Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van profylactisch emicizumab bij hemofilie A-patiënten met remmers te evalueren (STASEY)

17 mei 2021 bijgewerkt door: Hoffmann-La Roche

Een eenarmige, multicenter klinische fase IIIB-studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van profylactisch emicizumab bij hemofilie A-patiënten met remmers te evalueren

Dit is een eenarmige, open-label, multicenter fase IIIb-studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van emicizumab te evalueren bij deelnemers met congenitale hemofilie A die gedocumenteerde remmers tegen factor VIII (FVIII) hebben bij inschrijving. Ongeveer 200 deelnemers van 12 jaar of ouder zullen deelnemen aan deze studie en zullen naar verwachting worden ingeschreven op ongeveer 85 locaties wereldwijd. Deelnemers krijgen een eerste wekelijkse dosis profylactisch emicizumab subcutaan gedurende 4 weken, gevolgd door een wekelijkse onderhoudsdosis subcutaan gedurende de rest van de behandelperiode van 2 jaar.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

195

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australië, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital; Haematology
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3004
        • Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australië, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • België
      • Leuven, België, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • Brazilië
    • PR
      • Curitiba, PR, Brazilië, 80045-145
        • Centro de Hematologia E Hemoterapia Do Parana - Hemepar
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brazilië, 20211-030
        • Instituto Estadual de Hema
    • SP
      • Campinas, SP, Brazilië, 13083-888
        • Hospital das Clinicas - UNICAMP
      • Ribeirao Preto, SP, Brazilië, 14051-140
        • Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - Universidade de Sao Paulo
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2V2
        • Kaye Edmonton Clinic
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R2H 2A6
        • CancerCare Manitoba; Neuro-Oncology
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Health Sciences Center
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Colombia
      • Localidad Puente Aranda, Colombia, 111611
        • Centro de Atención e Investigación Médica CAIMED S.A.S
      • Medellin, Colombia, 050034
        • Hospital Pablo Tobón Uribe
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee, Angiologie und Hämostaseologie
      • Bonn, Duitsland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn; Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
      • Frankfurt/M., Duitsland, 60590
        • Hämophiliezentrum Med. Klinik III/Institut für Transfusionsmedizin; Johann Wolfgang Goethe-Univers.
      • Leipzig, Duitsland, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig, Innere Medizin, Neurologie, Dermatologie; Zentrum für Hämostaseologie
      • Mörfelden-Walldorf, Duitsland, 64546
        • Hämophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
      • München, Duitsland, 80336
        • Klinikum der Universität München, Campus Innenstadt; Hämostaseologische Ambulanz/Hämophiliezentrum
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00290
        • Helsingin yliopistollinen keskussairaala, Meilahden sairaala
  • Guatemala
      • Guatemala, Guatemala, 01010
        • Oncomedica
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1134
        • Magyar Honvédség Egészségügyi Központ; Országos Haemophilia Központ
      • Győr, Hongarije, 9023
        • Országos Vérellátó Szolgálat - Győri Regionális Vérellátó Központ
      • Pecs, Hongarije, 7624
        • University of Pecs, I st Dept of Internal Medicine
  • Indië
      • Pune, Indië, 411001
        • Grant Medical Foundation, Ruby Hall Clinic
    • Karnataka
      • Bengaluru, Karnataka, Indië, 560034
        • St. John's Medical College & Hospital; Department of Medicine
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indië, 400012
        • King Edward Memorial Hospital and Seth G.S. Medical College; Department of Hematology
      • Mumbai, Maharashtra, Indië, 400078
        • Fortis Hospitals Limited
      • Pune, Maharashtra, Indië, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital; Hematology & Bone Marrow Unit
      • Vellore, Maharashtra, Indië, 632004
        • Christian Medical College & Hospital; Department of Haematology
    • WEST Bengal
      • Kolkata, WEST Bengal, Indië, 700014
        • Nil Ratan Sircar Medical College and Hospital; Department of Hematology
  • Israël
      • Tel Hashomer, Israël, 5262100
        • Sheba Medical Center - National Hemophilia Center
  • Italië
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italië, 80131
        • AOU Federico II; Medicina Clinica Chirurgia Centro Emocoaugulopatie e Emofilia
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italië, 40138
        • AOU Policlinico S. Orsola Malpighi; U.O. Angiologia e Malattie della Coagulazione Marino Golinelli
      • Parma, Emilia-Romagna, Italië, 43126
        • AOU di Parma; Dip Emergenza-Urgenza Centro Riferimento Regionale per l'emofilia
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italië, 00161
        • Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia; Dip Biot Cel e Ematol
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italië, 20122
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
    • Piemonte
      • Torino, Piemonte, Italië, 10126
        • AO Città Salute e Scienza D-Osp S. G. Battista Molinette; SSCVD Malattie Tromboti e Emorragiche
    • Sicilia
      • Palermo, Sicilia, Italië, 90127
        • Azienda Uni Ria Policlinico P. Giaccone ; Divisione Di Ematologia E Trapianto
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italië, 50134
        • AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
    • Veneto
      • Padova, Veneto, Italië, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova; Centro Emofilia
  • Mexico
      • Mexico City, Mexico, 02990
        • Hospital de Especialidades Centro Medico Nacional La Raza; Haematology
    • Mexico CITY (federal District)
      • Distrito Federal, Mexico CITY (federal District), Mexico, 06726
        • Hospital General de Mexico
      • Mexico City, Mexico CITY (federal District), Mexico, 06720
        • CENTRO MEDICO NACIONAL SIGLO XXI; Banco de Sangre
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015 GJ
        • Erasmus MC / location Sophia Kinderziekenhuis
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Panama
      • Panama City, Panama, 0824
        • Complejo Hospitalario Arnulfo Arias Madrid; Servicio de Hematología
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii; Klinika Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3041-853
        • Hospital Geral; Servico de Imuno-Hemoterapia
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Hospital de Santa Maria; Servico de Imuno-Hemoterapia; Servico de Imuno-Hemoterapia
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Hospital de Sao Joao; Servico de Imuno-Hemoterapia; Servico de Imuno-Hemoterapia
  • Roemenië
      • Timisoara, Roemenië, 300011
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Hospital for Children; First Pediatric Clinic
  • Russische Federatie
      • Moscow, Russische Federatie, 125167
        • "Hematological Scientific Center
      • Moscow, Russische Federatie, 119049
        • Morozov Children's Municipal Clinical Hospital. Haematology department
      • Saint Petersburg, Russische Federatie, 191186
        • City Outpatient Clinic #37, City Hemophilia Treatment Center
      • Samara, Russische Federatie, 443099
        • Samara State Medical University
    • Altaj
      • Barnaul, Altaj, Russische Federatie, 656024
        • Regional State Budgetary Institution of Healthcare "Regional Cinilcal Hospital"; Pulmonology
  • Saoedi-Arabië
      • Riyadh, Saoedi-Arabië, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre; Oncology
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Hospital Universitario Vall de Hebron; Unidad de Hemofília
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Hospital Universitario la Paz; Servicio de Hematologia
      • Malaga, Spanje, 29010
        • Hospital Regional Universitario Carlos Haya; Servicio de Hematologia
      • Sevilla, Spanje, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Hematologia
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Hospital Universitario la Fe; Servicio de Hematologia
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QS
        • Royal Free Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, E1 2ES
        • The Royal London Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary; Non-Malignant Haematology Research
      • Sheffield, Verenigd Koninkrijk, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
  • Zweden
      • Göteborg, Zweden, 413 45
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset; Koagulationscentrum
      • Solna, Zweden, 171 64
        • Karolinska Universitetssjukhuset; Koagulationsmottagningen
  • Zwitserland
      • Bern, Zwitserland, 3010
        • Inselspital Bern; Hämatologie und Hämatologisches Zentrallabor

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Naar het oordeel van de onderzoeker, de bereidheid en het vermogen om te voldoen aan geplande bezoeken, behandelplannen, laboratoriumtests en andere onderzoeksprocedures, inclusief de door de patiënt gerapporteerde uitkomst (PRO)-vragenlijsten en bloedingsdagboeken door het gebruik van een elektronisch apparaat of papier
  • 12 jaar of ouder op het moment van geïnformeerde toestemming
  • Diagnose van congenitale hemofilie A met persistente remmers tegen FVIII
  • Gedocumenteerde behandeling met bypassing agents of FVIII-concentraten in de afgelopen 6 maanden (on-demand of profylaxe). Profylaxe moet uiterlijk een dag voor het starten met emicizumab worden stopgezet
  • Adequate hematologische, lever- en nierfunctie
  • Voor vrouwen in de vruchtbare leeftijd: afspraak om abstinent te blijven (geen heteroseksuele gemeenschap te hebben) of een zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken met een faalpercentage van <1% per jaar tijdens de behandelingsperiode en gedurende ten minste vijf eliminatiehalfwaardetijden (24 weken) na de laatste dosis emicizumab

Uitsluitingscriteria:

  • Erfelijke of verworven bloedingsstoornis anders dan hemofilie A
  • Lopende (of van plan te zijn tijdens de studie) immunotolerantie-inductietherapie (ITI) (profylaxeregimes met FVIII en/of bypassing agents moeten worden gestaakt voorafgaand aan inschrijving). Patiënten die ITI-therapie krijgen, komen in aanmerking na voltooiing van een wash-outperiode van 72 uur voorafgaand aan de eerste toediening van emicizumab
  • Geschiedenis van illegaal drugs- of alcoholmisbruik binnen 12 maanden voorafgaand aan de screening, volgens het oordeel van de onderzoeker
  • Hoog risico op trombotische microangiopathie (TMA) (bijvoorbeeld een eerdere medische of familiegeschiedenis van TMA), volgens het oordeel van de onderzoeker
  • Vorige (in de afgelopen 12 maanden) of huidige behandeling voor trombo-embolische ziekte (met uitzondering van eerdere katheter-geassocieerde trombose waarvoor momenteel geen antitrombotische behandeling wordt uitgevoerd) of huidige tekenen van trombo-embolische ziekte
  • Andere aandoeningen (bijvoorbeeld bepaalde auto-immuunziekten) die het risico op bloedingen of trombose kunnen verhogen
  • Geschiedenis van klinisch significante overgevoeligheidsreacties geassocieerd met monoklonale antilichaamtherapieën of componenten van de emicizumab-injectie
  • Bekende infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV) met CD4-aantal < 200 cellen/μL binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening
  • Gebruik van systemische immunomodulatoren (bijv. interferon of rituximab) bij inschrijving of gepland gebruik tijdens het onderzoek, met uitzondering van antiretrovirale therapie
  • Gelijktijdige ziekte, behandeling of afwijking in klinische laboratoriumtests die de uitvoering van de studie zou kunnen verstoren of die, naar de mening van de onderzoeker of sponsor, veilige deelname en voltooiing van de studie of interpretatie van de onderzoeksresultaten van de patiënt zou verhinderen
  • Ontvangst van: Emicizumab in een eerdere onderzoeksstudie; Een onderzoeksgeneesmiddel om het risico op hemofiliebloedingen te behandelen of te verminderen binnen vijf halfwaardetijden na de laatste toediening van het geneesmiddel; Een niet-hemofilie-gerelateerd onderzoeksgeneesmiddel binnen de afgelopen 30 dagen of vijf halfwaardetijden, afhankelijk van welke korter is; of elk gelijktijdig onderzoeksgeneesmiddel.
  • Zwangerschap of borstvoeding, of de intentie om zwanger te worden tijdens het onderzoek
  • Positief serumzwangerschapstestresultaat binnen 7 dagen voorafgaand aan de start van emicizumab (alleen vrouwen)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: 1,5 mg/kg Emicizumab QW
De deelnemers krijgen wekelijkse initiële doses profylactisch emicizumab subcutaan gedurende 4 weken, gevolgd door onderhoudsdoses bestaande uit de helft van de initiële dosis, subcutaan toegediend gedurende de rest van de behandelingsperiode van 2 jaar
Geneesmiddel: Emicizumab
De initiële dosering is 3 mg/kg/week subcutaan gedurende 4 weken; Daarna volgt een onderhoudsdosering van 1,5 mg/kg/week subcutaan gedurende de rest van de behandelperiode van 2 jaar
Andere namen:
  • Hemlibra
  • RO5534262
  • ACE910

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algehele samenvatting van het aantal deelnemers met bijwerkingen, ernst beoordeeld volgens de toxiciteitsbeoordelingsschaal van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO)
Tijdsspanne: Van baseline tot afronding van de studie (tot 2 jaar)
Onderzoekers zochten informatie over ongewenste voorvallen (AE's) bij elk contact met deelnemers. De WHO-toxiciteitsbeoordelingsschaal werd gebruikt voor het beoordelen van de ernst van de AE ​​(d.w.z. de intensiteit van een AE); alle bijwerkingen die niet specifiek op de WHO-toxiciteitsschaal zijn vermeld, werden op ernst beoordeeld volgens de volgende graden: Graad 1 is mild; Graad 2 is matig, Graad 3 is ernstig; Graad 4 is levensbedreigend; en Graad 5 is de dood. Ongeacht de ernst kunnen sommige bijwerkingen ook voldoen aan de criteria voor ernst. De termen "ernstig" en "ernstig" zijn geen synoniemen; ernst en ernst werden onafhankelijk beoordeeld voor elke AE. aPCC = geactiveerd protrombinecomplex concentraat
Van baseline tot afronding van de studie (tot 2 jaar)
Percentages bijwerkingen (AE's) per 100 patiëntjaren voor bijwerkingen van alle graden, ernstige bijwerkingen en bijwerkingen van graad ≥3
Tijdsspanne: Van baseline tot afronding van de studie (tot 2 jaar)
Onderzoekers zochten informatie over ongewenste voorvallen (AE's) bij elk contact met deelnemers. De WHO-toxiciteitsbeoordelingsschaal werd gebruikt voor het beoordelen van de ernst van de AE ​​(d.w.z. de intensiteit van een AE); alle bijwerkingen die niet specifiek op de WHO-toxiciteitsschaal zijn vermeld, werden op ernst beoordeeld volgens de volgende graden: Graad 1 is mild; Graad 2 is matig, Graad 3 is ernstig; Graad 4 is levensbedreigend; en Graad 5 is de dood. Ongeacht de ernst kunnen sommige bijwerkingen ook voldoen aan de criteria voor ernst. De termen "ernstig" en "ernstig" zijn geen synoniemen; ernst en ernst werden onafhankelijk beoordeeld voor elke AE. Het AE-percentage per 100 patiëntjaren werd als volgt berekend: AE-percentage = (aantal waargenomen AE's/totaal aantal patiëntjaren met risico)*100. Het totale aantal patiëntjaren met risico is de som over alle patiënten van de tijdsintervallen (in jaren) tussen het begin van de onderzoekstherapie (onderzoeksdag 1) en het einde van de follow-up.
Van baseline tot afronding van de studie (tot 2 jaar)
Aantal deelnemers per hematologie en biochemie Laboratoriumparametertestresultaten als verschuivingen van de WHO-toxiciteitsgraad bij baseline naar de slechtste WHO-toxiciteitsgraad na baseline
Tijdsspanne: Basislijn, weken 2, 3 en 5; Maanden 3, 6, 9, 12 en 18; en bij vroegtijdige beëindiging/afronding van de studie (tot 24 maanden)
De indelingsschaal voor toxiciteit van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) werd gebruikt voor het bepalen van de ernst van laboratoriumafwijkingen (d.w.z. testresultaten buiten het referentiebereik) voor hematologische en biochemische parameters; Graad 0 is normaal en Graad 1 tot 4 vertegenwoordigen verslechterende niveaus van de parameter buiten het normale bereik in de gespecificeerde richting van de afwijking (hoog en laag zijn respectievelijk boven en onder het bereik). Niet elke laboratoriumafwijking kwalificeerde zich als een bijwerking (AE). Een laboratoriumtestresultaat werd gerapporteerd als een AE als het voldeed aan een van de volgende criteria: vergezeld ging van klinische symptomen; resulteerde in een verandering in studiebehandeling; resulteerde in een medische ingreep of een wijziging in gelijktijdige therapie; of klinisch significant was naar het oordeel van de onderzoeker. Baseline werd gedefinieerd als de laatst beschikbare beoordeling voorafgaand aan de eerste ontvangst van het onderzoeksgeneesmiddel. Abs = absoluut aantal; SGOT/AST = aspartaataminotransferase; SGPT/ALT = alanine aminotransferase
Basislijn, weken 2, 3 en 5; Maanden 3, 6, 9, 12 en 18; en bij vroegtijdige beëindiging/afronding van de studie (tot 24 maanden)
Verandering van basislijn in lichaamstemperatuur op gespecificeerde tijdpunten
Tijdsspanne: Basislijn, weken 2, 3 en 5; Maanden 3, 6, 9, 12 en 18; en bij vroegtijdige beëindiging/afronding van de studie (tot 24 maanden)
Vitale functies die werden gemeten, waren onder meer lichaamstemperatuur, hartslag en ademhaling, systolische en diastolische bloeddruk en gewicht. Op behandelingsdagen vond de meting plaats voorafgaand aan de toediening van emicizumab.
Basislijn, weken 2, 3 en 5; Maanden 3, 6, 9, 12 en 18; en bij vroegtijdige beëindiging/afronding van de studie (tot 24 maanden)
Verandering van basislijn in systolische bloeddruk op gespecificeerde tijdpunten
Tijdsspanne: Basislijn, weken 2, 3 en 5; Maanden 3, 6, 9, 12 en 18; en bij vroegtijdige beëindiging/afronding van de studie (tot 24 maanden)
Vitale functies die werden gemeten, waren onder meer lichaamstemperatuur, hartslag en ademhaling, systolische en diastolische bloeddruk en gewicht. Op behandelingsdagen vond de meting plaats voorafgaand aan de toediening van emicizumab.
Basislijn, weken 2, 3 en 5; Maanden 3, 6, 9, 12 en 18; en bij vroegtijdige beëindiging/afronding van de studie (tot 24 maanden)
Verandering van baseline in diastolische bloeddruk op gespecificeerde tijdpunten
Tijdsspanne: Basislijn, weken 2, 3 en 5; Maanden 3, 6, 9, 12 en 18; en bij vroegtijdige beëindiging/afronding van de studie (tot 24 maanden)
Vitale functies die werden gemeten, waren onder meer lichaamstemperatuur, hartslag en ademhaling, systolische en diastolische bloeddruk en gewicht. Op behandelingsdagen vond de meting plaats voorafgaand aan de toediening van emicizumab.
Basislijn, weken 2, 3 en 5; Maanden 3, 6, 9, 12 en 18; en bij vroegtijdige beëindiging/afronding van de studie (tot 24 maanden)
Verandering van basislijn in pulsfrequentie op gespecificeerde tijdpunten
Tijdsspanne: Basislijn, weken 2, 3 en 5; Maanden 3, 6, 9, 12 en 18; en bij vroegtijdige beëindiging/afronding van de studie (tot 24 maanden)
Vitale functies die werden gemeten, waren onder meer lichaamstemperatuur, hartslag en ademhaling, systolische en diastolische bloeddruk en gewicht. Op behandelingsdagen vond de meting plaats voorafgaand aan de toediening van emicizumab.
Basislijn, weken 2, 3 en 5; Maanden 3, 6, 9, 12 en 18; en bij vroegtijdige beëindiging/afronding van de studie (tot 24 maanden)
Verandering van basislijn in ademhalingsfrequentie op gespecificeerde tijdpunten
Tijdsspanne: Basislijn, weken 2, 3 en 5; Maanden 3, 6, 9, 12 en 18; en bij vroegtijdige beëindiging/afronding van de studie (tot 24 maanden)
Vitale functies die werden gemeten, waren onder meer lichaamstemperatuur, hartslag en ademhaling, systolische en diastolische bloeddruk en gewicht. Op behandelingsdagen vond de meting plaats voorafgaand aan de toediening van emicizumab.
Basislijn, weken 2, 3 en 5; Maanden 3, 6, 9, 12 en 18; en bij vroegtijdige beëindiging/afronding van de studie (tot 24 maanden)
Verandering van basislijn in lichaamsgewicht op gespecificeerde tijdstippen
Tijdsspanne: Basislijn, weken 2, 3 en 5; Maanden 3, 6, 9, 12 en 18; en bij vroegtijdige beëindiging/afronding van de studie (tot 24 maanden)
Vitale functies die werden gemeten, waren onder meer lichaamstemperatuur, hartslag en ademhaling, systolische en diastolische bloeddruk en gewicht. Op behandelingsdagen vond de meting plaats voorafgaand aan de toediening van emicizumab.
Basislijn, weken 2, 3 en 5; Maanden 3, 6, 9, 12 en 18; en bij vroegtijdige beëindiging/afronding van de studie (tot 24 maanden)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Op modellen gebaseerde jaarlijkse bloedingspercentages (ABR) voor behandelde bloedingen, alle bloedingen, behandelde gewrichtsbloedingen, behandelde doelgewrichtsbloedingen en behandelde spontane bloedingen
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis emicizumab tot dosisverhoging of stopzetting van de behandeling (mediane [min-max] werkzaamheidsperiode: 103,14 [1,1-108,3] weken)
Het aantal bloedingen gedurende de werkzaamheidsperiode werd geanalyseerd als een ABR met behulp van een negatief binomiaal regressiemodel. Behandelde bloedingen: bloedingen gevolgd door een hemofiliemedicatie waarvan wordt gemeld dat het een "behandeling voor bloedingen" is. Alle bloedingen: inclusief zowel behandelde als niet-behandelde bloedingen. Behandelde gewrichtsbloedingen: behandelde bloedingen waarbij het type bloeding "gewrichtsbloeding" was, vergezeld van ten minste een van de volgende symptomen: "toegenomen zwelling of warmte van de huid rond het gewricht", "toenemende pijn" of "verminderde bewegingsvrijheid of moeite met het gebruik van de gezamenlijke vergeleken met baseline". Behandelde doelgewrichtsbloedingen: behandelde gewrichtsbloedingen die optraden in een doelgewricht, gedefinieerd als een gewricht waarin ≥3 behandelde gewrichtsbloedingen optraden gedurende de 24 weken voorafgaand aan deelname aan de studie. Behandelde spontane bloedingen: behandelde bloedingen zonder andere bekende bijdragende factor zoals trauma of procedure/operatie. Voor alle soorten bloedingen werden bloedingen als gevolg van een operatie/procedure uitgesloten. Bloedingen die optreden na dosisverhoging zijn uitgesloten.
Vanaf de eerste dosis emicizumab tot dosisverhoging of stopzetting van de behandeling (mediane [min-max] werkzaamheidsperiode: 103,14 [1,1-108,3] weken)
Gemiddelde berekende jaarlijkse bloedingspercentages (ABR) voor behandelde bloedingen, alle bloedingen, behandelde gewrichtsbloedingen, behandelde doelgewrichtsbloedingen en behandelde spontane bloedingen
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis emicizumab tot dosisverhoging of stopzetting van de behandeling (mediane [min-max] werkzaamheidsperiode: 103,14 [1,1-108,3] weken)
Het aantal bloedingen gedurende de werkzaamheidsperiode werd berekend als: ABR = (aantal bloedingen/aantal dagen tijdens de werkzaamheidsperiode) x 365,25. Behandelde bloedingen: bloedingen gevolgd door een hemofiliemedicatie waarvan wordt gemeld dat het een "behandeling voor bloedingen" is. Alle bloedingen: inclusief zowel behandelde als niet-behandelde bloedingen. Behandelde gewrichtsbloedingen: behandelde bloedingen waarbij het type bloeding "gewrichtsbloeding" was, vergezeld van ten minste een van de volgende symptomen: "toegenomen zwelling of warmte van de huid rond het gewricht", "toenemende pijn" of "verminderde bewegingsvrijheid of moeite met het gebruik van de gezamenlijke vergeleken met baseline". Behandelde doelgewrichtsbloedingen: behandelde gewrichtsbloedingen die optraden in een doelgewricht, gedefinieerd als een gewricht waarin ≥3 behandelde gewrichtsbloedingen optraden gedurende de 24 weken voorafgaand aan deelname aan de studie. Behandelde spontane bloedingen: behandelde bloedingen zonder andere bekende bijdragende factor zoals trauma of procedure/operatie. Voor alle typen werden bloedingen als gevolg van een operatie/procedure en bloedingen die optraden na verhoging van de dosis uitgesloten.
Vanaf de eerste dosis emicizumab tot dosisverhoging of stopzetting van de behandeling (mediane [min-max] werkzaamheidsperiode: 103,14 [1,1-108,3] weken)
Mediane berekende jaarlijkse bloedingspercentages (ABR) voor behandelde bloedingen, alle bloedingen, behandelde gewrichtsbloedingen, behandelde doelgewrichtsbloedingen en behandelde spontane bloedingen
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis emicizumab tot dosisverhoging of stopzetting van de behandeling (mediane [min-max] werkzaamheidsperiode: 103,14 [1,1-108,3] weken)
Het aantal bloedingen gedurende de werkzaamheidsperiode werd berekend als: ABR = (aantal bloedingen/aantal dagen tijdens de werkzaamheidsperiode) x 365,25. Behandelde bloedingen: bloedingen gevolgd door een hemofiliemedicatie waarvan wordt gemeld dat het een "behandeling voor bloedingen" is. Alle bloedingen: inclusief zowel behandelde als niet-behandelde bloedingen. Behandelde gewrichtsbloedingen: behandelde bloedingen waarbij het type bloeding "gewrichtsbloeding" was, vergezeld van ten minste een van de volgende symptomen: "toegenomen zwelling of warmte van de huid rond het gewricht", "toenemende pijn" of "verminderde bewegingsvrijheid of moeite met het gebruik van de gezamenlijke vergeleken met baseline". Behandelde doelgewrichtsbloedingen: behandelde gewrichtsbloedingen die optraden in een doelgewricht, gedefinieerd als een gewricht waarin ≥3 behandelde gewrichtsbloedingen optraden gedurende de 24 weken voorafgaand aan deelname aan de studie. Behandelde spontane bloedingen: behandelde bloedingen zonder andere bekende bijdragende factor zoals trauma of procedure/operatie. Voor alle typen werden bloedingen als gevolg van een operatie/procedure en bloedingen die optraden na verhoging van de dosis uitgesloten.
Vanaf de eerste dosis emicizumab tot dosisverhoging of stopzetting van de behandeling (mediane [min-max] werkzaamheidsperiode: 103,14 [1,1-108,3] weken)
Percentage deelnemers op basis van het gecategoriseerde aantal bloedingen voor behandelde bloedingen
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis emicizumab tot dosisverhoging of stopzetting van de behandeling (mediane [min-max] werkzaamheidsperiode: 103,14 [1,1-108,3] weken)
Behandelde bloedingen: bloedingen gevolgd door een hemofiliemedicatie waarvan wordt gemeld dat het een "behandeling voor bloedingen" is. Bloedingen als gevolg van een operatie/procedure werden uitgesloten. De 72-uursregel werd ingevoerd: twee bloedingen van hetzelfde type en op dezelfde anatomische plaats worden geteld als één bloeding als de tweede bloeding optreedt binnen 72 uur na de laatste behandeling voor de eerste bloeding. Inbegrepen gegevens alleen vóór optitratie, voor deelnemers van wie de dosis optitratie was.
Vanaf de eerste dosis emicizumab tot dosisverhoging of stopzetting van de behandeling (mediane [min-max] werkzaamheidsperiode: 103,14 [1,1-108,3] weken)
Percentage deelnemers op basis van het gecategoriseerde aantal bloedingen voor alle bloedingen
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis emicizumab tot dosisverhoging of stopzetting van de behandeling (mediane [min-max] werkzaamheidsperiode: 103,14 [1,1-108,3] weken)
Alle bloedingen: inclusief zowel behandelde als niet-behandelde bloedingen. Bloedingen als gevolg van een operatie/procedure werden uitgesloten. De 72-uursregel werd ingevoerd: twee bloedingen van hetzelfde type en op dezelfde anatomische plaats worden geteld als één bloeding als de tweede bloeding optreedt binnen 72 uur na de laatste behandeling voor de eerste bloeding. Inbegrepen gegevens alleen vóór optitratie, voor deelnemers van wie de dosis optitratie was.
Vanaf de eerste dosis emicizumab tot dosisverhoging of stopzetting van de behandeling (mediane [min-max] werkzaamheidsperiode: 103,14 [1,1-108,3] weken)
Percentage deelnemers op basis van het gecategoriseerde aantal bloedingen voor behandelde spontane bloedingen
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis emicizumab tot dosisverhoging of stopzetting van de behandeling (mediane [min-max] werkzaamheidsperiode: 103,14 [1,1-108,3] weken)
Behandelde spontane bloedingen: behandelde bloedingen zonder andere bekende bijdragende factor zoals trauma of procedure/operatie. Bloedingen als gevolg van een operatie/procedure werden uitgesloten. De 72-uursregel werd ingevoerd: twee bloedingen van hetzelfde type en op dezelfde anatomische plaats worden geteld als één bloeding als de tweede bloeding optreedt binnen 72 uur na de laatste behandeling voor de eerste bloeding. Inbegrepen gegevens alleen vóór optitratie, voor deelnemers van wie de dosis optitratie was.
Vanaf de eerste dosis emicizumab tot dosisverhoging of stopzetting van de behandeling (mediane [min-max] werkzaamheidsperiode: 103,14 [1,1-108,3] weken)
Percentage deelnemers volgens de gecategoriseerde berekende jaarlijkse bloedingspercentages (ABR) voor behandelde bloedingen
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis emicizumab tot dosisverhoging of stopzetting van de behandeling (mediane [min-max] werkzaamheidsperiode: 103,14 [1,1-108,3] weken)
Het aantal bloedingen gedurende de werkzaamheidsperiode werd berekend als een ABR voor elke deelnemer met behulp van de volgende formule: ABR = (aantal bloedingen/aantal dagen tijdens de werkzaamheidsperiode) x 365,25. Behandelde bloedingen: bloedingen gevolgd door een hemofiliemedicatie waarvan wordt gemeld dat het een "behandeling voor bloedingen" is. Bloedingen als gevolg van een operatie/procedure werden uitgesloten. De 72-uursregel werd ingevoerd: twee bloedingen van hetzelfde type en op dezelfde anatomische plaats worden geteld als één bloeding als de tweede bloeding optreedt binnen 72 uur na de laatste behandeling voor de eerste bloeding. Inbegrepen gegevens alleen vóór optitratie, voor deelnemers van wie de dosis optitratie was.
Vanaf de eerste dosis emicizumab tot dosisverhoging of stopzetting van de behandeling (mediane [min-max] werkzaamheidsperiode: 103,14 [1,1-108,3] weken)
Percentage deelnemers volgens de gecategoriseerde berekende jaarlijkse bloedingspercentages (ABR) voor alle bloedingen
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis emicizumab tot dosisverhoging of stopzetting van de behandeling (mediane [min-max] werkzaamheidsperiode: 103,14 [1,1-108,3] weken)
Het aantal bloedingen gedurende de werkzaamheidsperiode werd berekend als een ABR voor elke deelnemer met behulp van de volgende formule: ABR = (aantal bloedingen/aantal dagen tijdens de werkzaamheidsperiode) x 365,25. Alle bloedingen: inclusief zowel behandelde als niet-behandelde bloedingen. Bloedingen als gevolg van een operatie/procedure werden uitgesloten. De 72-uursregel werd ingevoerd: twee bloedingen van hetzelfde type en op dezelfde anatomische plaats worden geteld als één bloeding als de tweede bloeding optreedt binnen 72 uur na de laatste behandeling voor de eerste bloeding. Inbegrepen gegevens alleen vóór optitratie, voor deelnemers van wie de dosis optitratie was.
Vanaf de eerste dosis emicizumab tot dosisverhoging of stopzetting van de behandeling (mediane [min-max] werkzaamheidsperiode: 103,14 [1,1-108,3] weken)
Percentage deelnemers volgens de gecategoriseerde berekende jaarlijkse bloedingspercentages (ABR) voor behandelde spontane bloedingen
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis emicizumab tot dosisverhoging of stopzetting van de behandeling (mediane [min-max] werkzaamheidsperiode: 103,14 [1,1-108,3] weken)
Het aantal bloedingen gedurende de werkzaamheidsperiode werd berekend als een ABR voor elke deelnemer met behulp van de volgende formule: ABR = (aantal bloedingen/aantal dagen tijdens de werkzaamheidsperiode) x 365,25. Behandelde spontane bloedingen: behandelde bloedingen zonder andere bekende bijdragende factor zoals trauma of procedure/operatie. Bloedingen als gevolg van een operatie/procedure werden uitgesloten. De 72-uursregel werd ingevoerd: twee bloedingen van hetzelfde type en op dezelfde anatomische plaats worden geteld als één bloeding als de tweede bloeding optreedt binnen 72 uur na de laatste behandeling voor de eerste bloeding. Inbegrepen gegevens alleen vóór optitratie, voor deelnemers van wie de dosis optitratie was.
Vanaf de eerste dosis emicizumab tot dosisverhoging of stopzetting van de behandeling (mediane [min-max] werkzaamheidsperiode: 103,14 [1,1-108,3] weken)
Verandering ten opzichte van baseline in de Hemophilia Adult Quality of Life (Haem-A-QoL) vragenlijst Totale score op gespecificeerde tijdstippen, volwassen deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
De Haem-A-QoL-vragenlijst is ontworpen voor volwassen deelnemers (ouder dan of gelijk aan 18 jaar oud) met hemofilie. Het bestaat uit 46 items verdeeld over 10 domeinen: lichamelijke gezondheid, behandeling, werk en school, omgaan met hemofilie, gevoelens, gezinsplanning, toekomst, partnerschappen en seksualiteit, sport en vrije tijd, en kijk op jezelf. Items worden door deelnemers beoordeeld met een van de vijf antwoordmogelijkheden: nooit, zelden, soms, vaak en altijd; hoewel er voor sommige items ook een optie 'niet van toepassing' is. De totaalscore is gebaseerd op de scores voor elk domein en varieert van 0 tot 100, waarbij lagere scores een betere kwaliteit van leven weerspiegelen.
Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
Percentage deelnemers met een verbetering ten opzichte van baseline groter dan de respondentdrempel voor de hemofilie Adult Quality of Life (Haem-A-QoL) vragenlijst Totale score op gespecificeerde tijdpunten
Tijdsspanne: Op 3, 6, 12 en 18 maanden
De Haem-A-QoL-vragenlijst is ontworpen voor volwassen deelnemers (ouder dan of gelijk aan 18 jaar oud) met hemofilie. Het bestaat uit 46 items verdeeld over 10 domeinen: lichamelijke gezondheid, behandeling, werk en school, omgaan met hemofilie, gevoelens, gezinsplanning, toekomst, partnerschappen en seksualiteit, sport en vrije tijd, en kijk op jezelf. Items worden door deelnemers beoordeeld met een van de vijf antwoordmogelijkheden: nooit, zelden, soms, vaak en altijd; hoewel er voor sommige items ook een optie 'niet van toepassing' is. De totaalscore is gebaseerd op de scores voor elk domein en varieert van 0 tot 100, waarbij lagere scores een betere kwaliteit van leven weerspiegelen. Een verbetering die groter was dan de responsdrempel werd gedefinieerd als een afname ten opzichte van de uitgangswaarde van ten minste 7 punten in de Haem-A-QoL Total-score.
Op 3, 6, 12 en 18 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in de Hemophilia Adult Quality of Life (Haem-A-QoL)-vragenlijst Fysieke gezondheidsdomeinscore op gespecificeerde tijdstippen, volwassen deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
De Haem-A-QoL-vragenlijst is ontworpen voor volwassen deelnemers (ouder dan of gelijk aan 18 jaar oud) met hemofilie. Het bestaat uit 46 items verdeeld over 10 domeinen: lichamelijke gezondheid, behandeling, werk en school, omgaan met hemofilie, gevoelens, gezinsplanning, toekomst, partnerschappen en seksualiteit, sport en vrije tijd, en kijk op jezelf. Items worden door deelnemers beoordeeld met een van de vijf antwoordmogelijkheden: nooit, zelden, soms, vaak en altijd; hoewel er voor sommige items ook een optie 'niet van toepassing' is. Schaalscores voor elk domein variëren van 0 tot 100, waarbij lagere scores een betere kwaliteit van leven weerspiegelen.
Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
Percentage deelnemers met een verbetering ten opzichte van baseline die groter is dan de respondentdrempel voor de hemofilie Adult Quality of Life (Haem-A-QoL)-vragenlijst Fysieke gezondheidsdomeinscore op gespecificeerde tijdpunten
Tijdsspanne: Op 3, 6, 12 en 18 maanden
De Haem-A-QoL-vragenlijst is ontworpen voor volwassen deelnemers (ouder dan of gelijk aan 18 jaar oud) met hemofilie. Het bestaat uit 46 items verdeeld over 10 domeinen: lichamelijke gezondheid, behandeling, werk en school, omgaan met hemofilie, gevoelens, gezinsplanning, toekomst, partnerschappen en seksualiteit, sport en vrije tijd, en kijk op jezelf. Items worden door deelnemers beoordeeld met een van de vijf antwoordmogelijkheden: nooit, zelden, soms, vaak en altijd; hoewel er voor sommige items ook een optie 'niet van toepassing' is. Schaalscores voor elk domein variëren van 0 tot 100, waarbij lagere scores een betere kwaliteit van leven weerspiegelen. Een verbetering die groter was dan de responsdrempel werd gedefinieerd als een afname ten opzichte van de uitgangswaarde van ten minste 10 punten in de Haem-A-QoL Physical Health-domeinscore.
Op 3, 6, 12 en 18 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in de Hemophilia Adult Quality of Life (Haem-A-QoL)-vragenlijst Behandelingsdomeinscore op gespecificeerde tijdstippen, volwassen deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
De Haem-A-QoL-vragenlijst is ontworpen voor volwassen deelnemers (ouder dan of gelijk aan 18 jaar oud) met hemofilie. Het bestaat uit 46 items verdeeld over 10 domeinen: lichamelijke gezondheid, behandeling, werk en school, omgaan met hemofilie, gevoelens, gezinsplanning, toekomst, partnerschappen en seksualiteit, sport en vrije tijd, en kijk op jezelf. Items worden door deelnemers beoordeeld met een van de vijf antwoordmogelijkheden: nooit, zelden, soms, vaak en altijd; hoewel er voor sommige items ook een optie 'niet van toepassing' is. Schaalscores voor elk domein variëren van 0 tot 100, waarbij lagere scores een betere kwaliteit van leven weerspiegelen.
Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
Verandering ten opzichte van baseline in de Hemophilia Adult Quality of Life (Haem-A-QoL)-vragenlijst Werk- en schooldomeinscore op gespecificeerde tijdstippen, volwassen deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
De Haem-A-QoL-vragenlijst is ontworpen voor volwassen deelnemers (ouder dan of gelijk aan 18 jaar oud) met hemofilie. Het bestaat uit 46 items verdeeld over 10 domeinen: lichamelijke gezondheid, behandeling, werk en school, omgaan met hemofilie, gevoelens, gezinsplanning, toekomst, partnerschappen en seksualiteit, sport en vrije tijd, en kijk op jezelf. Items worden door deelnemers beoordeeld met een van de vijf antwoordmogelijkheden: nooit, zelden, soms, vaak en altijd; hoewel er voor sommige items ook een optie 'niet van toepassing' is. Schaalscores voor elk domein variëren van 0 tot 100, waarbij lagere scores een betere kwaliteit van leven weerspiegelen.
Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
Verandering ten opzichte van baseline in de Hemophilia Adult Quality of Life (Haem-A-QoL)-vragenlijst Omgaan met hemofilie-domeinscore op gespecificeerde tijdstippen, volwassen deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
De Haem-A-QoL-vragenlijst is ontworpen voor volwassen deelnemers (ouder dan of gelijk aan 18 jaar oud) met hemofilie. Het bestaat uit 46 items verdeeld over 10 domeinen: lichamelijke gezondheid, behandeling, werk en school, omgaan met hemofilie, gevoelens, gezinsplanning, toekomst, partnerschappen en seksualiteit, sport en vrije tijd, en kijk op jezelf. Items worden door deelnemers beoordeeld met een van de vijf antwoordmogelijkheden: nooit, zelden, soms, vaak en altijd; hoewel er voor sommige items ook een optie 'niet van toepassing' is. Schaalscores voor elk domein variëren van 0 tot 100, waarbij lagere scores een betere kwaliteit van leven weerspiegelen.
Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
Verandering ten opzichte van baseline in de Hemophilia Adult Quality of Life (Haem-A-QoL) vragenlijst Gevoelens Domeinscore op gespecificeerde tijdpunten, volwassen deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
De Haem-A-QoL-vragenlijst is ontworpen voor volwassen deelnemers (ouder dan of gelijk aan 18 jaar oud) met hemofilie. Het bestaat uit 46 items verdeeld over 10 domeinen: lichamelijke gezondheid, behandeling, werk en school, omgaan met hemofilie, gevoelens, gezinsplanning, toekomst, partnerschappen en seksualiteit, sport en vrije tijd, en kijk op jezelf. Items worden door deelnemers beoordeeld met een van de vijf antwoordmogelijkheden: nooit, zelden, soms, vaak en altijd; hoewel er voor sommige items ook een optie 'niet van toepassing' is. Schaalscores voor elk domein variëren van 0 tot 100, waarbij lagere scores een betere kwaliteit van leven weerspiegelen.
Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
Verandering ten opzichte van baseline in de Hemophilia Adult Quality of Life (Haem-A-QoL)-vragenlijst Family Planning Domain Score op gespecificeerde tijdstippen, volwassen deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
De Haem-A-QoL-vragenlijst is ontworpen voor volwassen deelnemers (ouder dan of gelijk aan 18 jaar oud) met hemofilie. Het bestaat uit 46 items verdeeld over 10 domeinen: lichamelijke gezondheid, behandeling, werk en school, omgaan met hemofilie, gevoelens, gezinsplanning, toekomst, partnerschappen en seksualiteit, sport en vrije tijd, en kijk op jezelf. Items worden door deelnemers beoordeeld met een van de vijf antwoordmogelijkheden: nooit, zelden, soms, vaak en altijd; hoewel er voor sommige items ook een optie 'niet van toepassing' is. Schaalscores voor elk domein variëren van 0 tot 100, waarbij lagere scores een betere kwaliteit van leven weerspiegelen.
Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
Verandering ten opzichte van baseline in de Hemophilia Adult Quality of Life (Haem-A-QoL)-vragenlijst Toekomstige domeinscore op gespecificeerde tijdstippen, volwassen deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
De Haem-A-QoL-vragenlijst is ontworpen voor volwassen deelnemers (ouder dan of gelijk aan 18 jaar oud) met hemofilie. Het bestaat uit 46 items verdeeld over 10 domeinen: lichamelijke gezondheid, behandeling, werk en school, omgaan met hemofilie, gevoelens, gezinsplanning, toekomst, partnerschappen en seksualiteit, sport en vrije tijd, en kijk op jezelf. Items worden door deelnemers beoordeeld met een van de vijf antwoordmogelijkheden: nooit, zelden, soms, vaak en altijd; hoewel er voor sommige items ook een optie 'niet van toepassing' is. Schaalscores voor elk domein variëren van 0 tot 100, waarbij lagere scores een betere kwaliteit van leven weerspiegelen.
Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
Verandering ten opzichte van baseline in de Hemophilia Adult Quality of Life (Haem-A-QoL)-vragenlijst Partnerschaps- en seksualiteitsdomeinscore op gespecificeerde tijdstippen, volwassen deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
De Haem-A-QoL-vragenlijst is ontworpen voor volwassen deelnemers (ouder dan of gelijk aan 18 jaar oud) met hemofilie. Het bestaat uit 46 items verdeeld over 10 domeinen: lichamelijke gezondheid, behandeling, werk en school, omgaan met hemofilie, gevoelens, gezinsplanning, toekomst, partnerschappen en seksualiteit, sport en vrije tijd, en kijk op jezelf. Items worden door deelnemers beoordeeld met een van de vijf antwoordmogelijkheden: nooit, zelden, soms, vaak en altijd; hoewel er voor sommige items ook een optie 'niet van toepassing' is. Schaalscores voor elk domein variëren van 0 tot 100, waarbij lagere scores een betere kwaliteit van leven weerspiegelen.
Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
Verandering ten opzichte van baseline in de Hemophilia Adult Quality of Life (Haem-A-QoL)-vragenlijst Sport- en vrijetijdsdomeinscore op gespecificeerde tijdstippen, volwassen deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
De Haem-A-QoL-vragenlijst is ontworpen voor volwassen deelnemers (ouder dan of gelijk aan 18 jaar oud) met hemofilie. Het bestaat uit 46 items verdeeld over 10 domeinen: lichamelijke gezondheid, behandeling, werk en school, omgaan met hemofilie, gevoelens, gezinsplanning, toekomst, partnerschappen en seksualiteit, sport en vrije tijd, en kijk op jezelf. Items worden door deelnemers beoordeeld met een van de vijf antwoordmogelijkheden: nooit, zelden, soms, vaak en altijd; hoewel er voor sommige items ook een optie 'niet van toepassing' is. Schaalscores voor elk domein variëren van 0 tot 100, waarbij lagere scores een betere kwaliteit van leven weerspiegelen.
Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
Verandering ten opzichte van baseline in de hemofilie Adult Quality of Life (Haem-A-QoL) vragenlijst Zicht op jezelf Domeinscore op gespecificeerde tijdstippen, volwassen deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
De Haem-A-QoL-vragenlijst is ontworpen voor volwassen deelnemers (ouder dan of gelijk aan 18 jaar oud) met hemofilie. Het bestaat uit 46 items verdeeld over 10 domeinen: lichamelijke gezondheid, behandeling, werk en school, omgaan met hemofilie, gevoelens, gezinsplanning, toekomst, partnerschappen en seksualiteit, sport en vrije tijd, en kijk op jezelf. Items worden door deelnemers beoordeeld met een van de vijf antwoordmogelijkheden: nooit, zelden, soms, vaak en altijd; hoewel er voor sommige items ook een optie 'niet van toepassing' is. Schaalscores voor elk domein variëren van 0 tot 100, waarbij lagere scores een betere kwaliteit van leven weerspiegelen.
Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
Verandering ten opzichte van baseline in de Hemofilie Quality of Life Short Form (Haemo-QoL-SF) vragenlijst Totale score op gespecificeerde tijdstippen, adolescente deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
De Haemo-QoL-SF is ontworpen als een reeks leeftijdsgerelateerde vragenlijsten om de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven te meten bij kinderen en adolescenten (12-17 jaar oud) met hemofilie. Deze versie bevat 35 items en behandelt negen domeinen die relevant worden geacht voor de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van kinderen: lichamelijke gezondheid, behandeling, sport en school, omgaan met hemofilie, gevoelens, familie, vrienden, andere mensen en kijk op jezelf. Items worden door deelnemers beoordeeld met een van de vijf antwoordmogelijkheden: nooit, zelden, soms, vaak en altijd. De totaalscore is afgeleid van de scores voor alle domeinen en schaalscores lopen van 0 tot 100, waarbij een lagere score een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven weergeeft.
Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
Percentage deelnemers met een verbetering ten opzichte van baseline groter dan de respondentdrempel voor de Hemofilie Quality of Life Short Form (Haemo-QoL-SF) Vragenlijst Totale score op gespecificeerde tijdpunten
Tijdsspanne: Op 3, 6, 12 en 18 maanden
De Haemo-QoL-SF is ontworpen als een reeks leeftijdsgerelateerde vragenlijsten om de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven te meten bij kinderen en adolescenten (12-17 jaar oud) met hemofilie. Deze versie bevat 35 items en behandelt negen domeinen die relevant worden geacht voor de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van kinderen: lichamelijke gezondheid, behandeling, sport en school, omgaan met hemofilie, gevoelens, familie, vrienden, andere mensen en kijk op jezelf. Items worden door deelnemers beoordeeld met een van de vijf antwoordmogelijkheden: nooit, zelden, soms, vaak en altijd. De totaalscore is afgeleid van de scores voor alle domeinen en schaalscores lopen van 0 tot 100, waarbij een lagere score een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven weergeeft. Een verbetering die groter was dan de responsdrempel werd gedefinieerd als een afname van ten minste 5 punten in de Haemo-QoL-SF Total-score.
Op 3, 6, 12 en 18 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in de hemofilie Quality of Life Short Form (Haemo-QoL-SF)-vragenlijst Fysieke gezondheidsdomeinscore op gespecificeerde tijdstippen, adolescente deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
De Haemo-QoL-SF is ontworpen als een reeks leeftijdsgerelateerde vragenlijsten om de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven te meten bij kinderen en adolescenten (12-17 jaar oud) met hemofilie. Deze versie bevat 35 items en behandelt negen domeinen die relevant worden geacht voor de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van kinderen: lichamelijke gezondheid, behandeling, sport en school, omgaan met hemofilie, gevoelens, familie, vrienden, andere mensen en kijk op jezelf. Items worden door deelnemers beoordeeld met een van de vijf antwoordmogelijkheden: nooit, zelden, soms, vaak en altijd. Schaalscores variëren van 0 tot 100, waarbij een lagere score een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven weerspiegelt.
Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
Percentage deelnemers met een verbetering ten opzichte van baseline die groter is dan de respondentdrempel voor de Hemofilie Quality of Life Short Form (Haemo-QoL-SF)-vragenlijst Fysieke gezondheidsdomeinscore op gespecificeerde tijdpunten
Tijdsspanne: Op 3, 6, 12 en 18 maanden
De Haemo-QoL-SF is ontworpen als een reeks leeftijdsgerelateerde vragenlijsten om de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven te meten bij kinderen en adolescenten (12-17 jaar oud) met hemofilie. Deze versie bevat 35 items en behandelt negen domeinen die relevant worden geacht voor de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van kinderen: lichamelijke gezondheid, behandeling, sport en school, omgaan met hemofilie, gevoelens, familie, vrienden, andere mensen en kijk op jezelf. Items worden door deelnemers beoordeeld met een van de vijf antwoordmogelijkheden: nooit, zelden, soms, vaak en altijd. Schaalscores variëren van 0 tot 100, waarbij een lagere score een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven weerspiegelt. Een verbetering die groter was dan de respondentdrempel werd gedefinieerd als een afname van ten minste 10 punten in de Haemo-QoL-SF Physical Health-domeinscore.
Op 3, 6, 12 en 18 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in de hemofilie Quality of Life Short Form (Haemo-QoL-SF) vragenlijst Behandelingsdomeinscore op gespecificeerde tijdstippen, adolescente deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
De Haemo-QoL-SF is ontworpen als een reeks leeftijdsgerelateerde vragenlijsten om de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven te meten bij kinderen en adolescenten (12-17 jaar oud) met hemofilie. Deze versie bevat 35 items en behandelt negen domeinen die relevant worden geacht voor de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van kinderen: lichamelijke gezondheid, behandeling, sport en school, omgaan met hemofilie, gevoelens, familie, vrienden, andere mensen en kijk op jezelf. Items worden door deelnemers beoordeeld met een van de vijf antwoordmogelijkheden: nooit, zelden, soms, vaak en altijd. Schaalscores variëren van 0 tot 100, waarbij een lagere score een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven weerspiegelt.
Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
Verandering ten opzichte van baseline in de hemofilie Quality of Life Short Form (Haemo-QoL-SF)-vragenlijst Sport- en schooldomeinscore op gespecificeerde tijdstippen, adolescente deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
De Haemo-QoL-SF is ontworpen als een reeks leeftijdsgerelateerde vragenlijsten om de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven te meten bij kinderen en adolescenten (12-17 jaar oud) met hemofilie. Deze versie bevat 35 items en behandelt negen domeinen die relevant worden geacht voor de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van kinderen: lichamelijke gezondheid, behandeling, sport en school, omgaan met hemofilie, gevoelens, familie, vrienden, andere mensen en kijk op jezelf. Items worden door deelnemers beoordeeld met een van de vijf antwoordmogelijkheden: nooit, zelden, soms, vaak en altijd. Schaalscores variëren van 0 tot 100, waarbij een lagere score een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven weerspiegelt.
Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
Verandering ten opzichte van baseline in de hemofilie Quality of Life Short Form (Haemo-QoL-SF)-vragenlijst Omgaan met hemofilie-domeinscore op gespecificeerde tijdstippen, adolescente deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
De Haemo-QoL-SF is ontworpen als een reeks leeftijdsgerelateerde vragenlijsten om de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven te meten bij kinderen en adolescenten (12-17 jaar oud) met hemofilie. Deze versie bevat 35 items en behandelt negen domeinen die relevant worden geacht voor de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van kinderen: lichamelijke gezondheid, behandeling, sport en school, omgaan met hemofilie, gevoelens, familie, vrienden, andere mensen en kijk op jezelf. Items worden door deelnemers beoordeeld met een van de vijf antwoordmogelijkheden: nooit, zelden, soms, vaak en altijd. Schaalscores variëren van 0 tot 100, waarbij een lagere score een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven weerspiegelt.
Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
Verandering ten opzichte van baseline in de Hemofilie Quality of Life Short Form (Haemo-QoL-SF) Vragenlijst Gevoelens Domeinscore op gespecificeerde tijdpunten, adolescente deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
De Haemo-QoL-SF is ontworpen als een reeks leeftijdsgerelateerde vragenlijsten om de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven te meten bij kinderen en adolescenten (12-17 jaar oud) met hemofilie. Deze versie bevat 35 items en behandelt negen domeinen die relevant worden geacht voor de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van kinderen: lichamelijke gezondheid, behandeling, sport en school, omgaan met hemofilie, gevoelens, familie, vrienden, andere mensen en kijk op jezelf. Items worden door deelnemers beoordeeld met een van de vijf antwoordmogelijkheden: nooit, zelden, soms, vaak en altijd. Schaalscores variëren van 0 tot 100, waarbij een lagere score een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven weerspiegelt.
Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
Verandering ten opzichte van baseline in de hemofilie Quality of Life Short Form (Haemo-QoL-SF)-vragenlijst Familiedomeinscore op gespecificeerde tijdstippen, adolescente deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
De Haemo-QoL-SF is ontworpen als een reeks leeftijdsgerelateerde vragenlijsten om de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven te meten bij kinderen en adolescenten (12-17 jaar oud) met hemofilie. Deze versie bevat 35 items en behandelt negen domeinen die relevant worden geacht voor de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van kinderen: lichamelijke gezondheid, behandeling, sport en school, omgaan met hemofilie, gevoelens, familie, vrienden, andere mensen en kijk op jezelf. Items worden door deelnemers beoordeeld met een van de vijf antwoordmogelijkheden: nooit, zelden, soms, vaak en altijd. Schaalscores variëren van 0 tot 100, waarbij een lagere score een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven weerspiegelt.
Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
Verandering ten opzichte van baseline in de hemofilie Quality of Life Short Form (Haemo-QoL-SF)-vragenlijst Friends Domain Score op gespecificeerde tijdstippen, adolescente deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
De Haemo-QoL-SF is ontworpen als een reeks leeftijdsgerelateerde vragenlijsten om de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven te meten bij kinderen en adolescenten (12-17 jaar oud) met hemofilie. Deze versie bevat 35 items en behandelt negen domeinen die relevant worden geacht voor de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van kinderen: lichamelijke gezondheid, behandeling, sport en school, omgaan met hemofilie, gevoelens, familie, vrienden, andere mensen en kijk op jezelf. Items worden door deelnemers beoordeeld met een van de vijf antwoordmogelijkheden: nooit, zelden, soms, vaak en altijd. Schaalscores variëren van 0 tot 100, waarbij een lagere score een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven weerspiegelt.
Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
Verandering ten opzichte van baseline in de hemofilie Quality of Life Short Form (Haemo-QoL-SF)-vragenlijst Andere personen Domeinscore op gespecificeerde tijdstippen, adolescente deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
De Haemo-QoL-SF is ontworpen als een reeks leeftijdsgerelateerde vragenlijsten om de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven te meten bij kinderen en adolescenten (12-17 jaar oud) met hemofilie. Deze versie bevat 35 items en behandelt negen domeinen die relevant worden geacht voor de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van kinderen: lichamelijke gezondheid, behandeling, sport en school, omgaan met hemofilie, gevoelens, familie, vrienden, andere mensen en kijk op jezelf. Items worden door deelnemers beoordeeld met een van de vijf antwoordmogelijkheden: nooit, zelden, soms, vaak en altijd. Schaalscores variëren van 0 tot 100, waarbij een lagere score een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven weerspiegelt.
Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
Verandering ten opzichte van baseline in de hemofilie Quality of Life Short Form (Haemo-QoL-SF) vragenlijst Zicht op jezelf Domeinscore op gespecificeerde tijdstippen, adolescente deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
De Haemo-QoL-SF is ontworpen als een reeks leeftijdsgerelateerde vragenlijsten om de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven te meten bij kinderen en adolescenten (12-17 jaar oud) met hemofilie. Deze versie bevat 35 items en behandelt negen domeinen die relevant worden geacht voor de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van kinderen: lichamelijke gezondheid, behandeling, sport en school, omgaan met hemofilie, gevoelens, familie, vrienden, andere mensen en kijk op jezelf. Items worden door deelnemers beoordeeld met een van de vijf antwoordmogelijkheden: nooit, zelden, soms, vaak en altijd. Schaalscores variëren van 0 tot 100, waarbij een lagere score een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven weerspiegelt.
Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
Verandering ten opzichte van baseline in de EuroQoL Five-Dimension-Five Levels Questionnaire (EQ-5D-5L) Index Utility Score op gespecificeerde tijdpunten
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
De EQ-5D-5L is een generieke, zelfgerapporteerde, op voorkeur gebaseerde maatstaf voor gezondheidsnut die uit zes vragen bestaat en wordt gebruikt om de gezondheidsstatus te beoordelen en farmaco-economische evaluaties te ondersteunen. De index-utiliteitsscore is gebaseerd op de beoordeling van de gezondheid door de deelnemer op vijf schalen: mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie. Het varieert van -0,224 tot 1, waarbij 0 overeenkomt met overlijden en 1 overeenkomt met volledige gezondheid; negatieve waarden komen overeen met gezondheidstoestanden die erger zijn dan de dood. Hogere scores duiden op een betere kwaliteit van leven.
Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
Verandering ten opzichte van baseline in de EuroQoL Five-Dimension-Five Levels Questionnaire (EQ-5D-5L) Quality-of-Life Visual Analogue Scale (VAS) Score op gespecificeerde tijdpunten
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
De EQ-5D-5L is een generieke, zelfgerapporteerde, op voorkeur gebaseerde maatstaf voor gezondheidsnut die uit zes vragen bestaat en wordt gebruikt om de gezondheidsstatus te beoordelen en farmaco-economische evaluaties te ondersteunen. De visuele analoge schaal (VAS) varieert van 0 tot 100 punten, waarop de deelnemer zelf zijn huidige gezondheidstoestand beoordeelt; 0 is de slechtste gezondheid die u zich kunt voorstellen en 100 is de beste gezondheid die u zich kunt voorstellen. Hogere scores weerspiegelen een betere gezondheid.
Basislijn (week 1), 3, 6, 12 en 18 maanden, en bij vroegtijdige beëindiging of afronding van de studie (tot 24 maanden)
Percentage deelnemers dat de voorkeur gaf aan de nieuwe emicizumab-behandeling of de oude hemofiliebehandeling, of zonder behandelingsvoorkeur, zoals beoordeeld door de EmiPref-vragenlijst
Tijdsspanne: Maand 3
De EmiPref-vragenlijst vroeg de deelnemers om de behandeling te specificeren die ze het liefst zouden blijven ontvangen na behandeling met hun eerdere episodische of profylactische regime en subcutane (SC) emicizumab, of als ze geen voorkeur hadden. De 95%-betrouwbaarheidsintervallen werden berekend voor één binominale steekproef met behulp van de Pearson-Clopper-methode.
Maand 3
Aantal en percentage deelnemers met antidrug-antilichamen (ADA's) tegen emicizumab op elk moment na baseline
Tijdsspanne: Baseline (week 1), week 5 en na 3, 6, 9, 12 en 18 maanden en bij vroegtijdige beëindiging/voltooiing van de studie (tot 24 maanden)
'Totaal ADA-negatief' is de som van alle proefpersonen die negatief testten op ADA in de volgende 2 categorieën: 'ADA-negatief', degenen die pre-dosis ADA-negatief zijn of pre-dosis ADA-gegevens missen en die allemaal negatief zijn post-dosis dosis ADA resultaten; en 'ADA Negative (Treatment Unaffected)', een subgroep die vóór de dosis ADA-positief is, maar geen ≥ 4-voudige toename van de ADA-spiegels na de dosis heeft in vergelijking met de uitgangsmeting. 'Totaal ADA-positief' is de som van alle proefpersonen die positief testten op ADA in de volgende 2 categorieën: 'ADA-positief (Treatment Boosted)', degenen die vóór de dosis ADA-positief zijn en een ≥ 4-voudige toename hebben in post- dosis ADA-niveaus vergeleken met nulmeting; en 'ADA Positive (Treatment Induced)', degenen die vóór de dosis ADA-negatief zijn of gegevens missen en die ten minste één post-dosis ADA-positief monster hebben.
Baseline (week 1), week 5 en na 3, 6, 9, 12 en 18 maanden en bij vroegtijdige beëindiging/voltooiing van de studie (tot 24 maanden)
Gemiddelde dalplasmaconcentraties van emicizumab op gespecificeerde tijdstippen
Tijdsspanne: Pre-dosis in week 2, 3 en 5, maand 3, 6, 12 en 18, en bij stopzetting van de behandeling (tot 2 jaar)
De dalconcentratie is een maat voor de plasmaconcentratie van een onderzoeksgeneesmiddel aan het einde van het doseringsinterval.
Pre-dosis in week 2, 3 en 5, maand 3, 6, 12 en 18, en bij stopzetting van de behandeling (tot 2 jaar)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

5 september 2017

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

19 november 2020

Studie voltooiing (WERKELIJK)

19 november 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 juni 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 juni 2017

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

19 juni 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

11 juni 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 mei 2021

Laatst geverifieerd

1 mei 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MO39129
  • 2016-004366-25 (EUDRACT_NUMBER)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie A

Klinische onderzoeken op Emicizumab

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Malaysia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren