Um estudo para avaliar a segurança e a tolerabilidade do emicizumabe profilático em pacientes com hemofilia A com inibidores (STASEY)
17 de maio de 2021 atualizado por: Hoffmann-La Roche
Um ensaio clínico multicêntrico de braço único de fase IIIB para avaliar a segurança e a tolerabilidade do emicizumabe profilático em pacientes com hemofilia A com inibidores
Este é um estudo de fase IIIb, braço único, aberto e multicêntrico para avaliar a segurança e a tolerabilidade do emicizumabe em participantes com hemofilia A congênita que documentaram inibidores contra o Fator VIII (FVIII) no momento da inscrição.
Aproximadamente 200 participantes, com 12 anos ou mais, serão inscritos neste estudo e espera-se que sejam inscritos em aproximadamente 85 locais em todo o mundo.
Os participantes receberão uma dose semanal inicial de emicizumabe profilático por via subcutânea por 4 semanas, seguida por uma dose de manutenção semanal por via subcutânea pelo restante do período de tratamento de 2 anos.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
195
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee, Angiologie und Hämostaseologie
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Bonn, Alemanha, 53127
- Universitätsklinikum Bonn; Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
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Frankfurt/M., Alemanha, 60590
- Hämophiliezentrum Med. Klinik III/Institut für Transfusionsmedizin; Johann Wolfgang Goethe-Univers.
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Leipzig, Alemanha, 04103
- Universitätsklinikum Leipzig, Innere Medizin, Neurologie, Dermatologie; Zentrum für Hämostaseologie
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Mörfelden-Walldorf, Alemanha, 64546
- Hämophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
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München, Alemanha, 80336
- Klinikum der Universität München, Campus Innenstadt; Hämostaseologische Ambulanz/Hämophiliezentrum
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Riyadh, Arábia Saudita, 11211
- King Faisal Specialist Hospital & Research Centre; Oncology
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Austrália, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital; Haematology
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Austrália, 3004
- Alfred Hospital
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Western Australia
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Murdoch, Western Australia, Austrália, 6150
- Fiona Stanley Hospital
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PR
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Curitiba, PR, Brasil, 80045-145
- Centro de Hematologia E Hemoterapia Do Parana - Hemepar
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RJ
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Rio de Janeiro, RJ, Brasil, 20211-030
- Instituto Estadual de Hema
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SP
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Campinas, SP, Brasil, 13083-888
- Hospital das Clinicas - UNICAMP
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Ribeirao Preto, SP, Brasil, 14051-140
- Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - Universidade de Sao Paulo
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Leuven, Bélgica, 3000
- UZ Leuven Gasthuisberg
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2V2
- Kaye Edmonton Clinic
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Manitoba
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Winnipeg, Manitoba, Canadá, R2H 2A6
- CancerCare Manitoba; Neuro-Oncology
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- McMaster University Health Sciences Center
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Toronto, Ontario, Canadá, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
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Localidad Puente Aranda, Colômbia, 111611
- Centro de Atención e Investigación Médica CAIMED S.A.S
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Medellin, Colômbia, 050034
- Hospital Pablo Tobon Uribe
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Barcelona, Espanha, 08035
- Hospital Universitario Vall de Hebron; Unidad de Hemofília
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Madrid, Espanha, 28046
- Hospital Universitario la Paz; Servicio de Hematologia
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Malaga, Espanha, 29010
- Hospital Regional Universitario Carlos Haya; Servicio de Hematologia
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Sevilla, Espanha, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Hematologia
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Valencia, Espanha, 46026
- Hospital Universitario la Fe; Servicio de Hematologia
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Moscow, Federação Russa, 125167
- "Hematological Scientific Center
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Moscow, Federação Russa, 119049
- Morozov Children's Municipal Clinical Hospital. Haematology department
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Saint Petersburg, Federação Russa, 191186
- City Outpatient Clinic #37, City Hemophilia Treatment Center
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Samara, Federação Russa, 443099
- Samara State Medical University
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Altaj
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Barnaul, Altaj, Federação Russa, 656024
- Regional State Budgetary Institution of Healthcare "Regional Cinilcal Hospital"; Pulmonology
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Helsinki, Finlândia, 00290
- Helsingin yliopistollinen keskussairaala, Meilahden sairaala
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Guatemala, Guatemala, 01010
- Oncomedica
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Rotterdam, Holanda, 3015 GJ
- Erasmus MC / location Sophia Kinderziekenhuis
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Utrecht, Holanda, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Budapest, Hungria, 1134
- Magyar Honvédség Egészségügyi Központ; Országos Haemophilia Központ
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Győr, Hungria, 9023
- Országos Vérellátó Szolgálat - Győri Regionális Vérellátó Központ
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Pecs, Hungria, 7624
- University of Pecs, I st Dept of Internal Medicine
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Tel Hashomer, Israel, 5262100
- Sheba Medical Center - National Hemophilia Center
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Campania
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Napoli, Campania, Itália, 80131
- AOU Federico II; Medicina Clinica Chirurgia Centro Emocoaugulopatie e Emofilia
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Emilia-Romagna
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Bologna, Emilia-Romagna, Itália, 40138
- AOU Policlinico S. Orsola Malpighi; U.O. Angiologia e Malattie della Coagulazione Marino Golinelli
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Parma, Emilia-Romagna, Itália, 43126
- AOU di Parma; Dip Emergenza-Urgenza Centro Riferimento Regionale per l'emofilia
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Lazio
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Roma, Lazio, Itália, 00161
- Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia; Dip Biot Cel e Ematol
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Lombardia
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Milano, Lombardia, Itália, 20122
- IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
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Piemonte
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Torino, Piemonte, Itália, 10126
- AO Città Salute e Scienza D-Osp S. G. Battista Molinette; SSCVD Malattie Tromboti e Emorragiche
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Sicilia
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Palermo, Sicilia, Itália, 90127
- Azienda Uni Ria Policlinico P. Giaccone ; Divisione Di Ematologia E Trapianto
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Toscana
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Firenze, Toscana, Itália, 50134
- AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
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Veneto
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Padova, Veneto, Itália, 35128
- Azienda Ospedaliera di Padova; Centro Emofilia
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Mexico City, México, 02990
- Hospital de Especialidades Centro Medico Nacional La Raza; Haematology
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Mexico CITY (federal District)
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Distrito Federal, Mexico CITY (federal District), México, 06726
- Hospital General de Mexico
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Mexico City, Mexico CITY (federal District), México, 06720
- CENTRO MEDICO NACIONAL SIGLO XXI; Banco de Sangre
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Panama City, Panamá, 0824
- Complejo Hospitalario Arnulfo Arias Madrid; Servicio de Hematología
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Warsaw, Polônia, 02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii; Klinika Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych
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Coimbra, Portugal, 3041-853
- Hospital Geral; Servico de Imuno-Hemoterapia
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Lisboa, Portugal, 1649-035
- Hospital de Santa Maria; Servico de Imuno-Hemoterapia; Servico de Imuno-Hemoterapia
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Porto, Portugal, 4200-319
- Hospital de Sao Joao; Servico de Imuno-Hemoterapia; Servico de Imuno-Hemoterapia
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Birmingham, Reino Unido, B15 2TH
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido, NW3 2QS
- Royal Free Hospital
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London, Reino Unido, E1 2ES
- The Royal London Hospital
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Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE1 4LP
- Royal Victoria Infirmary; Non-Malignant Haematology Research
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Sheffield, Reino Unido, S10 2JF
- Royal Hallamshire Hospital Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
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Timisoara, Romênia, 300011
- Louis Turcanu Emergency Clinical Hospital for Children; First Pediatric Clinic
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Göteborg, Suécia, 413 45
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset; Koagulationscentrum
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Solna, Suécia, 171 64
- Karolinska Universitetssjukhuset; Koagulationsmottagningen
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Bern, Suíça, 3010
- Inselspital Bern; Hämatologie und Hämatologisches Zentrallabor
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Pune, Índia, 411001
- Grant Medical Foundation, Ruby Hall Clinic
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Karnataka
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Bengaluru, Karnataka, Índia, 560034
- St. John's Medical College & Hospital; Department of Medicine
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Maharashtra
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Mumbai, Maharashtra, Índia, 400012
- King Edward Memorial Hospital and Seth G.S. Medical College; Department of Hematology
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Mumbai, Maharashtra, Índia, 400078
- Fortis Hospitals Limited
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Pune, Maharashtra, Índia, 411004
- Sahyadri Speciality Hospital; Hematology & Bone Marrow Unit
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Vellore, Maharashtra, Índia, 632004
- Christian Medical College & Hospital; Department of Haematology
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WEST Bengal
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Kolkata, WEST Bengal, Índia, 700014
- Nil Ratan Sircar Medical College and Hospital; Department of Hematology
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- De acordo com o julgamento do investigador, disposição e capacidade de cumprir consultas agendadas, planos de tratamento, exames laboratoriais e outros procedimentos do estudo, incluindo questionários de resultados relatados pelo paciente (PRO) e diários de sangramento por meio do uso de um dispositivo eletrônico ou papel
- Com 12 anos ou mais no momento do consentimento informado
- Diagnóstico de hemofilia A congênita com inibidores persistentes do FVIII
- Tratamento documentado com agentes de bypass ou concentrados de FVIII nos últimos 6 meses (sob demanda ou profilaxia). A profilaxia precisa ser descontinuada o mais tardar um dia antes de iniciar o emicizumabe
- Função hematológica, hepática e renal adequadas
- Para mulheres com potencial para engravidar: concordância em permanecer abstinente (abster-se de relações sexuais heterossexuais) ou usar um método contraceptivo altamente eficaz com uma taxa de falha <1% ao ano durante o período de tratamento e por pelo menos cinco meias-vidas de eliminação (24 semanas) após a última dose de emicizumabe
Critério de exclusão:
- Distúrbio hemorrágico hereditário ou adquirido, exceto hemofilia A
- Terapia de indução de tolerância imunológica (ITI) em andamento (ou planeja receber durante o estudo) (regimes de profilaxia com FVIII e/ou agentes de bypass devem ser descontinuados antes da inscrição). Os pacientes que recebem terapia de ITI serão elegíveis após a conclusão de um período de washout de 72 horas antes da primeira administração de emicizumabe
- História de abuso de drogas ilícitas ou álcool nos 12 meses anteriores à triagem, de acordo com o julgamento do investigador
- Alto risco de microangiopatia trombótica (TMA) (por exemplo, tem um histórico médico ou familiar anterior de TMA), de acordo com o julgamento do investigador
- Tratamento anterior (nos últimos 12 meses) ou atual para doença tromboembólica (com exceção de trombose associada a cateter anterior para a qual o tratamento antitrombótico não está em andamento) ou sinais atuais de doença tromboembólica
- Outras condições (por exemplo, certas doenças autoimunes) que podem aumentar o risco de sangramento ou trombose
- História de reação de hipersensibilidade clinicamente significativa associada a terapias com anticorpos monoclonais ou componentes da injeção de emicizumabe
- Infecção conhecida pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV) com contagem de CD4 <200 células/μL dentro de 6 meses antes da triagem
- Uso de imunomoduladores sistêmicos (por exemplo, interferon ou rituximabe) na inscrição ou uso planejado durante o estudo, com exceção da terapia antirretroviral
- Doença concomitante, tratamento ou anormalidade em testes laboratoriais clínicos que possam interferir na condução do estudo ou que, na opinião do investigador ou patrocinador, impeçam a participação segura do paciente e a conclusão do estudo ou a interpretação dos resultados do estudo
- Recebimento de: Emicizumab em um estudo investigacional anterior; Um medicamento experimental para tratar ou reduzir o risco de sangramentos hemofílicos dentro de cinco meias-vidas da última administração do medicamento; Um medicamento experimental não relacionado à hemofilia nos últimos 30 dias ou cinco meias-vidas, o que for mais curto; ou, Qualquer medicamento experimental concomitante.
- Gravidez ou lactação, ou intenção de engravidar durante o estudo
- Resultado do teste de gravidez sérico positivo dentro de 7 dias antes do início do emicizumabe (somente mulheres)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: 1,5 mg/kg Emicizumabe QW
Os participantes receberão doses semanais iniciais de emicizumabe profilático por via subcutânea por 4 semanas, seguidas por doses de manutenção consistindo em metade da dose inicial, administradas por via subcutânea pelo restante do período de tratamento de 2 anos
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A dosagem inicial será de 3 mg/kg/semana por via subcutânea durante 4 semanas; A dosagem de manutenção seguirá a 1,5 mg/kg/semana por via subcutânea pelo restante do período de tratamento de 2 anos
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Resumo geral do número de participantes com eventos adversos, gravidade avaliada de acordo com a escala de classificação de toxicidade da Organização Mundial da Saúde (OMS)
Prazo: Da linha de base até a conclusão do estudo (até 2 anos)
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Os investigadores buscaram informações sobre eventos adversos (EAs) em cada contato com os participantes.
A escala de classificação de toxicidade da OMS foi usada para avaliar a gravidade de EA (ou seja, intensidade de um EA); quaisquer EAs não listados especificamente na escala de classificação de toxicidade da OMS foram avaliados quanto à gravidade de acordo com os seguintes graus: Grau 1 é leve; Grau 2 é moderado, Grau 3 é grave; Grau 4 é risco de vida; e Grau 5 é a morte.
Independentemente da gravidade, alguns EAs também podem ter atendido aos critérios de gravidade.
Os termos "grave" e "grave" não são sinônimos; a gravidade e a gravidade foram avaliadas independentemente para cada EA.
aPCC = concentrado de complexo de protrombina ativado
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Da linha de base até a conclusão do estudo (até 2 anos)
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Taxas de eventos adversos (EAs) por 100 pacientes-ano para EAs de todos os graus, EAs graves e EAs de grau ≥3
Prazo: Da linha de base até a conclusão do estudo (até 2 anos)
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Os investigadores buscaram informações sobre eventos adversos (EAs) em cada contato com os participantes.
A escala de classificação de toxicidade da OMS foi usada para avaliar a gravidade de EA (ou seja, intensidade de um EA); quaisquer EAs não listados especificamente na escala de classificação de toxicidade da OMS foram avaliados quanto à gravidade de acordo com os seguintes graus: Grau 1 é leve; Grau 2 é moderado, Grau 3 é grave; Grau 4 é risco de vida; e Grau 5 é a morte.
Independentemente da gravidade, alguns EAs também podem ter atendido aos critérios de gravidade.
Os termos "grave" e "grave" não são sinônimos; a gravidade e a gravidade foram avaliadas independentemente para cada EA.
A taxa de EAs por 100 pacientes-anos foi calculada da seguinte forma: Taxa de EAs = (Número de EAs observados/Total de pacientes-anos em risco)*100.
O total de pacientes-ano em risco é a soma de todos os pacientes dos intervalos de tempo (em anos) entre o início da terapia do estudo (dia 1 do estudo) e o final do acompanhamento.
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Da linha de base até a conclusão do estudo (até 2 anos)
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Número de participantes por resultados de testes de parâmetros laboratoriais de hematologia e bioquímica como mudanças do grau de toxicidade da OMS na linha de base para o pior grau de toxicidade da OMS após a linha de base
Prazo: Linha de base, semanas 2, 3 e 5; Meses 3, 6, 9, 12 e 18; e no Rescisão Antecipada/Conclusão do Estudo (até 24 meses)
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A escala de classificação de toxicidade da Organização Mundial da Saúde (OMS) foi usada para determinar a gravidade das anormalidades laboratoriais (ou seja, resultados de testes fora do intervalo de referência) para parâmetros hematológicos e bioquímicos; O grau 0 é normal e os graus 1 a 4 representam níveis de piora do parâmetro fora da faixa normal na direção especificada da anormalidade (alto e baixo estão acima e abaixo da faixa, respectivamente).
Nem toda anormalidade laboratorial é qualificada como um evento adverso (EA).
Um resultado de teste laboratorial foi relatado como um EA se atendesse a qualquer um dos seguintes critérios: foi acompanhado por sintomas clínicos; resultou em uma mudança no tratamento do estudo; resultou em uma intervenção médica ou uma mudança na terapia concomitante; ou foi clinicamente significativo no julgamento do investigador.
A linha de base foi definida como a última avaliação disponível antes do primeiro recebimento do medicamento do estudo.
Abs = contagem absoluta; SGOT/AST = aspartato aminotransferase; SGPT/ALT = alanina aminotransferase
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Linha de base, semanas 2, 3 e 5; Meses 3, 6, 9, 12 e 18; e no Rescisão Antecipada/Conclusão do Estudo (até 24 meses)
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Alteração da linha de base na temperatura corporal em pontos de tempo especificados
Prazo: Linha de base, semanas 2, 3 e 5; Meses 3, 6, 9, 12 e 18; e no Rescisão Antecipada/Conclusão do Estudo (até 24 meses)
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Os sinais vitais que foram medidos incluíram temperatura corporal, frequência cardíaca e respiratória, pressão arterial sistólica e diastólica e peso.
Nos dias de tratamento, a medição ocorreu antes da administração de emicizumabe.
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Linha de base, semanas 2, 3 e 5; Meses 3, 6, 9, 12 e 18; e no Rescisão Antecipada/Conclusão do Estudo (até 24 meses)
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Mudança da linha de base na pressão arterial sistólica em pontos de tempo especificados
Prazo: Linha de base, semanas 2, 3 e 5; Meses 3, 6, 9, 12 e 18; e no Rescisão Antecipada/Conclusão do Estudo (até 24 meses)
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Os sinais vitais que foram medidos incluíram temperatura corporal, frequência cardíaca e respiratória, pressão arterial sistólica e diastólica e peso.
Nos dias de tratamento, a medição ocorreu antes da administração de emicizumabe.
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Linha de base, semanas 2, 3 e 5; Meses 3, 6, 9, 12 e 18; e no Rescisão Antecipada/Conclusão do Estudo (até 24 meses)
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Mudança da linha de base na pressão arterial diastólica em pontos de tempo especificados
Prazo: Linha de base, semanas 2, 3 e 5; Meses 3, 6, 9, 12 e 18; e no Rescisão Antecipada/Conclusão do Estudo (até 24 meses)
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Os sinais vitais que foram medidos incluíram temperatura corporal, frequência cardíaca e respiratória, pressão arterial sistólica e diastólica e peso.
Nos dias de tratamento, a medição ocorreu antes da administração de emicizumabe.
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Linha de base, semanas 2, 3 e 5; Meses 3, 6, 9, 12 e 18; e no Rescisão Antecipada/Conclusão do Estudo (até 24 meses)
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Alteração da linha de base na frequência de pulso em pontos de tempo especificados
Prazo: Linha de base, semanas 2, 3 e 5; Meses 3, 6, 9, 12 e 18; e no Rescisão Antecipada/Conclusão do Estudo (até 24 meses)
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Os sinais vitais que foram medidos incluíram temperatura corporal, frequência cardíaca e respiratória, pressão arterial sistólica e diastólica e peso.
Nos dias de tratamento, a medição ocorreu antes da administração de emicizumabe.
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Linha de base, semanas 2, 3 e 5; Meses 3, 6, 9, 12 e 18; e no Rescisão Antecipada/Conclusão do Estudo (até 24 meses)
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Alteração da linha de base na frequência respiratória em pontos de tempo especificados
Prazo: Linha de base, semanas 2, 3 e 5; Meses 3, 6, 9, 12 e 18; e no Rescisão Antecipada/Conclusão do Estudo (até 24 meses)
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Os sinais vitais que foram medidos incluíram temperatura corporal, frequência cardíaca e respiratória, pressão arterial sistólica e diastólica e peso.
Nos dias de tratamento, a medição ocorreu antes da administração de emicizumabe.
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Linha de base, semanas 2, 3 e 5; Meses 3, 6, 9, 12 e 18; e no Rescisão Antecipada/Conclusão do Estudo (até 24 meses)
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Alteração da linha de base no peso corporal em pontos de tempo especificados
Prazo: Linha de base, semanas 2, 3 e 5; Meses 3, 6, 9, 12 e 18; e no Rescisão Antecipada/Conclusão do Estudo (até 24 meses)
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Os sinais vitais que foram medidos incluíram temperatura corporal, frequência cardíaca e respiratória, pressão arterial sistólica e diastólica e peso.
Nos dias de tratamento, a medição ocorreu antes da administração de emicizumabe.
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Linha de base, semanas 2, 3 e 5; Meses 3, 6, 9, 12 e 18; e no Rescisão Antecipada/Conclusão do Estudo (até 24 meses)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxas de sangramento anualizadas baseadas em modelo (ABR) para sangramentos tratados, todos os sangramentos, sangramentos articulares tratados, sangramentos articulares alvo tratados e sangramentos espontâneos tratados
Prazo: Desde a primeira dose de emicizumabe até o aumento da dose ou retirada do tratamento (mediana [min-max] período de eficácia: 103,14 [1,1-108,3] semanas)
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O número de sangramentos durante o período de eficácia foi analisado como ABR usando um modelo de regressão binomial negativo.
Sangramentos tratados: sangramentos seguidos por um medicamento para hemofilia relatado como um "tratamento para sangramento".
Todas as hemorragias: incluíram hemorragias tratadas e não tratadas.
Hemorragias articulares tratadas: hemorragias tratadas em que o tipo de hemorragia era "hemorragia articular" acompanhada de pelo menos um dos seguintes sintomas: "aumento do inchaço ou calor da pele sobre a articulação", "aumento da dor" ou "diminuição da amplitude de movimento ou dificuldade em usar o articulação em comparação com a linha de base".
Hemorragias articulares-alvo tratadas: hemorragias articulares tratadas que ocorreram em uma articulação-alvo, definidas como uma articulação em que ≥3 hemorragias articulares tratadas ocorreram durante as 24 semanas anteriores à entrada no estudo.
Sangramentos espontâneos tratados: sangramentos tratados sem nenhum outro fator contribuinte conhecido, como trauma ou procedimento/cirurgia.
Para todos os tipos de sangramento, sangramentos decorrentes de cirurgia/procedimento foram excluídos.
Os sangramentos ocorridos após o aumento da dose foram excluídos.
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Desde a primeira dose de emicizumabe até o aumento da dose ou retirada do tratamento (mediana [min-max] período de eficácia: 103,14 [1,1-108,3] semanas)
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Taxas médias calculadas de sangramento anualizado (ABR) para sangramentos tratados, todos os sangramentos, sangramentos articulares tratados, sangramentos articulares alvo tratados e sangramentos espontâneos tratados
Prazo: Desde a primeira dose de emicizumabe até o aumento da dose ou retirada do tratamento (mediana [min-max] período de eficácia: 103,14 [1,1-108,3] semanas)
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O número de sangramentos durante o período de eficácia foi calculado como: ABR = (número de sangramentos/número de dias durante o período de eficácia) x 365,25.
Sangramentos tratados: sangramentos seguidos por um medicamento para hemofilia relatado como um "tratamento para sangramento".
Todas as hemorragias: incluíram hemorragias tratadas e não tratadas.
Hemorragias articulares tratadas: hemorragias tratadas em que o tipo de hemorragia era "hemorragia articular" acompanhada de pelo menos um dos seguintes sintomas: "aumento do inchaço ou calor da pele sobre a articulação", "aumento da dor" ou "diminuição da amplitude de movimento ou dificuldade em usar o articulação em comparação com a linha de base".
Hemorragias articulares-alvo tratadas: hemorragias articulares tratadas que ocorreram em uma articulação-alvo, definidas como uma articulação em que ≥3 hemorragias articulares tratadas ocorreram durante as 24 semanas anteriores à entrada no estudo.
Sangramentos espontâneos tratados: sangramentos tratados sem nenhum outro fator contribuinte conhecido, como trauma ou procedimento/cirurgia.
Para todos os tipos, foram excluídos os sangramentos decorrentes de cirurgia/procedimento e os sangramentos ocorridos após o aumento da dose.
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Desde a primeira dose de emicizumabe até o aumento da dose ou retirada do tratamento (mediana [min-max] período de eficácia: 103,14 [1,1-108,3] semanas)
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Taxas de sangramento anuais calculadas medianas (ABR) para sangramentos tratados, todos os sangramentos, sangramentos articulares tratados, sangramentos articulares alvo tratados e sangramentos espontâneos tratados
Prazo: Desde a primeira dose de emicizumabe até o aumento da dose ou retirada do tratamento (mediana [min-max] período de eficácia: 103,14 [1,1-108,3] semanas)
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O número de sangramentos durante o período de eficácia foi calculado como: ABR = (número de sangramentos/número de dias durante o período de eficácia) x 365,25.
Sangramentos tratados: sangramentos seguidos por um medicamento para hemofilia relatado como um "tratamento para sangramento".
Todas as hemorragias: incluíram hemorragias tratadas e não tratadas.
Hemorragias articulares tratadas: hemorragias tratadas em que o tipo de hemorragia era "hemorragia articular" acompanhada de pelo menos um dos seguintes sintomas: "aumento do inchaço ou calor da pele sobre a articulação", "aumento da dor" ou "diminuição da amplitude de movimento ou dificuldade em usar o articulação em comparação com a linha de base".
Hemorragias articulares-alvo tratadas: hemorragias articulares tratadas que ocorreram em uma articulação-alvo, definidas como uma articulação em que ≥3 hemorragias articulares tratadas ocorreram durante as 24 semanas anteriores à entrada no estudo.
Sangramentos espontâneos tratados: sangramentos tratados sem nenhum outro fator contribuinte conhecido, como trauma ou procedimento/cirurgia.
Para todos os tipos, foram excluídos os sangramentos decorrentes de cirurgia/procedimento e os sangramentos ocorridos após o aumento da dose.
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Desde a primeira dose de emicizumabe até o aumento da dose ou retirada do tratamento (mediana [min-max] período de eficácia: 103,14 [1,1-108,3] semanas)
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Porcentagem de participantes pelo número categorizado de sangramentos para sangramentos tratados
Prazo: Desde a primeira dose de emicizumabe até o aumento da dose ou retirada do tratamento (mediana [min-max] período de eficácia: 103,14 [1,1-108,3] semanas)
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Sangramentos tratados: sangramentos seguidos por um medicamento para hemofilia relatado como um "tratamento para sangramento".
Sangramentos decorrentes de cirurgia/procedimento foram excluídos.
A regra das 72 horas foi implementada: dois sangramentos do mesmo tipo e na mesma localização anatômica são contados como um sangramento se o segundo sangramento ocorrer dentro de 72 horas a partir do último tratamento para o primeiro sangramento.
Dados incluídos antes da titulação apenas, para participantes cuja dose foi titulada.
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Desde a primeira dose de emicizumabe até o aumento da dose ou retirada do tratamento (mediana [min-max] período de eficácia: 103,14 [1,1-108,3] semanas)
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Porcentagem de participantes pelo número categorizado de sangramentos para todos os sangramentos
Prazo: Desde a primeira dose de emicizumabe até o aumento da dose ou retirada do tratamento (mediana [min-max] período de eficácia: 103,14 [1,1-108,3] semanas)
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Todas as hemorragias: incluíram hemorragias tratadas e não tratadas.
Sangramentos decorrentes de cirurgia/procedimento foram excluídos.
A regra das 72 horas foi implementada: dois sangramentos do mesmo tipo e na mesma localização anatômica são contados como um sangramento se o segundo sangramento ocorrer dentro de 72 horas a partir do último tratamento para o primeiro sangramento.
Dados incluídos antes da titulação apenas, para participantes cuja dose foi titulada.
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Desde a primeira dose de emicizumabe até o aumento da dose ou retirada do tratamento (mediana [min-max] período de eficácia: 103,14 [1,1-108,3] semanas)
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Porcentagem de participantes pelo número categorizado de sangramentos para sangramentos espontâneos tratados
Prazo: Desde a primeira dose de emicizumabe até o aumento da dose ou retirada do tratamento (mediana [min-max] período de eficácia: 103,14 [1,1-108,3] semanas)
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Sangramentos espontâneos tratados: sangramentos tratados sem nenhum outro fator contribuinte conhecido, como trauma ou procedimento/cirurgia.
Sangramentos decorrentes de cirurgia/procedimento foram excluídos.
A regra das 72 horas foi implementada: dois sangramentos do mesmo tipo e na mesma localização anatômica são contados como um sangramento se o segundo sangramento ocorrer dentro de 72 horas a partir do último tratamento para o primeiro sangramento.
Dados incluídos antes da titulação apenas, para participantes cuja dose foi titulada.
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Desde a primeira dose de emicizumabe até o aumento da dose ou retirada do tratamento (mediana [min-max] período de eficácia: 103,14 [1,1-108,3] semanas)
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Porcentagem de participantes pelas taxas de sangramento anualizadas calculadas categorizadas (ABR) para sangramentos tratados
Prazo: Desde a primeira dose de emicizumabe até o aumento da dose ou retirada do tratamento (mediana [min-max] período de eficácia: 103,14 [1,1-108,3] semanas)
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O número de sangramentos durante o período de eficácia foi calculado como ABR para cada participante usando a seguinte fórmula: ABR = (número de sangramentos/número de dias durante o período de eficácia) x 365,25.
Sangramentos tratados: sangramentos seguidos por um medicamento para hemofilia relatado como um "tratamento para sangramento".
Sangramentos decorrentes de cirurgia/procedimento foram excluídos.
A regra das 72 horas foi implementada: dois sangramentos do mesmo tipo e na mesma localização anatômica são contados como um sangramento se o segundo sangramento ocorrer dentro de 72 horas a partir do último tratamento para o primeiro sangramento.
Dados incluídos antes da titulação apenas, para participantes cuja dose foi titulada.
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Desde a primeira dose de emicizumabe até o aumento da dose ou retirada do tratamento (mediana [min-max] período de eficácia: 103,14 [1,1-108,3] semanas)
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Porcentagem de participantes pelas taxas de sangramento anualizadas calculadas categorizadas (ABR) para todos os sangramentos
Prazo: Desde a primeira dose de emicizumabe até o aumento da dose ou retirada do tratamento (mediana [min-max] período de eficácia: 103,14 [1,1-108,3] semanas)
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O número de sangramentos durante o período de eficácia foi calculado como ABR para cada participante usando a seguinte fórmula: ABR = (número de sangramentos/número de dias durante o período de eficácia) x 365,25.
Todas as hemorragias: incluíram hemorragias tratadas e não tratadas.
Sangramentos decorrentes de cirurgia/procedimento foram excluídos.
A regra das 72 horas foi implementada: dois sangramentos do mesmo tipo e na mesma localização anatômica são contados como um sangramento se o segundo sangramento ocorrer dentro de 72 horas a partir do último tratamento para o primeiro sangramento.
Dados incluídos antes da titulação apenas, para participantes cuja dose foi titulada.
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Desde a primeira dose de emicizumabe até o aumento da dose ou retirada do tratamento (mediana [min-max] período de eficácia: 103,14 [1,1-108,3] semanas)
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Porcentagem de participantes pelas taxas de sangramento anualizadas calculadas categorizadas (ABR) para sangramentos espontâneos tratados
Prazo: Desde a primeira dose de emicizumabe até o aumento da dose ou retirada do tratamento (mediana [min-max] período de eficácia: 103,14 [1,1-108,3] semanas)
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O número de sangramentos durante o período de eficácia foi calculado como ABR para cada participante usando a seguinte fórmula: ABR = (número de sangramentos/número de dias durante o período de eficácia) x 365,25.
Sangramentos espontâneos tratados: sangramentos tratados sem nenhum outro fator contribuinte conhecido, como trauma ou procedimento/cirurgia.
Sangramentos decorrentes de cirurgia/procedimento foram excluídos.
A regra das 72 horas foi implementada: dois sangramentos do mesmo tipo e na mesma localização anatômica são contados como um sangramento se o segundo sangramento ocorrer dentro de 72 horas a partir do último tratamento para o primeiro sangramento.
Dados incluídos antes da titulação apenas, para participantes cuja dose foi titulada.
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Desde a primeira dose de emicizumabe até o aumento da dose ou retirada do tratamento (mediana [min-max] período de eficácia: 103,14 [1,1-108,3] semanas)
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Mudança da linha de base na pontuação total do questionário de qualidade de vida de adultos com hemofilia (Haem-A-QoL) em pontos de tempo especificados, participantes adultos
Prazo: Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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O questionário Haem-A-QoL foi elaborado para participantes adultos (maiores ou iguais a 18 anos) com hemofilia.
É composto por 46 itens que compreendem 10 domínios: saúde física, tratamento, trabalho e escola, tratando da hemofilia, sentimentos, planejamento familiar, futuro, parceiros e sexualidade, esportes e lazer e visão de si mesmo.
Os itens são avaliados pelos participantes com uma das cinco opções de resposta: nunca, raramente, às vezes, frequentemente e sempre; embora, para alguns itens, haja também uma opção 'não aplicável'.
A Pontuação Total é baseada nas pontuações de cada domínio e varia de 0 a 100, com pontuações mais baixas refletindo melhor qualidade de vida.
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Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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Porcentagem de participantes com uma melhora da linha de base maior do que o limiar de resposta para a pontuação total do questionário de qualidade de vida de adultos hemofílicos (Haem-A-QoL) em pontos de tempo especificados
Prazo: Aos 3, 6, 12 e 18 meses
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O questionário Haem-A-QoL foi elaborado para participantes adultos (maiores ou iguais a 18 anos) com hemofilia.
É composto por 46 itens que compreendem 10 domínios: saúde física, tratamento, trabalho e escola, tratando da hemofilia, sentimentos, planejamento familiar, futuro, parceiros e sexualidade, esportes e lazer e visão de si mesmo.
Os itens são avaliados pelos participantes com uma das cinco opções de resposta: nunca, raramente, às vezes, frequentemente e sempre; embora, para alguns itens, haja também uma opção 'não aplicável'.
A Pontuação Total é baseada nas pontuações de cada domínio e varia de 0 a 100, com pontuações mais baixas refletindo melhor qualidade de vida.
Uma melhoria maior do que o limiar de resposta foi definida como uma diminuição da linha de base de pelo menos 7 pontos na pontuação total do Haem-A-QoL.
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Aos 3, 6, 12 e 18 meses
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Mudança da linha de base no questionário de qualidade de vida de adultos com hemofilia (Haem-A-QoL) Pontuação do domínio da saúde física em pontos de tempo especificados, participantes adultos
Prazo: Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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O questionário Haem-A-QoL foi elaborado para participantes adultos (maiores ou iguais a 18 anos) com hemofilia.
É composto por 46 itens que compreendem 10 domínios: saúde física, tratamento, trabalho e escola, tratando da hemofilia, sentimentos, planejamento familiar, futuro, parceiros e sexualidade, esportes e lazer e visão de si mesmo.
Os itens são avaliados pelos participantes com uma das cinco opções de resposta: nunca, raramente, às vezes, frequentemente e sempre; embora, para alguns itens, haja também uma opção 'não aplicável'.
As pontuações da escala para cada domínio variam de 0 a 100, com pontuações mais baixas refletindo melhor qualidade de vida.
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Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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Porcentagem de participantes com uma melhora da linha de base maior do que o limiar de resposta para o questionário de qualidade de vida de adultos hemofílicos (Haem-A-QoL) Pontuação do domínio da saúde física em pontos de tempo especificados
Prazo: Aos 3, 6, 12 e 18 meses
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O questionário Haem-A-QoL foi elaborado para participantes adultos (maiores ou iguais a 18 anos) com hemofilia.
É composto por 46 itens que compreendem 10 domínios: saúde física, tratamento, trabalho e escola, tratando da hemofilia, sentimentos, planejamento familiar, futuro, parceiros e sexualidade, esportes e lazer e visão de si mesmo.
Os itens são avaliados pelos participantes com uma das cinco opções de resposta: nunca, raramente, às vezes, frequentemente e sempre; embora, para alguns itens, haja também uma opção 'não aplicável'.
As pontuações da escala para cada domínio variam de 0 a 100, com pontuações mais baixas refletindo melhor qualidade de vida.
Uma melhora maior do que o limiar de resposta foi definida como uma diminuição da linha de base de pelo menos 10 pontos na pontuação do domínio Saúde Física do Haem-A-QoL.
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Aos 3, 6, 12 e 18 meses
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Alteração da linha de base no questionário de qualidade de vida de adultos com hemofilia (Haem-A-QoL) Pontuação do domínio de tratamento em pontos de tempo especificados, participantes adultos
Prazo: Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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O questionário Haem-A-QoL foi elaborado para participantes adultos (maiores ou iguais a 18 anos) com hemofilia.
É composto por 46 itens que compreendem 10 domínios: saúde física, tratamento, trabalho e escola, tratando da hemofilia, sentimentos, planejamento familiar, futuro, parceiros e sexualidade, esportes e lazer e visão de si mesmo.
Os itens são avaliados pelos participantes com uma das cinco opções de resposta: nunca, raramente, às vezes, frequentemente e sempre; embora, para alguns itens, haja também uma opção 'não aplicável'.
As pontuações da escala para cada domínio variam de 0 a 100, com pontuações mais baixas refletindo melhor qualidade de vida.
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Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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Mudança da linha de base no questionário de qualidade de vida de adultos com hemofilia (Haem-A-QoL) Pontuação de domínio de trabalho e escola em pontos de tempo especificados, participantes adultos
Prazo: Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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O questionário Haem-A-QoL foi elaborado para participantes adultos (maiores ou iguais a 18 anos) com hemofilia.
É composto por 46 itens que compreendem 10 domínios: saúde física, tratamento, trabalho e escola, tratando da hemofilia, sentimentos, planejamento familiar, futuro, parceiros e sexualidade, esportes e lazer e visão de si mesmo.
Os itens são avaliados pelos participantes com uma das cinco opções de resposta: nunca, raramente, às vezes, frequentemente e sempre; embora, para alguns itens, haja também uma opção 'não aplicável'.
As pontuações da escala para cada domínio variam de 0 a 100, com pontuações mais baixas refletindo melhor qualidade de vida.
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Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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Mudança da linha de base no questionário de qualidade de vida de adultos com hemofilia (Haem-A-QoL) lidando com pontuação de domínio de hemofilia em pontos de tempo especificados, participantes adultos
Prazo: Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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O questionário Haem-A-QoL foi elaborado para participantes adultos (maiores ou iguais a 18 anos) com hemofilia.
É composto por 46 itens que compreendem 10 domínios: saúde física, tratamento, trabalho e escola, tratando da hemofilia, sentimentos, planejamento familiar, futuro, parceiros e sexualidade, esportes e lazer e visão de si mesmo.
Os itens são avaliados pelos participantes com uma das cinco opções de resposta: nunca, raramente, às vezes, frequentemente e sempre; embora, para alguns itens, haja também uma opção 'não aplicável'.
As pontuações da escala para cada domínio variam de 0 a 100, com pontuações mais baixas refletindo melhor qualidade de vida.
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Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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Mudança da linha de base no questionário de qualidade de vida de adultos com hemofilia (Haem-A-QoL) Pontuação de domínio de sentimentos em pontos de tempo especificados, participantes adultos
Prazo: Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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O questionário Haem-A-QoL foi elaborado para participantes adultos (maiores ou iguais a 18 anos) com hemofilia.
É composto por 46 itens que compreendem 10 domínios: saúde física, tratamento, trabalho e escola, tratando da hemofilia, sentimentos, planejamento familiar, futuro, parceiros e sexualidade, esportes e lazer e visão de si mesmo.
Os itens são avaliados pelos participantes com uma das cinco opções de resposta: nunca, raramente, às vezes, frequentemente e sempre; embora, para alguns itens, haja também uma opção 'não aplicável'.
As pontuações da escala para cada domínio variam de 0 a 100, com pontuações mais baixas refletindo melhor qualidade de vida.
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Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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Mudança da linha de base no questionário de qualidade de vida de adultos com hemofilia (Haem-A-QoL) Pontuação do domínio de planejamento familiar em pontos de tempo especificados, participantes adultos
Prazo: Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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O questionário Haem-A-QoL foi elaborado para participantes adultos (maiores ou iguais a 18 anos) com hemofilia.
É composto por 46 itens que compreendem 10 domínios: saúde física, tratamento, trabalho e escola, tratando da hemofilia, sentimentos, planejamento familiar, futuro, parceiros e sexualidade, esportes e lazer e visão de si mesmo.
Os itens são avaliados pelos participantes com uma das cinco opções de resposta: nunca, raramente, às vezes, frequentemente e sempre; embora, para alguns itens, haja também uma opção 'não aplicável'.
As pontuações da escala para cada domínio variam de 0 a 100, com pontuações mais baixas refletindo melhor qualidade de vida.
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Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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Mudança da linha de base no questionário de qualidade de vida de adultos com hemofilia (Haem-A-QoL) Pontuação de domínio futuro em pontos de tempo especificados, participantes adultos
Prazo: Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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O questionário Haem-A-QoL foi elaborado para participantes adultos (maiores ou iguais a 18 anos) com hemofilia.
É composto por 46 itens que compreendem 10 domínios: saúde física, tratamento, trabalho e escola, tratando da hemofilia, sentimentos, planejamento familiar, futuro, parceiros e sexualidade, esportes e lazer e visão de si mesmo.
Os itens são avaliados pelos participantes com uma das cinco opções de resposta: nunca, raramente, às vezes, frequentemente e sempre; embora, para alguns itens, haja também uma opção 'não aplicável'.
As pontuações da escala para cada domínio variam de 0 a 100, com pontuações mais baixas refletindo melhor qualidade de vida.
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Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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Mudança da linha de base no questionário de qualidade de vida de adultos com hemofilia (Haem-A-QoL) Pontuação do domínio de parceria e sexualidade em pontos de tempo especificados, participantes adultos
Prazo: Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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O questionário Haem-A-QoL foi elaborado para participantes adultos (maiores ou iguais a 18 anos) com hemofilia.
É composto por 46 itens que compreendem 10 domínios: saúde física, tratamento, trabalho e escola, tratando da hemofilia, sentimentos, planejamento familiar, futuro, parceiros e sexualidade, esportes e lazer e visão de si mesmo.
Os itens são avaliados pelos participantes com uma das cinco opções de resposta: nunca, raramente, às vezes, frequentemente e sempre; embora, para alguns itens, haja também uma opção 'não aplicável'.
As pontuações da escala para cada domínio variam de 0 a 100, com pontuações mais baixas refletindo melhor qualidade de vida.
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Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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Alteração da linha de base no questionário de qualidade de vida de adultos com hemofilia (Haem-A-QoL) Pontuação do domínio esportes e lazer em pontos de tempo especificados, participantes adultos
Prazo: Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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O questionário Haem-A-QoL foi elaborado para participantes adultos (maiores ou iguais a 18 anos) com hemofilia.
É composto por 46 itens que compreendem 10 domínios: saúde física, tratamento, trabalho e escola, tratando da hemofilia, sentimentos, planejamento familiar, futuro, parceiros e sexualidade, esportes e lazer e visão de si mesmo.
Os itens são avaliados pelos participantes com uma das cinco opções de resposta: nunca, raramente, às vezes, frequentemente e sempre; embora, para alguns itens, haja também uma opção 'não aplicável'.
As pontuações da escala para cada domínio variam de 0 a 100, com pontuações mais baixas refletindo melhor qualidade de vida.
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Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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Alteração da linha de base no questionário de qualidade de vida de adultos com hemofilia (Haem-A-QoL) Visão de si mesmo Pontuação de domínio em pontos de tempo especificados, participantes adultos
Prazo: Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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O questionário Haem-A-QoL foi elaborado para participantes adultos (maiores ou iguais a 18 anos) com hemofilia.
É composto por 46 itens que compreendem 10 domínios: saúde física, tratamento, trabalho e escola, tratando da hemofilia, sentimentos, planejamento familiar, futuro, parceiros e sexualidade, esportes e lazer e visão de si mesmo.
Os itens são avaliados pelos participantes com uma das cinco opções de resposta: nunca, raramente, às vezes, frequentemente e sempre; embora, para alguns itens, haja também uma opção 'não aplicável'.
As pontuações da escala para cada domínio variam de 0 a 100, com pontuações mais baixas refletindo melhor qualidade de vida.
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Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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Mudança da linha de base na pontuação total do questionário de qualidade de vida de hemofilia (Haemo-QoL-SF) em pontos de tempo especificados, participantes adolescentes
Prazo: Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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O Haemo-QoL-SF foi concebido como uma série de questionários relacionados à idade para medir a qualidade de vida relacionada à saúde em crianças e adolescentes (12-17 anos) com hemofilia.
Essa versão contém 35 itens e abrange nove domínios considerados relevantes para a qualidade de vida relacionada à saúde da criança: saúde física, tratamento, esportes e escola, lidar com a hemofilia, sentimentos, família, amigos, outras pessoas e visão de si mesmo.
Os itens são avaliados pelos participantes com uma das cinco opções de resposta: nunca, raramente, às vezes, frequentemente e sempre.
A pontuação total é derivada das pontuações para todos os domínios e as pontuações da escala variam de 0 a 100, com uma pontuação mais baixa refletindo uma melhor qualidade de vida relacionada à saúde.
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Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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Porcentagem de participantes com uma melhora da linha de base maior do que o limiar de resposta para a pontuação total do questionário de qualidade de vida de hemofilia (Haemo-QoL-SF) em pontos de tempo especificados
Prazo: Aos 3, 6, 12 e 18 meses
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O Haemo-QoL-SF foi concebido como uma série de questionários relacionados à idade para medir a qualidade de vida relacionada à saúde em crianças e adolescentes (12-17 anos) com hemofilia.
Essa versão contém 35 itens e abrange nove domínios considerados relevantes para a qualidade de vida relacionada à saúde da criança: saúde física, tratamento, esportes e escola, lidar com a hemofilia, sentimentos, família, amigos, outras pessoas e visão de si mesmo.
Os itens são avaliados pelos participantes com uma das cinco opções de resposta: nunca, raramente, às vezes, frequentemente e sempre.
A pontuação total é derivada das pontuações para todos os domínios e as pontuações da escala variam de 0 a 100, com uma pontuação mais baixa refletindo uma melhor qualidade de vida relacionada à saúde.
Uma melhoria superior ao limiar de resposta foi definida como uma diminuição de pelo menos 5 pontos na pontuação total do Haemo-QoL-SF.
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Aos 3, 6, 12 e 18 meses
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Mudança da linha de base no formulário curto do questionário de qualidade de vida da hemofilia (Haemo-QoL-SF) Pontuação do domínio da saúde física em pontos de tempo especificados, participantes adolescentes
Prazo: Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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O Haemo-QoL-SF foi concebido como uma série de questionários relacionados à idade para medir a qualidade de vida relacionada à saúde em crianças e adolescentes (12-17 anos) com hemofilia.
Essa versão contém 35 itens e abrange nove domínios considerados relevantes para a qualidade de vida relacionada à saúde da criança: saúde física, tratamento, esportes e escola, lidar com a hemofilia, sentimentos, família, amigos, outras pessoas e visão de si mesmo.
Os itens são avaliados pelos participantes com uma das cinco opções de resposta: nunca, raramente, às vezes, frequentemente e sempre.
As pontuações da escala variam de 0 a 100, com uma pontuação mais baixa refletindo uma melhor qualidade de vida relacionada à saúde.
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Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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Porcentagem de participantes com uma melhora da linha de base maior que o limiar de resposta para a pontuação do domínio de saúde física do questionário de qualidade de vida de hemofilia (Haemo-QoL-SF) em pontos de tempo especificados
Prazo: Aos 3, 6, 12 e 18 meses
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O Haemo-QoL-SF foi concebido como uma série de questionários relacionados à idade para medir a qualidade de vida relacionada à saúde em crianças e adolescentes (12-17 anos) com hemofilia.
Essa versão contém 35 itens e abrange nove domínios considerados relevantes para a qualidade de vida relacionada à saúde da criança: saúde física, tratamento, esportes e escola, lidar com a hemofilia, sentimentos, família, amigos, outras pessoas e visão de si mesmo.
Os itens são avaliados pelos participantes com uma das cinco opções de resposta: nunca, raramente, às vezes, frequentemente e sempre.
As pontuações da escala variam de 0 a 100, com uma pontuação mais baixa refletindo uma melhor qualidade de vida relacionada à saúde.
Uma melhoria maior do que o limiar de resposta foi definida como uma diminuição de pelo menos 10 pontos na pontuação do domínio Saúde Física do Haemo-QoL-SF.
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Aos 3, 6, 12 e 18 meses
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Alteração da linha de base na pontuação do domínio de tratamento do questionário de qualidade de vida de hemofilia (Haemo-QoL-SF) em pontos de tempo especificados, participantes adolescentes
Prazo: Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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O Haemo-QoL-SF foi concebido como uma série de questionários relacionados à idade para medir a qualidade de vida relacionada à saúde em crianças e adolescentes (12-17 anos) com hemofilia.
Essa versão contém 35 itens e abrange nove domínios considerados relevantes para a qualidade de vida relacionada à saúde da criança: saúde física, tratamento, esportes e escola, lidar com a hemofilia, sentimentos, família, amigos, outras pessoas e visão de si mesmo.
Os itens são avaliados pelos participantes com uma das cinco opções de resposta: nunca, raramente, às vezes, frequentemente e sempre.
As pontuações da escala variam de 0 a 100, com uma pontuação mais baixa refletindo uma melhor qualidade de vida relacionada à saúde.
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Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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Mudança da linha de base no formulário curto do questionário de qualidade de vida da hemofilia (Haemo-QoL-SF) Pontuação do domínio esportivo e escolar em pontos de tempo especificados, participantes adolescentes
Prazo: Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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O Haemo-QoL-SF foi concebido como uma série de questionários relacionados à idade para medir a qualidade de vida relacionada à saúde em crianças e adolescentes (12-17 anos) com hemofilia.
Essa versão contém 35 itens e abrange nove domínios considerados relevantes para a qualidade de vida relacionada à saúde da criança: saúde física, tratamento, esportes e escola, lidar com a hemofilia, sentimentos, família, amigos, outras pessoas e visão de si mesmo.
Os itens são avaliados pelos participantes com uma das cinco opções de resposta: nunca, raramente, às vezes, frequentemente e sempre.
As pontuações da escala variam de 0 a 100, com uma pontuação mais baixa refletindo uma melhor qualidade de vida relacionada à saúde.
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Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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Mudança da linha de base no questionário de qualidade de vida de hemofilia (Haemo-QoL-SF) Lidando com pontuação de domínio de hemofilia em pontos de tempo especificados, participantes adolescentes
Prazo: Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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O Haemo-QoL-SF foi concebido como uma série de questionários relacionados à idade para medir a qualidade de vida relacionada à saúde em crianças e adolescentes (12-17 anos) com hemofilia.
Essa versão contém 35 itens e abrange nove domínios considerados relevantes para a qualidade de vida relacionada à saúde da criança: saúde física, tratamento, esportes e escola, lidar com a hemofilia, sentimentos, família, amigos, outras pessoas e visão de si mesmo.
Os itens são avaliados pelos participantes com uma das cinco opções de resposta: nunca, raramente, às vezes, frequentemente e sempre.
As pontuações da escala variam de 0 a 100, com uma pontuação mais baixa refletindo uma melhor qualidade de vida relacionada à saúde.
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Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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Mudança da linha de base no formulário curto do questionário de qualidade de vida da hemofilia (Haemo-QoL-SF) Pontuação do domínio dos sentimentos em pontos de tempo especificados, participantes adolescentes
Prazo: Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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O Haemo-QoL-SF foi concebido como uma série de questionários relacionados à idade para medir a qualidade de vida relacionada à saúde em crianças e adolescentes (12-17 anos) com hemofilia.
Essa versão contém 35 itens e abrange nove domínios considerados relevantes para a qualidade de vida relacionada à saúde da criança: saúde física, tratamento, esportes e escola, lidar com a hemofilia, sentimentos, família, amigos, outras pessoas e visão de si mesmo.
Os itens são avaliados pelos participantes com uma das cinco opções de resposta: nunca, raramente, às vezes, frequentemente e sempre.
As pontuações da escala variam de 0 a 100, com uma pontuação mais baixa refletindo uma melhor qualidade de vida relacionada à saúde.
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Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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Mudança da linha de base no formulário curto do questionário de qualidade de vida da hemofilia (Haemo-QoL-SF) Pontuação do domínio da família em pontos de tempo especificados, participantes adolescentes
Prazo: Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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O Haemo-QoL-SF foi concebido como uma série de questionários relacionados à idade para medir a qualidade de vida relacionada à saúde em crianças e adolescentes (12-17 anos) com hemofilia.
Essa versão contém 35 itens e abrange nove domínios considerados relevantes para a qualidade de vida relacionada à saúde da criança: saúde física, tratamento, esportes e escola, lidar com a hemofilia, sentimentos, família, amigos, outras pessoas e visão de si mesmo.
Os itens são avaliados pelos participantes com uma das cinco opções de resposta: nunca, raramente, às vezes, frequentemente e sempre.
As pontuações da escala variam de 0 a 100, com uma pontuação mais baixa refletindo uma melhor qualidade de vida relacionada à saúde.
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Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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Mudança da linha de base no questionário de qualidade de vida de hemofilia (Haemo-QoL-SF) Pontuação de domínio de amigos em pontos de tempo especificados, participantes adolescentes
Prazo: Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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O Haemo-QoL-SF foi concebido como uma série de questionários relacionados à idade para medir a qualidade de vida relacionada à saúde em crianças e adolescentes (12-17 anos) com hemofilia.
Essa versão contém 35 itens e abrange nove domínios considerados relevantes para a qualidade de vida relacionada à saúde da criança: saúde física, tratamento, esportes e escola, lidar com a hemofilia, sentimentos, família, amigos, outras pessoas e visão de si mesmo.
Os itens são avaliados pelos participantes com uma das cinco opções de resposta: nunca, raramente, às vezes, frequentemente e sempre.
As pontuações da escala variam de 0 a 100, com uma pontuação mais baixa refletindo uma melhor qualidade de vida relacionada à saúde.
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Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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Mudança da linha de base no questionário de qualidade de vida de hemofilia (Haemo-QoL-SF) Pontuação de domínio de outras pessoas em pontos de tempo especificados, participantes adolescentes
Prazo: Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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O Haemo-QoL-SF foi concebido como uma série de questionários relacionados à idade para medir a qualidade de vida relacionada à saúde em crianças e adolescentes (12-17 anos) com hemofilia.
Essa versão contém 35 itens e abrange nove domínios considerados relevantes para a qualidade de vida relacionada à saúde da criança: saúde física, tratamento, esportes e escola, lidar com a hemofilia, sentimentos, família, amigos, outras pessoas e visão de si mesmo.
Os itens são avaliados pelos participantes com uma das cinco opções de resposta: nunca, raramente, às vezes, frequentemente e sempre.
As pontuações da escala variam de 0 a 100, com uma pontuação mais baixa refletindo uma melhor qualidade de vida relacionada à saúde.
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Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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Mudança da linha de base no formulário curto do questionário de qualidade de vida da hemofilia (Haemo-QoL-SF) Visão da pontuação do domínio de si mesmo em pontos de tempo especificados, participantes adolescentes
Prazo: Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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O Haemo-QoL-SF foi concebido como uma série de questionários relacionados à idade para medir a qualidade de vida relacionada à saúde em crianças e adolescentes (12-17 anos) com hemofilia.
Essa versão contém 35 itens e abrange nove domínios considerados relevantes para a qualidade de vida relacionada à saúde da criança: saúde física, tratamento, esportes e escola, lidar com a hemofilia, sentimentos, família, amigos, outras pessoas e visão de si mesmo.
Os itens são avaliados pelos participantes com uma das cinco opções de resposta: nunca, raramente, às vezes, frequentemente e sempre.
As pontuações da escala variam de 0 a 100, com uma pontuação mais baixa refletindo uma melhor qualidade de vida relacionada à saúde.
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Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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Mudança da linha de base no Questionário EuroQoL Five-Dimension-Five Levels (EQ-5D-5L) Index Utility Score em pontos de tempo especificados
Prazo: Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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O EQ-5D-5L é uma medida de utilidade em saúde genérica, autorreferida e baseada em preferências, que consiste em seis perguntas e é usada para avaliar o estado de saúde e informar avaliações farmacoeconômicas.
A pontuação do índice de utilidade é baseada na avaliação do participante de sua saúde em cinco escalas: mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão.
Varia de -0,224 a 1, sendo 0 correspondente à morte e 1 correspondente à saúde plena; valores negativos correspondem a estados de saúde piores que a morte.
Pontuações mais altas indicam melhor qualidade de vida.
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Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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Mudança da linha de base no Questionário EuroQoL Five-Dimension-Five Levels (EQ-5D-5L) Pontuação da Escala Visual Analógica de Qualidade de Vida (VAS) em pontos de tempo especificados
Prazo: Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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O EQ-5D-5L é uma medida de utilidade em saúde genérica, autorreferida e baseada em preferências, que consiste em seis perguntas e é usada para avaliar o estado de saúde e informar avaliações farmacoeconômicas.
A escala visual analógica (EVA) varia de 0 a 100 pontos, na qual o participante autoavalia seu estado de saúde atual; 0 sendo a pior saúde que você pode imaginar e 100 sendo a melhor saúde que você pode imaginar.
Pontuações mais altas refletem uma saúde melhor.
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Linha de base (semana 1), 3, 6, 12 e 18 meses, e no término antecipado ou conclusão do estudo (até 24 meses)
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Porcentagem de participantes que preferiram o novo tratamento com emicizumabe ou o antigo tratamento para hemofilia, ou sem preferência pelo tratamento, conforme avaliado pelo questionário EmiPref
Prazo: Mês 3
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O questionário EmiPref solicitava aos participantes que especificassem o tratamento que prefeririam continuar recebendo após receber tratamento com seu esquema episódico ou profilático anterior e emicizumabe subcutâneo (SC), ou se não tivessem preferência.
Os intervalos de confiança de 95% foram calculados para uma amostra binomial usando o método Pearson-Clopper.
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Mês 3
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Número e porcentagem de participantes com anticorpos antidrogas (ADAs) contra emicizumabe a qualquer momento após a linha de base
Prazo: Linha de base (semana 1), semana 5 e aos 3, 6, 9, 12 e 18 meses e no término antecipado/conclusão do estudo (até 24 meses)
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'Total ADA Negative' é a soma de todos os indivíduos que testaram negativo para ADA nas 2 categorias a seguir: 'ADA Negative', aqueles que são ADA pré-dose negativos ou não têm dados ADA pré-dose e que têm todos os resultados negativos pós-dose resultados de dose de ADA; e 'ADA Negativo (Tratamento Não Afetado)', um subconjunto que é ADA positivo pré-dose, mas não tem um aumento ≥4 vezes nos níveis de ADA pós-dose em comparação com a medição inicial.
'Total ADA Positive' é a soma de todos os indivíduos que testaram positivo para ADA nas 2 categorias a seguir: 'ADA Positive (Treatment Boosted)', aqueles que são ADA positivos pré-dose e têm um aumento ≥4 vezes no pós- dosagem dos níveis de ADA em comparação com a medição da linha de base; e 'ADA Positivo (Induzido pelo Tratamento)', aqueles que são ADA negativos pré-dose ou dados ausentes e que têm pelo menos uma amostra positiva de ADA pós-dose.
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Linha de base (semana 1), semana 5 e aos 3, 6, 9, 12 e 18 meses e no término antecipado/conclusão do estudo (até 24 meses)
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Concentrações plasmáticas mínimas médias de emicizumabe em pontos de tempo especificados
Prazo: Pré-dose nas Semanas 2, 3 e 5, Meses 3, 6, 12 e 18 e na descontinuação do tratamento (até 2 anos)
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A concentração mínima é uma medida da concentração plasmática de uma droga em estudo no final do intervalo de dosagem.
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Pré-dose nas Semanas 2, 3 e 5, Meses 3, 6, 12 e 18 e na descontinuação do tratamento (até 2 anos)
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Colaboradores e Investigadores
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
5 de setembro de 2017
Conclusão Primária (REAL)
19 de novembro de 2020
Conclusão do estudo (REAL)
19 de novembro de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de junho de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de junho de 2017
Primeira postagem (REAL)
19 de junho de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
11 de junho de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de maio de 2021
Última verificação
1 de maio de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- MO39129
- 2016-004366-25 (EUDRACT_NUMBER)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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