Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Лечение ганаксолоном детей с синдромом ломкой Х-хромосомы

15 марта 2023 г. обновлено: Marinus Pharmaceuticals

Контролируемое двойное слепое перекрестное исследование ганаксолона у детей с синдромом ломкой Х-хромосомы

Это экспериментальное исследование фазы 2 представляет собой двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое перекрестное исследование для изучения лечения ганаксолоном детей с синдромом ломкой Х-хромосомы (СХС). До 60 субъектов (в возрасте от 6 до 17 лет) будут рандомизированы для получения ганаксолон или плацебо в течение 6 недель, а затем перейдут на противоположное лечение еще на 6 недель. Цель исследования — оценить безопасность, переносимость и эффективность ганаксолона для лечения тревожности и внимания у субъектов с FXS. Гипотеза состоит в том, что лечение ганаксолоном по сравнению с плацебо улучшит тревожность и внимание, что измеряется несколькими нейропсихологическими и психометрическими тестами.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Это одноцентровое исследование Института MIND Калифорнийского университета в Дэвисе. Дети с синдромом ломкой Х-хромосомы в возрасте от 6 до 17 лет включительно будут рандомизированы в соотношении 1:1 для получения лечения ганаксолоном или плацебо в течение 6 недель, прекращения лечения и вымывания в течение 2 недель, а затем будут переведены на противоположное лечение для еще 6 недель. Основной целью исследования является оценка эффективности лечения ганаксолоном по сравнению с плацебо в отношении клинического поведения, такого как тревога и внимание, измеренного с помощью клинического улучшения общего впечатления (CGI-I). Ключевой вторичной мерой эффективности является шкала детской тревожности (PARS). Другие вторичные показатели эффективности включают визуальную аналоговую шкалу (ВАШ), шкалу беспокойства, депрессии, внимания и настроения (АДАМС), опросник Свонсона, Нолана и Пелхэма-IV (SNAP-IV) и контрольный список аберрантного поведения - издание сообщества (ABC). -С). Переносимость и безопасность будут контролироваться рутинными показателями жизнедеятельности, физикальными/неврологическими обследованиями, ЭКГ, клиническими лабораторными исследованиями и оценками нежелательных явлений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
59

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Edegem, Бельгия, 2650
        • Antwerp University Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 6 лет до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • молекулярная документация полной мутации FMR1
  • возраст 6-17 лет включительно
  • сексуально активные субъекты должны использовать приемлемую с медицинской точки зрения форму контроля над рождаемостью.

Критерий исключения:

  • предметы, не говорящие по-английски или по-испански
  • сопутствующий системный стероид, вигабатрин, фелбамат и кетоконазол
  • изменения в лекарствах в течение последних 2 месяцев
  • клинически нестабильное соматическое заболевание, прогрессирующее заболевание/расстройство ЦНС
  • история рецидивирующего эпилептического статуса
  • нежелание отказываться от грейпфрута или грейпфрутового сока на время исследования
  • активно склонный к суициду

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Ганаксолон, затем Плацебо
Участники сначала получили ганаксолон. Сначала их титровали до 12 миллиграммов на килограмм (мг/кг) три раза в день (три раза в день) в течение 2-недельной фазы титрования, а затем поддерживали эту дозу в течение дополнительных 4 недель. После 2-недельного периода вымывания участники получали плацебо в течение 6 недель (с 8-й по 14-ю неделю).
Лекарство: Ганаксолон
суспензия для приема внутрь, разделенная на 3 приема
Другие имена:
  • GNX
  • ОС GNX
Лекарство: Плацебо
суспензия для приема внутрь, разделенная на 3 приема
Другие имена:
  • ПБО
Экспериментальный: Плацебо, затем ганаксолон
Сначала участники получали плацебо. Сначала их титровали до 12 мг/кг три раза в день в течение 2-недельной фазы титрования, а затем поддерживали эту дозу в течение дополнительных 4 недель. После 2-недельного периода вымывания участники получали ганаксолон в течение 6 недель (с 8-й по 14-ю неделю).
Лекарство: Ганаксолон
суспензия для приема внутрь, разделенная на 3 приема
Другие имена:
  • GNX
  • ОС GNX
Лекарство: Плацебо
суспензия для приема внутрь, разделенная на 3 приема
Другие имена:
  • ПБО

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Клиническая шкала общего улучшения впечатления (CGI-I)
Временное ограничение: Неделя 14 (конец лечения)
Шкала CGI-I представляет собой оцениваемую клиницистами 7-балльную шкалу, используемую для оценки того, насколько улучшилось или ухудшилось заболевание участника по сравнению с исходным состоянием в начале вмешательства. Он был оценен как: 1. «очень сильно улучшилось»; 2. «намного лучше»; 3. «минимально улучшенный»; 4. «без изменений»; 5. «минимально хуже»; 6. "намного хуже"; 7. "намного хуже". Более высокие баллы свидетельствовали о худшем состоянии.
Неделя 14 (конец лечения)

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общая оценка по шкале детской тревожности (PARS)
Временное ограничение: Неделя 14 (конец лечения)
Педиатрическая шкала оценки тревожности (PARS) — это клиницист для измерения тревожности у детей и подростков. PARS состоит из перечня симптомов из 50 пунктов, используемого для определения наличия или отсутствия специфических симптомов тревоги в течение предыдущей недели, и 7 пунктов тяжести/нарушения, каждый из которых оценивается от 0 до 5. Оценка по 7 пунктам позволяет клиницисту оценивайте тяжесть симптомов и связанные с ними нарушения в диапазоне от 0 до 35, при этом более высокие баллы отражают большую тяжесть симптомов и связанные с ними нарушения.
Неделя 14 (конец лечения)
Визуальная аналоговая шкала (ВАШ)
Временное ограничение: Неделя 14 (конец лечения)
Была использована полуструктурированная схема VAS, обеспечивающая два из трех видов поведения, оцениваемых как тревога и внимание, выбранных лицами, осуществляющими уход, для одного дополнительного поведения из банка из пяти. В этот банк входили общительность, внимание, агрессия, язык и гиперактивность/импульсивность. Родители отмечают на визуальной линии размером 10 сантиметров (см) «наихудшее поведение» на 0 см и «наилучшее поведение» на 10 см. Для каждого поведения опекуну дается указание отмечать свое впечатление о поведении при исходном посещении и снова при каждом посещении. Рассчитанное расстояние в сантиметрах между исходным уровнем и отметками каждого посещения, таким образом, показывает, улучшилось ли каждое поведение, ухудшилось или осталось неизменным во время исследования, и насколько. Здесь показано среднеквадратичное расстояние и соответствующая ему стандартная ошибка в см от стороны «наихудшего поведения» на исходном уровне. Чем меньше значение, тем хуже поведение.
Неделя 14 (конец лечения)
Шкала тревоги, депрессии и настроения (ADAMS)
Временное ограничение: Неделя 14 (конец лечения)
ADAMS представляет собой информационный инструмент, основанный на поведении, состоящий из 28 пунктов, оцениваемый родителем (родителями), законным уполномоченным опекуном (опекунами) или постоянным опекуном (лицами). Шкала состоит из 5 факторов, которые относятся к маниакальному/гиперактивному поведению, депрессивному настроению, социальному избеганию, общей тревожности и навязчивому/компульсивному поведению. Элементы оцениваются по шкале Лайкерта от 0 до 3, которая сочетает в себе оценки частоты и серьезности (где 0 = поведение не возникало или не является проблемой, 3 = поведение происходит часто или представляет собой серьезную проблему). Оценка по каждой подшкале рассчитывается отдельно; диапазон шкалы для маниакального/гиперактивного поведения составляет 0-15; для депрессивного настроения, 0-21; за социальное избегание, 0-21; для общего беспокойства, 0-21; для навязчивого поведения, 0-9. Между маниакальным/гипертоническим поведением и общим беспокойством есть перекрывающийся элемент; следовательно, диапазоны подшкал, по-видимому, отражают баллы по 29 пунктам вместо 28 пунктов.
Неделя 14 (конец лечения)
Контрольный список аберрантного поведения (ABC)
Временное ограничение: Неделя 14 (конец лечения)
ABC — это родитель с 58 пунктами, оцениваемыми от 0 (совсем не проблема) до 3 (проблема имеет серьезную степень с 6 подшкалами: Раздражительность (включая возбуждение, агрессию и членовредительство, 15 пунктов) с диапазоном баллов от 0 до 45; социальная изоляция/вялость (16 баллов) с диапазоном баллов от 0 до 48; стереотипия (7 баллов) с диапазоном баллов от 0 до 21; гиперактивность (16 баллов) с диапазоном баллов от 0 до 48; Неприемлемая речь (4 балла) с диапазоном баллов от 0 до 12 и Социальное избегание (4 балла) с диапазоном баллов от 0 до 12. Более высокие баллы указывали на большую тяжесть. Социальная изоляция и Летаргия сообщают об одной и той же шкале, а Социальное избегание является подшкалой Социальной изоляции; следовательно, диапазоны подшкал, по-видимому, отражают баллы по 62 пунктам вместо 58 пунктов.
Неделя 14 (конец лечения)
Опросник Суонсона, Нолана и Пелхэма-IV (SNAP-IV)
Временное ограничение: Неделя 14 (конец лечения)
SNAP-IV представляет собой пересмотренный вариант опросника Суонсона, Нолана и Пелхэма (SNAP). Подшкала SNAP-IV: Подшкала невнимательности при СДВГ (пункты 1–9) оценивает интенсивность каждого пункта в течение последних семи дней по шкале от 0 до 3 (0 = совсем нет, 1 = немного, 2 = довольно много, 3). = очень). Возможные баллы варьировались от 0 до 27; более высокие баллы указывали на большую интенсивность. Подшкала гиперактивности/импульсивности при СДВГ SNAP-IV (пункты 10-18) оценивает интенсивность каждого пункта за последние семь дней по шкале от 0 до 3 (0=совсем нет, 1=немного, 2=в значительной степени, 3 = очень). Возможные баллы варьировались от 0 до 27; более высокие баллы указывали на большую интенсивность. Показатель по комбинированной шкале SNAP-IV ADHD (невнимательность + гиперактивность/импульсивность) варьировался от 0 до 54. Низкий балл 0 указывает на меньшую невнимательность + гиперактивность/импульсивность. Высокий балл 54 указывает на большую невнимательность + гиперактивность.
Неделя 14 (конец лечения)

Другие показатели результатов

Другие показатели результатов

Для клинических испытаний запланированное измерение, описанное в протоколе, которое используется для определения влияния вмешательства/лечения на участников. Для обсервационных исследований измерение или наблюдение, которые используются для описания моделей заболеваний или признаков, или ассоциаций с воздействием, факторами риска или лечением. Типы показателей результата включают первичный показатель результата и вторичный показатель результата.
Мера результата
Временное ограничение
KiTAP-тест на внимательность для детей
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 6, 8, 14
Исходный уровень, недели 6, 8, 14
Предимпульсное торможение (PPI)
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 6, 8, 14
Исходный уровень, недели 6, 8, 14
Социальный взгляд (отслеживание взгляда)
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 6, 8, 14
Исходный уровень, недели 6, 8, 14
Потенциалы мозга, связанные с событиями (ERP)
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 6, 8, 14
Исходный уровень, недели 6, 8, 14

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Marinus Pharmaceuticals

Соавторы

Соавторы

Организация, не являющаяся спонсором, которая оказывает поддержку клиническому исследованию. Эта поддержка может включать деятельность, связанную с финансированием, проектированием, реализацией, анализом данных или отчетностью.
University of California, Davis
U.S. Army Medical Research and Development Command

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Randi J Hagerman, MD, M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center
  • Главный следователь: Berten Ceulemans, M.D.; Ph. D., University Hospital, Antwerp

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 ноября 2012 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
16 октября 2015 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 ноября 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
7 ноября 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
8 ноября 2012 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
12 ноября 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
10 апреля 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
15 марта 2023 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 марта 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • 1042-0800

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками