E-CEL UVEC-solujen injektiohoito perianaalifistelien hoidossa

Sisäänottokriteerit:<\/p>

1. Ikä 18 vuotta tai vanhempi<\/li>
2. Halukas ja kykenevä antamaan tietoisen suostumuksen ja lääketieteellisesti kelpoinen<\/li>

3. Diagnosoitu perianaalifisteli seuraavien kriteerien mukaan:<\/p>

   1. Diagnoosi dokumentoitu fyysisellä\/kliinisellä tutkimuksella ja kuvantamisella, joka on erityisesti tehty perianaalifistelikanavan lukumäärän ja kulun arvioimiseksi -- eli magneettikuvaus (MRI) ja\/tai ultraääni<\/li>
   2. Yksi kanava ilman jäännösabsessionteloa<\/li>
   3. Matalat transsphinkteriset ja intersphinkteriset fistelit, jotka ylittävät alle 30 % ulkoisesta sulkijalihaksesta<\/li><\/ol>

      i. Fistelin sisäisen aukon leveys ≤ 3 mm.
      d. Kanavan enimmäispituus 10 cm
      e. Peräisin cryptoglandulaarisesta alkuperästä
      f. Fisteliin liittyvä kipu NRS < 3 (NRS 0-10)
      g. Ei aiempaa Crohnin tautia, haavaista paksusuolitulehdusta tai muita tulehduksellisia suolistosairauksia<\/p><\/li>

   4. Hedelmällisessä iässä oleville naispotilaille:<\/p>

      1. Negatiivinen seerumin tai virtsan raskaustesti seulonnassa vaaditaan ennen rekisteröitymistä<\/li>
      2. Potilaan on oltava halukas käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää seulontajakson alusta vähintään 3 kuukautta viimeisen hoidon päättymisen jälkeen<\/li><\/ol><\/li>

      3. Miespotilaille, jotka voivat siittää lapsia ja harrastavat yhdyntää hedelmällisessä iässä olevien naisten kanssa, jotka eivät käytä riittävää ehkäisyä:<\/p>

         1. Potilaan on oltava halukas käyttämään suositeltua ehkäisymenetelmää ja pidättäytymään siemennesteen luovutuksesta seulontajakson alusta vähintään 3 kuukautta viimeisen hoidon päättymisen jälkeen<\/li><\/ol><\/li><\/ol>

            Poissulkukriteerit:<\/p>

            1. Samanaikaiset rectovaginaaliset fistelit<\/li>
            2. Potilaat, joilla on aktiivinen absessi tai epäily aktiivisesta, hoitamattomasta mikroabsessista<\/li>
            3. Merkkejä ja oireita, jotka viittaavat akuuttiin aktiiviseen infektioon tai pahenemisvaiheeseen<\/li>

            4. Fisteliin liittyvä kipu mitattuna NRS ≥ 3 (NRS 0-10) viimeisen 7 päivän aikana.<\/p>

               • Jos potilas on muutoin kelpoinen lukuun ottamatta tätä fistelikipua koskevaa poissulkukriteeriä, suositellaan löyhän setonin asettamista fistelikivun vähentämiseksi.
               Tässä erityistapauksessa, kun fistelikipu on ≤ 2 NRS:llä (mieluiten 0 tai 1), potilas voidaan rekisteröidä ja löysä setoni poistetaan juuri ennen ensimmäistä tutkimustuotehoitoa.<\/p><\/li>

            5. Peräsuolen ja\/tai peräaukan ahtauma<\/li>
            6. Setonien läsnäolo, ellei niitä poisteta ennen hoitoa<\/li>
            7. Potilaat, joilla on tunnettuja verenvuotohäiriöitä<\/li>
            8. Potilaat, joilla on tunnettuja riskitekijöitä veritulpan muodostumiselle<\/li>
            9. Potilaat, joilla on päällimmäinen haava ja ihotulehduksia<\/li>
            10. Potilaat, joilla on meneillään systeeminen steroidihoito tai joita on hoidettu steroideilla viimeisen 4 viikon aikana ennen hoitoa<\/li>
            11. Munuaisten vajaatoiminta, määriteltynä kreatiniinipuhdistuma alle 90 ml\/min Cockcroft-Gault-kaavalla laskettuna tai seerumin kreatiniini ≥ 1,5 x yläraja (ULN)<\/li>

            12. Maksan vajaatoiminta, määriteltynä molemmilla seuraavista laboratorioarvoista:<\/p>

                • Kokonaisbilirubiini ≥ 1,5 x ULN, ellei kyseessä ole hyvänlaatuinen synnynnäinen hyperbilirubinemia<\/li>
                • Aspartaattiaminotransferaasi (ASAT) ja alaniiniaminotransferaasi (ALAT) ≥ 2,5 x ULN<\/li><\/ul><\/li>
                • Tunnettu historia hoitamattomasta alkoholin tai muun päihteen väärinkäytöstä 6 kuukauden aikana ennen rekisteröitymistä<\/li>
                • Aktiivinen pahanlaatuinen kasvain (kasvainten on oltava täydellisessä remissiossa ≥ 6 kuukautta ylläpitosytostaatti- ja\/tai sädehoitojaksojen päättymisen jälkeen), vähintään 6 kuukautta ennen ensimmäistä hoitoa<\/li>
                • Tämänhetkinen tai lähihistoriassaan epänormaali, vaikea, etenevä, hallitsematon maksan, hematologinen, maha-suolikanavan, endokriininen, keuhko-, sydän-, neurologinen, psykiatrinen tai aivosairaus<\/li>
                • Synnynnäiset immuunipuutokset<\/li>
                • Suuri leikkaus tai vaikea trauma viimeisen 3 kuukauden aikana<\/li>
                • Potilaat, jotka ovat ehdokkaita kiinteän elinsiirtoon tai joilla on suuri todennäköisyys tarvita kiinteä elinsiirto (esim. etenevä sydämen vajaatoiminta)<\/li>
                • Naispotilaat, jotka ovat raskaana tai imettävät tai suunnittelevat raskautta tai imetystä tutkimustuotehoito-ohjelman aikana (Sakara A: 0-12 viikkoa; Sakara B (crossover): 0-24 viikkoa).<\/li>
                • Potilaat, joilla on tunnettu yliherkkyys tai dokumentoitu allergia dimetyylisulfoksidille (DMSO)<\/li>
                • Potilaat, jotka eivät halua tai pysty noudattamaan tutkimusmenettelyjä, mukaan lukien kaikkien aikataulutettujen tutkimuskäyntien ja hoitojen suorittaminen<\/li>
                • Potilaat, jotka parhaillaan saavat tai ovat saaneet tutkimuslääkettä 6 kuukauden sisällä ennen E-CEL UVEC-soluhoitoa<\/li><\/ol>