Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Ganaxolonbehandling hos barn med Fragilt X-syndrom

15 mars 2023 uppdaterad av: Marinus Pharmaceuticals

En kontrollerad, dubbelblind, crossover-studie av Ganaxolon hos barn med Fragilt X-syndrom

Denna fas 2 proof-of-concept-studie är en dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, crossover-studie för att undersöka ganaxolonbehandling hos barn med fragilt x-syndrom (FXS). Upp till 60 försökspersoner (i åldrarna 6-17 år) kommer att randomiseras för att få antingen ganaxolon eller placebo i 6 veckor och sedan gå över till den motsatta behandlingen i ytterligare 6 veckor. Syftet med studien är att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av ganaxolon för behandling av ångest och uppmärksamhet hos patienter med FXS. Hypotesen är att behandling med ganaxolon jämfört med placebo kommer att förbättra ångest och uppmärksamhet mätt med flera neuropsykologiska och psykometriska tester.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Detta är en studie vid UC Davis MIND Institute. Barn med fragilt x-syndrom i åldrarna 6-17 år kommer att randomiseras i förhållandet 1:1 för att få ganaxolon- eller placebobehandling i 6 veckor, avbryta behandlingen och tvätta ut i 2 veckor och sedan gå över till motsatt behandling för ytterligare 6 veckor. Det primära syftet med studien är att bedöma effekten av ganaxolonbehandling jämfört med placebo på kliniska beteenden såsom ångest och uppmärksamhet mätt med Clinician's Global Impression-Improvement (CGI-I). Det viktigaste sekundära effektmåttet är Pediatric Anxiety Scale (PARS). Andra sekundära effektmått inkluderar den visuella analoga skalan (VAS), Anxiety, Depression, Attention, and Mood Scale (ADAMS), Swanson, Nolan och Pelham-IV Questionnaire (SNAP-IV) och Aberrant Behavior Checklist- Community Edition (ABC) -C). Tolerabilitet och säkerhet kommer att övervakas genom rutinmässiga vitala tecken, fysiska/neurologiska undersökningar, EKG, kliniska laboratorie- och biverkningsbedömningar.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
59

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Antwerp University Hospital
  • Förenta staterna
    • California
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • molekylär dokumentation av FMR1 full mutation
  • åldrarna 6-17 år, inklusive
  • sexuellt aktiva försökspersoner måste använda en medicinskt acceptabel form av preventivmedel

Exklusions kriterier:

  • icke-engelska eller spansktalande ämnen
  • samtidig systemisk steroid, vigabatrin, felbamat och ketokonazol
  • förändringar i mediciner under de senaste 2 månaderna
  • kliniskt instabil medicinsk sjukdom, progressiv CNS-sjukdom/störning
  • historia av återkommande status epilepticus
  • ovillig att hålla inne grapefrukt eller grapefruktjuice under hela studien
  • aktivt suicidal

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: Ganaxolon sedan Placebo
Deltagarna fick först ganaxolon. De titrerades först upp till 12 milligram per kilogram (mg/kg) tre gånger dagligen (tid) under en 2-veckors titreringsfas och hölls sedan på den dosen i ytterligare 4 veckor. Efter en tvättperiod på 2 veckor fick deltagarna placebo under 6 veckor (från vecka 8 till 14).
Läkemedel: Ganaxolon
oral suspension, ges i 3 uppdelade doser
Andra namn:
  • GNX
  • GNX OS
Läkemedel: Placebo
oral suspension, ges i 3 uppdelade doser
Andra namn:
  • PBO
Experimentell: Placebo sedan Ganaxolon
Deltagarna fick först placebo. De titrerades först upp till 12 mg/kg tid under en 2-veckors titreringsfas och hölls sedan på den dosen i ytterligare 4 veckor. Efter en tvättperiod på 2 veckor fick deltagarna ganaxolon under 6 veckor (från vecka 8 till 14).
Läkemedel: Ganaxolon
oral suspension, ges i 3 uppdelade doser
Andra namn:
  • GNX
  • GNX OS
Läkemedel: Placebo
oral suspension, ges i 3 uppdelade doser
Andra namn:
  • PBO

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) Scale
Tidsram: Vecka 14 (Behandlingsslut)
CGI-I-skalan är en 7-gradig klinikerklassad skala som används för att bedöma hur mycket deltagarens sjukdom hade förbättrats eller förvärrats i förhållande till ett baslinjetillstånd i början av interventionen. Det betygsattes som: 1. "mycket förbättrat"; 2. "mycket förbättrad"; 3. "minimalt förbättrad"; 4. "ingen förändring"; 5. "minimalt sämre"; 6. "mycket värre"; 7. "mycket mycket värre". Högre poäng tydde på sämre tillstånd.
Vecka 14 (Behandlingsslut)

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Pediatric Anxiety Rating Scale (PARS) Totalt poäng
Tidsram: Vecka 14 (Behandlingsslut)
Pediatric Anxiety Rating Scale (PARS) är ett mått på ångest hos barn och ungdomar som ges av läkare. PARS består av en symtomchecklista med 50 punkter som används för att fastställa förekomsten eller frånvaron av specifika ångestsymtom under föregående vecka och 7 punkter i svårighetsgrad/nedsättning, var och en med poäng från 0 till 5. Poängen på de 7 punkterna gör det möjligt för läkaren att gradera symtomets svårighetsgrad och associerad funktionsnedsättning i ett intervall från 0 till 35, med högre poäng som återspeglar större symtomsvårighet och associerad funktionsnedsättning.
Vecka 14 (Behandlingsslut)
Visual Analogue Scale (VAS)
Tidsram: Vecka 14 (Behandlingsslut)
En semistrukturerad VAS-design användes, vilket gav två av de tre beteenden som skulle bedömas som ångest och uppmärksamhet, utvalda av vårdgivare för ytterligare ett beteende från en bank med fem. Denna bank inkluderade sällskaplighet, uppmärksamhet, aggression, språk och hyperaktivitet/impulsivitet. Föräldrar markerar på en visuell linje som mäter 10 centimeter (cm) med "sämsta beteende" vid 0 cm och "bästa beteende" vid 10 cm. För varje beteende instrueras vårdgivaren att markera sitt intryck av beteende vid Baseline-besöket och igen vid varje besök. Det beräknade avståndet i cm mellan baslinjen och varje besöksmärke visar därmed om varje beteende förbättrades, förvärrades eller förblev detsamma under studien, och med hur mycket. Här visas det minsta kvadratiska medelavståndet och dess motsvarande standardfel i cm från sidan med "sämsta beteende", vid baslinjen. Mindre värde, sämre beteende.
Vecka 14 (Behandlingsslut)
Ångest, depression och humörskala (ADAMS)
Tidsram: Vecka 14 (Behandlingsslut)
ADAMS är ett beteendebaserat informantinstrument med 28 punkter som betygsatts av föräldern/föräldrarna, juridiskt auktoriserade vårdnadshavare eller konsekventa vårdgivare. Skalan är sammansatt av 5 faktorer, som adresserar maniskt/hyperaktivt beteende, deprimerat humör, socialt undvikande, allmän ångest och tvångsmässigt/tvångsmässigt beteende. Objekt poängsätts på en Likert-skala från 0-3 som kombinerar frekvens- och svårighetsgrad (där 0=beteende inte har inträffat eller inte är ett problem, 3=beteende förekommer mycket eller är ett allvarligt problem). Varje delskalapoäng beräknas separat; skalområdet för maniskt/hyperaktivt beteende är 0-15; för nedstämdhet, 0-21; för socialt undvikande, 0-21; för allmän ångest, 0-21; för obsessivt beteende, 0-9. Det finns ett överlappande objekt mellan maniskt/hypertonibeteende och allmän ångest; sålunda verkar underskaleintervallen återspegla poängen för 29 objekt istället för 28 objekt.
Vecka 14 (Behandlingsslut)
Checklista för avvikande beteende (ABC)
Tidsram: Vecka 14 (Behandlingsslut)
ABC är en förälder med 58 objekt betygsatt från 0 (inte alls ett problem) till 3 (problemet är allvarligt med 6 subskalor: Irritabilitet (inkluderar agitation, aggression och självskada, 15 objekt) med olika poäng från 0-45, Socialt tillbakadragande/Letargi (16 objekt) med poängintervall från 0-48, Stereotypi (7 objekt) med poängintervall från 0-21, Hyperaktivitet (16 objekt) med poängintervall från 0-48; Olämpligt tal (4 objekt) med poängintervall från 0-12 och socialt undvikande (4 objekt) med poängintervall från 0-12. Högre poäng tydde på större svårighetsgrad. Socialt tillbakadragande och letargi rapporterar samma skala och socialt undvikande är en underskala till socialt tillbakadragande; sålunda verkar underskaleintervallen återspegla poängen för 62 objekt istället för 58 objekt.
Vecka 14 (Behandlingsslut)
Swanson, Nolan och Pelham-IV frågeformulär (SNAP-IV)
Tidsram: Vecka 14 (Behandlingsslut)
SNAP-IV är en revidering av Swanson, Nolan och Pelham (SNAP) frågeformuläret. SNAP-IV: ADHD Inattention Subscale (punkterna 1-9) poängsätter intensiteten för varje objekt under de senaste sju dagarna på en 0 till 3 skala (0=inte alls, 1=bara lite, 2=ganska mycket, 3 = väldigt mycket). Möjliga poäng varierade från 0-27; högre poäng tydde på en högre intensitet. SNAP-IV ADHD-subskalan för hyperaktivitet/impulsivitet (punkterna 10-18) mäter intensiteten för varje objekt under de senaste sju dagarna på en skala från 0 till 3 (0=inte alls, 1=bara lite, 2=ganska mycket, 3 = väldigt mycket). Möjliga poäng varierade från 0-27; högre poäng tydde på en högre intensitet. SNAP-IV ADHD kombinerad skala poäng (ouppmärksamhet + hyperaktivitet/impulsivitet) varierade från 0-54. Ett lågt betyg på 0 indikerar mindre ouppmärksamhet + hyperaktivitet/impulsivitet. En hög poäng på 54 indikerar mer ouppmärksamhet + hyperaktivitet.
Vecka 14 (Behandlingsslut)

Andra resultatmått

Andra resultatmått

För kliniska prövningar, en planerad mätning beskriven i protokollet som används för att bestämma effekten av en intervention/behandling på deltagarna. För observationsstudier, en mätning eller observation som används för att beskriva mönster av sjukdomar eller egenskaper, eller samband med exponeringar, riskfaktorer eller behandling. Typer av utfallsmått inkluderar primära utfallsmått och sekundära utfallsmått.
Resultatmått
Tidsram
KiTAP- Test av uppmärksamhetsförmåga för barn
Tidsram: Baslinje, vecka 6, 8, 14
Baslinje, vecka 6, 8, 14
Prepulse Inhibition (PPI)
Tidsram: Baslinje, vecka 6, 8, 14
Baslinje, vecka 6, 8, 14
Social Gaze (eye tracking)
Tidsram: Baslinje, vecka 6, 8, 14
Baslinje, vecka 6, 8, 14
Event-related brain potentials (ERP)
Tidsram: Baslinje, vecka 6, 8, 14
Baslinje, vecka 6, 8, 14

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Marinus Pharmaceuticals

Samarbetspartners

Samarbetspartners

En annan organisation än sponsorn som ger stöd till en klinisk studie. Detta stöd kan innefatta aktiviteter relaterade till finansiering, design, implementering, dataanalys eller rapportering.
University of California, Davis
U.S. Army Medical Research and Development Command

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Huvudutredare: Randi J Hagerman, MD, M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center
  • Huvudutredare: Berten Ceulemans, M.D.; Ph. D., University Hospital, Antwerp

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
1 november 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
16 oktober 2015

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
1 november 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
7 november 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
8 november 2012

Första postat (Uppskatta)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
12 november 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
10 april 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
15 mars 2023

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 mars 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • 1042-0800

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar