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Évaluation de l'efficacité du médicament de thérapie cellulaire NC1 chez les patients atteints de syringomyélie post-traumatique (CME-LEM4)

3 avril 2018 mis à jour par: Jesús Vaquero Crespo, M.D., Puerta de Hierro University Hospital
L'objectif de l'étude est de déterminer si la thérapie cellulaire NC1 administrée dans la moelle épinière est efficace pour le traitement d'une syringomyélie post-traumatique. La syringomyélie post-traumatique est le développement et la progression d'un kyste rempli de liquide céphalo-rachidien (LCR) dans la moelle épinière. La thérapie cellulaire NC1 consiste en des cellules obtenues à partir de la moelle osseuse du patient, qui sont cultivées in vitro et administrées dans la moelle épinière du même patient.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Phase II, essai clinique ouvert, prospectif, non contrôlé, non randomisé chez des patients atteints de syringomyélie post-traumatique. L'essai évalue l'efficacité de la thérapie cellulaire NC1 administrée par voie intrathécale au niveau de la lésion. Après l'administration de la thérapie cellulaire, les patients suivront une physiothérapie pendant la période de suivi (6 mois). Les patients seront évalués au mois 3 et au mois 6 après l'administration de NC1.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
6

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

14 ans à 66 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Patients présentant une lésion médullaire traumatique (niveaux A, B, C ou D de l'échelle ASIA) et une syringomyélie associée dans au moins trois segments rachidiens, et avec un déficit neurologique cliniquement stable au moins 6 mois avant le traitement.
  • Études antérieures en neurophysiologie, IRM, urologie (si des données sur l'intestin neurogène existent), fonction défécatoire (si des données sur l'intestin neurogène existent)
  • Âge compris entre 18 et 70 ans.
  • Présence de syringomyélie basée sur une neuro-image (MR)
  • Les patients s'engageront à utiliser des mesures anticonceptionnelles dès l'extraction des cellules jusqu'à 6 mois après l'administration du traitement.
  • Les patients s'engageront à un suivi clinique et à effectuer une thérapie physique, une heure par jour cinq jours par semaine pendant la période de traitement.
  • Les patients doivent signer un consentement éclairé écrit.
  • Paramètres hématologiques et de créatinine, SGOT et SGPT dans les plages normales.

Critère d'exclusion:

  • Patients de moins de 18 ans ou de plus de 70 ans
  • Grossesse ou allaitement
  • Néoplasie au cours des 5 dernières années
  • Patients atteints de maladies systémiques qui augmentent le risque d'intervention chirurgicale
  • Altérations génétiques pouvant conduire à une transformation cellulaire lors de la phase d'expansion cellulaire.
  • Les patients ne sont pas vraiment sûrs de leur coopération pour suivre la thérapie physique ou les contrôles cliniques pendant l'étude.
  • Autres maladies neurodégénératives
  • Consommation de drogue, maladie psychiatrique ou allergie aux protéines utilisées lors de l'expansion cellulaire
  • Sérologies positives pour le VIH ou la syphilis
  • Hépatite active B ou C, selon les sérologies
  • Toute autre raison selon les critères de l'investigateur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Thérapie cellulaire NC 1
Tous les patients seront traités avec le même traitement : la thérapie cellulaire NC1
Biologique: Thérapie cellulaire NC 1
Tous les patients seront traités avec NC1

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité du traitement par NC1 en termes d'amélioration des séquelles neurologiques chez les patients atteints de syringomyélie post-traumatique selon l'échelle ASIA (American Spinal Injury Association
Délai: Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement
L'évaluation neurologique se fait à l'aide de l'échelle ASIA (American Spinal Injury Association)
Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Innocuité, par l'évaluation des événements indésirables de l'étude
Délai: 1 année
Événements indésirables
1 année
Efficacité du traitement par NC1 en termes d'amélioration des séquelles neurologiques chez les patients atteints de syringomyélie post-traumatique évaluée avec l'échelle IANR-SCIFRS (Injury Functional Rating Scale)
Délai: Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement
L'évaluation neurologique se fait à l'aide de l'échelle IANR-SCIFRS (Injury Functional Rating Scale)
Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement
Efficacité du traitement par NC1 en termes d'amélioration des séquelles neurologiques chez les patients atteints de syringomyélie post-traumatique en termes de fréquence des spams
Délai: Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement
L'évaluation neurologique se fait à l'aide de l'échelle PENN (score de fréquence des spams)
Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement
Efficacité du traitement par NC1 en termes d'amélioration des séquelles neurologiques chez les patients atteints de syringomyélie post-traumatique en terme de spasticité
Délai: Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement
L'évaluation neurologique se fait à l'aide de l'échelle d'Ashworth (spasticité)
Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement
Efficacité du traitement par NC1 en termes d'amélioration des séquelles neurologiques chez les patients atteints de syringomyélie post-traumatique à l'aide de l'échelle visuelle analogique
Délai: Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement
L'évaluation neurologique se fait à l'aide de l'échelle EVA (échelle visuelle analogique)
Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement
Efficacité du traitement par NC1 en termes d'amélioration des séquelles neurologiques chez les patients atteints de syringomyélie post-traumatique en termes de fonctionnalité vésicale
Délai: Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement
L'évaluation neurologique se fait à l'aide de l'échelle de GEFFNER (fonctionnalité de la vessie)
Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement
Efficacité du traitement par NC1 en termes d'amélioration des séquelles neurologiques chez les patients atteints de syringomyélie post-traumatique à l'aide de l'échelle Behavior Dimensions Scale
Délai: Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement
L'évaluation neurologique se fait à l'aide des échelles BDS (Behavior Dimensions Scale)
Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement
Efficacité du traitement par NC1 en termes d'amélioration des séquelles neurologiques chez les patients atteints de syringomyélie post-traumatique en termes de potentiels évoqués somatosensoriels ou moteurs
Délai: Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement
Présent de potentiels évoqués somatosensoriels ou moteurs
Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement
Efficacité du traitement par NC1 en termes d'amélioration des séquelles neurologiques chez les patients atteints de syringomyélie post-traumatique par électromyographie
Délai: Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement
EMG (électromyographie)
Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement
Efficacité du traitement par NC1 en termes d'amélioration des séquelles neurologiques chez les patients atteints de syringomyélie post-traumatique étudiant la morphologie de la moelle épinière
Délai: Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement
Morphologie de la moelle épinière (par Résonance Magnétique)
Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement
Efficacité du traitement par NC1 en termes d'amélioration des séquelles neurologiques chez les patients atteints de syringomyélie post-traumatique en termes de fonction défécatoire
Délai: Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement
L'évaluation neurologique est effectuée en évaluant la fonction de défécation
Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Puerta de Hierro University Hospital

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: Jesús Vaquero Crespo, M.D., Hospital Universitario Puerta de Hierro-Majadahonda

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
1 mars 2016

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
7 février 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
7 février 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
3 juin 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
20 juin 2016

Première publication (Estimation)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
21 juin 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
5 avril 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
3 avril 2018

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 avril 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • CME-LEM4

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Oui

Description du régime IPD

Les données individuelles anonymisées des participants seront partagées avec les Autorités à la fin du Plan de Développement Clinique par le CTD (Document Technique Commun). Les résultats seront publiés dans une publication scientifique.

Délai de partage IPD

À partir de la soumission du CTD aux autorités.

Critères d'accès au partage IPD

Autorité espagnole compétente.

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