Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Перифозин у пациентов с рецидивирующей/рефрактерной макроглобулинемией Вальденстрема

21 ноября 2017 г. обновлено: Irene Ghobrial, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Исследование фазы II перифозина у пациентов с рецидивирующей/рефрактерной макроглобулинемией Вальденстрема

Макроглобулинемия Вальденстрема (лимфоплазмоцитарная лимфома, WM) остается неизлечимой при ограниченных терапевтических возможностях и, в частности, при отсутствии одобренной FDA терапии с любым показанием к WM. Таким образом, существует необходимость в поиске новых терапевтических агентов для пациентов с WM как в начальной, так и в рецидивной/рефрактерной форме. Целью данного исследования является оценка эффективности перифозина у пациентов с рецидивирующим или рефрактерным менструальным синдромом.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Перифозин представляет собой препарат, который, в частности, ингибирует Akt, который, как считается, играет важную роль в возникновении и прогрессировании злокачественных новообразований, особенно лимфом. В лабораторных экспериментах с клеточными линиями WM и лимфомы было показано, что перифозин обладает цитотоксической и антипролиферативной активностью в качестве единственного агента. Этот препарат использовался в клинических исследованиях других видов рака, включая саркомы мягких тканей, рак головы и шеи и рак предстательной железы. В этом исследовании используется двухэтапный дизайн для оценки эффективности перифозина на основе общего ответа (ОШ). Ставки нулевого и альтернативного ИЛИ составляют 20% и 40%. Если 4 или более пациентов, включенных в когорту первого этапа (n = 17 пациентов), достигают OR, то накопление переходит ко второму этапу (n = 20 пациентов). Если наблюдается менее 10 ОР, то режим считается неэффективным.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
37

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • 18 лет и старше
  • Должен пройти предыдущую терапию по поводу менструального синдрома и иметь рецидивирующий или рефрактерный менструальный синдром. Допустимо любое количество предшествующих терапий
  • Поддающееся измерению заболевание, определяемое как наличие парапротеина М иммуноглобулина с минимальным уровнем IgM, равным или превышающим ВГН более чем в 2 раза, и более 10% лимфоплазмоцитарных клеток в костном мозге
  • Статус производительности ECOG 0,1 или 2
  • Лабораторные значения, как описано в протоколе
  • Ожидаемая продолжительность жизни более 12 недель

Критерий исключения:

  • Неконтролируемая инфекция
  • Другие активные злокачественные новообразования
  • вовлечение ЦНС
  • Цитотоксическая химиотерапия менее чем за 3 недели, или биологическая терапия менее чем за 2 недели, или кортикостероиды менее чем за 2 недели до регистрации.
  • Другая сопутствующая химиотерапия, иммунотерапия, лучевая терапия или любая вспомогательная терапия, считающаяся исследуемой
  • Беременные или кормящие женщины
  • Известно, что он ВИЧ-положительный
  • Лучевая терапия менее чем за 2 недели до регистрации

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Перифозин
Пациенты получают перифозин перорально (150 мг) ежедневно в каждом цикле. Продолжительность цикла 28 дней. После цикла 2 оценивается ответ, и пациенты со стабильным заболеванием или ответом на него могут продолжать лечение еще в течение 4 циклов или до прогрессирования заболевания (PD). Продолжительность лечения по протоколу составляет 6 циклов, но пациенты могут получать поддерживающую терапию перифозином по усмотрению исследователя при отсутствии ПД.
Лекарство: Перифозин
Другие имена:
  • КРХ-0401

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общая частота ответов (OR)
Временное ограничение: Заболевание оценивали в каждом цикле в течение первых 12 месяцев и затем каждые 3 месяца. Средняя продолжительность лечения перифозином составила 5,6 мес (диапазон 1,8–21,5+).
Показатель OR — это процент пациентов, достигших полного ответа (CR), частичного ответа (PR) или минимального ответа (MR) во время лечения на основе критериев 2-го Международного семинара по WM. (Вебер Д., Треон С. и др. Семинары по онкологии 2003). CR: исчезновение сывороточного моноклонального белка IgM (IgM M-белка) в результате иммунофиксации; отсутствие гистологических признаков поражения костного мозга (КМ), разрешение какой-либо аденопатии/органомегалии (подтверждено КТ); PR: по крайней мере 50% снижение IgM M-белка и по крайней мере 50% снижение аденопатии/органомегалии при физикальном обследовании или КТ; и MR: не менее 25 %, но менее 50 % снижения IgM M-белка с помощью электрофореза белков. У пациентов не должно быть новых симптомов или признаков активного заболевания.
Заболевание оценивали в каждом цикле в течение первых 12 месяцев и затем каждые 3 месяца. Средняя продолжительность лечения перифозином составила 5,6 мес (диапазон 1,8–21,5+).

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время до прогресса (TTP)
Временное ограничение: Заболевание оценивали в каждом цикле в течение первых 12 месяцев и затем каждые 3 месяца. Среднее время наблюдения составило 19,5 месяцев и колебалось до 24 месяцев.
TTP, оцениваемый по методу Каплана-Мейера, определяется как время от регистрации до прогрессирования заболевания (PD) на основе критериев 2-го Международного семинара по WM. (Вебер Д., Треон С. и др. Семинары по онкологии 2003 г.) Пациенты без болезни Паркинсона цензурируются на момент последней оценки заболевания. ФД: не менее чем на 25 % увеличение моноклонального белка IgM в сыворотке с помощью электрофореза, подтвержденное вторым измерением с интервалом не менее 2 недель, или прогрессирование клинически значимых признаков, обусловленных заболеванием (например, анемия, тромбоцитопения, лейкопения, объемная аденопатия/органомегалия) или симптомы (необъяснимая рецидивирующая лихорадка не менее 38,4 °C, обильные ночные поты, снижение массы тела не менее чем на 10% или повышенная вязкость, невропатия, симптоматическая криоглобулинемия или амилоидоз), связанные с БВ.
Заболевание оценивали в каждом цикле в течение первых 12 месяцев и затем каждые 3 месяца. Среднее время наблюдения составило 19,5 месяцев и колебалось до 24 месяцев.
Выживание без прогрессии (PFS)
Временное ограничение: Заболевание оценивали в каждом цикле в течение первых 12 месяцев и затем каждые 3 месяца. Среднее время наблюдения составило 19,5 месяцев и колебалось до 24 месяцев.
ВБП, оцененная с использованием метода Каплана-Мейера, определяется как время от регистрации до смерти от любой причины или прогрессирования заболевания (PD) на основе критериев 2-го Международного семинара по WM. (Вебер Д., Треон С. и др. Семинары по онкологии 2003) Пациенты, живые без БП, цензурируются во время последней оценки заболевания. ФД: не менее чем на 25 % увеличение уровня моноклонального белка IgM в сыворотке с помощью электрофореза, подтвержденное вторым измерением с интервалом не менее 2 недель, или прогрессирование клинически значимых признаков, обусловленных заболеванием (например, анемия, тромбоцитопения, лейкопения, объемная аденопатия/органомегалия) или симптомы (необъяснимая рецидивирующая лихорадка не ниже 38,4 °C, обильные ночные поты, снижение массы тела не менее чем на 10% или повышенная вязкость, невропатия, симптоматическая криоглобулинемия или амилоидоз), связанные с БВ.
Заболевание оценивали в каждом цикле в течение первых 12 месяцев и затем каждые 3 месяца. Среднее время наблюдения составило 19,5 месяцев и колебалось до 24 месяцев.
Частота нежелательных явлений 3-4 степени, связанных с лечением
Временное ограничение: Нежелательные явления регистрировались в каждом цикле лечения. Средняя продолжительность лечения составила 5,6 месяца (диапазон 1,8–21,5+).
Процент пациентов с нежелательными явлениями 3-4 степени, связанными с лечением, на основе CTCAEv3, как указано в формах истории болезни.
Нежелательные явления регистрировались в каждом цикле лечения. Средняя продолжительность лечения составила 5,6 месяца (диапазон 1,8–21,5+).

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Dana-Farber Cancer Institute

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Irene Ghobrial, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 сентября 2006 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 июня 2009 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 ноября 2012 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
12 января 2007 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
12 января 2007 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
17 января 2007 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
26 декабря 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
21 ноября 2017 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 ноября 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • 06-077

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками