Geeniterapia modifioiduilla autologisilla hematopoieettisilla kantasoluilla potilaiden hoitoon, joilla on tyypin I mukopolysakkaridoosi, Hurler-variantti (TigetT10_MPSIH)
tiistai 2. joulukuuta 2025 päivittänyt: Orchard Therapeutics
Vaihe I/II -tutkimus, jossa arvioitiin ihmisen α-L-iduronidaasigeeniä koodaavalla IDUA-lentivirusvektorilla geneettisesti muunnettujen autologisten hematopoieettisten kanta- ja esisolujen turvallisuutta ja tehoa potilaiden hoitoon, joilla on mukopolysakkaridoosin tyypin I, Hurler-muunnos
Tämä on vaiheen I/II tutkimus, jossa arvioidaan ihmisen α-L-iduronidaasigeeniä koodaavalla IDUA-lentivirusvektorilla geneettisesti muunnettujen autologisten hematopoieettisten kanta- ja progenitorisolujen turvallisuutta ja tehoa potilaiden hoitoon, joilla on tyypin I mukopolysakkaridoosin Hurler-variantti.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Tyypin I mukopolysakkaridoosia sairastavia lapsipotilaita hoidetaan geneettisesti muunnetuilla autologisilla hematopoieettisilla kantasoluilla, jotka on kerätty mobilisoidusta perifeerisestä verestä (tai luuytimestä, jos mobilisointi ei ole mahdollista) ja transdusoitu IDUA-lentivirusvektorilla, joka koodaa ihmisen α-L-iduronidaasigeeniä.
Potilaita seurataan 5 vuoden ajan geeniterapian jälkeen. Tähän tutkimukseen osallistumisen jälkeen koehenkilöille tarjotaan ilmoittautumista hyväksyttyyn pitkäaikaisseurantatutkimukseen (LTFU), joka mahdollistaa jatkuvan seurannan jopa 15 vuoden ajan hoidon jälkeen (määräysten mukaisesti hoidettujen potilaiden seurantaa koskevien ohjeiden mukaisesti). ATMP:t).
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
8
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Milan, Italia, 20132
- Ospedale San Raffaele
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
4 viikkoa - 11 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vanhemman/laillisen huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus
- Sukupuoli: urokset ja naiset
- Ikä: ≥ 28 päivää ja ≤ 11 vuotta vanha
- Biokemiallisesti ja molekyylisesti todistettu MPS IH
- Lansky-indeksi >80 %
- Indikaatio hematopoieettiseen kantasolusiirtoon
- Ei-heterotsygoottisen (mutatoituneen IDUA:n tapauksessa) HLA-yhteensopivan sisarusluovuttajan tai ≥7/8 (4-numeroisen korkearesoluutioinen tyypitys) HLA-yhteensopivan napanuoraveren luovuttajan, jonka soluarvo on ≥5 x 10^7 kokonaistumasolua (TNC) )/kg 1 kuukauden haun jälkeen.(Tämä perustetta ei sovelleta potilaisiin, joiden alkuperämaa ei tarjoa riippumattomien luovuttajien napanuoraverensiirtoa).
- Riittävät sydämen, munuaisten, maksan ja keuhkojen toiminnot
Poissulkemiskriteerit:
- Muiden tutkimusaineiden käyttö 4 viikon sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista (6 viikon sisällä, jos käytetään pitkävaikutteisia aineita)
- Vaikea, aktiivinen virus-, bakteeri- tai sieni-infektio kelpoisuusarvioinnissa
- Potilaat, joilla on neoplasia tai suvussa familiaalisia syöpäoireyhtymiä
- Sytogeneettiset muutokset, joihin liittyy suuri riski saada hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia
- Hallitsemattomien kohtausten historia
- Potilaat, joilla on pääteelinvaurio tai jokin muu vakava sairaus, joka tutkijan arvion mukaan tekisi potilaan sopimattoman osallistumaan tähän tutkimukseen
- HIV-positiivisuus (serologia tai RNA) ja/tai HbsAg ja/tai HBV DNA ja/tai HCV RNA ja/tai Treponema Pallidum tai Mycoplasma aktiivinen infektio
- Potilaat, joiden DQ/IQ <70
- Aiempi allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto tai geeniterapia eri tuotteella
- PeIMP:n vasta-aiheet (G-CSF, Pleriksafori, Busulfaani, Fludarabiini, Rituksimabi)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hoito
Geeniterapia (autologinen, CD34+-soluilla rikastettu solufraktio, joka sisältää HSC:itä, transdusoitu ihmisen IDUA-geeniä koodaavalla IDUA LV:llä ja kylmäsäilytetty kryoformulaatioelatusaineessa)
|
Lääketuotteen tavoiteannos on suurempi tai yhtä suuri kuin 8x10^6 CD34+-solua/kg, minimiannos 4x10^6 CD34+-solua/kg ja maksimiannos 35x10^6 CD34+-solua/kg. Tuote ruiskutetaan suonensisäisesti. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kokonaiselossaolo
Aikaikkuna: 8 vuotta
|
Kokeen lopussa elossa olevien koehenkilöiden lukumäärä ja prosenttiosuus
|
8 vuotta
|
|
Hematologisen engraftmentin saavuttaminen
Aikaikkuna: päivän +45 sisällä geeniterapian jälkeen
|
Potilaiden prosenttiosuus, joilla on sekä neutrofiilien lukumäärä yli 500/mm3 että trombosyytit yli 20 000/mm3 (ilman trombosyyttien siirtoa seitsemänä peräkkäisenä päivänä) kolmessa peräkkäisessä verenpaineessa ensimmäisen 45 päivän aikana ATIMP-ruiskeen jälkeen.
|
päivän +45 sisällä geeniterapian jälkeen
|
|
Autologisten hematopoieettisten kantasolujen, jotka on transduktoitu IDUA LV:llä, annostelun turvallisuus - lyhyen aikavälin siedettävyys
Aikaikkuna: 0–24 tuntia ATIMP-injektion jälkeen
|
Koehenkilöiden prosenttiosuus, jotka eivät koe lyhytaikaisia haittavaikutuksia minkä tahansa asteen ja systeemisiä reaktioita
|
0–24 tuntia ATIMP-injektion jälkeen
|
|
Autologisten hematooppisten kantasolujen turvallisuus IDUA LV-viruksella transduktoituna - Replikoituvia lentiviruksia ei todettu
Aikaikkuna: Arvioitu useissa aikapisteissä jopa 8 vuotta hoidon jälkeen
|
Osallistujien prosenttiosuus ilman Replication Competent Lentivirus -virusta
|
Arvioitu useissa aikapisteissä jopa 8 vuotta hoidon jälkeen
|
|
Autologisten IDUA LV:llä transduoiduiden hematopoietisten kantasolujen antoturvallisuus - pahanlaatuisten kasvainten tai poikkeavan kloonisen lisääntymisen puuttuminen
Aikaikkuna: Arvioitu useissa aikapisteissä jopa 8 vuotta hoidon jälkeen
|
Osallistujien prosenttiosuus ilman epänormaalia kloonista lisääntymistä
|
Arvioitu useissa aikapisteissä jopa 8 vuotta hoidon jälkeen
|
|
Yleinen turvallisuus ja siedettävyys (AE)
Aikaikkuna: Arvioitu useissa aikapisteissä jopa 8 vuoden kuluttua hoidosta
|
AER:ien (odotettujen/odottamattomien ja/tai liittyvien/ei liittyvien) ja vakavien haittatapahtumien (odotettujen/odottamattomien ja/tai liittyvien/ei liittyvien) lukumäärä sekä niiden osuus tutkittavista, joilla esiintyy AER:ejä (odotettujen/odottamattomien ja/tai liittyvien/ei liittyvien) ja vakavia haittatapahtumia (odotettujen/odottamattomien ja/tai liittyvien/ei liittyvien), tiivistetään vakavuuden ja vaikutuksen kohdistuneen kehonjärjestelmän mukaan.
Myös selostukset esitetään.
Näiden tapahtumien esiintymistiheyttä arvioidaan myös.
|
Arvioitu useissa aikapisteissä jopa 8 vuoden kuluttua hoidosta
|
|
IDUA-aktiivisuus veressä (jopa suprafysiologisiin tasoihin saakka) 1 vuoden kuluttua hoidosta
Aikaikkuna: Arvioitu useissa aikapisteissä jopa 8 vuotta hoidon jälkeen
|
IDUA-aktiivisuus mitattu kuivuneesta verinäytteestä
|
Arvioitu useissa aikapisteissä jopa 8 vuotta hoidon jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Anti-IDUA-vasta-aineen immuunivaste
Aikaikkuna: Arvioitu useita kertoja jopa 8 vuotta hoidon jälkeen
|
Seerumin anti-IDUA-vasta-aineen esiintyminen tai puuttuminen ja sen tiitteri
|
Arvioitu useita kertoja jopa 8 vuotta hoidon jälkeen
|
|
Suprafysiologisen IDUA-aktiivisuuden saavuttaminen veressä
Aikaikkuna: Arvioitu useissa ajanjaksoissa jopa 8 vuotta hoidon jälkeen
|
IDUA-aktiivisuus mitattu perifeerisistä verinäytteistä supra-fysiologisille tasoille verrattuna terveisiin verenluovuttajiin.
Supra-fysiologinen IDUA-taso määritellään >24.31 µmol/L/h, joka on 97.5. prosentiili IDUA-jakaumassa terveillä lapsilla
|
Arvioitu useissa ajanjaksoissa jopa 8 vuotta hoidon jälkeen
|
|
IDUA-aktiivisuus plasmassa
Aikaikkuna: Arvioitu useissa aikapisteissä jopa 8 vuotta hoidon jälkeen
|
IDUA-aktiivisuutta mitattu plasmanäytteistä perifeerisestä verestä.
|
Arvioitu useissa aikapisteissä jopa 8 vuotta hoidon jälkeen
|
|
Siirretyn solujen tarttuvuus ≥ 0,30 VCN/genomi
Aikaikkuna: Arvioitu useissa aikapisteissä jopa 8 vuotta hoidon jälkeen
|
Prosenttiosuus koehenkilöistä, joilla on transduktoitujen solujen siirtymä ≥ 0,30 VCN/genomi veren mononukleaarisissa soluissa (PBMC) ja/tai luuytimen (BM) kantasoluissa.
|
Arvioitu useissa aikapisteissä jopa 8 vuotta hoidon jälkeen
|
|
Virtsan GAG-yhdisteiden normalisointi
Aikaikkuna: Arvioitu useissa aikapisteissä jopa 8 vuotta hoidon jälkeen
|
Potilaiden prosenttiosuus, jotka saavuttivat virtsan GAG-tasojen (heparan sulfaatti ja dermataanisulfaatti) normalisoitumisen mitattuna HPLC-menetelmällä
|
Arvioitu useissa aikapisteissä jopa 8 vuotta hoidon jälkeen
|
|
Pereh- ja maksan normalisaatio
Aikaikkuna: Arvioitu useissa aikapisteissä jopa 8 vuotta hoidon jälkeen
|
Potilaiden prosenttiosuus, joilla on normaali perna ja maksa, arvioitu kliinisellä tutkimuksella (palpaatio) ja/tai ultraäänitutkimuksella
|
Arvioitu useissa aikapisteissä jopa 8 vuotta hoidon jälkeen
|
|
Kasvunopeus
Aikaikkuna: Arvioitu useissa aikapisteissä jopa 8 vuotta hoidon jälkeen
|
pituus/ikä ja cm/vuosi prosentiilit
|
Arvioitu useissa aikapisteissä jopa 8 vuotta hoidon jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Cartier N, Hacein-Bey-Abina S, Bartholomae CC, Veres G, Schmidt M, Kutschera I, Vidaud M, Abel U, Dal-Cortivo L, Caccavelli L, Mahlaoui N, Kiermer V, Mittelstaedt D, Bellesme C, Lahlou N, Lefrere F, Blanche S, Audit M, Payen E, Leboulch P, l'Homme B, Bougneres P, Von Kalle C, Fischer A, Cavazzana-Calvo M, Aubourg P. Hematopoietic stem cell gene therapy with a lentiviral vector in X-linked adrenoleukodystrophy. Science. 2009 Nov 6;326(5954):818-23. doi: 10.1126/science.1171242.
- Biffi A, Montini E, Lorioli L, Cesani M, Fumagalli F, Plati T, Baldoli C, Martino S, Calabria A, Canale S, Benedicenti F, Vallanti G, Biasco L, Leo S, Kabbara N, Zanetti G, Rizzo WB, Mehta NA, Cicalese MP, Casiraghi M, Boelens JJ, Del Carro U, Dow DJ, Schmidt M, Assanelli A, Neduva V, Di Serio C, Stupka E, Gardner J, von Kalle C, Bordignon C, Ciceri F, Rovelli A, Roncarolo MG, Aiuti A, Sessa M, Naldini L. Lentiviral hematopoietic stem cell gene therapy benefits metachromatic leukodystrophy. Science. 2013 Aug 23;341(6148):1233158. doi: 10.1126/science.1233158. Epub 2013 Jul 11.
- Montini E, Cesana D, Schmidt M, Sanvito F, Ponzoni M, Bartholomae C, Sergi Sergi L, Benedicenti F, Ambrosi A, Di Serio C, Doglioni C, von Kalle C, Naldini L. Hematopoietic stem cell gene transfer in a tumor-prone mouse model uncovers low genotoxicity of lentiviral vector integration. Nat Biotechnol. 2006 Jun;24(6):687-96. doi: 10.1038/nbt1216. Epub 2006 May 28.
- Hong KT, Kang HJ, Kim NH, Kim MS, Lee JW, Kim H, Park KD, Shin HY, Ahn HS. Successful mobilization using a combination of plerixafor and G-CSF in pediatric patients who failed previous chemomobilization with G-CSF alone and possible complications of the treatment. J Hematol Oncol. 2012 Mar 30;5:14. doi: 10.1186/1756-8722-5-14.
- Aldenhoven M, Jones SA, Bonney D, Borrill RE, Coussons M, Mercer J, Bierings MB, Versluys B, van Hasselt PM, Wijburg FA, van der Ploeg AT, Wynn RF, Boelens JJ. Hematopoietic cell transplantation for mucopolysaccharidosis patients is safe and effective: results after implementation of international guidelines. Biol Blood Marrow Transplant. 2015 Jun;21(6):1106-9. doi: 10.1016/j.bbmt.2015.02.011. Epub 2015 Feb 20.
- Capotondo A, Milazzo R, Politi LS, Quattrini A, Palini A, Plati T, Merella S, Nonis A, di Serio C, Montini E, Naldini L, Biffi A. Brain conditioning is instrumental for successful microglia reconstitution following hematopoietic stem cell transplantation. Proc Natl Acad Sci U S A. 2012 Sep 11;109(37):15018-23. doi: 10.1073/pnas.1205858109. Epub 2012 Aug 23.
- Martin HR, Poe MD, Provenzale JM, Kurtzberg J, Mendizabal A, Escolar ML. Neurodevelopmental outcomes of umbilical cord blood transplantation in metachromatic leukodystrophy. Biol Blood Marrow Transplant. 2013 Apr;19(4):616-24. doi: 10.1016/j.bbmt.2013.01.010. Epub 2013 Jan 22.
- Muenzer J, Fisher A. Advances in the treatment of mucopolysaccharidosis type I. N Engl J Med. 2004 May 6;350(19):1932-4. doi: 10.1056/NEJMp048084. No abstract available.
- Shapiro EG, Nestrasil I, Rudser K, Delaney K, Kovac V, Ahmed A, Yund B, Orchard PJ, Eisengart J, Niklason GR, Raiman J, Mamak E, Cowan MJ, Bailey-Olson M, Harmatz P, Shankar SP, Cagle S, Ali N, Steiner RD, Wozniak J, Lim KO, Whitley CB. Neurocognition across the spectrum of mucopolysaccharidosis type I: Age, severity, and treatment. Mol Genet Metab. 2015 Sep-Oct;116(1-2):61-8. doi: 10.1016/j.ymgme.2015.06.002. Epub 2015 Jun 17.
- Visigalli I, Delai S, Politi LS, Di Domenico C, Cerri F, Mrak E, D'Isa R, Ungaro D, Stok M, Sanvito F, Mariani E, Staszewsky L, Godi C, Russo I, Cecere F, Del Carro U, Rubinacci A, Brambilla R, Quattrini A, Di Natale P, Ponder K, Naldini L, Biffi A. Gene therapy augments the efficacy of hematopoietic cell transplantation and fully corrects mucopolysaccharidosis type I phenotype in the mouse model. Blood. 2010 Dec 9;116(24):5130-9. doi: 10.1182/blood-2010-04-278234. Epub 2010 Sep 16.
- Weisstein JS, Delgado E, Steinbach LS, Hart K, Packman S. Musculoskeletal manifestations of Hurler syndrome: long-term follow-up after bone marrow transplantation. J Pediatr Orthop. 2004 Jan-Feb;24(1):97-101. doi: 10.1097/00004694-200401000-00019.
- Wraith JE, Rogers JG, Danks DM. The mucopolysaccharidoses. Aust Paediatr J. 1987 Dec;23(6):329-34. doi: 10.1111/j.1440-1754.1987.tb00284.x.
- Gentner B, Tucci F, Galimberti S, Fumagalli F, De Pellegrin M, Silvani P, Camesasca C, Pontesilli S, Darin S, Ciotti F, Sarzana M, Consiglieri G, Filisetti C, Forni G, Passerini L, Tomasoni D, Cesana D, Calabria A, Spinozzi G, Cicalese MP, Calbi V, Migliavacca M, Barzaghi F, Ferrua F, Gallo V, Miglietta S, Zonari E, Cheruku PS, Forni C, Facchini M, Corti A, Gabaldo M, Zancan S, Gasperini S, Rovelli A, Boelens JJ, Jones SA, Wynn R, Baldoli C, Montini E, Gregori S, Ciceri F, Valsecchi MG, la Marca G, Parini R, Naldini L, Aiuti A, Bernardo ME; MPSI Study Group. Hematopoietic Stem- and Progenitor-Cell Gene Therapy for Hurler Syndrome. N Engl J Med. 2021 Nov 18;385(21):1929-1940. doi: 10.1056/NEJMoa2106596.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 11. toukokuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. tammikuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 22. maaliskuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 28. maaliskuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 5. huhtikuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Tiistai 9. joulukuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 2. joulukuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Sidekudostaudit
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Mukinoosit
- Mukopolysakkaridoosit
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Iho- ja sidekudostaudit
- Mukopolysakkaridoosi I
- Ammatillinen käytäntö
- Organisaatio ja hallinto
- Terveyspalveluiden hallinto
- Terveydenhuollon laatu, saatavuus ja arviointi
- Epidemiologiset menetelmät
- Tiedonkeruu
- Terveydenhuollon arviointimekanismit
- Terveydenhuollon laatu
- Kansanterveys
- Ympäristö ja kansanterveys
- Levy
- Harjoituksen hallinta
- Sairaalarekisterit
- Lomakkeiden ja asiakirjojen hallinta
- Toimiston hallinta
- Kliininen koodaus
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2024-514870-29-00
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Mukopolysakkaridoosi IH
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaPeruutettuMukopolysakkaridoosi tyyppi IH | Mukopolysakkaridoosi tyyppi IH (MPS IH, Hurlerin oireyhtymä) | MPS IH, Hurlerin oireyhtymä
-
Cairo UniversityValmisInfantiili hemangiooma (IH)Egypti
-
Immusoft of CA, Inc.RekrytointiMukopolysakkaridoosi IH/S | Mukopolysakkaridoosi ONYhdysvallat
-
Wuhan Integrated Traditional Chinese and Western...ValmisInfantiili hemangiooma (IH)Kiina
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaLopetettuHurlerin oireyhtymä | Mukopolysakkaridoosi tyyppi IH | MPS IYhdysvallat
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAktiivinen, ei rekrytointiMukopolysakkaridoosi tyyppi I | Hematopoieettisten solujen siirtoYhdysvallat
-
Orchard TherapeuticsAktiivinen, ei rekrytointiMPS-IH (Hurlerin oireyhtymä)Alankomaat, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta, Yhdysvallat