Leczenie ganaksolonem u dzieci z zespołem łamliwego chromosomu X
Kontrolowana, podwójnie ślepa próba krzyżowa ganaksolonu u dzieci z zespołem łamliwego chromosomu X
Przegląd badań
Status
Status
Warunki
Warunki
Interwencja / Leczenie
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Typ studiów
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Zapisy
Faza
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Edegem, Belgia, 2650
- Antwerp University Hospital
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
- M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- dokumentacja molekularna pełnej mutacji FMR1
- w wieku 6-17 lat włącznie
- osoby aktywne seksualnie są zobowiązane do stosowania medycznie akceptowalnej formy kontroli urodzeń
Kryteria wyłączenia:
- przedmioty nieanglojęzyczne lub hiszpańskojęzyczne
- jednocześnie z ogólnoustrojowym steroidem, wigabatryną, felbamatem i ketokonazolem
- zmiany leków w ciągu ostatnich 2 miesięcy
- klinicznie niestabilna choroba medyczna, postępująca choroba/zaburzenie OUN
- historia nawracającego stanu padaczkowego
- nie chce odmówić grejpfruta lub soku grejpfrutowego na czas trwania badania
- aktywnie samobójczy
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Poczwórny
Liczba ramion
Broń i interwencje
Grupa uczestników / ArmGrupa uczestników / Arm |
Interwencja / LeczenieInterwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Ganaxolon, potem Placebo
Uczestnicy najpierw otrzymywali ganaksolon.
Najpierw miareczkowano je do 12 miligramów na kilogram (mg/kg) trzy razy dziennie (tid) podczas 2-tygodniowej fazy miareczkowania, a następnie utrzymywano tę dawkę przez dodatkowe 4 tygodnie.
Po 2-tygodniowym okresie wymywania uczestnicy otrzymywali placebo przez 6 tygodni (od 8 do 14 tygodnia).
|
zawiesina doustna, podawana w 3 dawkach podzielonych
Inne nazwy:
zawiesina doustna, podawana w 3 dawkach podzielonych
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Placebo, potem Ganaxolon
Uczestnicy najpierw otrzymali placebo.
Najpierw miareczkowano je do 12 mg/kg trzy razy na dobę podczas 2-tygodniowej fazy miareczkowania, a następnie utrzymywano tę dawkę przez dodatkowe 4 tygodnie.
Po 2-tygodniowym okresie wypłukiwania uczestnicy otrzymywali ganaksolon przez 6 tygodni (od 8 do 14 tygodnia).
|
zawiesina doustna, podawana w 3 dawkach podzielonych
Inne nazwy:
zawiesina doustna, podawana w 3 dawkach podzielonych
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Skala poprawy ogólnego wrażenia klinicznego (CGI-I).
Ramy czasowe: Tydzień 14 (zakończenie leczenia)
|
Skala CGI-I to 7-punktowa skala oceniana przez klinicystów, używana do oceny stopnia poprawy lub pogorszenia choroby uczestnika w stosunku do stanu wyjściowego na początku interwencji.
Oceniono go jako: 1. „bardzo poprawiony”; 2. „znacznie ulepszony”; 3. „minimalnie ulepszony”; 4. „bez zmian”; 5. „minimalnie gorzej”; 6. „dużo gorzej”; 7. „bardzo dużo gorzej”.
Wyższe noty wskazywały na gorszy stan.
|
Tydzień 14 (zakończenie leczenia)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Całkowity wynik w Skali Oceny Lęku Pediatrycznego (PARS).
Ramy czasowe: Tydzień 14 (zakończenie leczenia)
|
Pediatric Anxiety Rating Scale (PARS) jest miarą lęku u dzieci i młodzieży stosowaną przez klinicystów.
PARS składa się z 50-punktowej listy kontrolnej objawów, używanej do określenia obecności lub braku określonych objawów lękowych w ciągu poprzedniego tygodnia oraz 7 pozycji dotyczących nasilenia/upośledzenia, z których każda oceniana jest od 0 do 5. Ocena na 7 pozycjach pozwala klinicyście na ocenić nasilenie objawów i związane z nimi upośledzenie w zakresie od 0 do 35, przy czym wyższe wyniki odzwierciedlają większe nasilenie objawów i związane z nimi upośledzenie.
|
Tydzień 14 (zakończenie leczenia)
|
|
Wizualna skala analogowa (VAS)
Ramy czasowe: Tydzień 14 (zakończenie leczenia)
|
Zastosowano częściowo ustrukturyzowany projekt VAS, zapewniający dwa z trzech zachowań do oceny jako niepokój i uwagę, wybrane przez opiekuna (opiekunów) jednego dodatkowego zachowania z banku pięciu.
Ten bank obejmował towarzyskość, uwagę, agresję, język i nadpobudliwość/impulsywność. Rodzice zaznaczają na wizualnej linii mierzącej 10 centymetrów (cm) z „najgorszym zachowaniem” w odległości 0 cm i „najlepszym zachowaniem” w odległości 10 cm.
W przypadku każdego zachowania opiekun jest poinstruowany, aby zaznaczyć swoje wrażenie dotyczące zachowania podczas wizyty początkowej i ponownie podczas każdej wizyty.
Obliczona odległość w cm między linią bazową a znakami każdej wizyty pokazuje w ten sposób, czy każde zachowanie uległo poprawie, pogorszeniu lub pozostało takie samo podczas badania io ile.
Tutaj pokazano średnią odległość metodą najmniejszych kwadratów i odpowiadający jej błąd standardowy w cm od strony „najgorszego zachowania”, na linii bazowej.
Mniejsza wartość, gorsze zachowanie.
|
Tydzień 14 (zakończenie leczenia)
|
|
Skala lęku, depresji i nastroju (ADAMS)
Ramy czasowe: Tydzień 14 (zakończenie leczenia)
|
ADAMS to 28-punktowy instrument informacyjny oparty na zachowaniu, oceniany przez rodzica (rodziców), upoważnionego opiekuna prawnego lub stałego opiekuna (opiekunów).
Skala składa się z 5 czynników, które odnoszą się do zachowań maniakalnych/nadpobudliwych, nastroju depresyjnego, unikania kontaktów towarzyskich, ogólnego niepokoju oraz zachowań obsesyjno-kompulsywnych.
Pozycje są punktowane na skali Likerta 0-3, która łączy w sobie częstość i nasilenie (gdzie 0=zachowanie nie wystąpiło lub nie stanowi problemu, 3=zachowanie występuje często lub stanowi poważny problem).
Każdy wynik podskali jest obliczany oddzielnie; zakres skali dla zachowań maniakalnych/nadpobudliwych wynosi 0-15; dla obniżonego nastroju, 0-21; unikania kontaktów społecznych, 0-21; dla ogólnego niepokoju, 0-21; za zachowanie obsesyjne, 0-9.
Istnieje element nakładający się na zachowanie maniakalne/nadciśnienie i ogólny niepokój; stąd zakresy podskal wydają się odzwierciedlać wyniki dla 29 pozycji zamiast 28 pozycji.
|
Tydzień 14 (zakończenie leczenia)
|
|
Lista kontrolna nieprawidłowych zachowań (ABC)
Ramy czasowe: Tydzień 14 (zakończenie leczenia)
|
ABC to rodzic składający się z 58 pozycji, ocenianych od 0 (całkowity brak problemu) do 3 (problem jest poważny w stopniu z 6 podskalami: Drażliwość (obejmuje pobudzenie, agresję i samookaleczanie, 15 pozycji) z zakresem wyników od 0 do 45, wycofanie społeczne/letarg (16 pozycji) z zakresem wyników od 0 do 48, stereotypie (7 pozycji) z zakresem wyników od 0 do 21, nadpobudliwość (16 pozycji) z zakresem wyników od 0 do 48; Niewłaściwa mowa (4 pozycje) z zakresem wyników od 0-12 i Unikanie kontaktów towarzyskich (4 pozycje) z zakresem wyników od 0-12.
Wyższe wyniki wskazywały na większą dotkliwość.
Wycofanie społeczne i Letarg zgłaszają tę samą skalę, a Unikanie Społeczne jest podskalą Wycofania Społecznego; stąd zakresy podskal wydają się odzwierciedlać wyniki dla 62 pozycji zamiast 58 pozycji.
|
Tydzień 14 (zakończenie leczenia)
|
|
Kwestionariusz Swansona, Nolana i Pelhama-IV (SNAP-IV)
Ramy czasowe: Tydzień 14 (zakończenie leczenia)
|
SNAP-IV to wersja kwestionariusza Swansona, Nolana i Pelhama (SNAP).
SNAP-IV: Podskala nieuwagi ADHD (pozycje 1-9) ocenia intensywność każdej pozycji w ciągu ostatnich siedmiu dni w skali od 0 do 3 (0=wcale, 1=tylko trochę, 2=bardzo dużo, 3 = bardzo).
Możliwe wyniki wahały się od 0-27; wyższe wyniki wskazywały na większą intensywność.
Podskala nadpobudliwości/impulsywności ADHD SNAP-IV (pozycje 10-18) ocenia intensywność każdej pozycji w ciągu ostatnich siedmiu dni w skali od 0 do 3 (0=wcale, 1=tylko trochę, 2=raczej, 3=bardzo).
Możliwe wyniki wahały się od 0-27; wyższe wyniki wskazywały na większą intensywność.
Skala SNAP-IV ADHD Combined Scale (nieuwaga + nadpobudliwość/impulsywność) mieściła się w zakresie od 0 do 54.
Niski wynik 0 wskazuje na mniejszą nieuwagę + nadpobudliwość/impulsywność. Wysoki wynik 54 wskazuje na większą nieuwagę + nadpobudliwość.
|
Tydzień 14 (zakończenie leczenia)
|
Inne miary wyników
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
KiTAP- Test sprawności uwagi dla dzieci
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 6, 8, 14
|
Punkt wyjściowy, tygodnie 6, 8, 14
|
|
Hamowanie przedimpulsowe (PPI)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 6, 8, 14
|
Punkt wyjściowy, tygodnie 6, 8, 14
|
|
Spojrzenie społeczne (śledzenie wzroku)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 6, 8, 14
|
Punkt wyjściowy, tygodnie 6, 8, 14
|
|
Potencjały mózgowe związane ze zdarzeniami (ERP)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 6, 8, 14
|
Punkt wyjściowy, tygodnie 6, 8, 14
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Sponsor
Współpracownicy
Współpracownicy
Śledczy
Śledczy
- Główny śledczy: Randi J Hagerman, MD, M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center
- Główny śledczy: Berten Ceulemans, M.D.; Ph. D., University Hospital, Antwerp
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Pierwszy wysłany
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia wysłana aktualizacja
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Choroby Układu Nerwowego
- Objawy neurologiczne
- Manifestacje neurobehawioralne
- Choroba
- Wady wrodzone
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Upośledzenie umysłowe, sprzężone z X
- Upośledzenie intelektualne
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Zaburzenia chromosomowe
- Zaburzenia chromosomów płciowych
- Zespół
- Zespół łamliwego chromosomu X
- Fizjologiczne skutki leków
- Agentów neuroprzekaźników
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Modulatory GABA
- Agenci GABA
- Neurosteroidy
- Ganaksolon
Inne numery identyfikacyjne badania
Inne numery identyfikacyjne badania
- 1042-0800
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Zespół łamliwego chromosomu X
-
NCT07290348ZakończonySzyny | Zakres ruchu | Anomalie ścięgien prostowników palców
-
NCT07567248Jeszcze nie rekrutacjaUrazy ścięgien | Anomalie ścięgien prostowników palców
-
NCT07542405Jeszcze nie rekrutacjaSyndrom Lyncha | Dziedziczny zespół nowotworowy | BRCA1-Related Hereditary Breast and Ovarian Cancer Syndrome | BRCA2-Related Hereditary Breast and Ovarian Cancer Syndrome
-
NCT00879502ZakończonyPremutacja łamliwego X
-
NCT02317887ZakończonySiatkówki | X-połączony
-
NCT01909180Zakończony
-
NCT03354403Zakończony
-
NCT06345898Rekrutacyjny
-
NCT07439510Jeszcze nie rekrutacja
-
NCT04119141Nieznany
Badania kliniczne na Ganaksolon
-
NCT07635862Jeszcze nie rekrutacjaZaburzenia ze spektrum autyzmu | Autyzm u dzieci | Zaburzenia autystyczne u dzieci i młodzieży
-
NCT05323734ZakończonyZespół stwardnienia guzowatego
-
NCT05604170ZakończonyZespół stwardnienia guzowatego
-
NCT05249556Jeszcze nie rekrutacja