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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von prophylaktischem Emicizumab bei Hämophilie-A-Patienten mit Inhibitoren (STASEY)

17. Mai 2021 aktualisiert von: Hoffmann-La Roche

Eine einarmige, multizentrische klinische Phase-IIIB-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von prophylaktischem Emicizumab bei Hämophilie-A-Patienten mit Inhibitoren

Dies ist eine einarmige, offene, multizentrische Phase-IIIb-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Emicizumab bei Teilnehmern mit angeborener Hämophilie A, die bei der Aufnahme dokumentierte Inhibitoren gegen Faktor VIII (FVIII) aufweisen. Etwa 200 Teilnehmer ab 12 Jahren werden in diese Studie aufgenommen und voraussichtlich an etwa 85 Standorten weltweit aufgenommen. Die Teilnehmer erhalten 4 Wochen lang subkutan eine wöchentliche Anfangsdosis des prophylaktischen Emicizumab, gefolgt von einer subkutanen wöchentlichen Erhaltungsdosis für den Rest des 2-jährigen Behandlungszeitraums.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

195

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital; Haematology
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australien, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • Brasilien
    • PR
      • Curitiba, PR, Brasilien, 80045-145
        • Centro de Hematologia E Hemoterapia Do Parana - Hemepar
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brasilien, 20211-030
        • Instituto Estadual de Hema
    • SP
      • Campinas, SP, Brasilien, 13083-888
        • Hospital das Clinicas - UNICAMP
      • Ribeirao Preto, SP, Brasilien, 14051-140
        • Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - Universidade de Sao Paulo
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee, Angiologie und Hämostaseologie
      • Bonn, Deutschland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn; Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
      • Frankfurt/M., Deutschland, 60590
        • Hämophiliezentrum Med. Klinik III/Institut für Transfusionsmedizin; Johann Wolfgang Goethe-Univers.
      • Leipzig, Deutschland, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig, Innere Medizin, Neurologie, Dermatologie; Zentrum für Hämostaseologie
      • Mörfelden-Walldorf, Deutschland, 64546
        • Hämophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
      • München, Deutschland, 80336
        • Klinikum der Universität München, Campus Innenstadt; Hämostaseologische Ambulanz/Hämophiliezentrum
  • Finnland
      • Helsinki, Finnland, 00290
        • Helsingin yliopistollinen keskussairaala, Meilahden sairaala
  • Guatemala
      • Guatemala, Guatemala, 01010
        • Oncomedica
  • Indien
      • Pune, Indien, 411001
        • Grant Medical Foundation, Ruby Hall Clinic
    • Karnataka
      • Bengaluru, Karnataka, Indien, 560034
        • St. John's Medical College & Hospital; Department of Medicine
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indien, 400012
        • King Edward Memorial Hospital and Seth G.S. Medical College; Department of Hematology
      • Mumbai, Maharashtra, Indien, 400078
        • Fortis Hospitals Limited
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital; Hematology & Bone Marrow Unit
      • Vellore, Maharashtra, Indien, 632004
        • Christian Medical College & Hospital; Department of Haematology
    • WEST Bengal
      • Kolkata, WEST Bengal, Indien, 700014
        • Nil Ratan Sircar Medical College and Hospital; Department of Hematology
  • Israel
      • Tel Hashomer, Israel, 5262100
        • Sheba Medical Center - National Hemophilia Center
  • Italien
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italien, 80131
        • AOU Federico II; Medicina Clinica Chirurgia Centro Emocoaugulopatie e Emofilia
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italien, 40138
        • AOU Policlinico S. Orsola Malpighi; U.O. Angiologia e Malattie della Coagulazione Marino Golinelli
      • Parma, Emilia-Romagna, Italien, 43126
        • AOU di Parma; Dip Emergenza-Urgenza Centro Riferimento Regionale per l'emofilia
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00161
        • Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia; Dip Biot Cel e Ematol
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20122
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
    • Piemonte
      • Torino, Piemonte, Italien, 10126
        • AO Città Salute e Scienza D-Osp S. G. Battista Molinette; SSCVD Malattie Tromboti e Emorragiche
    • Sicilia
      • Palermo, Sicilia, Italien, 90127
        • Azienda Uni Ria Policlinico P. Giaccone ; Divisione Di Ematologia E Trapianto
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italien, 50134
        • AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
    • Veneto
      • Padova, Veneto, Italien, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova; Centro Emofilia
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2V2
        • Kaye Edmonton Clinic
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R2H 2A6
        • CancerCare Manitoba; Neuro-Oncology
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Health Sciences Center
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Kolumbien
      • Localidad Puente Aranda, Kolumbien, 111611
        • Centro de Atención e Investigación Médica CAIMED S.A.S
      • Medellin, Kolumbien, 050034
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
  • Mexiko
      • Mexico City, Mexiko, 02990
        • Hospital de Especialidades Centro Medico Nacional La Raza; Haematology
    • Mexico CITY (federal District)
      • Distrito Federal, Mexico CITY (federal District), Mexiko, 06726
        • Hospital General De Mexico
      • Mexico City, Mexico CITY (federal District), Mexiko, 06720
        • CENTRO MEDICO NACIONAL SIGLO XXI; Banco de Sangre
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande, 3015 GJ
        • Erasmus MC / location Sophia Kinderziekenhuis
      • Utrecht, Niederlande, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Panama
      • Panama City, Panama, 0824
        • Complejo Hospitalario Arnulfo Arias Madrid; Servicio de Hematología
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii; Klinika Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3041-853
        • Hospital Geral; Servico de Imuno-Hemoterapia
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Hospital de Santa Maria; Servico de Imuno-Hemoterapia; Servico de Imuno-Hemoterapia
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Hospital de Sao Joao; Servico de Imuno-Hemoterapia; Servico de Imuno-Hemoterapia
  • Rumänien
      • Timisoara, Rumänien, 300011
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Hospital for Children; First Pediatric Clinic
  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation, 125167
        • "Hematological Scientific Center
      • Moscow, Russische Föderation, 119049
        • Morozov Children's Municipal Clinical Hospital. Haematology department
      • Saint Petersburg, Russische Föderation, 191186
        • City Outpatient Clinic #37, City Hemophilia Treatment Center
      • Samara, Russische Föderation, 443099
        • Samara State Medical University
    • Altaj
      • Barnaul, Altaj, Russische Föderation, 656024
        • Regional State Budgetary Institution of Healthcare "Regional Cinilcal Hospital"; Pulmonology
  • Saudi-Arabien
      • Riyadh, Saudi-Arabien, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre; Oncology
  • Schweden
      • Göteborg, Schweden, 413 45
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset; Koagulationscentrum
      • Solna, Schweden, 171 64
        • Karolinska Universitetssjukhuset; Koagulationsmottagningen
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Inselspital Bern; Hämatologie und Hämatologisches Zentrallabor
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall de Hebron; Unidad de Hemofília
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario la Paz; Servicio de Hematologia
      • Malaga, Spanien, 29010
        • Hospital Regional Universitario Carlos Haya; Servicio de Hematologia
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Hematologia
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitario la Fe; Servicio de Hematologia
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1134
        • Magyar Honvédség Egészségügyi Központ; Országos Haemophilia Központ
      • Győr, Ungarn, 9023
        • Országos Vérellátó Szolgálat - Győri Regionális Vérellátó Központ
      • Pecs, Ungarn, 7624
        • University of Pecs, I st Dept of Internal Medicine
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QS
        • Royal Free Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, E1 2ES
        • The Royal London Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary; Non-Malignant Haematology Research
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Nach Einschätzung des Ermittlers die Bereitschaft und Fähigkeit, geplante Besuche, Behandlungspläne, Labortests und andere Studienverfahren einzuhalten, einschließlich der Fragebögen zum Patientenbericht (PRO) und der Blutungstagebücher durch die Verwendung eines elektronischen Geräts oder Papiers
  • 12 Jahre oder älter zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung
  • Diagnose der angeborenen Hämophilie A mit persistenten Inhibitoren gegen FVIII
  • Dokumentierte Behandlung mit Bypassmitteln oder FVIII-Konzentraten in den letzten 6 Monaten (bei Bedarf oder Prophylaxe). Die Prophylaxe muss spätestens einen Tag vor Beginn der Behandlung mit Emicizumab beendet werden
  • Ausreichende hämatologische, hepatische und renale Funktion
  • Für Frauen im gebärfähigen Alter: Zustimmung zur Abstinenz (Verzicht auf heterosexuellen Verkehr) oder Anwendung einer hochwirksamen Verhütungsmethode mit einer Versagensrate von < 1 % pro Jahr während des Behandlungszeitraums und für mindestens fünf Eliminationshalbwertszeiten (24 Wochen) nach der letzten Emicizumab-Dosis

Ausschlusskriterien:

  • Andere angeborene oder erworbene Blutgerinnungsstörung als Hämophilie A
  • Laufende (oder geplante Behandlung während der Studie) Immuntoleranzinduktionstherapie (ITI) (Prophylaxeschemata mit FVIII und/oder Bypassing-Mitteln müssen vor der Aufnahme abgebrochen werden). Patienten, die eine ITI-Therapie erhalten, kommen nach Abschluss einer 72-stündigen Auswaschphase vor der ersten Verabreichung von Emicizumab in Frage
  • Vorgeschichte von illegalem Drogen- oder Alkoholmissbrauch innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening, gemäß dem Urteil des Ermittlers
  • Hohes Risiko für thrombotische Mikroangiopathie (TMA) (z. B. eine frühere medizinische oder familiäre Vorgeschichte von TMA), nach Einschätzung des Prüfarztes
  • Frühere (in den letzten 12 Monaten) oder aktuelle Behandlung einer thromboembolischen Erkrankung (mit Ausnahme einer früheren katheterassoziierten Thrombose, für die derzeit keine antithrombotische Behandlung durchgeführt wird) oder aktuelle Anzeichen einer thromboembolischen Erkrankung
  • Andere Erkrankungen (z. B. bestimmte Autoimmunerkrankungen), die das Blutungs- oder Thromboserisiko erhöhen können
  • Vorgeschichte einer klinisch signifikanten Überempfindlichkeitsreaktion im Zusammenhang mit monoklonalen Antikörpertherapien oder Komponenten der Emicizumab-Injektion
  • Bekannte Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV) mit einer CD4-Zahl von <200 Zellen/μl innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening
  • Verwendung von systemischen Immunmodulatoren (z. B. Interferon oder Rituximab) bei der Einschreibung oder geplanten Verwendung während der Studie, mit Ausnahme der antiretroviralen Therapie
  • Gleichzeitige Erkrankung, Behandlung oder Anomalie bei klinischen Labortests, die die Durchführung der Studie beeinträchtigen könnten oder die nach Meinung des Prüfarztes oder Sponsors die sichere Teilnahme des Patienten an und den Abschluss der Studie oder die Interpretation der Studienergebnisse ausschließen würden
  • Erhalt von: Emicizumab in einer früheren Untersuchungsstudie; Ein Prüfpräparat zur Behandlung oder Verringerung des Risikos hämophiler Blutungen innerhalb von fünf Halbwertszeiten nach der letzten Arzneimittelverabreichung; Ein nicht mit Hämophilie zusammenhängendes Prüfpräparat innerhalb der letzten 30 Tage oder fünf Halbwertszeiten, je nachdem, was kürzer ist; oder jedes gleichzeitige Prüfpräparat.
  • Schwangerschaft oder Stillzeit oder Absicht, während der Studie schwanger zu werden
  • Positives Serum-Schwangerschaftstestergebnis innerhalb von 7 Tagen vor Beginn der Behandlung mit Emicizumab (nur Frauen)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: 1,5 mg/kg Emicizumab QW
Die Teilnehmer erhalten 4 Wochen lang subkutan wöchentliche Anfangsdosen von Emicizumab prophylaktisch, gefolgt von Erhaltungsdosen, die aus der Hälfte der Anfangsdosis bestehen und für den Rest des 2-jährigen Behandlungszeitraums subkutan verabreicht werden
Arzneimittel: Emicizumab
Die Anfangsdosis beträgt 3 mg/kg/Woche subkutan für 4 Wochen; Es folgt eine subkutane Erhaltungsdosis von 1,5 mg/kg/Woche für den Rest des 2-jährigen Behandlungszeitraums
Andere Namen:
  • Halbwaage
  • RO5534262
  • ACE910

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtzusammenfassung der Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen, bewerteter Schweregrad gemäß der Toxizitätseinstufungsskala der Weltgesundheitsorganisation (WHO).
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Studienabschluss (bis zu 2 Jahre)
Die Ermittler suchten bei jedem Kontakt mit den Teilnehmern Informationen zu unerwünschten Ereignissen (AEs). Die Toxizitäts-Einstufungsskala der WHO wurde zur Bewertung des Schweregrades der UE (d. h. der Intensität einer UE) verwendet; alle UEs, die nicht ausdrücklich in der Toxizitäts-Einstufungsskala der WHO aufgeführt sind, wurden nach Schweregrad gemäß den folgenden Graden bewertet: Grad 1 ist leicht; Grad 2 ist mäßig, Grad 3 ist schwer; Grad 4 ist lebensbedrohlich; und Grad 5 ist der Tod. Unabhängig vom Schweregrad haben einige UE möglicherweise auch die Schweregradkriterien erfüllt. Die Begriffe „schwer“ und „ernsthaft“ sind nicht synonym; Schweregrad und Ernsthaftigkeit wurden für jedes UE unabhängig bewertet. aPCC = aktiviertes Prothrombinkomplexkonzentrat
Von der Baseline bis zum Studienabschluss (bis zu 2 Jahre)
Raten von unerwünschten Ereignissen (UE) pro 100 Patientenjahre für UE aller Grade, schwerwiegende UE und UE ≥ 3. Grades
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Studienabschluss (bis zu 2 Jahre)
Die Ermittler suchten bei jedem Kontakt mit den Teilnehmern Informationen zu unerwünschten Ereignissen (AEs). Die Toxizitäts-Einstufungsskala der WHO wurde zur Bewertung des Schweregrades der UE (d. h. der Intensität einer UE) verwendet; alle UEs, die nicht ausdrücklich in der Toxizitäts-Einstufungsskala der WHO aufgeführt sind, wurden nach Schweregrad gemäß den folgenden Graden bewertet: Grad 1 ist leicht; Grad 2 ist mäßig, Grad 3 ist schwer; Grad 4 ist lebensbedrohlich; und Grad 5 ist der Tod. Unabhängig vom Schweregrad haben einige UE möglicherweise auch die Schweregradkriterien erfüllt. Die Begriffe „schwer“ und „ernsthaft“ sind nicht synonym; Schweregrad und Ernsthaftigkeit wurden für jedes UE unabhängig bewertet. Die UE-Rate pro 100 Patientenjahre wurde wie folgt berechnet: UE-Rate = (Anzahl der beobachteten UE/Gesamtpatientenjahre mit Risiko)*100. Gesamtpatienten-Risikojahre ist die Summe über alle Patienten der Zeitintervalle (in Jahren) zwischen Beginn der Studientherapie (Studientag 1) und dem Ende der Nachbeobachtung.
Von der Baseline bis zum Studienabschluss (bis zu 2 Jahre)
Anzahl der Teilnehmer nach Hämatologie- und Biochemie-Laborparameter-Testergebnissen als Verschiebungen vom WHO-Toxizitätsgrad zu Studienbeginn zum schlechtesten WHO-Toxizitätsgrad nach Studienbeginn
Zeitfenster: Baseline, Wochen 2, 3 und 5; Monate 3, 6, 9, 12 und 18; und bei vorzeitigem Abbruch/Studienabschluss (bis 24 Monate)
Die Toxizitätseinstufungsskala der Weltgesundheitsorganisation (WHO) wurde zur Bestimmung der Schwere von Laboranomalien (d. h. Testergebnisse außerhalb des Referenzbereichs) für hämatologische und biochemische Parameter verwendet; Grad 0 ist normal und Grad 1 bis 4 stellen eine Verschlechterung des Parameters außerhalb des normalen Bereichs in der angegebenen Richtung der Anomalie dar (hoch und niedrig liegen über bzw. unter dem Bereich). Nicht jede Laboranomalie gilt als unerwünschtes Ereignis (AE). Ein Labortestergebnis wurde als UE gemeldet, wenn es eines der folgenden Kriterien erfüllte: von klinischen Symptomen begleitet war; zu einer Änderung der Studienbehandlung führte; zu einem medizinischen Eingriff oder einer Änderung der Begleittherapie geführt haben; oder nach Einschätzung des Prüfarztes klinisch signifikant war. Der Ausgangswert wurde als die letzte verfügbare Bewertung vor dem ersten Erhalt des Studienmedikaments definiert. Abs = absolute Zählung; SGOT/AST = Aspartataminotransferase; SGPT/ALT = Alaninaminotransferase
Baseline, Wochen 2, 3 und 5; Monate 3, 6, 9, 12 und 18; und bei vorzeitigem Abbruch/Studienabschluss (bis 24 Monate)
Änderung der Körpertemperatur gegenüber dem Ausgangswert zu bestimmten Zeitpunkten
Zeitfenster: Baseline, Wochen 2, 3 und 5; Monate 3, 6, 9, 12 und 18; und bei vorzeitigem Abbruch/Studienabschluss (bis 24 Monate)
Zu den gemessenen Vitalfunktionen gehörten Körpertemperatur, Puls- und Atemfrequenz, systolischer und diastolischer Blutdruck und Gewicht. An den Behandlungstagen erfolgte die Messung vor der Verabreichung von Emicizumab.
Baseline, Wochen 2, 3 und 5; Monate 3, 6, 9, 12 und 18; und bei vorzeitigem Abbruch/Studienabschluss (bis 24 Monate)
Änderung des systolischen Blutdrucks gegenüber dem Ausgangswert zu bestimmten Zeitpunkten
Zeitfenster: Baseline, Wochen 2, 3 und 5; Monate 3, 6, 9, 12 und 18; und bei vorzeitigem Abbruch/Studienabschluss (bis 24 Monate)
Zu den gemessenen Vitalfunktionen gehörten Körpertemperatur, Puls- und Atemfrequenz, systolischer und diastolischer Blutdruck und Gewicht. An den Behandlungstagen erfolgte die Messung vor der Verabreichung von Emicizumab.
Baseline, Wochen 2, 3 und 5; Monate 3, 6, 9, 12 und 18; und bei vorzeitigem Abbruch/Studienabschluss (bis 24 Monate)
Änderung des diastolischen Blutdrucks gegenüber dem Ausgangswert zu bestimmten Zeitpunkten
Zeitfenster: Baseline, Wochen 2, 3 und 5; Monate 3, 6, 9, 12 und 18; und bei vorzeitigem Abbruch/Studienabschluss (bis 24 Monate)
Zu den gemessenen Vitalfunktionen gehörten Körpertemperatur, Puls- und Atemfrequenz, systolischer und diastolischer Blutdruck und Gewicht. An den Behandlungstagen erfolgte die Messung vor der Verabreichung von Emicizumab.
Baseline, Wochen 2, 3 und 5; Monate 3, 6, 9, 12 und 18; und bei vorzeitigem Abbruch/Studienabschluss (bis 24 Monate)
Änderung der Pulsfrequenz gegenüber dem Ausgangswert zu bestimmten Zeitpunkten
Zeitfenster: Baseline, Wochen 2, 3 und 5; Monate 3, 6, 9, 12 und 18; und bei vorzeitigem Abbruch/Studienabschluss (bis 24 Monate)
Zu den gemessenen Vitalfunktionen gehörten Körpertemperatur, Puls- und Atemfrequenz, systolischer und diastolischer Blutdruck und Gewicht. An den Behandlungstagen erfolgte die Messung vor der Verabreichung von Emicizumab.
Baseline, Wochen 2, 3 und 5; Monate 3, 6, 9, 12 und 18; und bei vorzeitigem Abbruch/Studienabschluss (bis 24 Monate)
Änderung der Atemfrequenz gegenüber dem Ausgangswert zu festgelegten Zeitpunkten
Zeitfenster: Baseline, Wochen 2, 3 und 5; Monate 3, 6, 9, 12 und 18; und bei vorzeitigem Abbruch/Studienabschluss (bis 24 Monate)
Zu den gemessenen Vitalfunktionen gehörten Körpertemperatur, Puls- und Atemfrequenz, systolischer und diastolischer Blutdruck und Gewicht. An den Behandlungstagen erfolgte die Messung vor der Verabreichung von Emicizumab.
Baseline, Wochen 2, 3 und 5; Monate 3, 6, 9, 12 und 18; und bei vorzeitigem Abbruch/Studienabschluss (bis 24 Monate)
Veränderung des Körpergewichts gegenüber dem Ausgangswert zu bestimmten Zeitpunkten
Zeitfenster: Baseline, Wochen 2, 3 und 5; Monate 3, 6, 9, 12 und 18; und bei vorzeitigem Abbruch/Studienabschluss (bis 24 Monate)
Zu den gemessenen Vitalfunktionen gehörten Körpertemperatur, Puls- und Atemfrequenz, systolischer und diastolischer Blutdruck und Gewicht. An den Behandlungstagen erfolgte die Messung vor der Verabreichung von Emicizumab.
Baseline, Wochen 2, 3 und 5; Monate 3, 6, 9, 12 und 18; und bei vorzeitigem Abbruch/Studienabschluss (bis 24 Monate)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Modellbasierte annualisierte Blutungsraten (ABR) für behandelte Blutungen, alle Blutungen, behandelte Gelenkblutungen, behandelte Zielgelenkblutungen und behandelte spontane Blutungen
Zeitfenster: Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zur Erhöhung der Dosis oder Absetzen der Behandlung (mediane [min-max] Wirksamkeitsdauer: 103,14 [1,1-108,3] Wochen)
Die Anzahl der Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums wurde als ABR unter Verwendung eines negativen binomialen Regressionsmodells analysiert. Behandelte Blutungen: Blutungen, gefolgt von einem Hämophilie-Medikament, das als „Behandlung von Blutungen“ bezeichnet wird. Alle Blutungen: umfasste sowohl behandelte als auch nicht behandelte Blutungen. Behandelte Gelenkblutungen: behandelte Blutungen, bei denen der Blutungstyp „Gelenkblutung“ war, begleitet von mindestens einem der folgenden Symptome: „erhöhte Schwellung oder Erwärmung der Haut über dem Gelenk“, „zunehmende Schmerzen“ oder „verringerte Bewegungsfreiheit oder Schwierigkeiten bei der Anwendung“. Gelenk im Vergleich zur Grundlinie". Behandelte Zielgelenkblutungen: Behandelte Gelenkblutungen, die in einem Zielgelenk auftraten, definiert als ein Gelenk, in dem ≥3 behandelte Gelenkblutungen während der 24 Wochen vor Studienbeginn auftraten. Behandelte spontane Blutungen: Behandelte Blutungen ohne andere bekannte beitragende Faktoren wie Trauma oder Eingriff/Operation. Bei allen Blutungsarten wurden Blutungen aufgrund einer Operation/eines Eingriffs ausgeschlossen. Blutungen nach Dosiserhöhung wurden ausgeschlossen.
Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zur Erhöhung der Dosis oder Absetzen der Behandlung (mediane [min-max] Wirksamkeitsdauer: 103,14 [1,1-108,3] Wochen)
Mittlere berechnete annualisierte Blutungsraten (ABR) für behandelte Blutungen, alle Blutungen, behandelte Gelenkblutungen, behandelte Zielgelenkblutungen und behandelte spontane Blutungen
Zeitfenster: Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zur Erhöhung der Dosis oder Absetzen der Behandlung (mediane [min-max] Wirksamkeitsdauer: 103,14 [1,1-108,3] Wochen)
Die Anzahl der Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums wurde wie folgt berechnet: ABR = (Anzahl der Blutungen/Anzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums) x 365,25. Behandelte Blutungen: Blutungen, gefolgt von einem Hämophilie-Medikament, das als „Behandlung von Blutungen“ bezeichnet wird. Alle Blutungen: umfasste sowohl behandelte als auch nicht behandelte Blutungen. Behandelte Gelenkblutungen: behandelte Blutungen, bei denen der Blutungstyp „Gelenkblutung“ war, begleitet von mindestens einem der folgenden Symptome: „erhöhte Schwellung oder Erwärmung der Haut über dem Gelenk“, „zunehmende Schmerzen“ oder „verringerte Bewegungsfreiheit oder Schwierigkeiten bei der Anwendung“. Gelenk im Vergleich zur Grundlinie". Behandelte Zielgelenkblutungen: Behandelte Gelenkblutungen, die in einem Zielgelenk auftraten, definiert als ein Gelenk, in dem ≥3 behandelte Gelenkblutungen während der 24 Wochen vor Studienbeginn auftraten. Behandelte spontane Blutungen: Behandelte Blutungen ohne andere bekannte beitragende Faktoren wie Trauma oder Eingriff/Operation. Bei allen Typen wurden Blutungen aufgrund von Operationen/Eingriffen und Blutungen nach Dosiserhöhung ausgeschlossen.
Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zur Erhöhung der Dosis oder Absetzen der Behandlung (mediane [min-max] Wirksamkeitsdauer: 103,14 [1,1-108,3] Wochen)
Median berechnete annualisierte Blutungsraten (ABR) für behandelte Blutungen, alle Blutungen, behandelte Gelenkblutungen, behandelte Zielgelenkblutungen und behandelte spontane Blutungen
Zeitfenster: Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zur Erhöhung der Dosis oder Absetzen der Behandlung (mediane [min-max] Wirksamkeitsdauer: 103,14 [1,1-108,3] Wochen)
Die Anzahl der Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums wurde wie folgt berechnet: ABR = (Anzahl der Blutungen/Anzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums) x 365,25. Behandelte Blutungen: Blutungen, gefolgt von einem Hämophilie-Medikament, das als „Behandlung von Blutungen“ bezeichnet wird. Alle Blutungen: umfasste sowohl behandelte als auch nicht behandelte Blutungen. Behandelte Gelenkblutungen: behandelte Blutungen, bei denen der Blutungstyp „Gelenkblutung“ war, begleitet von mindestens einem der folgenden Symptome: „erhöhte Schwellung oder Erwärmung der Haut über dem Gelenk“, „zunehmende Schmerzen“ oder „verringerte Bewegungsfreiheit oder Schwierigkeiten bei der Anwendung“. Gelenk im Vergleich zur Grundlinie". Behandelte Zielgelenkblutungen: Behandelte Gelenkblutungen, die in einem Zielgelenk auftraten, definiert als ein Gelenk, in dem ≥3 behandelte Gelenkblutungen während der 24 Wochen vor Studienbeginn auftraten. Behandelte spontane Blutungen: Behandelte Blutungen ohne andere bekannte beitragende Faktoren wie Trauma oder Eingriff/Operation. Bei allen Typen wurden Blutungen aufgrund von Operationen/Eingriffen und Blutungen nach Dosiserhöhung ausgeschlossen.
Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zur Erhöhung der Dosis oder Absetzen der Behandlung (mediane [min-max] Wirksamkeitsdauer: 103,14 [1,1-108,3] Wochen)
Prozentsatz der Teilnehmer nach kategorisierter Anzahl von Blutungen für behandelte Blutungen
Zeitfenster: Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zur Erhöhung der Dosis oder Absetzen der Behandlung (mediane [min-max] Wirksamkeitsdauer: 103,14 [1,1-108,3] Wochen)
Behandelte Blutungen: Blutungen, gefolgt von einem Hämophilie-Medikament, das als „Behandlung von Blutungen“ bezeichnet wird. Blutungen aufgrund einer Operation/eines Eingriffs wurden ausgeschlossen. Die 72-Stunden-Regel wurde eingeführt: Zwei Blutungen gleicher Art und an derselben anatomischen Stelle werden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftritt. Eingeschlossene Daten nur vor Auftitrierung, für Teilnehmer, deren Dosis auftitriert wurde.
Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zur Erhöhung der Dosis oder Absetzen der Behandlung (mediane [min-max] Wirksamkeitsdauer: 103,14 [1,1-108,3] Wochen)
Prozentsatz der Teilnehmer nach der kategorisierten Anzahl von Blutungen für alle Blutungen
Zeitfenster: Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zur Erhöhung der Dosis oder Absetzen der Behandlung (mediane [min-max] Wirksamkeitsdauer: 103,14 [1,1-108,3] Wochen)
Alle Blutungen: umfasste sowohl behandelte als auch nicht behandelte Blutungen. Blutungen aufgrund einer Operation/eines Eingriffs wurden ausgeschlossen. Die 72-Stunden-Regel wurde eingeführt: Zwei Blutungen gleicher Art und an derselben anatomischen Stelle werden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftritt. Eingeschlossene Daten nur vor Auftitrierung, für Teilnehmer, deren Dosis auftitriert wurde.
Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zur Erhöhung der Dosis oder Absetzen der Behandlung (mediane [min-max] Wirksamkeitsdauer: 103,14 [1,1-108,3] Wochen)
Prozentsatz der Teilnehmer nach kategorisierter Anzahl von Blutungen für behandelte spontane Blutungen
Zeitfenster: Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zur Erhöhung der Dosis oder Absetzen der Behandlung (mediane [min-max] Wirksamkeitsdauer: 103,14 [1,1-108,3] Wochen)
Behandelte spontane Blutungen: Behandelte Blutungen ohne andere bekannte beitragende Faktoren wie Trauma oder Eingriff/Operation. Blutungen aufgrund einer Operation/eines Eingriffs wurden ausgeschlossen. Die 72-Stunden-Regel wurde eingeführt: Zwei Blutungen gleicher Art und an derselben anatomischen Stelle werden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftritt. Eingeschlossene Daten nur vor Auftitrierung, für Teilnehmer, deren Dosis auftitriert wurde.
Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zur Erhöhung der Dosis oder Absetzen der Behandlung (mediane [min-max] Wirksamkeitsdauer: 103,14 [1,1-108,3] Wochen)
Prozentsatz der Teilnehmer durch die kategorisierten berechneten annualisierten Blutungsraten (ABR) für behandelte Blutungen
Zeitfenster: Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zur Erhöhung der Dosis oder Absetzen der Behandlung (mediane [min-max] Wirksamkeitsdauer: 103,14 [1,1-108,3] Wochen)
Die Anzahl der Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums wurde als ABR für jeden Teilnehmer unter Verwendung der folgenden Formel berechnet: ABR = (Anzahl der Blutungen/Anzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums) x 365,25. Behandelte Blutungen: Blutungen, gefolgt von einem Hämophilie-Medikament, das als „Behandlung von Blutungen“ bezeichnet wird. Blutungen aufgrund einer Operation/eines Eingriffs wurden ausgeschlossen. Die 72-Stunden-Regel wurde eingeführt: Zwei Blutungen gleicher Art und an derselben anatomischen Stelle werden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftritt. Eingeschlossene Daten nur vor Auftitrierung, für Teilnehmer, deren Dosis auftitriert wurde.
Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zur Erhöhung der Dosis oder Absetzen der Behandlung (mediane [min-max] Wirksamkeitsdauer: 103,14 [1,1-108,3] Wochen)
Prozentsatz der Teilnehmer durch die kategorisierten berechneten annualisierten Blutungsraten (ABR) für alle Blutungen
Zeitfenster: Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zur Erhöhung der Dosis oder Absetzen der Behandlung (mediane [min-max] Wirksamkeitsdauer: 103,14 [1,1-108,3] Wochen)
Die Anzahl der Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums wurde als ABR für jeden Teilnehmer unter Verwendung der folgenden Formel berechnet: ABR = (Anzahl der Blutungen/Anzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums) x 365,25. Alle Blutungen: umfasste sowohl behandelte als auch nicht behandelte Blutungen. Blutungen aufgrund einer Operation/eines Eingriffs wurden ausgeschlossen. Die 72-Stunden-Regel wurde eingeführt: Zwei Blutungen gleicher Art und an derselben anatomischen Stelle werden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftritt. Eingeschlossene Daten nur vor Auftitrierung, für Teilnehmer, deren Dosis auftitriert wurde.
Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zur Erhöhung der Dosis oder Absetzen der Behandlung (mediane [min-max] Wirksamkeitsdauer: 103,14 [1,1-108,3] Wochen)
Prozentsatz der Teilnehmer nach kategorisierten berechneten annualisierten Blutungsraten (ABR) für behandelte spontane Blutungen
Zeitfenster: Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zur Erhöhung der Dosis oder Absetzen der Behandlung (mediane [min-max] Wirksamkeitsdauer: 103,14 [1,1-108,3] Wochen)
Die Anzahl der Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums wurde als ABR für jeden Teilnehmer unter Verwendung der folgenden Formel berechnet: ABR = (Anzahl der Blutungen/Anzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums) x 365,25. Behandelte spontane Blutungen: Behandelte Blutungen ohne andere bekannte beitragende Faktoren wie Trauma oder Eingriff/Operation. Blutungen aufgrund einer Operation/eines Eingriffs wurden ausgeschlossen. Die 72-Stunden-Regel wurde eingeführt: Zwei Blutungen gleicher Art und an derselben anatomischen Stelle werden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftritt. Eingeschlossene Daten nur vor Auftitrierung, für Teilnehmer, deren Dosis auftitriert wurde.
Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zur Erhöhung der Dosis oder Absetzen der Behandlung (mediane [min-max] Wirksamkeitsdauer: 103,14 [1,1-108,3] Wochen)
Änderung der Gesamtpunktzahl im Hämophilie-Quality-of-Life (Haem-A-QoL)-Fragebogen gegenüber dem Ausgangswert zu festgelegten Zeitpunkten, erwachsene Teilnehmer
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Der Haem-A-QoL-Fragebogen wurde für erwachsene Teilnehmer (über oder gleich 18 Jahre alt) mit Hämophilie entwickelt. Er besteht aus 46 Items zu 10 Bereichen: körperliche Gesundheit, Behandlung, Arbeit und Schule, Umgang mit Hämophilie, Gefühle, Familienplanung, Zukunft, Partnerschaft und Sexualität, Sport und Freizeit sowie Selbstbild. Items werden von den Teilnehmern mit einer von fünf Antwortmöglichkeiten bewertet: nie, selten, manchmal, oft und immer; Für einige Artikel gibt es jedoch auch die Option „nicht zutreffend“. Die Gesamtpunktzahl basiert auf den Punktzahlen für jeden Bereich und reicht von 0 bis 100, wobei niedrigere Punktzahlen eine bessere Lebensqualität widerspiegeln.
Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Verbesserung gegenüber dem Ausgangswert, die größer ist als die Responder-Schwelle für die Gesamtpunktzahl des Hämophilie-Fragebogens zur Lebensqualität bei Erwachsenen (Haem-A-QoL) zu festgelegten Zeitpunkten
Zeitfenster: Mit 3, 6, 12 und 18 Monaten
Der Haem-A-QoL-Fragebogen wurde für erwachsene Teilnehmer (über oder gleich 18 Jahre alt) mit Hämophilie entwickelt. Er besteht aus 46 Items zu 10 Bereichen: körperliche Gesundheit, Behandlung, Arbeit und Schule, Umgang mit Hämophilie, Gefühle, Familienplanung, Zukunft, Partnerschaft und Sexualität, Sport und Freizeit sowie Selbstbild. Items werden von den Teilnehmern mit einer von fünf Antwortmöglichkeiten bewertet: nie, selten, manchmal, oft und immer; Für einige Artikel gibt es jedoch auch die Option „nicht zutreffend“. Die Gesamtpunktzahl basiert auf den Punktzahlen für jeden Bereich und reicht von 0 bis 100, wobei niedrigere Punktzahlen eine bessere Lebensqualität widerspiegeln. Eine Verbesserung, die größer als die Ansprechschwelle war, wurde als Abnahme des Haem-A-QoL-Gesamtscores um mindestens 7 Punkte gegenüber dem Ausgangswert definiert.
Mit 3, 6, 12 und 18 Monaten
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Hämophilie-Quality-of-Life (Haem-A-QoL)-Fragebogen für den Bereich der körperlichen Gesundheit zu festgelegten Zeitpunkten, erwachsene Teilnehmer
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Der Haem-A-QoL-Fragebogen wurde für erwachsene Teilnehmer (über oder gleich 18 Jahre alt) mit Hämophilie entwickelt. Er besteht aus 46 Items zu 10 Bereichen: körperliche Gesundheit, Behandlung, Arbeit und Schule, Umgang mit Hämophilie, Gefühle, Familienplanung, Zukunft, Partnerschaft und Sexualität, Sport und Freizeit sowie Selbstbild. Items werden von den Teilnehmern mit einer von fünf Antwortmöglichkeiten bewertet: nie, selten, manchmal, oft und immer; Für einige Artikel gibt es jedoch auch die Option „nicht zutreffend“. Die Skalenwerte für jeden Bereich reichen von 0 bis 100, wobei niedrigere Werte eine bessere Lebensqualität widerspiegeln.
Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Verbesserung gegenüber dem Ausgangswert, die größer als die Responder-Schwelle für den Hämophilie-Erwachsenen-Quality-of-Life (Haem-A-QoL)-Fragebogen Physical Health Domain Score zu festgelegten Zeitpunkten ist
Zeitfenster: Mit 3, 6, 12 und 18 Monaten
Der Haem-A-QoL-Fragebogen wurde für erwachsene Teilnehmer (über oder gleich 18 Jahre alt) mit Hämophilie entwickelt. Er besteht aus 46 Items zu 10 Bereichen: körperliche Gesundheit, Behandlung, Arbeit und Schule, Umgang mit Hämophilie, Gefühle, Familienplanung, Zukunft, Partnerschaft und Sexualität, Sport und Freizeit sowie Selbstbild. Items werden von den Teilnehmern mit einer von fünf Antwortmöglichkeiten bewertet: nie, selten, manchmal, oft und immer; Für einige Artikel gibt es jedoch auch die Option „nicht zutreffend“. Die Skalenwerte für jeden Bereich reichen von 0 bis 100, wobei niedrigere Werte eine bessere Lebensqualität widerspiegeln. Eine Verbesserung, die größer als die Responderschwelle war, wurde definiert als eine Abnahme gegenüber dem Ausgangswert um mindestens 10 Punkte im Haem-A-QoL-Score für den Bereich „Physical Health“.
Mit 3, 6, 12 und 18 Monaten
Änderung des Behandlungsdomänen-Scores im Hämophilie-Quality-of-Life (Haem-A-QoL)-Fragebogen gegenüber dem Ausgangswert zu festgelegten Zeitpunkten, erwachsene Teilnehmer
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Der Haem-A-QoL-Fragebogen wurde für erwachsene Teilnehmer (über oder gleich 18 Jahre alt) mit Hämophilie entwickelt. Er besteht aus 46 Items zu 10 Bereichen: körperliche Gesundheit, Behandlung, Arbeit und Schule, Umgang mit Hämophilie, Gefühle, Familienplanung, Zukunft, Partnerschaft und Sexualität, Sport und Freizeit sowie Selbstbild. Items werden von den Teilnehmern mit einer von fünf Antwortmöglichkeiten bewertet: nie, selten, manchmal, oft und immer; Für einige Artikel gibt es jedoch auch die Option „nicht zutreffend“. Die Skalenwerte für jeden Bereich reichen von 0 bis 100, wobei niedrigere Werte eine bessere Lebensqualität widerspiegeln.
Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Hämophilie-Quality-of-Life (Haem-A-QoL)-Fragebogen für den Bereich Arbeit und Schule zu bestimmten Zeitpunkten, erwachsene Teilnehmer
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Der Haem-A-QoL-Fragebogen wurde für erwachsene Teilnehmer (über oder gleich 18 Jahre alt) mit Hämophilie entwickelt. Er besteht aus 46 Items zu 10 Bereichen: körperliche Gesundheit, Behandlung, Arbeit und Schule, Umgang mit Hämophilie, Gefühle, Familienplanung, Zukunft, Partnerschaft und Sexualität, Sport und Freizeit sowie Selbstbild. Items werden von den Teilnehmern mit einer von fünf Antwortmöglichkeiten bewertet: nie, selten, manchmal, oft und immer; Für einige Artikel gibt es jedoch auch die Option „nicht zutreffend“. Die Skalenwerte für jeden Bereich reichen von 0 bis 100, wobei niedrigere Werte eine bessere Lebensqualität widerspiegeln.
Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Fragebogen zur Lebensqualität von Hämophilie-Erwachsenen (Haem-A-QoL), der sich mit dem Hämophilie-Domänen-Score zu bestimmten Zeitpunkten befasst, erwachsene Teilnehmer
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Der Haem-A-QoL-Fragebogen wurde für erwachsene Teilnehmer (über oder gleich 18 Jahre alt) mit Hämophilie entwickelt. Er besteht aus 46 Items zu 10 Bereichen: körperliche Gesundheit, Behandlung, Arbeit und Schule, Umgang mit Hämophilie, Gefühle, Familienplanung, Zukunft, Partnerschaft und Sexualität, Sport und Freizeit sowie Selbstbild. Items werden von den Teilnehmern mit einer von fünf Antwortmöglichkeiten bewertet: nie, selten, manchmal, oft und immer; Für einige Artikel gibt es jedoch auch die Option „nicht zutreffend“. Die Skalenwerte für jeden Bereich reichen von 0 bis 100, wobei niedrigere Werte eine bessere Lebensqualität widerspiegeln.
Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Hämophilie-Fragebogen zur Lebensqualität von Erwachsenen (Haem-A-QoL) Gefühlsdomänenwert zu festgelegten Zeitpunkten, erwachsene Teilnehmer
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Der Haem-A-QoL-Fragebogen wurde für erwachsene Teilnehmer (über oder gleich 18 Jahre alt) mit Hämophilie entwickelt. Er besteht aus 46 Items zu 10 Bereichen: körperliche Gesundheit, Behandlung, Arbeit und Schule, Umgang mit Hämophilie, Gefühle, Familienplanung, Zukunft, Partnerschaft und Sexualität, Sport und Freizeit sowie Selbstbild. Items werden von den Teilnehmern mit einer von fünf Antwortmöglichkeiten bewertet: nie, selten, manchmal, oft und immer; Für einige Artikel gibt es jedoch auch die Option „nicht zutreffend“. Die Skalenwerte für jeden Bereich reichen von 0 bis 100, wobei niedrigere Werte eine bessere Lebensqualität widerspiegeln.
Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Hämophilie-Erwachsenen-Lebensqualitätsfragebogen (Haem-A-QoL) Familienplanungsdomänenwert zu festgelegten Zeitpunkten, erwachsene Teilnehmer
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Der Haem-A-QoL-Fragebogen wurde für erwachsene Teilnehmer (über oder gleich 18 Jahre alt) mit Hämophilie entwickelt. Er besteht aus 46 Items zu 10 Bereichen: körperliche Gesundheit, Behandlung, Arbeit und Schule, Umgang mit Hämophilie, Gefühle, Familienplanung, Zukunft, Partnerschaft und Sexualität, Sport und Freizeit sowie Selbstbild. Items werden von den Teilnehmern mit einer von fünf Antwortmöglichkeiten bewertet: nie, selten, manchmal, oft und immer; Für einige Artikel gibt es jedoch auch die Option „nicht zutreffend“. Die Skalenwerte für jeden Bereich reichen von 0 bis 100, wobei niedrigere Werte eine bessere Lebensqualität widerspiegeln.
Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Hämophilie-Quality-of-Life-Fragebogen für Erwachsene (Haem-A-QoL) Future Domain Score zu festgelegten Zeitpunkten, erwachsene Teilnehmer
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Der Haem-A-QoL-Fragebogen wurde für erwachsene Teilnehmer (über oder gleich 18 Jahre alt) mit Hämophilie entwickelt. Er besteht aus 46 Items zu 10 Bereichen: körperliche Gesundheit, Behandlung, Arbeit und Schule, Umgang mit Hämophilie, Gefühle, Familienplanung, Zukunft, Partnerschaft und Sexualität, Sport und Freizeit sowie Selbstbild. Items werden von den Teilnehmern mit einer von fünf Antwortmöglichkeiten bewertet: nie, selten, manchmal, oft und immer; Für einige Artikel gibt es jedoch auch die Option „nicht zutreffend“. Die Skalenwerte für jeden Bereich reichen von 0 bis 100, wobei niedrigere Werte eine bessere Lebensqualität widerspiegeln.
Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Änderung des Partnerschafts- und Sexualitätsdomänen-Scores im Hämophilie-Erwachsenen-Lebensqualitätsfragebogen (Haem-A-QoL) gegenüber dem Ausgangswert zu festgelegten Zeitpunkten, erwachsene Teilnehmer
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Der Haem-A-QoL-Fragebogen wurde für erwachsene Teilnehmer (über oder gleich 18 Jahre alt) mit Hämophilie entwickelt. Er besteht aus 46 Items zu 10 Bereichen: körperliche Gesundheit, Behandlung, Arbeit und Schule, Umgang mit Hämophilie, Gefühle, Familienplanung, Zukunft, Partnerschaft und Sexualität, Sport und Freizeit sowie Selbstbild. Items werden von den Teilnehmern mit einer von fünf Antwortmöglichkeiten bewertet: nie, selten, manchmal, oft und immer; Für einige Artikel gibt es jedoch auch die Option „nicht zutreffend“. Die Skalenwerte für jeden Bereich reichen von 0 bis 100, wobei niedrigere Werte eine bessere Lebensqualität widerspiegeln.
Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Hämophilie-Quality-of-Life (Haem-A-QoL)-Fragebogen für den Sport- und Freizeitbereich zu festgelegten Zeitpunkten, erwachsene Teilnehmer
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Der Haem-A-QoL-Fragebogen wurde für erwachsene Teilnehmer (über oder gleich 18 Jahre alt) mit Hämophilie entwickelt. Er besteht aus 46 Items zu 10 Bereichen: körperliche Gesundheit, Behandlung, Arbeit und Schule, Umgang mit Hämophilie, Gefühle, Familienplanung, Zukunft, Partnerschaft und Sexualität, Sport und Freizeit sowie Selbstbild. Items werden von den Teilnehmern mit einer von fünf Antwortmöglichkeiten bewertet: nie, selten, manchmal, oft und immer; Für einige Artikel gibt es jedoch auch die Option „nicht zutreffend“. Die Skalenwerte für jeden Bereich reichen von 0 bis 100, wobei niedrigere Werte eine bessere Lebensqualität widerspiegeln.
Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Änderung des Hämophilie-Quality-of-Life-Fragebogens für Erwachsene (Haem-A-QoL) gegenüber dem Ausgangswert, Ansicht des eigenen Domain-Scores zu bestimmten Zeitpunkten, erwachsene Teilnehmer
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Der Haem-A-QoL-Fragebogen wurde für erwachsene Teilnehmer (über oder gleich 18 Jahre alt) mit Hämophilie entwickelt. Er besteht aus 46 Items zu 10 Bereichen: körperliche Gesundheit, Behandlung, Arbeit und Schule, Umgang mit Hämophilie, Gefühle, Familienplanung, Zukunft, Partnerschaft und Sexualität, Sport und Freizeit sowie Selbstbild. Items werden von den Teilnehmern mit einer von fünf Antwortmöglichkeiten bewertet: nie, selten, manchmal, oft und immer; Für einige Artikel gibt es jedoch auch die Option „nicht zutreffend“. Die Skalenwerte für jeden Bereich reichen von 0 bis 100, wobei niedrigere Werte eine bessere Lebensqualität widerspiegeln.
Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Hämophilie-Quality-of-Life-Short-Form-Fragebogen (Haemo-QoL-SF) Gesamtpunktzahl zu festgelegten Zeitpunkten, jugendliche Teilnehmer
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Der Haemo-QoL-SF wurde als Reihe altersbezogener Fragebögen konzipiert, um die gesundheitsbezogene Lebensqualität bei Kindern und Jugendlichen (12-17 Jahre) mit Hämophilie zu messen. Diese Version enthält 35 Items und deckt neun Bereiche ab, die für die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Kindern als relevant erachtet werden: körperliche Gesundheit, Behandlung, Sport und Schule, Umgang mit Hämophilie, Gefühle, Familie, Freunde, andere Menschen und Selbstbild. Items werden von den Teilnehmern mit einer von fünf Antwortmöglichkeiten bewertet: nie, selten, manchmal, oft und immer. Der Gesamtwert wird aus den Werten für alle Bereiche abgeleitet und die Skalenwerte reichen von 0 bis 100, wobei ein niedrigerer Wert eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität widerspiegelt.
Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Verbesserung gegenüber dem Ausgangswert, die größer als die Responder-Schwelle für die Gesamtpunktzahl des Hämophilie-Quality-of-Life-Short-Form (Haemo-QoL-SF)-Fragebogens zu festgelegten Zeitpunkten ist
Zeitfenster: Mit 3, 6, 12 und 18 Monaten
Der Haemo-QoL-SF wurde als Reihe altersbezogener Fragebögen konzipiert, um die gesundheitsbezogene Lebensqualität bei Kindern und Jugendlichen (12-17 Jahre) mit Hämophilie zu messen. Diese Version enthält 35 Items und deckt neun Bereiche ab, die für die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Kindern als relevant erachtet werden: körperliche Gesundheit, Behandlung, Sport und Schule, Umgang mit Hämophilie, Gefühle, Familie, Freunde, andere Menschen und Selbstbild. Items werden von den Teilnehmern mit einer von fünf Antwortmöglichkeiten bewertet: nie, selten, manchmal, oft und immer. Der Gesamtwert wird aus den Werten für alle Bereiche abgeleitet und die Skalenwerte reichen von 0 bis 100, wobei ein niedrigerer Wert eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität widerspiegelt. Eine Verbesserung über die Ansprechschwelle hinaus wurde als Abnahme des Haemo-QoL-SF-Gesamtscores um mindestens 5 Punkte definiert.
Mit 3, 6, 12 und 18 Monaten
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Hämophilie-Quality-of-Life-Short-Form-Fragebogen (Haemo-QoL-SF) Physical Health Domain Score zu festgelegten Zeitpunkten, jugendliche Teilnehmer
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Der Haemo-QoL-SF wurde als Reihe altersbezogener Fragebögen konzipiert, um die gesundheitsbezogene Lebensqualität bei Kindern und Jugendlichen (12-17 Jahre) mit Hämophilie zu messen. Diese Version enthält 35 Items und deckt neun Bereiche ab, die für die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Kindern als relevant erachtet werden: körperliche Gesundheit, Behandlung, Sport und Schule, Umgang mit Hämophilie, Gefühle, Familie, Freunde, andere Menschen und Selbstbild. Items werden von den Teilnehmern mit einer von fünf Antwortmöglichkeiten bewertet: nie, selten, manchmal, oft und immer. Die Skalenwerte reichen von 0 bis 100, wobei ein niedrigerer Wert eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität widerspiegelt.
Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Verbesserung gegenüber dem Ausgangswert, die größer ist als die Responder-Schwelle für den Hämophilie-Quality-of-Life-Short-Form-Fragebogen (Haemo-QoL-SF) Physical Health Domain Score zu festgelegten Zeitpunkten
Zeitfenster: Mit 3, 6, 12 und 18 Monaten
Der Haemo-QoL-SF wurde als Reihe altersbezogener Fragebögen konzipiert, um die gesundheitsbezogene Lebensqualität bei Kindern und Jugendlichen (12-17 Jahre) mit Hämophilie zu messen. Diese Version enthält 35 Items und deckt neun Bereiche ab, die für die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Kindern als relevant erachtet werden: körperliche Gesundheit, Behandlung, Sport und Schule, Umgang mit Hämophilie, Gefühle, Familie, Freunde, andere Menschen und Selbstbild. Items werden von den Teilnehmern mit einer von fünf Antwortmöglichkeiten bewertet: nie, selten, manchmal, oft und immer. Die Skalenwerte reichen von 0 bis 100, wobei ein niedrigerer Wert eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität widerspiegelt. Eine Verbesserung, die größer als die Responderschwelle war, wurde als eine Abnahme von mindestens 10 Punkten im Haemo-QoL-SF Physical Health Domain Score definiert.
Mit 3, 6, 12 und 18 Monaten
Änderung des Behandlungsdomänen-Scores im Hämophilie-Quality-of-Life-Short-Form-Fragebogen (Haemo-QoL-SF) gegenüber dem Ausgangswert zu festgelegten Zeitpunkten, jugendliche Teilnehmer
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Der Haemo-QoL-SF wurde als Reihe altersbezogener Fragebögen konzipiert, um die gesundheitsbezogene Lebensqualität bei Kindern und Jugendlichen (12-17 Jahre) mit Hämophilie zu messen. Diese Version enthält 35 Items und deckt neun Bereiche ab, die für die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Kindern als relevant erachtet werden: körperliche Gesundheit, Behandlung, Sport und Schule, Umgang mit Hämophilie, Gefühle, Familie, Freunde, andere Menschen und Selbstbild. Items werden von den Teilnehmern mit einer von fünf Antwortmöglichkeiten bewertet: nie, selten, manchmal, oft und immer. Die Skalenwerte reichen von 0 bis 100, wobei ein niedrigerer Wert eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität widerspiegelt.
Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Hämophilie-Quality-of-Life-Short-Form (Haemo-QoL-SF)-Fragebogen Sport- und Schuldomänen-Score zu festgelegten Zeitpunkten, jugendliche Teilnehmer
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Der Haemo-QoL-SF wurde als Reihe altersbezogener Fragebögen konzipiert, um die gesundheitsbezogene Lebensqualität bei Kindern und Jugendlichen (12-17 Jahre) mit Hämophilie zu messen. Diese Version enthält 35 Items und deckt neun Bereiche ab, die für die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Kindern als relevant erachtet werden: körperliche Gesundheit, Behandlung, Sport und Schule, Umgang mit Hämophilie, Gefühle, Familie, Freunde, andere Menschen und Selbstbild. Items werden von den Teilnehmern mit einer von fünf Antwortmöglichkeiten bewertet: nie, selten, manchmal, oft und immer. Die Skalenwerte reichen von 0 bis 100, wobei ein niedrigerer Wert eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität widerspiegelt.
Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Hämophilie-Quality-of-Life-Short-Form-Fragebogen (Haemo-QoL-SF), der sich mit dem Hämophilie-Domain-Score zu bestimmten Zeitpunkten befasst, jugendliche Teilnehmer
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Der Haemo-QoL-SF wurde als Reihe altersbezogener Fragebögen konzipiert, um die gesundheitsbezogene Lebensqualität bei Kindern und Jugendlichen (12-17 Jahre) mit Hämophilie zu messen. Diese Version enthält 35 Items und deckt neun Bereiche ab, die für die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Kindern als relevant erachtet werden: körperliche Gesundheit, Behandlung, Sport und Schule, Umgang mit Hämophilie, Gefühle, Familie, Freunde, andere Menschen und Selbstbild. Items werden von den Teilnehmern mit einer von fünf Antwortmöglichkeiten bewertet: nie, selten, manchmal, oft und immer. Die Skalenwerte reichen von 0 bis 100, wobei ein niedrigerer Wert eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität widerspiegelt.
Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Hämophilie-Quality-of-Life-Short-Form (Haemo-QoL-SF)-Fragebogen Feelings Domain Score zu festgelegten Zeitpunkten, jugendliche Teilnehmer
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Der Haemo-QoL-SF wurde als Reihe altersbezogener Fragebögen konzipiert, um die gesundheitsbezogene Lebensqualität bei Kindern und Jugendlichen (12-17 Jahre) mit Hämophilie zu messen. Diese Version enthält 35 Items und deckt neun Bereiche ab, die für die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Kindern als relevant erachtet werden: körperliche Gesundheit, Behandlung, Sport und Schule, Umgang mit Hämophilie, Gefühle, Familie, Freunde, andere Menschen und Selbstbild. Items werden von den Teilnehmern mit einer von fünf Antwortmöglichkeiten bewertet: nie, selten, manchmal, oft und immer. Die Skalenwerte reichen von 0 bis 100, wobei ein niedrigerer Wert eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität widerspiegelt.
Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Hämophilie-Quality-of-Life-Short-Form-Fragebogen (Haemo-QoL-SF) Family Domain Score zu bestimmten Zeitpunkten, jugendliche Teilnehmer
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Der Haemo-QoL-SF wurde als Reihe altersbezogener Fragebögen konzipiert, um die gesundheitsbezogene Lebensqualität bei Kindern und Jugendlichen (12-17 Jahre) mit Hämophilie zu messen. Diese Version enthält 35 Items und deckt neun Bereiche ab, die für die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Kindern als relevant erachtet werden: körperliche Gesundheit, Behandlung, Sport und Schule, Umgang mit Hämophilie, Gefühle, Familie, Freunde, andere Menschen und Selbstbild. Items werden von den Teilnehmern mit einer von fünf Antwortmöglichkeiten bewertet: nie, selten, manchmal, oft und immer. Die Skalenwerte reichen von 0 bis 100, wobei ein niedrigerer Wert eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität widerspiegelt.
Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Hämophilie-Quality-of-Life-Short-Form-(Haemo-QoL-SF)-Fragebogen Friends Domain Score zu festgelegten Zeitpunkten, jugendliche Teilnehmer
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Der Haemo-QoL-SF wurde als Reihe altersbezogener Fragebögen konzipiert, um die gesundheitsbezogene Lebensqualität bei Kindern und Jugendlichen (12-17 Jahre) mit Hämophilie zu messen. Diese Version enthält 35 Items und deckt neun Bereiche ab, die für die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Kindern als relevant erachtet werden: körperliche Gesundheit, Behandlung, Sport und Schule, Umgang mit Hämophilie, Gefühle, Familie, Freunde, andere Menschen und Selbstbild. Items werden von den Teilnehmern mit einer von fünf Antwortmöglichkeiten bewertet: nie, selten, manchmal, oft und immer. Die Skalenwerte reichen von 0 bis 100, wobei ein niedrigerer Wert eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität widerspiegelt.
Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Hämophilie-Quality-of-Life-Short-Form-Fragebogen (Haemo-QoL-SF) Domain-Score anderer Personen zu bestimmten Zeitpunkten, jugendliche Teilnehmer
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Der Haemo-QoL-SF wurde als Reihe altersbezogener Fragebögen konzipiert, um die gesundheitsbezogene Lebensqualität bei Kindern und Jugendlichen (12-17 Jahre) mit Hämophilie zu messen. Diese Version enthält 35 Items und deckt neun Bereiche ab, die für die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Kindern als relevant erachtet werden: körperliche Gesundheit, Behandlung, Sport und Schule, Umgang mit Hämophilie, Gefühle, Familie, Freunde, andere Menschen und Selbstbild. Items werden von den Teilnehmern mit einer von fünf Antwortmöglichkeiten bewertet: nie, selten, manchmal, oft und immer. Die Skalenwerte reichen von 0 bis 100, wobei ein niedrigerer Wert eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität widerspiegelt.
Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Änderung des Hämophilie-Quality-of-Life-Short-Form-Fragebogens (Haemo-QoL-SF) gegenüber dem Ausgangswert, Ansicht des eigenen Domain-Scores zu bestimmten Zeitpunkten, jugendliche Teilnehmer
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Der Haemo-QoL-SF wurde als Reihe altersbezogener Fragebögen konzipiert, um die gesundheitsbezogene Lebensqualität bei Kindern und Jugendlichen (12-17 Jahre) mit Hämophilie zu messen. Diese Version enthält 35 Items und deckt neun Bereiche ab, die für die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Kindern als relevant erachtet werden: körperliche Gesundheit, Behandlung, Sport und Schule, Umgang mit Hämophilie, Gefühle, Familie, Freunde, andere Menschen und Selbstbild. Items werden von den Teilnehmern mit einer von fünf Antwortmöglichkeiten bewertet: nie, selten, manchmal, oft und immer. Die Skalenwerte reichen von 0 bis 100, wobei ein niedrigerer Wert eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität widerspiegelt.
Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im EuroQoL Five-Dimension-Five Levels Questionnaire (EQ-5D-5L) Index Utility Score zu festgelegten Zeitpunkten
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Der EQ-5D-5L ist ein allgemeiner, selbstberichteter, präferenzbasierter Gesundheitsnutzen, der aus sechs Fragen besteht und zur Beurteilung des Gesundheitszustands und zur Information über pharmakoökonomische Bewertungen verwendet wird. Der Index-Utility-Score basiert auf der Einschätzung der Gesundheit der Teilnehmer auf fünf Skalen: Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Unbehagen und Angst/Depression. Er reicht von -0,224 bis 1, wobei 0 dem Tod und 1 der vollen Gesundheit entspricht; negative Werte entsprechen Gesundheitszuständen, die schlimmer als der Tod sind. Höhere Werte weisen auf eine bessere Lebensqualität hin.
Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im EuroQoL Five-Dimension-Five Levels Questionnaire (EQ-5D-5L) Quality-of-Life Visual Analogue Scale (VAS) Score zu festgelegten Zeitpunkten
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Der EQ-5D-5L ist ein allgemeiner, selbstberichteter, präferenzbasierter Gesundheitsnutzen, der aus sechs Fragen besteht und zur Beurteilung des Gesundheitszustands und zur Information über pharmakoökonomische Bewertungen verwendet wird. Die visuelle Analogskala (VAS) reicht von 0 bis 100 Punkten, auf der der Teilnehmer seinen aktuellen Gesundheitszustand selbst einschätzt; 0 ist die schlechteste Gesundheit, die Sie sich vorstellen können, und 100 ist die beste Gesundheit, die Sie sich vorstellen können. Höhere Werte spiegeln eine bessere Gesundheit wider.
Baseline (Woche 1), 3, 6, 12 und 18 Monate und bei vorzeitiger Beendigung oder Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Prozentsatz der Teilnehmer, die die neue Emicizumab-Behandlung oder die alte Hämophilie-Behandlung oder ohne Behandlungspräferenz bevorzugten, wie im EmiPref-Fragebogen bewertet
Zeitfenster: Monat 3
Im EmiPref-Fragebogen wurden die Teilnehmer gebeten, die Behandlung anzugeben, die sie nach der Behandlung mit ihrem vorherigen episodischen oder prophylaktischen Regime und subkutanem (SC) Emicizumab lieber fortsetzen würden oder wenn sie keine Präferenz hätten. Die 95 %-Konfidenzintervalle wurden für ein Stichprobenbinomial unter Verwendung der Pearson-Clopper-Methode berechnet.
Monat 3
Anzahl und Prozentsatz der Teilnehmer mit Anti-Drug-Antikörpern (ADAs) gegen Emicizumab zu einem beliebigen Zeitpunkt nach Studienbeginn
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Woche 5 und nach 3, 6, 9, 12 und 18 Monaten sowie bei vorzeitiger Beendigung/Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
„Gesamt ADA-negativ“ ist die Summe aller Probanden, die in den beiden folgenden Kategorien negativ auf ADA getestet wurden: „ADA-negativ“, diejenigen, die vor der Verabreichung von ADA negativ waren oder bei denen keine Daten von Dosis ADA-Ergebnisse; und „ADA-negativ (von der Behandlung unbeeinflusst)“, eine Untergruppe, die vor der Dosisgabe ADA-positiv waren, aber keinen ≥4-fachen Anstieg der ADA-Spiegel nach der Dosisgabe im Vergleich zur Ausgangsmessung aufweisen. „Gesamt ADA-positiv“ ist die Summe aller Probanden, die in den beiden folgenden Kategorien positiv auf ADA getestet wurden: „ADA-positiv (aufgeboostert)“, diejenigen, die vor der Verabreichung von ADA positiv waren und eine ≥4-fache Zunahme der Post- Dosis-ADA-Spiegel im Vergleich zur Grundlinienmessung; und „ADA-positiv (behandlungsinduziert)“, diejenigen, die vor der Dosisgabe ADA-negativ waren oder Daten fehlen und die mindestens eine ADA-positive Probe nach der Dosisgabe haben.
Baseline (Woche 1), Woche 5 und nach 3, 6, 9, 12 und 18 Monaten sowie bei vorzeitiger Beendigung/Studienabschluss (bis zu 24 Monate)
Mittlere Plasma-Talkonzentrationen von Emicizumab zu bestimmten Zeitpunkten
Zeitfenster: Vordosierung in Woche 2, 3 und 5, Monat 3, 6, 12 und 18 und bei Behandlungsabbruch (bis zu 2 Jahre)
Die Talkonzentration ist ein Maß für die Plasmakonzentration eines Studienarzneimittels am Ende des Dosierungsintervalls.
Vordosierung in Woche 2, 3 und 5, Monat 3, 6, 12 und 18 und bei Behandlungsabbruch (bis zu 2 Jahre)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

5. September 2017

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

19. November 2020

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

19. November 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Juni 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Juni 2017

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

19. Juni 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

11. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Mai 2021

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MO39129
  • 2016-004366-25 (EUDRACT_NUMBER)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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