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Trattamento con ganaxolone nei bambini con sindrome dell'X fragile

15 marzo 2023 aggiornato da: Marinus Pharmaceuticals

Uno studio controllato, in doppio cieco, crossover del ganaxolone nei bambini con sindrome dell'X fragile

Questo studio proof-of-concept di Fase 2 è uno studio crossover in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per studiare il trattamento con ganaxolone nei bambini con sindrome dell'X fragile (FXS). Fino a 60 soggetti (età 6-17 anni) saranno randomizzati per ricevere ganaxolone o placebo per 6 settimane e poi passare al trattamento opposto per altre 6 settimane. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del ganaxolone per il trattamento dell'ansia e dell'attenzione nei soggetti con FXS. L'ipotesi è che il trattamento con ganaxolone rispetto al placebo migliorerà l'ansia e l'attenzione come misurato dai numerosi test neuropsicologici e psicometrici.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio a centro singolo presso l'UC Davis MIND Institute. I bambini con sindrome dell'X fragile di età compresa tra 6 e 17 anni inclusi saranno randomizzati con un rapporto 1: 1 per ricevere il trattamento con ganaxolone o placebo per 6 settimane, interrompere il trattamento e il washout per 2 settimane, quindi passare al trattamento opposto per altre 6 settimane. Lo scopo principale dello studio è valutare l'efficacia del trattamento con ganaxolone rispetto al placebo su comportamenti clinici come ansia e attenzione misurati dal miglioramento dell'impressione globale del clinico (CGI-I). La misura secondaria chiave di efficacia è la Pediatric Anxiety Scale (PARS). Altre misure di efficacia secondarie includono la scala analogica visiva (VAS), Anxiety, Depression, Attention, and Mood Scale (ADAMS), Swanson, Nolan e Pelham-IV Questionnaire (SNAP-IV) e Aberrant Behavior Checklist- Community Edition (ABC -C). La tollerabilità e la sicurezza saranno monitorate mediante segni vitali di routine, esami fisici/neurologici, ECG, laboratorio clinico e valutazioni degli eventi avversi.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
59

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Edegem, Belgio, 2650
        • Antwerp University Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • documentazione molecolare della mutazione completa di FMR1
  • età 6-17 anni inclusi
  • i soggetti sessualmente attivi devono utilizzare una forma di controllo delle nascite accettabile dal punto di vista medico

Criteri di esclusione:

  • materie che non parlano inglese o spagnolo
  • steroidi sistemici concomitanti, vigabatrin, felbamato e ketoconazolo
  • cambiamenti nei farmaci negli ultimi 2 mesi
  • malattia medica clinicamente instabile, malattia/disturbo progressivo del SNC
  • storia di stato epilettico ricorrente
  • non disposto a trattenere il pompelmo o il succo di pompelmo per la durata dello studio
  • attivamente suicida

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Ganaxolone poi Placebo
I partecipanti hanno ricevuto prima il ganaxolone. Sono stati prima titolati fino a 12 milligrammi per chilogrammo (mg/kg) tre volte al giorno (tid) durante una fase di titolazione di 2 settimane, quindi sono stati mantenuti a quella dose per altre 4 settimane. Dopo un periodo di washout di 2 settimane, i partecipanti hanno ricevuto placebo per una durata di 6 settimane (dalla settimana 8 alla 14).
Droga: Ganaxolo
sospensione orale, somministrata in 3 dosi divise
Altri nomi:
  • GNX
  • Sistema operativo GNX
Droga: Placebo
sospensione orale, somministrata in 3 dosi divise
Altri nomi:
  • PBO
Sperimentale: Placebo poi Ganaxolone
I partecipanti hanno ricevuto prima il placebo. Inizialmente sono stati titolati fino a 12 mg/kg tid durante una fase di titolazione di 2 settimane, quindi sono stati mantenuti a quella dose per altre 4 settimane. Dopo un periodo di sospensione di 2 settimane, i partecipanti hanno ricevuto ganaxolone per una durata di 6 settimane (dalla settimana 8 alla 14).
Droga: Ganaxolo
sospensione orale, somministrata in 3 dosi divise
Altri nomi:
  • GNX
  • Sistema operativo GNX
Droga: Placebo
sospensione orale, somministrata in 3 dosi divise
Altri nomi:
  • PBO

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala clinica globale di miglioramento dell'impressione (CGI-I).
Lasso di tempo: Settimana 14 (Fine del trattamento)
La scala CGI-I è una scala a 7 punti valutata dal medico utilizzata per valutare quanto la malattia del partecipante fosse migliorata o peggiorata rispetto a uno stato di base all'inizio dell'intervento. È stato valutato come: 1. "molto migliorato"; 2. "molto migliorato"; 3. "minimamente migliorato"; 4. "nessun cambiamento"; 5. "minimamente peggio"; 6. "molto peggio"; 7. "molto peggio". Punteggi più alti indicavano condizioni peggiori.
Settimana 14 (Fine del trattamento)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio totale della scala di valutazione dell'ansia pediatrica (PARS).
Lasso di tempo: Settimana 14 (Fine del trattamento)
La Pediatric Anxiety Rating Scale (PARS) è una misura clinica dell'ansia nei bambini e negli adolescenti. Il PARS comprende una lista di controllo dei sintomi di 50 item utilizzata per determinare la presenza o l'assenza di specifici sintomi di ansia durante la settimana precedente e 7 item di gravità/menomazione, ciascuno con un punteggio da 0 a 5. Il punteggio sui 7 item consente al medico di valutare la gravità dei sintomi e la menomazione associata su un intervallo da 0 a 35, con punteggi più alti che riflettono una maggiore gravità dei sintomi e menomazione associata.
Settimana 14 (Fine del trattamento)
Scala analogica visiva (VAS)
Lasso di tempo: Settimana 14 (Fine del trattamento)
È stato impiegato un disegno VAS semi-strutturato, fornendo due dei tre comportamenti da valutare come ansia e attenzione, scelti dai caregiver di un comportamento aggiuntivo da una banca di cinque. Questa banca includeva socievolezza, attenzione, aggressività, linguaggio e iperattività/impulsività. I genitori segnano su una linea visiva che misura 10 centimetri (cm) con "comportamento peggiore" a 0 cm e "comportamento migliore" a 10 cm. Per ogni comportamento il caregiver è istruito a contrassegnare la sua impressione di comportamento alla visita di riferimento e di nuovo a ogni visita. La distanza calcolata in cm tra la linea di base e ogni segno di visita dimostra quindi se ogni comportamento è migliorato, peggiorato o è rimasto lo stesso durante lo studio e di quanto. Qui è mostrata la distanza media dei minimi quadrati e il corrispondente errore standard in cm dal lato "comportamento peggiore", al basale. Minore è il valore, peggiore è il comportamento.
Settimana 14 (Fine del trattamento)
Ansia, depressione e scala dell'umore (ADAMS)
Lasso di tempo: Settimana 14 (Fine del trattamento)
L'ADAMS è uno strumento informativo basato sul comportamento di 28 elementi valutato dai genitori, dai tutori legali autorizzati o dai caregiver coerenti. La scala è composta da 5 fattori, che affrontano il comportamento maniacale/iperattivo, l'umore depresso, l'evitamento sociale, l'ansia generale e il comportamento ossessivo/compulsivo. Gli elementi sono valutati su una scala Likert 0-3 che combina le valutazioni di frequenza e gravità (dove 0=il comportamento non si è verificato o non è un problema, 3=il comportamento si verifica spesso o è un problema grave). Ogni punteggio di sottoscala viene calcolato separatamente; l'intervallo di scala per il comportamento maniacale/iperattivo è 0-15; per l'umore depresso, 0-21; per l'evitamento sociale, 0-21; per l'ansia generale, 0-21; per comportamento ossessivo, 0-9. C'è un elemento sovrapposto tra comportamento maniacale/ipertensivo e ansia generale; quindi, gli intervalli di sottoscala sembrano riflettere i punteggi per 29 elementi invece di 28 elementi.
Settimana 14 (Fine del trattamento)
Lista di controllo del comportamento aberrante (ABC)
Lasso di tempo: Settimana 14 (Fine del trattamento)
L'ABC è un genitore di 58 item valutato da 0 (per niente un problema) a 3 (il problema è di grado grave con 6 sottoscale: Irritabilità (include agitazione, aggressività e autolesionismo, 15 item) con intervallo di punteggi da 0 a 45 Ritiro sociale/Letargia (16 item) con range di punteggi da 0 a 48 Stereotipia (7 item) con range di punteggi da 0 a 21 Iperattività (16 item) con range di punteggi da 0 a 48 Discorso inappropriato (4 item) con intervallo di punteggi da 0 a 12 ed Evitamento sociale (4 item) con intervallo di punteggi da 0 a 12. Punteggi più alti indicavano una maggiore gravità. Il ritiro sociale e la letargia riportano la stessa scala e l'evitamento sociale è una sottoscala del ritiro sociale; quindi, gli intervalli delle sottoscale sembrano riflettere i punteggi per 62 elementi invece di 58 elementi.
Settimana 14 (Fine del trattamento)
Questionario Swanson, Nolan e Pelham-IV (SNAP-IV)
Lasso di tempo: Settimana 14 (Fine del trattamento)
Lo SNAP-IV è una revisione del questionario Swanson, Nolan e Pelham (SNAP). La SNAP-IV: ADHD Inattention Subscale (item 1-9) valuta l'intensità di ogni item durante gli ultimi sette giorni su una scala da 0 a 3 (0=per niente, 1=poco, 2=abbastanza, 3 = molto). I punteggi possibili variavano da 0 a 27; punteggi più alti indicavano una maggiore intensità. La sottoscala SNAP-IV ADHD Iperattività/Impulsività (item 10-18) valuta l'intensità di ogni item negli ultimi sette giorni su una scala da 0 a 3 (0=per niente, 1=poco, 2=abbastanza, 3=molto). I punteggi possibili variavano da 0 a 27; punteggi più alti indicavano una maggiore intensità. Il punteggio della scala combinata SNAP-IV ADHD (disattenzione + iperattività/impulsività) variava da 0 a 54. Un punteggio basso pari a 0 indica minore disattenzione + iperattività/impulsività. Un punteggio alto di 54 indica più disattenzione + iperattività.
Settimana 14 (Fine del trattamento)

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Lasso di tempo
KiTAP- Test delle prestazioni attentive per i bambini
Lasso di tempo: Basale, settimane 6, 8, 14
Basale, settimane 6, 8, 14
Inibizione del prepulso (PPI)
Lasso di tempo: Basale, settimane 6, 8, 14
Basale, settimane 6, 8, 14
Social Gaze (tracciamento oculare)
Lasso di tempo: Basale, settimane 6, 8, 14
Basale, settimane 6, 8, 14
Potenziali cerebrali correlati agli eventi (ERP)
Lasso di tempo: Basale, settimane 6, 8, 14
Basale, settimane 6, 8, 14

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Marinus Pharmaceuticals

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
University of California, Davis
U.S. Army Medical Research and Development Command

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Randi J Hagerman, MD, M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center
  • Investigatore principale: Berten Ceulemans, M.D.; Ph. D., University Hospital, Antwerp

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 novembre 2012

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
16 ottobre 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 novembre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
7 novembre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 novembre 2012

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
12 novembre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
10 aprile 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 marzo 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 1042-0800

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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