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Traitement à la ganaxolone chez les enfants atteints du syndrome de l'X fragile

15 mars 2023 mis à jour par: Marinus Pharmaceuticals

Un essai croisé contrôlé en double aveugle de la ganaxolone chez les enfants atteints du syndrome de l'X fragile

Cette étude de preuve de concept de phase 2 est une étude croisée en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo visant à étudier le traitement par la ganaxolone chez les enfants atteints du syndrome de l'X fragile (FXS). Jusqu'à 60 sujets (âgés de 6 à 17 ans) seront randomisés pour recevoir soit de la ganaxolone soit un placebo pendant 6 semaines, puis passeront au traitement opposé pendant 6 semaines supplémentaires. L'objectif de l'étude est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de la ganaxolone pour le traitement de l'anxiété et de l'attention chez les sujets atteints de FXS. L'hypothèse est que le traitement à la ganaxolone par rapport au placebo améliorera l'anxiété et l'attention telles que mesurées par plusieurs tests neuropsychologiques et psychométriques.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Il s'agit d'une étude monocentrique à l'UC Davis MIND Institute. Les enfants atteints du syndrome de l'X fragile âgés de 6 à 17 ans inclus seront randomisés selon un rapport 1: 1 pour recevoir un traitement à la ganaxolone ou un placebo pendant 6 semaines, interrompre le traitement et se laver pendant 2 semaines, puis passer au traitement opposé pour encore 6 semaines. L'objectif principal de l'étude est d'évaluer l'efficacité du traitement à la ganaxolone par rapport au placebo sur les comportements cliniques tels que l'anxiété et l'attention, tels que mesurés par l'amélioration de l'impression globale du clinicien (CGI-I). La principale mesure d'efficacité secondaire est l'échelle d'anxiété pédiatrique (PARS). D'autres mesures d'efficacité secondaires comprennent l'échelle visuelle analogique (EVA), l'échelle d'anxiété, de dépression, d'attention et d'humeur (ADAMS), le questionnaire de Swanson, Nolan et Pelham-IV (SNAP-IV) et la liste de contrôle des comportements aberrants - Édition communautaire (ABC -C). La tolérance et l'innocuité seront surveillées par des signes vitaux de routine, des examens physiques/neurologiques, des ECG, des analyses de laboratoire clinique et des événements indésirables.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
59

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Belgique
      • Edegem, Belgique, 2650
        • Antwerp University Hospital
  • États-Unis
    • California
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

6 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • documentation moléculaire de la mutation complète FMR1
  • 6-17 ans, inclus
  • les sujets sexuellement actifs doivent utiliser une forme médicalement acceptable de contrôle des naissances

Critère d'exclusion:

  • matières non anglophones ou hispanophones
  • stéroïde systémique concomitant, vigabatrine, felbamate et kétoconazole
  • changements de médicaments au cours des 2 derniers mois
  • maladie cliniquement instable, maladie/trouble évolutif du SNC
  • antécédents d'état de mal épileptique récurrent
  • ne veut pas retenir le pamplemousse ou le jus de pamplemousse pendant la durée de l'étude
  • activement suicidaire

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Ganaxolone puis Placebo
Les participants ont d'abord reçu de la ganaxolone. Ils ont d'abord été titrés jusqu'à 12 milligrammes par kilogramme (mg/kg) trois fois par jour (tid) pendant une phase de titration de 2 semaines, puis maintenus à cette dose pendant 4 semaines supplémentaires. Après une période de sevrage de 2 semaines, les participants ont reçu un placebo pendant une durée de 6 semaines (de la semaine 8 à la semaine 14).
Médicament: Ganaxolone
suspension buvable, administrée en 3 doses fractionnées
Autres noms:
  • GNX
  • Système d'exploitation GNX
Médicament: Placebo
suspension buvable, administrée en 3 doses fractionnées
Autres noms:
  • DPB
Expérimental: Placebo puis Ganaxolone
Les participants ont d'abord reçu un placebo. Ils ont d'abord été titrés jusqu'à 12 mg/kg tid pendant une phase de titration de 2 semaines, puis maintenus à cette dose pendant 4 semaines supplémentaires. Après une période de sevrage de 2 semaines, les participants ont reçu de la ganaxolone pendant une durée de 6 semaines (de la semaine 8 à la semaine 14).
Médicament: Ganaxolone
suspension buvable, administrée en 3 doses fractionnées
Autres noms:
  • GNX
  • Système d'exploitation GNX
Médicament: Placebo
suspension buvable, administrée en 3 doses fractionnées
Autres noms:
  • DPB

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Échelle d'amélioration de l'impression globale clinique (CGI-I)
Délai: Semaine 14 (Fin du traitement)
L'échelle CGI-I est une échelle à 7 points évaluée par le clinicien et utilisée pour évaluer dans quelle mesure la maladie du participant s'est améliorée ou aggravée par rapport à un état de référence au début de l'intervention. Il a été évalué comme suit : 1. « très amélioré » ; 2. "beaucoup amélioré" ; 3. "peu amélioré" ; 4. "pas de changement" ; 5. "un minimum pire" ; 6. "bien pire" ; 7. "bien pire". Des scores plus élevés indiquaient un état pire.
Semaine 14 (Fin du traitement)

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score total sur l'échelle d'évaluation de l'anxiété pédiatrique (PARS)
Délai: Semaine 14 (Fin du traitement)
L'échelle d'évaluation de l'anxiété pédiatrique (PARS) est une mesure de l'anxiété administrée par un clinicien chez les enfants et les adolescents. Le PARS est composé d'une liste de contrôle des symptômes de 50 éléments utilisée pour déterminer la présence ou l'absence de symptômes d'anxiété spécifiques au cours de la semaine précédente et de 7 éléments de gravité/déficience, chacun noté de 0 à 5. Le score des 7 éléments permet au clinicien de évaluez la gravité des symptômes et la déficience associée sur une échelle de 0 à 35, les scores les plus élevés reflétant une plus grande gravité des symptômes et la déficience associée.
Semaine 14 (Fin du traitement)
Échelle visuelle analogique (EVA)
Délai: Semaine 14 (Fin du traitement)
Une conception VAS semi-structurée a été utilisée, fournissant deux des trois comportements à évaluer comme anxiété et attention, choisis par le ou les soignants d'un comportement supplémentaire parmi une banque de cinq. Cette banque comprenait la sociabilité, l'attention, l'agressivité, le langage et l'hyperactivité/impulsivité. Les parents marquent sur une ligne visuelle de 10 centimètres (cm) le "pire comportement" à 0 cm et le "meilleur comportement" à 10 cm. Pour chaque comportement, le soignant est chargé de marquer son impression de comportement lors de la visite de référence et de nouveau à chaque visite. La distance calculée en cm entre la ligne de base et chaque marque de visite montre ainsi si chaque comportement s'est amélioré, s'est aggravé ou est resté le même au cours de l'étude, et dans quelle mesure. Montré ici est la distance moyenne des moindres carrés et son erreur standard correspondante en cm du côté "pire comportement", à la ligne de base. Plus la valeur est petite, plus le comportement est mauvais.
Semaine 14 (Fin du traitement)
Échelle d'anxiété, de dépression et d'humeur (ADAMS)
Délai: Semaine 14 (Fin du traitement)
L'ADAMS est un instrument d'information basé sur le comportement de 28 éléments évalué par le ou les parents, le ou les tuteurs légaux autorisés ou le ou les soignants réguliers. L'échelle est composée de 5 facteurs, qui traitent du comportement maniaque/hyperactif, de l'humeur dépressive, de l'évitement social, de l'anxiété générale et du comportement obsessionnel/compulsif. Les éléments sont notés sur une échelle de Likert de 0 à 3 qui combine les cotes de fréquence et de gravité (où 0 = le comportement ne s'est pas produit ou n'est pas un problème, 3 = le comportement se produit souvent ou est un problème grave). Chaque score de sous-échelle est calculé séparément ; la plage d'échelle pour le comportement maniaque/hyperactif est de 0 à 15 ; pour l'humeur dépressive, 0-21 ; pour l'évitement social, 0-21 ; pour l'anxiété générale, 0-21 ; pour le comportement obsessionnel, 0-9. Il y a un élément qui se chevauche entre le comportement maniaque/hypertenseur et l'anxiété générale ; par conséquent, les plages des sous-échelles semblent refléter les scores de 29 éléments au lieu de 28 éléments.
Semaine 14 (Fin du traitement)
Liste de contrôle des comportements aberrants (ABC)
Délai: Semaine 14 (Fin du traitement)
L'ABC est un parent de 58 items notés de 0 (pas du tout un problème) à 3 (le problème est grave en degré avec 6 sous-échelles : irritabilité (comprend l'agitation, l'agressivité et l'automutilation, 15 éléments) avec une gamme de scores de 0 à 45 ; Retrait social/Léthargie (16 items) avec une plage de scores de 0 à 48 ; Stéréotypie (7 items) avec une plage de scores de 0 à 21 ; Hyperactivité (16 items) avec une plage de scores de 0 à 48 ; Discours inapproprié (4 éléments) avec une plage de scores de 0 à 12 et Évitement social (4 éléments) avec une plage de scores de 0 à 12. Des scores plus élevés indiquent une plus grande gravité. Le retrait social et la léthargie rapportent la même échelle et l'évitement social est une sous-échelle du retrait social ; par conséquent, les plages des sous-échelles semblent refléter les scores de 62 éléments au lieu de 58 éléments.
Semaine 14 (Fin du traitement)
Questionnaire de Swanson, Nolan et Pelham-IV (SNAP-IV)
Délai: Semaine 14 (Fin du traitement)
Le SNAP-IV est une révision du questionnaire de Swanson, Nolan et Pelham (SNAP). Le SNAP-IV : ADHD Inattention Subscale (items 1-9) évalue l'intensité de chaque item au cours des sept derniers jours sur une échelle de 0 à 3 (0=pas du tout, 1=juste un peu, 2=assez, 3 = beaucoup). Les scores possibles allaient de 0 à 27 ; des scores plus élevés indiquaient une plus grande intensité. La sous-échelle SNAP-IV ADHD Hyperactivity/Impulsivity (items 10-18) évalue l'intensité de chaque item au cours des sept derniers jours sur une échelle de 0 à 3 (0=pas du tout, 1=juste un peu, 2=beaucoup, 3 = beaucoup). Les scores possibles allaient de 0 à 27 ; des scores plus élevés indiquaient une plus grande intensité. Le score de l'échelle combinée SNAP-IV ADHD (inattention + hyperactivité/impulsivité) variait de 0 à 54. Un score faible de 0 indique moins d'inattention + hyperactivité/impulsivité. Un score élevé de 54 indique plus d'inattention + hyperactivité.
Semaine 14 (Fin du traitement)

Autres mesures de résultats

Autres mesures de résultats

Pour les essais cliniques, une mesure planifiée décrite dans le protocole qui est utilisée pour déterminer l'effet d'une intervention/d'un traitement sur les participants. Pour les études d'observation, une mesure ou une observation qui est utilisée pour décrire des modèles de maladies ou de traits, ou des associations avec des expositions, des facteurs de risque ou un traitement. Les types de mesures de résultats comprennent la mesure de résultat primaire et la mesure de résultat secondaire.
Mesure des résultats
Délai
KiTAP- Test de performance attentionnelle pour les enfants
Délai: Base de référence, semaines 6, 8, 14
Base de référence, semaines 6, 8, 14
Inhibition des préimpulsions (PPI)
Délai: Base de référence, semaines 6, 8, 14
Base de référence, semaines 6, 8, 14
Regard social (suivi oculaire)
Délai: Base de référence, semaines 6, 8, 14
Base de référence, semaines 6, 8, 14
Potentiels cérébraux liés aux événements (ERP)
Délai: Base de référence, semaines 6, 8, 14
Base de référence, semaines 6, 8, 14

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Marinus Pharmaceuticals

Collaborateurs

Collaborateurs

Une organisation autre que le promoteur qui apporte son soutien à une étude clinique. Ce soutien peut inclure des activités liées au financement, à la conception, à la mise en œuvre, à l'analyse des données ou à la production de rapports.
University of California, Davis
U.S. Army Medical Research and Development Command

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: Randi J Hagerman, MD, M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center
  • Chercheur principal: Berten Ceulemans, M.D.; Ph. D., University Hospital, Antwerp

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
1 novembre 2012

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
16 octobre 2015

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
1 novembre 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
7 novembre 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
8 novembre 2012

Première publication (Estimation)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
12 novembre 2012

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
10 avril 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
15 mars 2023

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 mars 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • 1042-0800

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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