Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Vizsgálat a profilaktikus emicizumab biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére gátlókkal rendelkező hemofília A betegekben (STASEY)

2021. május 17. frissítette: Hoffmann-La Roche

Egykarú, többközpontú, IIIB fázisú klinikai vizsgálat a profilaktikus emicizumab biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére A-hemofíliás betegekben, gátlószerekkel

Ez egy IIIb fázisú, egyágú, nyílt, többközpontú vizsgálat az emicizumab biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére olyan veleszületett hemofília A-ban szenvedő betegeknél, akiknél dokumentálták a VIII. faktor (FVIII) elleni inhibitorokat a beiratkozáskor. Körülbelül 200, 12 éves vagy annál idősebb résztvevő vesz részt ebben a tanulmányban, és várhatóan körülbelül 85 helyszínen fognak beiratkozni világszerte. A résztvevők a profilaktikus emicizumab kezdeti heti adagját szubkután kapják 4 hétig, majd heti fenntartó adagot szubkután a 2 éves kezelési időszak hátralévő részében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

195

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Ausztrália, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital; Haematology
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Ausztrália, 3004
        • Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Ausztrália, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Belgium
      • Leuven, Belgium, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • Brazília
    • PR
      • Curitiba, PR, Brazília, 80045-145
        • Centro de Hematologia E Hemoterapia Do Parana - Hemepar
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brazília, 20211-030
        • Instituto Estadual de Hema
    • SP
      • Campinas, SP, Brazília, 13083-888
        • Hospital das Clinicas - UNICAMP
      • Ribeirao Preto, SP, Brazília, 14051-140
        • Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - Universidade de Sao Paulo
  • Colombia
      • Localidad Puente Aranda, Colombia, 111611
        • Centro de Atención e Investigación Médica CAIMED S.A.S
      • Medellin, Colombia, 050034
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Egyesült Királyság, NW3 2QS
        • Royal Free Hospital
      • London, Egyesült Királyság, E1 2ES
        • The Royal London Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Egyesült Királyság, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary; Non-Malignant Haematology Research
      • Sheffield, Egyesült Királyság, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
  • Finnország
      • Helsinki, Finnország, 00290
        • Helsingin yliopistollinen keskussairaala, Meilahden sairaala
  • Guatemala
      • Guatemala, Guatemala, 01010
        • Oncomedica
  • Hollandia
      • Rotterdam, Hollandia, 3015 GJ
        • Erasmus MC / location Sophia Kinderziekenhuis
      • Utrecht, Hollandia, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • India
      • Pune, India, 411001
        • Grant Medical Foundation, Ruby Hall Clinic
    • Karnataka
      • Bengaluru, Karnataka, India, 560034
        • St. John's Medical College & Hospital; Department of Medicine
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, India, 400012
        • King Edward Memorial Hospital and Seth G.S. Medical College; Department of Hematology
      • Mumbai, Maharashtra, India, 400078
        • Fortis Hospitals Limited
      • Pune, Maharashtra, India, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital; Hematology & Bone Marrow Unit
      • Vellore, Maharashtra, India, 632004
        • Christian Medical College & Hospital; Department of Haematology
    • WEST Bengal
      • Kolkata, WEST Bengal, India, 700014
        • Nil Ratan Sircar Medical College and Hospital; Department of Hematology
  • Izrael
      • Tel Hashomer, Izrael, 5262100
        • Sheba Medical Center - National Hemophilia Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2V2
        • Kaye Edmonton Clinic
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R2H 2A6
        • CancerCare Manitoba; Neuro-Oncology
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Health Sciences Center
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Lengyelország
      • Warsaw, Lengyelország, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii; Klinika Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych
  • Magyarország
      • Budapest, Magyarország, 1134
        • Magyar Honvédség Egészségügyi Központ; Országos Haemophilia Központ
      • Győr, Magyarország, 9023
        • Országos Vérellátó Szolgálat - Győri Regionális Vérellátó Központ
      • Pecs, Magyarország, 7624
        • University of Pecs, I st Dept of Internal Medicine
  • Mexikó
      • Mexico City, Mexikó, 02990
        • Hospital de Especialidades Centro Medico Nacional La Raza; Haematology
    • Mexico CITY (federal District)
      • Distrito Federal, Mexico CITY (federal District), Mexikó, 06726
        • Hospital General de Mexico
      • Mexico City, Mexico CITY (federal District), Mexikó, 06720
        • CENTRO MEDICO NACIONAL SIGLO XXI; Banco de Sangre
  • Németország
      • Berlin, Németország, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee, Angiologie und Hämostaseologie
      • Bonn, Németország, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn; Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
      • Frankfurt/M., Németország, 60590
        • Hämophiliezentrum Med. Klinik III/Institut für Transfusionsmedizin; Johann Wolfgang Goethe-Univers.
      • Leipzig, Németország, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig, Innere Medizin, Neurologie, Dermatologie; Zentrum für Hämostaseologie
      • Mörfelden-Walldorf, Németország, 64546
        • Hämophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
      • München, Németország, 80336
        • Klinikum der Universität München, Campus Innenstadt; Hämostaseologische Ambulanz/Hämophiliezentrum
  • Olaszország
    • Campania
      • Napoli, Campania, Olaszország, 80131
        • AOU Federico II; Medicina Clinica Chirurgia Centro Emocoaugulopatie e Emofilia
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Olaszország, 40138
        • AOU Policlinico S. Orsola Malpighi; U.O. Angiologia e Malattie della Coagulazione Marino Golinelli
      • Parma, Emilia-Romagna, Olaszország, 43126
        • AOU di Parma; Dip Emergenza-Urgenza Centro Riferimento Regionale per l'emofilia
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Olaszország, 00161
        • Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia; Dip Biot Cel e Ematol
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Olaszország, 20122
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
    • Piemonte
      • Torino, Piemonte, Olaszország, 10126
        • AO Città Salute e Scienza D-Osp S. G. Battista Molinette; SSCVD Malattie Tromboti e Emorragiche
    • Sicilia
      • Palermo, Sicilia, Olaszország, 90127
        • Azienda Uni Ria Policlinico P. Giaccone ; Divisione Di Ematologia E Trapianto
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Olaszország, 50134
        • AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
    • Veneto
      • Padova, Veneto, Olaszország, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova; Centro Emofilia
  • Orosz Föderáció
      • Moscow, Orosz Föderáció, 125167
        • "Hematological Scientific Center
      • Moscow, Orosz Föderáció, 119049
        • Morozov Children's Municipal Clinical Hospital. Haematology department
      • Saint Petersburg, Orosz Föderáció, 191186
        • City Outpatient Clinic #37, City Hemophilia Treatment Center
      • Samara, Orosz Föderáció, 443099
        • Samara State Medical University
    • Altaj
      • Barnaul, Altaj, Orosz Föderáció, 656024
        • Regional State Budgetary Institution of Healthcare "Regional Cinilcal Hospital"; Pulmonology
  • Panama
      • Panama City, Panama, 0824
        • Complejo Hospitalario Arnulfo Arias Madrid; Servicio de Hematología
  • Portugália
      • Coimbra, Portugália, 3041-853
        • Hospital Geral; Servico de Imuno-Hemoterapia
      • Lisboa, Portugália, 1649-035
        • Hospital de Santa Maria; Servico de Imuno-Hemoterapia; Servico de Imuno-Hemoterapia
      • Porto, Portugália, 4200-319
        • Hospital de Sao Joao; Servico de Imuno-Hemoterapia; Servico de Imuno-Hemoterapia
  • Románia
      • Timisoara, Románia, 300011
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Hospital for Children; First Pediatric Clinic
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08035
        • Hospital Universitario Vall de Hebron; Unidad de Hemofília
      • Madrid, Spanyolország, 28046
        • Hospital Universitario la Paz; Servicio de Hematologia
      • Malaga, Spanyolország, 29010
        • Hospital Regional Universitario Carlos Haya; Servicio de Hematologia
      • Sevilla, Spanyolország, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Hematologia
      • Valencia, Spanyolország, 46026
        • Hospital Universitario la Fe; Servicio de Hematologia
  • Svájc
      • Bern, Svájc, 3010
        • Inselspital Bern; Hämatologie und Hämatologisches Zentrallabor
  • Svédország
      • Göteborg, Svédország, 413 45
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset; Koagulationscentrum
      • Solna, Svédország, 171 64
        • Karolinska Universitetssjukhuset; Koagulationsmottagningen
  • Szaud-Arábia
      • Riyadh, Szaud-Arábia, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre; Oncology

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A vizsgáló megítélése szerint a tervezett vizitek, kezelési tervek, laboratóriumi vizsgálatok és egyéb vizsgálati eljárások betartására való hajlandóság és képesség, beleértve a betegek által bejelentett eredmények (PRO) kérdőíveket és a vérzési naplókat elektronikus eszköz vagy papír használatával.
  • 12 éves vagy idősebb a tájékozott beleegyezés időpontjában
  • A veleszületett hemofília A diagnózisa FVIII elleni perzisztens inhibitorokkal
  • Dokumentált kezelés bypassing szerekkel vagy FVIII koncentrátumokkal az elmúlt 6 hónapban (igény szerint vagy profilaxis). A profilaxist legkésőbb az emicizumab-kezelés megkezdése előtt egy nappal meg kell szakítani
  • Megfelelő hematológiai, máj- és vesefunkció
  • Fogamzóképes nők esetében: beleegyeznek abba, hogy absztinensek maradnak (tartózkodjanak a heteroszexuális érintkezéstől), vagy olyan rendkívül hatékony fogamzásgátló módszert alkalmazzanak, amelynek sikertelensége a kezelési időszak alatt évente <1% és legalább öt eliminációs felezési időn keresztül (24 hét) az utolsó adag emicizumab beadása után

Kizárási kritériumok:

  • Öröklött vagy szerzett vérzési rendellenesség, a hemofília A kivételével
  • Folyamatban lévő (vagy a vizsgálat alatti) immuntolerancia-indukciós (ITI) terápia (a FVIII-mal és/vagy bypassing szerekkel végzett profilaxist a felvétel előtt abba kell hagyni). Az ITI-kezelésben részesülő betegek az első emicizumab-kezelést megelőző 72 órás kiürülési periódus letelte után lesznek jogosultak
  • Tiltott kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés a kórtörténetben a szűrést megelőző 12 hónapon belül, a nyomozó ítélete szerint
  • A thromboticus microangiopathia (TMA) magas kockázata (pl. ha korábban előfordult már TMA az orvosi vagy családi anamnézisében), a vizsgáló megítélése szerint
  • Korábbi (az elmúlt 12 hónapban) vagy jelenlegi thromboemboliás betegség kezelése (kivéve a korábbi katéterrel összefüggő trombózist, amelyre jelenleg nincs antitrombotikus kezelés) vagy a thromboemboliás betegség jelenlegi tünetei
  • Egyéb állapotok (például bizonyos autoimmun betegségek), amelyek növelhetik a vérzés vagy trombózis kockázatát
  • Klinikailag jelentős túlérzékenységi reakció a kórtörténetben, amely monoklonális antitest-terápiával vagy az emicizumab injekció komponenseivel kapcsolatos
  • Ismert humán immundeficiencia vírus (HIV) fertőzés 200 sejt/μl alatti CD4 sejtszámmal a szűrést megelőző 6 hónapon belül
  • Szisztémás immunmodulátorok (például interferon vagy rituximab) alkalmazása a beiratkozáskor vagy a vizsgálat során tervezett használat során, az antiretrovirális terápia kivételével
  • Egyidejű betegség, kezelés vagy olyan eltérés a klinikai laboratóriumi vizsgálatokban, amelyek megzavarhatják a vizsgálat lefolytatását, vagy amelyek a vizsgáló vagy a szponzor véleménye szerint kizárják a beteg biztonságos részvételét és befejezését a vizsgálatban vagy a vizsgálati eredmények értelmezését.
  • Átvétele: Emicizumab előzetes vizsgálati vizsgálatban; Vizsgálati gyógyszer hemofil vérzések kezelésére vagy kockázatának csökkentésére az utolsó gyógyszeradagolást követő öt felezési időn belül; Nem hemofíliával kapcsolatos vizsgálati gyógyszer az elmúlt 30 napon vagy öt felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a rövidebb; vagy bármely egyidejű vizsgálati gyógyszer.
  • Terhesség vagy szoptatás, vagy terhességi szándék a vizsgálat során
  • Pozitív szérum terhességi teszt eredménye az emicizumab-kezelés megkezdése előtt 7 napon belül (csak nőknél)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: 1,5 mg/kg Emicizumab QW
A résztvevők a profilaktikus emicizumab kezdeti heti adagját szubkután kapják 4 héten keresztül, majd a fenntartó adagokat, amelyek a kezdeti adag felét teszik ki, szubkután adva a 2 éves kezelési időszak hátralévő részében.
Drog: Emicizumab
A kezdeti adagolás 3 mg/ttkg/hét szubkután 4 hétig; A fenntartó adagolás 1,5 mg/ttkg/hét szubkután a 2 éves kezelési időszak hátralévő részében.
Más nevek:
  • Hemlibra
  • RO5534262
  • ACE910

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A nemkívánatos eseményekben résztvevők számának általános összefoglalása, súlyosságuk az Egészségügyi Világszervezet (WHO) toxicitási besorolási skálája szerint
Időkeret: Az alaphelyzettől a tanulmány befejezéséig (legfeljebb 2 év)
A nyomozók a résztvevőkkel való minden kapcsolatfelvételkor információt kerestek a nemkívánatos eseményekről (AE). A WHO toxicitási besorolási skáláját használták az AE súlyosságának (vagyis az AE intenzitásának) értékelésére; a WHO toxicitási besorolási skáláján fel nem sorolt ​​mellékhatások súlyosságát a következő fokozatok szerint értékelték: 1. fokozat enyhe; A 2. fokozat közepes, a 3. fokozat súlyos; 4. fokozat életveszélyes; az 5. fokozat pedig a halál. Súlyosságtól függetlenül előfordulhat, hogy egyes mellékhatások a súlyossági kritériumoknak is megfeleltek. A „súlyos” és „súlyos” kifejezések nem szinonimák; a súlyosságot és a súlyosságot minden AE esetében függetlenül értékelték. aPCC = aktivált protrombin komplex koncentrátum
Az alaphelyzettől a tanulmány befejezéséig (legfeljebb 2 év)
A nemkívánatos események (AE) aránya 100 betegévenként a teljes fokú nemkívánatos események, a súlyos és a ≥3 fokozatú nemkívánatos események esetében
Időkeret: Az alaphelyzettől a tanulmány befejezéséig (legfeljebb 2 év)
A nyomozók a résztvevőkkel való minden kapcsolatfelvételkor információt kerestek a nemkívánatos eseményekről (AE). A WHO toxicitási besorolási skáláját használták az AE súlyosságának (vagyis az AE intenzitásának) értékelésére; a WHO toxicitási besorolási skáláján fel nem sorolt ​​mellékhatások súlyosságát a következő fokozatok szerint értékelték: 1. fokozat enyhe; A 2. fokozat közepes, a 3. fokozat súlyos; 4. fokozat életveszélyes; az 5. fokozat pedig a halál. Súlyosságtól függetlenül előfordulhat, hogy egyes mellékhatások a súlyossági kritériumoknak is megfeleltek. A „súlyos” és „súlyos” kifejezések nem szinonimák; a súlyosságot és a súlyosságot minden AE esetében függetlenül értékelték. A 100 betegévenkénti AE arányt a következőképpen számítottuk ki: AE Rate = (megfigyelt nemkívánatos események száma / összes veszélyeztetett betegév)*100. Az összes veszélyeztetett betegév a vizsgálati terápia kezdete (1. vizsgálati nap) és az utánkövetés vége közötti időintervallumok (években) összessége.
Az alaphelyzettől a tanulmány befejezéséig (legfeljebb 2 év)
A résztvevők száma hematológiai és biokémiai laboratóriumi paraméterek szerinti vizsgálati eredmények szerint a kiindulási WHO toxicitási fokozattól a legrosszabb WHO toxicitási fokozattól a kiindulási érték utániig
Időkeret: Alapállapot, 2., 3. és 5. hét; 3., 6., 9., 12. és 18. hónap; és korai felmondás/tanulmány befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
Az Egészségügyi Világszervezet (WHO) toxicitási besorolási skáláját használták a laboratóriumi rendellenességek súlyosságának (azaz a referenciatartományon kívüli vizsgálati eredmények) meghatározására a hematológiai és biokémiai paraméterek tekintetében; A 0-s fokozat a normális, az 1-től 4-ig terjedő fokozatok pedig a paraméter normál tartományon kívüli romlását jelentik az abnormalitás meghatározott irányában (magas és alacsony a tartomány feletti és alatti). Nem minden laboratóriumi eltérés minősül nemkívánatos eseménynek (AE). A laboratóriumi vizsgálat eredményét mellékhatásként jelentették, ha megfelelt az alábbi kritériumok bármelyikének: klinikai tünetek kísérték; változást eredményezett a vizsgálati kezelésben; orvosi beavatkozást vagy az egyidejű terápia megváltoztatását eredményezte; vagy klinikailag jelentős volt a vizsgáló megítélése szerint. A kiindulási állapotot a vizsgálati gyógyszer első kézhezvétele előtti utolsó elérhető értékelésként határozták meg. Abs = abszolút szám; SGOT/AST = aszpartát-aminotranszferáz; SGPT/ALT = alanin aminotranszferáz
Alapállapot, 2., 3. és 5. hét; 3., 6., 9., 12. és 18. hónap; és korai felmondás/tanulmány befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
A testhőmérséklet változása az alapvonalról meghatározott időpontokban
Időkeret: Alapállapot, 2., 3. és 5. hét; 3., 6., 9., 12. és 18. hónap; és korai felmondás/tanulmány befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
A mért életjelek közé tartozott a testhőmérséklet, a pulzus- és légzésszám, a szisztolés és diasztolés vérnyomás, valamint a testsúly. A kezelési napokon a mérés az emicizumab beadása előtt történt.
Alapállapot, 2., 3. és 5. hét; 3., 6., 9., 12. és 18. hónap; és korai felmondás/tanulmány befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
A szisztolés vérnyomás változása az alapértékhez képest meghatározott időpontokban
Időkeret: Alapállapot, 2., 3. és 5. hét; 3., 6., 9., 12. és 18. hónap; és korai felmondás/tanulmány befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
A mért életjelek közé tartozott a testhőmérséklet, a pulzus- és légzésszám, a szisztolés és diasztolés vérnyomás, valamint a testsúly. A kezelési napokon a mérés az emicizumab beadása előtt történt.
Alapállapot, 2., 3. és 5. hét; 3., 6., 9., 12. és 18. hónap; és korai felmondás/tanulmány befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
A diasztolés vérnyomás változása az alapértékhez képest meghatározott időpontokban
Időkeret: Alapállapot, 2., 3. és 5. hét; 3., 6., 9., 12. és 18. hónap; és korai felmondás/tanulmány befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
A mért életjelek közé tartozott a testhőmérséklet, a pulzus- és légzésszám, a szisztolés és diasztolés vérnyomás, valamint a testsúly. A kezelési napokon a mérés az emicizumab beadása előtt történt.
Alapállapot, 2., 3. és 5. hét; 3., 6., 9., 12. és 18. hónap; és korai felmondás/tanulmány befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
Változás az alapvonalról a pulzusszámban meghatározott időpontokban
Időkeret: Alapállapot, 2., 3. és 5. hét; 3., 6., 9., 12. és 18. hónap; és korai felmondás/tanulmány befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
A mért életjelek közé tartozott a testhőmérséklet, a pulzus- és légzésszám, a szisztolés és diasztolés vérnyomás, valamint a testsúly. A kezelési napokon a mérés az emicizumab beadása előtt történt.
Alapállapot, 2., 3. és 5. hét; 3., 6., 9., 12. és 18. hónap; és korai felmondás/tanulmány befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
Változás az alapvonalhoz képest a légzésszámban meghatározott időpontokban
Időkeret: Alapállapot, 2., 3. és 5. hét; 3., 6., 9., 12. és 18. hónap; és korai felmondás/tanulmány befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
A mért életjelek közé tartozott a testhőmérséklet, a pulzus- és légzésszám, a szisztolés és diasztolés vérnyomás, valamint a testsúly. A kezelési napokon a mérés az emicizumab beadása előtt történt.
Alapállapot, 2., 3. és 5. hét; 3., 6., 9., 12. és 18. hónap; és korai felmondás/tanulmány befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
A testtömeg változása az alapvonalhoz képest meghatározott időpontokban
Időkeret: Alapállapot, 2., 3. és 5. hét; 3., 6., 9., 12. és 18. hónap; és korai felmondás/tanulmány befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
A mért életjelek közé tartozott a testhőmérséklet, a pulzus- és légzésszám, a szisztolés és diasztolés vérnyomás, valamint a testsúly. A kezelési napokon a mérés az emicizumab beadása előtt történt.
Alapállapot, 2., 3. és 5. hét; 3., 6., 9., 12. és 18. hónap; és korai felmondás/tanulmány befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Modell alapú évesített vérzési arány (ABR) a kezelt vérzésekre, az összes vérzésre, a kezelt ízületi vérzésekre, a kezelt célízületi vérzésekre és a kezelt spontán vérzésekre
Időkeret: Az emicizumab első adagjától a dózis emeléséig vagy a kezelés abbahagyásáig (medián [min-max] hatásossági időszak: 103,14 [1,1-108,3] hét)
A hatékonysági periódus alatti vérzések számát negatív binomiális regressziós modell segítségével ABR-ként elemeztük. Kezelt vérzések: olyan vérzések, amelyeket hemofília elleni gyógyszeres kezelés követ, és a jelentések szerint „vérzés kezelése”. Minden vérzés: beleértve a kezelt és a nem kezelt vérzéseket is. Kezelt ízületi vérzések: olyan kezelt vérzések, amelyeknél a vérzés típusa „ízületi vérzés” volt, amelyet a következő tünetek legalább egyike kísér: „fokozott duzzanat vagy bőrmelegedés az ízület felett”, „fájdalom fokozódása” vagy „csökkent mozgásterjedelem vagy nehézségek a használat során. ízület az alapvonalhoz képest". Kezelt célízületi vérzések: kezelt ízületi vérzések, amelyek egy célízületben jelentkeztek, olyan ízületként definiálva, amelyben ≥3 kezelt ízületi vérzés fordult elő a vizsgálatba való belépést megelőző 24 hét során. Kezelt spontán vérzések: olyan kezelt vérzések, amelyeknél nincs más ismert közreható tényező, mint például trauma vagy beavatkozás/műtét. Minden vérzéstípus esetében a műtét/eljárás miatti vérzések kizárásra kerültek. Az adag emelése után fellépő vérzéseket kizárták.
Az emicizumab első adagjától a dózis emeléséig vagy a kezelés abbahagyásáig (medián [min-max] hatásossági időszak: 103,14 [1,1-108,3] hét)
Átlagos számított éves vérzési arány (ABR) a kezelt vérzésekre, az összes vérzésre, a kezelt ízületi vérzésekre, a kezelt célízületi vérzésekre és a kezelt spontán vérzésekre
Időkeret: Az emicizumab első adagjától a dózis emeléséig vagy a kezelés abbahagyásáig (medián [min-max] hatásossági időszak: 103,14 [1,1-108,3] hét)
A hatékonysági periódus alatti vérzések számát a következőképpen számítottuk ki: ABR = (vérzések száma/napok száma a hatékonysági időszak alatt) x 365,25. Kezelt vérzések: olyan vérzések, amelyeket hemofília elleni gyógyszeres kezelés követ, és a jelentések szerint „vérzés kezelése”. Minden vérzés: beleértve a kezelt és a nem kezelt vérzéseket is. Kezelt ízületi vérzések: olyan kezelt vérzések, amelyeknél a vérzés típusa „ízületi vérzés” volt, amelyet a következő tünetek legalább egyike kísér: „fokozott duzzanat vagy bőrmelegedés az ízület felett”, „fájdalom fokozódása” vagy „csökkent mozgásterjedelem vagy nehézségek a használat során. ízület az alapvonalhoz képest". Kezelt célízületi vérzések: kezelt ízületi vérzések, amelyek egy célízületben jelentkeztek, olyan ízületként definiálva, amelyben ≥3 kezelt ízületi vérzés fordult elő a vizsgálatba való belépést megelőző 24 hét során. Kezelt spontán vérzések: olyan kezelt vérzések, amelyeknél nincs más ismert közreható tényező, mint például trauma vagy beavatkozás/műtét. Minden típus esetében kizárták a műtét/eljárás következtében fellépő vérzéseket, valamint a dózis emelése után fellépő vérzéseket.
Az emicizumab első adagjától a dózis emeléséig vagy a kezelés abbahagyásáig (medián [min-max] hatásossági időszak: 103,14 [1,1-108,3] hét)
A kezelt vérzések, az összes vérzés, a kezelt ízületi vérzések, a kezelt célízületi vérzések és a kezelt spontán vérzések átlagos számított évesített vérzési aránya (ABR)
Időkeret: Az emicizumab első adagjától a dózis emeléséig vagy a kezelés abbahagyásáig (medián [min-max] hatásossági időszak: 103,14 [1,1-108,3] hét)
A hatékonysági periódus alatti vérzések számát a következőképpen számítottuk ki: ABR = (vérzések száma/napok száma a hatékonysági időszak alatt) x 365,25. Kezelt vérzések: olyan vérzések, amelyeket hemofília elleni gyógyszeres kezelés követ, és a jelentések szerint „vérzés kezelése”. Minden vérzés: beleértve a kezelt és a nem kezelt vérzéseket is. Kezelt ízületi vérzések: olyan kezelt vérzések, amelyeknél a vérzés típusa „ízületi vérzés” volt, amelyet a következő tünetek legalább egyike kísér: „fokozott duzzanat vagy bőrmelegedés az ízület felett”, „fájdalom fokozódása” vagy „csökkent mozgásterjedelem vagy nehézségek a használat során. ízület az alapvonalhoz képest". Kezelt célízületi vérzések: kezelt ízületi vérzések, amelyek egy célízületben jelentkeztek, olyan ízületként definiálva, amelyben ≥3 kezelt ízületi vérzés fordult elő a vizsgálatba való belépést megelőző 24 hét során. Kezelt spontán vérzések: olyan kezelt vérzések, amelyeknél nincs más ismert közreható tényező, mint például trauma vagy beavatkozás/műtét. Minden típus esetében kizárták a műtét/eljárás következtében fellépő vérzéseket, valamint a dózis emelése után fellépő vérzéseket.
Az emicizumab első adagjától a dózis emeléséig vagy a kezelés abbahagyásáig (medián [min-max] hatásossági időszak: 103,14 [1,1-108,3] hét)
A résztvevők százalékos aránya a kezelt vérzések kategorizált száma szerint
Időkeret: Az emicizumab első adagjától a dózis emeléséig vagy a kezelés abbahagyásáig (medián [min-max] hatásossági időszak: 103,14 [1,1-108,3] hét)
Kezelt vérzések: olyan vérzések, amelyeket hemofília elleni gyógyszeres kezelés követ, és a jelentések szerint „vérzés kezelése”. A műtét/eljárás miatti vérzések kizártak. Bevezették a 72 órás szabályt: két azonos típusú és ugyanazon anatómiai helyen lévő vérzés egy vérzésnek számít, ha a második vérzés az első vérzés utolsó kezelésétől számított 72 órán belül következik be. Csak a titrálás növelése előtti adatok szerepelnek azon résztvevők esetében, akiknek az adagját megnövelték.
Az emicizumab első adagjától a dózis emeléséig vagy a kezelés abbahagyásáig (medián [min-max] hatásossági időszak: 103,14 [1,1-108,3] hét)
A résztvevők százalékos aránya az összes vérzés kategorizált száma szerint
Időkeret: Az emicizumab első adagjától a dózis emeléséig vagy a kezelés abbahagyásáig (medián [min-max] hatásossági időszak: 103,14 [1,1-108,3] hét)
Minden vérzés: beleértve a kezelt és a nem kezelt vérzéseket is. A műtét/eljárás miatti vérzések kizártak. Bevezették a 72 órás szabályt: két azonos típusú és ugyanazon anatómiai helyen lévő vérzés egy vérzésnek számít, ha a második vérzés az első vérzés utolsó kezelésétől számított 72 órán belül következik be. Csak a titrálás növelése előtti adatok szerepelnek azon résztvevők esetében, akiknek az adagját megnövelték.
Az emicizumab első adagjától a dózis emeléséig vagy a kezelés abbahagyásáig (medián [min-max] hatásossági időszak: 103,14 [1,1-108,3] hét)
A résztvevők százalékos aránya a kezelt spontán vérzések kategorizált száma szerint
Időkeret: Az emicizumab első adagjától a dózis emeléséig vagy a kezelés abbahagyásáig (medián [min-max] hatásossági időszak: 103,14 [1,1-108,3] hét)
Kezelt spontán vérzések: olyan kezelt vérzések, amelyeknél nincs más ismert közreható tényező, mint például trauma vagy beavatkozás/műtét. A műtét/eljárás miatti vérzések kizártak. Bevezették a 72 órás szabályt: két azonos típusú és ugyanazon anatómiai helyen lévő vérzés egy vérzésnek számít, ha a második vérzés az első vérzés utolsó kezelésétől számított 72 órán belül következik be. Csak a titrálás növelése előtti adatok szerepelnek azon résztvevők esetében, akiknek az adagját megnövelték.
Az emicizumab első adagjától a dózis emeléséig vagy a kezelés abbahagyásáig (medián [min-max] hatásossági időszak: 103,14 [1,1-108,3] hét)
A résztvevők százalékos aránya a kezelt vérzések kategorizált számított évesített vérzési aránya (ABR) szerint
Időkeret: Az emicizumab első adagjától a dózis emeléséig vagy a kezelés abbahagyásáig (medián [min-max] hatásossági időszak: 103,14 [1,1-108,3] hét)
A hatékonysági időszak alatti vérzések számát ABR-ként számítottuk ki minden résztvevőre a következő képlet alapján: ABR = (vérzések száma/napok száma a hatékonysági időszak alatt) x 365,25. Kezelt vérzések: olyan vérzések, amelyeket hemofília elleni gyógyszeres kezelés követ, és a jelentések szerint „vérzés kezelése”. A műtét/eljárás miatti vérzések kizártak. Bevezették a 72 órás szabályt: két azonos típusú és ugyanazon anatómiai helyen lévő vérzés egy vérzésnek számít, ha a második vérzés az első vérzés utolsó kezelésétől számított 72 órán belül következik be. Csak a titrálás növelése előtti adatok szerepelnek azon résztvevők esetében, akiknek az adagját megnövelték.
Az emicizumab első adagjától a dózis emeléséig vagy a kezelés abbahagyásáig (medián [min-max] hatásossági időszak: 103,14 [1,1-108,3] hét)
A résztvevők százalékos aránya a kategorizált számított évesített vérzési ráta (ABR) szerint az összes vérzésre
Időkeret: Az emicizumab első adagjától a dózis emeléséig vagy a kezelés abbahagyásáig (medián [min-max] hatásossági időszak: 103,14 [1,1-108,3] hét)
A hatékonysági időszak alatti vérzések számát ABR-ként számítottuk ki minden résztvevőre a következő képlet alapján: ABR = (vérzések száma/napok száma a hatékonysági időszak alatt) x 365,25. Minden vérzés: beleértve a kezelt és a nem kezelt vérzéseket is. A műtét/eljárás miatti vérzések kizártak. Bevezették a 72 órás szabályt: két azonos típusú és ugyanazon anatómiai helyen lévő vérzés egy vérzésnek számít, ha a második vérzés az első vérzés utolsó kezelésétől számított 72 órán belül következik be. Csak a titrálás növelése előtti adatok szerepelnek azon résztvevők esetében, akiknek az adagját megnövelték.
Az emicizumab első adagjától a dózis emeléséig vagy a kezelés abbahagyásáig (medián [min-max] hatásossági időszak: 103,14 [1,1-108,3] hét)
A résztvevők százalékos aránya a kezelt spontán vérzések kategorizált számított évesített vérzési aránya (ABR) szerint
Időkeret: Az emicizumab első adagjától a dózis emeléséig vagy a kezelés abbahagyásáig (medián [min-max] hatásossági időszak: 103,14 [1,1-108,3] hét)
A hatékonysági időszak alatti vérzések számát ABR-ként számítottuk ki minden résztvevőre a következő képlet alapján: ABR = (vérzések száma/napok száma a hatékonysági időszak alatt) x 365,25. Kezelt spontán vérzések: olyan kezelt vérzések, amelyeknél nincs más ismert közreható tényező, mint például trauma vagy beavatkozás/műtét. A műtét/eljárás miatti vérzések kizártak. Bevezették a 72 órás szabályt: két azonos típusú és ugyanazon anatómiai helyen lévő vérzés egy vérzésnek számít, ha a második vérzés az első vérzés utolsó kezelésétől számított 72 órán belül következik be. Csak a titrálás növelése előtti adatok szerepelnek azon résztvevők esetében, akiknek az adagját megnövelték.
Az emicizumab első adagjától a dózis emeléséig vagy a kezelés abbahagyásáig (medián [min-max] hatásossági időszak: 103,14 [1,1-108,3] hét)
Változás az alapvonalhoz képest a hemofília felnőtt életminőség (Haem-A-QoL) kérdőív összpontszámában meghatározott időpontokban, felnőtt résztvevők
Időkeret: Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
A Haem-A-QoL kérdőívet hemofíliában szenvedő felnőtt (18 éves vagy annál idősebb) résztvevők számára készítették. 46 elemből áll, amelyek 10 területet foglalnak magukban: testi egészség, kezelés, munka és iskola, hemofília kezelése, érzések, családtervezés, jövő, partnerkapcsolatok és szexualitás, sport és szabadidő, valamint önmagad. Az elemeket a résztvevők az öt válaszlehetőség egyikével értékelik: soha, ritkán, néha, gyakran és mindig; bár egyes tételeknél van egy „nem alkalmazható” opció is. Az összpontszám az egyes domainek pontszámain alapul, és 0 és 100 között mozog, az alacsonyabb pontszám pedig a jobb életminőséget tükrözi.
Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a hemofília felnőtt életminőség (Haem-A-QoL) kérdőív teljes pontszáma meghatározott időpontokban az alapszinthez képest nagyobb, mint a válaszadó küszöbértéke
Időkeret: 3, 6, 12 és 18 hónaposan
A Haem-A-QoL kérdőívet hemofíliában szenvedő felnőtt (18 éves vagy annál idősebb) résztvevők számára készítették. 46 elemből áll, amelyek 10 területet foglalnak magukban: testi egészség, kezelés, munka és iskola, hemofília kezelése, érzések, családtervezés, jövő, partnerkapcsolatok és szexualitás, sport és szabadidő, valamint önmagad. Az elemeket a résztvevők az öt válaszlehetőség egyikével értékelik: soha, ritkán, néha, gyakran és mindig; bár egyes tételeknél van egy „nem alkalmazható” opció is. Az összpontszám az egyes domainek pontszámain alapul, és 0 és 100 között mozog, az alacsonyabb pontszám pedig a jobb életminőséget tükrözi. A válaszadó küszöbértékénél nagyobb javulást a Haem-A-QoL összpontszámban a kiindulási értékhez képest legalább 7 pontos csökkenésként határozták meg.
3, 6, 12 és 18 hónaposan
Változás az alapértékhez képest a hemofília felnőtt életminőség (Haem-A-QoL) kérdőív fizikai egészségi tartomány pontszámában meghatározott időpontokban, felnőtt résztvevők
Időkeret: Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
A Haem-A-QoL kérdőívet hemofíliában szenvedő felnőtt (18 éves vagy annál idősebb) résztvevők számára készítették. 46 elemből áll, amelyek 10 területet foglalnak magukban: testi egészség, kezelés, munka és iskola, hemofília kezelése, érzések, családtervezés, jövő, partnerkapcsolatok és szexualitás, sport és szabadidő, valamint önmagad. Az elemeket a résztvevők az öt válaszlehetőség egyikével értékelik: soha, ritkán, néha, gyakran és mindig; bár egyes tételeknél van egy „nem alkalmazható” opció is. Az egyes tartományok skálapontszámai 0-tól 100-ig terjednek, az alacsonyabb pontszámok pedig a jobb életminőséget tükrözik.
Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a hemofíliás felnőtt életminőség (Haem-A-QoL) kérdőív fizikai egészségi tartomány pontszáma a kiindulási értéknél nagyobb mértékben javult, mint a válaszadó küszöbértéke meghatározott időpontokban
Időkeret: 3, 6, 12 és 18 hónaposan
A Haem-A-QoL kérdőívet hemofíliában szenvedő felnőtt (18 éves vagy annál idősebb) résztvevők számára készítették. 46 elemből áll, amelyek 10 területet foglalnak magukban: testi egészség, kezelés, munka és iskola, hemofília kezelése, érzések, családtervezés, jövő, partnerkapcsolatok és szexualitás, sport és szabadidő, valamint önmagad. Az elemeket a résztvevők az öt válaszlehetőség egyikével értékelik: soha, ritkán, néha, gyakran és mindig; bár egyes tételeknél van egy „nem alkalmazható” opció is. Az egyes tartományok skálapontszámai 0-tól 100-ig terjednek, az alacsonyabb pontszámok pedig a jobb életminőséget tükrözik. A válaszadó küszöbértékénél nagyobb javulást a Haem-A-QoL Physical Health tartomány pontszámának legalább 10 pontos csökkenéseként határozták meg az alapvonalhoz képest.
3, 6, 12 és 18 hónaposan
Változás az alapvonalhoz képest a hemofília felnőtt életminőség (Haem-A-QoL) kérdőív kezelési tartomány pontszámában meghatározott időpontokban, felnőtt résztvevők
Időkeret: Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
A Haem-A-QoL kérdőívet hemofíliában szenvedő felnőtt (18 éves vagy annál idősebb) résztvevők számára készítették. 46 elemből áll, amelyek 10 területet foglalnak magukban: testi egészség, kezelés, munka és iskola, hemofília kezelése, érzések, családtervezés, jövő, partnerkapcsolatok és szexualitás, sport és szabadidő, valamint önmagad. Az elemeket a résztvevők az öt válaszlehetőség egyikével értékelik: soha, ritkán, néha, gyakran és mindig; bár egyes tételeknél van egy „nem alkalmazható” opció is. Az egyes tartományok skálapontszámai 0-tól 100-ig terjednek, az alacsonyabb pontszámok pedig a jobb életminőséget tükrözik.
Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
Változás az alapvonalhoz képest a hemofília felnőtt életminőség (Haem-A-QoL) kérdőív munka és iskolai tartomány pontszámában meghatározott időpontokban, felnőtt résztvevők
Időkeret: Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
A Haem-A-QoL kérdőívet hemofíliában szenvedő felnőtt (18 éves vagy annál idősebb) résztvevők számára készítették. 46 elemből áll, amelyek 10 területet foglalnak magukban: testi egészség, kezelés, munka és iskola, hemofília kezelése, érzések, családtervezés, jövő, partnerkapcsolatok és szexualitás, sport és szabadidő, valamint önmagad. Az elemeket a résztvevők az öt válaszlehetőség egyikével értékelik: soha, ritkán, néha, gyakran és mindig; bár egyes tételeknél van egy „nem alkalmazható” opció is. Az egyes tartományok skálapontszámai 0-tól 100-ig terjednek, az alacsonyabb pontszámok pedig a jobb életminőséget tükrözik.
Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
Változás a kiindulási állapothoz képest a hemofília felnőtt életminőség (Haem-A-QoL) kérdőívében, amely a hemofíliás tartomány pontszámával foglalkozik meghatározott időpontokban, felnőtt résztvevők
Időkeret: Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
A Haem-A-QoL kérdőívet hemofíliában szenvedő felnőtt (18 éves vagy annál idősebb) résztvevők számára készítették. 46 elemből áll, amelyek 10 területet foglalnak magukban: testi egészség, kezelés, munka és iskola, hemofília kezelése, érzések, családtervezés, jövő, partnerkapcsolatok és szexualitás, sport és szabadidő, valamint önmagad. Az elemeket a résztvevők az öt válaszlehetőség egyikével értékelik: soha, ritkán, néha, gyakran és mindig; bár egyes tételeknél van egy „nem alkalmazható” opció is. Az egyes tartományok skálapontszámai 0-tól 100-ig terjednek, az alacsonyabb pontszámok pedig a jobb életminőséget tükrözik.
Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
Változás az alapvonalhoz képest a hemofília felnőtt életminőség (Haem-A-QoL) kérdőív érzései tartomány pontszámában meghatározott időpontokban, felnőtt résztvevők
Időkeret: Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
A Haem-A-QoL kérdőívet hemofíliában szenvedő felnőtt (18 éves vagy annál idősebb) résztvevők számára készítették. 46 elemből áll, amelyek 10 területet foglalnak magukban: testi egészség, kezelés, munka és iskola, hemofília kezelése, érzések, családtervezés, jövő, partnerkapcsolatok és szexualitás, sport és szabadidő, valamint önmagad. Az elemeket a résztvevők az öt válaszlehetőség egyikével értékelik: soha, ritkán, néha, gyakran és mindig; bár egyes tételeknél van egy „nem alkalmazható” opció is. Az egyes tartományok skálapontszámai 0-tól 100-ig terjednek, az alacsonyabb pontszámok pedig a jobb életminőséget tükrözik.
Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
Változás az alapvonalhoz képest a hemofília felnőtt életminőség (Haem-A-QoL) kérdőív családtervezési tartomány pontszámában meghatározott időpontokban, felnőtt résztvevők
Időkeret: Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
A Haem-A-QoL kérdőívet hemofíliában szenvedő felnőtt (18 éves vagy annál idősebb) résztvevők számára készítették. 46 elemből áll, amelyek 10 területet foglalnak magukban: testi egészség, kezelés, munka és iskola, hemofília kezelése, érzések, családtervezés, jövő, partnerkapcsolatok és szexualitás, sport és szabadidő, valamint önmagad. Az elemeket a résztvevők az öt válaszlehetőség egyikével értékelik: soha, ritkán, néha, gyakran és mindig; bár egyes tételeknél van egy „nem alkalmazható” opció is. Az egyes tartományok skálapontszámai 0-tól 100-ig terjednek, az alacsonyabb pontszámok pedig a jobb életminőséget tükrözik.
Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
Változás az alapvonalhoz képest a hemofília felnőtt életminőség (Haem-A-QoL) kérdőív jövőbeli tartomány pontszámában meghatározott időpontokban, felnőtt résztvevők
Időkeret: Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
A Haem-A-QoL kérdőívet hemofíliában szenvedő felnőtt (18 éves vagy annál idősebb) résztvevők számára készítették. 46 elemből áll, amelyek 10 területet foglalnak magukban: testi egészség, kezelés, munka és iskola, hemofília kezelése, érzések, családtervezés, jövő, partnerkapcsolatok és szexualitás, sport és szabadidő, valamint önmagad. Az elemeket a résztvevők az öt válaszlehetőség egyikével értékelik: soha, ritkán, néha, gyakran és mindig; bár egyes tételeknél van egy „nem alkalmazható” opció is. Az egyes tartományok skálapontszámai 0-tól 100-ig terjednek, az alacsonyabb pontszámok pedig a jobb életminőséget tükrözik.
Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
Változás az alapvonalhoz képest a hemofília felnőtt életminőség (Haem-A-QoL) kérdőív partnerségi és szexualitási tartomány pontszámában meghatározott időpontokban, felnőtt résztvevők
Időkeret: Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
A Haem-A-QoL kérdőívet hemofíliában szenvedő felnőtt (18 éves vagy annál idősebb) résztvevők számára készítették. 46 elemből áll, amelyek 10 területet foglalnak magukban: testi egészség, kezelés, munka és iskola, hemofília kezelése, érzések, családtervezés, jövő, partnerkapcsolatok és szexualitás, sport és szabadidő, valamint önmagad. Az elemeket a résztvevők az öt válaszlehetőség egyikével értékelik: soha, ritkán, néha, gyakran és mindig; bár egyes tételeknél van egy „nem alkalmazható” opció is. Az egyes tartományok skálapontszámai 0-tól 100-ig terjednek, az alacsonyabb pontszámok pedig a jobb életminőséget tükrözik.
Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
Változás az alapvonalhoz képest a hemofília felnőtt életminőség (Haem-A-QoL) kérdőív sport és szabadidő tartomány pontszámában meghatározott időpontokban, felnőtt résztvevők
Időkeret: Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
A Haem-A-QoL kérdőívet hemofíliában szenvedő felnőtt (18 éves vagy annál idősebb) résztvevők számára készítették. 46 elemből áll, amelyek 10 területet foglalnak magukban: testi egészség, kezelés, munka és iskola, hemofília kezelése, érzések, családtervezés, jövő, partnerkapcsolatok és szexualitás, sport és szabadidő, valamint önmagad. Az elemeket a résztvevők az öt válaszlehetőség egyikével értékelik: soha, ritkán, néha, gyakran és mindig; bár egyes tételeknél van egy „nem alkalmazható” opció is. Az egyes tartományok skálapontszámai 0-tól 100-ig terjednek, az alacsonyabb pontszámok pedig a jobb életminőséget tükrözik.
Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
Változás az alapvonalhoz képest a hemofília felnőtt életminőség (Haem-A-QoL) kérdőív nézetében a saját domain pontszámáról meghatározott időpontokban, felnőtt résztvevők
Időkeret: Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
A Haem-A-QoL kérdőívet hemofíliában szenvedő felnőtt (18 éves vagy annál idősebb) résztvevők számára készítették. 46 elemből áll, amelyek 10 területet foglalnak magukban: testi egészség, kezelés, munka és iskola, hemofília kezelése, érzések, családtervezés, jövő, partnerkapcsolatok és szexualitás, sport és szabadidő, valamint önmagad. Az elemeket a résztvevők az öt válaszlehetőség egyikével értékelik: soha, ritkán, néha, gyakran és mindig; bár egyes tételeknél van egy „nem alkalmazható” opció is. Az egyes tartományok skálapontszámai 0-tól 100-ig terjednek, az alacsonyabb pontszámok pedig a jobb életminőséget tükrözik.
Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
Változás a kiindulási értékhez képest a hemofília életminőség rövid forma (Haemo-QoL-SF) kérdőív összpontszámában meghatározott időpontokban, serdülőkorú résztvevők
Időkeret: Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
A Haemo-QoL-SF-et életkorral összefüggő kérdőívek sorozataként tervezték hemofíliás gyermekek és serdülők (12-17 évesek) egészséggel kapcsolatos életminőségének mérésére. Ez a verzió 35 elemet tartalmaz, és kilenc olyan területet fed le, amelyek relevánsak a gyermekek egészségével kapcsolatos életminősége szempontjából: fizikai egészség, kezelés, sport és iskola, hemofília kezelése, érzések, család, barátok, más emberek és önmagad. Az elemeket a résztvevők az öt válaszlehetőség egyikével értékelik: soha, ritkán, néha, gyakran és mindig. Az összpontszám az összes terület pontszámaiból származik, és a skála pontszámai 0-tól 100-ig terjednek, az alacsonyabb pontszám pedig az egészséggel kapcsolatos jobb életminőséget tükrözi.
Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a hemofíliás életminőség rövid forma (Haemo-QoL-SF) kérdőív teljes pontszáma meghatározott időpontokban a kiindulási értéknél nagyobb mértékben javult, mint a válaszadó küszöbértéke
Időkeret: 3, 6, 12 és 18 hónaposan
A Haemo-QoL-SF-et életkorral összefüggő kérdőívek sorozataként tervezték hemofíliás gyermekek és serdülők (12-17 évesek) egészséggel kapcsolatos életminőségének mérésére. Ez a verzió 35 elemet tartalmaz, és kilenc olyan területet fed le, amelyek relevánsak a gyermekek egészségével kapcsolatos életminősége szempontjából: fizikai egészség, kezelés, sport és iskola, hemofília kezelése, érzések, család, barátok, más emberek és önmagad. Az elemeket a résztvevők az öt válaszlehetőség egyikével értékelik: soha, ritkán, néha, gyakran és mindig. Az összpontszám az összes terület pontszámaiból származik, és a skála pontszámai 0-tól 100-ig terjednek, az alacsonyabb pontszám pedig az egészséggel kapcsolatos jobb életminőséget tükrözi. A válaszadó küszöbértéknél nagyobb javulást a Haemo-QoL-SF összpontszám legalább 5 pontos csökkenéseként határozták meg.
3, 6, 12 és 18 hónaposan
Változás a kiindulási értékhez képest a hemofília életminőség rövid forma (Haemo-QoL-SF) kérdőív fizikai egészségi tartomány pontszámában meghatározott időpontokban, serdülőkorú résztvevők
Időkeret: Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
A Haemo-QoL-SF-et életkorral összefüggő kérdőívek sorozataként tervezték hemofíliás gyermekek és serdülők (12-17 évesek) egészséggel kapcsolatos életminőségének mérésére. Ez a verzió 35 elemet tartalmaz, és kilenc olyan területet fed le, amelyek relevánsak a gyermekek egészségével kapcsolatos életminősége szempontjából: fizikai egészség, kezelés, sport és iskola, hemofília kezelése, érzések, család, barátok, más emberek és önmagad. Az elemeket a résztvevők az öt válaszlehetőség egyikével értékelik: soha, ritkán, néha, gyakran és mindig. A skála pontszámai 0-tól 100-ig terjednek, az alacsonyabb pontszám pedig a jobb egészséggel összefüggő életminőséget tükrözi.
Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a hemofíliás életminőség rövid forma (Haemo-QoL-SF) kérdőív fizikai egészségi tartomány pontszáma a kiindulási értéknél nagyobb mértékben javult, mint a válaszadó küszöbértéke meghatározott időpontokban
Időkeret: 3, 6, 12 és 18 hónaposan
A Haemo-QoL-SF-et életkorral összefüggő kérdőívek sorozataként tervezték hemofíliás gyermekek és serdülők (12-17 évesek) egészséggel kapcsolatos életminőségének mérésére. Ez a verzió 35 elemet tartalmaz, és kilenc olyan területet fed le, amelyek relevánsak a gyermekek egészségével kapcsolatos életminősége szempontjából: fizikai egészség, kezelés, sport és iskola, hemofília kezelése, érzések, család, barátok, más emberek és önmagad. Az elemeket a résztvevők az öt válaszlehetőség egyikével értékelik: soha, ritkán, néha, gyakran és mindig. A skála pontszámai 0-tól 100-ig terjednek, az alacsonyabb pontszám pedig a jobb egészséggel összefüggő életminőséget tükrözi. A válaszadó küszöbértéknél nagyobb javulást a Haemo-QoL-SF Physical Health tartomány pontszámának legalább 10 pontos csökkenéseként határozták meg.
3, 6, 12 és 18 hónaposan
Változás a kiindulási értékhez képest a hemofília életminőség rövid formája (Haemo-QoL-SF) kérdőíves kezelési tartomány pontszámában meghatározott időpontokban, serdülőkorú résztvevők
Időkeret: Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
A Haemo-QoL-SF-et életkorral összefüggő kérdőívek sorozataként tervezték hemofíliás gyermekek és serdülők (12-17 évesek) egészséggel kapcsolatos életminőségének mérésére. Ez a verzió 35 elemet tartalmaz, és kilenc olyan területet fed le, amelyek relevánsak a gyermekek egészségével kapcsolatos életminősége szempontjából: fizikai egészség, kezelés, sport és iskola, hemofília kezelése, érzések, család, barátok, más emberek és önmagad. Az elemeket a résztvevők az öt válaszlehetőség egyikével értékelik: soha, ritkán, néha, gyakran és mindig. A skála pontszámai 0-tól 100-ig terjednek, az alacsonyabb pontszám pedig a jobb egészséggel összefüggő életminőséget tükrözi.
Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
Változás az alapértékhez képest a hemofília életminőség rövid forma (Haemo-QoL-SF) kérdőív sport és iskolai domain pontszámában meghatározott időpontokban, serdülőkorú résztvevők
Időkeret: Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
A Haemo-QoL-SF-et életkorral összefüggő kérdőívek sorozataként tervezték hemofíliás gyermekek és serdülők (12-17 évesek) egészséggel kapcsolatos életminőségének mérésére. Ez a verzió 35 elemet tartalmaz, és kilenc olyan területet fed le, amelyek relevánsak a gyermekek egészségével kapcsolatos életminősége szempontjából: fizikai egészség, kezelés, sport és iskola, hemofília kezelése, érzések, család, barátok, más emberek és önmagad. Az elemeket a résztvevők az öt válaszlehetőség egyikével értékelik: soha, ritkán, néha, gyakran és mindig. A skála pontszámai 0-tól 100-ig terjednek, az alacsonyabb pontszám pedig a jobb egészséggel összefüggő életminőséget tükrözi.
Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
Változás a kiindulási állapothoz képest a hemofíliás életminőség rövid forma (Haemo-QoL-SF) kérdőívében, amely a hemofília tartomány pontszámával foglalkozik meghatározott időpontokban, serdülőkorú résztvevők
Időkeret: Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
A Haemo-QoL-SF-et életkorral összefüggő kérdőívek sorozataként tervezték hemofíliás gyermekek és serdülők (12-17 évesek) egészséggel kapcsolatos életminőségének mérésére. Ez a verzió 35 elemet tartalmaz, és kilenc olyan területet fed le, amelyek relevánsak a gyermekek egészségével kapcsolatos életminősége szempontjából: fizikai egészség, kezelés, sport és iskola, hemofília kezelése, érzések, család, barátok, más emberek és önmagad. Az elemeket a résztvevők az öt válaszlehetőség egyikével értékelik: soha, ritkán, néha, gyakran és mindig. A skála pontszámai 0-tól 100-ig terjednek, az alacsonyabb pontszám pedig a jobb egészséggel összefüggő életminőséget tükrözi.
Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
Változás a kiindulási értékhez képest a hemofília életminőség rövid forma (Haemo-QoL-SF) kérdőív érzései tartomány pontszámában meghatározott időpontokban, serdülőkorú résztvevők
Időkeret: Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
A Haemo-QoL-SF-et életkorral összefüggő kérdőívek sorozataként tervezték hemofíliás gyermekek és serdülők (12-17 évesek) egészséggel kapcsolatos életminőségének mérésére. Ez a verzió 35 elemet tartalmaz, és kilenc olyan területet fed le, amelyek relevánsak a gyermekek egészségével kapcsolatos életminősége szempontjából: fizikai egészség, kezelés, sport és iskola, hemofília kezelése, érzések, család, barátok, más emberek és önmagad. Az elemeket a résztvevők az öt válaszlehetőség egyikével értékelik: soha, ritkán, néha, gyakran és mindig. A skála pontszámai 0-tól 100-ig terjednek, az alacsonyabb pontszám pedig a jobb egészséggel összefüggő életminőséget tükrözi.
Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
Változás a kiindulási értékhez képest a hemofília életminőség rövid forma (Haemo-QoL-SF) kérdőív családi domain pontszámában meghatározott időpontokban, serdülőkorú résztvevők
Időkeret: Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
A Haemo-QoL-SF-et életkorral összefüggő kérdőívek sorozataként tervezték hemofíliás gyermekek és serdülők (12-17 évesek) egészséggel kapcsolatos életminőségének mérésére. Ez a verzió 35 elemet tartalmaz, és kilenc olyan területet fed le, amelyek relevánsak a gyermekek egészségével kapcsolatos életminősége szempontjából: fizikai egészség, kezelés, sport és iskola, hemofília kezelése, érzések, család, barátok, más emberek és önmagad. Az elemeket a résztvevők az öt válaszlehetőség egyikével értékelik: soha, ritkán, néha, gyakran és mindig. A skála pontszámai 0-tól 100-ig terjednek, az alacsonyabb pontszám pedig a jobb egészséggel összefüggő életminőséget tükrözi.
Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
Változás a kiindulási értékhez képest a hemofília életminőség rövid forma (Haemo-QoL-SF) kérdőív baráti tartomány pontszámában meghatározott időpontokban, serdülőkorú résztvevők
Időkeret: Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
A Haemo-QoL-SF-et életkorral összefüggő kérdőívek sorozataként tervezték hemofíliás gyermekek és serdülők (12-17 évesek) egészséggel kapcsolatos életminőségének mérésére. Ez a verzió 35 elemet tartalmaz, és kilenc olyan területet fed le, amelyek relevánsak a gyermekek egészségével kapcsolatos életminősége szempontjából: fizikai egészség, kezelés, sport és iskola, hemofília kezelése, érzések, család, barátok, más emberek és önmagad. Az elemeket a résztvevők az öt válaszlehetőség egyikével értékelik: soha, ritkán, néha, gyakran és mindig. A skála pontszámai 0-tól 100-ig terjednek, az alacsonyabb pontszám pedig a jobb egészséggel összefüggő életminőséget tükrözi.
Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
Változás a kiindulási értékhez képest a hemofília életminőség rövid forma (Haemo-QoL-SF) kérdőívben, más emberek tartomány pontszáma meghatározott időpontokban, serdülőkorú résztvevők
Időkeret: Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
A Haemo-QoL-SF-et életkorral összefüggő kérdőívek sorozataként tervezték hemofíliás gyermekek és serdülők (12-17 évesek) egészséggel kapcsolatos életminőségének mérésére. Ez a verzió 35 elemet tartalmaz, és kilenc olyan területet fed le, amelyek relevánsak a gyermekek egészségével kapcsolatos életminősége szempontjából: fizikai egészség, kezelés, sport és iskola, hemofília kezelése, érzések, család, barátok, más emberek és önmagad. Az elemeket a résztvevők az öt válaszlehetőség egyikével értékelik: soha, ritkán, néha, gyakran és mindig. A skála pontszámai 0-tól 100-ig terjednek, az alacsonyabb pontszám pedig a jobb egészséggel összefüggő életminőséget tükrözi.
Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
Változás a kiindulási állapothoz képest a hemofília életminőség rövid formája (Haemo-QoL-SF) kérdőív nézete saját domain pontszámáról meghatározott időpontokban, serdülőkorú résztvevők
Időkeret: Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
A Haemo-QoL-SF-et életkorral összefüggő kérdőívek sorozataként tervezték hemofíliás gyermekek és serdülők (12-17 évesek) egészséggel kapcsolatos életminőségének mérésére. Ez a verzió 35 elemet tartalmaz, és kilenc olyan területet fed le, amelyek relevánsak a gyermekek egészségével kapcsolatos életminősége szempontjából: fizikai egészség, kezelés, sport és iskola, hemofília kezelése, érzések, család, barátok, más emberek és önmagad. Az elemeket a résztvevők az öt válaszlehetőség egyikével értékelik: soha, ritkán, néha, gyakran és mindig. A skála pontszámai 0-tól 100-ig terjednek, az alacsonyabb pontszám pedig a jobb egészséggel összefüggő életminőséget tükrözi.
Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
Változás az alapvonalhoz képest az EuroQoL ötdimenziós ötszintű kérdőívében (EQ-5D-5L) az index hasznossági pontszáma meghatározott időpontokban
Időkeret: Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
Az EQ-5D-5L egy általános, önbeszámoló, preferencián alapuló egészségügyi hasznossági mérőszám, amely hat kérdésből áll, és az egészségi állapot felmérésére és a farmakoökonómiai értékelések tájékoztatására szolgál. Az index hasznossági pontszáma azon alapul, hogy a résztvevő öt skálán értékeli egészségi állapotát: mobilitás, öngondoskodás, szokásos tevékenységek, fájdalom/diszkomfort és szorongás/depresszió. -0,224 és 1 között mozog, ahol a 0 a halált, az 1 pedig a teljes egészséget jelenti; A negatív értékek a halálnál rosszabb egészségi állapotoknak felelnek meg. A magasabb pontszámok jobb életminőséget jeleznek.
Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
Változás az alapvonalhoz képest az EuroQoL ötdimenziós ötszintű kérdőívében (EQ-5D-5L) az életminőség vizuális analóg skála (VAS) pontszámában meghatározott időpontokban
Időkeret: Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
Az EQ-5D-5L egy általános, önbeszámoló, preferencián alapuló egészségügyi hasznossági mérőszám, amely hat kérdésből áll, és az egészségi állapot felmérésére és a farmakoökonómiai értékelések tájékoztatására szolgál. A vizuális analóg skála (VAS) 0 és 100 pont között mozog, amelyen a résztvevő önértékeli aktuális egészségi állapotát; A 0 az elképzelhető legrosszabb egészség, a 100 pedig az elképzelhető legjobb egészség. A magasabb pontszámok a jobb egészségi állapotot tükrözik.
Kiindulási állapot (1. hét), 3., 6., 12. és 18. hónap, valamint korai felmondáskor vagy a tanulmányok befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
Azon résztvevők százalékos aránya, akik az EmiPref kérdőív alapján értékelték az új emicizumab-kezelést vagy a régi hemofília-kezelést, vagy nem részesültek kezelési előnyben
Időkeret: 3. hónap
Az EmiPref kérdőív arra kérte a résztvevőket, hogy határozzák meg, milyen kezelésben részesítenék szívesebben, miután megkapták a korábbi epizodikus vagy profilaktikus kezelést és szubkután (SC) emicizumabot, vagy ha nem preferálják. A 95%-os konfidencia intervallumokat Pearson-Clopper módszerrel számítottuk egy minta binomiálisra.
3. hónap
Az emicizumab elleni gyógyszerellenes antitestekkel (ADA-kkal) rendelkező résztvevők száma és százalékos aránya a kiindulás után bármikor
Időkeret: Kiindulási állapot (1. hét), 5. hét és 3., 6., 9., 12. és 18. hónapban, valamint korai befejezéskor/a vizsgálat befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
Az „Összes ADA-negatív” az összes olyan alany összege, akiknél az ADA-teszt negatív volt a következő 2 kategóriában: „ADA negatív”, azok, akik az adagolás előtti ADA-negatívak, vagy hiányoznak az adagolás előtti ADA-adatok, és akiknek mindegyike negatív a kezelés után. dózis ADA eredmények; és az „ADA-negatív (kezelés nem érinti)” egy olyan alcsoport, amely a dózis beadása előtt ADA-pozitív, de nem növekszik ≥4-szeres a dózis utáni ADA szint a kiindulási méréshez képest. Az „Összes ADA-pozitív” az összes olyan alany összege, akiknél az ADA-teszt pozitív lett a következő 2 kategóriában: „ADA-pozitív (kezeléssel megerősített)”, azok, akik a dózis beadása előtt ADA-pozitívak, és ≥4-szeresére nőtt a poszt- dózis ADA szintek az alapvonal méréshez képest; és „ADA-pozitív (kezelés indukált)”: azok, akik az adagolás előtti ADA-negatívak vagy hiányoznak az adatok, és akiknél legalább egy adagolás utáni ADA-pozitív minta van.
Kiindulási állapot (1. hét), 5. hét és 3., 6., 9., 12. és 18. hónapban, valamint korai befejezéskor/a vizsgálat befejezésekor (legfeljebb 24 hónapig)
Az emicizumab átlagos plazmakoncentrációi meghatározott időpontokban
Időkeret: Előadagolás a 2., 3. és 5. héten, 3., 6., 12. és 18. hónapban, valamint a kezelés abbahagyásakor (2 évig)
A minimális koncentráció a vizsgálati gyógyszer plazmakoncentrációjának mértéke az adagolási intervallum végén.
Előadagolás a 2., 3. és 5. héten, 3., 6., 12. és 18. hónapban, valamint a kezelés abbahagyásakor (2 évig)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Hoffmann-La Roche

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2017. szeptember 5.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2020. november 19.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2020. november 19.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. június 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. június 15.

Első közzététel (TÉNYLEGES)

2017. június 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2021. június 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. május 17.

Utolsó ellenőrzés

2021. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MO39129
  • 2016-004366-25 (EUDRACT_NUMBER)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Emicizumab

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Singapore

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel