Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Perifosin hos patienter med recidiverende/refraktær Waldenstroms makroglobulinæmi

21. november 2017 opdateret af: Irene Ghobrial, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Et fase II-studie af perifosin hos patienter med recidiverende/refraktær Waldenstroms makroglobulinæmi

Waldenströms makroglobulinæmi (lymfoplasmacytisk lymfom, WM) forbliver uhelbredelig med begrænsede terapeutiske muligheder og især fraværende FDA-godkendt behandling med enhver WM-indikation. Derfor er der et behov for at identificere nye terapeutiske midler til WM-patienter både i forudgående og recidiverende/refraktær indstilling. Formålet med dette forskningsstudie er at vurdere effektiviteten af ​​perifosin hos patienter med recidiverende eller refraktær WM.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Perifosin er et lægemiddel, der især hæmmer Akt, der menes at være vigtigt for initiering og progression af maligniteter, specielt i lymfomer. I laboratorieforsøg med WM- og lymfomcellelinjer har perifosin vist sig at have cytotoksisk og antiproliferativ aktivitet som et enkelt middel. Dette lægemiddel er blevet brugt i kliniske forskningsundersøgelser af andre typer kræftformer, herunder bløddelssarkomer, hoved- og halskræft og prostatacancer. Denne undersøgelse bruger et to-trins design til at evaluere effektiviteten af ​​perifosin baseret på overordnet respons (OR). Nul og alternative OR-satser er 20% og 40%. Hvis 4 eller flere patienter, der er indskrevet i fase 1-kohorten (n=17 patienter) opnår OR, vil akkumulering fortsætte til fase to (n=20 patienter). Hvis der observeres færre end 10 OR'er, vil kuren blive betragtet som ineffektiv.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
37

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Dana-Farber Cancer Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 18 år eller ældre
  • Skal have modtaget forudgående behandling for deres WM og have recidiverende eller refraktær WM. Et hvilket som helst antal tidligere terapier er acceptable
  • Målbar sygdom, defineret som tilstedeværelse af immunoglobulin M paraprotein med et minimum IgM niveau på lig med eller større end 2 gange ULN og over 10 % af lymfoplasmacytiske celler i knoglemarv
  • ECOG Performance Status 0,1 eller 2
  • Laboratorieværdier som beskrevet i protokollen
  • Forventet levetid på mere end 12 uger

Ekskluderingskriterier:

  • Ukontrolleret infektion
  • Andre aktive maligne sygdomme
  • CNS involvering
  • Cytotoksisk kemoterapi mindre end 3 uger, eller biologisk behandling mindre end 2 uger, eller kortikosteroider mindre end 2 uger før registrering.
  • Anden samtidig kemoterapi, immunterapi, strålebehandling eller enhver anden terapi, der anses for at være forsøgsmæssig
  • Gravide eller ammende kvinder
  • Kendt for at være hiv-positiv
  • Strålebehandling mindre end 2 uger før registrering

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Perifosin
Patienterne får oral perifosin (150 mg) dagligt hver cyklus. Cyklus varighed er 28 dage. Efter cyklus 2 vurderes respons, og patienter med stabil eller reagerende sygdom kan fortsætte i yderligere 4 cyklusser eller indtil sygdomsprogression (PD). Protokolbehandlingsvarighed er 6 cyklusser, men patienter kan modtage perifosinvedligeholdelse efter investigator skøn i fravær af PD.
Medicin: Perifosin
Andre navne:
  • KRX-0401

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet svar (OR) rate
Tidsramme: Sygdommen blev vurderet hver cyklus i de første 12 måneder og hver 3. måned derefter. Den mediane behandlingsvarighed med perifosin var 5,6 måneder (interval, 1,8-21,5+).
ELLER rate er procentdelen af ​​patienter, der opnår komplet respons (CR), delvis respons (PR) eller minimal respons (MR) under behandling baseret på kriterier fra den 2. internationale workshop om WM. (Weber D, Treon S, et al. Seminarer i onkologi 2003). CR: Forsvinden af ​​serum monoklonalt IgM-protein (IgM M-protein) ved immunfiksering; ingen histologiske tegn på involvering af knoglemarv (BM), opløsning af adenopati/organomegali (bekræftet ved CT-scanning); PR: Mindst 50 % reduktion af IgM M-protein og mindst 50 % reduktion i adenopati/organomegali ved fysisk undersøgelse eller CT-scanning; og MR: Mindst 25 % men mindre end 50 % reduktion af IgM M-protein ved proteinelektroforese. Patienter må ikke have nye symptomer eller tegn på aktiv sygdom.
Sygdommen blev vurderet hver cyklus i de første 12 måneder og hver 3. måned derefter. Den mediane behandlingsvarighed med perifosin var 5,6 måneder (interval, 1,8-21,5+).

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til fremskridt (TTP)
Tidsramme: Sygdommen blev vurderet hver cyklus i de første 12 måneder og hver 3. måned derefter. Median opfølgningstid var 19,5 måneder og varierede op til 24 måneder.
TTP estimeret ved hjælp af Kaplan-Meier metoden er defineret som tiden fra registrering til sygdomsprogression (PD) baseret på kriterier fra 2nd International Workshop on WM. (Weber D, Treon S, et al. Seminarer i onkologi 2003) Patienter uden PD censureres på tidspunktet for sidste sygdomsvurdering. PD: Mindst 25 % stigning i serum monoklonalt IgM-protein ved elektroforese bekræftet med en anden måling med mindst 2 ugers mellemrum, eller progression af klinisk signifikante fund på grund af sygdom (dvs. anæmi, trombocytopeni, leukopeni, omfangsrig adenopati/organomegali) eller symptomer (uforklaret tilbagevendende feber på mindst 38,4oC, drivende nattesved, mindst 10 % kropsvægt mindre eller hyperviskositet, neuropati, symptomatisk kryoglobulinæmi eller amyloidose) som kan tilskrives WM.
Sygdommen blev vurderet hver cyklus i de første 12 måneder og hver 3. måned derefter. Median opfølgningstid var 19,5 måneder og varierede op til 24 måneder.
Progressionsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: Sygdommen blev vurderet hver cyklus i de første 12 måneder og hver 3. måned derefter. Median opfølgningstid var 19,5 måneder og varierede op til 24 måneder.
PFS estimeret ved hjælp af Kaplan-Meier metoden er defineret som tiden fra registrering til død af enhver årsag eller sygdomsprogression (PD) baseret på kriterier fra 2nd International Workshop on WM. (Weber D, Treon S, et al. Seminarer i onkologi 2003) Patienter i live uden PD censureres på tidspunktet for sidste sygdomsvurdering. PD: Mindst 25 % stigning i serum monoklonalt IgM-protein ved elektroforese bekræftet med en anden måling med mindst 2 ugers mellemrum, eller progression af klinisk signifikante fund på grund af sygdom (dvs. anæmi, trombocytopeni, leukopeni, omfangsrig adenopati/organomegali) eller symptomer (uforklaret tilbagevendende feber på mindst 38,4oC, drivende nattesved, mindst 10 % kropsvægt mindre eller hyperviskositet, neuropati, symptomatisk kryoglobulinæmi eller amyloidose) som kan tilskrives WM.
Sygdommen blev vurderet hver cyklus i de første 12 måneder og hver 3. måned derefter. Median opfølgningstid var 19,5 måneder og varierede op til 24 måneder.
Behandlingsrelateret grad 3-4 bivirkninger
Tidsramme: Bivirkninger blev indsamlet hver behandlingscyklus. Den gennemsnitlige behandlingsvarighed var 5,6 måneder (interval, 1,8-21,5+).
Procentdelen af ​​patienter, der oplever behandlingsrelaterede uønskede hændelser af grad 3-4 baseret på CTCAEv3 som rapporteret på case-rapportformularer.
Bivirkninger blev indsamlet hver behandlingscyklus. Den gennemsnitlige behandlingsvarighed var 5,6 måneder (interval, 1,8-21,5+).

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Dana-Farber Cancer Institute

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Irene Ghobrial, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. september 2006

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juni 2009

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. november 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
12. januar 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. januar 2007

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
17. januar 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
26. december 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. november 2017

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 06-077

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger