Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Perifosin u pacientů s relabující/refrakterní Waldenstromovou makroglobulinémií

21. listopadu 2017 aktualizováno: Irene Ghobrial, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Studie fáze II perifosinu u pacientů s relapsující/refrakterní Waldenstromovou makroglobulinémií

Waldenströmova makroglobulinémie (lymfoplasmacytický lymfom, WM) zůstává nevyléčitelná s omezenými terapeutickými možnostmi a zejména chybějící terapií schválenou FDA s jakoukoli indikací WM. Proto existuje potřeba identifikovat nová terapeutická činidla pro pacienty s WM jak v počáteční fázi, tak v případě relapsu/refrakterního stavu. Účelem této výzkumné studie je posoudit účinnost perifosinu u pacientů s relabující nebo refrakterní WM.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Perifosin je lék, který zejména inhibuje Akt, o kterém se předpokládá, že je důležitý pro iniciaci a progresi malignit, konkrétně u lymfomů. V laboratorních experimentech WM a lymfomových buněčných linií se ukázalo, že perifosin má jako jediné činidlo cytotoxickou a antiproliferativní aktivitu. Tento lék byl použit v klinických výzkumných studiích jiných typů rakoviny, včetně sarkomů měkkých tkání, rakoviny hlavy a krku a rakoviny prostaty. Tato studie používá dvoustupňový design k hodnocení účinnosti perifosinu na základě celkové odpovědi (OR). Nulové a alternativní sazby OR jsou 20 % a 40 %. Pokud 4 nebo více pacientů zařazených do stádia jedna (n=17 pacientů) dosáhnou OR, pak přírůstek postoupí do stádia dva (n=20 pacientů). Pokud je pozorováno méně než 10 OR, bude režim považován za neúčinný.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
37

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Dana-Farber Cancer Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 18 let nebo starší
  • Musí mít předchozí terapii WM a mít relabující nebo refrakterní WM. Jakýkoli počet předchozích terapií je přijatelný
  • Měřitelné onemocnění, definované jako přítomnost paraproteinu imunoglobulinu M s minimální hladinou IgM rovnou nebo vyšší než 2násobek ULN a více než 10 % lymfoplasmacytických buněk v kostní dřeni
  • Stav výkonu ECOG 0,1 nebo 2
  • Laboratorní hodnoty popsané v protokolu
  • Očekávaná délka života delší než 12 týdnů

Kritéria vyloučení:

  • Nekontrolovaná infekce
  • Jiné aktivní malignity
  • Postižení CNS
  • Cytotoxická chemoterapie méně než 3 týdny nebo biologická léčba méně než 2 týdny nebo kortikosteroidy méně než 2 týdny před registrací.
  • Jiná souběžná chemoterapie, imunoterapie, radioterapie nebo jakákoli pomocná terapie považovaná za výzkumnou
  • Těhotné nebo kojící ženy
  • Je známo, že je HIV pozitivní
  • Radiační terapie méně než 2 týdny před registrací

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Perifosin
Pacienti dostávají perorálně perifosin (150 mg) denně v každém cyklu. Délka cyklu je 28 dní. Po cyklu 2 se vyhodnotí odpověď a pacienti se stabilním nebo odpovídajícím onemocněním mohou pokračovat další 4 cykly nebo do progrese onemocnění (PD). Doba trvání protokolární léčby je 6 cyklů, ale pacienti mohou dostávat udržovací léčbu perifosinem podle uvážení zkoušejícího v nepřítomnosti PD.
Lék: Perifosin
Ostatní jména:
  • KRX-0401

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková míra odezvy (OR).
Časové okno: Onemocnění bylo hodnoceno v každém cyklu prvních 12 měsíců a poté každé 3 měsíce. Medián trvání léčby perifosinem byl 5,6 měsíce (rozmezí 1,8-21,5+).
Míra OR je procento pacientů, kteří během léčby dosáhli kompletní odpovědi (CR), částečné odpovědi (PR) nebo minimální odpovědi (MR) na základě kritérií z 2. mezinárodního workshopu o WM. (Weber D, Treon S, a kol. Onkologické semináře 2003). CR: Vymizení sérového monoklonálního IgM proteinu (IgM M-protein) imunofixací; žádný histologický důkaz postižení kostní dřeně (BM), vyřešení jakékoli adenopatie/organomegalie (potvrzeno CT vyšetřením); PR: Alespoň 50% snížení IgM M-proteinu a alespoň 50% snížení adenopatie/organomegalie při fyzikálním vyšetření nebo na CT vyšetření; a MR: Alespoň 25%, ale méně než 50% snížení IgM M-proteinu proteinovou elektroforézou. Pacienti nesmí mít žádné nové příznaky nebo známky aktivního onemocnění.
Onemocnění bylo hodnoceno v každém cyklu prvních 12 měsíců a poté každé 3 měsíce. Medián trvání léčby perifosinem byl 5,6 měsíce (rozmezí 1,8-21,5+).

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do progrese (TTP)
Časové okno: Onemocnění bylo hodnoceno v každém cyklu prvních 12 měsíců a poté každé 3 měsíce. Medián doby sledování byl 19,5 měsíce a pohyboval se do 24 měsíců.
TTP odhadovaný pomocí Kaplan-Meierovy metody je definován jako doba od registrace do progrese onemocnění (PD) na základě kritérií z 2. mezinárodního workshopu o WM. (Weber D, Treon S, a kol. Onkologické semináře 2003) Pacienti bez PD jsou cenzurováni v době posledního hodnocení onemocnění. PD: Nejméně 25% zvýšení sérového monoklonálního proteinu IgM elektroforézou potvrzené druhým měřením s odstupem nejméně 2 týdnů nebo progrese klinicky významných nálezů v důsledku onemocnění (tj. anémie, trombocytopenie, leukopenie, objemná adenopatie/organomegalie) nebo symptomů (nevysvětlitelná recidivující horečka nejméně 38,4oC, smáčecí noční pocení, nejméně o 10 % méně tělesné hmotnosti nebo hyperviskozita, neuropatie, symptomatická kryoglobulinémie nebo amyloidóza), které lze přičíst WM.
Onemocnění bylo hodnoceno v každém cyklu prvních 12 měsíců a poté každé 3 měsíce. Medián doby sledování byl 19,5 měsíce a pohyboval se do 24 měsíců.
Přežití bez progrese (PFS)
Časové okno: Onemocnění bylo hodnoceno v každém cyklu prvních 12 měsíců a poté každé 3 měsíce. Medián doby sledování byl 19,5 měsíce a pohyboval se do 24 měsíců.
PFS odhadovaný pomocí Kaplan-Meierovy metody je definován jako doba od registrace do úmrtí z jakékoli příčiny nebo progrese onemocnění (PD) na základě kritérií z 2. mezinárodního workshopu o WM. (Weber D, Treon S, a kol. Onkologické semináře 2003) Pacienti žijící bez PD jsou cenzurováni v době posledního hodnocení onemocnění. PD: Nejméně 25% zvýšení sérového monoklonálního proteinu IgM elektroforézou potvrzené druhým měřením s odstupem nejméně 2 týdnů nebo progrese klinicky významných nálezů v důsledku onemocnění (tj. anémie, trombocytopenie, leukopenie, objemná adenopatie/organomegalie) nebo symptomů (nevysvětlitelná recidivující horečka nejméně 38,4oC, smáčecí noční pocení, nejméně o 10 % méně tělesné hmotnosti nebo hyperviskozita, neuropatie, symptomatická kryoglobulinémie nebo amyloidóza), které lze přičíst WM.
Onemocnění bylo hodnoceno v každém cyklu prvních 12 měsíců a poté každé 3 měsíce. Medián doby sledování byl 19,5 měsíce a pohyboval se do 24 měsíců.
Míra nežádoucích příhod 3-4 stupně související s léčbou
Časové okno: Nežádoucí účinky byly shromažďovány v každém cyklu léčby. Medián trvání léčby byl 5,6 měsíce (rozmezí 1,8-21,5+).
Procento pacientů, u kterých se vyskytly nežádoucí příhody stupně 3-4 související s léčbou na základě CTCAEv3, jak je uvedeno ve formulářích kazuistiky.
Nežádoucí účinky byly shromažďovány v každém cyklu léčby. Medián trvání léčby byl 5,6 měsíce (rozmezí 1,8-21,5+).

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Dana-Farber Cancer Institute

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Irene Ghobrial, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. září 2006

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. června 2009

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. listopadu 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
12. ledna 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. ledna 2007

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
17. ledna 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
26. prosince 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. listopadu 2017

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 06-077

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení