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Perifosine chez les patients atteints de macroglobulinémie de Waldenström en rechute ou réfractaire

21 novembre 2017 mis à jour par: Irene Ghobrial, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Une étude de phase II sur Perifosine chez des patients atteints de macroglobulinémie de Waldenström en rechute ou réfractaire

La macroglobulinémie de Waldenström (lymphome lymphoplasmocytaire, MW) reste incurable avec des options thérapeutiques limitées et notamment l'absence de thérapie approuvée par la FDA pour toute indication MW. Par conséquent, il est nécessaire d'identifier de nouveaux agents thérapeutiques pour les patients MW à la fois dans le cadre initial et en rechute/réfractaire. Le but de cette étude de recherche est d'évaluer l'efficacité de perifosine chez les patients atteints de MW récidivante ou réfractaire.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Perifosine est un médicament qui inhibe en particulier l'Akt considéré comme important pour l'initiation et la progression des tumeurs malignes, en particulier dans les lymphomes. Lors d'expériences en laboratoire sur des lignées cellulaires de MW et de lymphome, la perifosine s'est révélée avoir une activité cytotoxique et antiproliférative en tant qu'agent unique. Ce médicament a été utilisé dans des études de recherche clinique sur d'autres types de cancers, notamment les sarcomes des tissus mous, les cancers de la tête et du cou et le cancer de la prostate. Cette étude utilise une conception en deux étapes pour évaluer l'efficacité de la perifosine en fonction de la réponse globale (OR). Les taux de RO nul et alternatif sont de 20 % et 40 %. Si 4 patients ou plus inscrits dans la cohorte de stade 1 (n = 17 patients) obtiennent une RO, le recrutement passera au stade 2 (n = 20 patients). Si moins de 10 OR sont observés, le régime sera considéré comme inefficace.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
37

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Dana-Farber Cancer Institute

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • 18 ans ou plus
  • Doit avoir reçu un traitement antérieur pour sa MW et avoir une MW récidivante ou réfractaire. N'importe quel nombre de traitements antérieurs est acceptable
  • Maladie mesurable, définie comme la présence de paraprotéine d'immunoglobuline M avec un taux d'IgM minimum égal ou supérieur à 2 fois la LSN et plus de 10 % de cellules lymphoplasmocytaires dans la moelle osseuse
  • Statut de performance ECOG 0, 1 ou 2
  • Valeurs de laboratoire telles que décrites dans le protocole
  • Espérance de vie supérieure à 12 semaines

Critère d'exclusion:

  • Infection incontrôlée
  • Autres tumeurs malignes actives
  • Implication du SNC
  • Chimiothérapie cytotoxique moins de 3 semaines, ou thérapie biologique moins de 2 semaines, ou corticostéroïdes moins de 2 semaines avant l'enregistrement.
  • Autre chimiothérapie concomitante, immunothérapie, radiothérapie ou toute thérapie auxiliaire considérée comme expérimentale
  • Femmes enceintes ou allaitantes
  • Connu pour être séropositif
  • Radiothérapie moins de 2 semaines avant l'inscription

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Perifosine
Les patients reçoivent perifosine par voie orale (150 mg) quotidiennement à chaque cycle. La durée du cycle est de 28 jours. Après le cycle 2, la réponse est évaluée et les patients dont la maladie est stable ou qui répond peuvent continuer pendant encore 4 cycles ou jusqu'à la progression de la maladie (PD). La durée du protocole de traitement est de 6 cycles, mais les patients peuvent recevoir la perifosine d'entretien à la discrétion de l'investigateur en l'absence de MP.
Médicament: Perifosine
Autres noms:
  • KRX-0401

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de réponse globale (OR)
Délai: La maladie a été évaluée à chaque cycle pendant les 12 premiers mois et tous les 3 mois par la suite. La durée médiane du traitement par perifosine était de 5,6 mois (extrêmes, 1,8-21,5+).
Le taux de RO est le pourcentage de patients obtenant une réponse complète (RC), une réponse partielle (RP) ou une réponse minimale (RM) pendant le traitement sur la base des critères du 2e atelier international sur la MW. (Weber D, Treon S, et al. Séminaires en Oncologie 2003). RC : Disparition de la protéine IgM monoclonale sérique (IgM M-protein) par immunofixation ; aucune preuve histologique d'atteinte de la moelle osseuse (BM), résolution de toute adénopathie/organomégalie (confirmée par tomodensitométrie) ; PR : réduction d'au moins 50 % de la protéine M IgM et diminution d'au moins 50 % des adénopathies/organomégalies à l'examen physique ou au scanner ; et MR : au moins 25 % mais moins de 50 % de réduction de la protéine M IgM par électrophorèse des protéines. Les patients ne doivent présenter aucun nouveau symptôme ou signe de maladie active.
La maladie a été évaluée à chaque cycle pendant les 12 premiers mois et tous les 3 mois par la suite. La durée médiane du traitement par perifosine était de 5,6 mois (extrêmes, 1,8-21,5+).

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Temps de progression (TTP)
Délai: La maladie a été évaluée à chaque cycle pendant les 12 premiers mois et tous les 3 mois par la suite. La durée médiane de suivi était de 19,5 mois et allait jusqu'à 24 mois.
Le TTP estimé à l'aide de la méthode de Kaplan-Meier est défini comme le temps entre l'enregistrement et la progression de la maladie (PD) sur la base des critères du 2e Atelier international sur la MW. (Weber D, Treon S, et al. Seminars in Oncology 2003) Les patients sans MP sont censurés au moment de la dernière évaluation de la maladie. PD : augmentation d'au moins 25 % de la protéine IgM monoclonale sérique par électrophorèse confirmée par une deuxième mesure à au moins 2 semaines d'intervalle, ou progression de signes cliniquement significatifs dus à la maladie (c'est-à-dire anémie, thrombocytopénie, leucopénie, adénopathie volumineuse/organomégalie) ou symptômes (fièvre récurrente inexpliquée d'au moins 38,4oC, sueurs nocturnes abondantes, au moins 10% de poids corporel en moins, ou hyperviscosité, neuropathie, cryoglobulinémie symptomatique ou amylose) attribuables à la MW.
La maladie a été évaluée à chaque cycle pendant les 12 premiers mois et tous les 3 mois par la suite. La durée médiane de suivi était de 19,5 mois et allait jusqu'à 24 mois.
Survie sans progression (PFS)
Délai: La maladie a été évaluée à chaque cycle pendant les 12 premiers mois et tous les 3 mois par la suite. La durée médiane de suivi était de 19,5 mois et allait jusqu'à 24 mois.
La SSP estimée à l'aide de la méthode de Kaplan-Meier est définie comme le temps écoulé entre l'enregistrement et le décès quelle qu'en soit la cause ou la progression de la maladie (PD) sur la base des critères du 2e Atelier international sur la MW. (Weber D, Treon S, et al. Seminars in Oncology 2003) Les patients vivants sans MP sont censurés au moment de la dernière évaluation de la maladie. PD : augmentation d'au moins 25 % de la protéine IgM monoclonale sérique par électrophorèse confirmée par une deuxième mesure à au moins 2 semaines d'intervalle, ou progression de signes cliniquement significatifs dus à la maladie (c'est-à-dire anémie, thrombocytopénie, leucopénie, adénopathie volumineuse/organomégalie) ou symptômes (fièvre récurrente inexpliquée d'au moins 38,4oC, sueurs nocturnes abondantes, au moins 10% de poids corporel en moins, ou hyperviscosité, neuropathie, cryoglobulinémie symptomatique ou amylose) attribuables à la MW.
La maladie a été évaluée à chaque cycle pendant les 12 premiers mois et tous les 3 mois par la suite. La durée médiane de suivi était de 19,5 mois et allait jusqu'à 24 mois.
Taux d'effets indésirables de grade 3-4 liés au traitement
Délai: Les événements indésirables ont été recueillis à chaque cycle de traitement. La durée médiane du traitement était de 5,6 mois (extrêmes : 1,8-21,5+).
Le pourcentage de patients présentant des événements indésirables de grade 3-4 liés au traitement, basé sur le CTCAEv3, tel que rapporté sur les formulaires de rapport de cas.
Les événements indésirables ont été recueillis à chaque cycle de traitement. La durée médiane du traitement était de 5,6 mois (extrêmes : 1,8-21,5+).

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Dana-Farber Cancer Institute

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: Irene Ghobrial, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
1 septembre 2006

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
1 juin 2009

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
1 novembre 2012

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
12 janvier 2007

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
12 janvier 2007

Première publication (Estimation)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
17 janvier 2007

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
26 décembre 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
21 novembre 2017

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 novembre 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • 06-077

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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