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Supplémentation en vitamine D chez les enfants atteints de drépanocytose

19 mars 2020 mis à jour par: Genevieve Mailhot, St. Justine's Hospital

Intervention de la vitamine D chez les enfants atteints de drépanocytose : un essai contrôlé randomisé pilote

La drépanocytose (SCD) est une maladie génétique caractérisée par une hémoglobine anormale, principal constituant des globules rouges. Les personnes atteintes de SCD ont des carences nutritionnelles, et la carence en vitamine D est l'une des plus courantes. Les symptômes de la carence en vitamine D sont similaires à ceux de la drépanocytose et comprennent des douleurs chroniques et des complications osseuses. La correction de la nutrition en vitamine D des enfants atteints de drépanocytose représente un traitement qui améliorera leur santé. Une seule dose orale élevée de vitamine D3 sera administrée aux enfants SCD lors d'une de leurs visites de suivi à la clinique SCD du CHU Sainte-Justine, Montréal, Canada. Ce mode d'administration a été choisi pour assurer une meilleure observance du traitement. Les investigateurs détermineront si cette dose est sûre et son administration faisable en clinique. L'impact de cette dose sur la vitamine D et le calcium sanguins, le calcium urinaire, la croissance, l'inflammation, la santé osseuse, la douleur et la qualité de vie sera également évalué. Cette étude vise à proposer une nouvelle intervention pour améliorer la nutrition des enfants atteints de cette maladie.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

La carence en vitamine D est l'une des conditions nutritionnelles les plus courantes chez les patients atteints de drépanocytose (SCD). Étant donné que la carence en vitamine D et la drépanocytose partagent des manifestations communes, notamment la douleur chronique, une mauvaise santé osseuse et une inflammation systémique chronique, il est raisonnable de postuler qu'une carence en vitamine D peut contribuer à ces complications. Ainsi, l'optimisation de la nutrition en vitamine D représente une stratégie peu coûteuse qui peut améliorer le statut en vitamine D et les résultats de santé chez les enfants SCD. L'hypothèse de travail est que l'administration d'un bolus oral unique de 300 000 UI de vitamine D3 aux enfants SCD entraînera l'atteinte d'une suffisance en vitamine D (taux de 25OHD > 75 nmol/L) chez 80 % des participants après 3 mois. Les principaux objectifs sont d'évaluer la faisabilité, l'acceptabilité et l'innocuité du bolus de vitamine D3, tandis que les objectifs secondaires sont liés à la variation moyenne de la 25OHD sérique entre le départ et 3 mois après le bolus et à son impact clinique. Soixante-douze enfants SCD (5-17 ans, génotypes SS et SC) seront randomisés pour recevoir un bolus de 300 000 UI de vitamine D3 ou un placebo identique. Le sang sera prélevé au départ et 3 mois après le bolus pour mesurer la 25OHD sérique et calculer le changement par rapport au départ à 3 mois (résultats d'efficacité). D'autres résultats incluent le rapport calcium/créatinine urinaire et le calcium sérique (sécurité), des questionnaires (acceptabilité et douleur musculo-squelettique) et des paramètres liés à la croissance, à l'hématologie, à l'inflammation et à la santé osseuse (résultats exploratoires).

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
42

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

5 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Enfants âgés de 5 à 17 ans suivis à la Clinique SCD, CHU Sainte-Justine, Montréal, Canada.

Critère d'exclusion:

  • Conditions ou utilisation de médicaments connus pour interférer avec l'absorption ou le métabolisme du calcium ou de la vitamine D
  • Hypercalcémie connue
  • Conditions caractérisées par une hypersensibilité à la vitamine D (par ex. troubles granulomateux)
  • Patients diagnostiqués cliniquement avec du rachitisme ou d'autres conditions nécessitant un traitement à la vitamine D
  • Antécédents ou présence de lithiase urinaire
  • Suivi difficile prévu
  • Patients déjà inscrits dans d'autres études expérimentales
  • Patients récemment hospitalisés pour une crise de douleur sévère ou une complication aiguë de la drépanocytose au cours des 2 dernières semaines
  • Patients avec des problèmes de douleur non résolus

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Comparateur placebo: Placebo
Placebo identique au bolus de vitamine D en goût et en apparence. Le placebo sera administré une seule fois, au début de l'étude. Le placebo liquide oral sera préparé à la Pharmacie dans des seringues codées et sera administré aux participants par une infirmière de la Clinique de drépanocytose.
Complément alimentaire: Placebo
Placebo identique en goût et en apparence au bolus de vitamine D
Expérimental: Bolus de vitamine D
Le bolus de vitamine D est un supplément liquide oral qui sera administré une seule fois, au début de l'étude. Le bolus liquide oral de vitamine D sera préparé à la Pharmacie dans des seringues codées et sera administré aux participants par une infirmière de la Clinique de drépanocytose. La dose de vitamine D3 contenue dans le bolus est de 300 000 UI.
Complément alimentaire: Bolus de vitamine D
Un seul supplément liquide oral de vitamine D3 de 300 000 UI
Autres noms:
  • Cholécalciférol

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Variation moyenne des taux sériques totaux de 25-hydroxyvitamine D
Délai: 3 mois
Différence de groupe dans la variation moyenne de la 25OHD sérique totale entre le départ et 3 mois.
3 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Suffisance en vitamine D
Délai: 3 mois
Différence dans la proportion d'enfants avec 25-hydroxyvitamine D sérique ≥75nmol/L à 3 mois
3 mois

Autres mesures de résultats

Autres mesures de résultats

Pour les essais cliniques, une mesure planifiée décrite dans le protocole qui est utilisée pour déterminer l'effet d'une intervention/d'un traitement sur les participants. Pour les études d'observation, une mesure ou une observation qui est utilisée pour décrire des modèles de maladies ou de traits, ou des associations avec des expositions, des facteurs de risque ou un traitement. Les types de mesures de résultats comprennent la mesure de résultat primaire et la mesure de résultat secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Hypercalciurie
Délai: 7 jours post-intervention
Nombre de patients dont le rapport calcium/créatinine urinaire est supérieur à la plage de référence normale pour l'âge
7 jours post-intervention
Hypercalcémie
Délai: 3 mois
Nombre de patients dont la calcémie est supérieure à la plage de référence normale pour l'âge
3 mois
Niveaux sériques de 25-hydroxyvitamine D
Délai: 3 mois
Nombre de patients avec des taux sériques de 25-hydroxyvitamine D > 250 nmol/L
3 mois
Changement moyen de poids
Délai: 3 mois
Différence de groupe dans le changement moyen de poids (kg) entre le départ et 3 mois.
3 mois
Changement moyen de hauteur
Délai: 3 mois
Différence de groupe dans le changement moyen de taille (kg) entre le départ et 3 mois.
3 mois
Variation moyenne de l'hémoglobine
Délai: 3 mois
Différence de groupe dans la variation moyenne de l'hémoglobine circulante entre le départ et 3 mois.
3 mois
Changement moyen de l'hémoglobine fœtale
Délai: 3 mois
Différence de groupe dans la variation moyenne de l'hémoglobine fœtale circulante entre le départ et 3 mois.
3 mois
Changement moyen du nombre de leucocytes
Délai: 3 mois
Différence de groupe dans la variation moyenne du nombre de leucocytes sanguins entre le départ et 3 mois.
3 mois
Changement moyen du nombre de plaquettes
Délai: 3 mois
Différence de groupe dans la variation moyenne du nombre de plaquettes sanguines entre le départ et 3 mois.
3 mois
Changement moyen du nombre de réticulocytes
Délai: 3 mois
Différence entre les groupes dans la variation moyenne du nombre de réticulocytes sanguins entre le départ et 3 mois
3 mois
Changement moyen du nombre de neutrophiles
Délai: 3 mois
Différence entre les groupes dans la variation moyenne du nombre de neutrophiles dans le sang entre le départ et 3 mois
3 mois
Variation moyenne du volume corpusculaire moyen
Délai: 3 mois
Différence entre les groupes dans la variation moyenne du volume globulaire moyen du sang entre le départ et 3 mois
3 mois
Variation moyenne de la créatinine sérique
Délai: 3 mois
Différence de groupe dans la variation moyenne de la créatinine sérique entre le départ et 3 mois.
3 mois
Variation moyenne de la bilirubine sérique
Délai: 3 mois
Différence de groupe dans la variation moyenne de la bilirubine sérique entre le départ et 3 mois.
3 mois
Variation moyenne de l'hormone parathyroïdienne sérique
Délai: 3 mois
Différence de groupe dans la variation moyenne de l'hormone parathyroïdienne sérique entre le départ et 3 mois
3 mois
Modification moyenne de la P1NP sérique
Délai: 3 mois
Différence de groupe dans la variation moyenne du propeptide amino-terminal sérique du collagène de type I (P1NP) entre le départ et 3 mois
3 mois
Variation moyenne des télopeptides C sériques
Délai: 3 mois
Différence de groupe dans la variation moyenne des télopeptides C sériques entre le départ et 3 mois
3 mois
Changement moyen des scores de douleur musculo-squelettique
Délai: 3 mois
La douleur musculo-squelettique sera évaluée avec le Brief Pain Inventory (BPI). Différence de groupe dans la variation moyenne des scores BPI.
3 mois
Changement moyen des scores de qualité de vie
Délai: 3 mois
La qualité de vie liée à la santé sera évaluée au moyen de l'inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PedQoL). Différence de groupe dans la variation moyenne des scores PedQoL.
3 mois
Complications liées à la drépanocytose
Délai: 3 mois
Présence de complications de la drépanocytose affectant les os, les reins, la rétine, les vaisseaux sanguins, le cœur, les poumons, la rate, le foie et la vésicule biliaire au cours de la période d'étude
3 mois
Recrutement des participants
Délai: 3 mois
Pourcentage de patients recrutés parmi ceux dépistés
3 mois
Rétention des participants
Délai: 3 mois
Pourcentage de patients retenus pendant toute la durée de l'étude
3 mois
Conformité des participants
Délai: 3 mois
Pourcentage de patients respectant le protocole de l'étude
3 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
St. Justine's Hospital

Collaborateurs

Collaborateurs

Une organisation autre que le promoteur qui apporte son soutien à une étude clinique. Ce soutien peut inclure des activités liées au financement, à la conception, à la mise en œuvre, à l'analyse des données ou à la production de rapports.
Euro-Pharm

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: Genevieve Mailhot, PhD, St. Justine's Hospital

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
30 novembre 2018

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
30 septembre 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
30 septembre 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
11 janvier 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
30 janvier 2018

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
31 janvier 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
23 mars 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
19 mars 2020

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 mars 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • ND

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Indécis

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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