Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

AMD 3100 voor de behandeling van myelokathexis

16 mei 2012 bijgewerkt door: David Dale, University of Washington

Een fase I-studie van de CXCR-4-remmer AMD3100 voor de behandeling van neutropenie als gevolg van mutaties van CXCR-4, het myelokathexis-syndroom

Dit is een eerste studie om te bepalen of CXCR4-remmer AMD 3100 of plerixafor een mogelijke behandeling kan zijn voor neutropenie als gevolg van CXCR4-mutaties, het myelokathexis- of WHIM-syndroom (wratten, hypogammaglobulinemie, immunodeficiëntie en myelokathexis). Dit is de eerste studie van dit concept en er zullen maximaal 6 patiënten bij betrokken zijn die toenemende doses plerixafor subcutaan of om de dag toegediend krijgen. Het is niet bekend of deze patiënten zeer gevoelig zullen zijn voor een blokkade van de CXCR4-activiteit en meer witte bloedcellen zullen afgeven dan normale vrijwilligers of kankerpatiënten die dezelfde dosis van dit geneesmiddel krijgen. Daarom zullen de doses beginnen op een niveau dat 12 keer lager is dan momenteel wordt gebruikt om stamcellen te mobiliseren en zullen ze stapsgewijs worden verhoogd om een ​​acceptabel circulerend niveau van neutrofielen te bereiken.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label fase I-studie in één centrum om de hematologische effecten, farmacokinetiek en veiligheid van plerixafor te onderzoeken bij patiënten met myelokathexis die te wijten zijn aan mutaties van CXCR4, waarbij gebruik wordt gemaakt van seriële, toenemende doses plerixafor toegediend op dag 1, 3, 5, 8 , en 10. Vijf intrapatiënt escalerende dosisniveaus, 20 microgram per kilogram (mcg/kg), 40 microgram/kilogram (mcg/kg), 80 microgram/kilogram (mcg/kg) en 240 microgram/kilogram (mcg/kg) zullen worden onderzocht. De proefpersonen zullen maximaal 10 dagen patiënt zijn in het General Clinical Research Center van de Universiteit van Washington; het onderzoek vereist dat de proefpersoon maximaal 14 dagen beschikbaar is. Patiënten zullen worden gecontroleerd op hematologische effecten van plerixafor en worden geobserveerd op bijwerkingen. Als een normaal aantal neutrofielen in het bloed wordt bereikt en behouden gedurende ten minste 24 uur voorafgaand aan de hoogste dosis, stoppen we op dat niveau.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
6

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • University of Washington Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • leeftijd ouder dan 18 jaar, WBC (aantal witte bloedcellen) minder dan 3,0 x 10^9 per liter,
  • Absoluut aantal neutrofielen minder dan 2,0 x 10^9 per liter,
  • bloedplaatjes meer dan 100 x 10^6 per liter, creatinine minder dan 2,0/milligram per/deciliter,
  • Creatinineklaring > 60 ml/min berekend,
  • Aspartaat Aminotransferase-GOT (SGOT), Alanin Aminotransferase-GPT (SGPT), bilirubine < 2,5 bovengrens van normaal,
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) status 0 of 1,
  • mutatie geïdentificeerd en bevestigd in CXCR4,
  • op geen granulocyt-koloniestimulerende factor (G-CSF), granulocyt-macrofaag-koloniestimulerende factor (GM-CSF) binnen 3 weken na het onderzoeksgeneesmiddel
  • patiënt tekent toestemming, accepteert anticonceptie

Uitsluitingscriteria:

  • ouder dan 18 jaar,
  • gevoeligheid voor plerixafor,
  • zwanger,
  • gevangene,
  • wilsbekwaam,
  • geacht onwaarschijnlijk te voldoen,
  • ziekte die de interpretatie van resultaten kan verstoren,
  • leukemie,
  • maligniteit,
  • actieve infectie waarvoor antibiotica nodig zijn binnen één week na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel,
  • geschiedenis van cardiale geleiding of elektrocardiogram (EKG) afwijking,
  • eerdere experimentele therapie binnen een week.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: AMD3100 of plerixafor
ENKELE-armstudie met toenemende doses Plerixafor
Geneesmiddel: AMD3100 of plerixafor
De studie zal de hematologische effecten/veiligheid van plerixafor onderzoeken bij patiënten met myelokathexis als gevolg van mutaties van CXCR4. Plerixafor wordt toegediend op dag 1, 3, 5, 8 en 10. Vijf intrapatiënt escalerende doses van AMD 3100, 20 microgram per kilogram (mcg/kg), 40 microgram per kilogram (mcg/kg), 80 microgram per kilogram (mcg/kg) en 240 microgram per kilogram (mcg/kg) worden onderzocht bij de patiënten aan het General Clinical Research Center van de Universiteit van Washington gedurende maximaal 10 dagen, waarbij proefpersonen maximaal 14 dagen beschikbaar moesten zijn. Patiënten zullen worden gecontroleerd op hematologische effecten van plerixafor en worden geobserveerd op bijwerkingen. Als het normale aantal neutrofielen in het bloed wordt bereikt en gedurende ten minste 24 uur voorafgaand aan de hoogste dosis behouden blijft, stoppen we op dat niveau.
Andere namen:
  • Mozobil

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal bloedneutrofielen.
Tijdsspanne: tot 14 dagen, afhankelijk van wanneer de proefpersoon de piekrespons bereikte, d.w.z. het hoogste aantal na de stimulus (plerixafor)
Effectiviteit van het geneesmiddel gebaseerd op toename van het aantal neutrofielen in het bloed tot meer dan 2,0 x 10^9 per liter
tot 14 dagen, afhankelijk van wanneer de proefpersoon de piekrespons bereikte, d.w.z. het hoogste aantal na de stimulus (plerixafor)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
University of Washington

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Hoofdonderzoeker: David C Dale, MD, University of Washington

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 oktober 2010

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 maart 2011

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 april 2011

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
27 januari 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
28 januari 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
29 januari 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
15 juni 2012

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
16 mei 2012

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 mei 2012

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • 35419-D
  • MAMO-0407-1 (Andere identificatie: Protocol ID #)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen