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AMD 3100 pour le traitement du myélokathexis

16 mai 2012 mis à jour par: David Dale, University of Washington

Une étude de phase I de l'inhibiteur de CXCR-4 AMD3100 pour le traitement de la neutropénie due à des mutations de CXCR-4, le syndrome de myélokathexis

Il s'agit d'une première étude visant à déterminer si l'inhibiteur du CXCR4 AMD 3100 ou le plérixafor peuvent être un traitement potentiel de la neutropénie due aux mutations du CXCR4, du myélokathexis ou du syndrome WHIM (verrues, hypogammaglobulinémie, immunodéficience et myélokathexis). Il s'agit de la première étude de ce concept et impliquera jusqu'à 6 patients qui recevront des doses croissantes de plérixafor administrées par voie sous-cutanée ou un jour sur deux. On ne sait pas si ces patients seront très sensibles à un blocage de l'activité CXCR4 et libéreront plus de globules blancs que des volontaires normaux ou des patients cancéreux recevant la même dose de ce médicament. Par conséquent, les doses commenceront à un niveau 12 fois inférieur à celui actuellement utilisé pour mobiliser les cellules souches et seront augmentées progressivement pour atteindre un niveau acceptable de neutrophiles circulants.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Il s'agit d'une étude ouverte, monocentrique, de phase I visant à examiner les effets hématologiques, la pharmacocinétique et l'innocuité du plérixafor chez les patients atteints de myélokathexis attribuable à des mutations de CXCR4, en utilisant des doses en série croissantes de plérixafor administrées les jours 1, 3, 5, 8 , et 10. Cinq niveaux de dose croissante intra-patient, 20 microgrammes par kilogramme (mcg/kg), 40 microgrammes/kilogramme (mcg/kg), 80 microgrammes/kilogramme (mcg/kg) et 240 microgrammes/kilogramme (mcg/kg) seront examinés. Les sujets seront des patients du Centre général de recherche clinique de l'Université de Washington pendant 10 jours maximum; l'étude exige que le sujet soit disponible jusqu'à 14 jours. Les patients seront surveillés pour les effets hématologiques du plérixafor et observés pour les effets indésirables. Si un nombre normal de neutrophiles sanguins est atteint et maintenu pendant au moins 24 heures avant la dose la plus élevée, nous nous arrêterons à ce niveau.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
6

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • University of Washington Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • âge supérieur à 18 ans, WBC (numération leucocytaire) inférieur à 3,0 x 10 ^ 9 par litre,
  • Nombre absolu de neutrophiles inférieur à 2,0 x 10 ^ 9 par litre,
  • plaquettes supérieures à 100 x 10 ^ 6 par litre, créatinine inférieure à 2,0/milligrammes par/décilitre,
  • Clairance de la créatinine > 60 ml/min calculée,
  • Aspartate Aminotransférase-GOT (SGOT), Alanine Aminotransférase-GPT (SGPT), bilirubine < 2,5 limite supérieure de la normale,
  • Statut ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) 0 ou 1,
  • mutation identifiée et confirmée dans CXCR4,
  • sur aucun facteur de stimulation des colonies de granulocytes (G-CSF), facteur de stimulation des colonies de granulocytes-macrophages (GM-CSF) dans les 3 semaines suivant le médicament à l'étude
  • le patient signe son consentement, accepte la contraception

Critère d'exclusion:

  • plus de 18 ans,
  • sensibilité au plérixafor,
  • enceinte,
  • prisonnier,
  • décisionnel altéré,
  • jugé peu susceptible de se conformer,
  • maladie pouvant interférer avec l'interprétation des résultats,
  • leucémie,
  • malignité,
  • infection active nécessitant des antibiotiques dans la semaine suivant l'administration du médicament à l'étude,
  • antécédents d'anomalie de la conduction cardiaque ou de l'électrocardiogramme (ECG),
  • thérapie expérimentale précédente dans un délai d'une semaine.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: AMD3100 ou plerixafor
Étude à bras UNIQUE avec des doses croissantes de Plerixafor
Médicament: AMD3100 ou plerixafor
L'étude examinera les effets hématologiques/l'innocuité du plerixafor chez les patients atteints de myélokathexis attribuable à des mutations de CXCR4. Plerixafor sera administré les jours 1, 3, 5, 8 et 10. Cinq doses intra-patient croissantes d'AMD 3100, 20 microgrammes par kilogramme (mcg/kg), 40 microgrammes par kilogramme (mcg/kg), 80 microgrammes par kilogramme (mcg/kg) et 240 microgrammes par kilogramme (mcg/kg) seront examinés chez les patients du Centre général de recherche clinique de l'Université de Washington pendant 10 jours maximum, exigeant que les sujets soient disponibles jusqu'à 14 jours. Les patients seront surveillés pour les effets hématologiques du plérixafor et observés pour les effets indésirables. Si le nombre normal de neutrophiles sanguins est atteint et maintenu pendant au moins 24 heures avant la dose la plus élevée, nous nous arrêterons à ce niveau.
Autres noms:
  • Mozobil

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Numération des neutrophiles sanguins.
Délai: jusqu'à 14 jours, selon le moment où le sujet a atteint le pic de réponse, c'est-à-dire le nombre le plus élevé après le stimulus (plerixafor)
Efficacité du médicament basée sur l'augmentation du nombre de neutrophiles sanguins à plus de 2,0 x 10 ^ 9 par litre
jusqu'à 14 jours, selon le moment où le sujet a atteint le pic de réponse, c'est-à-dire le nombre le plus élevé après le stimulus (plerixafor)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
University of Washington

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: David C Dale, MD, University of Washington

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
1 octobre 2010

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
1 mars 2011

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
1 avril 2011

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
27 janvier 2010

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
28 janvier 2010

Première publication (Estimation)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
29 janvier 2010

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
15 juin 2012

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
16 mai 2012

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 mai 2012

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • 35419-D
  • MAMO-0407-1 (Autre identifiant: Protocol ID #)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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