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Valutazione dell'efficacia del farmaco per la terapia cellulare NC1 in pazienti con siringomielia post-traumatica (CME-LEM4)

3 aprile 2018 aggiornato da: Jesús Vaquero Crespo, M.D., Puerta de Hierro University Hospital
L'obiettivo dello studio è determinare se la terapia cellulare NC1 somministrata nel midollo spinale è efficace per il trattamento di una siringomielia post-traumatica. La siringomielia post-traumatica è lo sviluppo e la progressione della cisti riempita di liquido cerebrospinale (CSF) all'interno del midollo spinale. La terapia cellulare NC1 consiste in cellule ottenute dal midollo osseo del paziente, che vengono coltivate in vitro e somministrate nel midollo spinale del paziente stesso.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Studio clinico di fase II, aperto, prospettico, non controllato, non randomizzato in pazienti affetti da siringomielia post-traumatica. Lo studio valuta l'efficacia della terapia cellulare NC1 somministrata per via intratecale nella sede della lesione. Dopo la somministrazione della terapia cellulare, i pazienti saranno sottoposti a fisioterapia durante il periodo di follow-up (6 mesi). I pazienti saranno valutati al mese 3 e al mese 6 dopo la somministrazione di NC1.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
6

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 66 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con lesione midollare traumatica (livelli A, B, C o D della scala ASIA) e siringomielia associata in almeno tre segmenti spinali e con deficit neurologico clinicamente stabile almeno 6 mesi prima del trattamento.
  • Precedenti studi in Neurofisiologia, RM, Urologia (se esistono dati sull'intestino neurogeno), funzione defecatoria (se esistono dati sull'intestino neurogeno)
  • Età compresa tra i 18 e i 70 anni.
  • Presenza di siringomielia basata su una neuroimmagine (RM)
  • I pazienti comprometteranno l'uso di misure anticoncezionali dall'estrazione cellulare fino a 6 mesi dopo la somministrazione del trattamento.
  • I pazienti scenderanno a compromessi per un follow-up clinico e per eseguire la terapia fisica, un'ora al giorno cinque giorni alla settimana durante il periodo di trattamento.
  • I pazienti devono firmare un consenso informato scritto.
  • Parametri ematologici e creatinina, SGOT e SGPT nei range normali.

Criteri di esclusione:

  • Pazienti di età inferiore a 18 anni o superiore a 70 anni
  • Gravidanza o allattamento
  • Neoplasie negli ultimi 5 anni
  • Pazienti con malattie sistemiche che aumentano il rischio dell'intervento chirurgico
  • Alterazioni genetiche che potrebbero condurre alla trasformazione cellulare durante la fase di espansione cellulare.
  • Pazienti non realmente sicuri della loro collaborazione per seguire la terapia fisica oi controlli clinici durante lo studio.
  • Ulteriori malattie neurodegenerative
  • Consumo di droghe, malattie psichiatriche o allergia alle proteine ​​utilizzate durante l'espansione cellulare
  • Sierologie positive per HIV o sifilide
  • Epatite attiva B o c, in base alle sierologie
  • Qualsiasi altro motivo secondo i criteri dello sperimentatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Terapia cellulare NC 1
Tutti i pazienti saranno trattati con lo stesso trattamento: terapia cellulare NC1
Biologico: Terapia cellulare NC 1
Tutti i pazienti saranno trattati con NC1

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia del trattamento con NC1 in termini di miglioramento delle sequele neurologiche in pazienti con siringomielia post traumatica utilizzando la scala ASIA (American Spinal Injury Association
Lasso di tempo: Pretrattamento, mese 3 post trattamento, mese 6 post trattamento
La valutazione neurologica viene eseguita utilizzando la scala ASIA (American Spinal Injury Association)
Pretrattamento, mese 3 post trattamento, mese 6 post trattamento

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza, dalla valutazione degli eventi avversi dello studio
Lasso di tempo: 1 anno
Eventi avversi
1 anno
Efficacia del trattamento con NC1 in termini di miglioramento delle sequele neurologiche in pazienti con siringomielia post traumatica valutata con la scala IANR-SCIFRS (Injury Functional Rating Scale)
Lasso di tempo: Pretrattamento, mese 3 post trattamento, mese 6 post trattamento
La valutazione neurologica viene effettuata utilizzando la scala IANR-SCIFRS (Injury Functional Rating Scale)
Pretrattamento, mese 3 post trattamento, mese 6 post trattamento
Efficacia del trattamento con NC1 in termini di miglioramento delle sequele neurologiche in pazienti con siringomielia post traumatica in termini di frequenza degli spam
Lasso di tempo: Pretrattamento, mese 3 post trattamento, mese 6 post trattamento
La valutazione neurologica viene eseguita utilizzando la scala PENN (punteggio di frequenza degli spam)
Pretrattamento, mese 3 post trattamento, mese 6 post trattamento
Efficacia del trattamento con NC1 in termini di miglioramento delle sequele neurologiche in pazienti con siringomielia post traumatica in termini di spasticità
Lasso di tempo: Pretrattamento, mese 3 post trattamento, mese 6 post trattamento
La valutazione neurologica viene eseguita utilizzando la scala di Ashworth (spasticità)
Pretrattamento, mese 3 post trattamento, mese 6 post trattamento
Efficacia del trattamento con NC1 in termini di miglioramento delle sequele neurologiche nei pazienti con siringomielia post traumatica utilizzando la Visual Analog Scale
Lasso di tempo: Pretrattamento, mese 3 post trattamento, mese 6 post trattamento
La valutazione neurologica viene eseguita utilizzando la scala EVA (Visual Analog Scale)
Pretrattamento, mese 3 post trattamento, mese 6 post trattamento
Efficacia del trattamento con NC1 in termini di miglioramento delle sequele neurologiche in pazienti con siringomielia post traumatica in termini di funzionalità vescicale
Lasso di tempo: Pretrattamento, mese 3 post trattamento, mese 6 post trattamento
La valutazione neurologica viene eseguita utilizzando la scala GEFFNER (funzionalità della vescica)
Pretrattamento, mese 3 post trattamento, mese 6 post trattamento
Efficacia del trattamento con NC1 in termini di miglioramento delle sequele neurologiche nei pazienti con siringomielia post traumatica utilizzando la Behaviour Dimensions Scale
Lasso di tempo: Pretrattamento, mese 3 post trattamento, mese 6 post trattamento
La valutazione neurologica viene effettuata utilizzando le scale BDS (Behavior Dimensions Scale)
Pretrattamento, mese 3 post trattamento, mese 6 post trattamento
Efficacia del trattamento con NC1 in termini di miglioramento delle sequele neurologiche in pazienti con siringomielia post traumatica in termini di potenziali evocati somatosensoriali o motori
Lasso di tempo: Pretrattamento, mese 3 post trattamento, mese 6 post trattamento
Presenza di potenziali evocati somatosensoriali o motori
Pretrattamento, mese 3 post trattamento, mese 6 post trattamento
Efficacia del trattamento con NC1 in termini di miglioramento delle sequele neurologiche in pazienti con siringomielia post traumatica mediante elettromiografia
Lasso di tempo: Pretrattamento, mese 3 post trattamento, mese 6 post trattamento
EMG (elettromiografia)
Pretrattamento, mese 3 post trattamento, mese 6 post trattamento
Efficacia del trattamento con NC1 in termini di miglioramento delle sequele neurologiche in pazienti con siringomielia post traumatica studiando la morfologia del midollo spinale
Lasso di tempo: Pretrattamento, mese 3 post trattamento, mese 6 post trattamento
Morfologia del midollo spinale (mediante Risonanza Magnetica)
Pretrattamento, mese 3 post trattamento, mese 6 post trattamento
Efficacia del trattamento con NC1 in termini di miglioramento delle sequele neurologiche in pazienti con siringomielia post traumatica in termini di funzione defecatoria
Lasso di tempo: Pretrattamento, mese 3 post trattamento, mese 6 post trattamento
La valutazione neurologica viene eseguita valutando la funzione defecatoria
Pretrattamento, mese 3 post trattamento, mese 6 post trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Puerta de Hierro University Hospital

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Jesús Vaquero Crespo, M.D., Hospital Universitario Puerta de Hierro-Majadahonda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 marzo 2016

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
7 febbraio 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
7 febbraio 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
3 giugno 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 giugno 2016

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
21 giugno 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
5 aprile 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
3 aprile 2018

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CME-LEM4

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

I dati individuali anonimi dei partecipanti saranno condivisi con le Autorità al termine del Piano di Sviluppo Clinico dal CTD (Documento Tecnico Comune). I risultati saranno pubblicati in una pubblicazione scientifica.

Periodo di condivisione IPD

A partire dalla presentazione del CTD alle autorità.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Autorità spagnola competente.

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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