Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een eerste studie van AZD7325 bij volwassenen met het Fragile X-syndroom

3 februari 2021 bijgewerkt door: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Een eerste dubbelblinde, placebogecontroleerde cross-overstudie met twee doses van AZD7325 bij volwassenen met het Fragiele X-syndroom

Deze studie zal de veiligheid, verdraagbaarheid en bloedfarmacodynamiek onderzoeken van behandeling met orale toediening van AZD7325 met 5 mg tweemaal daags, 15 mg tweemaal daags en placebo tweemaal daags bij volwassenen met het Fragile X-syndroom. De studie zal ook maatregelen van werkzaamheid en biomarkers tijdens de behandeling onderzoeken.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
15

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 50 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnostische bevestiging van volledige mutatie FXS
  • 50 ≥ Leeftijd ≥18 jaar. Mannetjes en vrouwtjes opgenomen in de studie.
  • Algemene goede gezondheid zoals bepaald door lichamelijk onderzoek, medische geschiedenis en laboratoriumonderzoek.
  • FXS genetische rapporten bij screening
  • IQ lager dan of gelijk aan 80. Opmerking: IQ-afkapwaarde wordt gebruikt als middel om gevallen uit te sluiten van vrouwen met FXS die de volledige mutatie hebben, maar mogelijk een neurotypische ontwikkeling hebben (dwz: niet het volledige FXS-fenotype hebben ondanks positieve FXS-genetische tests ) vanwege variabiliteit in inactiveringspatronen van het X-chromosoom.
  • Mannelijke studiedeelnemers die seksueel actief zijn met een vrouwelijke partner die zwanger kan worden, moeten chirurgisch worden gesteriliseerd, onthouding beoefenen of ermee instemmen zeer effectieve anticonceptiemethoden te gebruiken (gedefinieerd in de onderstaande lijst), en niet alleen vertrouwen op barrièremethoden en zaaddodend middel. vanaf het moment van screening tot 1 week na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. Mannelijke studiedeelnemers mogen ook geen sperma doneren vanaf het moment van screening tot 1 week na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. Aangezien AZD7325 niet mutageen is, is het gebruik van condooms niet verplicht, noch om voortplanting te voorkomen, noch in het geval van behandelde mannen met een zwangere partner.
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd kunnen in het onderzoek worden opgenomen, op voorwaarde dat ze zeer effectieve anticonceptiemethoden gebruiken en blijven gebruiken vanaf het moment van screening tot 1 week na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. Zeer effectieve anticonceptiemethoden geassocieerd met remming van ovulatie (oraal, intravaginaal of transdermaal), hormonale anticonceptie met alleen progestageen geassocieerd met remming van ovulatie (oraal [specifiek Micronor, Nor-QD of hun generieke equivalenten], injecteerbaar of implanteerbaar).
  • Afwijkend Gedrag Checklist totale score van 20 of hoger bij screening

Uitsluitingscriteria:

  • Gelijktijdig gebruik van modulatoren van GABA A-neurotransmissie. (voorbeelden)
  • Gebruik van meer dan drie psychofarmaca die geen directe invloed hebben op de overdracht van GABA, en/of onstabiele dosering van psychofarmaca in de 4 weken voorafgaand aan het baselinebezoek.
  • Het is proefpersonen verboden om sterke en matige modulatoren van CYP3A en CYP2C19 te gebruiken tijdens de screening (minstens 2 weken voor aanvang van het onderzoek) en behandelingsperioden van het onderzoek. Dergelijke verboden drugs worden beschreven in http://www.fda.gov/downloads/drugs/guidancecomplianceregulatoryinformation/guidances/ucm292362.pdf
  • CZS-onderdrukkende middelen zoals centrale analgetica, spierverslappers, benzodiazepines, andere sedativa, en zouden ook de alcoholinname moeten beperken tot ≤1 alcoholische drank per dag.
  • Onstabiele epilepsiestoornis zoals gedefinieerd door een aanval in de 6 maanden voorafgaand aan het basisbezoek en/of een verandering in de dosering van anticonvulsiva in de 60 dagen voorafgaand aan het begin van de studie.
  • Alle patiënten met abnormale uitgangsveiligheidslaboratoriumbeoordelingen, inclusief maar niet beperkt tot ALAT of ASAT hoger dan 1,5 de bovengrens van normaal, totaal bilirubine of creatinine hoger dan 1 keer de bovengrens van normaal of andere klinisch relevante laboratoriumabnormaliteit of afwijking in ECG, HR of BP bij screening zoals beoordeeld door de onderzoeker.
  • Klinisch relevante voorgeschiedenis of aanwezigheid van een medische stoornis die volgens de onderzoeker deze studie mogelijk kan verstoren.
  • Geschiedenis van of actueel misbruik van drugs of alcohol, inclusief voorgeschreven medicatie.
  • Voor vrouwelijke proefpersonen die kinderen kunnen krijgen (vrouwen van 50 jaar en jonger zijn 12 maanden of langer amenorroe (na stopzetting van exogene hormonale behandelingen - als deze eerder zijn gebruikt) en met niveaus van luteïniserend hormoon (LH) en follikelstimulerend hormoon (FSH) in het postmenopauzale bereik) een positieve zwangerschapstest.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Placebo - Lage dosis - Hoge dosis
Placebo AZD7325 5 mg tweemaal daags in gelatinecapsules AZD7325 15 mg tweemaal daags in gelatinecapsules
Geneesmiddel: AZD7325 (hoge dosis)
15mg PO BID
Geneesmiddel: AZD7325 (lage dosis)
5mg PO BOD
Geneesmiddel: Placebo orale capsule
Placebo zal worden gedoseerd vergelijkbaar met AZD7325, in termen van doseringsvorm, frequentie en duur.
Experimenteel: Placebo - Hoge dosis - Lage dosis
Placebo AZD7325 15 mg tweemaal daags in gelatinecapsules AZD7325 5 mg tweemaal daags in gelatinecapsules
Geneesmiddel: AZD7325 (hoge dosis)
15mg PO BID
Geneesmiddel: AZD7325 (lage dosis)
5mg PO BOD
Geneesmiddel: Placebo orale capsule
Placebo zal worden gedoseerd vergelijkbaar met AZD7325, in termen van doseringsvorm, frequentie en duur.
Experimenteel: Lage dosis - Placebo - Hoge dosis
AZD7325 5 mg tweemaal daags in gelatinecapsules Placebo AZD7325 15 mg tweemaal daags in gelatinecapsules
Geneesmiddel: AZD7325 (hoge dosis)
15mg PO BID
Geneesmiddel: AZD7325 (lage dosis)
5mg PO BOD
Geneesmiddel: Placebo orale capsule
Placebo zal worden gedoseerd vergelijkbaar met AZD7325, in termen van doseringsvorm, frequentie en duur.
Experimenteel: Lage dosis - Hoge dosis - Placebo
AZD7325 5 mg tweemaal daags in gelatinecapsules AZD7325 15 mg tweemaal daags in gelatinecapsules Placebo
Geneesmiddel: AZD7325 (hoge dosis)
15mg PO BID
Geneesmiddel: AZD7325 (lage dosis)
5mg PO BOD
Geneesmiddel: Placebo orale capsule
Placebo zal worden gedoseerd vergelijkbaar met AZD7325, in termen van doseringsvorm, frequentie en duur.
Experimenteel: Hoge dosis - Lage dosis - Placebo
AZD7325 15 mg tweemaal daags in gelatinecapsules AZD7325 5 mg tweemaal daags in gelatinecapsules Placebo
Geneesmiddel: AZD7325 (hoge dosis)
15mg PO BID
Geneesmiddel: AZD7325 (lage dosis)
5mg PO BOD
Geneesmiddel: Placebo orale capsule
Placebo zal worden gedoseerd vergelijkbaar met AZD7325, in termen van doseringsvorm, frequentie en duur.
Experimenteel: Hoge dosis - Placebo - Lage dosis
AZD7325 15 mg tweemaal daags in gelatinecapsules Placebo AZD7325 5 mg tweemaal daags in gelatinecapsules
Geneesmiddel: AZD7325 (hoge dosis)
15mg PO BID
Geneesmiddel: AZD7325 (lage dosis)
5mg PO BOD
Geneesmiddel: Placebo orale capsule
Placebo zal worden gedoseerd vergelijkbaar met AZD7325, in termen van doseringsvorm, frequentie en duur.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Amyloïde Precursor Eiwit (APP)
Tijdsspanne: Tot einde studie, ongeveer 12 weken
Kortdurende behandeling van perifere APP-ontregeling door verhoogde niveaus te corrigeren
Tot einde studie, ongeveer 12 weken

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in de score op de subschaal Sociale terugtrekking van de Checklist Afwijkend Gedrag (ABC)
Tijdsspanne: Tot einde studie, ongeveer 12 weken
Het ABC is de gouden standaard voor door ouders/verzorgers gerapporteerde gedragsresultaten voor gebruik in klinische onderzoeken naar ontwikkelingsstoornissen.
Tot einde studie, ongeveer 12 weken
Verandering in de Pediatric Anxiety Rating Scale (PARS)
Tijdsspanne: Tot einde studie, ongeveer 12 weken
De PARS is de gouden standaard voor ouder/verzorger gerapporteerde uitkomstmaat voor angst voor gebruik in klinische onderzoeken naar het Fragiele X-syndroom.
Tot einde studie, ongeveer 12 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Hoofdonderzoeker: Ernest Pedapati, MD, Cincinnati Chlidren's Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
16 januari 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
18 juni 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
18 juni 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
17 april 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
2 mei 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
4 mei 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
8 februari 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
3 februari 2021

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 februari 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • CIN001 - AZD7325 in FXS

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen