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Perifosina en pacientes con macroglobulinemia de Waldenstrom recidivante/refractaria

21 de noviembre de 2017 actualizado por: Irene Ghobrial, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Un estudio de fase II de perifosina en pacientes con macroglobulinemia de Waldenstrom recidivante/refractaria

La macroglobulinemia de Waldenström (linfoma linfoplasmacítico, WM) sigue siendo incurable con opciones terapéuticas limitadas y, en particular, sin terapia aprobada por la FDA con cualquier indicación de WM. Por lo tanto, existe la necesidad de identificar nuevos agentes terapéuticos para los pacientes con WM tanto en el contexto inicial como en el de recaída/refractario. El propósito de este estudio de investigación es evaluar la eficacia de la perifosina en pacientes con WM recidivante o refractaria.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

La perifosina es un fármaco que, en particular, inhibe Akt y se cree que es importante para el inicio y la progresión de las neoplasias malignas, específicamente en los linfomas. En experimentos de laboratorio de líneas celulares de WM y linfoma, se ha demostrado que la perifosina tiene actividad citotóxica y antiproliferativa como agente único. Este medicamento se ha utilizado en estudios de investigación clínica de otros tipos de cáncer, incluidos los sarcomas de tejidos blandos, los cánceres de cabeza y cuello y el cáncer de próstata. Este estudio utiliza un diseño de dos etapas para evaluar la eficacia de la perifosina en función de la respuesta general (OR). Las tasas OR nula y alternativa son 20% y 40%. Si 4 o más pacientes inscritos en la cohorte de etapa uno (n = 17 pacientes) logran OR, la acumulación pasará a la etapa dos (n = 20 pacientes). Si se observan menos de 10 OR, el régimen se considerará ineficaz.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
37

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Dana-Farber Cancer Institute

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • 18 años de edad o más
  • Debe haber recibido terapia previa para su WM y tener WM recidivante o refractario. Cualquier número de terapias previas es aceptable
  • Enfermedad medible, definida como la presencia de paraproteína inmunoglobulina M con un nivel mínimo de IgM igual o superior a 2 veces el LSN y más del 10 % de células linfoplasmocíticas en la médula ósea
  • Estado de rendimiento ECOG 0, 1 o 2
  • Valores de laboratorio como se describe en el protocolo
  • Esperanza de vida de más de 12 semanas

Criterio de exclusión:

  • Infección descontrolada
  • Otras neoplasias malignas activas
  • afectación del SNC
  • Quimioterapia citotóxica menos de 3 semanas, o terapia biológica menos de 2 semanas, o corticosteroides menos de 2 semanas antes del registro.
  • Otra quimioterapia, inmunoterapia, radioterapia o cualquier terapia auxiliar concurrente considerada en investigación
  • Mujeres embarazadas o lactantes
  • Conocido por ser VIH positivo
  • Radioterapia menos de 2 semanas antes del registro

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Perifosina
Los pacientes reciben perifosina oral (150 mg) diariamente en cada ciclo. La duración del ciclo es de 28 días. Después del ciclo 2, se evalúa la respuesta y los pacientes con enfermedad estable o que responde pueden continuar durante otros 4 ciclos o hasta la progresión de la enfermedad (PD). La duración del tratamiento del protocolo es de 6 ciclos, pero los pacientes pueden recibir mantenimiento con perifosina según el criterio del investigador en ausencia de EP.
Droga: Perifosina
Otros nombres:
  • KRX-0401

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de respuesta general (OR)
Periodo de tiempo: La enfermedad se evaluó cada ciclo durante los primeros 12 meses y cada 3 meses a partir de entonces. La mediana de duración del tratamiento con perifosina fue de 5,6 meses (rango, 1,8-21,5+).
La tasa de OR es el porcentaje de pacientes que logran una respuesta completa (CR), una respuesta parcial (PR) o una respuesta mínima (MR) durante el tratamiento según los criterios del 2º Taller internacional sobre WM. (Weber D, Treon S, et al. Seminarios en Oncología 2003). CR: Desaparición de la proteína IgM monoclonal sérica (proteína M IgM) por inmunofijación; sin evidencia histológica de compromiso de la médula ósea (MO), resolución de cualquier adenopatía/organomegalia (confirmado por tomografía computarizada); PR: Al menos 50 % de reducción de proteína M IgM y al menos 50 % de reducción de adenopatía/organomegalia en el examen físico o en la tomografía computarizada; y MR: Al menos 25% pero menos de 50% de reducción de proteína M IgM por electroforesis de proteínas. Los pacientes no deben tener nuevos síntomas o signos de enfermedad activa.
La enfermedad se evaluó cada ciclo durante los primeros 12 meses y cada 3 meses a partir de entonces. La mediana de duración del tratamiento con perifosina fue de 5,6 meses (rango, 1,8-21,5+).

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo hasta la progresión (TTP)
Periodo de tiempo: La enfermedad se evaluó cada ciclo durante los primeros 12 meses y cada 3 meses a partir de entonces. La mediana del tiempo de seguimiento fue de 19,5 meses con un rango de hasta 24 meses.
La TTP estimada mediante el método de Kaplan-Meier se define como el tiempo desde el registro hasta la progresión de la enfermedad (EP) según los criterios del 2.° Taller Internacional sobre WM. (Weber D, Treon S, et al. Seminars in Oncology 2003) Los pacientes sin EP son censurados en el momento de la última evaluación de la enfermedad. PD: aumento de al menos un 25 % en la proteína IgM monoclonal sérica por electroforesis confirmado con una segunda medición con al menos 2 semanas de diferencia, o progresión de hallazgos clínicamente significativos debido a la enfermedad (es decir, anemia, trombocitopenia, leucopenia, adenopatía voluminosa/organomegalia) o síntomas (fiebre recurrente inexplicable de al menos 38,4oC, sudores nocturnos abundantes, al menos un 10 % menos de peso corporal, o hiperviscosidad, neuropatía, crioglobulinemia sintomática o amiloidosis) atribuible a la WM.
La enfermedad se evaluó cada ciclo durante los primeros 12 meses y cada 3 meses a partir de entonces. La mediana del tiempo de seguimiento fue de 19,5 meses con un rango de hasta 24 meses.
Supervivencia libre de progresión (PFS)
Periodo de tiempo: La enfermedad se evaluó cada ciclo durante los primeros 12 meses y cada 3 meses a partir de entonces. La mediana del tiempo de seguimiento fue de 19,5 meses con un rango de hasta 24 meses.
La SLP estimada mediante el método de Kaplan-Meier se define como el tiempo desde el registro hasta la muerte por cualquier causa o progresión de la enfermedad (PD) según los criterios del 2.º Taller internacional sobre WM. (Weber D, Treon S, et al. Seminars in Oncology 2003) Los pacientes vivos sin EP se censuran en el momento de la última evaluación de la enfermedad. PD: aumento de al menos un 25 % en la proteína IgM monoclonal sérica por electroforesis confirmado con una segunda medición con al menos 2 semanas de diferencia, o progresión de hallazgos clínicamente significativos debido a la enfermedad (es decir, anemia, trombocitopenia, leucopenia, adenopatía voluminosa/organomegalia) o síntomas (fiebre recurrente inexplicable de al menos 38,4oC, sudores nocturnos abundantes, al menos un 10 % menos de peso corporal, o hiperviscosidad, neuropatía, crioglobulinemia sintomática o amiloidosis) atribuible a la WM.
La enfermedad se evaluó cada ciclo durante los primeros 12 meses y cada 3 meses a partir de entonces. La mediana del tiempo de seguimiento fue de 19,5 meses con un rango de hasta 24 meses.
Tasa de eventos adversos de grado 3-4 relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: Los eventos adversos se recopilaron en cada ciclo de tratamiento. La mediana de la duración del tratamiento fue de 5,6 meses (rango, 1,8-21,5+).
El porcentaje de pacientes que experimentaron eventos adversos de grado 3-4 relacionados con el tratamiento según CTCAEv3 según lo informado en los formularios de informes de casos.
Los eventos adversos se recopilaron en cada ciclo de tratamiento. La mediana de la duración del tratamiento fue de 5,6 meses (rango, 1,8-21,5+).

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Dana-Farber Cancer Institute

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Irene Ghobrial, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de septiembre de 2006

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de junio de 2009

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de noviembre de 2012

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
12 de enero de 2007

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
12 de enero de 2007

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
17 de enero de 2007

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
26 de diciembre de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
21 de noviembre de 2017

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de noviembre de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 06-077

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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