Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheidsbeoordeling van het celtherapiegeneesmiddel NC1 bij patiënten met posttraumatische syringomyelie (CME-LEM4)

3 april 2018 bijgewerkt door: Jesús Vaquero Crespo, M.D., Puerta de Hierro University Hospital
Het doel van de studie is na te gaan of de celtherapie NC1 toegediend in het ruggenmerg effectief is voor de behandeling van een posttraumatische syringomyelie. De posttraumatische syringomyelie is de ontwikkeling en progressie van een cyste gevuld met cerebrospinale vloeistof (CSF) in het ruggenmerg. De celtherapie NC1 bestaat uit cellen verkregen uit het beenmerg van de patiënt, die in vitro worden gekweekt en toegediend in het ruggenmerg van dezelfde patiënt.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Fase II, open, prospectieve, niet-gecontroleerde, niet-gerandomiseerde klinische studie bij patiënten met posttraumatische syringomyelie. De proef evalueert de werkzaamheid van de celtherapie NC1 toegediend via intrathecaal op de plaats van het letsel. Na toediening van de celtherapie ondergaan patiënten fysiotherapie gedurende de follow-up periode (6 maanden). Patiënten zullen worden geëvalueerd in maand 3 en maand 6 na de NC1-toediening.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
6

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar tot 66 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten met traumatisch medullair letsel (niveau A, B, C of D van de ASIA-schaal) en geassocieerde syringomyelie in ten minste drie spinale segmenten, en met een neurologische uitval die ten minste 6 maanden voorafgaand aan de behandeling klinisch stabiel is.
  • Eerdere studies in neurofysiologie, MR, urologie (als er gegevens over neurogene darm bestaan), ontlastingsfunctie (als er gegevens over neurogene darm bestaan)
  • Leeftijd tussen de 18 en 70 jaar.
  • Aanwezigheid van syringomyelie op basis van een neuro-image (MR)
  • Patiënten zullen een compromis sluiten om anticonceptiemaatregelen te gebruiken vanaf de celextractie tot 6 maanden na toediening van de behandeling.
  • Patiënten zullen een compromis sluiten met een klinische follow-up en het uitvoeren van fysiotherapie, één uur per dag vijf dagen per week tijdens de behandelingsperiode.
  • Patiënten moeten een schriftelijke geïnformeerde toestemming ondertekenen.
  • Hematologische en creatinineparameters, SGOT en SGPT binnen het normale bereik.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten jonger dan 18 jaar of ouder dan 70 jaar
  • Zwangerschap of borstvoeding
  • Neoplasie in de afgelopen 5 jaar
  • Patiënten met systemische ziekten die het risico van de chirurgische ingreep verhogen
  • Genetische veranderingen die kunnen leiden tot cellulaire transformatie tijdens de cellulaire expansiefase.
  • Patiënten die niet echt zeker zijn van hun medewerking om de fysiotherapie of klinische controles tijdens het onderzoek te volgen.
  • Aanvullende neurodegeneratieve ziekten
  • Drugsgebruik, psychiatrische ziekte of allergie voor eiwitten die worden gebruikt tijdens cellulaire expansie
  • HIV- of syfilis-positieve serologieën
  • Actieve hepatitis B of c, op basis van serologieën
  • Alle andere redenen volgens de criteria van de onderzoeker.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: NC 1 celtherapie
Alle patiënten krijgen dezelfde behandeling: NC1-celtherapie
Biologisch: NC 1 celtherapie
Alle patiënten zullen worden behandeld met NC1

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Werkzaamheid van de behandeling met NC1 in termen van verbetering van neurologische gevolgen bij patiënten met posttraumatische syringomyelie met behulp van de ASIA-schaal (American Spinal Injury Association
Tijdsspanne: Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling
Neurologische evaluatie wordt uitgevoerd met behulp van de ASIA-schaal (American Spinal Injury Association)
Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid, door de beoordeling van de bijwerkingen van de studie
Tijdsspanne: 1 jaar
Bijwerkingen
1 jaar
Werkzaamheid van de behandeling met NC1 in termen van verbetering van neurologische gevolgen bij patiënten met posttraumatische syringomyelie beoordeeld met de IANR-SCIFRS-schaal (Injury Functional Rating Scale)
Tijdsspanne: Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling
Neurologische evaluatie wordt uitgevoerd met behulp van de IANR-SCIFRS-schaal (Injury Functional Rating Scale)
Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling
Werkzaamheid van de behandeling met NC1 in termen van verbetering van neurologische gevolgen bij patiënten met posttraumatische syringomyelie in termen van spamfrequentie
Tijdsspanne: Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling
Neurologische evaluatie wordt uitgevoerd met behulp van de PENN-schaal (frequentiescore voor spam)
Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling
Werkzaamheid van de behandeling met NC1 in termen van verbetering van neurologische gevolgen bij patiënten met posttraumatische syringomyelie in termen van spasticiteit
Tijdsspanne: Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling
Neurologische evaluatie wordt gedaan met behulp van de Ashworth-schaal (spasticiteit)
Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling
Werkzaamheid van de behandeling met NC1 in termen van verbetering van neurologische gevolgen bij patiënten met posttraumatische syringomyelie met behulp van de Visual Analog Scale
Tijdsspanne: Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling
Neurologische evaluatie wordt uitgevoerd met behulp van een EVA-schaal (Visual Analog Scale)
Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling
Werkzaamheid van de behandeling met NC1 in termen van verbetering van neurologische gevolgen bij patiënten met posttraumatische syringomyelie in termen van blaasfunctionaliteit
Tijdsspanne: Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling
Neurologische evaluatie wordt gedaan met behulp van de GEFFNER-schaal (blaasfunctionaliteit)
Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling
Werkzaamheid van de behandeling met NC1 in termen van verbetering van neurologische gevolgen bij patiënten met posttraumatische syringomyelie met behulp van de Behavior Dimensions Scale
Tijdsspanne: Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling
Neurologische evaluatie wordt gedaan met behulp van BDS-schalen (Behavior Dimensions Scale)
Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling
Werkzaamheid van de behandeling met NC1 in termen van verbetering van neurologische gevolgen bij patiënten met posttraumatische syringomyelie in termen van somatosensorische of motorische evoked potentials
Tijdsspanne: Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling
Aanwezigheid van somatosensorische of motorisch opgewekte potentialen
Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling
Werkzaamheid van de behandeling met NC1 in termen van verbetering van neurologische gevolgen bij patiënten met posttraumatische syringomyelie door elektromyografie
Tijdsspanne: Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling
EMG (elektromyografie)
Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling
Werkzaamheid van de behandeling met NC1 in termen van verbetering van neurologische gevolgen bij patiënten met posttraumatische syringomyelie die de morfologie van het ruggenmerg bestuderen
Tijdsspanne: Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling
Ruggenmergmorfologie (door magnetische resonantie)
Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling
Werkzaamheid van de behandeling met NC1 in termen van verbetering van neurologische gevolgen bij patiënten met posttraumatische syringomyelie in termen van ontlastingsfunctie
Tijdsspanne: Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling
Neurologische evaluatie wordt gedaan om de ontlastingsfunctie te beoordelen
Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Puerta de Hierro University Hospital

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Hoofdonderzoeker: Jesús Vaquero Crespo, M.D., Hospital Universitario Puerta de Hierro-Majadahonda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 maart 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
7 februari 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
7 februari 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
3 juni 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
20 juni 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
21 juni 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
5 april 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
3 april 2018

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 april 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • CME-LEM4

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Geanonimiseerde individuele gegevens van deelnemers zullen worden gedeeld met de autoriteiten aan het einde van het Clinical Development Plan door de CTD (Common Technical Document). De resultaten worden gepubliceerd in een wetenschappelijke publicatie.

IPD-tijdsbestek voor delen

Beginnend bij CTD indiening bij autoriteiten.

IPD-toegangscriteria voor delen

Spaanse bevoegde autoriteit.

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen