Ensimmäinen tutkimus AZD7325:stä aikuisilla, joilla on Fragile X -oireyhtymä

Sisällyttämiskriteerit:

• Täyden FXS-mutaation diagnostinen vahvistus
• 50 ≥ Ikä ≥ 18 vuotta. Miehet ja naiset mukana tutkimuksessa.
• Fyysisen kokeen, sairaushistorian ja laboratoriotutkimusten perusteella määritetty yleinen hyvä terveys.
• FXS:n geneettiset raportit seulonnassa
• Älykkyysosamäärä on pienempi tai yhtä suuri kuin 80. Huomautus: IQ-rajaa käytetään keinona sulkea pois tapaukset, joissa naiset, joilla on FXS, joilla on täysi mutaatio, mutta joilla voi olla neurotyyppinen kehitys (eli: heillä ei ole täyttä FXS-fenotyyppiä positiivisesta FXS-geenitestistä huolimatta ) johtuen X-kromosomin inaktivaatiomallien vaihtelusta.
• Miespuoliset tutkimukseen osallistujat, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia hedelmällisessä iässä olevan naispuolisen kumppanin kanssa, on steriloitava kirurgisesti, he harjoittavat raittiutta tai suostuvat käyttämään erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä (määritelty alla olevassa luettelossa), eivätkä he saa luottaa pelkästään estemenetelmiin ja siittiöiden torjuntaan. seulonnasta 1 viikkoon tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen. Miespuoliset tutkimukseen osallistujat eivät myöskään saa luovuttaa siittiöitä seulonnasta ennen kuin 1 viikko viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen. Koska AZD7325 ei ole mutageeninen, ei ole pakollista vaatimusta kondomin käytöstä, ei lisääntymisen välttämiseksi tai hoidetuille miehille, joilla on raskaana oleva kumppani.
• Hedelmällisessä iässä olevat naiset voidaan ottaa mukaan tutkimukseen edellyttäen, että he ovat vakiintuneet käyttämään erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä ja jatkavat niiden käyttöä seulonnasta 1 viikkoon tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen. Erittäin tehokkaat ehkäisymenetelmät, jotka liittyvät ovulaation estämiseen (joko oraalinen, intravaginaalinen tai transdermaalinen), vain progestiinia sisältävä hormonaalinen ehkäisy, joka liittyy ovulaation estämiseen (joko oraalinen [erityisesti Micronor, Nor-QD tai niiden geneeriset vastineet], injektoitava tai implantoitava).
• Poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslistan kokonaispistemäärä 20 tai enemmän seulonnassa

Poissulkemiskriteerit:

• GABA A:n neurotransmission modulaattorien samanaikainen käyttö. (esimerkkejä)
• Useamman kuin kolmen psykotrooppisen lääkkeen käyttö, jotka eivät suoraan vaikuta GABA:n leviämiseen, ja/tai minkä tahansa psykotrooppisten lääkkeen epävakaa annostelu 4 viikon aikana ennen lähtökohtaista käyntiä.
• Koehenkilöt eivät saa käyttää vahvoja ja kohtalaisia ​​CYP3A:n ja CYP2C19:n modulaattoreita seulonnan aikana (vähintään 2 viikkoa ennen tutkimuksen aloittamista) ja tutkimuksen hoitojaksojen aikana. Tällaiset kielletyt lääkkeet on kuvattu osoitteessa http://www.fda.gov/downloads/drugs/guidancecomplianceregulatoryinformation/guidances/ucm292362.pdf
• Keskushermostoa suppressoivat aineet, kuten keskushermoston analgeetit, lihasrelaksantit, bentsodiatsepiinit ja muut rauhoittavat lääkkeet, ja niiden tulisi myös rajoittaa alkoholin nauttiminen ≤ 1 alkoholijuomaan päivässä.
• Epästabiili kohtaushäiriö, joka määritellään mikä tahansa kohtaus 6 kuukauden aikana ennen lähtökohtaista käyntiä ja/tai muutos minkä tahansa kouristuksia ehkäisevän lääkkeen annoksessa 60 päivän aikana ennen tutkimukseen osallistumista.
• Kaikki potilaat, joiden lähtötilanteen turvallisuuslaboratorioarvioinnit ovat poikkeavat, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, ALAT tai ASAT yli 1,5 normaalin ylärajaa, kokonaisbilirubiini tai kreatiniini yli 1 kertaa normaalin ylärajan tai muu kliinisesti merkittävä laboratoriopoikkeavuus tai poikkeavuus EKG:ssä, HR tai verenpaine seulonnassa tutkijan arvioiden mukaan.
• Kliininen historia tai minkä tahansa lääketieteellisen häiriön esiintyminen, jonka tutkija arvioi mahdollisesti häiritsevän tätä tutkimusta.
• Aiempi tai nykyinen huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö, mukaan lukien reseptilääkkeet.
• Hedelmällisessä iässä oleville naisille (50-vuotiailla ja sitä nuoremmilla naisilla on amenorrea 12 kuukautta tai kauemmin (eksogeenisten hormonihoitojen lopettamisen jälkeen - jos niitä on otettu aiemmin) ja joilla on luteinisoivan hormonin (LH) ja follikkelia stimuloivan hormonin (FSH) tasot postmenopausaalisella alueella) positiivinen raskaustesti.