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Une étude pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'émicizumab prophylactique chez les patients atteints d'hémophilie A avec inhibiteurs (STASEY)

17 mai 2021 mis à jour par: Hoffmann-La Roche

Un essai clinique multicentrique de phase IIIB à un seul bras pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'emicizumab prophylactique chez les patients atteints d'hémophilie A avec inhibiteurs

Il s'agit d'une étude de phase IIIb, à un seul bras, ouverte et multicentrique visant à évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'emicizumab chez les participants atteints d'hémophilie congénitale A qui ont documenté des inhibiteurs contre le facteur VIII (FVIII) au moment de l'inscription. Environ 200 participants, âgés de 12 ans ou plus, seront inscrits à cette étude et devraient être inscrits dans environ 85 sites dans le monde. Les participants recevront une dose hebdomadaire initiale d'emicizumab prophylactique par voie sous-cutanée pendant 4 semaines, suivie d'une dose d'entretien hebdomadaire par voie sous-cutanée pendant le reste de la période de traitement de 2 ans.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

195

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee, Angiologie und Hämostaseologie
      • Bonn, Allemagne, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn; Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
      • Frankfurt/M., Allemagne, 60590
        • Hämophiliezentrum Med. Klinik III/Institut für Transfusionsmedizin; Johann Wolfgang Goethe-Univers.
      • Leipzig, Allemagne, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig, Innere Medizin, Neurologie, Dermatologie; Zentrum für Hämostaseologie
      • Mörfelden-Walldorf, Allemagne, 64546
        • Hämophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
      • München, Allemagne, 80336
        • Klinikum der Universität München, Campus Innenstadt; Hämostaseologische Ambulanz/Hämophiliezentrum
  • Arabie Saoudite
      • Riyadh, Arabie Saoudite, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre; Oncology
  • Australie
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australie, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital; Haematology
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3004
        • Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australie, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Belgique
      • Leuven, Belgique, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • Brésil
    • PR
      • Curitiba, PR, Brésil, 80045-145
        • Centro de Hematologia E Hemoterapia Do Parana - Hemepar
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brésil, 20211-030
        • Instituto Estadual de Hema
    • SP
      • Campinas, SP, Brésil, 13083-888
        • Hospital das Clinicas - UNICAMP
      • Ribeirao Preto, SP, Brésil, 14051-140
        • Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - Universidade de Sao Paulo
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2V2
        • Kaye Edmonton Clinic
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R2H 2A6
        • CancerCare Manitoba; Neuro-Oncology
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Health Sciences Center
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Colombie
      • Localidad Puente Aranda, Colombie, 111611
        • Centro de Atención e Investigación Médica CAIMED S.A.S
      • Medellin, Colombie, 050034
        • Hospital Pablo Tobón Uribe
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Hospital Universitario Vall de Hebron; Unidad de Hemofília
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Hospital Universitario la Paz; Servicio de Hematologia
      • Malaga, Espagne, 29010
        • Hospital Regional Universitario Carlos Haya; Servicio de Hematologia
      • Sevilla, Espagne, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Hematologia
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Hospital Universitario la Fe; Servicio de Hematologia
  • Finlande
      • Helsinki, Finlande, 00290
        • Helsingin yliopistollinen keskussairaala, Meilahden sairaala
  • Fédération Russe
      • Moscow, Fédération Russe, 125167
        • "Hematological Scientific Center
      • Moscow, Fédération Russe, 119049
        • Morozov Children's Municipal Clinical Hospital. Haematology department
      • Saint Petersburg, Fédération Russe, 191186
        • City Outpatient Clinic #37, City Hemophilia Treatment Center
      • Samara, Fédération Russe, 443099
        • Samara State Medical University
    • Altaj
      • Barnaul, Altaj, Fédération Russe, 656024
        • Regional State Budgetary Institution of Healthcare "Regional Cinilcal Hospital"; Pulmonology
  • Guatemala
      • Guatemala, Guatemala, 01010
        • Oncomedica
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1134
        • Magyar Honvédség Egészségügyi Központ; Országos Haemophilia Központ
      • Győr, Hongrie, 9023
        • Országos Vérellátó Szolgálat - Győri Regionális Vérellátó Központ
      • Pecs, Hongrie, 7624
        • University of Pecs, I st Dept of Internal Medicine
  • Inde
      • Pune, Inde, 411001
        • Grant Medical Foundation, Ruby Hall Clinic
    • Karnataka
      • Bengaluru, Karnataka, Inde, 560034
        • St. John's Medical College & Hospital; Department of Medicine
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Inde, 400012
        • King Edward Memorial Hospital and Seth G.S. Medical College; Department of Hematology
      • Mumbai, Maharashtra, Inde, 400078
        • Fortis Hospitals Limited
      • Pune, Maharashtra, Inde, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital; Hematology & Bone Marrow Unit
      • Vellore, Maharashtra, Inde, 632004
        • Christian Medical College & Hospital; Department of Haematology
    • WEST Bengal
      • Kolkata, WEST Bengal, Inde, 700014
        • Nil Ratan Sircar Medical College and Hospital; Department of Hematology
  • Israël
      • Tel Hashomer, Israël, 5262100
        • Sheba Medical Center - National Hemophilia Center
  • Italie
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italie, 80131
        • AOU Federico II; Medicina Clinica Chirurgia Centro Emocoaugulopatie e Emofilia
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italie, 40138
        • AOU Policlinico S. Orsola Malpighi; U.O. Angiologia e Malattie della Coagulazione Marino Golinelli
      • Parma, Emilia-Romagna, Italie, 43126
        • AOU di Parma; Dip Emergenza-Urgenza Centro Riferimento Regionale per l'emofilia
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italie, 00161
        • Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia; Dip Biot Cel e Ematol
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italie, 20122
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
    • Piemonte
      • Torino, Piemonte, Italie, 10126
        • AO Città Salute e Scienza D-Osp S. G. Battista Molinette; SSCVD Malattie Tromboti e Emorragiche
    • Sicilia
      • Palermo, Sicilia, Italie, 90127
        • Azienda Uni Ria Policlinico P. Giaccone ; Divisione Di Ematologia E Trapianto
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italie, 50134
        • AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
    • Veneto
      • Padova, Veneto, Italie, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova; Centro Emofilia
  • Le Portugal
      • Coimbra, Le Portugal, 3041-853
        • Hospital Geral; Servico de Imuno-Hemoterapia
      • Lisboa, Le Portugal, 1649-035
        • Hospital de Santa Maria; Servico de Imuno-Hemoterapia; Servico de Imuno-Hemoterapia
      • Porto, Le Portugal, 4200-319
        • Hospital de Sao Joao; Servico de Imuno-Hemoterapia; Servico de Imuno-Hemoterapia
  • Mexique
      • Mexico City, Mexique, 02990
        • Hospital de Especialidades Centro Medico Nacional La Raza; Haematology
    • Mexico CITY (federal District)
      • Distrito Federal, Mexico CITY (federal District), Mexique, 06726
        • Hospital General de Mexico
      • Mexico City, Mexico CITY (federal District), Mexique, 06720
        • CENTRO MEDICO NACIONAL SIGLO XXI; Banco de Sangre
  • Panama
      • Panama City, Panama, 0824
        • Complejo Hospitalario Arnulfo Arias Madrid; Servicio de Hematología
  • Pays-Bas
      • Rotterdam, Pays-Bas, 3015 GJ
        • Erasmus MC / location Sophia Kinderziekenhuis
      • Utrecht, Pays-Bas, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Pologne
      • Warsaw, Pologne, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii; Klinika Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych
  • Roumanie
      • Timisoara, Roumanie, 300011
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Hospital for Children; First Pediatric Clinic
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Royaume-Uni, NW3 2QS
        • Royal Free Hospital
      • London, Royaume-Uni, E1 2ES
        • The Royal London Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Royaume-Uni, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary; Non-Malignant Haematology Research
      • Sheffield, Royaume-Uni, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
  • Suisse
      • Bern, Suisse, 3010
        • Inselspital Bern; Hämatologie und Hämatologisches Zentrallabor
  • Suède
      • Göteborg, Suède, 413 45
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset; Koagulationscentrum
      • Solna, Suède, 171 64
        • Karolinska Universitetssjukhuset; Koagulationsmottagningen

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Selon le jugement de l'investigateur, la volonté et la capacité de se conformer aux visites prévues, aux plans de traitement, aux tests de laboratoire et aux autres procédures d'étude, y compris les questionnaires sur les résultats rapportés par le patient (PRO) et les journaux de saignement grâce à l'utilisation d'un appareil électronique ou papier
  • Âgé de 12 ans ou plus au moment du consentement éclairé
  • Diagnostic d'hémophilie A congénitale avec inhibiteurs persistants contre le FVIII
  • Traitement documenté avec des agents de dérivation ou des concentrés de FVIII au cours des 6 derniers mois (à la demande ou en prophylaxie). La prophylaxie doit être interrompue au plus tard un jour avant de commencer l'emicizumab
  • Fonction hématologique, hépatique et rénale adéquate
  • Pour les femmes en âge de procréer : accord pour rester abstinent (s'abstenir de rapports hétérosexuels) ou utiliser une méthode contraceptive très efficace avec un taux d'échec < 1 % par an pendant la période de traitement et pendant au moins cinq demi-vies d'élimination (24 semaines) après la dernière dose d'emicizumab

Critère d'exclusion:

  • Trouble hémorragique héréditaire ou acquis autre que l'hémophilie A
  • Traitement en cours (ou prévu de recevoir pendant l'étude) d'induction de la tolérance immunitaire (ITI) (les schémas prophylactiques avec le FVIII et/ou les agents de contournement doivent être interrompus avant l'inscription). Les patients recevant un traitement ITI seront éligibles à l'issue d'une période de sevrage de 72 heures avant la première administration d'emicizumab
  • Antécédents d'abus de drogues illicites ou d'alcool dans les 12 mois précédant le dépistage, selon le jugement de l'investigateur
  • Risque élevé de microangiopathie thrombotique (MAT) (par exemple, avoir des antécédents médicaux ou familiaux de MAT), selon le jugement de l'investigateur
  • Traitement antérieur (au cours des 12 derniers mois) ou traitement actuel de la maladie thromboembolique (à l'exception d'une thrombose associée à un cathéter antérieure pour laquelle aucun traitement antithrombotique n'est actuellement en cours) ou signes actuels de maladie thromboembolique
  • Autres conditions (par exemple, certaines maladies auto-immunes) qui peuvent augmenter le risque de saignement ou de thrombose
  • Antécédents de réaction d'hypersensibilité cliniquement significative associée aux thérapies par anticorps monoclonaux ou aux composants de l'injection d'emicizumab
  • Infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) connue avec un nombre de CD4 < 200 cellules/μL dans les 6 mois précédant le dépistage
  • Utilisation d'immunomodulateurs systémiques (par exemple, interféron ou rituximab) lors de l'inscription ou utilisation prévue pendant l'étude, à l'exception de la thérapie antirétrovirale
  • Maladie concomitante, traitement ou anomalie dans les tests de laboratoire clinique qui pourrait interférer avec la conduite de l'étude ou qui, de l'avis de l'investigateur ou du promoteur, empêcherait la participation en toute sécurité du patient et l'achèvement de l'étude ou l'interprétation des résultats de l'étude
  • Réception de : Emicizumab dans une étude expérimentale antérieure ; Un médicament expérimental pour traiter ou réduire le risque de saignements hémophiliques dans les cinq demi-vies suivant la dernière administration de médicament ; Un médicament expérimental non lié à l'hémophilie au cours des 30 derniers jours ou cinq demi-vies, selon la plus courte ; ou, Tout médicament expérimental concurrent.
  • Grossesse ou allaitement, ou intention de tomber enceinte pendant l'étude
  • Résultat positif du test de grossesse sérique dans les 7 jours précédant le début de l'emicizumab (femmes uniquement)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: 1,5 mg/kg Emicizumab QW
Les participants recevront des doses hebdomadaires initiales d'emicizumab prophylactique par voie sous-cutanée pendant 4 semaines, suivies de doses d'entretien consistant en la moitié de la dose initiale, administrées par voie sous-cutanée pendant le reste de la période de traitement de 2 ans
Médicament: Émicizumab
La dose initiale sera de 3 mg/kg/semaine par voie sous-cutanée pendant 4 semaines ; La dose d'entretien suivra à 1,5 mg/kg/semaine par voie sous-cutanée pendant le reste de la période de traitement de 2 ans
Autres noms:
  • Hemlibra
  • RO5534262
  • ACE910

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Résumé général du nombre de participants présentant des événements indésirables, dont la gravité est évaluée selon l'échelle de notation de la toxicité de l'Organisation mondiale de la santé (OMS)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 2 ans)
Les enquêteurs ont recherché des informations sur les événements indésirables (EI) à chaque contact avec les participants. L'échelle de classification de la toxicité de l'OMS a été utilisée pour évaluer la gravité de l'EI (c'est-à-dire l'intensité d'un EI); tous les effets indésirables non spécifiquement répertoriés dans l'échelle de classification de la toxicité de l'OMS ont été évalués en termes de gravité selon les grades suivants : le grade 1 est léger ; Le grade 2 est modéré, le grade 3 est sévère ; Le grade 4 met la vie en danger; et la 5e année est la mort. Indépendamment de la gravité, certains EI peuvent également répondre aux critères de gravité. Les termes "sévère" et "grave" ne sont pas synonymes ; la gravité et la gravité ont été évaluées de manière indépendante pour chaque EI. aPCC = concentré de complexe prothrombique activé
De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 2 ans)
Taux d'événements indésirables (EI) pour 100 années-patients pour les EI de tous grades, les EI graves et les EI de grade ≥ 3
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 2 ans)
Les enquêteurs ont recherché des informations sur les événements indésirables (EI) à chaque contact avec les participants. L'échelle de classification de la toxicité de l'OMS a été utilisée pour évaluer la gravité de l'EI (c'est-à-dire l'intensité d'un EI); tous les effets indésirables non spécifiquement répertoriés dans l'échelle de classification de la toxicité de l'OMS ont été évalués en termes de gravité selon les grades suivants : le grade 1 est léger ; Le grade 2 est modéré, le grade 3 est sévère ; Le grade 4 met la vie en danger; et la 5e année est la mort. Indépendamment de la gravité, certains EI peuvent également répondre aux critères de gravité. Les termes "sévère" et "grave" ne sont pas synonymes ; la gravité et la gravité ont été évaluées de manière indépendante pour chaque EI. Le taux d'EI pour 100 années-patients a été calculé comme suit : taux d'EI = (nombre d'EI observés/nombre total d'années-patients à risque)*100. Le nombre total d'années-patients à risque est la somme, pour tous les patients, des intervalles de temps (en années) entre le début du traitement à l'étude (jour d'étude 1) et la fin du suivi.
De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 2 ans)
Nombre de participants par paramètres de laboratoire d'hématologie et de biochimie Résultats des tests en tant que passages du grade de toxicité de l'OMS au départ au pire grade de toxicité de l'OMS après le départ
Délai: Base de référence, semaines 2, 3 et 5 ; Mois 3, 6, 9, 12 et 18 ; et à la fin anticipée / fin des études (jusqu'à 24 mois)
L'échelle de classification de la toxicité de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) a été utilisée pour déterminer la gravité des anomalies de laboratoire (c'est-à-dire les résultats des tests en dehors de la plage de référence) pour les paramètres hématologiques et biochimiques ; Le grade 0 est normal et les grades 1 à 4 représentent des niveaux d'aggravation du paramètre en dehors de la plage normale dans la direction spécifiée de l'anomalie (haut et bas sont respectivement au-dessus et en dessous de la plage). Toutes les anomalies de laboratoire ne sont pas qualifiées d'événement indésirable (EI). Un résultat de test de laboratoire a été signalé comme un EI s'il répondait à l'un des critères suivants : s'il était accompagné de symptômes cliniques ; a entraîné une modification du traitement de l'étude ; a entraîné une intervention médicale ou une modification du traitement concomitant ; ou était cliniquement significatif selon le jugement de l'investigateur. La ligne de base a été définie comme la dernière évaluation disponible avant la première réception du médicament à l'étude. Abs = nombre absolu ; SGOT/AST = aspartate aminotransférase ; SGPT/ALT = alanine aminotransférase
Base de référence, semaines 2, 3 et 5 ; Mois 3, 6, 9, 12 et 18 ; et à la fin anticipée / fin des études (jusqu'à 24 mois)
Changement par rapport à la ligne de base de la température corporelle à des moments précis
Délai: Base de référence, semaines 2, 3 et 5 ; Mois 3, 6, 9, 12 et 18 ; et à la fin anticipée / fin des études (jusqu'à 24 mois)
Les signes vitaux qui ont été mesurés comprenaient la température corporelle, le pouls et les fréquences respiratoires, la pression artérielle systolique et diastolique et le poids. Les jours de traitement, la mesure a eu lieu avant l'administration d'emicizumab.
Base de référence, semaines 2, 3 et 5 ; Mois 3, 6, 9, 12 et 18 ; et à la fin anticipée / fin des études (jusqu'à 24 mois)
Changement par rapport à la ligne de base de la pression artérielle systolique à des moments précis
Délai: Base de référence, semaines 2, 3 et 5 ; Mois 3, 6, 9, 12 et 18 ; et à la fin anticipée / fin des études (jusqu'à 24 mois)
Les signes vitaux qui ont été mesurés comprenaient la température corporelle, le pouls et les fréquences respiratoires, la pression artérielle systolique et diastolique et le poids. Les jours de traitement, la mesure a eu lieu avant l'administration d'emicizumab.
Base de référence, semaines 2, 3 et 5 ; Mois 3, 6, 9, 12 et 18 ; et à la fin anticipée / fin des études (jusqu'à 24 mois)
Changement par rapport à la ligne de base de la pression artérielle diastolique à des moments précis
Délai: Base de référence, semaines 2, 3 et 5 ; Mois 3, 6, 9, 12 et 18 ; et à la fin anticipée / fin des études (jusqu'à 24 mois)
Les signes vitaux qui ont été mesurés comprenaient la température corporelle, le pouls et les fréquences respiratoires, la pression artérielle systolique et diastolique et le poids. Les jours de traitement, la mesure a eu lieu avant l'administration d'emicizumab.
Base de référence, semaines 2, 3 et 5 ; Mois 3, 6, 9, 12 et 18 ; et à la fin anticipée / fin des études (jusqu'à 24 mois)
Modification de la fréquence du pouls par rapport à la ligne de base à des moments précis
Délai: Base de référence, semaines 2, 3 et 5 ; Mois 3, 6, 9, 12 et 18 ; et à la fin anticipée / fin des études (jusqu'à 24 mois)
Les signes vitaux qui ont été mesurés comprenaient la température corporelle, le pouls et les fréquences respiratoires, la pression artérielle systolique et diastolique et le poids. Les jours de traitement, la mesure a eu lieu avant l'administration d'emicizumab.
Base de référence, semaines 2, 3 et 5 ; Mois 3, 6, 9, 12 et 18 ; et à la fin anticipée / fin des études (jusqu'à 24 mois)
Changement par rapport à la ligne de base de la fréquence respiratoire à des moments précis
Délai: Base de référence, semaines 2, 3 et 5 ; Mois 3, 6, 9, 12 et 18 ; et à la fin anticipée / fin des études (jusqu'à 24 mois)
Les signes vitaux qui ont été mesurés comprenaient la température corporelle, le pouls et les fréquences respiratoires, la pression artérielle systolique et diastolique et le poids. Les jours de traitement, la mesure a eu lieu avant l'administration d'emicizumab.
Base de référence, semaines 2, 3 et 5 ; Mois 3, 6, 9, 12 et 18 ; et à la fin anticipée / fin des études (jusqu'à 24 mois)
Modification du poids corporel par rapport à la ligne de base à des moments précis
Délai: Base de référence, semaines 2, 3 et 5 ; Mois 3, 6, 9, 12 et 18 ; et à la fin anticipée / fin des études (jusqu'à 24 mois)
Les signes vitaux qui ont été mesurés comprenaient la température corporelle, le pouls et les fréquences respiratoires, la pression artérielle systolique et diastolique et le poids. Les jours de traitement, la mesure a eu lieu avant l'administration d'emicizumab.
Base de référence, semaines 2, 3 et 5 ; Mois 3, 6, 9, 12 et 18 ; et à la fin anticipée / fin des études (jusqu'à 24 mois)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de saignement annualisés (TAA) basés sur un modèle pour les saignements traités, tous les saignements, les saignements articulaires traités, les saignements articulaires cibles traités et les saignements spontanés traités
Délai: De la première dose d'emicizumab jusqu'à l'augmentation de la dose ou l'arrêt du traitement (période d'efficacité médiane [min-max] : 103,14 [1,1-108,3] semaines)
Le nombre de saignements au cours de la période d'efficacité a été analysé comme un ABR à l'aide d'un modèle de régression binomiale négative. Saignements traités : saignements suivis d'un médicament contre l'hémophilie signalé comme un « traitement des saignements ». Tous les saignements : inclus les saignements traités et non traités. Saignements articulaires traités : saignements traités où le type de saignement était « saignement articulaire » accompagné d'au moins un des symptômes suivants : « augmentation de l'enflure ou de la chaleur de la peau au niveau de l'articulation », « augmentation de la douleur » ou « diminution de l'amplitude des mouvements ou difficulté à utiliser le articulaire par rapport à la ligne de base ». Saignements articulaires cibles traités : saignements articulaires traités survenus dans une articulation cible, définie comme une articulation dans laquelle ≥ 3 saignements articulaires traités sont survenus au cours des 24 semaines précédant l'entrée dans l'étude. Saignements spontanés traités : saignements traités sans autre facteur contributif connu, comme un traumatisme ou une intervention/chirurgie. Pour tous les types de saignement, les saignements dus à la chirurgie/procédure ont été exclus. Les saignements survenant après l'augmentation de la dose ont été exclus.
De la première dose d'emicizumab jusqu'à l'augmentation de la dose ou l'arrêt du traitement (période d'efficacité médiane [min-max] : 103,14 [1,1-108,3] semaines)
Taux de saignement annualisés (ABR) moyens calculés pour les saignements traités, tous les saignements, les saignements articulaires traités, les saignements articulaires cibles traités et les saignements spontanés traités
Délai: De la première dose d'emicizumab jusqu'à l'augmentation de la dose ou l'arrêt du traitement (période d'efficacité médiane [min-max] : 103,14 [1,1-108,3] semaines)
Le nombre de saignements pendant la période d'efficacité a été calculé comme suit : ABR = (nombre de saignements/nombre de jours pendant la période d'efficacité) x 365,25. Saignements traités : saignements suivis d'un médicament contre l'hémophilie signalé comme un « traitement des saignements ». Tous les saignements : inclus les saignements traités et non traités. Saignements articulaires traités : saignements traités où le type de saignement était « saignement articulaire » accompagné d'au moins un des symptômes suivants : « augmentation de l'enflure ou de la chaleur de la peau au niveau de l'articulation », « augmentation de la douleur » ou « diminution de l'amplitude des mouvements ou difficulté à utiliser le articulaire par rapport à la ligne de base ». Saignements articulaires cibles traités : saignements articulaires traités survenus dans une articulation cible, définie comme une articulation dans laquelle ≥ 3 saignements articulaires traités sont survenus au cours des 24 semaines précédant l'entrée dans l'étude. Saignements spontanés traités : saignements traités sans autre facteur contributif connu, comme un traumatisme ou une intervention/chirurgie. Pour tous les types, les saignements dus à la chirurgie/procédure et les saignements survenant après l'augmentation de la dose ont été exclus.
De la première dose d'emicizumab jusqu'à l'augmentation de la dose ou l'arrêt du traitement (période d'efficacité médiane [min-max] : 103,14 [1,1-108,3] semaines)
Taux de saignement annualisés (ABR) médians calculés pour les saignements traités, tous les saignements, les saignements articulaires traités, les saignements articulaires cibles traités et les saignements spontanés traités
Délai: De la première dose d'emicizumab jusqu'à l'augmentation de la dose ou l'arrêt du traitement (période d'efficacité médiane [min-max] : 103,14 [1,1-108,3] semaines)
Le nombre de saignements pendant la période d'efficacité a été calculé comme suit : ABR = (nombre de saignements/nombre de jours pendant la période d'efficacité) x 365,25. Saignements traités : saignements suivis d'un médicament contre l'hémophilie signalé comme un « traitement des saignements ». Tous les saignements : inclus les saignements traités et non traités. Saignements articulaires traités : saignements traités où le type de saignement était « saignement articulaire » accompagné d'au moins un des symptômes suivants : « augmentation de l'enflure ou de la chaleur de la peau au niveau de l'articulation », « augmentation de la douleur » ou « diminution de l'amplitude des mouvements ou difficulté à utiliser le articulaire par rapport à la ligne de base ». Saignements articulaires cibles traités : saignements articulaires traités survenus dans une articulation cible, définie comme une articulation dans laquelle ≥ 3 saignements articulaires traités sont survenus au cours des 24 semaines précédant l'entrée dans l'étude. Saignements spontanés traités : saignements traités sans autre facteur contributif connu, comme un traumatisme ou une intervention/chirurgie. Pour tous les types, les saignements dus à la chirurgie/procédure et les saignements survenant après l'augmentation de la dose ont été exclus.
De la première dose d'emicizumab jusqu'à l'augmentation de la dose ou l'arrêt du traitement (période d'efficacité médiane [min-max] : 103,14 [1,1-108,3] semaines)
Pourcentage de participants selon le nombre catégorisé de saignements pour les saignements traités
Délai: De la première dose d'emicizumab jusqu'à l'augmentation de la dose ou l'arrêt du traitement (période d'efficacité médiane [min-max] : 103,14 [1,1-108,3] semaines)
Saignements traités : saignements suivis d'un médicament contre l'hémophilie signalé comme un « traitement des saignements ». Les saignements dus à la chirurgie/procédure ont été exclus. La règle des 72 heures a été mise en place : deux saignements de même type et au même endroit anatomique sont comptés comme un saignement si le deuxième saignement survient dans les 72 heures suivant le dernier traitement pour le premier saignement. Données incluses avant l'augmentation de la dose uniquement, pour les participants dont la dose a été augmentée.
De la première dose d'emicizumab jusqu'à l'augmentation de la dose ou l'arrêt du traitement (période d'efficacité médiane [min-max] : 103,14 [1,1-108,3] semaines)
Pourcentage de participants selon le nombre catégorisé de saignements pour tous les saignements
Délai: De la première dose d'emicizumab jusqu'à l'augmentation de la dose ou l'arrêt du traitement (période d'efficacité médiane [min-max] : 103,14 [1,1-108,3] semaines)
Tous les saignements : inclus les saignements traités et non traités. Les saignements dus à la chirurgie/procédure ont été exclus. La règle des 72 heures a été mise en place : deux saignements de même type et au même endroit anatomique sont comptés comme un saignement si le deuxième saignement survient dans les 72 heures suivant le dernier traitement pour le premier saignement. Données incluses avant l'augmentation de la dose uniquement, pour les participants dont la dose a été augmentée.
De la première dose d'emicizumab jusqu'à l'augmentation de la dose ou l'arrêt du traitement (période d'efficacité médiane [min-max] : 103,14 [1,1-108,3] semaines)
Pourcentage de participants selon le nombre catégorisé de saignements pour les saignements spontanés traités
Délai: De la première dose d'emicizumab jusqu'à l'augmentation de la dose ou l'arrêt du traitement (période d'efficacité médiane [min-max] : 103,14 [1,1-108,3] semaines)
Saignements spontanés traités : saignements traités sans autre facteur contributif connu, comme un traumatisme ou une intervention/chirurgie. Les saignements dus à la chirurgie/procédure ont été exclus. La règle des 72 heures a été mise en place : deux saignements de même type et au même endroit anatomique sont comptés comme un saignement si le deuxième saignement survient dans les 72 heures suivant le dernier traitement pour le premier saignement. Données incluses avant l'augmentation de la dose uniquement, pour les participants dont la dose a été augmentée.
De la première dose d'emicizumab jusqu'à l'augmentation de la dose ou l'arrêt du traitement (période d'efficacité médiane [min-max] : 103,14 [1,1-108,3] semaines)
Pourcentage de participants selon les taux de saignement annualisés (ABR) calculés catégorisés pour les saignements traités
Délai: De la première dose d'emicizumab jusqu'à l'augmentation de la dose ou l'arrêt du traitement (période d'efficacité médiane [min-max] : 103,14 [1,1-108,3] semaines)
Le nombre de saignements au cours de la période d'efficacité a été calculé comme un ABR pour chaque participant en utilisant la formule suivante : ABR = (nombre de saignements/nombre de jours pendant la période d'efficacité) x 365,25. Saignements traités : saignements suivis d'un médicament contre l'hémophilie signalé comme un « traitement des saignements ». Les saignements dus à la chirurgie/procédure ont été exclus. La règle des 72 heures a été mise en place : deux saignements de même type et au même endroit anatomique sont comptés comme un saignement si le deuxième saignement survient dans les 72 heures suivant le dernier traitement pour le premier saignement. Données incluses avant l'augmentation de la dose uniquement, pour les participants dont la dose a été augmentée.
De la première dose d'emicizumab jusqu'à l'augmentation de la dose ou l'arrêt du traitement (période d'efficacité médiane [min-max] : 103,14 [1,1-108,3] semaines)
Pourcentage de participants selon les taux de saignement annualisés calculés catégorisés (ABR) pour tous les saignements
Délai: De la première dose d'emicizumab jusqu'à l'augmentation de la dose ou l'arrêt du traitement (période d'efficacité médiane [min-max] : 103,14 [1,1-108,3] semaines)
Le nombre de saignements au cours de la période d'efficacité a été calculé comme un ABR pour chaque participant en utilisant la formule suivante : ABR = (nombre de saignements/nombre de jours pendant la période d'efficacité) x 365,25. Tous les saignements : inclus les saignements traités et non traités. Les saignements dus à la chirurgie/procédure ont été exclus. La règle des 72 heures a été mise en place : deux saignements de même type et au même endroit anatomique sont comptés comme un saignement si le deuxième saignement survient dans les 72 heures suivant le dernier traitement pour le premier saignement. Données incluses avant l'augmentation de la dose uniquement, pour les participants dont la dose a été augmentée.
De la première dose d'emicizumab jusqu'à l'augmentation de la dose ou l'arrêt du traitement (période d'efficacité médiane [min-max] : 103,14 [1,1-108,3] semaines)
Pourcentage de participants selon les taux de saignement annualisés (ABR) calculés par catégorie pour les saignements spontanés traités
Délai: De la première dose d'emicizumab jusqu'à l'augmentation de la dose ou l'arrêt du traitement (période d'efficacité médiane [min-max] : 103,14 [1,1-108,3] semaines)
Le nombre de saignements au cours de la période d'efficacité a été calculé comme un ABR pour chaque participant en utilisant la formule suivante : ABR = (nombre de saignements/nombre de jours pendant la période d'efficacité) x 365,25. Saignements spontanés traités : saignements traités sans autre facteur contributif connu, comme un traumatisme ou une intervention/chirurgie. Les saignements dus à la chirurgie/procédure ont été exclus. La règle des 72 heures a été mise en place : deux saignements de même type et au même endroit anatomique sont comptés comme un saignement si le deuxième saignement survient dans les 72 heures suivant le dernier traitement pour le premier saignement. Données incluses avant l'augmentation de la dose uniquement, pour les participants dont la dose a été augmentée.
De la première dose d'emicizumab jusqu'à l'augmentation de la dose ou l'arrêt du traitement (période d'efficacité médiane [min-max] : 103,14 [1,1-108,3] semaines)
Changement par rapport au départ dans le score total du questionnaire sur la qualité de vie des adultes hémophiles (Haem-A-QoL) à des moments précis, participants adultes
Délai: Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Le questionnaire Haem-A-QoL a été conçu pour les participants adultes (âgés de 18 ans ou plus) atteints d'hémophilie. Il se compose de 46 items répartis en 10 domaines : santé physique, traitement, travail et études, traitant de l'hémophilie, sentiments, planification familiale, avenir, couples et sexualité, sports et loisirs, vision de soi. Les items sont notés par les participants avec l'une des cinq options de réponse : jamais, rarement, parfois, souvent et toujours ; bien que, pour certains articles, il existe également une option "non applicable". Le score total est basé sur les scores de chaque domaine et varie de 0 à 100, les scores inférieurs reflétant une meilleure qualité de vie.
Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Pourcentage de participants présentant une amélioration par rapport au départ supérieure au seuil de réponse pour le questionnaire sur la qualité de vie des adultes hémophiles (Haem-A-QoL) Score total à des moments précis
Délai: A 3, 6, 12 et 18 mois
Le questionnaire Haem-A-QoL a été conçu pour les participants adultes (âgés de 18 ans ou plus) atteints d'hémophilie. Il se compose de 46 items répartis en 10 domaines : santé physique, traitement, travail et études, traitant de l'hémophilie, sentiments, planification familiale, avenir, couples et sexualité, sports et loisirs, vision de soi. Les items sont notés par les participants avec l'une des cinq options de réponse : jamais, rarement, parfois, souvent et toujours ; bien que, pour certains articles, il existe également une option "non applicable". Le score total est basé sur les scores de chaque domaine et varie de 0 à 100, les scores inférieurs reflétant une meilleure qualité de vie. Une amélioration supérieure au seuil de répondeur a été définie comme une diminution par rapport au départ d'au moins 7 points du score Haem-A-QoL Total.
A 3, 6, 12 et 18 mois
Changement par rapport au départ dans le score du domaine de la santé physique du questionnaire sur la qualité de vie des adultes hémophiles (Haem-A-QoL) à des moments précis, participants adultes
Délai: Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Le questionnaire Haem-A-QoL a été conçu pour les participants adultes (âgés de 18 ans ou plus) atteints d'hémophilie. Il se compose de 46 items répartis en 10 domaines : santé physique, traitement, travail et études, traitant de l'hémophilie, sentiments, planification familiale, avenir, couples et sexualité, sports et loisirs, vision de soi. Les items sont notés par les participants avec l'une des cinq options de réponse : jamais, rarement, parfois, souvent et toujours ; bien que, pour certains articles, il existe également une option "non applicable". Les scores de l'échelle pour chaque domaine vont de 0 à 100, les scores inférieurs reflétant une meilleure qualité de vie.
Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Pourcentage de participants présentant une amélioration par rapport à la ligne de base supérieure au seuil de réponse pour le questionnaire sur la qualité de vie des adultes hémophiles (Haem-A-QoL) Score du domaine de la santé physique à des moments précis
Délai: A 3, 6, 12 et 18 mois
Le questionnaire Haem-A-QoL a été conçu pour les participants adultes (âgés de 18 ans ou plus) atteints d'hémophilie. Il se compose de 46 items répartis en 10 domaines : santé physique, traitement, travail et études, traitant de l'hémophilie, sentiments, planification familiale, avenir, couples et sexualité, sports et loisirs, vision de soi. Les items sont notés par les participants avec l'une des cinq options de réponse : jamais, rarement, parfois, souvent et toujours ; bien que, pour certains articles, il existe également une option "non applicable". Les scores de l'échelle pour chaque domaine vont de 0 à 100, les scores inférieurs reflétant une meilleure qualité de vie. Une amélioration supérieure au seuil de réponse a été définie comme une diminution d'au moins 10 points par rapport à la ligne de base du score du domaine de santé physique Haem-A-QoL.
A 3, 6, 12 et 18 mois
Changement par rapport au départ dans le score du domaine de traitement du questionnaire sur la qualité de vie des adultes hémophiles (Haem-A-QoL) à des moments précis, participants adultes
Délai: Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Le questionnaire Haem-A-QoL a été conçu pour les participants adultes (âgés de 18 ans ou plus) atteints d'hémophilie. Il se compose de 46 items répartis en 10 domaines : santé physique, traitement, travail et études, traitant de l'hémophilie, sentiments, planification familiale, avenir, couples et sexualité, sports et loisirs, vision de soi. Les items sont notés par les participants avec l'une des cinq options de réponse : jamais, rarement, parfois, souvent et toujours ; bien que, pour certains articles, il existe également une option "non applicable". Les scores de l'échelle pour chaque domaine vont de 0 à 100, les scores inférieurs reflétant une meilleure qualité de vie.
Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Changement par rapport au départ dans le questionnaire sur la qualité de vie des adultes hémophiles (Haem-A-QoL) Score du domaine du travail et de l'école à des moments précis, participants adultes
Délai: Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Le questionnaire Haem-A-QoL a été conçu pour les participants adultes (âgés de 18 ans ou plus) atteints d'hémophilie. Il se compose de 46 items répartis en 10 domaines : santé physique, traitement, travail et études, traitant de l'hémophilie, sentiments, planification familiale, avenir, couples et sexualité, sports et loisirs, vision de soi. Les items sont notés par les participants avec l'une des cinq options de réponse : jamais, rarement, parfois, souvent et toujours ; bien que, pour certains articles, il existe également une option "non applicable". Les scores de l'échelle pour chaque domaine vont de 0 à 100, les scores inférieurs reflétant une meilleure qualité de vie.
Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Changement par rapport à la ligne de base dans le questionnaire sur la qualité de vie des adultes hémophiles (Haem-A-QoL) portant sur le score du domaine de l'hémophilie à des moments précis, participants adultes
Délai: Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Le questionnaire Haem-A-QoL a été conçu pour les participants adultes (âgés de 18 ans ou plus) atteints d'hémophilie. Il se compose de 46 items répartis en 10 domaines : santé physique, traitement, travail et études, traitant de l'hémophilie, sentiments, planification familiale, avenir, couples et sexualité, sports et loisirs, vision de soi. Les items sont notés par les participants avec l'une des cinq options de réponse : jamais, rarement, parfois, souvent et toujours ; bien que, pour certains articles, il existe également une option "non applicable". Les scores de l'échelle pour chaque domaine vont de 0 à 100, les scores inférieurs reflétant une meilleure qualité de vie.
Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Changement par rapport au départ dans le score du domaine des sentiments du questionnaire sur la qualité de vie des adultes hémophiles (Haem-A-QoL) à des moments précis, participants adultes
Délai: Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Le questionnaire Haem-A-QoL a été conçu pour les participants adultes (âgés de 18 ans ou plus) atteints d'hémophilie. Il se compose de 46 items répartis en 10 domaines : santé physique, traitement, travail et études, traitant de l'hémophilie, sentiments, planification familiale, avenir, couples et sexualité, sports et loisirs, vision de soi. Les items sont notés par les participants avec l'une des cinq options de réponse : jamais, rarement, parfois, souvent et toujours ; bien que, pour certains articles, il existe également une option "non applicable". Les scores de l'échelle pour chaque domaine vont de 0 à 100, les scores inférieurs reflétant une meilleure qualité de vie.
Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Changement par rapport au départ dans le score du domaine de la planification familiale du questionnaire sur la qualité de vie des adultes hémophiles (Haem-A-QoL) à des moments précis, participants adultes
Délai: Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Le questionnaire Haem-A-QoL a été conçu pour les participants adultes (âgés de 18 ans ou plus) atteints d'hémophilie. Il se compose de 46 items répartis en 10 domaines : santé physique, traitement, travail et études, traitant de l'hémophilie, sentiments, planification familiale, avenir, couples et sexualité, sports et loisirs, vision de soi. Les items sont notés par les participants avec l'une des cinq options de réponse : jamais, rarement, parfois, souvent et toujours ; bien que, pour certains articles, il existe également une option "non applicable". Les scores de l'échelle pour chaque domaine vont de 0 à 100, les scores inférieurs reflétant une meilleure qualité de vie.
Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Changement par rapport à la ligne de base dans le score du domaine futur du questionnaire sur la qualité de vie des adultes hémophiles (Haem-A-QoL) à des moments précis, participants adultes
Délai: Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Le questionnaire Haem-A-QoL a été conçu pour les participants adultes (âgés de 18 ans ou plus) atteints d'hémophilie. Il se compose de 46 items répartis en 10 domaines : santé physique, traitement, travail et études, traitant de l'hémophilie, sentiments, planification familiale, avenir, couples et sexualité, sports et loisirs, vision de soi. Les items sont notés par les participants avec l'une des cinq options de réponse : jamais, rarement, parfois, souvent et toujours ; bien que, pour certains articles, il existe également une option "non applicable". Les scores de l'échelle pour chaque domaine vont de 0 à 100, les scores inférieurs reflétant une meilleure qualité de vie.
Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Changement par rapport au départ dans le score du domaine du partenariat et de la sexualité du questionnaire sur la qualité de vie des adultes hémophiles (Haem-A-QoL) à des moments précis, participants adultes
Délai: Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Le questionnaire Haem-A-QoL a été conçu pour les participants adultes (âgés de 18 ans ou plus) atteints d'hémophilie. Il se compose de 46 items répartis en 10 domaines : santé physique, traitement, travail et études, traitant de l'hémophilie, sentiments, planification familiale, avenir, couples et sexualité, sports et loisirs, vision de soi. Les items sont notés par les participants avec l'une des cinq options de réponse : jamais, rarement, parfois, souvent et toujours ; bien que, pour certains articles, il existe également une option "non applicable". Les scores de l'échelle pour chaque domaine vont de 0 à 100, les scores inférieurs reflétant une meilleure qualité de vie.
Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Changement par rapport à la ligne de base dans le questionnaire sur la qualité de vie des adultes hémophiles (Haem-A-QoL) Score du domaine des sports et des loisirs à des moments précis, participants adultes
Délai: Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Le questionnaire Haem-A-QoL a été conçu pour les participants adultes (âgés de 18 ans ou plus) atteints d'hémophilie. Il se compose de 46 items répartis en 10 domaines : santé physique, traitement, travail et études, traitant de l'hémophilie, sentiments, planification familiale, avenir, couples et sexualité, sports et loisirs, vision de soi. Les items sont notés par les participants avec l'une des cinq options de réponse : jamais, rarement, parfois, souvent et toujours ; bien que, pour certains articles, il existe également une option "non applicable". Les scores de l'échelle pour chaque domaine vont de 0 à 100, les scores inférieurs reflétant une meilleure qualité de vie.
Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Changement par rapport à la ligne de base dans le questionnaire sur la qualité de vie des adultes hémophiles (Haem-A-QoL) Vue de vous-même Score du domaine à des moments précis, participants adultes
Délai: Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Le questionnaire Haem-A-QoL a été conçu pour les participants adultes (âgés de 18 ans ou plus) atteints d'hémophilie. Il se compose de 46 items répartis en 10 domaines : santé physique, traitement, travail et études, traitant de l'hémophilie, sentiments, planification familiale, avenir, couples et sexualité, sports et loisirs, vision de soi. Les items sont notés par les participants avec l'une des cinq options de réponse : jamais, rarement, parfois, souvent et toujours ; bien que, pour certains articles, il existe également une option "non applicable". Les scores de l'échelle pour chaque domaine vont de 0 à 100, les scores inférieurs reflétant une meilleure qualité de vie.
Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Changement par rapport au départ dans le questionnaire abrégé sur la qualité de vie de l'hémophilie (Haemo-QoL-SF) Score total à des moments précis, adolescents participants
Délai: Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Le Haemo-QoL-SF a été conçu comme une série de questionnaires liés à l'âge pour mesurer la qualité de vie liée à la santé chez les enfants et les adolescents (12-17 ans) atteints d'hémophilie. Cette version contient 35 items et couvre neuf domaines considérés comme pertinents pour la qualité de vie liée à la santé des enfants : santé physique, traitement, sport et école, gestion de l'hémophilie, sentiments, famille, amis, autres et perception de soi. Les items sont évalués par les participants avec l'une des cinq options de réponse : jamais, rarement, parfois, souvent et toujours. Le score total est dérivé des scores de tous les domaines et les scores de l'échelle vont de 0 à 100, un score inférieur reflétant une meilleure qualité de vie liée à la santé.
Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Pourcentage de participants présentant une amélioration par rapport au départ supérieure au seuil de réponse pour le questionnaire abrégé sur la qualité de vie de l'hémophilie (Haemo-QoL-SF) Score total à des moments précis
Délai: A 3, 6, 12 et 18 mois
Le Haemo-QoL-SF a été conçu comme une série de questionnaires liés à l'âge pour mesurer la qualité de vie liée à la santé chez les enfants et les adolescents (12-17 ans) atteints d'hémophilie. Cette version contient 35 items et couvre neuf domaines considérés comme pertinents pour la qualité de vie liée à la santé des enfants : santé physique, traitement, sport et école, gestion de l'hémophilie, sentiments, famille, amis, autres et perception de soi. Les items sont évalués par les participants avec l'une des cinq options de réponse : jamais, rarement, parfois, souvent et toujours. Le score total est dérivé des scores de tous les domaines et les scores de l'échelle vont de 0 à 100, un score inférieur reflétant une meilleure qualité de vie liée à la santé. Une amélioration supérieure au seuil de répondeur a été définie comme une diminution d'au moins 5 points du score Haemo-QoL-SF Total.
A 3, 6, 12 et 18 mois
Changement par rapport au départ dans le questionnaire abrégé sur la qualité de vie de l'hémophilie (Haemo-QoL-SF) Score du domaine de la santé physique à des moments précis, adolescents participants
Délai: Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Le Haemo-QoL-SF a été conçu comme une série de questionnaires liés à l'âge pour mesurer la qualité de vie liée à la santé chez les enfants et les adolescents (12-17 ans) atteints d'hémophilie. Cette version contient 35 items et couvre neuf domaines considérés comme pertinents pour la qualité de vie liée à la santé des enfants : santé physique, traitement, sport et école, gestion de l'hémophilie, sentiments, famille, amis, autres et perception de soi. Les items sont évalués par les participants avec l'une des cinq options de réponse : jamais, rarement, parfois, souvent et toujours. Les scores sur l'échelle vont de 0 à 100, un score inférieur reflétant une meilleure qualité de vie liée à la santé.
Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Pourcentage de participants présentant une amélioration par rapport à la ligne de base supérieure au seuil de réponse pour le questionnaire abrégé sur la qualité de vie de l'hémophilie (Haemo-QoL-SF) Score du domaine de la santé physique à des moments précis
Délai: A 3, 6, 12 et 18 mois
Le Haemo-QoL-SF a été conçu comme une série de questionnaires liés à l'âge pour mesurer la qualité de vie liée à la santé chez les enfants et les adolescents (12-17 ans) atteints d'hémophilie. Cette version contient 35 items et couvre neuf domaines considérés comme pertinents pour la qualité de vie liée à la santé des enfants : santé physique, traitement, sport et école, gestion de l'hémophilie, sentiments, famille, amis, autres et perception de soi. Les items sont évalués par les participants avec l'une des cinq options de réponse : jamais, rarement, parfois, souvent et toujours. Les scores sur l'échelle vont de 0 à 100, un score inférieur reflétant une meilleure qualité de vie liée à la santé. Une amélioration supérieure au seuil de répondeur a été définie comme une diminution d'au moins 10 points du score du domaine de santé physique Haemo-QoL-SF.
A 3, 6, 12 et 18 mois
Changement par rapport au départ dans le score du domaine de traitement du questionnaire sur la qualité de vie de l'hémophilie (Haemo-QoL-SF) à des moments précis, adolescents participants
Délai: Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Le Haemo-QoL-SF a été conçu comme une série de questionnaires liés à l'âge pour mesurer la qualité de vie liée à la santé chez les enfants et les adolescents (12-17 ans) atteints d'hémophilie. Cette version contient 35 items et couvre neuf domaines considérés comme pertinents pour la qualité de vie liée à la santé des enfants : santé physique, traitement, sport et école, gestion de l'hémophilie, sentiments, famille, amis, autres et perception de soi. Les items sont évalués par les participants avec l'une des cinq options de réponse : jamais, rarement, parfois, souvent et toujours. Les scores sur l'échelle vont de 0 à 100, un score inférieur reflétant une meilleure qualité de vie liée à la santé.
Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Changement par rapport à la ligne de base dans le questionnaire abrégé sur la qualité de vie de l'hémophilie (Haemo-QoL-SF) Score du domaine sportif et scolaire à des moments précis, adolescents participants
Délai: Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Le Haemo-QoL-SF a été conçu comme une série de questionnaires liés à l'âge pour mesurer la qualité de vie liée à la santé chez les enfants et les adolescents (12-17 ans) atteints d'hémophilie. Cette version contient 35 items et couvre neuf domaines considérés comme pertinents pour la qualité de vie liée à la santé des enfants : santé physique, traitement, sport et école, gestion de l'hémophilie, sentiments, famille, amis, autres et perception de soi. Les items sont évalués par les participants avec l'une des cinq options de réponse : jamais, rarement, parfois, souvent et toujours. Les scores sur l'échelle vont de 0 à 100, un score inférieur reflétant une meilleure qualité de vie liée à la santé.
Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Changement par rapport au départ dans le questionnaire abrégé sur la qualité de vie de l'hémophilie (Haemo-QoL-SF) portant sur le score du domaine de l'hémophilie à des moments précis, adolescents participants
Délai: Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Le Haemo-QoL-SF a été conçu comme une série de questionnaires liés à l'âge pour mesurer la qualité de vie liée à la santé chez les enfants et les adolescents (12-17 ans) atteints d'hémophilie. Cette version contient 35 items et couvre neuf domaines considérés comme pertinents pour la qualité de vie liée à la santé des enfants : santé physique, traitement, sport et école, gestion de l'hémophilie, sentiments, famille, amis, autres et perception de soi. Les items sont évalués par les participants avec l'une des cinq options de réponse : jamais, rarement, parfois, souvent et toujours. Les scores sur l'échelle vont de 0 à 100, un score inférieur reflétant une meilleure qualité de vie liée à la santé.
Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Changement par rapport au départ dans le questionnaire abrégé sur la qualité de vie de l'hémophilie (Haemo-QoL-SF) Score du domaine des sentiments à des moments précis, adolescents participants
Délai: Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Le Haemo-QoL-SF a été conçu comme une série de questionnaires liés à l'âge pour mesurer la qualité de vie liée à la santé chez les enfants et les adolescents (12-17 ans) atteints d'hémophilie. Cette version contient 35 items et couvre neuf domaines considérés comme pertinents pour la qualité de vie liée à la santé des enfants : santé physique, traitement, sport et école, gestion de l'hémophilie, sentiments, famille, amis, autres et perception de soi. Les items sont évalués par les participants avec l'une des cinq options de réponse : jamais, rarement, parfois, souvent et toujours. Les scores sur l'échelle vont de 0 à 100, un score inférieur reflétant une meilleure qualité de vie liée à la santé.
Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Changement par rapport au départ dans le questionnaire abrégé sur la qualité de vie de l'hémophilie (Haemo-QoL-SF) Score du domaine familial à des moments précis, adolescents participants
Délai: Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Le Haemo-QoL-SF a été conçu comme une série de questionnaires liés à l'âge pour mesurer la qualité de vie liée à la santé chez les enfants et les adolescents (12-17 ans) atteints d'hémophilie. Cette version contient 35 items et couvre neuf domaines considérés comme pertinents pour la qualité de vie liée à la santé des enfants : santé physique, traitement, sport et école, gestion de l'hémophilie, sentiments, famille, amis, autres et perception de soi. Les items sont évalués par les participants avec l'une des cinq options de réponse : jamais, rarement, parfois, souvent et toujours. Les scores sur l'échelle vont de 0 à 100, un score inférieur reflétant une meilleure qualité de vie liée à la santé.
Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Changement par rapport au départ dans le questionnaire abrégé sur la qualité de vie de l'hémophilie (Haemo-QoL-SF) Score du domaine des amis à des moments précis, adolescents participants
Délai: Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Le Haemo-QoL-SF a été conçu comme une série de questionnaires liés à l'âge pour mesurer la qualité de vie liée à la santé chez les enfants et les adolescents (12-17 ans) atteints d'hémophilie. Cette version contient 35 items et couvre neuf domaines considérés comme pertinents pour la qualité de vie liée à la santé des enfants : santé physique, traitement, sport et école, gestion de l'hémophilie, sentiments, famille, amis, autres et perception de soi. Les items sont évalués par les participants avec l'une des cinq options de réponse : jamais, rarement, parfois, souvent et toujours. Les scores sur l'échelle vont de 0 à 100, un score inférieur reflétant une meilleure qualité de vie liée à la santé.
Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Changement par rapport au départ dans le questionnaire abrégé sur la qualité de vie de l'hémophilie (Haemo-QoL-SF) Score du domaine d'autres personnes à des moments précis, participants adolescents
Délai: Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Le Haemo-QoL-SF a été conçu comme une série de questionnaires liés à l'âge pour mesurer la qualité de vie liée à la santé chez les enfants et les adolescents (12-17 ans) atteints d'hémophilie. Cette version contient 35 items et couvre neuf domaines considérés comme pertinents pour la qualité de vie liée à la santé des enfants : santé physique, traitement, sport et école, gestion de l'hémophilie, sentiments, famille, amis, autres et perception de soi. Les items sont évalués par les participants avec l'une des cinq options de réponse : jamais, rarement, parfois, souvent et toujours. Les scores sur l'échelle vont de 0 à 100, un score inférieur reflétant une meilleure qualité de vie liée à la santé.
Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Changement par rapport à la ligne de base dans le questionnaire abrégé sur la qualité de vie de l'hémophilie (Haemo-QoL-SF) Vue de vous-même Score du domaine à des moments précis, participants adolescents
Délai: Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Le Haemo-QoL-SF a été conçu comme une série de questionnaires liés à l'âge pour mesurer la qualité de vie liée à la santé chez les enfants et les adolescents (12-17 ans) atteints d'hémophilie. Cette version contient 35 items et couvre neuf domaines considérés comme pertinents pour la qualité de vie liée à la santé des enfants : santé physique, traitement, sport et école, gestion de l'hémophilie, sentiments, famille, amis, autres et perception de soi. Les items sont évalués par les participants avec l'une des cinq options de réponse : jamais, rarement, parfois, souvent et toujours. Les scores sur l'échelle vont de 0 à 100, un score inférieur reflétant une meilleure qualité de vie liée à la santé.
Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Changement par rapport à la ligne de base dans le score d'utilité de l'indice EuroQoL Five-Dimension-Five Levels Questionnaire (EQ-5D-5L) à des moments spécifiés
Délai: Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
L'EQ-5D-5L est une mesure de l'utilité de la santé générique, autodéclarée et basée sur les préférences qui se compose de six questions et est utilisée pour évaluer l'état de santé et éclairer les évaluations pharmacoéconomiques. Le score d'utilité de l'indice est basé sur l'évaluation par le participant de sa santé sur cinq échelles : mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort et anxiété/dépression. Il varie de -0,224 à 1, 0 correspondant au décès et 1 correspondant à la pleine santé ; les valeurs négatives correspondent à des états de santé pires que la mort. Des scores plus élevés indiquent une meilleure qualité de vie.
Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Changement par rapport à la ligne de base dans le questionnaire EuroQoL à cinq dimensions et à cinq niveaux (EQ-5D-5L) Score de l'échelle visuelle analogique (EVA) de la qualité de vie à des moments précis
Délai: Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
L'EQ-5D-5L est une mesure de l'utilité de la santé générique, autodéclarée et basée sur les préférences qui se compose de six questions et est utilisée pour évaluer l'état de santé et éclairer les évaluations pharmacoéconomiques. L'échelle visuelle analogique (EVA) va de 0 à 100 points, sur laquelle le participant auto-évalue son état de santé actuel ; 0 étant la pire santé que vous puissiez imaginer et 100 étant la meilleure santé que vous puissiez imaginer. Des scores plus élevés reflètent une meilleure santé.
Baseline (semaine 1), 3, 6, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé ou à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Pourcentage de participants qui ont préféré le nouveau traitement Emicizumab ou l'ancien traitement contre l'hémophilie, ou sans préférence de traitement, tel qu'évalué par le questionnaire EmiPref
Délai: Mois 3
Le questionnaire EmiPref demandait aux participants de préciser le traitement qu'ils préféreraient continuer à recevoir après avoir reçu un traitement avec leur régime épisodique ou prophylactique précédent et l'émicizumab sous-cutané (SC), ou s'ils n'avaient aucune préférence. Les intervalles de confiance à 95 % ont été calculés pour un échantillon binomial à l'aide de la méthode de Pearson-Clopper.
Mois 3
Nombre et pourcentage de participants ayant des anticorps anti-médicament (ADA) contre l'emicizumab à tout moment après le départ
Délai: Au départ (semaine 1), semaine 5, et à 3, 6, 9, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé/à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
'Total ADA Negative' est la somme de tous les sujets qui ont été testés négatifs pour ADA dans les 2 catégories suivantes : 'ADA Negative', ceux qui sont pré-dose ADA négatif ou manquent de données ADA pré-dose et qui ont tous des résultats négatifs après doser les résultats de l'ADA ; et « ADA Negative (Treatment Unaffected) », un sous-ensemble qui est positif pour l'ADA avant la dose mais qui n'a pas une augmentation ≥ 4 fois des niveaux d'ADA après la dose par rapport à la mesure initiale. 'Total ADA Positive' est la somme de tous les sujets qui ont été testés positifs pour ADA dans les 2 catégories suivantes : 'ADA Positive (Treatment Boosted)', ceux qui sont positifs à l'ADA avant la dose et ont une augmentation ≥ 4 fois après doser les niveaux d'ADA par rapport à la mesure de base ; et « ADA positif (induit par le traitement) », ceux qui sont négatifs à l'ADA avant la dose ou dont les données manquent et qui ont au moins un échantillon positif à l'ADA après la dose.
Au départ (semaine 1), semaine 5, et à 3, 6, 9, 12 et 18 mois, et à l'arrêt anticipé/à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois)
Concentrations plasmatiques minimales moyennes d'emicizumab à des moments précis
Délai: Pré-dose aux semaines 2, 3 et 5, aux mois 3, 6, 12 et 18 et à l'arrêt du traitement (jusqu'à 2 ans)
La concentration minimale est une mesure de la concentration plasmatique d'un médicament à l'étude à la fin de l'intervalle posologique.
Pré-dose aux semaines 2, 3 et 5, aux mois 3, 6, 12 et 18 et à l'arrêt du traitement (jusqu'à 2 ans)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Hoffmann-La Roche

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

5 septembre 2017

Achèvement primaire (RÉEL)

19 novembre 2020

Achèvement de l'étude (RÉEL)

19 novembre 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 juin 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 juin 2017

Première publication (RÉEL)

19 juin 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

11 juin 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 mai 2021

Dernière vérification

1 mai 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MO39129
  • 2016-004366-25 (EUDRACT_NUMBER)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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