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Un estudio para evaluar la seguridad y tolerabilidad de emicizumab profiláctico en pacientes con hemofilia A con inhibidores (STASEY)

17 de mayo de 2021 actualizado por: Hoffmann-La Roche

Un ensayo clínico de fase IIIB, multicéntrico y de un solo brazo para evaluar la seguridad y la tolerabilidad del emicizumab profiláctico en pacientes con hemofilia A con inhibidores

Este es un estudio de fase IIIb, de un solo brazo, abierto y multicéntrico para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de emicizumab en participantes con hemofilia A congénita que tienen inhibidores documentados contra el factor VIII (FVIII) en el momento de la inscripción. Aproximadamente 200 participantes, de 12 años o más, se inscribirán en este estudio y se espera que se inscriban en aproximadamente 85 sitios en todo el mundo. Los participantes recibirán una dosis semanal inicial de emicizumab profiláctico por vía subcutánea durante 4 semanas, seguida de una dosis semanal de mantenimiento por vía subcutánea durante el resto del período de tratamiento de 2 años.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

195

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee, Angiologie und Hämostaseologie
      • Bonn, Alemania, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn; Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
      • Frankfurt/M., Alemania, 60590
        • Hämophiliezentrum Med. Klinik III/Institut für Transfusionsmedizin; Johann Wolfgang Goethe-Univers.
      • Leipzig, Alemania, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig, Innere Medizin, Neurologie, Dermatologie; Zentrum für Hämostaseologie
      • Mörfelden-Walldorf, Alemania, 64546
        • Hämophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
      • München, Alemania, 80336
        • Klinikum der Universität München, Campus Innenstadt; Hämostaseologische Ambulanz/Hämophiliezentrum
  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre; Oncology
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital; Haematology
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Brasil
    • PR
      • Curitiba, PR, Brasil, 80045-145
        • Centro de Hematologia E Hemoterapia Do Parana - Hemepar
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brasil, 20211-030
        • Instituto Estadual de Hema
    • SP
      • Campinas, SP, Brasil, 13083-888
        • Hospital das Clinicas - UNICAMP
      • Ribeirao Preto, SP, Brasil, 14051-140
        • Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - Universidade de Sao Paulo
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2V2
        • Kaye Edmonton Clinic
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canadá, R2H 2A6
        • CancerCare Manitoba; Neuro-Oncology
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • McMaster University Health Sciences Center
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Colombia
      • Localidad Puente Aranda, Colombia, 111611
        • Centro de Atención e Investigación Médica CAIMED S.A.S
      • Medellin, Colombia, 050034
        • Hospital Pablo Tobón Uribe
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Hospital Universitario Vall de Hebron; Unidad de Hemofília
      • Madrid, España, 28046
        • Hospital Universitario la Paz; Servicio de Hematologia
      • Malaga, España, 29010
        • Hospital Regional Universitario Carlos Haya; Servicio de Hematologia
      • Sevilla, España, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Hematologia
      • Valencia, España, 46026
        • Hospital Universitario la Fe; Servicio de Hematologia
  • Federación Rusa
      • Moscow, Federación Rusa, 125167
        • "Hematological Scientific Center
      • Moscow, Federación Rusa, 119049
        • Morozov Children's Municipal Clinical Hospital. Haematology department
      • Saint Petersburg, Federación Rusa, 191186
        • City Outpatient Clinic #37, City Hemophilia Treatment Center
      • Samara, Federación Rusa, 443099
        • Samara State Medical University
    • Altaj
      • Barnaul, Altaj, Federación Rusa, 656024
        • Regional State Budgetary Institution of Healthcare "Regional Cinilcal Hospital"; Pulmonology
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 00290
        • Helsingin yliopistollinen keskussairaala, Meilahden sairaala
  • Guatemala
      • Guatemala, Guatemala, 01010
        • Oncomedica
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1134
        • Magyar Honvédség Egészségügyi Központ; Országos Haemophilia Központ
      • Győr, Hungría, 9023
        • Országos Vérellátó Szolgálat - Győri Regionális Vérellátó Központ
      • Pecs, Hungría, 7624
        • University of Pecs, I st Dept of Internal Medicine
  • India
      • Pune, India, 411001
        • Grant Medical Foundation, Ruby Hall Clinic
    • Karnataka
      • Bengaluru, Karnataka, India, 560034
        • St. John's Medical College & Hospital; Department of Medicine
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, India, 400012
        • King Edward Memorial Hospital and Seth G.S. Medical College; Department of Hematology
      • Mumbai, Maharashtra, India, 400078
        • Fortis Hospitals Limited
      • Pune, Maharashtra, India, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital; Hematology & Bone Marrow Unit
      • Vellore, Maharashtra, India, 632004
        • Christian Medical College & Hospital; Department of Haematology
    • WEST Bengal
      • Kolkata, WEST Bengal, India, 700014
        • Nil Ratan Sircar Medical College and Hospital; Department of Hematology
  • Israel
      • Tel Hashomer, Israel, 5262100
        • Sheba Medical Center - National Hemophilia Center
  • Italia
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italia, 80131
        • AOU Federico II; Medicina Clinica Chirurgia Centro Emocoaugulopatie e Emofilia
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italia, 40138
        • AOU Policlinico S. Orsola Malpighi; U.O. Angiologia e Malattie della Coagulazione Marino Golinelli
      • Parma, Emilia-Romagna, Italia, 43126
        • AOU di Parma; Dip Emergenza-Urgenza Centro Riferimento Regionale per l'emofilia
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 00161
        • Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia; Dip Biot Cel e Ematol
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20122
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
    • Piemonte
      • Torino, Piemonte, Italia, 10126
        • AO Città Salute e Scienza D-Osp S. G. Battista Molinette; SSCVD Malattie Tromboti e Emorragiche
    • Sicilia
      • Palermo, Sicilia, Italia, 90127
        • Azienda Uni Ria Policlinico P. Giaccone ; Divisione Di Ematologia E Trapianto
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italia, 50134
        • AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
    • Veneto
      • Padova, Veneto, Italia, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova; Centro Emofilia
  • México
      • Mexico City, México, 02990
        • Hospital de Especialidades Centro Medico Nacional La Raza; Haematology
    • Mexico CITY (federal District)
      • Distrito Federal, Mexico CITY (federal District), México, 06726
        • Hospital General de Mexico
      • Mexico City, Mexico CITY (federal District), México, 06720
        • CENTRO MEDICO NACIONAL SIGLO XXI; Banco de Sangre
  • Panamá
      • Panama City, Panamá, 0824
        • Complejo Hospitalario Arnulfo Arias Madrid; Servicio de Hematología
  • Países Bajos
      • Rotterdam, Países Bajos, 3015 GJ
        • Erasmus MC / location Sophia Kinderziekenhuis
      • Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii; Klinika Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3041-853
        • Hospital Geral; Servico de Imuno-Hemoterapia
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Hospital de Santa Maria; Servico de Imuno-Hemoterapia; Servico de Imuno-Hemoterapia
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Hospital de Sao Joao; Servico de Imuno-Hemoterapia; Servico de Imuno-Hemoterapia
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, NW3 2QS
        • Royal Free Hospital
      • London, Reino Unido, E1 2ES
        • The Royal London Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary; Non-Malignant Haematology Research
      • Sheffield, Reino Unido, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
  • Rumania
      • Timisoara, Rumania, 300011
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Hospital for Children; First Pediatric Clinic
  • Suecia
      • Göteborg, Suecia, 413 45
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset; Koagulationscentrum
      • Solna, Suecia, 171 64
        • Karolinska Universitetssjukhuset; Koagulationsmottagningen
  • Suiza
      • Bern, Suiza, 3010
        • Inselspital Bern; Hämatologie und Hämatologisches Zentrallabor

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Según el criterio del investigador, la voluntad y la capacidad para cumplir con las visitas programadas, los planes de tratamiento, las pruebas de laboratorio y otros procedimientos del estudio, incluidos los cuestionarios de resultados informados por el paciente (PRO) y los diarios de sangrado mediante el uso de un dispositivo electrónico o en papel.
  • Tener 12 años o más en el momento del consentimiento informado
  • Diagnóstico de hemofilia A congénita con inhibidores persistentes contra FVIII
  • Tratamiento documentado con agentes de derivación o concentrados de FVIII en los últimos 6 meses (a demanda o profilaxis). La profilaxis debe suspenderse a más tardar un día antes de comenzar con emicizumab
  • Función hematológica, hepática y renal adecuada
  • Para mujeres en edad fértil: acuerdo de permanecer en abstinencia (abstenerse de tener relaciones heterosexuales) o usar un método anticonceptivo altamente efectivo con una tasa de falla de <1% por año durante el período de tratamiento y durante al menos cinco vidas medias de eliminación (24 semanas) después de la última dosis de emicizumab

Criterio de exclusión:

  • Trastorno hemorrágico heredado o adquirido distinto de la hemofilia A
  • Terapia de inducción de inmunotolerancia (ITI) en curso (o planea recibirla durante el estudio) (los regímenes de profilaxis con FVIII y/o agentes de derivación deben suspenderse antes de la inscripción). Los pacientes que reciben terapia ITI serán elegibles después de completar un período de lavado de 72 horas antes de la primera administración de emicizumab.
  • Antecedentes de abuso de drogas ilícitas o alcohol dentro de los 12 meses anteriores a la selección, según el criterio del investigador
  • Alto riesgo de microangiopatía trombótica (MAT) (p. ej., antecedentes médicos o familiares de MAT), según el criterio del investigador
  • Tratamiento previo (en los últimos 12 meses) o actual para la enfermedad tromboembólica (con la excepción de trombosis previa asociada al catéter para la cual el tratamiento antitrombótico no está actualmente en curso) o signos actuales de enfermedad tromboembólica
  • Otras condiciones (por ejemplo, ciertas enfermedades autoinmunes) que pueden aumentar el riesgo de sangrado o trombosis
  • Historial de reacción de hipersensibilidad clínicamente significativa asociada con terapias con anticuerpos monoclonales o componentes de la inyección de emicizumab
  • Infección conocida por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) con recuento de CD4 <200 células/μl en los 6 meses anteriores a la selección
  • Uso de inmunomoduladores sistémicos (p. ej., interferón o rituximab) en el momento de la inscripción o uso planificado durante el estudio, con la excepción de la terapia antirretroviral
  • Enfermedad, tratamiento o anomalía concurrentes en las pruebas de laboratorio clínico que podrían interferir con la realización del estudio o que, en opinión del investigador o patrocinador, impedirían la participación segura del paciente y la finalización del estudio o la interpretación de los resultados del estudio.
  • Recepción de: Emicizumab en un estudio de investigación previo; Un fármaco en investigación para tratar o reducir el riesgo de hemorragias hemofílicas dentro de las cinco vidas medias posteriores a la última administración del fármaco; Un fármaco en investigación no relacionado con la hemofilia en los últimos 30 días o cinco vidas medias, lo que sea más corto; o Cualquier fármaco en investigación concurrente.
  • Embarazo o lactancia, o intención de quedar embarazada durante el estudio
  • Resultado positivo de la prueba de embarazo en suero dentro de los 7 días anteriores al inicio de emicizumab (solo mujeres)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: 1,5 mg/kg Emicizumab QW
Los participantes recibirán dosis semanales iniciales de emicizumab profiláctico por vía subcutánea durante 4 semanas, seguidas de dosis de mantenimiento que consisten en la mitad de la dosis inicial, administradas por vía subcutánea durante el resto del período de tratamiento de 2 años.
Droga: Emicizumab
La dosificación inicial será de 3 mg/kg/semana por vía subcutánea durante 4 semanas; La dosis de mantenimiento seguirá a 1,5 mg/kg/semana por vía subcutánea durante el resto del período de tratamiento de 2 años.
Otros nombres:
  • Hemlibra
  • RO5534262
  • ACE910

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Resumen general del número de participantes con eventos adversos, gravedad evaluada según la escala de clasificación de toxicidad de la Organización Mundial de la Salud (OMS)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización del estudio (hasta 2 años)
Los investigadores buscaron información sobre eventos adversos (EA) en cada contacto con los participantes. Se utilizó la escala de clasificación de toxicidad de la OMS para evaluar la gravedad de los EA (es decir, la intensidad de un EA); se evaluó la gravedad de todos los EA no enumerados específicamente en la escala de clasificación de toxicidad de la OMS de acuerdo con los siguientes grados: Grado 1 es leve; el grado 2 es moderado, el grado 3 es grave; El grado 4 pone en peligro la vida; y el Grado 5 es la muerte. Independientemente de la gravedad, algunos AA también pueden haber cumplido los criterios de gravedad. Los términos "grave" y "grave" no son sinónimos; la severidad y la gravedad se evaluaron de forma independiente para cada EA. aPCC = concentrado de complejo de protrombina activado
Desde el inicio hasta la finalización del estudio (hasta 2 años)
Tasas de eventos adversos (EA) por 100 años-paciente para EA de todos los grados, EA graves y EA de grado ≥3
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización del estudio (hasta 2 años)
Los investigadores buscaron información sobre eventos adversos (EA) en cada contacto con los participantes. Se utilizó la escala de clasificación de toxicidad de la OMS para evaluar la gravedad de los EA (es decir, la intensidad de un EA); se evaluó la gravedad de todos los EA no enumerados específicamente en la escala de clasificación de toxicidad de la OMS de acuerdo con los siguientes grados: Grado 1 es leve; el grado 2 es moderado, el grado 3 es grave; El grado 4 pone en peligro la vida; y el Grado 5 es la muerte. Independientemente de la gravedad, algunos AA también pueden haber cumplido los criterios de gravedad. Los términos "grave" y "grave" no son sinónimos; la severidad y la gravedad se evaluaron de forma independiente para cada EA. La tasa de EA por 100 años-paciente se calculó de la siguiente manera: Tasa de EA = (Número de EA observados/Total de años-paciente en riesgo)*100. El total de años-paciente en riesgo es la suma de todos los pacientes de los intervalos de tiempo (en años) entre el inicio de la terapia del estudio (día 1 del estudio) y el final del seguimiento.
Desde el inicio hasta la finalización del estudio (hasta 2 años)
Número de participantes por laboratorio de hematología y bioquímica Parámetro Resultados de las pruebas como cambios desde el grado de toxicidad de la OMS al inicio hasta el peor grado de toxicidad de la OMS después del inicio
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 2, 3 y 5; Meses 3, 6, 9, 12 y 18; y en la terminación anticipada/finalización del estudio (hasta 24 meses)
Se utilizó la escala de clasificación de toxicidad de la Organización Mundial de la Salud (OMS) para determinar la gravedad de las anomalías de laboratorio (es decir, los resultados de las pruebas fuera del rango de referencia) para los parámetros hematológicos y bioquímicos; El grado 0 es normal y los grados 1 a 4 representan niveles de empeoramiento del parámetro fuera del rango normal en la dirección especificada de la anomalía (alto y bajo están por encima y por debajo del rango, respectivamente). No todas las anormalidades de laboratorio calificaron como un evento adverso (EA). El resultado de una prueba de laboratorio se informó como EA si cumplía con alguno de los siguientes criterios: estaba acompañado de síntomas clínicos; resultó en un cambio en el tratamiento del estudio; resultó en una intervención médica o un cambio en la terapia concomitante; o fue clínicamente significativo a juicio del investigador. El valor inicial se definió como la última evaluación disponible antes de la primera recepción del fármaco del estudio. Abs = cuenta absoluta; SGOT/AST = aspartato aminotransferasa; SGPT/ALT = alanina aminotransferasa
Línea de base, Semanas 2, 3 y 5; Meses 3, 6, 9, 12 y 18; y en la terminación anticipada/finalización del estudio (hasta 24 meses)
Cambio desde el punto de referencia en la temperatura corporal en puntos de tiempo especificados
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 2, 3 y 5; Meses 3, 6, 9, 12 y 18; y en la terminación anticipada/finalización del estudio (hasta 24 meses)
Los signos vitales que se midieron incluyeron la temperatura corporal, el pulso y la frecuencia respiratoria, la presión arterial sistólica y diastólica y el peso. En los días de tratamiento, la medición se realizó antes de la administración de emicizumab.
Línea de base, Semanas 2, 3 y 5; Meses 3, 6, 9, 12 y 18; y en la terminación anticipada/finalización del estudio (hasta 24 meses)
Cambio desde el valor inicial en la presión arterial sistólica en puntos de tiempo especificados
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 2, 3 y 5; Meses 3, 6, 9, 12 y 18; y en la terminación anticipada/finalización del estudio (hasta 24 meses)
Los signos vitales que se midieron incluyeron la temperatura corporal, el pulso y la frecuencia respiratoria, la presión arterial sistólica y diastólica y el peso. En los días de tratamiento, la medición se realizó antes de la administración de emicizumab.
Línea de base, Semanas 2, 3 y 5; Meses 3, 6, 9, 12 y 18; y en la terminación anticipada/finalización del estudio (hasta 24 meses)
Cambio desde el valor inicial en la presión arterial diastólica en puntos de tiempo especificados
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 2, 3 y 5; Meses 3, 6, 9, 12 y 18; y en la terminación anticipada/finalización del estudio (hasta 24 meses)
Los signos vitales que se midieron incluyeron la temperatura corporal, el pulso y la frecuencia respiratoria, la presión arterial sistólica y diastólica y el peso. En los días de tratamiento, la medición se realizó antes de la administración de emicizumab.
Línea de base, Semanas 2, 3 y 5; Meses 3, 6, 9, 12 y 18; y en la terminación anticipada/finalización del estudio (hasta 24 meses)
Cambio desde la línea de base en la frecuencia del pulso en puntos de tiempo especificados
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 2, 3 y 5; Meses 3, 6, 9, 12 y 18; y en la terminación anticipada/finalización del estudio (hasta 24 meses)
Los signos vitales que se midieron incluyeron la temperatura corporal, el pulso y la frecuencia respiratoria, la presión arterial sistólica y diastólica y el peso. En los días de tratamiento, la medición se realizó antes de la administración de emicizumab.
Línea de base, Semanas 2, 3 y 5; Meses 3, 6, 9, 12 y 18; y en la terminación anticipada/finalización del estudio (hasta 24 meses)
Cambio desde el valor inicial en la frecuencia respiratoria en puntos de tiempo especificados
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 2, 3 y 5; Meses 3, 6, 9, 12 y 18; y en la terminación anticipada/finalización del estudio (hasta 24 meses)
Los signos vitales que se midieron incluyeron la temperatura corporal, el pulso y la frecuencia respiratoria, la presión arterial sistólica y diastólica y el peso. En los días de tratamiento, la medición se realizó antes de la administración de emicizumab.
Línea de base, Semanas 2, 3 y 5; Meses 3, 6, 9, 12 y 18; y en la terminación anticipada/finalización del estudio (hasta 24 meses)
Cambio desde la línea de base en el peso corporal en puntos de tiempo especificados
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 2, 3 y 5; Meses 3, 6, 9, 12 y 18; y en la terminación anticipada/finalización del estudio (hasta 24 meses)
Los signos vitales que se midieron incluyeron la temperatura corporal, el pulso y la frecuencia respiratoria, la presión arterial sistólica y diastólica y el peso. En los días de tratamiento, la medición se realizó antes de la administración de emicizumab.
Línea de base, Semanas 2, 3 y 5; Meses 3, 6, 9, 12 y 18; y en la terminación anticipada/finalización del estudio (hasta 24 meses)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasas de sangrado anualizadas basadas en modelos (ABR) para sangrados tratados, todos los sangrados, sangrados articulares tratados, sangrados articulares objetivo tratados y sangrados espontáneos tratados
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de emicizumab hasta el aumento de la dosis o el retiro del tratamiento (mediana [mín-máx] del período de eficacia: 103,14 [1,1-108,3] semanas)
El número de hemorragias durante el período de eficacia se analizó como ABR utilizando un modelo de regresión binomial negativo. Hemorragias tratadas: hemorragias seguidas de un medicamento para la hemofilia informado como "Tratamiento para hemorragias". Todas las hemorragias: incluyeron hemorragias tratadas y no tratadas. Hemorragias articulares tratadas: hemorragias tratadas en las que el tipo de hemorragia fue "hemorragia articular" acompañada de al menos uno de los siguientes síntomas: "mayor hinchazón o calor de la piel sobre la articulación", "aumento del dolor" o "disminución del rango de movimiento o dificultad para usar el conjunta en comparación con la línea de base". Hemorragias articulares tratadas: hemorragias articulares tratadas que ocurrieron en una articulación objetivo, definida como una articulación en la que ≥3 hemorragias articulares tratadas ocurrieron durante las 24 semanas anteriores al ingreso al estudio. Sangrados espontáneos tratados: sangrados tratados sin otro factor contribuyente conocido, como un traumatismo o un procedimiento/cirugía. Para todos los tipos de hemorragia, se excluyeron las hemorragias debidas a cirugía/procedimiento. Se han excluido las hemorragias que se producen después de aumentar la dosis.
Desde la primera dosis de emicizumab hasta el aumento de la dosis o el retiro del tratamiento (mediana [mín-máx] del período de eficacia: 103,14 [1,1-108,3] semanas)
Tasas medias calculadas de sangrado anualizado (ABR) para sangrados tratados, todos los sangrados, sangrados articulares tratados, sangrados articulares objetivo tratados y sangrados espontáneos tratados
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de emicizumab hasta el aumento de la dosis o el retiro del tratamiento (mediana [mín-máx] del período de eficacia: 103,14 [1,1-108,3] semanas)
El número de hemorragias durante el período de eficacia se calculó como: ABR = (número de hemorragias/número de días durante el período de eficacia) x 365,25. Hemorragias tratadas: hemorragias seguidas de un medicamento para la hemofilia informado como "Tratamiento para hemorragias". Todas las hemorragias: incluyeron hemorragias tratadas y no tratadas. Hemorragias articulares tratadas: hemorragias tratadas en las que el tipo de hemorragia fue "hemorragia articular" acompañada de al menos uno de los siguientes síntomas: "mayor hinchazón o calor de la piel sobre la articulación", "aumento del dolor" o "disminución del rango de movimiento o dificultad para usar el conjunta en comparación con la línea de base". Hemorragias articulares tratadas: hemorragias articulares tratadas que ocurrieron en una articulación objetivo, definida como una articulación en la que ≥3 hemorragias articulares tratadas ocurrieron durante las 24 semanas anteriores al ingreso al estudio. Sangrados espontáneos tratados: sangrados tratados sin otro factor contribuyente conocido, como un traumatismo o un procedimiento/cirugía. Para todos los tipos, se excluyeron las hemorragias debidas a cirugía/procedimiento y las hemorragias que ocurrieron después de aumentar la dosis.
Desde la primera dosis de emicizumab hasta el aumento de la dosis o el retiro del tratamiento (mediana [mín-máx] del período de eficacia: 103,14 [1,1-108,3] semanas)
Tasas de hemorragia anualizadas calculadas (ABR) medianas para hemorragias tratadas, todas las hemorragias, hemorragias articulares tratadas, hemorragias articulares objetivo tratadas y hemorragias espontáneas tratadas
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de emicizumab hasta el aumento de la dosis o el retiro del tratamiento (mediana [mín-máx] del período de eficacia: 103,14 [1,1-108,3] semanas)
El número de hemorragias durante el período de eficacia se calculó como: ABR = (número de hemorragias/número de días durante el período de eficacia) x 365,25. Hemorragias tratadas: hemorragias seguidas de un medicamento para la hemofilia informado como "Tratamiento para hemorragias". Todas las hemorragias: incluyeron hemorragias tratadas y no tratadas. Hemorragias articulares tratadas: hemorragias tratadas en las que el tipo de hemorragia fue "hemorragia articular" acompañada de al menos uno de los siguientes síntomas: "mayor hinchazón o calor de la piel sobre la articulación", "aumento del dolor" o "disminución del rango de movimiento o dificultad para usar el conjunta en comparación con la línea de base". Hemorragias articulares tratadas: hemorragias articulares tratadas que ocurrieron en una articulación objetivo, definida como una articulación en la que ≥3 hemorragias articulares tratadas ocurrieron durante las 24 semanas anteriores al ingreso al estudio. Sangrados espontáneos tratados: sangrados tratados sin otro factor contribuyente conocido, como un traumatismo o un procedimiento/cirugía. Para todos los tipos, se excluyeron las hemorragias debidas a cirugía/procedimiento y las hemorragias que ocurrieron después de aumentar la dosis.
Desde la primera dosis de emicizumab hasta el aumento de la dosis o el retiro del tratamiento (mediana [mín-máx] del período de eficacia: 103,14 [1,1-108,3] semanas)
Porcentaje de participantes por número categorizado de hemorragias para hemorragias tratadas
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de emicizumab hasta el aumento de la dosis o el retiro del tratamiento (mediana [mín-máx] del período de eficacia: 103,14 [1,1-108,3] semanas)
Hemorragias tratadas: hemorragias seguidas de un medicamento para la hemofilia informado como "Tratamiento para hemorragias". Se excluyeron las hemorragias por cirugía/procedimiento. Se implementó la regla de las 72 horas: dos hemorragias del mismo tipo y en la misma ubicación anatómica se cuentan como una hemorragia si la segunda hemorragia ocurre dentro de las 72 horas posteriores al último tratamiento de la primera hemorragia. Se incluyeron datos antes de la titulación ascendente solamente, para los participantes cuya dosis se tituló de forma ascendente.
Desde la primera dosis de emicizumab hasta el aumento de la dosis o el retiro del tratamiento (mediana [mín-máx] del período de eficacia: 103,14 [1,1-108,3] semanas)
Porcentaje de participantes por número categorizado de sangrados para todos los sangrados
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de emicizumab hasta el aumento de la dosis o el retiro del tratamiento (mediana [mín-máx] del período de eficacia: 103,14 [1,1-108,3] semanas)
Todas las hemorragias: incluyeron hemorragias tratadas y no tratadas. Se excluyeron las hemorragias por cirugía/procedimiento. Se implementó la regla de las 72 horas: dos hemorragias del mismo tipo y en la misma ubicación anatómica se cuentan como una hemorragia si la segunda hemorragia ocurre dentro de las 72 horas posteriores al último tratamiento de la primera hemorragia. Se incluyeron datos antes de la titulación ascendente solamente, para los participantes cuya dosis se tituló de forma ascendente.
Desde la primera dosis de emicizumab hasta el aumento de la dosis o el retiro del tratamiento (mediana [mín-máx] del período de eficacia: 103,14 [1,1-108,3] semanas)
Porcentaje de participantes por número categorizado de hemorragias para hemorragias espontáneas tratadas
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de emicizumab hasta el aumento de la dosis o el retiro del tratamiento (mediana [mín-máx] del período de eficacia: 103,14 [1,1-108,3] semanas)
Sangrados espontáneos tratados: sangrados tratados sin otro factor contribuyente conocido, como un traumatismo o un procedimiento/cirugía. Se excluyeron las hemorragias por cirugía/procedimiento. Se implementó la regla de las 72 horas: dos hemorragias del mismo tipo y en la misma ubicación anatómica se cuentan como una hemorragia si la segunda hemorragia ocurre dentro de las 72 horas posteriores al último tratamiento de la primera hemorragia. Se incluyeron datos antes de la titulación ascendente solamente, para los participantes cuya dosis se tituló de forma ascendente.
Desde la primera dosis de emicizumab hasta el aumento de la dosis o el retiro del tratamiento (mediana [mín-máx] del período de eficacia: 103,14 [1,1-108,3] semanas)
Porcentaje de participantes según las tasas de hemorragia anualizadas (ABR) calculadas y categorizadas para hemorragias tratadas
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de emicizumab hasta el aumento de la dosis o el retiro del tratamiento (mediana [mín-máx] del período de eficacia: 103,14 [1,1-108,3] semanas)
El número de hemorragias durante el período de eficacia se calculó como ABR para cada participante mediante la siguiente fórmula: ABR = (número de hemorragias/número de días durante el período de eficacia) x 365,25. Hemorragias tratadas: hemorragias seguidas de un medicamento para la hemofilia informado como "Tratamiento para hemorragias". Se excluyeron las hemorragias por cirugía/procedimiento. Se implementó la regla de las 72 horas: dos hemorragias del mismo tipo y en la misma ubicación anatómica se cuentan como una hemorragia si la segunda hemorragia ocurre dentro de las 72 horas posteriores al último tratamiento de la primera hemorragia. Se incluyeron datos antes de la titulación ascendente solamente, para los participantes cuya dosis se tituló de forma ascendente.
Desde la primera dosis de emicizumab hasta el aumento de la dosis o el retiro del tratamiento (mediana [mín-máx] del período de eficacia: 103,14 [1,1-108,3] semanas)
Porcentaje de participantes según las tasas de sangrado anualizadas calculadas (ABR) categorizadas para todos los sangrados
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de emicizumab hasta el aumento de la dosis o el retiro del tratamiento (mediana [mín-máx] del período de eficacia: 103,14 [1,1-108,3] semanas)
El número de hemorragias durante el período de eficacia se calculó como ABR para cada participante mediante la siguiente fórmula: ABR = (número de hemorragias/número de días durante el período de eficacia) x 365,25. Todas las hemorragias: incluyeron hemorragias tratadas y no tratadas. Se excluyeron las hemorragias por cirugía/procedimiento. Se implementó la regla de las 72 horas: dos hemorragias del mismo tipo y en la misma ubicación anatómica se cuentan como una hemorragia si la segunda hemorragia ocurre dentro de las 72 horas posteriores al último tratamiento de la primera hemorragia. Se incluyeron datos antes de la titulación ascendente solamente, para los participantes cuya dosis se tituló de forma ascendente.
Desde la primera dosis de emicizumab hasta el aumento de la dosis o el retiro del tratamiento (mediana [mín-máx] del período de eficacia: 103,14 [1,1-108,3] semanas)
Porcentaje de participantes según las tasas de sangrado anualizadas calculadas (ABR) categorizadas para sangrados espontáneos tratados
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de emicizumab hasta el aumento de la dosis o el retiro del tratamiento (mediana [mín-máx] del período de eficacia: 103,14 [1,1-108,3] semanas)
El número de hemorragias durante el período de eficacia se calculó como ABR para cada participante mediante la siguiente fórmula: ABR = (número de hemorragias/número de días durante el período de eficacia) x 365,25. Sangrados espontáneos tratados: sangrados tratados sin otro factor contribuyente conocido, como un traumatismo o un procedimiento/cirugía. Se excluyeron las hemorragias por cirugía/procedimiento. Se implementó la regla de las 72 horas: dos hemorragias del mismo tipo y en la misma ubicación anatómica se cuentan como una hemorragia si la segunda hemorragia ocurre dentro de las 72 horas posteriores al último tratamiento de la primera hemorragia. Se incluyeron datos antes de la titulación ascendente solamente, para los participantes cuya dosis se tituló de forma ascendente.
Desde la primera dosis de emicizumab hasta el aumento de la dosis o el retiro del tratamiento (mediana [mín-máx] del período de eficacia: 103,14 [1,1-108,3] semanas)
Cambio desde el inicio en el puntaje total del cuestionario de calidad de vida en adultos con hemofilia (Haem-A-QoL) en puntos de tiempo específicos, participantes adultos
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
El cuestionario Haem-A-QoL fue diseñado para participantes adultos (mayores o iguales a 18 años) con hemofilia. Consta de 46 ítems que comprenden 10 dominios: salud física, tratamiento, trabajo y escuela, tratamiento de la hemofilia, sentimientos, planificación familiar, futuro, parejas y sexualidad, deportes y ocio, y visión de uno mismo. Los elementos son calificados por los participantes con una de cinco opciones de respuesta: nunca, rara vez, a veces, a menudo y siempre; aunque, para algunos artículos también hay una opción 'no aplicable'. El puntaje total se basa en los puntajes de cada dominio y varía de 0 a 100; los puntajes más bajos reflejan una mejor calidad de vida.
Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
Porcentaje de participantes con una mejora desde el inicio mayor que el umbral de respuesta para el cuestionario de calidad de vida en adultos con hemofilia (Haem-A-QoL) Puntaje total en puntos de tiempo especificados
Periodo de tiempo: A los 3, 6, 12 y 18 meses
El cuestionario Haem-A-QoL fue diseñado para participantes adultos (mayores o iguales a 18 años) con hemofilia. Consta de 46 ítems que comprenden 10 dominios: salud física, tratamiento, trabajo y escuela, tratamiento de la hemofilia, sentimientos, planificación familiar, futuro, parejas y sexualidad, deportes y ocio, y visión de uno mismo. Los elementos son calificados por los participantes con una de cinco opciones de respuesta: nunca, rara vez, a veces, a menudo y siempre; aunque, para algunos artículos también hay una opción 'no aplicable'. El puntaje total se basa en los puntajes de cada dominio y varía de 0 a 100; los puntajes más bajos reflejan una mejor calidad de vida. Una mejora superior al umbral de respuesta se definió como una disminución desde el inicio de al menos 7 puntos en la puntuación total de Haem-A-QoL.
A los 3, 6, 12 y 18 meses
Cambio desde el inicio en el puntaje del dominio de salud física del cuestionario de calidad de vida en adultos con hemofilia (Haem-A-QoL) en puntos de tiempo específicos, participantes adultos
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
El cuestionario Haem-A-QoL fue diseñado para participantes adultos (mayores o iguales a 18 años) con hemofilia. Consta de 46 ítems que comprenden 10 dominios: salud física, tratamiento, trabajo y escuela, tratamiento de la hemofilia, sentimientos, planificación familiar, futuro, parejas y sexualidad, deportes y ocio, y visión de uno mismo. Los elementos son calificados por los participantes con una de cinco opciones de respuesta: nunca, rara vez, a veces, a menudo y siempre; aunque, para algunos artículos también hay una opción 'no aplicable'. Los puntajes de escala para cada dominio varían de 0 a 100, y los puntajes más bajos reflejan una mejor calidad de vida.
Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
Porcentaje de participantes con una mejora desde el inicio mayor que el umbral de respuesta para el puntaje del dominio de salud física del cuestionario de calidad de vida en adultos con hemofilia (Haem-A-QoL) en puntos de tiempo específicos
Periodo de tiempo: A los 3, 6, 12 y 18 meses
El cuestionario Haem-A-QoL fue diseñado para participantes adultos (mayores o iguales a 18 años) con hemofilia. Consta de 46 ítems que comprenden 10 dominios: salud física, tratamiento, trabajo y escuela, tratamiento de la hemofilia, sentimientos, planificación familiar, futuro, parejas y sexualidad, deportes y ocio, y visión de uno mismo. Los elementos son calificados por los participantes con una de cinco opciones de respuesta: nunca, rara vez, a veces, a menudo y siempre; aunque, para algunos artículos también hay una opción 'no aplicable'. Los puntajes de escala para cada dominio varían de 0 a 100, y los puntajes más bajos reflejan una mejor calidad de vida. Una mejora mayor que el umbral de respuesta se definió como una disminución desde el inicio de al menos 10 puntos en la puntuación del dominio de salud física de Haem-A-QoL.
A los 3, 6, 12 y 18 meses
Cambio desde el inicio en la puntuación del dominio de tratamiento del cuestionario de calidad de vida en adultos con hemofilia (Haem-A-QoL) en puntos de tiempo específicos, participantes adultos
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
El cuestionario Haem-A-QoL fue diseñado para participantes adultos (mayores o iguales a 18 años) con hemofilia. Consta de 46 ítems que comprenden 10 dominios: salud física, tratamiento, trabajo y escuela, tratamiento de la hemofilia, sentimientos, planificación familiar, futuro, parejas y sexualidad, deportes y ocio, y visión de uno mismo. Los elementos son calificados por los participantes con una de cinco opciones de respuesta: nunca, rara vez, a veces, a menudo y siempre; aunque, para algunos artículos también hay una opción 'no aplicable'. Los puntajes de escala para cada dominio varían de 0 a 100, y los puntajes más bajos reflejan una mejor calidad de vida.
Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
Cambio desde el inicio en el puntaje del dominio laboral y escolar del Cuestionario de calidad de vida en adultos con hemofilia (Haem-A-QoL) en puntos de tiempo específicos, participantes adultos
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
El cuestionario Haem-A-QoL fue diseñado para participantes adultos (mayores o iguales a 18 años) con hemofilia. Consta de 46 ítems que comprenden 10 dominios: salud física, tratamiento, trabajo y escuela, tratamiento de la hemofilia, sentimientos, planificación familiar, futuro, parejas y sexualidad, deportes y ocio, y visión de uno mismo. Los elementos son calificados por los participantes con una de cinco opciones de respuesta: nunca, rara vez, a veces, a menudo y siempre; aunque, para algunos artículos también hay una opción 'no aplicable'. Los puntajes de escala para cada dominio varían de 0 a 100, y los puntajes más bajos reflejan una mejor calidad de vida.
Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
Cambio desde el inicio en el Cuestionario de calidad de vida en adultos con hemofilia (Haem-A-QoL) relacionado con la puntuación del dominio de hemofilia en puntos de tiempo específicos, participantes adultos
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
El cuestionario Haem-A-QoL fue diseñado para participantes adultos (mayores o iguales a 18 años) con hemofilia. Consta de 46 ítems que comprenden 10 dominios: salud física, tratamiento, trabajo y escuela, tratamiento de la hemofilia, sentimientos, planificación familiar, futuro, parejas y sexualidad, deportes y ocio, y visión de uno mismo. Los elementos son calificados por los participantes con una de cinco opciones de respuesta: nunca, rara vez, a veces, a menudo y siempre; aunque, para algunos artículos también hay una opción 'no aplicable'. Los puntajes de escala para cada dominio varían de 0 a 100, y los puntajes más bajos reflejan una mejor calidad de vida.
Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
Cambio desde el inicio en el puntaje del dominio de sentimientos del cuestionario de calidad de vida en adultos con hemofilia (Haem-A-QoL) en puntos de tiempo específicos, participantes adultos
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
El cuestionario Haem-A-QoL fue diseñado para participantes adultos (mayores o iguales a 18 años) con hemofilia. Consta de 46 ítems que comprenden 10 dominios: salud física, tratamiento, trabajo y escuela, tratamiento de la hemofilia, sentimientos, planificación familiar, futuro, parejas y sexualidad, deportes y ocio, y visión de uno mismo. Los elementos son calificados por los participantes con una de cinco opciones de respuesta: nunca, rara vez, a veces, a menudo y siempre; aunque, para algunos artículos también hay una opción 'no aplicable'. Los puntajes de escala para cada dominio varían de 0 a 100, y los puntajes más bajos reflejan una mejor calidad de vida.
Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
Cambio desde el inicio en el puntaje del dominio de planificación familiar del Cuestionario de calidad de vida en adultos con hemofilia (Haem-A-QoL) en puntos de tiempo específicos, participantes adultos
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
El cuestionario Haem-A-QoL fue diseñado para participantes adultos (mayores o iguales a 18 años) con hemofilia. Consta de 46 ítems que comprenden 10 dominios: salud física, tratamiento, trabajo y escuela, tratamiento de la hemofilia, sentimientos, planificación familiar, futuro, parejas y sexualidad, deportes y ocio, y visión de uno mismo. Los elementos son calificados por los participantes con una de cinco opciones de respuesta: nunca, rara vez, a veces, a menudo y siempre; aunque, para algunos artículos también hay una opción 'no aplicable'. Los puntajes de escala para cada dominio varían de 0 a 100, y los puntajes más bajos reflejan una mejor calidad de vida.
Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
Cambio desde el inicio en el puntaje de dominio futuro del cuestionario de calidad de vida en adultos con hemofilia (Haem-A-QoL) en puntos de tiempo específicos, participantes adultos
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
El cuestionario Haem-A-QoL fue diseñado para participantes adultos (mayores o iguales a 18 años) con hemofilia. Consta de 46 ítems que comprenden 10 dominios: salud física, tratamiento, trabajo y escuela, tratamiento de la hemofilia, sentimientos, planificación familiar, futuro, parejas y sexualidad, deportes y ocio, y visión de uno mismo. Los elementos son calificados por los participantes con una de cinco opciones de respuesta: nunca, rara vez, a veces, a menudo y siempre; aunque, para algunos artículos también hay una opción 'no aplicable'. Los puntajes de escala para cada dominio varían de 0 a 100, y los puntajes más bajos reflejan una mejor calidad de vida.
Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
Cambio desde el inicio en el cuestionario de calidad de vida en adultos con hemofilia (Haem-A-QoL) Asociación y puntaje del dominio de sexualidad en puntos de tiempo específicos, participantes adultos
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
El cuestionario Haem-A-QoL fue diseñado para participantes adultos (mayores o iguales a 18 años) con hemofilia. Consta de 46 ítems que comprenden 10 dominios: salud física, tratamiento, trabajo y escuela, tratamiento de la hemofilia, sentimientos, planificación familiar, futuro, parejas y sexualidad, deportes y ocio, y visión de uno mismo. Los elementos son calificados por los participantes con una de cinco opciones de respuesta: nunca, rara vez, a veces, a menudo y siempre; aunque, para algunos artículos también hay una opción 'no aplicable'. Los puntajes de escala para cada dominio varían de 0 a 100, y los puntajes más bajos reflejan una mejor calidad de vida.
Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
Cambio desde el inicio en el cuestionario de calidad de vida en adultos con hemofilia (Haem-A-QoL) Puntaje del dominio de deportes y ocio en puntos de tiempo específicos, participantes adultos
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
El cuestionario Haem-A-QoL fue diseñado para participantes adultos (mayores o iguales a 18 años) con hemofilia. Consta de 46 ítems que comprenden 10 dominios: salud física, tratamiento, trabajo y escuela, tratamiento de la hemofilia, sentimientos, planificación familiar, futuro, parejas y sexualidad, deportes y ocio, y visión de uno mismo. Los elementos son calificados por los participantes con una de cinco opciones de respuesta: nunca, rara vez, a veces, a menudo y siempre; aunque, para algunos artículos también hay una opción 'no aplicable'. Los puntajes de escala para cada dominio varían de 0 a 100, y los puntajes más bajos reflejan una mejor calidad de vida.
Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
Cambio desde el inicio en el Cuestionario de Calidad de Vida en Adultos con Hemofilia (Haem-A-QoL) Vista de la Puntuación del Dominio de Sí Mismo en Puntos de Tiempo Específicos, Participantes Adultos
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
El cuestionario Haem-A-QoL fue diseñado para participantes adultos (mayores o iguales a 18 años) con hemofilia. Consta de 46 ítems que comprenden 10 dominios: salud física, tratamiento, trabajo y escuela, tratamiento de la hemofilia, sentimientos, planificación familiar, futuro, parejas y sexualidad, deportes y ocio, y visión de uno mismo. Los elementos son calificados por los participantes con una de cinco opciones de respuesta: nunca, rara vez, a veces, a menudo y siempre; aunque, para algunos artículos también hay una opción 'no aplicable'. Los puntajes de escala para cada dominio varían de 0 a 100, y los puntajes más bajos reflejan una mejor calidad de vida.
Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
Cambio desde el inicio en la puntuación total del cuestionario de calidad de vida de hemofilia (Haemo-QoL-SF) en puntos de tiempo específicos, participantes adolescentes
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
El Haemo-QoL-SF fue diseñado como una serie de cuestionarios relacionados con la edad para medir la calidad de vida relacionada con la salud en niños y adolescentes (de 12 a 17 años) con hemofilia. Esta versión contiene 35 ítems y cubre nueve dominios considerados relevantes para la calidad de vida relacionada con la salud de los niños: salud física, tratamiento, deportes y escuela, manejo de la hemofilia, sentimientos, familia, amigos, otras personas y visión de uno mismo. Los elementos son calificados por los participantes con una de cinco opciones de respuesta: nunca, rara vez, a veces, a menudo y siempre. El puntaje total se deriva de los puntajes de todos los dominios y los puntajes de escala varían de 0 a 100, con un puntaje más bajo que refleja una mejor calidad de vida relacionada con la salud.
Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
Porcentaje de participantes con una mejora desde el inicio mayor que el umbral de respuesta para el cuestionario de calidad de vida de hemofilia en forma abreviada (Haemo-QoL-SF) Puntaje total en puntos de tiempo especificados
Periodo de tiempo: A los 3, 6, 12 y 18 meses
El Haemo-QoL-SF fue diseñado como una serie de cuestionarios relacionados con la edad para medir la calidad de vida relacionada con la salud en niños y adolescentes (de 12 a 17 años) con hemofilia. Esta versión contiene 35 ítems y cubre nueve dominios considerados relevantes para la calidad de vida relacionada con la salud de los niños: salud física, tratamiento, deportes y escuela, manejo de la hemofilia, sentimientos, familia, amigos, otras personas y visión de uno mismo. Los elementos son calificados por los participantes con una de cinco opciones de respuesta: nunca, rara vez, a veces, a menudo y siempre. El puntaje total se deriva de los puntajes de todos los dominios y los puntajes de escala varían de 0 a 100, con un puntaje más bajo que refleja una mejor calidad de vida relacionada con la salud. Una mejora superior al umbral de respuesta se definió como una disminución de al menos 5 puntos en la puntuación total de Haemo-QoL-SF.
A los 3, 6, 12 y 18 meses
Cambio desde el inicio en la puntuación del dominio de salud física del cuestionario de calidad de vida de hemofilia (Haemo-QoL-SF) en puntos de tiempo específicos, participantes adolescentes
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
El Haemo-QoL-SF fue diseñado como una serie de cuestionarios relacionados con la edad para medir la calidad de vida relacionada con la salud en niños y adolescentes (de 12 a 17 años) con hemofilia. Esta versión contiene 35 ítems y cubre nueve dominios considerados relevantes para la calidad de vida relacionada con la salud de los niños: salud física, tratamiento, deportes y escuela, manejo de la hemofilia, sentimientos, familia, amigos, otras personas y visión de uno mismo. Los elementos son calificados por los participantes con una de cinco opciones de respuesta: nunca, rara vez, a veces, a menudo y siempre. Los puntajes de la escala varían de 0 a 100, y un puntaje más bajo refleja una mejor calidad de vida relacionada con la salud.
Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
Porcentaje de participantes con una mejora desde el inicio mayor que el umbral de respuesta para la puntuación del dominio de salud física del cuestionario de calidad de vida de hemofilia (Haemo-QoL-SF) en puntos de tiempo específicos
Periodo de tiempo: A los 3, 6, 12 y 18 meses
El Haemo-QoL-SF fue diseñado como una serie de cuestionarios relacionados con la edad para medir la calidad de vida relacionada con la salud en niños y adolescentes (de 12 a 17 años) con hemofilia. Esta versión contiene 35 ítems y cubre nueve dominios considerados relevantes para la calidad de vida relacionada con la salud de los niños: salud física, tratamiento, deportes y escuela, manejo de la hemofilia, sentimientos, familia, amigos, otras personas y visión de uno mismo. Los elementos son calificados por los participantes con una de cinco opciones de respuesta: nunca, rara vez, a veces, a menudo y siempre. Los puntajes de la escala varían de 0 a 100, y un puntaje más bajo refleja una mejor calidad de vida relacionada con la salud. Una mejora mayor que el umbral de respuesta se definió como una disminución de al menos 10 puntos en la puntuación del dominio Salud física de Haemo-QoL-SF.
A los 3, 6, 12 y 18 meses
Cambio desde el inicio en la puntuación del dominio de tratamiento del cuestionario de calidad de vida de hemofilia (Haemo-QoL-SF) en puntos de tiempo específicos, participantes adolescentes
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
El Haemo-QoL-SF fue diseñado como una serie de cuestionarios relacionados con la edad para medir la calidad de vida relacionada con la salud en niños y adolescentes (de 12 a 17 años) con hemofilia. Esta versión contiene 35 ítems y cubre nueve dominios considerados relevantes para la calidad de vida relacionada con la salud de los niños: salud física, tratamiento, deportes y escuela, manejo de la hemofilia, sentimientos, familia, amigos, otras personas y visión de uno mismo. Los elementos son calificados por los participantes con una de cinco opciones de respuesta: nunca, rara vez, a veces, a menudo y siempre. Los puntajes de la escala varían de 0 a 100, y un puntaje más bajo refleja una mejor calidad de vida relacionada con la salud.
Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
Cambio desde el inicio en el cuestionario de calidad de vida de la hemofilia en forma corta (Haemo-QoL-SF) Puntaje del dominio deportivo y escolar en puntos de tiempo específicos, participantes adolescentes
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
El Haemo-QoL-SF fue diseñado como una serie de cuestionarios relacionados con la edad para medir la calidad de vida relacionada con la salud en niños y adolescentes (de 12 a 17 años) con hemofilia. Esta versión contiene 35 ítems y cubre nueve dominios considerados relevantes para la calidad de vida relacionada con la salud de los niños: salud física, tratamiento, deportes y escuela, manejo de la hemofilia, sentimientos, familia, amigos, otras personas y visión de uno mismo. Los elementos son calificados por los participantes con una de cinco opciones de respuesta: nunca, rara vez, a veces, a menudo y siempre. Los puntajes de la escala varían de 0 a 100, y un puntaje más bajo refleja una mejor calidad de vida relacionada con la salud.
Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
Cambio desde el inicio en el Cuestionario de calidad de vida de la hemofilia (Haemo-QoL-SF) de forma abreviada sobre la puntuación del dominio de la hemofilia en puntos de tiempo específicos, participantes adolescentes
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
El Haemo-QoL-SF fue diseñado como una serie de cuestionarios relacionados con la edad para medir la calidad de vida relacionada con la salud en niños y adolescentes (de 12 a 17 años) con hemofilia. Esta versión contiene 35 ítems y cubre nueve dominios considerados relevantes para la calidad de vida relacionada con la salud de los niños: salud física, tratamiento, deportes y escuela, manejo de la hemofilia, sentimientos, familia, amigos, otras personas y visión de uno mismo. Los elementos son calificados por los participantes con una de cinco opciones de respuesta: nunca, rara vez, a veces, a menudo y siempre. Los puntajes de la escala varían de 0 a 100, y un puntaje más bajo refleja una mejor calidad de vida relacionada con la salud.
Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
Cambio desde el inicio en la puntuación del dominio de sentimientos del cuestionario de calidad de vida de hemofilia (Haemo-QoL-SF) en puntos de tiempo específicos, participantes adolescentes
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
El Haemo-QoL-SF fue diseñado como una serie de cuestionarios relacionados con la edad para medir la calidad de vida relacionada con la salud en niños y adolescentes (de 12 a 17 años) con hemofilia. Esta versión contiene 35 ítems y cubre nueve dominios considerados relevantes para la calidad de vida relacionada con la salud de los niños: salud física, tratamiento, deportes y escuela, manejo de la hemofilia, sentimientos, familia, amigos, otras personas y visión de uno mismo. Los elementos son calificados por los participantes con una de cinco opciones de respuesta: nunca, rara vez, a veces, a menudo y siempre. Los puntajes de la escala varían de 0 a 100, y un puntaje más bajo refleja una mejor calidad de vida relacionada con la salud.
Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
Cambio desde el inicio en la puntuación del dominio familiar del cuestionario de calidad de vida de hemofilia (Haemo-QoL-SF) en puntos de tiempo específicos, participantes adolescentes
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
El Haemo-QoL-SF fue diseñado como una serie de cuestionarios relacionados con la edad para medir la calidad de vida relacionada con la salud en niños y adolescentes (de 12 a 17 años) con hemofilia. Esta versión contiene 35 ítems y cubre nueve dominios considerados relevantes para la calidad de vida relacionada con la salud de los niños: salud física, tratamiento, deportes y escuela, manejo de la hemofilia, sentimientos, familia, amigos, otras personas y visión de uno mismo. Los elementos son calificados por los participantes con una de cinco opciones de respuesta: nunca, rara vez, a veces, a menudo y siempre. Los puntajes de la escala varían de 0 a 100, y un puntaje más bajo refleja una mejor calidad de vida relacionada con la salud.
Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
Cambio desde el inicio en el puntaje de dominio de amigos del cuestionario de calidad de vida de hemofilia (Haemo-QoL-SF) en puntos de tiempo específicos, participantes adolescentes
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
El Haemo-QoL-SF fue diseñado como una serie de cuestionarios relacionados con la edad para medir la calidad de vida relacionada con la salud en niños y adolescentes (de 12 a 17 años) con hemofilia. Esta versión contiene 35 ítems y cubre nueve dominios considerados relevantes para la calidad de vida relacionada con la salud de los niños: salud física, tratamiento, deportes y escuela, manejo de la hemofilia, sentimientos, familia, amigos, otras personas y visión de uno mismo. Los elementos son calificados por los participantes con una de cinco opciones de respuesta: nunca, rara vez, a veces, a menudo y siempre. Los puntajes de la escala varían de 0 a 100, y un puntaje más bajo refleja una mejor calidad de vida relacionada con la salud.
Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
Cambio desde el inicio en el Cuestionario de Calidad de Vida de Hemofilia en Forma Corta (Haemo-QoL-SF) Puntuación del Dominio de Otras Personas en Puntos de Tiempo Específicos, Participantes Adolescentes
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
El Haemo-QoL-SF fue diseñado como una serie de cuestionarios relacionados con la edad para medir la calidad de vida relacionada con la salud en niños y adolescentes (de 12 a 17 años) con hemofilia. Esta versión contiene 35 ítems y cubre nueve dominios considerados relevantes para la calidad de vida relacionada con la salud de los niños: salud física, tratamiento, deportes y escuela, manejo de la hemofilia, sentimientos, familia, amigos, otras personas y visión de uno mismo. Los elementos son calificados por los participantes con una de cinco opciones de respuesta: nunca, rara vez, a veces, a menudo y siempre. Los puntajes de la escala varían de 0 a 100, y un puntaje más bajo refleja una mejor calidad de vida relacionada con la salud.
Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
Cambio desde el inicio en el Cuestionario de Calidad de Vida de Hemofilia en Forma Corta (Haemo-QoL-SF) Vista de la Puntuación del Dominio de Usted Mismo en Puntos de Tiempo Específicos, Participantes Adolescentes
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
El Haemo-QoL-SF fue diseñado como una serie de cuestionarios relacionados con la edad para medir la calidad de vida relacionada con la salud en niños y adolescentes (de 12 a 17 años) con hemofilia. Esta versión contiene 35 ítems y cubre nueve dominios considerados relevantes para la calidad de vida relacionada con la salud de los niños: salud física, tratamiento, deportes y escuela, manejo de la hemofilia, sentimientos, familia, amigos, otras personas y visión de uno mismo. Los elementos son calificados por los participantes con una de cinco opciones de respuesta: nunca, rara vez, a veces, a menudo y siempre. Los puntajes de la escala varían de 0 a 100, y un puntaje más bajo refleja una mejor calidad de vida relacionada con la salud.
Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
Cambio desde el inicio en la puntuación de utilidad del índice del cuestionario EuroQoL Five-Dimension-Five Levels (EQ-5D-5L) en puntos de tiempo especificados
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
El EQ-5D-5L es una medida de utilidad de salud genérica, autoinformada y basada en preferencias que consta de seis preguntas y se utiliza para evaluar el estado de salud e informar las evaluaciones farmacoeconómicas. La puntuación de utilidad del índice se basa en la evaluación de la salud del participante en cinco escalas: movilidad, cuidado personal, actividades habituales, dolor/malestar y ansiedad/depresión. Varía de -0,224 a 1, correspondiendo 0 a muerte y 1 a plena salud; los valores negativos corresponden a estados de salud peores que la muerte. Las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida.
Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
Cambio desde el inicio en el cuestionario EuroQoL de cinco dimensiones y cinco niveles (EQ-5D-5L) Puntuación de la escala analógica visual (VAS) de calidad de vida en puntos de tiempo especificados
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
El EQ-5D-5L es una medida de utilidad de salud genérica, autoinformada y basada en preferencias que consta de seis preguntas y se utiliza para evaluar el estado de salud e informar las evaluaciones farmacoeconómicas. La escala analógica visual (EVA) va de 0 a 100 puntos, en la que el participante autoevalúa su estado de salud actual; 0 siendo la peor salud que puedas imaginar y 100 siendo la mejor salud que puedas imaginar. Las puntuaciones más altas reflejan una mejor salud.
Línea de base (semana 1), 3, 6, 12 y 18 meses, y en la terminación anticipada o finalización del estudio (hasta 24 meses)
Porcentaje de participantes que prefirieron el nuevo tratamiento con emicizumab o el antiguo tratamiento para la hemofilia, o sin preferencia de tratamiento, según lo evaluado por el cuestionario EmiPref
Periodo de tiempo: Mes 3
El cuestionario EmiPref pidió a los participantes que especificaran el tratamiento que preferirían seguir recibiendo después de recibir tratamiento con su régimen episódico o profiláctico anterior y emicizumab subcutáneo (SC), o si no tenían preferencia. Los intervalos de confianza del 95% se calcularon para una muestra binomial utilizando el método de Pearson-Clopper.
Mes 3
Número y porcentaje de participantes con anticuerpos antidrogas (ADA) contra Emicizumab en cualquier momento posterior al inicio
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 1), semana 5 y a los 3, 6, 9, 12 y 18 meses, y al término anticipado/finalización del estudio (hasta 24 meses)
'Negativo total de ADA' es la suma de todos los sujetos que dieron negativo para ADA en las 2 categorías siguientes: 'Negativo de ADA', aquellos que son negativos de ADA antes de la dosis o les faltan los datos de ADA anteriores a la dosis y que tienen todos los resultados negativos después de la dosis. resultados de la dosis de ADA; y 'ADA negativo (tratamiento no afectado)', un subgrupo que es ADA positivo antes de la dosis pero que no tiene un aumento de ≥4 veces en los niveles de ADA posteriores a la dosis en comparación con la medición inicial. 'Positivo para ADA total' es la suma de todos los sujetos que dieron positivo para ADA en las 2 categorías siguientes: 'Positivo para ADA (tratamiento potenciado)', aquellos que son positivos para ADA antes de la dosis y tienen un aumento de ≥4 veces después de la dosis. dosis de niveles de ADA en comparación con la medición inicial; y 'ADA positivo (inducido por tratamiento)', aquellos que son negativos para ADA antes de la dosis o faltan datos y que tienen al menos una muestra positiva para ADA después de la dosis.
Línea de base (semana 1), semana 5 y a los 3, 6, 9, 12 y 18 meses, y al término anticipado/finalización del estudio (hasta 24 meses)
Concentraciones plasmáticas mínimas medias de emicizumab en puntos de tiempo especificados
Periodo de tiempo: Dosis previa en las Semanas 2, 3 y 5, los Meses 3, 6, 12 y 18, y al suspender el tratamiento (hasta 2 años)
La concentración mínima es una medida de la concentración plasmática de un fármaco en estudio al final del intervalo de dosificación.
Dosis previa en las Semanas 2, 3 y 5, los Meses 3, 6, 12 y 18, y al suspender el tratamiento (hasta 2 años)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Hoffmann-La Roche

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

5 de septiembre de 2017

Finalización primaria (ACTUAL)

19 de noviembre de 2020

Finalización del estudio (ACTUAL)

19 de noviembre de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de junio de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de junio de 2017

Publicado por primera vez (ACTUAL)

19 de junio de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

11 de junio de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de mayo de 2021

Última verificación

1 de mayo de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MO39129
  • 2016-004366-25 (EUDRACT_NUMBER)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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