Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Perifosiini potilailla, joilla on uusiutunut/refraktorinen Waldenströmin makroglobulinemia

tiistai 21. marraskuuta 2017 päivittänyt: Irene Ghobrial, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Vaiheen II tutkimus perifosiinista potilailla, joilla on uusiutunut/refraktorinen Waldenströmin makroglobulinemia

Waldenströmin makroglobulinemia (lymfoplasmasyyttinen lymfooma, WM) on edelleen parantumaton rajallisilla hoitovaihtoehdoilla ja erityisesti FDA:n hyväksymän hoidon puuttuessa millään WM-indikaatiolla. Siksi on tarpeen tunnistaa uusia terapeuttisia aineita WM-potilaille sekä alkuvaiheessa että uusiutuneissa/refraktorisissa olosuhteissa. Tämän tutkimustutkimuksen tarkoituksena on arvioida perifosiinin tehoa potilailla, joilla on uusiutunut tai refraktorinen WM.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Perifosiini on lääke, joka erityisesti estää Akt:n olevan tärkeä pahanlaatuisten kasvainten, erityisesti lymfoomien, alkamisen ja etenemisen kannalta. WM- ja lymfoomasolulinjojen laboratoriokokeissa perifosiinilla on osoitettu olevan sytotoksinen ja antiproliferatiivinen aktiivisuus yksittäisenä aineena. Tätä lääkettä on käytetty muiden syöpien kliinisissä tutkimuksissa, mukaan lukien pehmytkudossarkoomat, pään ja kaulan syövät ja eturauhassyöpä. Tässä tutkimuksessa käytetään kaksivaiheista suunnittelua perifosiinin tehon arvioimiseksi kokonaisvasteen (OR) perusteella. Nolla- ja vaihtoehtoiset TAI-korot ovat 20 % ja 40 %. Jos vähintään 4 potilasta on ilmoittautunut vaiheeseen yksi kohortti (n = 17 potilasta) saavuttaa TAI, kuin kertymä etenee vaiheeseen kaksi (n = 20 potilasta). Jos havaitaan vähemmän kuin 10 OR:ta, hoito-ohjelmaa pidetään tehottomana.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
37

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Dana-Farber Cancer Institute

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 18 vuotta täyttänyt tai vanhempi
  • Heidän on täytynyt saada aikaisempaa hoitoa WM:ään ja heillä on uusiutunut tai refraktaarinen WM. Mikä tahansa määrä aikaisempia hoitoja hyväksytään
  • Mitattavissa oleva sairaus, joka määritellään immunoglobuliini M -paraproteiinin läsnäoloksi, jonka IgM-taso on vähintään 2 kertaa ULN ja yli 10 % lymfoplasmasyyttisoluista luuytimessä
  • ECOG-suorituskykytila ​​0,1 tai 2
  • Laboratorioarvot pöytäkirjassa kuvatulla tavalla
  • Odotettavissa oleva elinikä yli 12 viikkoa

Poissulkemiskriteerit:

  • Hallitsematon infektio
  • Muut aktiiviset pahanlaatuiset kasvaimet
  • CNS osallistuminen
  • Sytotoksinen kemoterapia alle 3 viikkoa tai biologinen hoito alle 2 viikkoa tai kortikosteroidit alle 2 viikkoa ennen rekisteröintiä.
  • Muu samanaikainen kemoterapia, immunoterapia, sädehoito tai mikä tahansa lisähoito, jota pidetään tutkittavana
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset
  • Tiedetään HIV-positiiviseksi
  • Sädehoito alle 2 viikkoa ennen ilmoittautumista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Perifosiini
Potilaat saavat suun kautta perifosiinia (150 mg) päivittäin joka sykli. Jakson kesto on 28 päivää. Jakson 2 jälkeen vaste arvioidaan ja potilaat, joilla on stabiili tai reagoiva sairaus, voivat jatkaa vielä 4 sykliä tai kunnes sairaus etenee (PD). Protokollahoidon kesto on 6 sykliä, mutta potilaat voivat saada perifosiini-ylläpitohoitoa tutkijan harkinnan mukaan, jos PD:tä ei ole.
Lääke: Perifosiini
Muut nimet:
  • KRX-0401

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaisvasteprosentti (OR).
Aikaikkuna: Sairaus arvioitiin joka sykli ensimmäisen 12 kuukauden ajan ja sen jälkeen 3 kuukauden välein. Perifosiinihoidon keston mediaani oli 5,6 kuukautta (vaihteluväli 1,8-21,5+).
TAI-prosentti on niiden potilaiden prosenttiosuus, jotka saavuttavat täydellisen vasteen (CR), osittaisen vasteen (PR) tai minimivasteen (MR) hoidon aikana toisen kansainvälisen WM-työpajan kriteerien perusteella. (Weber D, Treon S, et ai. Onkologian seminaarit 2003). CR: Seerumin monoklonaalisen IgM-proteiinin (IgM M-proteiinin) katoaminen immunofiksaation seurauksena; ei histologisia todisteita luuytimen (BM) osallistumisesta, minkä tahansa adenopatian/organomegalian häviäminen (vahvistettu CT-skannauksella); PR: Vähintään 50 % vähentynyt IgM M-proteiini ja vähintään 50 % vähentynyt adenopatia/organomegalia fyysisessä tutkimuksessa tai TT-skannauksessa; ja MR: Vähintään 25 %, mutta alle 50 % IgM M-proteiinin väheneminen proteiinielektroforeesilla. Potilailla ei saa olla uusia oireita tai merkkejä aktiivisesta sairaudesta.
Sairaus arvioitiin joka sykli ensimmäisen 12 kuukauden ajan ja sen jälkeen 3 kuukauden välein. Perifosiinihoidon keston mediaani oli 5,6 kuukautta (vaihteluväli 1,8-21,5+).

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika edistymiseen (TTP)
Aikaikkuna: Sairaus arvioitiin joka sykli ensimmäisen 12 kuukauden ajan ja sen jälkeen 3 kuukauden välein. Mediaaniseuranta-aika oli 19,5 kuukautta ja vaihteli jopa 24 kuukauteen.
Kaplan-Meier-menetelmällä arvioitu TTP määritellään ajaksi rekisteröinnistä taudin etenemiseen (PD) perustuen 2. kansainvälisen WM-työpajan kriteereihin. (Weber D, Treon S, et ai. Onkologian seminaarit 2003) Potilaat, joilla ei ole PD:tä, sensuroidaan viimeisen sairauden arvioinnin yhteydessä. PD: Vähintään 25 %:n nousu seerumin monoklonaalisessa IgM-proteiinissa elektroforeesilla, joka on vahvistettu toisella mittauksella vähintään 2 viikon välein, tai kliinisesti merkittävien löydösten eteneminen sairaudesta (eli anemiasta, trombosytopeniasta, leukopeniasta, suuresta adenopatiasta/organomegaliasta) tai oireista (selittämätön toistuva vähintään 38,4 oC kuume, märkä yöhikoilu, vähintään 10 % painoa vähemmän tai hyperviskositeetti, neuropatia, oireinen kryoglobulinemia tai amyloidoosi), jotka johtuvat WM:stä.
Sairaus arvioitiin joka sykli ensimmäisen 12 kuukauden ajan ja sen jälkeen 3 kuukauden välein. Mediaaniseuranta-aika oli 19,5 kuukautta ja vaihteli jopa 24 kuukauteen.
Progression Free Survival (PFS)
Aikaikkuna: Sairaus arvioitiin joka sykli ensimmäisen 12 kuukauden ajan ja sen jälkeen 3 kuukauden välein. Mediaaniseuranta-aika oli 19,5 kuukautta ja vaihteli jopa 24 kuukauteen.
Kaplan-Meier-menetelmällä arvioitu PFS määritellään ajaksi rekisteröinnistä kuolemaan mistä tahansa syystä tai taudin etenemisestä (PD) perustuen 2. kansainvälisen WM-työpajan kriteereihin. (Weber D, Treon S, et ai. Onkologian seminaarit 2003) Potilaat, jotka elävät ilman PD:tä, sensuroidaan viimeisen sairauden arvioinnin yhteydessä. PD: Vähintään 25 %:n nousu seerumin monoklonaalisessa IgM-proteiinissa elektroforeesilla, joka on vahvistettu toisella mittauksella vähintään 2 viikon välein, tai kliinisesti merkittävien löydösten eteneminen sairaudesta (eli anemiasta, trombosytopeniasta, leukopeniasta, suuresta adenopatiasta/organomegaliasta) tai oireista (selittämätön toistuva vähintään 38,4 oC kuume, märkä yöhikoilu, vähintään 10 % painoa vähemmän tai hyperviskositeetti, neuropatia, oireinen kryoglobulinemia tai amyloidoosi), jotka johtuvat WM:stä.
Sairaus arvioitiin joka sykli ensimmäisen 12 kuukauden ajan ja sen jälkeen 3 kuukauden välein. Mediaaniseuranta-aika oli 19,5 kuukautta ja vaihteli jopa 24 kuukauteen.
Hoitoon liittyvät 3-4-asteiset haittatapahtumat
Aikaikkuna: Haittatapahtumat kerättiin jokaisella hoitosyklillä. Hoidon keston mediaani oli 5,6 kuukautta (vaihteluväli 1,8-21,5+).
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on hoitoon liittyviä asteen 3–4 haittavaikutuksia CTCAEv3:n perusteella tapausraporttilomakkeissa raportoituina.
Haittatapahtumat kerättiin jokaisella hoitosyklillä. Hoidon keston mediaani oli 5,6 kuukautta (vaihteluväli 1,8-21,5+).

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Dana-Farber Cancer Institute

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Irene Ghobrial, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Perjantai 1. syyskuuta 2006

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Maanantai 1. kesäkuuta 2009

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Torstai 1. marraskuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Perjantai 12. tammikuuta 2007

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 12. tammikuuta 2007

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Keskiviikko 17. tammikuuta 2007

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 26. joulukuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 21. marraskuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Keskiviikko 1. marraskuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • 06-077

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia