Leczenie zastrzykami komórek E-CEL UVEC przetok okołoodbytniczych

Kryteria włączenia:

1. Wiek 18 lat lub więcej
2. Gotowość i zdolność do wyrażenia świadomej zgody oraz spełnianie kryteriów medycznych

3. Rozpoznanie przetoki okołoodbytniczej według następujących kryteriów:

   1. Rozpoznanie udokumentowane badaniem fizykalnym/klinicznym oraz obrazowaniem wykonanym w celu oceny liczby i przebiegu przewodu przetoki – tj. rezonans magnetyczny (MRI) i/lub USG
   2. Pojedynczy przewód bez resztkowej jamy ropnia
   3. Niskie przetoki przezzwieraczowe i międzyzwieraczowe, które przecinają mniej niż 30% zwieracza zewnętrznego

   i. Szerokość ujścia wewnętrznego przetoki ≤ 3 mm. d. Maksymalna długość przewodu 10 cm e. Zgodne z pochodzeniem kryptogruczołowym f. Ból związany z przetoką w skali NRS < 3 (NRS 0-10) g. Brak w wywiadzie choroby Leśniowskiego-Crohna, wrzodziejącego zapalenia jelita grubego lub innych nieswoistych chorób zapalnych jelit

4. Dla pacjentek w wieku rozrodczym:

   1. Wymagany ujemny wynik testu ciążowego z surowicy lub moczu podczas badania przesiewowego przed włączeniem
   2. Pacjentka musi wyrazić chęć stosowania wysoce skutecznej metody antykoncepcji od początku okresu przesiewowego do co najmniej 3 miesięcy po zakończeniu ostatniej terapii

5. Dla pacjentów płci męskiej mogących zostać ojcami i odbywających stosunki płciowe z kobietami w wieku rozrodczym niestosującymi odpowiedniej antykoncepcji:

   1. Pacjent musi wyrazić chęć stosowania zalecanej metody antykoncepcji oraz powstrzymać się od oddawania nasienia od początku okresu przesiewowego do co najmniej 3 miesięcy po zakończeniu ostatniej terapii

Kryteria wykluczenia:

1. Współistniejące przetoki odbytniczo-pochwowe
2. Pacjenci z aktywnym ropniem lub podejrzeniem aktywnego, nieleczonego mikroabscesu
3. Obecność objawów przedmiotowych i podmiotowych sugerujących lub budzących podejrzenie ostrej aktywnej infekcji lub zaostrzenia

4. Ból związany z przetoką mierzony jako NRS ≥ 3 (skala NRS 0-10) w ciągu ostatnich 7 dni.

   • Jeśli pacjent jest kwalifikowany z wyjątkiem tego kryterium wykluczenia bólu związanego z przetoką, zaleca się założenie luźnego setonu w celu zmniejszenia bólu przetoki. W tej szczególnej sytuacji, gdy ból związany z przetoką będzie ≤ 2 w NRS (najlepiej 0 lub 1), pacjent może zostać włączony, a luźny seton usunięty tuż przed pierwszym leczeniem badanym produktem.

5. Obecność zwężenia odbytnicy i/lub odbytu
6. Obecność setonów, chyba że zostaną usunięte przed leczeniem
7. Pacjenci ze stwierdzonymi zaburzeniami krzepnięcia
8. Pacjenci ze stwierdzonymi czynnikami ryzyka powstawania zakrzepów
9. Pacjenci z ranami pokrywającymi i infekcjami skóry
10. Pacjenci poddawani ogólnoustrojowemu leczeniu steroidami lub leczeniu steroidami w ciągu ostatnich 4 tygodni przed leczeniem
11. Zaburzenia czynności nerek zdefiniowane jako klirens kreatyniny poniżej 90 mL/min obliczony za pomocą wzoru Cockcrofta-Gaulta lub stężenie kreatyniny w surowicy ≥ 1,5 x górna granica normy (GGN)

12. Zaburzenia czynności wątroby zdefiniowane przez oba z następujących zakresów laboratoryjnych:

    • Stężenie bilirubiny całkowitej ≥ 1,5 x GGN, chyba że łagodna hiperbilirubinemia wrodzona
    • Aminotransferaza asparaginianowa (AST) i aminotransferaza alaninowa (ALT) ≥ 2,5 x GGN
13. Znany w wywiadzie nieleczony alkoholizm lub inne uzależnienie od substancji psychoaktywnych w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem
14. Aktywny nowotwór złośliwy (guzy muszą być w całkowitej remisji przez ≥ 6 miesięcy po zakończeniu chemioterapii podtrzymującej i/lub cykli radioterapii) co najmniej 6 miesięcy przed pierwszym leczeniem
15. Aktualny niedawny wywiad dotyczący nieprawidłowych, ciężkich, postępujących, niekontrolowanych chorób wątroby, hematologicznych, żołądkowo-jelitowych, endokrynologicznych, płucnych, sercowych, neurologicznych, psychiatrycznych lub mózgowych
16. Wrodzone niedobory odporności
17. Poważna operacja lub ciężki uraz w ciągu ostatnich 3 miesięcy
18. Pacjenci, którzy są kandydatami do przeszczepienia narządów litych lub u których istnieje wysokie prawdopodobieństwo konieczności przeszczepienia narządów litych (np. postępująca niewydolność serca)
19. Pacjentki w ciąży lub karmiące piersią lub planujące ciążę lub karmienie piersią w trakcie leczenia badanym produktem (Ramię A: 0–12 tygodni; Ramię B (z przejściem): 0–24 tygodnie)
20. Pacjenci ze stwierdzoną nadwrażliwością lub udokumentowaną alergią na dimetylosulfotlenek (DMSO)
21. Pacjenci, którzy nie chcą lub nie mogą przestrzegać procedur badania, w tym ukończyć wszystkie zaplanowane wizyty studyjne i leczenia
22. Pacjenci aktualnie przyjmujący lub otrzymujący jakikolwiek badany lek w ciągu 6 miesięcy przed terapią komórkami E-CEL UVEC