Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Perifosine bij patiënten met recidiverende/refractaire macroglobulinemie van Waldenström

21 november 2017 bijgewerkt door: Irene Ghobrial, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Een fase II-studie van perifosine bij patiënten met recidiverende/refractaire macroglobulinemie van Waldenström

Waldenström's macroglobulinemie (lymfoplasmacytisch lymfoom, WM) blijft ongeneeslijk met beperkte therapeutische opties en met name afwezigheid van door de FDA goedgekeurde therapie met enige WM-indicatie. Daarom is er behoefte aan het identificeren van nieuwe therapeutische middelen voor WM-patiënten, zowel in de upfront- als in de recidiverende/refractaire setting. Het doel van deze onderzoeksstudie is om de werkzaamheid van perifosine te beoordelen bij patiënten met recidiverende of refractaire WM.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Perifosine is een medicijn dat met name Akt remt waarvan wordt aangenomen dat het belangrijk is voor het ontstaan ​​en de progressie van maligniteiten, met name bij lymfomen. In laboratoriumexperimenten van WM- en lymfoomcellijnen is aangetoond dat perifosine cytotoxische en antiproliferatieve activiteit heeft als een enkelvoudig middel. Dit medicijn is gebruikt in klinische onderzoeken naar andere soorten kanker, waaronder wekedelensarcomen, hoofd- en nekkanker en prostaatkanker. Deze studie maakt gebruik van een ontwerp in twee fasen om de werkzaamheid van perifosine te evalueren op basis van de algehele respons (OR). De nul- en alternatieve OR-tarieven zijn 20% en 40%. Als 4 of meer patiënten die zijn ingeschreven in het stadium één cohort (n=17 patiënten) OK bereiken, gaat de opbouw door naar stadium twee (n=20 patiënten). Als er minder dan 10 OK's worden waargenomen, wordt het regime als ineffectief beschouwd.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
37

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Dana-Farber Cancer Institute

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 18 jaar of ouder
  • Moet eerdere therapie voor hun WM hebben gekregen en recidiverende of refractaire WM hebben. Elk aantal eerdere therapieën is acceptabel
  • Meetbare ziekte, gedefinieerd als de aanwezigheid van immunoglobuline M-paraproteïne met een minimaal IgM-niveau gelijk aan of groter dan 2 keer de ULN en meer dan 10% van de lymfoplasmacytische cellen in het beenmerg
  • ECOG-prestatiestatus 0,1 of 2
  • Laboratoriumwaarden zoals beschreven in het protocol
  • Levensverwachting van meer dan 12 weken

Uitsluitingscriteria:

  • Ongecontroleerde infectie
  • Andere actieve maligniteiten
  • Betrokkenheid van het CZS
  • Cytotoxische chemotherapie minder dan 3 weken, of biologische therapie minder dan 2 weken, of corticosteroïden minder dan 2 weken voorafgaand aan de registratie.
  • Andere gelijktijdige chemotherapie, immunotherapie, radiotherapie of een aanvullende therapie die als onderzoek wordt beschouwd
  • Zwangere of zogende vrouwen
  • Bekend als hiv-positief
  • Bestraling minder dan 2 weken voor aanmelding

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Perifosine
Patiënten krijgen dagelijks per cyclus oraal perifosine (150 mg). Cyclusduur is 28 dagen. Na cyclus 2 wordt de respons beoordeeld en kunnen patiënten met een stabiele of reagerende ziekte doorgaan voor nog eens 4 cycli of tot ziekteprogressie (PD). De duur van de protocolbehandeling is 6 cycli, maar patiënten kunnen bij afwezigheid van PD naar goeddunken van de onderzoeker perifosine-onderhoudsbehandeling krijgen.
Geneesmiddel: Perifosine
Andere namen:
  • KRX-0401

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Totaal responspercentage (OR).
Tijdsspanne: De ziekte werd gedurende de eerste 12 maanden elke cyclus beoordeeld en daarna elke 3 maanden. De mediane duur van de behandeling met perifosine was 5,6 maanden (bereik: 1,8-21,5+).
OR-percentage is het percentage patiënten dat een volledige respons (CR), gedeeltelijke respons (PR) of minimale respons (MR) bereikt tijdens de behandeling op basis van criteria van de 2nd International Workshop on WM. (Weber D, Treon S, et al. Seminaries in Oncologie 2003). CR: Verdwijning van serum monoklonaal IgM-eiwit (IgM M-eiwit) door immunofixatie; geen histologisch bewijs van betrokkenheid van beenmerg (BM), verdwijnen van eventuele adenopathie/organomegalie (bevestigd door CT-scan); PR: Minstens 50% vermindering van IgM M-proteïne en minstens 50% vermindering van adenopathie/organomegalie bij lichamelijk onderzoek of op CT-scan; en MR: ten minste 25% maar minder dan 50% reductie van IgM M-eiwit door eiwitelektroforese. Patiënten mogen geen nieuwe symptomen of tekenen van actieve ziekte hebben.
De ziekte werd gedurende de eerste 12 maanden elke cyclus beoordeeld en daarna elke 3 maanden. De mediane duur van de behandeling met perifosine was 5,6 maanden (bereik: 1,8-21,5+).

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd tot progressie (TTP)
Tijdsspanne: De ziekte werd gedurende de eerste 12 maanden elke cyclus beoordeeld en daarna elke 3 maanden. De mediane follow-uptijd was 19,5 maanden en liep op tot 24 maanden.
TTP geschat met behulp van de Kaplan-Meier-methode wordt gedefinieerd als de tijd vanaf registratie tot ziekteprogressie (PD) op basis van criteria van de 2nd International Workshop on WM. (Weber D, Treon S, et al. Seminars in Oncology 2003) Patiënten zonder PD worden gecensureerd op het moment van de laatste ziektebeoordeling. PD: ten minste 25% toename van monoklonaal IgM-eiwit in serum door elektroforese bevestigd met een tweede meting met een tussenpoos van ten minste 2 weken, of progressie van klinisch significante bevindingen als gevolg van ziekte (d.w.z. anemie, trombocytopenie, leukopenie, omvangrijke adenopathie/organomegalie) of symptomen (onverklaarbare terugkerende koorts van ten minste 38,4 °C, doorweekt nachtelijk zweten, ten minste 10% lichaamsgewicht minder, of hyperviscositeit, neuropathie, symptomatische cryoglobulinemie of amyloïdose) toe te schrijven aan WM.
De ziekte werd gedurende de eerste 12 maanden elke cyclus beoordeeld en daarna elke 3 maanden. De mediane follow-uptijd was 19,5 maanden en liep op tot 24 maanden.
Progressievrije overleving (PFS)
Tijdsspanne: De ziekte werd gedurende de eerste 12 maanden elke cyclus beoordeeld en daarna elke 3 maanden. De mediane follow-uptijd was 19,5 maanden en liep op tot 24 maanden.
PFS geschat met behulp van de Kaplan-Meier-methode wordt gedefinieerd als de tijd vanaf registratie tot overlijden door welke oorzaak of ziekteprogressie (PD) dan ook op basis van criteria van de 2nd International Workshop on WM. (Weber D, Treon S, et al. Seminars in Oncology 2003) Patiënten die in leven zijn zonder PD worden gecensureerd op het moment van de laatste ziektebeoordeling. PD: ten minste 25% toename van monoklonaal IgM-eiwit in serum door elektroforese bevestigd met een tweede meting met een tussenpoos van ten minste 2 weken, of progressie van klinisch significante bevindingen als gevolg van ziekte (d.w.z. anemie, trombocytopenie, leukopenie, omvangrijke adenopathie/organomegalie) of symptomen (onverklaarbare terugkerende koorts van ten minste 38,4 °C, doorweekt nachtelijk zweten, ten minste 10% lichaamsgewicht minder, of hyperviscositeit, neuropathie, symptomatische cryoglobulinemie of amyloïdose) toe te schrijven aan WM.
De ziekte werd gedurende de eerste 12 maanden elke cyclus beoordeeld en daarna elke 3 maanden. De mediane follow-uptijd was 19,5 maanden en liep op tot 24 maanden.
Aan behandeling gerelateerde graad 3-4 bijwerkingen
Tijdsspanne: Bijwerkingen werden tijdens elke behandelingscyclus verzameld. De mediane behandelingsduur was 5,6 maanden (spreiding: 1,8-21,5+).
Het percentage patiënten dat behandelingsgerelateerde graad 3-4 bijwerkingen ervaart op basis van CTCAEv3 zoals gerapporteerd op casusrapportformulieren.
Bijwerkingen werden tijdens elke behandelingscyclus verzameld. De mediane behandelingsduur was 5,6 maanden (spreiding: 1,8-21,5+).

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Dana-Farber Cancer Institute

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Hoofdonderzoeker: Irene Ghobrial, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 september 2006

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 juni 2009

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 november 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
12 januari 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
12 januari 2007

Eerst geplaatst (Schatting)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
17 januari 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
26 december 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
21 november 2017

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 november 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • 06-077

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen