Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Perifosin hos pasienter med residiverende/refraktær Waldenstroms makroglobulinemi

21. november 2017 oppdatert av: Irene Ghobrial, MD, Dana-Farber Cancer Institute

En fase II-studie av perifosin hos pasienter med residiverende/refraktær Waldenstroms makroglobulinemi

Waldenströms makroglobulinemi (lymfoplasmacytisk lymfom, WM) forblir uhelbredelig med begrensede terapeutiske alternativer og spesielt fraværende FDA-godkjent terapi med enhver WM-indikasjon. Derfor er det behov for å identifisere nye terapeutiske midler for WM-pasienter både i forhånds- og tilbakefalls/refraktær setting. Formålet med denne forskningsstudien er å vurdere effekten av perifosin hos pasienter med residiverende eller refraktær WM.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Perifosin er et medikament som spesielt hemmer Akt som antas å være viktig for initiering og progresjon av maligniteter, spesielt ved lymfomer. I laboratorieeksperimenter med WM- og lymfomcellelinjer har perifosin vist seg å ha cytotoksisk og anti-proliferativ aktivitet som et enkelt middel. Dette stoffet har blitt brukt i kliniske forskningsstudier av andre typer kreft, inkludert bløtvevssarkomer, hode- og nakkekreft og prostatakreft. Denne studien bruker et to-trinns design for å evaluere effekten av perifosin basert på total respons (OR). Null- og alternativ OR-satsene er 20 % og 40 %. Hvis 4 eller flere pasienter som er registrert i fase 1-kohorten (n=17 pasienter) oppnår OR enn påløp vil fortsette til fase to (n=20 pasienter). Hvis færre enn 10 operasjonsplasser observeres, vil kuren anses som ineffektiv.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
37

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Dana-Farber Cancer Institute

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • 18 år eller eldre
  • Må ha mottatt tidligere behandling for sin WM og ha residiverende eller refraktær WM. Et hvilket som helst antall tidligere terapier er akseptabelt
  • Målbar sykdom, definert som tilstedeværelse av immunglobulin M paraprotein med et minimum IgM-nivå på lik eller større enn 2 ganger ULN og over 10 % av lymfoplasmacytiske celler i benmarg
  • ECOG-ytelsesstatus 0,1 eller 2
  • Laboratorieverdier som beskrevet i protokollen
  • Forventet levealder over 12 uker

Ekskluderingskriterier:

  • Ukontrollert infeksjon
  • Andre aktive maligniteter
  • CNS involvering
  • Cytotoksisk kjemoterapi mindre enn 3 uker, eller biologisk behandling mindre enn 2 uker, eller kortikosteroider mindre enn 2 uker før registrering.
  • Annen samtidig kjemoterapi, immunterapi, strålebehandling eller annen tilleggsbehandling som anses som utprøvende
  • Gravide eller ammende kvinner
  • Kjent for å være HIV-positiv
  • Strålebehandling mindre enn 2 uker før registrering

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Perifosine
Pasienter får oral perifosin (150 mg) daglig hver syklus. Syklus varighet er 28 dager. Etter syklus 2 vurderes respons og pasienter med stabil eller responderende sykdom kan fortsette i ytterligere 4 sykluser eller til sykdomsprogresjon (PD). Protokollbehandlingsvarigheten er 6 sykluser, men pasienter kan motta perifosinvedlikehold etter utreders skjønn i fravær av PD.
Legemiddel: Perifosine
Andre navn:
  • KRX-0401

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samlet responsrate (ELLER).
Tidsramme: Sykdommen ble vurdert hver syklus de første 12 månedene og hver tredje måned deretter. Median behandlingsvarighet med perifosin var 5,6 måneder (område 1,8-21,5+).
OR rate er prosentandelen av pasienter som oppnår komplett respons (CR), delvis respons (PR) eller minimal respons (MR) under behandling basert på kriterier fra 2nd International Workshop on WM. (Weber D, Treon S, et al. Seminarer i onkologi 2003). CR: Forsvinning av serum monoklonalt IgM-protein (IgM M-protein) ved immunfiksering; ingen histologiske bevis på benmargspåvirkning (BM), oppløsning av adenopati/organomegali (bekreftet ved CT-skanning); PR: Minst 50 % reduksjon av IgM M-protein og minst 50 % reduksjon i adenopati/organomegali ved fysisk undersøkelse eller CT-skanning; og MR: Minst 25 % men mindre enn 50 % reduksjon av IgM M-protein ved proteinelektroforese. Pasienter må ikke ha nye symptomer eller tegn på aktiv sykdom.
Sykdommen ble vurdert hver syklus de første 12 månedene og hver tredje måned deretter. Median behandlingsvarighet med perifosin var 5,6 måneder (område 1,8-21,5+).

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til progresjon (TTP)
Tidsramme: Sykdommen ble vurdert hver syklus de første 12 månedene og hver tredje måned deretter. Median oppfølgingstid var 19,5 måneder og varierte opptil 24 måneder.
TTP estimert ved bruk av Kaplan-Meier metoden er definert som tiden fra registrering til sykdomsprogresjon (PD) basert på kriterier fra 2nd International Workshop on WM. (Weber D, Treon S, et al. Seminars in Oncology 2003) Pasienter uten PD blir sensurert ved siste sykdomsvurdering. PD: Minst 25 % økning i serum monoklonalt IgM-protein ved elektroforese bekreftet med en andre måling med minst 2 ukers mellomrom, eller progresjon av klinisk signifikante funn på grunn av sykdom (dvs. anemi, trombocytopeni, leukopeni, voluminøs adenopati/organomegali) eller symptomer (uforklarlig tilbakevendende feber på minst 38,4oC, gjennomvåt nattesvette, minst 10 % kroppsvekt mindre, eller hyperviskositet, nevropati, symptomatisk kryoglobulinemi eller amyloidose) som kan tilskrives WM.
Sykdommen ble vurdert hver syklus de første 12 månedene og hver tredje måned deretter. Median oppfølgingstid var 19,5 måneder og varierte opptil 24 måneder.
Progresjonsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: Sykdommen ble vurdert hver syklus de første 12 månedene og hver tredje måned deretter. Median oppfølgingstid var 19,5 måneder og varierte opptil 24 måneder.
PFS estimert ved bruk av Kaplan-Meier-metoden er definert som tiden fra registrering til død av enhver årsak eller sykdomsprogresjon (PD) basert på kriterier fra 2nd International Workshop on WM. (Weber D, Treon S, et al. Seminars in Oncology 2003) Pasienter som lever uten PD blir sensurert ved siste sykdomsvurdering. PD: Minst 25 % økning i serum monoklonalt IgM-protein ved elektroforese bekreftet med en andre måling med minst 2 ukers mellomrom, eller progresjon av klinisk signifikante funn på grunn av sykdom (dvs. anemi, trombocytopeni, leukopeni, voluminøs adenopati/organomegali) eller symptomer (uforklarlig tilbakevendende feber på minst 38,4oC, gjennomvåt nattesvette, minst 10 % kroppsvekt mindre, eller hyperviskositet, nevropati, symptomatisk kryoglobulinemi eller amyloidose) som kan tilskrives WM.
Sykdommen ble vurdert hver syklus de første 12 månedene og hver tredje måned deretter. Median oppfølgingstid var 19,5 måneder og varierte opptil 24 måneder.
Behandlingsrelatert grad 3-4 bivirkningsrate
Tidsramme: Bivirkninger ble samlet inn hver behandlingssyklus. Median behandlingsvarighet var 5,6 måneder (område 1,8-21,5+).
Prosentandelen av pasienter som opplever behandlingsrelaterte uønskede hendelser av grad 3-4 basert på CTCAEv3 som rapportert på saksrapportskjemaer.
Bivirkninger ble samlet inn hver behandlingssyklus. Median behandlingsvarighet var 5,6 måneder (område 1,8-21,5+).

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Dana-Farber Cancer Institute

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Irene Ghobrial, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. september 2006

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. juni 2009

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. november 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
12. januar 2007

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
12. januar 2007

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
17. januar 2007

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
26. desember 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
21. november 2017

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. november 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 06-077

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger