Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ganaxolonbehandling hos børn med Fragilt X-syndrom

15. marts 2023 opdateret af: Marinus Pharmaceuticals

Et kontrolleret, dobbeltblindt, crossover-forsøg med Ganaxolon hos børn med Fragilt X-syndrom

Dette fase 2 proof-of-concept-studie er et dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret, crossover-studie for at undersøge ganaxolonbehandling hos børn med fragilt x-syndrom (FXS). Op til 60 forsøgspersoner (i alderen 6-17 år) vil blive randomiseret til at modtage enten ganaxolone eller placebo i 6 uger og derefter gå over til den modsatte behandling i yderligere 6 uger. Formålet med undersøgelsen er at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​ganaxolone til behandling af angst og opmærksomhed hos personer med FXS. Hypotesen er, at ganaxolonbehandling sammenlignet med placebo vil forbedre angst og opmærksomhed målt ved de adskillige neuropsykologiske og psykometriske tests.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et enkelt center-studie ved UC Davis MIND Institute. Børn med fragilt x-syndrom i alderen 6-17 år inklusive vil blive randomiseret i forholdet 1:1 til at modtage ganaxolon- eller placebobehandling i 6 uger, afbryde behandlingen og udvaskning i 2 uger og derefter gå over til den modsatte behandling for yderligere 6 uger. Det primære formål med undersøgelsen er at vurdere effektiviteten af ​​ganaxolonbehandling sammenlignet med placebo på klinisk adfærd såsom angst og opmærksomhed målt ved Clinician's Global Impression-Improvement (CGI-I). Det vigtigste sekundære effektmål er Pediatric Anxiety Scale (PARS). Andre sekundære effektmål inkluderer den visuelle analoge skala (VAS), angst, depression, opmærksomhed og humørskala (ADAMS), Swanson, Nolan og Pelham-IV spørgeskema (SNAP-IV) og afvigende adfærdstjekliste - Community Edition (ABC) -C). Tolerabilitet og sikkerhed vil blive overvåget af rutinemæssige vitale tegn, fysiske/neurologiske undersøgelser, EKG'er, kliniske laboratorier og vurderinger af bivirkninger.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
59

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Antwerp University Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

6 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • molekylær dokumentation af FMR1 fuld mutation
  • alderen 6-17 år inklusive
  • seksuelt aktive personer er forpligtet til at bruge en medicinsk acceptabel form for prævention

Ekskluderingskriterier:

  • ikke-engelsk- eller spansktalende fag
  • samtidig systemisk steroid, vigabatrin, felbamat og ketoconazol
  • ændringer i medicin inden for de sidste 2 måneder
  • klinisk ustabil medicinsk sygdom, progressiv CNS sygdom/lidelse
  • historie med tilbagevendende status epilepticus
  • uvillig til at tilbageholde grapefrugt eller grapefrugtjuice i hele undersøgelsens varighed
  • aktivt selvmordstruet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Ganaxolon derefter placebo
Deltagerne fik først ganaxolone. De blev først titreret op til 12 milligram pr. kilogram (mg/kg) tre gange dagligt (tid) i løbet af en 2-ugers titreringsfase, og derefter holdt på denne dosis i yderligere 4 uger. Efter en udvaskningsperiode på 2 uger fik deltagerne placebo i en varighed på 6 uger (fra uge 8 til 14).
Medicin: Ganaxolon
oral suspension, givet i 3 opdelte doser
Andre navne:
  • GNX
  • GNX OS
Medicin: Placebo
oral suspension, givet i 3 opdelte doser
Andre navne:
  • PBO
Eksperimentel: Placebo og derefter Ganaxolon
Deltagerne fik først placebo. De blev først titreret op til 12 mg/kg tid i løbet af en 2-ugers titreringsfase og derefter holdt på denne dosis i yderligere 4 uger. Efter en udvaskningsperiode på 2 uger modtog deltagerne ganaxolon i en varighed på 6 uger (fra uge 8 til 14).
Medicin: Ganaxolon
oral suspension, givet i 3 opdelte doser
Andre navne:
  • GNX
  • GNX OS
Medicin: Placebo
oral suspension, givet i 3 opdelte doser
Andre navne:
  • PBO

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) skala
Tidsramme: Uge 14 (afslutning på behandling)
CGI-I-skalaen er en 7-punktsskala, der vurderes af en kliniker, der bruges til at vurdere, hvor meget deltagerens sygdom var forbedret eller forværret i forhold til en baseline-tilstand ved begyndelsen af ​​interventionen. Det blev vurderet som: 1. "meget forbedret"; 2. "meget forbedret"; 3. "minimalt forbedret"; 4. "ingen ændring"; 5. "minimalt værre"; 6. "meget værre"; 7. "meget meget værre". Højere score indikerede dårligere tilstand.
Uge 14 (afslutning på behandling)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Pediatric Anxiety Rating Scale (PARS) Samlet score
Tidsramme: Uge 14 (afslutning på behandling)
Pediatric Anxiety Rating Scale (PARS) er en kliniker administreret mål for angst hos børn og unge. PARS består af en symptomtjekliste med 50 punkter, der bruges til at bestemme tilstedeværelsen eller fraværet af specifikke angstsymptomer i løbet af den foregående uge og 7 punkter med sværhedsgrad/svækkelse, hver scoret fra 0 til 5. Scoren på de 7 punkter gør det muligt for klinikeren at bedømme sværhedsgraden af ​​symptomer og associeret svækkelse i et område fra 0 til 35, med højere score, der afspejler større symptomsværhed og associeret svækkelse.
Uge 14 (afslutning på behandling)
Visual Analogue Scale (VAS)
Tidsramme: Uge 14 (afslutning på behandling)
Et semi-struktureret VAS-design blev anvendt, hvilket gav to af de tre adfærd, der skulle vurderes som angst og opmærksomhed, valgt af omsorgsperson(er) af en yderligere adfærd fra en bank på fem. Denne bank omfattede selskabelighed, opmærksomhed, aggression, sprog og hyperaktivitet/impulsivitet. Forældre markerer på en visuel linje, der måler 10 centimeter (cm) med "værste opførsel" ved 0 cm og "bedste opførsel" ved 10 cm. For hver adfærd instrueres omsorgspersonen om at markere deres indtryk af adfærd ved baseline besøg og igen ved hvert besøg. Den beregnede afstand i cm mellem baseline og hvert besøgsmærke viser derved, om hver adfærd blev forbedret, forværret eller forblev den samme under undersøgelsen, og hvor meget. Her er vist den mindste kvadratiske middelafstand og dens tilsvarende standardfejl i cm fra den "værste adfærd"-side ved baseline. Mindre værdi, værre adfærd.
Uge 14 (afslutning på behandling)
Angst, depression og humørskala (ADAMS)
Tidsramme: Uge 14 (afslutning på behandling)
ADAMS er et 28-element adfærdsbaseret informantinstrument, der er vurderet af forældrene, juridisk autoriserede værger eller konsekvente omsorgspersoner. Skalaen er sammensat af 5 faktorer, som omhandler manisk/hyperaktiv adfærd, deprimeret humør, social undgåelse, generel angst og obsessiv/kompulsiv adfærd. Elementer scores på en 0-3 Likert-skala, der kombinerer frekvens- og sværhedsgrad (hvor 0=adfærd ikke er forekommet eller ikke er et problem, 3=adfærd forekommer meget eller er et alvorligt problem). Hver subskala score beregnes separat; skalaområdet for manisk/hyperaktiv adfærd er 0-15; for nedtrykt humør, 0-21; for social undgåelse, 0-21; for almindelig angst, 0-21; for obsessiv adfærd, 0-9. Der er et overlappende element mellem manisk/hypertensionsadfærd og generel angst; derfor ser underskalaintervallerne ud til at afspejle score for 29 elementer i stedet for 28 elementer.
Uge 14 (afslutning på behandling)
Afvigende adfærdstjekliste (ABC)
Tidsramme: Uge 14 (afslutning på behandling)
ABC er en forælder med 58 elementer vurderet fra 0 (slet ikke et problem) til 3 (problemet er alvorligt i grad med 6 underskalaer: Irritabilitet (inkluderer agitation, aggression og selvskade, 15 elementer) med rækkevidde af scores fra 0-45, Social tilbagetrækning/Sløvhed (16 genstande) med rækkevidde af scores fra 0-48, Stereotypi (7 genstande) med rækkevidde af scores fra 0-21, Hyperaktivitet (16 genstande) med rækkevidde af scores fra 0-48; Upassende tale (4 genstande) med scoreområde fra 0-12 og social undgåelse (4 elementer) med scoreområde fra 0-12. Højere score indikerede større sværhedsgrad. Social tilbagetrækning og sløvhed rapporterer den samme skala, og social undgåelse er en underskala af social tilbagetrækning; derfor ser underskalaintervallerne ud til at afspejle score for 62 elementer i stedet for 58 elementer.
Uge 14 (afslutning på behandling)
Swanson, Nolan og Pelham-IV spørgeskema (SNAP-IV)
Tidsramme: Uge 14 (afslutning på behandling)
SNAP-IV er en revision af Swanson, Nolan og Pelham (SNAP) spørgeskemaet. SNAP-IV: ADHD-uopmærksomhedsunderskalaen (punkt 1-9) scorer intensiteten af ​​hvert emne i løbet af de sidste syv dage på en skala fra 0 til 3 (0=slet ikke, 1=bare lidt, 2=temmelig meget, 3 = meget). Mulige scoringer varierede fra 0-27; højere score indikerede en større intensitet. SNAP-IV ADHD Hyperactivity/Impulsivity Subscale (punkt 10-18) scorer intensiteten af ​​hvert emne i de sidste syv dage på en 0 til 3 skala (0=slet ikke, 1=bare lidt, 2=temmelig meget, 3 = meget). Mulige scoringer varierede fra 0-27; højere score indikerede en større intensitet. SNAP-IV ADHD kombineret skala-score (uopmærksomhed + hyperaktivitet/impulsivitet) varierede fra 0-54. En lav score på 0 indikerer mindre uopmærksomhed + hyperaktivitet/impulsivitet. En høj score på 54 indikerer mere uopmærksomhed + hyperaktivitet.
Uge 14 (afslutning på behandling)

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
KiTAP- Test af opmærksomhedspræstation for børn
Tidsramme: Baseline, uge ​​6, 8, 14
Baseline, uge ​​6, 8, 14
Prepulse inhibition (PPI)
Tidsramme: Baseline, uge ​​6, 8, 14
Baseline, uge ​​6, 8, 14
Social Gaze (eye tracking)
Tidsramme: Baseline, uge ​​6, 8, 14
Baseline, uge ​​6, 8, 14
Event-related brain potentials (ERP)
Tidsramme: Baseline, uge ​​6, 8, 14
Baseline, uge ​​6, 8, 14

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Marinus Pharmaceuticals

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
University of California, Davis
U.S. Army Medical Research and Development Command

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Randi J Hagerman, MD, M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center
  • Ledende efterforsker: Berten Ceulemans, M.D.; Ph. D., University Hospital, Antwerp

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. november 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
16. oktober 2015

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. november 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
7. november 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. november 2012

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
12. november 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
10. april 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. marts 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 1042-0800

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fragilt x Syndrom

Kliniske forsøg med Ganaxolon

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger