Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Peryfozyna u pacjentów z nawracającą/oporną na leczenie makroglobulinemią Waldenstroma

21 listopada 2017 zaktualizowane przez: Irene Ghobrial, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Badanie fazy II dotyczące stosowania peryfozyny u pacjentów z nawrotową/oporną na leczenie makroglobulinemią Waldenstroma

Makroglobulinemia Waldenströma (chłoniak limfoplazmatyczny, WM) pozostaje nieuleczalna przy ograniczonych możliwościach terapeutycznych, aw szczególności przy braku zatwierdzonej przez FDA terapii z jakimkolwiek wskazaniem WM. Dlatego istnieje potrzeba zidentyfikowania nowych środków terapeutycznych dla pacjentów z WM, zarówno w warunkach początkowych, jak i nawrotowych/opornych. Celem tego badania jest ocena skuteczności peryfozyny u pacjentów z nawracającym lub opornym WM.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Peryfozyna jest lekiem, który w szczególności hamuje Akt uważany za ważny dla inicjacji i progresji nowotworów złośliwych, szczególnie w chłoniakach. W doświadczeniach laboratoryjnych z liniami komórkowymi WM i chłoniaków peryfozyna wykazała działanie cytotoksyczne i antyproliferacyjne jako pojedynczy czynnik. Lek ten był stosowany w badaniach klinicznych innych typów nowotworów, w tym mięsaków tkanek miękkich, nowotworów głowy i szyi oraz raka prostaty. To badanie wykorzystuje dwuetapowy projekt do oceny skuteczności peryfozyny w oparciu o ogólną odpowiedź (OR). Zerowe i alternatywne stawki OR wynoszą 20% i 40%. Jeśli 4 lub więcej pacjentów włączonych do kohorty pierwszego etapu (n=17 pacjentów) osiągnie OR, wówczas naliczanie przejdzie do drugiego etapu (n=20 pacjentów). Jeśli obserwuje się mniej niż 10 OR, schemat zostanie uznany za nieskuteczny.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
37

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Dana-Farber Cancer Institute

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • 18 lat lub więcej
  • Musi otrzymać wcześniejszą terapię na WM i mieć nawrotową lub oporną na WM. Dopuszczalna jest dowolna liczba wcześniejszych terapii
  • Choroba mierzalna, zdefiniowana jako obecność paraproteiny immunoglobuliny M z minimalnym poziomem IgM równym lub większym niż 2-krotność GGN i ponad 10% komórek limfoplazmatycznych w szpiku kostnym
  • Stan wydajności ECOG 0,1 lub 2
  • Wartości laboratoryjne zgodnie z opisem w protokole
  • Oczekiwana długość życia powyżej 12 tygodni

Kryteria wyłączenia:

  • Niekontrolowana infekcja
  • Inne aktywne nowotwory
  • Zajęcie OUN
  • Chemioterapia cytotoksyczna krócej niż 3 tygodnie lub terapia biologiczna krócej niż 2 tyg. lub kortykosteroidy krócej niż 2 tyg. przed rejestracją.
  • Inna jednoczesna chemioterapia, immunoterapia, radioterapia lub jakakolwiek terapia pomocnicza uważana za eksperymentalną
  • Kobiety w ciąży lub karmiące
  • Wiadomo, że jest nosicielem wirusa HIV
  • Radioterapia mniej niż 2 tygodnie przed rejestracją

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Peryfozyna
Pacjenci otrzymują doustnie peryfozynę (150 mg) codziennie w każdym cyklu. Czas trwania cyklu wynosi 28 dni. Po cyklu 2 ocenia się odpowiedź i pacjenci ze stabilną chorobą lub odpowiedzią na leczenie mogą kontynuować leczenie przez kolejne 4 cykle lub do progresji choroby (PD). Czas trwania leczenia według protokołu wynosi 6 cykli, ale pacjenci mogą otrzymywać peryfozynę podtrzymującą według uznania badacza, jeśli nie występuje PD.
Lek: Peryfozyna
Inne nazwy:
  • KRX-0401

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólny wskaźnik odpowiedzi (OR).
Ramy czasowe: Choroba była oceniana w każdym cyklu przez pierwsze 12 miesięcy, a następnie co 3 miesiące. Mediana czasu trwania leczenia peryfozyną wynosiła 5,6 miesiąca (zakres od 1,8 do 21,5+).
Współczynnik OR to odsetek pacjentów, którzy uzyskali całkowitą odpowiedź (CR), częściową odpowiedź (PR) lub minimalną odpowiedź (MR) podczas leczenia w oparciu o kryteria z 2. Międzynarodowych Warsztatów na temat WM. (Weber D, Treon S i in. Seminaria z Onkologii 2003). CR: Zniknięcie białka monoklonalnego IgM w surowicy (białko M IgM) przez immunofiksację; brak histologicznych dowodów zajęcia szpiku kostnego (BM), ustąpienie jakiejkolwiek adenopatii/powiększenia narządów (potwierdzone tomografią komputerową); PR: co najmniej 50% redukcja białka M IgM i co najmniej 50% zmniejszenie adenopatii/organomegalii w badaniu fizykalnym lub tomografii komputerowej; i MR: Co najmniej 25%, ale mniej niż 50% redukcja białka M IgM przez elektroforezę białek. Pacjenci nie mogą mieć żadnych nowych objawów lub oznak aktywnej choroby.
Choroba była oceniana w każdym cyklu przez pierwsze 12 miesięcy, a następnie co 3 miesiące. Mediana czasu trwania leczenia peryfozyną wynosiła 5,6 miesiąca (zakres od 1,8 do 21,5+).

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do progresji (TTP)
Ramy czasowe: Choroba była oceniana w każdym cyklu przez pierwsze 12 miesięcy, a następnie co 3 miesiące. Mediana czasu obserwacji wyniosła 19,5 miesiąca, a zakres do 24 miesięcy.
TTP oszacowany metodą Kaplana-Meiera definiuje się jako czas od rejestracji do progresji choroby (PD) na podstawie kryteriów z 2. Międzynarodowych Warsztatów na temat WM. (Weber D, Treon S i in. Seminaria z Onkologii 2003) Pacjenci bez PD są cenzurowani w czasie ostatniej oceny choroby. PD: co najmniej 25% wzrost stężenia monoklonalnego białka IgM w surowicy potwierdzony elektroforetycznie drugim pomiarem w odstępie co najmniej 2 tygodni lub progresja klinicznie istotnych wyników z powodu choroby (tj. (niewyjaśniona nawracająca gorączka co najmniej 38,4oC, obfite nocne poty, zmniejszenie masy ciała o co najmniej 10% lub nadmierna lepkość, neuropatia, objawowa krioglobulinemia lub amyloidoza) przypisywane WM.
Choroba była oceniana w każdym cyklu przez pierwsze 12 miesięcy, a następnie co 3 miesiące. Mediana czasu obserwacji wyniosła 19,5 miesiąca, a zakres do 24 miesięcy.
Przeżycie bez progresji choroby (PFS)
Ramy czasowe: Choroba była oceniana w każdym cyklu przez pierwsze 12 miesięcy, a następnie co 3 miesiące. Mediana czasu obserwacji wyniosła 19,5 miesiąca, a zakres do 24 miesięcy.
PFS oszacowany metodą Kaplana-Meiera definiuje się jako czas od rejestracji do zgonu z jakiejkolwiek przyczyny lub progresji choroby (PD) na podstawie kryteriów z 2. Międzynarodowych Warsztatów na temat WM. (Weber D, Treon S i in. Seminaria z Onkologii 2003) Pacjenci żyjący bez choroby Parkinsona są cenzurowani w czasie ostatniej oceny choroby. PD: co najmniej 25% wzrost stężenia monoklonalnego białka IgM w surowicy potwierdzony elektroforetycznie drugim pomiarem w odstępie co najmniej 2 tygodni lub progresja klinicznie istotnych wyników z powodu choroby (tj. (niewyjaśniona nawracająca gorączka co najmniej 38,4oC, obfite nocne poty, zmniejszenie masy ciała o co najmniej 10% lub nadmierna lepkość, neuropatia, objawowa krioglobulinemia lub amyloidoza) przypisywane WM.
Choroba była oceniana w każdym cyklu przez pierwsze 12 miesięcy, a następnie co 3 miesiące. Mediana czasu obserwacji wyniosła 19,5 miesiąca, a zakres do 24 miesięcy.
Częstość zdarzeń niepożądanych stopnia 3-4 związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Zdarzenia niepożądane zbierano w każdym cyklu leczenia. Mediana czasu trwania leczenia wynosiła 5,6 miesiąca (zakres, 1,8-21,5+).
Odsetek pacjentów, u których wystąpiły związane z leczeniem zdarzenia niepożądane stopnia 3-4 na podstawie CTCAEv3, jak podano w formularzach opisów przypadków.
Zdarzenia niepożądane zbierano w każdym cyklu leczenia. Mediana czasu trwania leczenia wynosiła 5,6 miesiąca (zakres, 1,8-21,5+).

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Dana-Farber Cancer Institute

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Irene Ghobrial, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 września 2006

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 czerwca 2009

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 listopada 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
12 stycznia 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
12 stycznia 2007

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
17 stycznia 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
26 grudnia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
21 listopada 2017

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 listopada 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 06-077

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami