Skóre práce a školní domény ve stanovených časových bodech, dospělí účastníci
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Dotazník Haem-A-QoL byl navržen pro dospělé účastníky (starší nebo rovné 18 let) s hemofilií. Skládá se ze 46 položek zahrnujících 10 oblastí: fyzické zdraví, léčba, práce a škola, zabývající se hemofilií, pocity, plánování rodiny, budoucnost, partnerství a sexualita, sport a volný čas a pohled na sebe. Položky hodnotí účastníci jednou z pěti možností odpovědi: nikdy, zřídka, někdy, často a vždy; ačkoli u některých položek existuje také možnost „nepoužije se“. Skóre stupnice pro každou doménu se pohybuje od 0 do 100, přičemž nižší skóre odráží lepší kvalitu života.
Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Změna od výchozí hodnoty v dotazníku kvality života dospělých s hemofilií (Haem-A-QoL) zabývající se skóre domény hemofilie ve stanovených časových bodech, dospělí účastníci
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Dotazník Haem-A-QoL byl navržen pro dospělé účastníky (starší nebo rovné 18 let) s hemofilií. Skládá se ze 46 položek zahrnujících 10 oblastí: fyzické zdraví, léčba, práce a škola, zabývající se hemofilií, pocity, plánování rodiny, budoucnost, partnerství a sexualita, sport a volný čas a pohled na sebe. Položky hodnotí účastníci jednou z pěti možností odpovědi: nikdy, zřídka, někdy, často a vždy; ačkoli u některých položek existuje také možnost „nepoužije se“. Skóre stupnice pro každou doménu se pohybuje od 0 do 100, přičemž nižší skóre odráží lepší kvalitu života.
Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Změna od výchozí hodnoty v dotazníku o kvalitě života dospělých (Haem-A-QoL) Pocity Skóre domény ve stanovených časových bodech, dospělí účastníci
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Dotazník Haem-A-QoL byl navržen pro dospělé účastníky (starší nebo rovné 18 let) s hemofilií. Skládá se ze 46 položek zahrnujících 10 oblastí: fyzické zdraví, léčba, práce a škola, zabývající se hemofilií, pocity, plánování rodiny, budoucnost, partnerství a sexualita, sport a volný čas a pohled na sebe. Položky hodnotí účastníci jednou z pěti možností odpovědi: nikdy, zřídka, někdy, často a vždy; ačkoli u některých položek existuje také možnost „nepoužije se“. Skóre stupnice pro každou doménu se pohybuje od 0 do 100, přičemž nižší skóre odráží lepší kvalitu života.
Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Změna od výchozí hodnoty v dotazníku kvality života dospělých (Haem-A-QoL) hemofilie Skóre domény plánovaného rodičovství ve stanovených časových bodech, dospělí účastníci
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Dotazník Haem-A-QoL byl navržen pro dospělé účastníky (starší nebo rovné 18 let) s hemofilií. Skládá se ze 46 položek zahrnujících 10 oblastí: fyzické zdraví, léčba, práce a škola, zabývající se hemofilií, pocity, plánování rodiny, budoucnost, partnerství a sexualita, sport a volný čas a pohled na sebe. Položky hodnotí účastníci jednou z pěti možností odpovědi: nikdy, zřídka, někdy, často a vždy; ačkoli u některých položek existuje také možnost „nepoužije se“. Skóre stupnice pro každou doménu se pohybuje od 0 do 100, přičemž nižší skóre odráží lepší kvalitu života.
Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Změna od výchozí hodnoty v dotazníku o kvalitě života dospělých (Haem-A-QoL) s hemofilií Budoucí skóre domény ve stanovených časových bodech, dospělí účastníci
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Dotazník Haem-A-QoL byl navržen pro dospělé účastníky (starší nebo rovné 18 let) s hemofilií. Skládá se ze 46 položek zahrnujících 10 oblastí: fyzické zdraví, léčba, práce a škola, zabývající se hemofilií, pocity, plánování rodiny, budoucnost, partnerství a sexualita, sport a volný čas a pohled na sebe. Položky hodnotí účastníci jednou z pěti možností odpovědi: nikdy, zřídka, někdy, často a vždy; ačkoli u některých položek existuje také možnost „nepoužije se“. Skóre stupnice pro každou doménu se pohybuje od 0 do 100, přičemž nižší skóre odráží lepší kvalitu života.
Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Změna od výchozího stavu v dotazníku kvality života dospělých (Haem-A-QoL) u hemofilie Skóre partnerských a sexuálních domén ve stanovených časových bodech, dospělí účastníci
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Dotazník Haem-A-QoL byl navržen pro dospělé účastníky (starší nebo rovné 18 let) s hemofilií. Skládá se ze 46 položek zahrnujících 10 oblastí: fyzické zdraví, léčba, práce a škola, zabývající se hemofilií, pocity, plánování rodiny, budoucnost, partnerství a sexualita, sport a volný čas a pohled na sebe. Položky hodnotí účastníci jednou z pěti možností odpovědi: nikdy, zřídka, někdy, často a vždy; ačkoli u některých položek existuje také možnost „nepoužije se“. Skóre stupnice pro každou doménu se pohybuje od 0 do 100, přičemž nižší skóre odráží lepší kvalitu života.
Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Změna od výchozí hodnoty v dotazníku o kvalitě života dospělých (Haem-A-QoL) u hemofilie Skóre sportovních a rekreačních domén ve stanovených časových bodech, dospělí účastníci
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Dotazník Haem-A-QoL byl navržen pro dospělé účastníky (starší nebo rovné 18 let) s hemofilií. Skládá se ze 46 položek zahrnujících 10 oblastí: fyzické zdraví, léčba, práce a škola, zabývající se hemofilií, pocity, plánování rodiny, budoucnost, partnerství a sexualita, sport a volný čas a pohled na sebe. Položky hodnotí účastníci jednou z pěti možností odpovědi: nikdy, zřídka, někdy, často a vždy; ačkoli u některých položek existuje také možnost „nepoužije se“. Skóre stupnice pro každou doménu se pohybuje od 0 do 100, přičemž nižší skóre odráží lepší kvalitu života.
Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Změna od výchozího stavu v dotazníku o kvalitě života dospělých (Haem-A-QoL) pro dospělé (Haem-A-QoL) Pohled na vaše skóre domény ve stanovených časových bodech, dospělí účastníci
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Dotazník Haem-A-QoL byl navržen pro dospělé účastníky (starší nebo rovné 18 let) s hemofilií. Skládá se ze 46 položek zahrnujících 10 oblastí: fyzické zdraví, léčba, práce a škola, zabývající se hemofilií, pocity, plánování rodiny, budoucnost, partnerství a sexualita, sport a volný čas a pohled na sebe. Položky hodnotí účastníci jednou z pěti možností odpovědi: nikdy, zřídka, někdy, často a vždy; ačkoli u některých položek existuje také možnost „nepoužije se“. Skóre stupnice pro každou doménu se pohybuje od 0 do 100, přičemž nižší skóre odráží lepší kvalitu života.
Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Změna od výchozí hodnoty v dotazníku o kvalitě života hemofilie v krátké formě (Haemo-QoL-SF) Celkové skóre ve specifikovaných časových bodech, dospívající účastníci
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Haemo-QoL-SF byla navržena jako série dotazníků souvisejících s věkem k měření kvality života související se zdravím u dětí a dospívajících (12-17 let) s hemofilií. Tato verze obsahuje 35 položek a pokrývá devět oblastí považovaných za relevantní pro kvalitu života dětí související se zdravím: fyzické zdraví, léčba, sport a škola, řešení hemofilie, pocity, rodina, přátelé, ostatní lidé a pohled na sebe. Položky hodnotí účastníci jednou z pěti možností odpovědi: nikdy, zřídka, někdy, často a vždy. Celkové skóre je odvozeno ze skóre pro všechny domény a škálové skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž nižší skóre odráží lepší kvalitu života související se zdravím.
Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Procento účastníků se zlepšením oproti výchozí hodnotě větším než je práh respondenta pro dotazník o hemofilii v krátké formě (Haemo-QoL-SF) Celkové skóre ve specifikovaných časových bodech
Časové okno: Ve 3, 6, 12 a 18 měsících
Haemo-QoL-SF byla navržena jako série dotazníků souvisejících s věkem k měření kvality života související se zdravím u dětí a dospívajících (12-17 let) s hemofilií. Tato verze obsahuje 35 položek a pokrývá devět oblastí považovaných za relevantní pro kvalitu života dětí související se zdravím: fyzické zdraví, léčba, sport a škola, řešení hemofilie, pocity, rodina, přátelé, ostatní lidé a pohled na sebe. Položky hodnotí účastníci jednou z pěti možností odpovědi: nikdy, zřídka, někdy, často a vždy. Celkové skóre je odvozeno ze skóre pro všechny domény a škálové skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž nižší skóre odráží lepší kvalitu života související se zdravím. Zlepšení větší než práh respondérů bylo definováno jako snížení o nejméně 5 bodů v celkovém skóre Haemo-QoL-SF.
Ve 3, 6, 12 a 18 měsících
Změna od výchozí hodnoty v dotazníku o kvalitě života hemofilie v krátké formě (Haemo-QoL-SF) Skóre domény fyzického zdraví ve specifikovaných časových bodech, dospívající účastníci
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Haemo-QoL-SF byla navržena jako série dotazníků souvisejících s věkem k měření kvality života související se zdravím u dětí a dospívajících (12-17 let) s hemofilií. Tato verze obsahuje 35 položek a pokrývá devět oblastí považovaných za relevantní pro kvalitu života dětí související se zdravím: fyzické zdraví, léčba, sport a škola, řešení hemofilie, pocity, rodina, přátelé, ostatní lidé a pohled na sebe. Položky hodnotí účastníci jednou z pěti možností odpovědi: nikdy, zřídka, někdy, často a vždy. Skóre stupnice se pohybuje od 0 do 100, přičemž nižší skóre odráží lepší kvalitu života související se zdravím.
Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Procento účastníků se zlepšením oproti výchozí hodnotě větším než je práh respondenta pro dotazník o kvalitě života hemofilie Krátká forma (Haemo-QoL-SF) Skóre fyzického zdraví domény ve specifikovaných časových bodech
Časové okno: Ve 3, 6, 12 a 18 měsících
Haemo-QoL-SF byla navržena jako série dotazníků souvisejících s věkem k měření kvality života související se zdravím u dětí a dospívajících (12-17 let) s hemofilií. Tato verze obsahuje 35 položek a pokrývá devět oblastí považovaných za relevantní pro kvalitu života dětí související se zdravím: fyzické zdraví, léčba, sport a škola, řešení hemofilie, pocity, rodina, přátelé, ostatní lidé a pohled na sebe. Položky hodnotí účastníci jednou z pěti možností odpovědi: nikdy, zřídka, někdy, často a vždy. Skóre stupnice se pohybuje od 0 do 100, přičemž nižší skóre odráží lepší kvalitu života související se zdravím. Zlepšení větší než práh respondérů bylo definováno jako snížení skóre domény fyzického zdraví Haemo-QoL-SF o alespoň 10 bodů.
Ve 3, 6, 12 a 18 měsících
Změna od výchozí hodnoty v dotazníku o léčbě hemofilie v krátké formě (Haemo-QoL-SF) skóre domény ve specifikovaných časových bodech, dospívající účastníci
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Haemo-QoL-SF byla navržena jako série dotazníků souvisejících s věkem k měření kvality života související se zdravím u dětí a dospívajících (12-17 let) s hemofilií. Tato verze obsahuje 35 položek a pokrývá devět oblastí považovaných za relevantní pro kvalitu života dětí související se zdravím: fyzické zdraví, léčba, sport a škola, řešení hemofilie, pocity, rodina, přátelé, ostatní lidé a pohled na sebe. Položky hodnotí účastníci jednou z pěti možností odpovědi: nikdy, zřídka, někdy, často a vždy. Skóre stupnice se pohybuje od 0 do 100, přičemž nižší skóre odráží lepší kvalitu života související se zdravím.
Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Změna od výchozího stavu v krátké formě dotazníku kvality života hemofilie (Haemo-QoL-SF) Skóre sportovních a školních domén ve stanovených časových bodech, dospívající účastníci
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Haemo-QoL-SF byla navržena jako série dotazníků souvisejících s věkem k měření kvality života související se zdravím u dětí a dospívajících (12-17 let) s hemofilií. Tato verze obsahuje 35 položek a pokrývá devět oblastí považovaných za relevantní pro kvalitu života dětí související se zdravím: fyzické zdraví, léčba, sport a škola, řešení hemofilie, pocity, rodina, přátelé, ostatní lidé a pohled na sebe. Položky hodnotí účastníci jednou z pěti možností odpovědi: nikdy, zřídka, někdy, často a vždy. Skóre stupnice se pohybuje od 0 do 100, přičemž nižší skóre odráží lepší kvalitu života související se zdravím.
Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Změna od výchozího stavu v dotazníku o kvalitě života hemofilie v krátké formě (Haemo-QoL-SF) zabývající se skóre domény hemofilie ve stanovených časových bodech, dospívající účastníci
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Haemo-QoL-SF byla navržena jako série dotazníků souvisejících s věkem k měření kvality života související se zdravím u dětí a dospívajících (12-17 let) s hemofilií. Tato verze obsahuje 35 položek a pokrývá devět oblastí považovaných za relevantní pro kvalitu života dětí související se zdravím: fyzické zdraví, léčba, sport a škola, řešení hemofilie, pocity, rodina, přátelé, ostatní lidé a pohled na sebe. Položky hodnotí účastníci jednou z pěti možností odpovědi: nikdy, zřídka, někdy, často a vždy. Skóre stupnice se pohybuje od 0 do 100, přičemž nižší skóre odráží lepší kvalitu života související se zdravím.
Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Změna od výchozí hodnoty v krátké formě dotazníku kvality života hemofilie (Haemo-QoL-SF) Pocity Skóre domény ve stanovených časových bodech, dospívající účastníci
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Haemo-QoL-SF byla navržena jako série dotazníků souvisejících s věkem k měření kvality života související se zdravím u dětí a dospívajících (12-17 let) s hemofilií. Tato verze obsahuje 35 položek a pokrývá devět oblastí považovaných za relevantní pro kvalitu života dětí související se zdravím: fyzické zdraví, léčba, sport a škola, řešení hemofilie, pocity, rodina, přátelé, ostatní lidé a pohled na sebe. Položky hodnotí účastníci jednou z pěti možností odpovědi: nikdy, zřídka, někdy, často a vždy. Skóre stupnice se pohybuje od 0 do 100, přičemž nižší skóre odráží lepší kvalitu života související se zdravím.
Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Změna od výchozí hodnoty v dotazníku o kvalitě života hemofilie v krátké formě (Haemo-QoL-SF) Skóre rodinné domény ve stanovených časových bodech, dospívající účastníci
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Haemo-QoL-SF byla navržena jako série dotazníků souvisejících s věkem k měření kvality života související se zdravím u dětí a dospívajících (12-17 let) s hemofilií. Tato verze obsahuje 35 položek a pokrývá devět oblastí považovaných za relevantní pro kvalitu života dětí související se zdravím: fyzické zdraví, léčba, sport a škola, řešení hemofilie, pocity, rodina, přátelé, ostatní lidé a pohled na sebe. Položky hodnotí účastníci jednou z pěti možností odpovědi: nikdy, zřídka, někdy, často a vždy. Skóre stupnice se pohybuje od 0 do 100, přičemž nižší skóre odráží lepší kvalitu života související se zdravím.
Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Změna od výchozího stavu v krátké formě dotazníku kvality života hemofilie (Haemo-QoL-SF) Skóre domény přátel ve stanovených časových bodech, dospívající účastníci
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Haemo-QoL-SF byla navržena jako série dotazníků souvisejících s věkem k měření kvality života související se zdravím u dětí a dospívajících (12-17 let) s hemofilií. Tato verze obsahuje 35 položek a pokrývá devět oblastí považovaných za relevantní pro kvalitu života dětí související se zdravím: fyzické zdraví, léčba, sport a škola, řešení hemofilie, pocity, rodina, přátelé, ostatní lidé a pohled na sebe. Položky hodnotí účastníci jednou z pěti možností odpovědi: nikdy, zřídka, někdy, často a vždy. Skóre stupnice se pohybuje od 0 do 100, přičemž nižší skóre odráží lepší kvalitu života související se zdravím.
Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Změna od výchozího stavu v dotazníku o kvalitě života hemofilie v krátké formě (Haemo-QoL-SF) Skóre domény ostatních lidí ve specifikovaných časových bodech, dospívající účastníci
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Haemo-QoL-SF byla navržena jako série dotazníků souvisejících s věkem k měření kvality života související se zdravím u dětí a dospívajících (12-17 let) s hemofilií. Tato verze obsahuje 35 položek a pokrývá devět oblastí považovaných za relevantní pro kvalitu života dětí související se zdravím: fyzické zdraví, léčba, sport a škola, řešení hemofilie, pocity, rodina, přátelé, ostatní lidé a pohled na sebe. Položky hodnotí účastníci jednou z pěti možností odpovědi: nikdy, zřídka, někdy, často a vždy. Skóre stupnice se pohybuje od 0 do 100, přičemž nižší skóre odráží lepší kvalitu života související se zdravím.
Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Změna od výchozí hodnoty v dotazníku Hemophilia Quality of Life Short Form (Haemo-QoL-SF) Pohled na vaše skóre domény ve specifikovaných časových bodech, dospívající účastníci
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Haemo-QoL-SF byla navržena jako série dotazníků souvisejících s věkem k měření kvality života související se zdravím u dětí a dospívajících (12-17 let) s hemofilií. Tato verze obsahuje 35 položek a pokrývá devět oblastí považovaných za relevantní pro kvalitu života dětí související se zdravím: fyzické zdraví, léčba, sport a škola, řešení hemofilie, pocity, rodina, přátelé, ostatní lidé a pohled na sebe. Položky hodnotí účastníci jednou z pěti možností odpovědi: nikdy, zřídka, někdy, často a vždy. Skóre stupnice se pohybuje od 0 do 100, přičemž nižší skóre odráží lepší kvalitu života související se zdravím.
Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Změna od základní hodnoty v dotazníku EuroQoL Five-Dimension-Five Levels Questionnaire (EQ-5D-5L) Indexové skóre užitečnosti ve stanovených časových bodech
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
EQ-5D-5L je generické, samostatně hlášené, preferencí založené měřítko zdravotní užitečnosti, které se skládá ze šesti otázek a používá se k posouzení zdravotního stavu a informování o farmakoekonomických hodnoceních. Skóre indexové užitečnosti je založeno na hodnocení zdraví účastníka na pěti škálách: mobilita, sebeobsluha, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese. Pohybuje se od -0,224 do 1, přičemž 0 odpovídá smrti a 1 odpovídá plnému zdraví; záporné hodnoty odpovídají zdravotnímu stavu horšímu než smrt. Vyšší skóre znamená lepší kvalitu života.
Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Změna od základní hodnoty v dotazníku EuroQoL Five-Dimension-Five Levels Questionnaire (EQ-5D-5L) Skóre vizuální analogové stupnice kvality života (VAS) ve stanovených časových bodech
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
EQ-5D-5L je generické, samostatně hlášené, preferencí založené měřítko zdravotní užitečnosti, které se skládá ze šesti otázek a používá se k posouzení zdravotního stavu a informování o farmakoekonomických hodnoceních. Vizuální analogová škála (VAS) se pohybuje od 0 do 100 bodů, na které účastník sám hodnotí svůj aktuální zdravotní stav; 0 je nejhorší zdraví, jaké si dokážete představit, a 100 je nejlepší zdraví, jaké si dokážete představit. Vyšší skóre odráží lepší zdraví.
Výchozí stav (1. týden), 3, 6, 12 a 18 měsíců a při předčasném ukončení nebo dokončení studie (až 24 měsíců)
Procento účastníků, kteří preferovali novou léčbu emicizumabem nebo starou léčbu hemofilie nebo bez preference léčby, jak bylo hodnoceno dotazníkem EmiPref
Časové okno: 3. měsíc
Dotazník EmiPref požádal účastníky, aby specifikovali léčbu, kterou by upřednostňovali i nadále dostávat po léčbě předchozím epizodickým nebo profylaktickým režimem a subkutánním (SC) emicizumabem, nebo zda neměli žádnou preferenci. 95% intervaly spolehlivosti byly vypočteny pro jeden binomický vzorek pomocí Pearson-Clopperovy metody.
3. měsíc
Počet a procento účastníků s protidrogovými protilátkami (ADA) proti emicizumabu kdykoli po základní linii
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 5. týden a ve 3., 6., 9., 12. a 18. měsíci a při předčasném ukončení/dokončení studie (až 24 měsíců)
„Celková ADA negativní“ je součet všech subjektů, které byly testovány na ADA negativně ve 2 následujících kategoriích: „ADA negativní“, těch, kteří jsou negativní před podáním dávky ADA nebo jim chybí údaje o ADA před podáním dávky a kteří mají všechny negativní výsledky po podání výsledky dávky ADA; a 'ADA Negative (Léčba nedotčena)', podskupina, která je pozitivní ADA před podáním dávky, ale nemá ≥4násobné zvýšení hladin ADA po dávce ve srovnání se základním měřením. „Celkově pozitivní ADA“ je součet všech subjektů, které byly pozitivně testovány na ADA ve 2 následujících kategoriích: „ADA pozitivní (posílená léčbou)“, ti, kteří jsou pozitivní na ADA před podáním dávky a mají ≥4násobný nárůst po úrovně dávky ADA ve srovnání se základním měřením; a „ADA pozitivní (vyvolaná léčbou)“, ti, kteří jsou před podáním dávky ADA negativní nebo jim chybí údaje a kteří mají po podání alespoň jeden pozitivní vzorek ADA.
Výchozí stav (1. týden), 5. týden a ve 3., 6., 9., 12. a 18. měsíci a při předčasném ukončení/dokončení studie (až 24 měsíců)
Střední minimální plazmatické koncentrace emicizumabu ve specifikovaných časových bodech
Časové okno: Před podáním dávky ve 2., 3. a 5. týdnu, ve 3., 6., 12. a 18. měsíci a při přerušení léčby (až 2 roky)
Minimální koncentrace je mírou plazmatické koncentrace studovaného léčiva na konci dávkovacího intervalu.
Před podáním dávky ve 2., 3. a 5. týdnu, ve 3., 6., 12. a 18. měsíci a při přerušení léčby (až 2 roky)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hoffmann-La Roche

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

5. září 2017

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

19. listopadu 2020

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

19. listopadu 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. června 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. června 2017

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

19. června 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

11. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. května 2021

Naposledy ověřeno

1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MO39129
  • 2016-004366-25 (EUDRACT_NUMBER)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Emicizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit