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Tratamiento con ganaxolona en niños con síndrome de X frágil

15 de marzo de 2023 actualizado por: Marinus Pharmaceuticals

Un ensayo controlado, doble ciego, cruzado de ganaxolona en niños con síndrome de X frágil

Este estudio de prueba de concepto de fase 2 es un estudio cruzado, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo para investigar el tratamiento con ganaxolona en niños con síndrome de x frágil (FXS). Hasta 60 sujetos (de 6 a 17 años de edad) se aleatorizarán para recibir ganaxolona o placebo durante 6 semanas y luego pasar al tratamiento opuesto durante otras 6 semanas. El objetivo del estudio es evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de la ganaxolona para el tratamiento de la ansiedad y la atención en sujetos con SXF. La hipótesis es que el tratamiento con ganaxolona en comparación con el placebo mejorará la ansiedad y la atención según lo medido por varias pruebas neuropsicológicas y psicométricas.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Este es un estudio de un solo centro en UC Davis MIND Institute. Los niños con síndrome de X frágil entre las edades de 6 a 17 años, inclusive, serán aleatorizados en una proporción de 1:1 para recibir tratamiento con ganaxolona o placebo durante 6 semanas, suspender el tratamiento y el lavado durante 2 semanas, y luego pasar al tratamiento opuesto para otras 6 semanas. El objetivo principal del estudio es evaluar la eficacia del tratamiento con ganaxolona en comparación con el placebo en conductas clínicas como la ansiedad y la atención, según lo medido por la mejora de la impresión global del médico (CGI-I). La medida de eficacia secundaria clave es la Escala de Ansiedad Pediátrica (PARS). Otras medidas secundarias de eficacia incluyen la escala analógica visual (VAS), la escala de ansiedad, depresión, atención y estado de ánimo (ADAMS), el cuestionario Swanson, Nolan y Pelham-IV (SNAP-IV) y la lista de verificación de comportamiento aberrante - Community Edition (ABC -C). La tolerabilidad y la seguridad serán monitoreadas por signos vitales de rutina, exámenes físicos/neurológicos, ECG, laboratorio clínico y evaluaciones de eventos adversos.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
59

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bélgica
      • Edegem, Bélgica, 2650
        • Antwerp University Hospital
  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

6 años a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • documentación molecular de la mutación completa de FMR1
  • de 6 a 17 años, inclusive
  • Se requiere que los sujetos sexualmente activos usen una forma médicamente aceptable de control de la natalidad.

Criterio de exclusión:

  • asignaturas que no hablen inglés o español
  • esteroide sistémico concomitante, vigabatrina, felbamato y ketoconazol
  • cambios en los medicamentos en los últimos 2 meses
  • enfermedad médica clínicamente inestable, enfermedad/trastorno progresivo del SNC
  • antecedentes de estado epiléptico recurrente
  • no está dispuesto a retener la toronja o el jugo de toronja durante la duración del estudio
  • activamente suicida

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Ganaxolona luego Placebo
Los participantes primero recibieron ganaxolona. Primero se tituló hasta 12 miligramos por kilogramo (mg/kg) tres veces al día (tid) durante una fase de titulación de 2 semanas, luego se mantuvo en esa dosis durante 4 semanas adicionales. Después de un período de lavado de 2 semanas, los participantes recibieron placebo durante 6 semanas (de la semana 8 a la 14).
Droga: Ganaxolona
suspensión oral, administrada en 3 dosis divididas
Otros nombres:
  • GNX
  • SO GNX
Droga: Placebo
suspensión oral, administrada en 3 dosis divididas
Otros nombres:
  • PBO
Experimental: Placebo luego ganaxolona
Los participantes primero recibieron placebo. Primero se titularon hasta 12 mg/kg tid durante una fase de titulación de 2 semanas, luego se mantuvieron en esa dosis durante 4 semanas adicionales. Después de un período de lavado de 2 semanas, los participantes recibieron ganaxolona durante 6 semanas (de la semana 8 a la 14).
Droga: Ganaxolona
suspensión oral, administrada en 3 dosis divididas
Otros nombres:
  • GNX
  • SO GNX
Droga: Placebo
suspensión oral, administrada en 3 dosis divididas
Otros nombres:
  • PBO

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Escala de mejora de la impresión clínica global (CGI-I)
Periodo de tiempo: Semana 14 (Fin del tratamiento)
La escala CGI-I es una escala de 7 puntos calificada por un médico que se utiliza para evaluar cuánto había mejorado o empeorado la enfermedad del participante en relación con un estado inicial al comienzo de la intervención. Fue calificado como: 1. "muy mejorado"; 2. "mejoró mucho"; 3. "mínimamente mejorado"; 4. "sin cambios"; 5. "mínimamente peor"; 6. "mucho peor"; 7. "mucho peor". Las puntuaciones más altas indicaron una peor condición.
Semana 14 (Fin del tratamiento)

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuación total de la escala de calificación de ansiedad pediátrica (PARS)
Periodo de tiempo: Semana 14 (Fin del tratamiento)
La escala de calificación de ansiedad pediátrica (PARS) es una medida de ansiedad administrada por un médico en niños y adolescentes. El PARS se compone de una lista de verificación de síntomas de 50 ítems que se utiliza para determinar la presencia o ausencia de síntomas de ansiedad específicos durante la semana anterior y 7 ítems de gravedad/deterioro, cada uno puntuado de 0 a 5. La puntuación de los 7 ítems permite al médico Califique la gravedad de los síntomas y el deterioro asociado en un rango de 0 a 35, donde las puntuaciones más altas reflejan una mayor gravedad de los síntomas y el deterioro asociado.
Semana 14 (Fin del tratamiento)
Escala Analógica Visual (EVA)
Periodo de tiempo: Semana 14 (Fin del tratamiento)
Se empleó un diseño VAS semiestructurado, proporcionando dos de los tres comportamientos a evaluar como ansiedad y atención, elegidos por los cuidadores de un comportamiento adicional de un banco de cinco. Este banco incluía sociabilidad, atención, agresividad, lenguaje e hiperactividad/impulsividad. Los padres marcan en una línea visual de 10 centímetros (cm) con "peor comportamiento" a 0 cm y "mejor comportamiento" a 10 cm. Para cada comportamiento, se le indica al cuidador que marque su impresión de comportamiento en la visita inicial y nuevamente en cada visita. La distancia calculada en cm entre la línea de base y las marcas de cada visita demuestra si cada comportamiento mejoró, empeoró o permaneció igual durante el estudio, y en qué medida. Aquí se muestra la distancia media de mínimos cuadrados y su error estándar correspondiente en cm desde el lado del "peor comportamiento", en la línea de base. Cuanto menor sea el valor, peor será el comportamiento.
Semana 14 (Fin del tratamiento)
Escala de ansiedad, depresión y estado de ánimo (ADAMS)
Periodo de tiempo: Semana 14 (Fin del tratamiento)
El ADAMS es un instrumento de informante basado en el comportamiento de 28 ítems calificado por los padres, tutores legales autorizados o cuidadores constantes. La escala se compone de 5 factores, que abordan el comportamiento maníaco/hiperactivo, el estado de ánimo deprimido, la evitación social, la ansiedad general y el comportamiento obsesivo/compulsivo. Los elementos se califican en una escala de Likert de 0 a 3 que combina calificaciones de frecuencia y gravedad (donde 0 = no se ha producido el comportamiento o no es un problema, 3 = el comportamiento ocurre mucho o es un problema grave). Cada puntaje de subescala se calcula por separado; el rango de escala para el comportamiento maníaco/hiperactivo es 0-15; para el estado de ánimo deprimido, 0-21; para Evitación Social, 0-21; para Ansiedad General, 0-21; para comportamiento obsesivo, 0-9. Hay un elemento superpuesto entre el Comportamiento Maníaco/Hipertensivo y la Ansiedad General; por lo tanto, los rangos de las subescalas parecen reflejar puntajes para 29 ítems en lugar de 28 ítems.
Semana 14 (Fin del tratamiento)
Lista de verificación de comportamiento aberrante (ABC)
Periodo de tiempo: Semana 14 (Fin del tratamiento)
El ABC es un padre de 58 ítems calificado de 0 (no es un problema en absoluto) a 3 (el problema es grave en grado con 6 subescalas: Irritabilidad (incluye agitación, agresión y autolesión, 15 ítems) con rango de puntajes de 0 a 45; Retiro social/Letargo (16 ítems) con un rango de puntaje de 0 a 48; Estereotipia (7 ítems) con un rango de puntaje de 0 a 21; Hiperactividad (16 ítems) con un rango de puntaje de 0 a 48; Habla inapropiada (4 ítems) con un rango de puntaje de 0 a 12 y Evitación social (4 ítems) con un rango de puntaje de 0 a 12. Las puntuaciones más altas indicaron una mayor gravedad. Retiro Social y Letargo están reportando la misma escala y Evitación Social es una subescala de Retiro Social; por lo tanto, los rangos de las subescalas parecen reflejar puntajes para 62 ítems en lugar de 58 ítems.
Semana 14 (Fin del tratamiento)
Cuestionario Swanson, Nolan y Pelham-IV (SNAP-IV)
Periodo de tiempo: Semana 14 (Fin del tratamiento)
El SNAP-IV es una revisión del Cuestionario de Swanson, Nolan y Pelham (SNAP). La subescala de inatención del SNAP-IV: TDAH (elementos 1 a 9) califica la intensidad de cada elemento durante los últimos siete días en una escala de 0 a 3 (0 = nada, 1 = solo un poco, 2 = bastante, 3 = mucho). Las puntuaciones posibles iban de 0 a 27; las puntuaciones más altas indicaron una mayor intensidad. La subescala de hiperactividad/impulsividad del TDAH de SNAP-IV (elementos 10 a 18) califica la intensidad de cada elemento en los últimos siete días en una escala de 0 a 3 (0 = nada, 1 = solo un poco, 2 = bastante, 3=mucho). Las puntuaciones posibles iban de 0 a 27; las puntuaciones más altas indicaron una mayor intensidad. La puntuación de la escala combinada de TDAH de SNAP-IV (falta de atención + hiperactividad/impulsividad) osciló entre 0 y 54. Una puntuación baja de 0 indica menos falta de atención + hiperactividad/impulsividad. Una puntuación alta de 54 indica más falta de atención + hiperactividad.
Semana 14 (Fin del tratamiento)

Otras medidas de resultado

Otras medidas de resultado

Para ensayos clínicos, una medida planificada descrita en el protocolo que se utiliza para determinar el efecto de una intervención/tratamiento en los participantes. Para estudios de observación, una medida u observación que se utiliza para describir patrones de enfermedades o rasgos, o asociaciones con exposiciones, factores de riesgo o tratamiento. Los tipos de medidas de resultado incluyen la medida de resultado primaria y la medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
KiTAP- Test de Rendimiento Atencional para Niños
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 6, 8, 14
Línea de base, Semanas 6, 8, 14
Inhibición Prepulso (PPI)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 6, 8, 14
Línea de base, Semanas 6, 8, 14
Mirada social (seguimiento ocular)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 6, 8, 14
Línea de base, Semanas 6, 8, 14
Potenciales cerebrales relacionados con eventos (ERP)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 6, 8, 14
Línea de base, Semanas 6, 8, 14

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Marinus Pharmaceuticals

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
University of California, Davis
U.S. Army Medical Research and Development Command

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Randi J Hagerman, MD, M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center
  • Investigador principal: Berten Ceulemans, M.D.; Ph. D., University Hospital, Antwerp

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de noviembre de 2012

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
16 de octubre de 2015

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de noviembre de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
7 de noviembre de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
8 de noviembre de 2012

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
12 de noviembre de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
10 de abril de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
15 de marzo de 2023

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de marzo de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 1042-0800

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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