VO659:n turvallisuus- ja farmakokinetiikkakoe SCA1:ssä, SCA3:ssa ja HD:ssä
perjantai 5. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Vico Therapeutics B. V.
Vaihe 1/2a, avoin tutkimus, jossa tutkitaan intratekaalisesti annetun VO659:n useiden nousevien annosten turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa potilailla, joilla on tyypin 1 ja 3 selkä-aivojen ataksia ja Huntingtonin tauti
Tämän ensimmäisen ihmisellä tehdyn kliinisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida uuden VO659-tutkimuslääkkeen neljän annoksen turvallisuutta ja siedettävyyttä ihmisillä, joilla on geneettisiä häiriöitä, joita kutsutaan spinocerebellaariseksi ataksiaksi tyyppi 1, tyyppi 3 tai Huntingtonin tauti.
Toinen tavoite on määrittää tutkimuslääkkeen pitoisuudet aivo-selkäydinnesteessä ja veressä kerta- ja toistuvien annosten jälkeen.
Tutkimuslääke annetaan lannerangan intratekaalisilla bolusinjektioilla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Spinocerebellaarinen ataksia tyypit 1 ja 3 (SCA1 ja SCA3) sekä Huntingtonin tauti (HD) ovat vakavasti heikentäviä, monogeenisiä, neurodegeneratiivisia sairauksia, joilla ei tällä hetkellä ole hoitoa kliinisen etenemisen hidastamiseksi tai pysäyttämiseksi. Prekliiniset tiedot viittaavat siihen, että VO659 voi olla sairautta modifioiva hoito näissä sairauksissa, koska se sitoutuu CAG-toistojen laajenemiseen aiheuttavien geenien RNA-transkripteissa, mikä häiritsee RNA:n translaatiota ja vähentää haitallisten mutanttiproteiinien solunsisäistä tasoa.
Tämä koe on ensimmäinen ihmisessä (FiH) tehty VO659:n arviointi. Tämä on avoin, usean nousevan annoksen, monikeskusvaiheen 1/2a-tutkimus, jossa tutkitaan intratekaalisesti annettavan tutkimuslääkkeen VO659 turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa sekä farmakodynamiikkaa.
Tutkimuspopulaatio koostuu yleensä avohoidossa olevista osallistujista, joilla on lievä tai kohtalainen SCA1 tai SCA3 tai varhainen ilmeinen HD. Osallistujat jaetaan annoksen mukaan nouseviin hoitoryhmiin ilmoittautumisjärjestyksen perusteella. Annoksen nostamista suunnitellaan enintään viidellä annostasolla. Annostason kohortissa yksi ja kaksi ovat osallistujia, joilla on vain SCA3, ja annostason kohortteista alkaen kolmesta eteenpäin osallistujaa, joilla on SCA1, SCA3 ja HD.
Jokaisen osallistujan tutkimukseen osallistumisen kokonaiskesto on enintään noin 42 viikkoa, joka koostuu enintään 6 viikon mittaisesta seulontajaksosta, 13 viikon annostelujaksosta, jossa tutkimuslääke VO659 annetaan intratekaalisesti neljä kertaa ja 23 viikon pituisesta seulontajaksosta. annostelujakso.
Neljän annostelujakson aikana kerätään CSF- ja verinäytteitä turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa (PK) varten tiettyinä ajankohtina.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
65
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Chief Medical Officer
- Puhelinnumero: +31 71 2036800
- Sähköposti: info@vicotx.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Leiden, Alankomaat
- Rekrytointi
- Leiden University Medical Center LUMC
-
Ottaa yhteyttä:
- Susanne de Bot, Dr.
-
Nijmegen, Alankomaat, 6525GC
- Rekrytointi
- Radbout University Medical Centre
-
Päätutkija:
- Bart van de Warrenburg, Prof.
-
Ottaa yhteyttä:
- Bart van de Warrenburg, Prof.
-
-
-
-
-
Kfar Saba, Israel
- Rekrytointi
- Meir Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Nirit Lev, Dr.
-
Tel Aviv, Israel
- Rekrytointi
- Sourmansky Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Tanya Gurevich, Prof.
-
-
-
-
-
Warsaw, Puola
- Rekrytointi
- Institute of Psychiatry and Neurology
-
Ottaa yhteyttä:
- Grzegorz Witkowski, Dr.
-
-
-
-
-
Angers, Ranska
- Rekrytointi
- Centre Hospitalier Universitaire dÁngers
-
Ottaa yhteyttä:
- Christophe Verny, Prof.
-
Montpellier, Ranska
- Rekrytointi
- CHU Gui de Chauliac Montpellier- Expert Center of Neurogenetic diseases, Department of Neurology
-
Ottaa yhteyttä:
- Cecilia Marelli, Dr.
-
Paris, Ranska
- Rekrytointi
- Universtiry Hospitals Pitie Salpetriere - Charles foix - Paris
-
Ottaa yhteyttä:
- Alexandra Durr, Prof. Dr.
-
-
-
-
-
Bochum, Saksa
- Rekrytointi
- Katholisches Klinikum Bochum
-
Ottaa yhteyttä:
- Carsten Saft, Prof.
-
Bonn, Saksa
- Rekrytointi
- Deutsches Zentrum fur Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE)
-
Ottaa yhteyttä:
- Jennifer Faber, Dr.
-
Essen, Saksa
- Rekrytointi
- Universitatsklinikum Essen - Neurologie
-
Ottaa yhteyttä:
- Tim Hagenacker, Prof.
-
Tübingen, Saksa
- Rekrytointi
- Universitätsklinikum Tübingen
-
Ottaa yhteyttä:
- Ludger Scholz, Prof Dr.
-
-
-
-
-
Kopenhagen, Tanska
- Rekrytointi
- Rigshospitalet
-
Ottaa yhteyttä:
- Lena Hjermind, Dr.
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- University College London Hospitals NHS Foundation
-
Ottaa yhteyttä:
- Paola Giunti, Prof.
-
Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- John Radcliffe Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Richard Armstrong, Dr.
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Anna kirjallinen tietoinen suostumus (allekirjoitettu ja päivätty). Potilaiden kykyä antaa tietoinen suostumus tulee arvioida Evaluation to Sign Consent -työkalun avulla.
- On ≥25 ja ≤60-vuotias, riippumatta sukupuolesta tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä.
SCA1, SCA3 tai HD täyttää jokin seuraavista kriteereistä:
- SCA1 ja SCA3: lievä tai kohtalainen sairaus, jonka Ataksia-arviointi- ja arviointiasteikko (SARA) on ≥3 ja ≤18
- HD: varhainen ilmentymä, vaiheen I sairaus, jonka kokonaistoimintakapasiteetin (TFC) pisteet ovat ≥11 ja ≤13 ja Unified Huntingtonin taudin arviointiasteikon (UHDRS) diagnostinen luottamustaso (DCL) on 4.
Sinulla on geneettisesti vahvistettu sairaus, jonka määrittelee lisääntynyt sytosiinin, adeniinin ja guaniinin (CAG) toistopituus taudin aiheuttavassa alleelissa suoralla DNA-testauksella. Jokaista indikaatiota koskevat vaatimukset ovat:
- SCA1: ≥41 peräkkäistä, keskeytymätöntä CAG-toistoa ATXN1-geenissä
- SCA3: ≥61 toistoa ATXN3-geenissä
- HD: ≥36 CAG-toistoa HTT-geenissä.
- Huomaa, että mukana tulee lisäkriteerejä
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Sinulla on jokin ehto, joka estäisi osallistumisen koearviointeihin.
- sinulla on yksi tai useampi patogeeninen mutaatio toisessa polyQ-sairausgeenissä, eli ATXN2, CACNA1A, ATXN7, TBP, AR ja ATN1 sekä joko ATXN3 ja HTT (potilaille, joilla on SCA1), ATXN1 ja HTT (osallistujille, joilla on SCA3 ) tai ATXN1 ja ATXN3 (osallistujat, joilla on HD) sairauden aiheuttavan mutaation lisäksi ATXN1- (potilaat, joilla on SCA1), ATXN3 (potilaat, joilla on SCA3) tai HTT (potilaat, joilla on HD) geeni.
- Sinulla on kliininen diagnoosi keskivaikeasta tai vaikeasta kroonisesta migreenistä tai anamneesista lannepunktion jälkeinen keskivaikea tai vaikea päänsärky, joka vaatii sairaalahoitoa tai verilappua.
- Sinulla on aivo-, selkäydin- tai systeeminen häiriö, joka häiritsee LP-prosessia, CSF-kiertoa tai turvallisuusarviointeja.
- Sinulla on ollut verenvuotodiateesia tai koagulopatiaa, verihiutaleiden määrä on pienempi kuin normaalin alaraja, ellei se ole vakaa ja tutkija ja Medical Monitor arvioivat, ettei se ole kliinisesti merkitsevä.
- Sinulla on kompensoimaton sydän- ja verisuonihäiriö, jokin aikaisempi tai nykyinen sydämen rytmihäiriö, QTcF-arvo EKG-seulonnoissa > 470 ms, suvussa pitkä QT-oireyhtymä tai odottamaton äkillinen kuolema.
- Sinulla on ollut itsemurhayritys, itsemurha-ajatuksia suunnitelmalla, joka vaati sairaalahoitoa ja/tai hoitotason muutosta 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
- Sinulla on lääketieteellisiä, psykiatrisia tai muita sairauksia, jotka tutkijan arvion mukaan voivat vaarantaa potilaan kyvyn ymmärtää potilastietolomaketta, antaa tietoon perustuva suostumus, noudattaa kaikkia tutkimusvaatimuksia tai saattaa tutkimus päätökseen.
- Aiempi käsittely antisense-oligonukleotidilla (mukaan lukien siRNA).
- Raskaana olevat tai imettävät (imettävät) naiset tai naiset, jotka suunnittelevat raskautta tai imettävät tutkimuksen aikana.
- Ei voi tehdä ja sietää MRI-skannauksia.
- Huomaa, että on olemassa muita poissulkemiskriteerejä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kohortti 1
10 mg:n annos koe-IMP VO659:ää annetaan intratekaalisesti neljä kertaa päivänä 1, päivänä 29, päivänä 57 ja päivänä 85 suunnitelluissa annostelujaksoissa.
Jokaisen osallistujan tutkimukseen osallistumisen kokonaiskesto on enintään noin 42 viikkoa, joka koostuu enintään 6 viikon seulontajaksosta, 13 viikon annostelujaksosta ja 23 viikon annostelun jälkeisestä jaksosta.
|
VO659 on antisense-oligonukleotidi, joka kohdistuu CAG-toistoihin mRNA-transkripteissa
|
|
Kokeellinen: Kohortti 2
20 mg:n annos koe-IMP VO659:ää annetaan intratekaalisesti neljä kertaa päivänä 1, päivänä 29, päivänä 57 ja päivänä 85 suunnitelluissa annostelujaksoissa.
Jokaisen osallistujan tutkimukseen osallistumisen kokonaiskesto on enintään noin 42 viikkoa, joka koostuu enintään 6 viikon seulontajaksosta, 13 viikon annostelujaksosta ja 23 viikon annostelun jälkeisestä jaksosta.
|
VO659 on antisense-oligonukleotidi, joka kohdistuu CAG-toistoihin mRNA-transkripteissa
|
|
Kokeellinen: Kohortti 3
40 mg:n annos koe-IMP VO659:ää annetaan intratekaalisesti neljä kertaa päivänä 1, päivänä 29, päivänä 57 ja päivänä 85 suunnitelluissa annostelujaksoissa.
Jokaisen osallistujan tutkimukseen osallistumisen kokonaiskesto on enintään noin 42 viikkoa, joka koostuu enintään 6 viikon seulontajaksosta, 13 viikon annostelujaksosta ja 23 viikon annostelun jälkeisestä jaksosta.
|
VO659 on antisense-oligonukleotidi, joka kohdistuu CAG-toistoihin mRNA-transkripteissa
|
|
Kokeellinen: Kohortti 4
70 mg:n annos koe-IMP VO659:ää annetaan intratekaalisesti neljä kertaa päivänä 1, päivänä 29, päivänä 57 ja päivänä 85 suunnitelluissa annostelujaksoissa.
Jokaisen osallistujan tutkimukseen osallistumisen kokonaiskesto on enintään noin 42 viikkoa, joka koostuu enintään 6 viikon seulontajaksosta, 13 viikon annostelujaksosta ja 23 viikon annostelun jälkeisestä jaksosta.
|
VO659 on antisense-oligonukleotidi, joka kohdistuu CAG-toistoihin mRNA-transkripteissa
|
|
Kokeellinen: Kohortti 5
100 mg:n annos koe-IMP VO659:ää annetaan intratekaalisesti neljä kertaa päivänä 1, päivänä 29, päivänä 57 ja päivänä 85 suunnitelluissa annostelujaksoissa.
Jokaisen osallistujan tutkimukseen osallistumisen kokonaiskesto on enintään noin 42 viikkoa, joka koostuu enintään 6 viikon seulontajaksosta, 13 viikon annostelujaksosta ja 23 viikon annostelun jälkeisestä jaksosta.
|
VO659 on antisense-oligonukleotidi, joka kohdistuu CAG-toistoihin mRNA-transkripteissa
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitoon liittyvien haittavaikutusten, SAE:iden, erityisen kiinnostavien haittavaikutusten (AESI), vakavien tapahtumien (NCI-CTCAE Grade 3 tai korkeampi) ilmaantuvuus ja annossuhteet.
Aikaikkuna: Päivä 0-253
|
Kussakin annosryhmässä ja kokonaisuutena mitattuna.
Mittayksikkö: osuus
|
Päivä 0-253
|
|
Elonmerkit
Aikaikkuna: Päivä 0-253
|
lämpötila celsiusasteina, syke lyönteinä minuutissa (BPM), systolinen ja diastolinen verenpaine verenpaine, hengitystiheys hengitystä minuutissa
|
Päivä 0-253
|
|
Kehon paino
Aikaikkuna: Päivä 0-253
|
Kiloissa
|
Päivä 0-253
|
|
Elektrokardiogrammin (EKG) RR-väli
Aikaikkuna: Päivä 0-253
|
Millisekunteina (ms)
|
Päivä 0-253
|
|
Elektrokardiogrammi (EKG) - PR-väli
Aikaikkuna: Päivä 0-253
|
Millisekunteina (ms)
|
Päivä 0-253
|
|
Elektrokardiogrammi (EKG) - QTc-aika
Aikaikkuna: Päivä 0-253
|
Millisekunteina (ms)
|
Päivä 0-253
|
|
Laboratorioturvallisuusparametrit veren valkosolujen määrässä
Aikaikkuna: Päivä 0-253
|
Soluina/ml
|
Päivä 0-253
|
|
Laboratorioturvallisuusparametrit veressä - hemoglobiini
Aikaikkuna: Päivä 0-253
|
G/dl
|
Päivä 0-253
|
|
Laboratorioturvallisuusparametrit veren - verihiutaleissa
Aikaikkuna: Päivä 0-253
|
Soluissa/cl
|
Päivä 0-253
|
|
Laboratorioturvallisuusparametrit veressä - protrombiiniaika (PT)
Aikaikkuna: Päivä 0-253
|
Sekunneissa
|
Päivä 0-253
|
|
Laboratorioturvallisuusparametrit veressä - aktivoitu osittainen tromboplastiinin hyytymisaika (aPTT)
Aikaikkuna: Päivä 0-253
|
Sekunneissa
|
Päivä 0-253
|
|
Laboratorioturvallisuusparametrit veressä – kansainvälinen normalisoitu suhde (INR)
Aikaikkuna: Päivä 0-253
|
annoksena
|
Päivä 0-253
|
|
Laboratorioturvallisuusparametrit veressä - veren ureatypessä
Aikaikkuna: Päivä 0-253
|
Mg/dl
|
Päivä 0-253
|
|
Laboratorioturvallisuusparametrit veressä - hiilidioksidi
Aikaikkuna: Päivä 0-253
|
Mekv/l
|
Päivä 0-253
|
|
Laboratorioturvallisuusparametrit veressä - kreatiniini
Aikaikkuna: Päivä 0-253
|
Mg/dl
|
Päivä 0-253
|
|
Laboratorioturvallisuusparametrit veressä - glukoosi
Aikaikkuna: Päivä 0-253
|
Mg/dl
|
Päivä 0-253
|
|
Laboratorioturvallisuusparametrit veressä - kloridi
Aikaikkuna: Päivä 0-253
|
Mekv/l
|
Päivä 0-253
|
|
Laboratorioturvallisuusparametrit veressä - kalium
Aikaikkuna: Päivä 0-253
|
Mekv/l
|
Päivä 0-253
|
|
Laboratorioturvallisuusparametrit veressä - natrium
Aikaikkuna: Päivä 0-253
|
Mekv/l
|
Päivä 0-253
|
|
valkosolujen (WBC) määrä aivo-selkäydinnesteessä (CSF)
Aikaikkuna: Päivä 0-253
|
1/µl
|
Päivä 0-253
|
|
Proteiinitasot aivo-selkäydinnesteessä (CSF)
Aikaikkuna: Päivä 0-253
|
g/l
|
Päivä 0-253
|
|
Rakenteellisen kuvantamisen arviointi mahdollisista uusista poikkeavuuksista
Aikaikkuna: Päivä 0-253
|
Rakenteelliset MRI-sekvenssit turvallisuuden arvioimiseksi koulutetun neuroradiologin laadullisesti arvioimana (3D T1 -painotettu, 3D T2-painotettu-FLAIR ja herkkyyspainotetut kuvantamissekvenssit (SWI))
|
Päivä 0-253
|
|
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on itsemurha-ajatuksia tai -käyttäytymistä, Columbian itsemurhavakavuusasteikolla (C-SSRS) arvioituna.
Aikaikkuna: Päivä 0-253
|
C-SSRS on jäsennelty työkalu itsemurha-ajatusten ja -käyttäytymisen arvioimiseen.
Mitataan neljää rakennetta: ajatusten vakavuus, ajatuksen intensiteetti, käyttäytyminen ja todellisten itsemurhayritysten kuolleisuus.
Binaaridataa (kyllä/ei) kerätään 10 kategoriasta, ja luokkiin perustuvia yhdistettyjä päätepisteitä seurataan ajan mittaan potilasturvallisuuden valvomiseksi.
|
Päivä 0-253
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
VO659:n pitoisuudet aivo-selkäydinnesteessä (CSF)
Aikaikkuna: _Päivä 1, 29, 57, 85, 120, 204, 253
|
µg/ml
|
_Päivä 1, 29, 57, 85, 120, 204, 253
|
|
VO659:n pitoisuudet plasmassa
Aikaikkuna: _Päivä 1, 29, 57, 85, 120, 204, 253
|
µg/ml
|
_Päivä 1, 29, 57, 85, 120, 204, 253
|
|
VO659:n enimmäispitoisuus plasmassa (Cmax).
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 85
|
µg/ml
|
Päivä 1, päivä 85
|
|
Aika plasman huippupitoisuuteen (Tmax) VO659:lle
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 85]
|
päivissä
|
Päivä 1, päivä 85]
|
|
VO659:n plasmakonsentraatio-aikakäyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta 0 viimeiseen kvantitatiiviseen pitoisuuteen (AUC0-t)
Aikaikkuna: Päivät 1, 2, 8, päivät 85, 86, 92]
|
µg*h/l
|
Päivät 1, 2, 8, päivät 85, 86, 92]
|
|
VO659:n terminaalinen puoliintumisaika (t1/2) plasmassa
Aikaikkuna: Päivät 1, 2, 8
|
Päivissä
|
Päivät 1, 2, 8
|
|
VO659:n terminaalinen puoliintumisaika (t1/2) aivo-selkäydinnesteessä (CSF)
Aikaikkuna: Päivä 1 - päivä 253
|
päivissä
|
Päivä 1 - päivä 253
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Chief Medical Officer, VICO Therapeutics
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 14. helmikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. syyskuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 15. syyskuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 7. huhtikuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 21. huhtikuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 8. huhtikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 5. huhtikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. huhtikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Mielenterveyshäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Neurokognitiiviset häiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Basal ganglia -taudit
- Liikkumishäiriöt
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Dyskinesiat
- Selkäydinsairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Dementia
- Kognitiohäiriöt
- Chorea
- Pikkuaivojen sairaudet
- Ataksia
- Huntingtonin tauti
- Pikkuaivojen ataksia
- Spinocerebellar ataksia
- Spinocerebellaariset rappeumat
- Machado-Josephin tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- VO659-CT01
- 2022-001314-19 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .