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Une étude initiale de l'AZD7325 chez les adultes atteints du syndrome de l'X fragile

3 février 2021 mis à jour par: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Une première étude croisée à double insu et contrôlée par placebo sur l'AZD7325 chez des adultes atteints du syndrome de l'X fragile

Cette étude examinera l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacodynamique sanguine du traitement par administration orale d'AZD7325 à 5 mg deux fois par jour, 15 mg deux fois par jour et un placebo deux fois par jour chez des adultes atteints du syndrome de l'X fragile. L'étude examinera également les mesures d'efficacité et les biomarqueurs pendant le traitement.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
15

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 50 ans (Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Confirmation diagnostique de la mutation complète FXS
  • 50 ≥ Âge ≥18 ans. Hommes et femmes inclus dans l'étude.
  • Bonne santé générale telle que déterminée par l'examen physique, les antécédents médicaux et les analyses de laboratoire.
  • Rapports génétiques FXS lors du dépistage
  • QI inférieur ou égal à 80. Remarque : le seuil de QI est utilisé comme moyen d'exclure les cas de femmes atteintes du FXS qui ont la mutation complète, mais qui peuvent avoir un développement neurotypique (c'est-à-dire : n'ont pas le phénotype FXS complet malgré un test génétique FXS positif ) en raison de la variabilité des schémas d'inactivation du chromosome X.
  • Les participants masculins à l'étude qui sont sexuellement actifs avec une partenaire féminine en âge de procréer doivent être stérilisés chirurgicalement, pratiquer l'abstinence ou accepter d'utiliser des méthodes de contraception très efficaces (définies dans la liste ci-dessous), et ne pas compter uniquement sur les méthodes de barrière et le spermicide, à partir du moment du dépistage jusqu'à 1 semaine après la dernière dose du médicament à l'étude. Les participants masculins à l'étude ne doivent pas non plus donner de sperme à partir du moment du dépistage jusqu'à 1 semaine après la dernière dose du médicament à l'étude. Étant donné que l'AZD7325 n'est pas mutagène, il n'y a aucune exigence obligatoire pour l'utilisation du préservatif, que ce soit pour éviter la procréation ou dans le cas des hommes traités avec une partenaire enceinte.
  • Les femmes en âge de procréer peuvent être incluses dans l'étude à condition qu'elles soient établies et continuent d'utiliser des méthodes contraceptives hautement efficaces à partir du moment du dépistage jusqu'à 1 semaine après la dernière dose du médicament à l'étude. Méthodes de contraception hautement efficaces associées à une inhibition de l'ovulation (soit orale, intravaginale ou transdermique), contraception hormonale progestative associée à une inhibition de l'ovulation (soit orale [spécifiquement Micronor, Nor-QD ou leurs équivalents génériques], injectable ou implantable).
  • Score total de 20 ou plus sur la liste de contrôle des comportements aberrants lors de la sélection

Critère d'exclusion:

  • Utilisation concomitante de modulateurs de la neurotransmission GABA A. (exemples)
  • Utilisation de plus de trois médicaments psychotropes qui n'ont pas d'impact direct sur la transmission du GABA et/ou dosage instable de tout médicament psychotrope dans les 4 semaines précédant la visite de référence.
  • Il est interdit aux sujets d'utiliser des modulateurs puissants et modérés du CYP3A et du CYP2C19 pendant le dépistage (au moins 2 semaines avant le début de l'étude) et les périodes de traitement de l'étude. Ces médicaments interdits sont décrits dans http://www.fda.gov/downloads/drugs/guidancecomplianceregulatoryinformation/guidances/ucm292362.pdf
  • Les agents supprimant le SNC tels que les analgésiques centraux, les myorelaxants, les benzodiazépines et autres sédatifs doivent également limiter la consommation d'alcool à ≤ 1 boisson alcoolisée par jour.
  • Trouble convulsif instable tel que défini par toute crise dans les 6 mois précédant la visite de référence et/ou un changement dans la posologie de tout médicament anticonvulsivant dans les 60 jours précédant l'entrée à l'étude.
  • Tous les patients avec des évaluations de laboratoire de sécurité de base anormales, y compris, mais sans s'y limiter, un taux d'ALT ou d'AST supérieur à 1,5 la limite supérieure de la normale, une bilirubine totale ou une créatinine supérieure à 1 fois la limite supérieure de la normale ou une autre anomalie de laboratoire cliniquement pertinente ou une anomalie de l'ECG, HR ou BP au dépistage tel que jugé par l'investigateur.
  • Antécédents cliniques pertinents ou présence de tout trouble médical jugé par l'investigateur susceptible d'interférer avec cet essai.
  • Antécédents ou abus actuel de drogues ou d'alcool, y compris les médicaments sur ordonnance.
  • Pour les sujets féminins en âge de procréer (les femmes de 50 ans et moins sont "aménorrhéiques depuis 12 mois ou plus (après l'arrêt des traitements hormonaux exogènes - s'ils ont déjà été pris) et avec des taux d'hormone lutéinisante (LH) et d'hormone folliculo-stimulante (FSH) dans la gamme post-ménopausique) un test de grossesse positif.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Placebo - Faible dose - Forte dose
Placebo AZD7325 5mg BID en gélules AZD7325 15mg BID en gélules
Médicament: AZD7325 (haute dose)
15mg PO BID
Médicament: AZD7325 (faible dose)
5mg PO BID
Médicament: Capsule orale placebo
Le placebo sera dosé de la même manière que l'AZD7325, en termes de forme posologique, de fréquence et de durée.
Expérimental: Placebo - Haute dose - Faible dose
Placebo AZD7325 15mg BID en gélules AZD7325 5mg BID en gélules
Médicament: AZD7325 (haute dose)
15mg PO BID
Médicament: AZD7325 (faible dose)
5mg PO BID
Médicament: Capsule orale placebo
Le placebo sera dosé de la même manière que l'AZD7325, en termes de forme posologique, de fréquence et de durée.
Expérimental: Faible dose - Placebo - Forte dose
AZD7325 5mg BID en gélules Placebo AZD7325 15mg BID en gélules
Médicament: AZD7325 (haute dose)
15mg PO BID
Médicament: AZD7325 (faible dose)
5mg PO BID
Médicament: Capsule orale placebo
Le placebo sera dosé de la même manière que l'AZD7325, en termes de forme posologique, de fréquence et de durée.
Expérimental: Faible dose - Haute dose - Placebo
AZD7325 5mg BID en gélules AZD7325 15mg BID en gélules Placebo
Médicament: AZD7325 (haute dose)
15mg PO BID
Médicament: AZD7325 (faible dose)
5mg PO BID
Médicament: Capsule orale placebo
Le placebo sera dosé de la même manière que l'AZD7325, en termes de forme posologique, de fréquence et de durée.
Expérimental: Haute dose - Faible dose - Placebo
AZD7325 15mg BID en gélules AZD7325 5mg BID en gélules Placebo
Médicament: AZD7325 (haute dose)
15mg PO BID
Médicament: AZD7325 (faible dose)
5mg PO BID
Médicament: Capsule orale placebo
Le placebo sera dosé de la même manière que l'AZD7325, en termes de forme posologique, de fréquence et de durée.
Expérimental: Haute dose - Placebo - Faible dose
AZD7325 15mg BID en gélules Placebo AZD7325 5mg BID en gélules
Médicament: AZD7325 (haute dose)
15mg PO BID
Médicament: AZD7325 (faible dose)
5mg PO BID
Médicament: Capsule orale placebo
Le placebo sera dosé de la même manière que l'AZD7325, en termes de forme posologique, de fréquence et de durée.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Protéine précurseur de l'amyloïde (APP)
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, environ 12 semaines
Traitement à court terme de la dérégulation périphérique de l'APP en corrigeant les niveaux élevés
Jusqu'à la fin de l'étude, environ 12 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification du score de la sous-échelle de retrait social de la liste de contrôle des comportements aberrants (ABC)
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, environ 12 semaines
L'ABC est la mesure des résultats comportementaux de référence déclarée par les parents/soignants à utiliser dans les essais cliniques sur les troubles du développement.
Jusqu'à la fin de l'étude, environ 12 semaines
Modification de l'échelle d'évaluation de l'anxiété pédiatrique (PARS)
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, environ 12 semaines
Le PARS est la mesure de référence des résultats de l'anxiété rapportée par les parents/soignants à utiliser dans les essais cliniques sur le syndrome de l'X fragile.
Jusqu'à la fin de l'étude, environ 12 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: Ernest Pedapati, MD, Cincinnati Chlidren's Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
16 janvier 2018

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
18 juin 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
18 juin 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
17 avril 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
2 mai 2017

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
4 mai 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
8 février 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
3 février 2021

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 février 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • CIN001 - AZD7325 in FXS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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