Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Perifosina in pazienti con macroglobulinemia di Waldenstrom recidivante/refrattaria

21 novembre 2017 aggiornato da: Irene Ghobrial, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Uno studio di fase II sulla perifosina nei pazienti con macroglobulinemia di Waldenstrom recidivante/refrattaria

La macroglobulinemia di Waldenström (linfoma linfoplasmocitico, WM) rimane incurabile con opzioni terapeutiche limitate e in particolare nessuna terapia approvata dalla FDA con qualsiasi indicazione per la WM. Pertanto, vi è la necessità di identificare nuovi agenti terapeutici per i pazienti con WM sia in ambito iniziale che recidivato/refrattario. Lo scopo di questo studio di ricerca è valutare l'efficacia della perifosina nei pazienti con WM recidivante o refrattaria.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La perifosina è un farmaco che inibisce in particolare Akt ritenuto importante per l'inizio e la progressione dei tumori maligni, in particolare nei linfomi. In esperimenti di laboratorio su linee cellulari di WM e linfoma, la perifosina ha dimostrato di avere attività citotossica e antiproliferativa come singolo agente. Questo farmaco è stato utilizzato in studi di ricerca clinica su altri tipi di tumori, inclusi i sarcomi dei tessuti molli, i tumori della testa e del collo e il cancro alla prostata. Questo studio utilizza un disegno a due stadi per valutare l'efficacia della perifosina sulla base della risposta globale (OR). I tassi di OR nulli e alternativi sono del 20% e del 40%. Se 4 o più pazienti arruolati nella coorte di stadio uno (n=17 pazienti) raggiungono l'OR, l'arruolamento procederà allo stadio due (n=20 pazienti). Se si osservano meno di 10 OR, il regime sarà considerato inefficace.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
37

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Dana-Farber Cancer Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • 18 anni o più
  • Deve aver ricevuto una terapia precedente per la WM e avere una WM recidivante o refrattaria. Qualsiasi numero di terapie precedenti è accettabile
  • Malattia misurabile, definita come presenza di immunoglobulina M paraproteina con un livello minimo di IgM pari o superiore a 2 volte l'ULN e oltre il 10% di cellule linfoplasmocitarie nel midollo osseo
  • Stato delle prestazioni ECOG 0,1 o 2
  • Valori di laboratorio come descritto nel protocollo
  • Aspettativa di vita superiore a 12 settimane

Criteri di esclusione:

  • Infezione incontrollata
  • Altre neoplasie attive
  • Coinvolgimento del SNC
  • Chemioterapia citotossica inferiore a 3 settimane o terapia biologica inferiore a 2 settimane o corticosteroidi inferiore a 2 settimane prima della registrazione.
  • Altra chemioterapia concomitante, immunoterapia, radioterapia o qualsiasi terapia ausiliaria considerata sperimentale
  • Donne incinte o che allattano
  • Noto per essere sieropositivo
  • Radioterapia meno di 2 settimane prima della registrazione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Perifosine
I pazienti ricevono perifosina orale (150 mg) al giorno per ogni ciclo. La durata del ciclo è di 28 giorni. Dopo il ciclo 2, viene valutata la risposta e i pazienti con malattia stabile o che rispondono possono continuare per altri 4 cicli o fino alla progressione della malattia (PD). La durata del trattamento del protocollo è di 6 cicli, ma i pazienti possono ricevere il mantenimento con perifosina a discrezione dello sperimentatore in assenza di PD.
Droga: Perifosine
Altri nomi:
  • KRX-0401

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta globale (OR).
Lasso di tempo: La malattia è stata valutata ogni ciclo per i primi 12 mesi e successivamente ogni 3 mesi. La durata mediana del trattamento con perifosina è stata di 5,6 mesi (range, 1,8-21,5+).
Il tasso di OR è la percentuale di pazienti che hanno ottenuto una risposta completa (CR), una risposta parziale (PR) o una risposta minima (MR) durante il trattamento sulla base dei criteri del 2° workshop internazionale sulla WM. (Weber D, Treon S, et al. Seminari in Oncologia 2003). CR: Scomparsa della proteina IgM monoclonale sierica (proteina M IgM) mediante immunofissazione; nessuna evidenza istologica di coinvolgimento del midollo osseo (BM), risoluzione di qualsiasi adenopatia/organomegalia (confermata dalla TAC); PR: riduzione di almeno il 50% della proteina M IgM e riduzione di almeno il 50% dell'adenopatia/organomegalia all'esame obiettivo o alla TC; e MR: riduzione di almeno il 25% ma inferiore al 50% della proteina M IgM mediante elettroforesi proteica. I pazienti non devono presentare nuovi sintomi o segni di malattia attiva.
La malattia è stata valutata ogni ciclo per i primi 12 mesi e successivamente ogni 3 mesi. La durata mediana del trattamento con perifosina è stata di 5,6 mesi (range, 1,8-21,5+).

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo di progressione (TTP)
Lasso di tempo: La malattia è stata valutata ogni ciclo per i primi 12 mesi e successivamente ogni 3 mesi. Il tempo mediano di follow-up era di 19,5 mesi e variava fino a 24 mesi.
Il TTP stimato utilizzando il metodo Kaplan-Meier è definito come il tempo dalla registrazione alla progressione della malattia (PD) sulla base dei criteri del 2° Workshop internazionale sulla WM. (Weber D, Treon S, et al. Seminars in Oncology 2003) I pazienti senza PD sono censurati al momento dell'ultima valutazione della malattia. PD: aumento di almeno il 25% della proteina IgM monoclonale sierica mediante elettroforesi confermata con una seconda misurazione a distanza di almeno 2 settimane o progressione di risultati clinicamente significativi dovuti a malattia (ad es. Anemia, trombocitopenia, leucopenia, adenopatia voluminosa/organomegalia) o sintomi (febbre ricorrente inspiegabile di almeno 38,4°C, sudorazione notturna abbondante, almeno il 10% di peso corporeo in meno, o iperviscosità, neuropatia, crioglobulinemia sintomatica o amiloidosi) attribuibile alla WM.
La malattia è stata valutata ogni ciclo per i primi 12 mesi e successivamente ogni 3 mesi. Il tempo mediano di follow-up era di 19,5 mesi e variava fino a 24 mesi.
Sopravvivenza libera da progressione (PFS)
Lasso di tempo: La malattia è stata valutata ogni ciclo per i primi 12 mesi e successivamente ogni 3 mesi. Il tempo mediano di follow-up era di 19,5 mesi e variava fino a 24 mesi.
La PFS stimata utilizzando il metodo Kaplan-Meier è definita come il tempo dalla registrazione al decesso per qualsiasi causa o progressione della malattia (PD) sulla base dei criteri del 2° Workshop internazionale sulla WM. (Weber D, Treon S, et al. Seminars in Oncology 2003) I pazienti vivi senza PD sono censurati al momento dell'ultima valutazione della malattia. PD: aumento di almeno il 25% della proteina IgM monoclonale sierica mediante elettroforesi confermata con una seconda misurazione a distanza di almeno 2 settimane o progressione di risultati clinicamente significativi dovuti a malattia (ad es. Anemia, trombocitopenia, leucopenia, adenopatia voluminosa/organomegalia) o sintomi (febbre ricorrente inspiegabile di almeno 38,4°C, sudorazione notturna abbondante, almeno il 10% di peso corporeo in meno, o iperviscosità, neuropatia, crioglobulinemia sintomatica o amiloidosi) attribuibile alla WM.
La malattia è stata valutata ogni ciclo per i primi 12 mesi e successivamente ogni 3 mesi. Il tempo mediano di follow-up era di 19,5 mesi e variava fino a 24 mesi.
Tasso di eventi avversi di grado 3-4 correlato al trattamento
Lasso di tempo: Gli eventi avversi sono stati raccolti per ogni ciclo di trattamento. La durata mediana del trattamento è stata di 5,6 mesi (range, 1,8-21,5+).
La percentuale di pazienti che hanno manifestato eventi avversi di grado 3-4 correlati al trattamento in base a CTCAEv3 come riportato nei moduli di segnalazione dei casi.
Gli eventi avversi sono stati raccolti per ogni ciclo di trattamento. La durata mediana del trattamento è stata di 5,6 mesi (range, 1,8-21,5+).

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Dana-Farber Cancer Institute

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Irene Ghobrial, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 settembre 2006

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 giugno 2009

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 novembre 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
12 gennaio 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 gennaio 2007

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
17 gennaio 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
26 dicembre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 novembre 2017

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 06-077

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni