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Perifosina em pacientes com macroglobulinemia de Waldenstrom recidivante/refratária

21 de novembro de 2017 atualizado por: Irene Ghobrial, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Um estudo de fase II de perifosina em pacientes com macroglobulinemia de Waldenstrom recidivante/refratária

A Macroglobulinemia de Waldenström (linfoma linfoplasmocítico, WM) permanece incurável com opções terapêuticas limitadas e, notavelmente, ausência de terapia aprovada pela FDA com qualquer indicação de MW. Portanto, há uma necessidade de identificar novos agentes terapêuticos para pacientes com MW, tanto no cenário inicial quanto no cenário recidivante/refratário. O objetivo deste estudo de pesquisa é avaliar a eficácia da perifosina em pacientes com MW recidivante ou refratária.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

A perifosina é um fármaco que inibe, em particular, a Akt, considerada importante para o início e progressão de malignidades, especificamente em linfomas. Em experimentos de laboratório de linhagens celulares de WM e linfoma, a perifosina demonstrou ter atividade citotóxica e antiproliferativa como agente único. Este medicamento tem sido usado em estudos de pesquisa clínica de outros tipos de câncer, incluindo sarcomas de tecidos moles, câncer de cabeça e pescoço e câncer de próstata. Este estudo usa um projeto de dois estágios para avaliar a eficácia da perifosina com base na resposta geral (OR). As taxas de OR nulas e alternativas são de 20% e 40%. Se 4 ou mais pacientes inscritos na coorte de estágio um (n = 17 pacientes) atingirem OR, o acúmulo prosseguirá para o estágio dois (n = 20 pacientes). Se menos de 10 ORs forem observados, o regime será considerado ineficaz.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
37

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Dana-Farber Cancer Institute

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • 18 anos de idade ou mais
  • Deve ter recebido terapia anterior para sua MW e ter MW recidivante ou refratária. Qualquer número de terapias anteriores é aceitável
  • Doença mensurável, definida como a presença de imunoglobulina M paraproteína com um nível mínimo de IgM igual ou superior a 2 vezes o LSN e mais de 10% de células linfoplasmocitárias na medula óssea
  • Status de desempenho ECOG 0,1 ou 2
  • Valores laboratoriais conforme descrito no protocolo
  • Expectativa de vida superior a 12 semanas

Critério de exclusão:

  • Infecção descontrolada
  • Outras neoplasias ativas
  • envolvimento do SNC
  • Quimioterapia citotóxica menos de 3 semanas, ou terapia biológica menos de 2 semanas, ou corticosteróides menos de 2 semanas antes do registro.
  • Outra quimioterapia concomitante, imunoterapia, radioterapia ou qualquer terapia auxiliar considerada experimental
  • Mulheres grávidas ou amamentando
  • Conhecido por ser HIV positivo
  • Radioterapia menos de 2 semanas antes do registro

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Perifosina
Os pacientes recebem perifosina oral (150 mg) diariamente a cada ciclo. A duração do ciclo é de 28 dias. Após o ciclo 2, a resposta é avaliada e os pacientes com doença estável ou responsiva podem continuar por mais 4 ciclos ou até a progressão da doença (DP). A duração do tratamento do protocolo é de 6 ciclos, mas os pacientes podem receber manutenção com perifosina a critério do investigador na ausência de DP.
Medicamento: Perifosina
Outros nomes:
  • KRX-0401

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de resposta geral (OR)
Prazo: A doença foi avaliada a cada ciclo durante os primeiros 12 meses e a cada 3 meses a partir de então. A duração mediana do tratamento com perifosina foi de 5,6 meses (intervalo, 1,8-21,5+).
A taxa de OR é a porcentagem de pacientes que atingem Resposta Completa (CR), Resposta Parcial (PR) ou Resposta Mínima (MR) durante o tratamento com base nos critérios do 2º Workshop Internacional de WM. (Weber D, Treon S, et al. Seminários em Oncologia 2003). CR: Desaparecimento da proteína IgM monoclonal sérica (IgM M-proteína) por imunofixação; nenhuma evidência histológica de envolvimento da medula óssea (MO), resolução de qualquer adenopatia/organomegalia (confirmada por tomografia computadorizada); PR: Redução de pelo menos 50% da proteína IgM M e redução de pelo menos 50% da adenopatia/organomegalia no exame físico ou na tomografia computadorizada; e MR: Pelo menos 25%, mas menos de 50% de redução da proteína IgM M por eletroforese de proteínas. Os pacientes não devem apresentar novos sintomas ou sinais de doença ativa.
A doença foi avaliada a cada ciclo durante os primeiros 12 meses e a cada 3 meses a partir de então. A duração mediana do tratamento com perifosina foi de 5,6 meses (intervalo, 1,8-21,5+).

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tempo para Progressão (TTP)
Prazo: A doença foi avaliada a cada ciclo durante os primeiros 12 meses e a cada 3 meses a partir de então. O tempo mediano de seguimento foi de 19,5 meses e variou até 24 meses.
O TTP estimado pelo método de Kaplan-Meier é definido como o tempo desde o registro até a progressão da doença (PD) com base nos critérios do 2º Workshop Internacional de MW. (Weber D, Treon S, et al. Seminars in Oncology 2003) Pacientes sem DP são censurados no momento da última avaliação da doença. DP: Aumento de pelo menos 25% na proteína IgM monoclonal sérica por eletroforese confirmada com uma segunda medição com pelo menos 2 semanas de intervalo, ou progressão de achados clinicamente significativos devido à doença (isto é, anemia, trombocitopenia, leucopenia, adenopatia/organomegalia volumosa) ou sintomas (febre recorrente inexplicável de pelo menos 38,4oC, suores noturnos intensos, pelo menos 10% do peso corporal a menos ou hiperviscosidade, neuropatia, crioglobulinemia sintomática ou amiloidose) atribuível à MW.
A doença foi avaliada a cada ciclo durante os primeiros 12 meses e a cada 3 meses a partir de então. O tempo mediano de seguimento foi de 19,5 meses e variou até 24 meses.
Sobrevivência Livre de Progressão (PFS)
Prazo: A doença foi avaliada a cada ciclo durante os primeiros 12 meses e a cada 3 meses a partir de então. O tempo mediano de seguimento foi de 19,5 meses e variou até 24 meses.
A PFS estimada pelo método de Kaplan-Meier é definida como o tempo desde o registro até a morte por qualquer causa ou progressão da doença (DP) com base nos critérios do 2º Workshop Internacional de MT. (Weber D, Treon S, et al. Seminars in Oncology 2003) Pacientes vivos sem DP são censurados no momento da última avaliação da doença. DP: Aumento de pelo menos 25% na proteína IgM monoclonal sérica por eletroforese confirmada com uma segunda medição com pelo menos 2 semanas de intervalo, ou progressão de achados clinicamente significativos devido à doença (isto é, anemia, trombocitopenia, leucopenia, adenopatia/organomegalia volumosa) ou sintomas (febre recorrente inexplicável de pelo menos 38,4oC, suores noturnos intensos, pelo menos 10% do peso corporal a menos ou hiperviscosidade, neuropatia, crioglobulinemia sintomática ou amiloidose) atribuível à MW.
A doença foi avaliada a cada ciclo durante os primeiros 12 meses e a cada 3 meses a partir de então. O tempo mediano de seguimento foi de 19,5 meses e variou até 24 meses.
Taxa de eventos adversos de grau 3-4 relacionados ao tratamento
Prazo: Os eventos adversos foram coletados a cada ciclo de tratamento. A duração mediana do tratamento foi de 5,6 meses (intervalo, 1,8-21,5+).
A porcentagem de pacientes com eventos adversos de grau 3-4 relacionados ao tratamento com base no CTCAEv3, conforme relatado nos formulários de relato de caso.
Os eventos adversos foram coletados a cada ciclo de tratamento. A duração mediana do tratamento foi de 5,6 meses (intervalo, 1,8-21,5+).

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Dana-Farber Cancer Institute

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Irene Ghobrial, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de setembro de 2006

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de junho de 2009

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de novembro de 2012

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
12 de janeiro de 2007

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
12 de janeiro de 2007

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
17 de janeiro de 2007

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
26 de dezembro de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
21 de novembro de 2017

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de novembro de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 06-077

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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