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Perifosin bei Patienten mit rezidivierter/refraktärer Waldenstrom-Makroglobulinämie

21. November 2017 aktualisiert von: Irene Ghobrial, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Eine Phase-II-Studie zu Perifosin bei Patienten mit rezidivierter/refraktärer Waldenstrom-Makroglobulinämie

Die Waldenström-Makroglobulinämie (lymphoplasmazytisches Lymphom, WM) bleibt mit begrenzten therapeutischen Möglichkeiten und insbesondere dem Fehlen einer von der FDA zugelassenen Therapie bei jeglicher WM-Indikation unheilbar. Daher besteht die Notwendigkeit, neue Therapeutika für MW-Patienten sowohl im Vorfeld als auch im Rückfall-/Refraktärstadium zu identifizieren. Der Zweck dieser Forschungsstudie besteht darin, die Wirksamkeit von Perifosin bei Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem WM zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Perifosin ist ein Medikament, das insbesondere Akt hemmt, von dem angenommen wird, dass es für die Entstehung und das Fortschreiten von bösartigen Erkrankungen, insbesondere bei Lymphomen, wichtig ist. In Laborexperimenten mit MW- und Lymphom-Zelllinien wurde gezeigt, dass Perifosin als Einzelwirkstoff eine zytotoxische und antiproliferative Wirkung aufweist. Dieses Medikament wurde in klinischen Forschungsstudien zu anderen Krebsarten eingesetzt, darunter Weichteilsarkome, Kopf- und Halskrebs und Prostatakrebs. Diese Studie verwendet ein zweistufiges Design, um die Wirksamkeit von Perifosin basierend auf der Gesamtreaktion (OR) zu bewerten. Die Null- und Alternativ-OR-Raten betragen 20 % und 40 %. Wenn 4 oder mehr Patienten, die in die Kohorte der ersten Stufe aufgenommen wurden (n = 17 Patienten), OR erreichen, erfolgt die Ansammlung für die zweite Kohorte (n = 20 Patienten). Wenn weniger als 10 ORs beobachtet werden, gilt das Regime als unwirksam.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
37

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Dana-Farber Cancer Institute

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 18 Jahre oder älter
  • Muss zuvor eine Therapie gegen das MW erhalten haben und ein rezidivierendes oder refraktäres MW haben. Eine beliebige Anzahl vorangegangener Therapien ist akzeptabel
  • Messbare Erkrankung, definiert als Vorhandensein von Immunglobulin-M-Paraprotein mit einem IgM-Mindestspiegel von mindestens dem Zweifachen des ULN und über 10 % der lymphoplasmatischen Zellen im Knochenmark
  • ECOG-Leistungsstatus 0,1 oder 2
  • Laborwerte wie im Protokoll beschrieben
  • Lebenserwartung von mehr als 12 Wochen

Ausschlusskriterien:

  • Unkontrollierte Infektion
  • Andere aktive bösartige Erkrankungen
  • ZNS-Beteiligung
  • Zytotoxische Chemotherapie weniger als 3 Wochen oder biologische Therapie weniger als 2 Wochen oder Kortikosteroide weniger als 2 Wochen vor der Registrierung.
  • Andere gleichzeitige Chemotherapie, Immuntherapie, Strahlentherapie oder jede Hilfstherapie, die als Prüfpräparat gilt
  • Schwangere oder stillende Frauen
  • Bekanntermaßen HIV-positiv
  • Strahlentherapie weniger als 2 Wochen vor der Anmeldung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Perifosin
Die Patienten erhalten in jedem Zyklus täglich orales Perifosin (150 mg). Die Zyklusdauer beträgt 28 Tage. Nach Zyklus 2 wird das Ansprechen beurteilt und Patienten mit stabiler oder ansprechender Erkrankung können für weitere 4 Zyklen oder bis zur Krankheitsprogression (PD) weitermachen. Die Behandlungsdauer des Protokolls beträgt 6 Zyklen, aber Patienten können nach Ermessen des Prüfers eine Perifosin-Erhaltungstherapie erhalten, wenn keine Parkinson-Krankheit vorliegt.
Arzneimittel: Perifosin
Andere Namen:
  • KRX-0401

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtansprechrate (OR).
Zeitfenster: Die Krankheit wurde in jedem Zyklus in den ersten 12 Monaten und danach alle 3 Monate beurteilt. Die mittlere Behandlungsdauer mit Perifosin betrug 5,6 Monate (Bereich: 1,8–21,5+).
Die OR-Rate ist der Prozentsatz der Patienten, die während der Behandlung ein vollständiges Ansprechen (CR), ein teilweises Ansprechen (PR) oder ein minimales Ansprechen (MR) erreichen, basierend auf den Kriterien des 2. Internationalen Workshops zu WM. (Weber D, Treon S, et al. Seminare in Onkologie 2003). CR: Verschwinden des monoklonalen IgM-Proteins (IgM-M-Protein) im Serum durch Immunfixierung; kein histologischer Hinweis auf eine Beteiligung des Knochenmarks (BM), keine Adenopathie/Organomegalie verschwunden (bestätigt durch CT-Scan); PR: Mindestens 50 %ige Reduktion des IgM-M-Proteins und mindestens 50 %ige Abnahme der Adenopathie/Organomegalie bei körperlicher Untersuchung oder CT-Scan; und MR: Mindestens 25 %, aber weniger als 50 % Reduktion des IgM-M-Proteins durch Proteinelektrophorese. Die Patienten dürfen keine neuen Symptome oder Anzeichen einer aktiven Erkrankung aufweisen.
Die Krankheit wurde in jedem Zyklus in den ersten 12 Monaten und danach alle 3 Monate beurteilt. Die mittlere Behandlungsdauer mit Perifosin betrug 5,6 Monate (Bereich: 1,8–21,5+).

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zum Fortschritt (TTP)
Zeitfenster: Die Krankheit wurde in jedem Zyklus in den ersten 12 Monaten und danach alle 3 Monate beurteilt. Die mittlere Nachbeobachtungszeit betrug 19,5 Monate und kann bis zu 24 Monate betragen.
Die mithilfe der Kaplan-Meier-Methode geschätzte TTP ist definiert als die Zeit von der Registrierung bis zur Krankheitsprogression (PD) basierend auf Kriterien des 2. Internationalen Workshops zu WM. (Weber D, Treon S, et al. Seminare in Onkologie 2003) Patienten ohne PD werden zum Zeitpunkt der letzten Krankheitsbeurteilung zensiert. PD: Mindestens 25 %iger Anstieg des monoklonalen IgM-Proteins im Serum durch Elektrophorese, bestätigt durch eine zweite Messung im Abstand von mindestens 2 Wochen, oder Fortschreiten klinisch signifikanter Befunde aufgrund einer Krankheit (z. B. Anämie, Thrombozytopenie, Leukopenie, voluminöse Adenopathie/Organomegalie) oder Symptome (unerklärliches wiederkehrendes Fieber von mindestens 38,4 °C, starker Nachtschweiß, mindestens 10 % weniger Körpergewicht oder Hyperviskosität, Neuropathie, symptomatische Kryoglobulinämie oder Amyloidose), die auf MW zurückzuführen sind.
Die Krankheit wurde in jedem Zyklus in den ersten 12 Monaten und danach alle 3 Monate beurteilt. Die mittlere Nachbeobachtungszeit betrug 19,5 Monate und kann bis zu 24 Monate betragen.
Progressionsfreies Überleben (PFS)
Zeitfenster: Die Krankheit wurde in jedem Zyklus in den ersten 12 Monaten und danach alle 3 Monate beurteilt. Die mittlere Nachbeobachtungszeit betrug 19,5 Monate und kann bis zu 24 Monate betragen.
Das mit der Kaplan-Meier-Methode geschätzte PFS ist definiert als die Zeit von der Registrierung bis zum Tod aus jeglicher Ursache oder Krankheitsprogression (PD), basierend auf Kriterien des 2. Internationalen Workshops zu WM. (Weber D, Treon S, et al. Seminare in Onkologie 2003) Patienten, die ohne PD leben, werden zum Zeitpunkt der letzten Krankheitsbeurteilung zensiert. PD: Mindestens 25 %iger Anstieg des monoklonalen IgM-Proteins im Serum durch Elektrophorese, bestätigt durch eine zweite Messung im Abstand von mindestens 2 Wochen, oder Fortschreiten klinisch signifikanter Befunde aufgrund einer Krankheit (z. B. Anämie, Thrombozytopenie, Leukopenie, voluminöse Adenopathie/Organomegalie) oder Symptome (unerklärliches wiederkehrendes Fieber von mindestens 38,4 °C, starker Nachtschweiß, mindestens 10 % weniger Körpergewicht oder Hyperviskosität, Neuropathie, symptomatische Kryoglobulinämie oder Amyloidose), die auf MW zurückzuführen sind.
Die Krankheit wurde in jedem Zyklus in den ersten 12 Monaten und danach alle 3 Monate beurteilt. Die mittlere Nachbeobachtungszeit betrug 19,5 Monate und kann bis zu 24 Monate betragen.
Behandlungsbedingte Rate unerwünschter Ereignisse 3. bis 4. Grades
Zeitfenster: Unerwünschte Ereignisse wurden in jedem Behandlungszyklus erfasst. Die mittlere Behandlungsdauer betrug 5,6 Monate (Bereich: 1,8–21,5+).
Der Prozentsatz der Patienten, bei denen behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse vom Grad 3–4 auf der Grundlage von CTCAEv3 auftraten, wie in den Fallberichtsformularen angegeben.
Unerwünschte Ereignisse wurden in jedem Behandlungszyklus erfasst. Die mittlere Behandlungsdauer betrug 5,6 Monate (Bereich: 1,8–21,5+).

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Dana-Farber Cancer Institute

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Irene Ghobrial, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. September 2006

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Juni 2009

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. November 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
12. Januar 2007

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
12. Januar 2007

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
17. Januar 2007

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
26. Dezember 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
21. November 2017

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. November 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 06-077

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